美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区20549

表10-Q

(标记一)

根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告

截至2020年3月31日的季度业绩

或

☐根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告

从_的过渡期

委托档号：001-38898

应用治疗公司

(注册人的确切名称见其章程)

第五大道545号，1400套房

纽约，纽约10017

(212) 220-9226

(注册人主要执行办公室的地址，包括邮政编码和电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。yes no☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T法规(本章232.405节)第405条要求提交的每个交互数据文件。yes no☐

用复选标记表示注册者是大型加速申请者、加速申请者、非加速申请者、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅交易法规则12b-2中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是☐否

截至2020年5月8日，注册人拥有21,970,177股普通股，每股面值0.0001美元，已发行。

目录

有关前瞻性陈述的特别说明

本Form 10-Q季度报告可能包含根据1995年“私人证券诉讼改革法”的安全港条款制定的联邦证券法所指的有关我们和我们的行业的“前瞻性声明”，这些声明涉及重大风险和不确定因素。除本Form 10-Q季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述，包括有关我们的战略、未来财务状况、未来运营、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜在”、“寻求”等术语来识别前瞻性陈述，“应该”、“目标”、“将会”、“将会”和其他类似的表达是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或者这些术语或其他类似术语的负面影响。

我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的财务状况、运营结果、业务战略和财务需求。这些前瞻性陈述会受到许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括本季度报告(Form 10-Q： )中题为“风险因素”一节中描述的风险。

上述风险列表并不详尽。本季度报告中Form 10-Q的其他部分可能包括可能损害我们的业务和财务业绩的其他因素。此外，我们的运营环境竞争激烈，变化迅速。新的风险因素时有出现，我们的管理层无法预测所有风险因素，也无法评估所有因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含或暗示的结果大不相同的程度。

鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。虽然我们认为本Form 10-Q季度报告中包含的每个前瞻性陈述都有合理的基础，但我们不能保证前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况将会实现或发生。您应该参考标题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的章节，了解可能导致我们的实际结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，这种不准确可能是实质性的。除非法律要求，我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

除上下文另有要求外，本季度报告中的术语“应用”、“应用治疗”、“公司”、“我们”以及类似的引用均指应用治疗公司。

第一部分-财务信息

第1项：财务报表。

应用治疗公司

精简资产负债表

(千，不包括每股和每股数据)

简明财务报表附注是这些报表的组成部分。

应用治疗公司

运营简明报表

(千，不包括每股和每股数据)

(未审核)

简明财务报表附注是这些报表的组成部分。

应用治疗公司

全面损失简表

(千)

(未审核)

简明财务报表附注是这些报表的组成部分。

应用治疗公司

可转换优先股与股东(亏损)权益简明报表

(千，不包括每股和每股数据)

(未审核)

简明财务报表附注是这些报表的组成部分。

应用治疗公司

现金流量表简表

(千)

(未审核)

简明财务报表附注是这些报表的组成部分。

应用治疗公司

简明财务报表附注(未经审计)

1、重大会计政策的组织汇总

运营和业务

应用治疗公司该公司(“本公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，针对高度未得到满足的医疗需求的适应症，针对经过验证的分子靶标开发一系列新的候选产品。特别是，该公司目前的目标是心血管疾病、半乳糖血症和糖尿病并发症的治疗。本公司于2016年1月20日在特拉华州注册成立，总部位于纽约州纽约。

2019年5月16日，公司完成首次公开发行(IPO)，以每股10.00美元的公开发行价发行和出售400万股普通股，总收益为4000万美元。在扣除承保折扣和佣金以及发行成本后，该公司获得净收益3460万美元。在首次公开募股完成之前，本公司的运营资金主要来自出售可转换优先股的收益(见附注8)。

关于首次公开招股，本公司对其普通股和可转换优先股的已发行和流通股进行了1股55.2486股的拆分。股票拆分于2019年4月26日生效。由于远期股票拆分而有权获得零碎股份的股东收到现金支付，而不是收到零碎股份。随附的简明财务报表及其附注中列示的所有期间的所有股票和每股金额均已追溯调整(如适用)，以反映此次股票拆分。根据管理此类证券的协议条款，普通股、已发行股票期权和其他股权工具的股份按比例增加，相应的每股价值和行使价(如果适用)按比例降低。

2019年5月16日IPO截止时，所有当时已发行的可转换优先股一对一自动转换为7538,671股普通股。IPO结束后，没有流通股可转换优先股。

2019年11月12日，本公司完成定向增发(“定向增发”)，据此，本公司以每股14.50美元的价格发行和出售1,380,344股本公司普通股，扣除配售代理折扣和佣金以及发售成本后的净收益为1,840万美元。

本公司于2020年1月28日完成第二次公开发售(“第二次公开发售”)，据此，本公司按每股45.50美元的公开发行价发行及出售2,741,489股普通股，并根据承销商全面行使认购额外股份的选择权，额外发售411,223股普通股。扣除承销折扣和佣金以及发行成本后，该公司从此次发行中获得的净收益总额为1.341亿美元。

随附的截至2020年3月31日和2019年12月31日的未经审计简明财务报表以及截至2020年和2019年3月31日的三个月的未经审计简明财务报表由本公司按照美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)并根据美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)中期财务报表的规则和规定编制。通常包含在根据美国公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据这些规则和规定被浓缩或省略。这些简明财务报表应与公司截至2019年12月31日的年度审计财务报表及其附注一并阅读，包括在2020年3月13日提交给证券交易委员会的年度报告(“年度报告”)中。

未经审计的简明财务报表的编制基准与已审计财务报表相同。管理层认为，随附的未经审计的简明财务报表包含所有

为公平呈现公司截至2020年3月31日的财务状况、截至2020年和2019年3月31日的三个月的运营业绩以及截至2020年和2019年3月31日的三个月的现金流，进行必要的调整。这样的调整是正常的和重复的。截至2020年3月31日的三个月的运营结果不一定代表截至2020年12月31日的年度的预期运营结果。

流动性

随着该公司继续开发候选药物，至少在未来几年内，该公司已经并预计将继续遭受重大运营亏损和负现金流。到目前为止，该公司尚未产生任何收入，除非成功完成开发并获得监管部门对其候选产品之一的批准，否则预计不会产生任何收入。

管理层相信，公司现有的现金、现金等价物和投资将允许公司从这些财务报表发布之日起继续运营至少12个月。在这些财务报表发布12个月后，该公司可能需要获得额外的资金。公司可能会通过公共或私人融资寻求额外的现金资源。

风险和不确定性

本公司面临生物技术行业公司常见的风险，包括但不限于临床前研究和临床试验失败的风险、其可能确定和开发的任何候选产品需要获得市场批准、将其候选产品成功商业化并获得市场认可、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规、竞争对手开发技术创新以及对第三方制造商的依赖。

使用预估

按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。实际结果可能与这些估计值不同。

重要会计政策

编制简明财务报表所使用的重要会计政策和估计在本公司截至2019年12月31日及截至该年度的经审计财务报表及其附注中进行了说明，该附注包括在年报中。除以下详细说明外，在截至2020年3月31日的三个月内，公司的重大会计政策没有发生重大变化。

基于股票的薪酬-限制性股票单位

本公司按照权威的股票补偿指导意见对限制性股票单位进行核算。限制性股票单位的公允价值在授予日根据公司普通股在授予日的收盘价计量，并在归属期间按直线原则确认为费用。没收被确认为发生时基于股票的补偿费用的减少。

最近的会计声明

2020年1月1日，本公司通过了ASU 2016-13，金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的计量，用被称为当前预期信用损失(CECL)方法的预期损失方法取代了已发生损失方法。的测量

CECL方法下的预期信贷损失适用于按摊销成本计量的金融工具，包括应收贷款和持有至到期的债务证券、表外信贷敞口和出租人确认的租赁净投资。ASC 326还对可供出售债务证券的会计进行了修改，要求将信用损失作为津贴而不是减记来列报。

财务会计准则委员会发布了权威指导意见，对报告资产信用损失的指导意见进行了修订，包括可供出售的有价证券和任何其他不排除在合同权利范围之外的金融资产。对于可供出售的有价证券，信贷损失的计量方式应类似于当前普遍接受的会计准则；然而，美国会计准则2016-13年度，“金融工具--信贷损失(主题326)：金融工具信贷损失的计量”将要求将信贷损失作为津贴而不是减记列报。

对于未变现的可供出售债务证券，本公司评估公允价值下降是否由信用损失或其他因素造成。管理层考虑公允价值低于摊余成本的程度，证券信用评级的任何变化，以及与证券具体相关的不利条件。如果评估表明存在信用损失，则计入以摊销成本超过公允价值的金额为限的备抵。任何未通过信贷损失准备确认的减值都在其他全面收益中确认。

本公司采用ASC 326，采用修正的追溯法，对信贷损失准备的累计影响调整将反映在留存收益中。该标准的采用没有对公司的资产负债表产生影响，因为没有发现信贷损失。

2018年8月，FASB发布了ASU No.2018-13《公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化》，修改了公允价值计量的披露要求。新的指导方针在2019年12月15日之后开始的财年有效。自生效之日起，某些条款将前瞻性适用，而其他条款将追溯适用于提交的所有期间。修订取消了某些披露要求，例如取消披露第3级公允价值计量的估值过程。更新中的其他修订不会影响公司。本公司于2020年1月1日通过修正案，不影响我们的财务报表。

2019年12月，FASB发布了ASU 2019-12，所得税：简化所得税会计。新标准旨在通过消除与期内税收分配方法、过渡期所得税计算方法以及确认外部基差的递延税项负债有关的某些例外情况，简化所得税的会计处理。新的指导方针还简化了特许经营税的会计方面，并颁布了税法或税率的变化，并澄清了导致商誉税基上升的交易的会计处理。该标准在2020年12月15日之后的年度期间和其内的过渡期有效，允许提前采用。采用该标准要求某些更改主要是前瞻性的，有些更改需要追溯。公司目前正在评估采用ASU 2019-12将对其财务报表产生的影响。

2.许可协议

哥伦比亚大学

2016年10月，公司与哥伦比亚大学(“哥伦比亚大学”)受托人签订许可协议(“2016哥伦比亚协议”)，就某些专利获得独家收取使用费的可再许可许可。作为订立2016年哥伦比亚协议的部分代价，本公司向哥伦比亚大学发行相当于其发行时已发行普通股的5%的股份，并在发行时完全稀释。普通股在发行时的公允价值为50万美元。该公司将被要求进一步向哥伦比亚大学支付总额高达130万美元的款项，用于实现特定的发展和监管里程碑，以及支付总额高达100万美元的款项，以实现特定的水平

在每种情况下，都是与2016年哥伦比亚协定涵盖的产品相关的年度净销售额总额。公司还将被要求向哥伦比亚大学支付按本公司、其附属公司及其分许可人的特许产品净销售额的低至中至个位数百分比的分级特许权使用费，但须受特定的抵消和减少的限制。在规定的补偿和减少额的限制下，公司还必须向哥伦比亚大学支付按低至中至个位数的百分比的分级特许权使用费。此外，公司需要从2016年《哥伦比亚协议》生效10周年起，每年向哥伦比亚大学支付规定的最低版税，具体金额取决于许可产品的批准情况，具体金额为6位数。本公司并未根据2016年哥伦比亚协议授予任何再许可。但是，如果公司将根据2016年哥伦比亚协议授予的权利再许可给一个或多个第三方，将需要向哥伦比亚大学支付从这些第三方收到的部分净再许可收入，比例在10%到20%之间，具体取决于从这些第三方收到此类收入时所处的开发阶段。

2016年哥伦比亚协议将在本公司在所有国家/地区的所有版税支付义务到期后终止。为方便起见，公司可在向哥伦比亚大学发出90天的书面通知后终止2016年的哥伦比亚协议。哥伦比亚大学在选择时，可在以下情况下终止2016年哥伦比亚协议，或将授予公司的许可转换为非独家、不可再许可的许可：(A)公司在30天书面通知后未治愈的重大违约(如果公司正在努力纠正此类重大违约，则应延长至90天)，(B)公司未能实现指定的开发和融资里程碑事件，或(C)公司资不抵债。

2019年1月，公司与哥伦比亚大学签订第二份许可协议(《2019年哥伦比亚协议》)。根据2019年哥伦比亚协议，哥伦比亚大学向该公司授予了可再许可的版税许可，该许可对于某些专利是独家的，对于某些专有技术是非独家的，在每种情况下都可以开发、制造和商业化PI3K抑制剂产品。许可证授予是在全球范围内进行的。根据2019年哥伦比亚协议，公司有义务使用商业上合理的努力来研究、发现、开发和营销许可产品，以便在许可地区进行商业销售，并遵守某些义务，在规定的时间段内实现指定的开发和资金里程碑。哥伦比亚大学保留使用许可技术进行非临床学术研究的权利，并授予第三方使用许可技术进行非临床学术研究的权利；前提是此类研究不是由商业实体或营利性实体资助的，也不会导致授予商业或营利性实体的权利。作为签订2019年哥伦比亚协议的对价，该公司象征性地向哥伦比亚大学支付了预付款。本公司将被要求进一步向哥伦比亚大学支付总计130万美元，用于实现指定的开发和监管里程碑，以及总计100万美元，用于实现指定水平的年总净销售额，每种情况下都与2019年哥伦比亚协议涵盖的产品相关。公司还将被要求向哥伦比亚大学支付按本公司、其附属公司及其分许可人的特许产品净销售额的低至中至个位数百分比的分级特许权使用费，但须受特定的抵消和减少的限制。在规定的补偿和减少额的限制下，公司还必须向哥伦比亚大学支付按低至中至个位数的百分比的分级特许权使用费。此外, 本公司需要从2019年《哥伦比亚协议》生效十周年开始，每年向哥伦比亚大学支付规定的最低版税，具体金额取决于许可产品的批准情况，具体金额为六位数。

公司未根据2019年哥伦比亚协议授予任何再许可。然而，如果公司将根据2019年哥伦比亚协议授予的权利再许可给一个或多个第三方，将需要向哥伦比亚大学支付从此类第三方收到的部分再许可净收入，比例在10%至50%之间，具体取决于从此类第三方收到此类收入时的发展阶段。2019年哥伦比亚协议将在本公司在所有国家/地区的所有特许权使用费支付义务到期时终止。为方便起见，公司可在向哥伦比亚大学发出90天的书面通知后终止2019年哥伦比亚协议。哥伦比亚大学在选择时，可在以下情况下终止2019年哥伦比亚协议，或将授予公司的许可转换为非独家、不可再许可的许可：(A)公司在30天书面通知后未治愈的重大违约(如果公司正在努力纠正此类重大违约，则应延长至90天)，(B)公司未能实现指定的开发和融资里程碑事件，或(C)公司资不抵债。

2019年3月，公司与哥伦比亚大学签订研究服务协议(《2019年哥伦比亚研究协议》，统称为《2016年哥伦比亚协议》和《2019年哥伦比亚协议》，简称《哥伦比亚协议》)，并就2016年哥伦比亚协议进行分析

半乳糖血症动物模型中脑组织的结构和功能变化，以及某些化合物的影响，这些化合物的知识产权作为2016年关于任何此类结构和功能变化的哥伦比亚协议的一部分被许可给公司。2019年哥伦比亚研究协议的有效期为自生效之日起12个月；前提是公司可以在至少30天的事先书面通知的情况下无故终止2019年哥伦比亚研究协议。2019年哥伦比亚研究协议涵盖的服务将由哥伦比亚大学分两部分提供，为期六个月。继续实施2019年哥伦比亚研究协议第二部分的决定应完全由公司做出，并将取决于在第一部分中执行的研究是否成功。考虑到哥伦比亚大学在第一部分中提供的服务，公司将被要求向哥伦比亚大学支付10万美元的人员配备、用品和间接成本。如果公司决定继续第2部分中定义的研究，公司将被要求向哥伦比亚大学额外支付20万美元。

2019年10月3日，关于2019年哥伦比亚协议，公司与哥伦比亚大学签订了研究服务协议(“PI3K哥伦比亚研究协议”，并与2016年哥伦比亚协议、2019年哥伦比亚协议和2019年研究协议共同签订了“哥伦比亚协议”)，目的是分析PI3K抑制剂用于治疗淋巴恶性肿瘤的药物。研究服务协议的有效期为自生效之日起18个月；前提是公司可以在至少提前30天书面通知的情况下无故终止研究服务协议。在研究过程中，公司和哥伦比亚大学将审查所有已完成和正在进行的研究的结果，并决定是否继续进行研究。考虑到哥伦比亚大学提供的服务，公司将需要向哥伦比亚大学支付40万美元的人员配备、用品和间接成本。

在截至2020年3月31日的三个月内，公司记录了30万美元的研发费用和40,000美元的与哥伦比亚协议相关的一般和行政费用。在截至2019年3月31日的三个月内，公司记录了000万美元的研发费用和20万美元的与哥伦比亚协议相关的一般和行政费用。截至2020年3月31日，公司在执行哥伦比亚协议期间总共产生了220万美元的费用。

截至2020年3月31日，公司欠哥伦比亚大学的款项包括在应计费用中，52,000美元包括在应付帐款中。截至2019年12月31日，公司欠哥伦比亚大学的款项有10万美元计入应计费用，10万美元计入应付账款。

3.公允价值计量

下表汇总了截至2020年3月31日的公司金融资产和负债，这些资产和负债是根据本公司截至2019年12月31日及截至2019年12月31日的经审计财务报表中的重要会计政策中描述的公允价值层级及其附注(包括在年报中)按公允价值经常性计量的。

商业票据、公司债券和美国政府机构债务证券的投资已被归类为2级，因为它们是使用不太活跃的市场报价或其他直接或间接可观察到的投入进行估值的。公司债券和美国政府机构债务证券的公允价值是根据每个报告期来自多个来源的市场价格输入的共识或加权平均价格得出的。

至于商业票据，所有证券均具有高信用评级，而到期前一年或以下的;因此，公允价值乃根据购买价格于到期日增加至面值或类似工具的市价报价(如有)而得出。在截至2020年3月31日的三个月内，1级和l级之间没有任何金融资产转移。

4.投资

有价证券

公司归类为可供出售的有价证券，主要由优质商业票据、公司债券和美国政府债务组成。本公司认为所有可供出售的证券，包括到期日超过12个月的证券，均可用于支持当前的运营流动性需求。公司根据投资的性质及其在当前运营中的可用性将其投资归类为当前投资。

下表按证券类型提供了公司截至2020年3月31日和2019年12月31日的有价证券：

本公司于2020年1月1日通过了ASU No.2016-13《金融工具--信用损失(专题326)：金融工具信用损失计量》，并前瞻性地应用了与可供出售债务证券相关的新修订信用减值指引。根据新的指导方针，在每个报告日期，实体必须评估其处于未实现亏损状态的个别可供出售债务证券，并确定公允价值下降是否因信用损失或其他因素而低于摊销成本基础。与信用损失相关的减少额在收益中计入信用损失费用，并计入相应的信用损失拨备，与信用损失无关的减少额通过扣除税款的其他综合收益记录。截至2020年3月31日，我们的公司债券投资组合报告未实现净亏损3.7万美元。根据我们的评估，我们确定不需要信用损失准备金，因为下降与交易对手的基本信用问题无关。这些投资的交易对手信用质量很高，投资级评级至少在A-或以上，而且没有违约的历史。在公司债券投资组合中，没有一项投资有单独的重大未实现亏损和总体亏损。截至2020年3月31日，未实现亏损总额为3.7万美元，仅为公司债投资组合总摊销成本基础的0.23%。此外，本公司并不打算出售该等投资，而在收回其摊销成本基础之前，本公司不太可能会被要求出售该等投资。因此，根据上述评估，本公司于截至三月三十一日止三个月内并无录得任何信贷损失, 2020年，公允价值下降低于摊余成本基础的全部金额在其他项目中记为未实现亏损(扣除税项)。

全面损失表中的全面损失。未实现收益也作为其他综合收益(亏损)反映在全面损失表中，扣除税金后。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司有价证券的合同到期日摘要如下：

截至2020年3月31日，该公司的未实现收益总额为12.6万美元，未实现亏损总额为3.7万美元，主要原因是某些美国政府机构债务证券的公允价值波动。

在截至2020年3月31日的三个月内，本公司未录得出售有价证券的已实现净收益或净亏损。

截至2020年3月31日，处于未实现亏损状态小于或大于12个月的可供出售证券的未实现亏损和公允价值如下：

截至2020年3月31日，处于未实现亏损状态小于或大于12个月的可供出售证券的未实现亏损和公允价值如下：

截至2020年3月31日，我们不打算出售这些投资，也不太可能要求我们在其摊销成本基础(可能即将到期)收回之前出售这些投资。与这些投资相关的未实现亏损主要是由于利率波动，而不是信贷质量的变化。因此，截至2020年3月31日，除暂时性减值损失外，我们没有确认任何其他损失。

5.预付费用及其他流动资产

预付费用和其他流动资产包括：

6.应计费用及其他流动负债

应计费用和其他流动负债包括：

7.股票薪酬

股权激励计划

2019年5月，公司董事会(“董事会”)通过了其2019年股权激励计划(“2019年计划”)，该计划随后获得股东批准，并于2019年5月13日生效。因此，本公司经修订的二零一六年股权激励计划(“二零一六年计划”)将不会授予额外奖励，而所有根据二零一六年计划授出的已购回、没收、到期或注销的未偿还股票奖励将可根据其条款在二零一九年计划下授予。2016计划将继续管理根据该计划授予的未偿还股权奖励。

2019年计划规定向员工发放激励性股票期权(“ISO”)，并向公司员工、高级管理人员和董事以及非员工、顾问和关联公司授予非法定股票期权(“NSO”)、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、绩效股票奖励、绩效现金奖励和其他形式的股票奖励。根据2019年计划的条款，股票期权不得在授予之日以低于公司普通股公平市值的行权价授予。2019年计划由公司董事会薪酬委员会负责管理。

根据2019年计划规定的调整，初步而言，根据2019年计划可以发行的公司普通股的最高数量为4,530,000股，即(I)1,618,841股新股，加上(Ii)在2019年计划生效时，根据2016计划可供发行奖励的剩余股份数量(不超过2,911,159股)，以及(Iii)受根据2016计划授予的已发行股票期权或其他股票奖励的任何股份的总和2019年计划规定，自2020年1月1日起，根据2019年计划保留和可供发行的股份数量将自动增加紧接前一个12月31日普通股流通股数量的5%或董事会确定的较少数量的普通股。在公司资本发生某些变化的情况下，根据本公司资本的行使而可能发行的普通股的总最高股数为1,000,000,000,000,000,000,000,000,000股

ISO应等于13,000,000股普通股。根据2019年计划授予的股票期权在授予后10年到期，通常授予时间超过4年。

截至2020年3月31日，本公司根据2016和2019年计划保留了2,675,770股供授予，根据2019年计划，仍有总计1,100,671股可供未来授予。

股票薪酬费用

截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，员工、董事和非员工的股票薪酬支出总额如下：

在截至2020年3月31日的三个月内，本公司授予购买194,031股普通股的选择权。该公司在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内分别记录了授予期权的基于股票的薪酬支出130万美元和30万美元。截至2020年3月31日和2019年12月31日，未平仓期权分别为4,238,892和4,079,888份。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内授予的期权的加权平均公允价值分别为每股21.65美元和1.54美元。截至2020年3月31日和2019年3月31日，未归属期权的未确认股票补偿余额总额分别为1,540万美元和530万美元，预计将分别在1.6年和2.3年内确认。

下表汇总了有关2020年3月31日未完成选项的信息：

授予仅包含服务条件的员工的股票期权估值

每个基于服务授予的期权奖励的公允价值在授予之日使用Black-Scholes期权估值模型进行估算，该模型基于下表中针对截至2020年3月31日和2019年3月31日的年度授予的期权的加权平均假设。

授予员工的包含服务、业绩和市场条件的股票期权

在截至2019年3月31日的三个月内授予的股票期权中包括159,501份股票期权，其中包含授予公司临时首席财务官(“CFO”)的基于服务、业绩和市场的归属条件，授予日期的公允价值为50万美元，使用蒙特卡洛模拟模型进行估值。用蒙特卡罗模拟模型计算得出的服务期从一天到三年不等。蒙特卡罗模拟模型中使用的假设如下：

这些奖励的补偿费用在派生的服务期内确认，如果较早，则在满足归属条件之前确认。业绩基础股票期权的条件是基于本公司首次公开募股(IPO)的完成，而市场基础股票期权的条件是基于本公司普通股交易的未来价格在指定门槛或以上。

截至2020年3月31日，没有包含基于服务、基于业绩和基于市场的归属条件的未偿还股票期权。在截至2019年3月31日的三个月中，公司记录了与这些奖励相关的10万美元补偿费用。

限制性普通股发行

根据2019年股权计划，公司董事会于2020年3月9日批准向公司一名员工授予36,464股限制性股票单位(“RSU”)。四分之一的RSU应在授予日期后一年开始分四次等额的年度分期付款，但员工必须在每个这样的日期继续提供服务。这些股票的价值为130万美元，采用公司普通股在2020年3月9日的收盘价34.28美元的每股价格确定，将在三年的归属期内按比例直线摊销。在截至2020年3月31日的三个月里，这些股票的递延股票薪酬的摊销金额为1.9万美元。截至2020年3月31日，与非既得限制性股票奖励相关的未摊销递延补偿成本为120万美元，加权平均剩余摊销期限为3.9年。

2019年员工购股计划

2019年5月，公司董事会及其股东批准了《2019年员工购股计划》(简称《2019年员工持股计划》)，该计划自2019年5月13日起生效。ESPP旨在符合修订后的1986年美国国税法第423节所指的“员工股票购买计划”。根据ESPP，最初预留供发行的普通股数量为18万股。股东特别提款权计划规定，于2020年开始至2029年止的每年首日(在每种情况下须经董事会批准)的年度增资，相等于(I)自动增持日期前公历月最后一天已发行普通股股份的1%及(Ii)360,000股中较少者；惟在任何有关增持日期前，董事会可厘定有关增持将少于第(I)及(Ii)条所载金额。截至2020年3月31日，尚未根据ESPP发行普通股。首次发售期限尚未由董事会决定。

8.股东权益

截至2020年3月31日和2019年12月31日，本公司的法定股本包括1亿股普通股，每股面值0.0001美元和1000万股优先股，每股面值0.0001美元。

普通股

投票

在所有股东大会上，普通股持有人每持有一股普通股有权投一票。没有累计投票权。

优先股

2019年2月，该公司以每股7.49美元的价格发行了442,930股B系列优先股，总收益约为330万美元。发行成本为30万美元，其中包括发行认股权证购买普通股的义务(见附注10)。

IPO完成后，A系列已发行优先股(“A系列优先股”)和B系列优先股(统称“优先股”)全部7,538,671股已按一对一方式转换为普通股。截至2020年3月31日和2019年12月31日，没有流通股优先股。

9.认股权证

A系列优先股发行的权证

2017年1月26日，关于出售和发行A系列优先股，公司发行了股权分类认股权证，用于购买309,389股普通股(“2017认股权证”)，价值20万美元，并计入A系列优先股的发行成本。权证立即授予，行使价为每股2.49美元，2027年3月13日到期。

已发行权证的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估计的，并对2017年的权证进行了以下假设。

2020年2月21日，两名认股权证持有人以净额无现金行使了185,634份期权，公司发行了176,092股普通股。2020年2月24日，一名认股权证持有人以净额无现金行使了72,817份期权，公司发行了69,094股普通股。

随2018年票据发行的认股权证

于2018年1月18日，本公司订立配售代理协议，据此，本公司有责任发行与发行2018年债券相关的普通股认股权证。发行2018年票据认股权证的责任按公允价值记为负债，最初为10万美元，并计入2018年票据的发行成本。2018年11月5日，关于2018年票据成为B系列优先股股份的清偿，本公司发行了2018年票据认股权证(发行时为股权分类认股权证)，以购买76,847股普通股，价值30万美元。2018年

票据认股权证在发行时立即授予，行使价为每股6.59美元，将于2028年11月4日到期。

2020年2月24日，一名认股权证持有人以净额无现金行使了386份期权，公司发行了333股普通股。

B系列优先股发行的权证

于2018年11月及12月，就出售及发行B系列优先股而言，本公司有责任发行认股权证，以购买72,261股普通股(统称“2018年认股权证”)，总价值为20万美元，已计入B系列优先股的发行成本。权证在发行时立即授予，行使价为每股8.24美元，自发行之日起10年内到期。

2018年权证的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型在以下假设下估计的：

于2019年2月，就出售及发行B系列优先股而言，本公司有责任发行认股权证以购买23,867股普通股(统称“2019年认股权证”)，总价值为10万美元，已计入B系列优先股的发行成本。权证在发行时立即授予，行使价为每股8.24美元，自发行之日起10年内到期。

2019年权证的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型在以下假设下估计的：

管理层用来评估认股权证的投入具有很高的主观性。计算认股权证公允价值时使用的假设代表公司的最佳估计，但这些估计涉及固有的不确定性和管理判断的应用。因此，如果因素发生变化，并且公司使用不同的假设，权证的公允价值在未来可能会有很大不同。

2020年1月14日，一名认股权证持有人以净额无现金行使了220份期权，公司发行了146股普通股。2020年2月24日，一名认股权证持有人以净额无现金行使了5193份期权，公司发行了4313股普通股。

本公司截至2020年3月31日的已发行普通股认股权证摘要如下：

10.租赁

下表汇总了公司截至2020年3月31日的租赁资产和负债：

下表汇总了公司截至2020年3月31日的三个月的租赁相关成本：

本公司经营租赁的平均租赁期限和折扣率如下：

下表汇总了截至2020年3月31日的租赁负债到期日：

11.所得税

2020年3月27日，国会颁布了冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE法案)，以提供因冠状病毒大流行而产生的一定程度的救济。除其他事项外，CARE法案还包括与净营业亏损结转期、替代最低税收抵免退款以及修改净利息扣除限制有关的条款。CARE法案没有对我们截至2020年3月31日的三个月的财务报表产生实质性影响。我们将继续监控CARE法案可能产生的任何影响。

在截至2020年3月31日的三个月和截至2019年12月31日的年度内，由于管理层没有预测公司在不久的将来将处于盈利状态，因此公司记录了联邦和州递延税项资产的全额估值津贴。

12.福利计划

公司于2018年根据《国税法》第401(K)节建立了固定缴款储蓄计划。该计划基本上涵盖了所有符合最低年龄和服务要求的员工，并允许参与者在税前基础上推迟部分年度薪酬。公司董事会可酌情决定对该计划进行相应的出资。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月里，该公司分别为该计划提供了约25,000美元和15,000美元的等额捐款。

13.每股普通股净亏损

普通股每股基本净亏损的计算方法为：普通股股东可获得的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均股数。

每股普通股摊薄净亏损是通过考虑普通股所有潜在股份(包括股票期权、优先股、权证和可转换为普通股的工具)在稀释程度上的影响来计算的。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月里，每股普通股的基本和稀释后净亏损是相同的，因为纳入所有潜在的已发行普通股将是反稀释的。

下表列出了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月普通股基本净亏损和稀释后每股净亏损的计算方法：

公司的潜在摊薄证券，包括优先股、股票期权和认股权证，已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为这将减少每股净亏损。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的加权平均已发行普通股数量是相同的。本公司根据截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的已发行金额提出的以下潜在普通股不包括在普通股股东应占稀释每股净亏损的计算中，因为计入这些股票将具有反稀释效果：

14.关联方

2018年12月，本公司与Alexandria Real Estate Equities，Inc.的子公司Are-LaunchLabs NYC LLC(“Alexandria LaunchLabs”)签订了一项协议(“LaunchLabs协议”)。在亚历山大港LaunchLabs空间内使用指定的场所。该公司董事会成员是亚历山大房地产股权公司的创始人和执行主席。于截至2020年及2019年3月31日止三个月内，本公司根据LaunchLabs协议分别向Alexandria LaunchLabs支付约24,000美元及21,000美元，并于研发开支中确认。截至2020年3月31日，根据LaunchLabs协议，没有应付Alexandria LaunchLabs的金额。

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

以下信息应与本10-Q表格季度报告中包含的未经审计财务信息及其附注以及年报中包含的已审计财务信息及其附注一并阅读。此外，本讨论和分析包含前瞻性陈述，涉及许多风险和不确定因素，包括但不限于“关于前瞻性陈述的特别说明”和“项目1A”中描述的风险和不确定性。风险因素“在本报告以及我们提交给证券交易委员会的其他报告中，可能会导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。

概述

我们是一家临床阶段的生物制药公司，针对高度未得到满足的医疗需求的适应症，针对经过验证的分子靶标开发一系列新的候选产品。我们将重点放在分子和途径上，这些分子和途径在疾病过程中的作用是众所周知的，但之前由于疗效和耐受性较差而未能生产出成功的产品。我们独特的药物开发方法利用最近的技术进步来设计改进的药物，使用生物标记物的早期使用来确认生物活性，并专注于快速调控途径的潜在使用。我们的第一个分子靶标是醛糖还原酶(AR)，这是一种在氧化应激条件下将葡萄糖转化为山梨醇的酶，与多种疾病有关。以前抑制该酶的尝试被非选择性、非特异性的抑制所阻碍，这导致了有限的疗效和显著的非靶向安全效应。几十年的前期研究已经很好地证实了AR激活的有害后果。我们的AR计划目前包括三个小分子，它们都是AR的有效和选择性抑制剂，但经过精心设计，具有独特的组织渗透性特征，以针对不同的疾病状态，包括糖尿病并发症、心脏病和一种罕见的儿科代谢性疾病。使用与我们的AR抑制剂或ARI计划类似的策略，我们还开发了一个针对选择性抑制磷脂酰肌醇3-激酶(PI3K)亚单位的计划，这些亚单位产生了早期肿瘤学管道。这种独特的多方面药物开发方法的结果是形成了一个高度具体和有选择性的候选产品组合，我们认为这些产品的风险大大降低，可以快速完成开发过程。我们计划在2020年和2021年启动这些适应症的临床计划。

AT-007是我们正在开发的一种新型中枢神经系统(CNS)穿透性ARI，用于治疗半乳糖血症，这是一种毁灭性的罕见的儿科代谢性疾病，会影响身体如何处理一种名为半乳糖的单糖，目前还没有已知的治疗方法或批准的治疗方法。2019年5月，美国食品和药物管理局(FDA)授予AT-007治疗半乳糖血症的孤儿药物称号。我们在2019年6月启动了AT-007治疗半乳糖血症的1/2期研究。这项研究是一项双盲安慰剂对照试验，评估AT-007在健康志愿者身上的安全性和药代动力学，以及在成人半乳糖血症患者28天内每天口服一次的安全性、药代动力学和生物标志物效应。这项研究的关键生物标记结果是半乳糖血症患者AR形成的半乳糖的一种异常毒性代谢物--半乳糖醇的减少。

2020年1月，我们公布了积极的背线结果。与安慰剂相比，AT-007治疗导致成人半乳糖血症患者血浆半乳糖醇显著而强劲的降低。半乳糖醇的减少是剂量依赖性的，AT-007浓度越高，半乳糖醇减少的幅度越大。在测试的最高剂量(20毫克/公斤)下，与安慰剂相比，AT-007显著降低血浆半乳糖醇水平45-54%(p值小于0.01)。随着时间的推移，半乳糖醇的减少是迅速和持续的。在接受安慰剂治疗的患者中，没有观察到与基线相比有实质性的变化。AT-007耐受性良好，到目前为止，在半乳糖血症患者或在第一部分试验中接受治疗的72名健康志愿者中没有发现与药物相关的不良事件。

2020年4月21日，该公司公布了ACTION-半乳糖血症研究的全部结果。正如之前宣布的那样，每天服用一次20毫克/千克AT-007可使半乳糖血症患者的半乳糖醇水平降低约50%。半乳糖醇水平下降迅速(在连续使用AT-007的6天内)，并在27天的治疗期间持续。与安慰剂组相比，20 mg/kg组的半乳糖醇水平降低有统计学意义(p<0.05)。

半乳糖血症患者。40 mg/kg剂量安全，耐受性好。半乳糖血症患者每日服用一次40毫克/千克AT-007的评估仍在进行中。在任何剂量的AT-007治疗有效型半乳糖血症时，均未报告与药物相关的不良事件。

一项为期90天的行动型半乳糖血症安全性扩展研究正在进行中。扩展研究对核心研究的患者和新的成年半乳糖血症患者开放。

2020年4月30日，FDA授予AT-007治疗半乳糖血症的儿科罕见病称号。FDA此前已授予AT-007孤儿称号。

2020年5月，该公司与FDA会面，讨论正在进行的半乳糖血症开发计划。具体地说，讨论了半乳糖血症儿科研究的设计，FDA的反馈随后被纳入儿科研究方案。这项研究的设计类似于以半乳糖醇减少为终点的生物标记物的作用半乳糖血症。我们继续与FDA合作最终敲定研究方案，我们预计将按计划在今年第二季度开始试验。成人推广研究和儿科研究都旨在主要纳入家庭健康访问，以限制旅行和接触冠状病毒的风险。

该公司还从事AT-007治疗另一种儿科罕见疾病PMM2-CDG的临床前工作。PMM2-CDG是一种糖基化障碍，由磷酸甘露糖变异酶2缺乏引起，导致类似于半乳糖血症的中枢神经系统症状，包括智商低、震颤、言语和运动问题。醛糖还原酶在这种疾病中过度激活，是PMM2缺乏的代偿结果，中枢神经系统穿透性ARI可能是一个引人注目的临床选择。来自PMM2-CDG患者的成纤维细胞系的初步数据表明，AT-007治疗增加了磷酸化甘露糖变位酶2的活性。我们未来可能会在这一适应症上进行临床开发。

我们还在研究一种由山梨醇脱氢酶缺乏引起的罕见疾病，称为SORD。醛糖还原酶是多元醇途径中的第一个酶，将葡萄糖转化为山梨醇。AR之后是山梨醇脱氢酶，山梨醇脱氢酶将山梨醇转化为果糖。由于酶缺乏，SORD患者的细胞和组织中积累了非常高水平的山梨醇，这会导致组织毒性，如周围神经病变。最近对果蝇和SORD细胞模型的研究表明，用阻断山梨醇产生的ARI治疗可能对这种疾病有好处。该公司正在与研究人员合作，探索SORD疾病模型的潜在益处，并可能启动一项临床开发计划。之前已提交过与PMM2-CDG和SORD相关的知识产权申请。

AT-001是一种新型的ARI，具有广泛的全身暴露和周围神经通透性，我们正在开发用于治疗糖尿病心肌病(DbCM)的药物，DbCM是一种致命的心脏纤维化，目前尚无治疗方法。我们完成了在大约120名2型糖尿病患者中评估AT-001的1/2期临床试验，在该试验中没有观察到与药物相关的不良反应或耐受性问题。2019年9月，我们宣布在DbCM启动AT-001的第三阶段注册试用。这项名为RISE-HF的研究将调查AT-001改善或防止DbCM患者功能能力下降的能力，这些患者有发展为明显心力衰竭的高风险。

4月2日，该公司宣布，FDA已经为AT-001开设了冠状病毒IND。AT-001研究人员发起的试验是在Mt.西奈大学和纽约大学合作解决危重冠状病毒患者的急性肺部炎症和心肌病。该公司还宣布，该药物将通过美国多家医院的“指定患者”紧急INDS免费提供给危重冠状病毒患者。

冠状病毒可导致严重的心脏疾病，包括心肌病。AT-001已被证明可以防止心肌细胞的氧化损伤，并减少氧化诱导的损伤。严重情况下，冠状病毒感染可导致急性呼吸窘迫综合征(ARDS)和炎症反应引起的急性肺炎症/损伤(ALI)。在脓毒症诱导的ALI动物模型中，醛糖还原酶抑制通过减少细胞因子(如IL-6)、中性粒细胞向肺内的浸润和肺炎性内皮细胞的激活而起到有益的作用并减轻疾病的严重程度。公司将就以下事项作出决定：

是否根据这些先导研究的结果和个别患者的结果，进一步开发冠状病毒AT-001的临床应用。

2020年3月，公司聘请了一名首席商务官，商业基础设施开始扩建。因此，随着我们为潜在的半乳糖血症商业推出做准备，我们预计2020年的商业支出将会增加，包括与营销、市场准入、市场研究和销售以及预测相关的额外成本，以及与扩建相关的几名新员工相关的薪酬支出增加。

自2016年成立以来，我们的运营一直专注于开发我们的候选产品、组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合和进行临床试验。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有产生任何收入。

首次公开发行(IPO)

2019年5月16日，公司完成首次公开募股(IPO)，以每股10.00美元的公开发行价发行和出售400万股普通股，总收益为4000万美元。在扣除承保折扣和佣金以及发行成本后，该公司获得了大约3460万美元的净收益。该股于2019年5月14日开始在纳斯达克全球市场交易。首次公开发售完成后，我们所有已发行的可转换优先股将转换为7,538,671股我们的普通股。

在IPO完成之前，本公司的运营资金主要来自出售可转换优先股的收益。自2016年成立以来，我们发生了重大运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和商业化。截至2020年3月31日的三个月，我们的净亏损为1240万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为7910万美元。我们预计，在可预见的未来，与我们正在进行的活动相关的费用将继续大幅增加，运营亏损也将不断增加。此外，我们预计与作为上市公司运营相关的额外成本是我们以前没有发生过的或以前作为私人公司以较低费率发生的，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他费用。截至2020年3月31日，我们拥有1.543亿美元的现金和现金等价物以及短期投资。

2019年11月私募

2019年11月7日，我们与买方签订了定向增发证券购买协议。根据证券购买协议，买方购买了1,380,344股我们的普通股。每股收购价为14.50美元，净收益约为1800万美元。证券买卖截止日期为2019年11月12日。

2020年1月二次公开发行

2020年1月，我们以每股45.50美元的公开发行价发行和出售了2,741,489股普通股，并根据承销商充分行使其在第二次公开发行中购买额外股份的选择权额外出售了411,223股。扣除承保折扣和佣金后，我们获得的净收益总额为1.341亿美元。

我们运营结果的组成部分

收入

自成立以来，我们没有产生任何收入，预计在不久的将来也不会从产品销售中产生任何收入。如果我们为候选产品所做的开发努力是成功的，并导致监管

如果我们获得批准，或者如果我们与第三方签订了协作或许可协议，我们未来可能会从产品销售或协作或许可协议付款的组合中获得收入。

运营费用

研发费用

研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的发现努力和我们的候选产品开发，包括：

我们按发生的金额计入研发费用。外部开发活动的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行评估而确认的。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与发生的成本模式不同，并在我们的财务报表中反映为预付或应计的研发费用。

研发活动是我们业务模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们继续为我们的候选产品进行临床开发，并继续发现和开发更多的候选产品，我们的研究和开发费用将继续增加。如果我们的任何候选产品进入临床开发的后期阶段，他们的开发成本通常会高于临床开发的早期阶段，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。从历史上看，我们的研究和开发费用主要与AT-001、AT-007和我们的ARI计划的开发有关。在推进候选产品时，我们希望在每个适应症或候选产品之间分配我们的直接外部研发成本。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括执行和财务职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。一般费用和行政费用还包括法律、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；差旅费用；以及与设施相关的费用，其中包括设施的租金和维护费用以及其他运营成本。

我们预计未来我们的一般和管理费用将会增加，因为我们增加了一般和管理人员，以支持我们的候选产品的持续研发和潜在的商业化。我们还预计与上市公司相关的费用将增加，包括会计、审计、法律、监管和税务合规服务的成本；董事和高级管理人员保险成本；以及投资者和公关成本。

其他收入(费用)，净额

其他收入(费用)，净额包括利息收入(费用)、净额和其他费用。利息收入(费用)，净额主要由我们的现金和现金等价物以及有价证券的利息收入组成。其他费用主要包括有价证券销售的已实现损益。

运营结果

截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月

下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的运营结果：

研发费用

下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的研发费用：