美国-GAAP：服务成员0001650664假的--12-312020Q100美国-GAAP：服务成员0001650664美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001650664美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001650664美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001650664美国-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001650664美国-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-12-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-12-310001650664美国-GAAP：RestrictedStockMember2019-12-310001650664us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMember2020-03-310001650664美国-GAAP：租赁改进成员2020-03-310001650664美国-GAAP：家具和固定成员2020-03-310001650664US-GAAP：建筑施工进度成员2020-03-310001650664US-GAAP：ComputerEquipmentMember2020-03-310001650664编辑：LabatoryEquipmentMember2020-03-310001650664us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMember2019-12-310001650664美国-GAAP：租赁改进成员2019-12-310001650664美国-GAAP：家具和固定成员2019-12-310001650664US-GAAP：建筑施工进度成员2019-12-310001650664US-GAAP：ComputerEquipmentMember2019-12-310001650664编辑：LabatoryEquipmentMember2019-12-310001650664编辑：提交到ReimburseLicensorMember2020-01-012020-03-310001650664编辑：提交到ReimburseLicensorMember2019-01-012019-03-310001650664编辑：PublicAndAtMarketOfferingMember2018-03-012020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001650664us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-01-012019-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-310001650664US-GAAP：OtherOperatingIncomeExpenseMember2020-01-012020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：股权证券成员2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：股权证券成员2019-12-310001650664美国-GAAP：股权证券成员2019-12-310001650664美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-03-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-03-310001650664美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-3100016506642019-03-3100016506642018-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：股权证券成员2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：股权证券成员2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMemberus-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2019-12-310001650664美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2020-03-310001650664美国-GAAP：MoneyMarketFundsMember2019-12-310001650664美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2020-03-310001650664us-gaap:USStatesAndPoliticalSubdivisionsMember2020-03-310001650664美国-GAAP：股权证券成员2020-03-310001650664美国-GAAP：美国ReasurySecuritiesMember2019-12-310001650664us-gaap:USStatesAndPoliticalSubdivisionsMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-03-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001650664美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-03-310001650664美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-03-310001650664美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：一般和行政费用成员2020-01-012020-03-310001650664美国-GAAP：研究和开发费用成员2019-01-012019-03-310001650664美国-GAAP：一般和行政费用成员2019-01-012019-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-310001650664US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100016506642019-01-012019-12-3100016506642019-01-012019-03-3100016506642020-03-3100016506642019-12-3100016506642020-05-0100016506642020-01-012020-03-31xbrli：共享iso4217：美元iso4217：美元xbrli：共享

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格：10-Q

(马克一)

☒	根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告

关于截至的季度期间2020年3月31日

或

☐	根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告

由_至_的过渡期

佣金档案编号001-37687

Editas Medicine，Inc.

(章程中规定的注册人的确切姓名)


特拉华州 (州或其他司法管辖区) 公司或组织)		46-4097528 (I.R.S.雇主识别号码)

赫尔利街11号剑桥, 马萨诸塞州 (主要行政机关地址)		02141 (邮政编码)

(617) 401-9000

(登记人的电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：



每一类的名称	交易代码	每间交易所的注册名称
普通股，每股面值0.0001美元	编辑	纳斯达克股票市场有限责任公司

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年证券交易法第(13)或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ⌧没有。◻

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T法规(本章232.405节)第405条规则要求提交的每个交互数据文件。是 ⌧没有。◻

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”规则第312b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速文件管理器	⌧	加速的文件管理器	◻

非加速文件管理器	◻	规模较小的新闻报道公司	☐
		新兴市场成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。◻

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。是☐没有。⌧

截至2020年5月1日，已发行普通股数量为54,996,548.

Editas Medicine，Inc.


		页

第一部分：财务信息		3

第(1)项。	财务报表(未经审计)	3
	截至2020年3月31日和2019年12月31日的简明合并资产负债表	3
	截至2020年3月31日和2019年3月31日止三个月的简明综合经营报表	4
	截至2020年和2019年3月31日三个月的简明综合全面损失表	5
	截至2020年和2019年3月31日三个月的股东权益简明合并报表	6
	截至2020年和2019年3月31日三个月的简明现金流量表	7
	简明合并财务报表附注	8
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	16
项目3.	关于市场风险的定量和定性披露	25
项目4.	管制和程序	25

第二部分：其他信息		27

第1项	法律程序	27
第1A项	危险因素	27
第6项	陈列品	81

签名		82

第一部分：财务信息

第(1)项：财务报表。

Editas Medicine，Inc.

简明综合资产负债表

(未经审计)

(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)


	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	232,850	$	238,183
有价证券		182,143		218,957
应收帐款		1,832		418
预付费用和其他流动资产		8,281		6,286
流动资产总额		425,106		463,844
财产和设备，净额		12,218		10,887
使用权资产		27,022		28,761
限制性现金和其他非流动资产		2,391		5,393
总资产	$	466,737	$	508,885
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款	$	10,394	$	5,843
应计费用		8,669		22,120
递延收入，当期		40,642		23,514
经营租赁负债		5,649		5,804
其他流动负债		3,515		2,682
流动负债总额		68,869		59,963
经营租赁负债，扣除当期部分后的净额		21,530		23,277
递延收入，扣除当期部分后的净额		141,770		163,207
其他非流动负债		1		1
负债共计		232,170		246,448
股东权益
优先股，$0.0001每股面值：5,000,000授权股份；不是的已发行或已发行股份		—		—
普通股，$0.0001每股面值：195,000,000授权股份；54,982,399和54,533,798已发行的股份，以及54,802,399和54,355,798分别于2020年3月31日和2019年12月31日发行的股票		5		5
额外实收资本		820,813		811,546
累计其他综合收入		694		107
累积赤字		(586,945)		(549,221)
股东权益总额		234,567		262,437
总负债和股东权益	$	466,737	$	508,885

附注是简明综合财务报表的组成部分。

Editas Medicine，Inc.

简明合并操作报表

(未经审计)

(以千为单位的金额，每股和共享数据除外)




	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019
协作和其他研发收入	$	5,723	$	2,069
业务费用：
研究与发展		34,570		15,842
一般和行政		17,769		17,489
业务费用共计		52,339		33,331
营业亏损		(46,616)		(31,262)
其他收入，净额：
其他收入(费用)，净额		7,333		(44)
利息收入，净额		1,559		2,057
其他收入合计(净额)		8,892		2,013
净损失	$	(37,724)	$	(29,249)
普通股股东应占每股基本亏损和摊薄净亏损	$	(0.69)	$	(0.60)
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释普通股		54,590,194		48,838,229

附注是简明综合财务报表的组成部分。

Editas Medicine，Inc.

简明综合全面损失表

(未经审计)

(金额以千为单位)


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019
净损失	$	(37,724)	$	(29,249)
其他全面收入：
可交易债务证券的未实现收益		587		58
综合损失	$	(37,137)	$	(29,191)

附注是简明综合财务报表的组成部分。

Editas Medicine，Inc.

股东权益简明合并报表

(未经审计)

(金额以千为单位，共享数据除外)


						累积
				附加		其他		其他		总计
	普通股			实缴		综合		累积		股东的
	股份	数量		资本		收入		赤字		权益
2019年12月31日的余额	54,355,798	$	5	$	811,546	$	107	$	(549,221)	$	262,437
股票期权的行使	233,208		—		3,047		—		—		3,047
限制性普通股奖励的归属	213,393		—		—		—		—		—
基于股票的薪酬费用	—		—		6,220		—		—		6,220
可交易债务证券的未实现收益	—		—		—		587		—		587
净损失	—		—		—		—		(37,724)		(37,724)
2020年3月31日的余额	54,802,399	$	5	$	820,813	$	694	$	(586,945)	$	234,567


						累积
				附加		其他		其他		总计
	普通股			实缴		综合		累积		股东的
	股份	数量		资本		(亏损)收入		赤字		权益
2018年12月31日的余额	48,758,951	$	5	$	652,464	$	(29)	$	(416,278)	$	236,162
采用新会计准则的累积效果调整	—		—		—		—		803		803
股票期权的行使	146,171		—		1,533		—		—		1,533
限制性普通股奖励的归属	18,000		—		—		—		—		—
基于股票的薪酬费用	—		—		7,855		—		—		7,855
可交易债务证券的未实现收益	—		—		—		58		—		58
净损失	—		—		—		—		(29,249)		(29,249)
2019年3月31日的余额	48,923,122	$	5	$	661,852	$	29	$	(444,724)	$	217,162

附注是简明综合财务报表的组成部分。

Editas Medicine，Inc.

简明现金流量表合并表

(未经审计)

(金额以千为单位)


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019
经营活动现金流
净损失	$	(37,724)	$	(29,249)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
基于股票的薪酬费用		6,220		7,855
折旧		798		628
公司股权证券的未实现收益		(7,333)		—
其他非现金项目，净额		(215)		(1,181)
营业资产和负债的变化：
应收帐款		(1,414)		30
预付费用和其他流动资产		(1,995)		789
使用权资产		1,739		981
其他非流动资产		93		—
应付帐款		4,767		626
应计费用		(13,644)		(6,923)
递延收入		(4,309)		(2,061)
经营租赁负债		(1,902)		(1,379)
其他流动和非流动负债		833		881
经营活动中使用的现金净额		(54,086)		(29,003)
投资活动的现金流
购买财产和设备		(2,152)		(718)
出售设备所得收益		—		36
购买有价证券		(66,384)		(74,692)
有价证券到期日收益		115,000		126,000
投资活动提供的净现金		46,464		50,626
融资活动的现金流
行使股票期权所得收益		3,047		1,533
筹资活动提供的现金净额		3,047		1,533
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增		(4,575)		23,156
期初现金、现金等价物和限制性现金		239,802		136,395
现金、现金等价物和受限现金，期末	$	235,227	$	159,551
现金和非现金活动的补充披露：
应付账款和应计费用中包括的固定资产增加	$	705	$	356
与经营租赁负债相关的已支付现金		2,538		1,724
通过交换经营租赁义务获得的使用权资产		—		19,461

附注是简明综合财务报表的组成部分。

Editas Medicine，Inc.

简明合并财务报表附注

(未经审计)

1.业务性质

Editas Medicine，Inc.该公司是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，致力于开发具有潜在变革性的基因组药物，以治疗广泛的严重疾病。该公司于2013年9月在特拉华州注册成立。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥市。

自成立以来，该公司几乎把所有的努力都放在了业务规划、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金上。该公司主要通过各种股权融资、根据与百时美施贵宝公司(“Juno治疗”)的全资子公司Juno治疗公司的研究合作收到的付款以及根据与Allergan制药国际有限公司的战略联盟收到的付款来为其运营提供资金(连同其附属公司“Allergan”)

该公司面临与生物技术行业公司相同的风险，包括但不限于，临床前研究和临床试验失败的风险，它可能确定和开发的任何候选药物需要获得市场批准，成功将其候选产品商业化并获得市场认可的需要，对关键人员的依赖，对专有技术的保护，遵守政府规定，竞争对手开发技术创新的风险，以及从试点生产过渡到大规模生产的能力。

流动资金

截至2020年3月31日，该公司已筹集的资金总额为444.8通过以公开发行和在市场上发行的方式出售普通股股份，净收益为100万美元。公司自成立以来，每年都出现净营业亏损。公司预计其现有现金、现金等价物和有价证券截至2020年3月31日，预计利息收入将使其能够在本10-Q表格季度报告日期后至少24个月内为其运营费用和资本支出需求提供资金。该公司的累计赤字为#美元。586.9截至2020年3月31日，将有100万美元，并将需要大量额外资本来为其运营提供资金。该公司从未产生过任何产品收入。不能保证公司能够按照公司可以接受的条款，及时或根本不能获得额外的债务或股权融资，或从合作伙伴那里获得产品收入或收入。如果公司在需要时未能以可接受的条件获得足够的资金，可能会对公司的业务、经营结果和财务状况产生重大不利影响。

2.重要会计政策摘要

未经审计的中期财务信息

本文所包括的本公司简明综合财务报表是根据美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)的规则和规定编制的，未经审计。按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露，在该等规则和法规允许的情况下，已在本报告中浓缩或省略。因此，这些简明综合财务报表应与本公司截至2019年12月31日会计年度的Form 10-K年报(“年报”)中包含的财务报表及其附注一并阅读。

未经审计的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司Editas证券公司的账目。子公司的所有公司间交易和余额已在合并中冲销。管理层认为，所提供的信息反映了公平列报所报告中期业绩所需的所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的。该公司考虑在资产负债表日期之后、财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计有关的额外证据，或确定需要额外披露的事项。截至2020年和2019年3月31日的三个月分别称为2020年第一季度和2019年第一季度。中期的经营结果不一定表明全年或任何其他中期的预期结果。

重要会计政策摘要

公司的重要会计政策在年度报告中包括的综合财务报表的附注2“重要会计政策摘要”中进行了说明。除以下注明外，年报先前披露的重大会计政策并无重大变动。

公司股权证券

该公司将公允价值易于确定的股本证券投资归类为公司简明综合资产负债表中的有价证券。该公司的有价证券按公允价值列报。通常，这些证券的公允价值基于相同股权证券的报价。如果股权证券的限制被确定为将转移给市场参与者的证券的属性，则证券的公允价值根据其他相同的不受限制的股权证券的报价计量，并根据限制的效果进行调整。这一调整反映了市场参与者对在特定时期内无法出售证券的风险所要求的折扣。这一调整是基于限制的性质和期限，以及限制对买方施加的限制。该公司将其股本证券的公允价值变化记录在公司简明综合经营报表的“其他收入(费用)净额”中。

最近的会计声明-最近通过的

2016年6月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了2016-13年度最新会计报表(“ASU”)，金融工具--信贷损失(“ASU 2016-13”)，分别于2018年11月、2019年4月、2019年5月和2019年11月由华硕2018-19、2019-04、2019-05和2019-11的发布予以澄清和修订。新准则要求，与按摊余成本计量的金融资产相关的预期信贷损失应使用预期损失模型计量，取代当前的已发生损失模型，并通过信贷损失拨备记录，信贷损失拨备是从金融资产的摊销成本基础中扣除的估值账户。ASU 2016-13要求根据历史经验、当前状况以及合理和可支持的预测对信用损失进行评估。本公司对预期信贷损失的估计包括对预期信贷损失风险的衡量，即使风险很小。在评估信用损失的金融资产时，本公司将具有相似风险特征的金融资产汇集在一起，并进行集体评估。然而，本公司不需要计量预期信贷损失，即根据当前条件和合理和可支持的预测进行调整的历史信贷损失信息导致预期摊销成本基础的不付款为零。在每个报告日，公司将计入信用损失准备，并将其报告为信用损失费用，该费用计入公司简明综合经营报表中的“其他收入(费用)，净额”。然而，随后可供出售证券公允价值的增加或减少不会导致确认或冲销信贷损失拨备或减记，将继续记录在其他全面损失中。本公司于2020年1月1日采用修改后的追溯方式采用新标准及相关修订。修改后的追溯法要求公司自生效之日起对期初累计亏损进行一次性调整。该公司的结论是，其可供出售的债务证券(包括美国国债和政府机构债券)没有信用损失指标。因此，本公司在采纳时或2020年第一季度期间没有记录信贷损失或可疑账户的拨备。因此，采用ASU 2016-13年度对本公司的简明综合财务报表没有影响。

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-15，无形资产-商誉和其他-内部使用软件：客户对作为服务合同的云计算安排中发生的实施成本的核算。(“亚利桑那州立大学2018-15年度”).ASU 2018-15将云计算安排(服务合同)中产生的实施成本资本化要求与开发或获取内部使用软件所产生的实施成本资本化要求保持一致。ASU 2018-15日于2020年1月1日生效。公司采用了采用预期过渡方法的ASU 2018-15，这使得公司可以改变会计方法，而无需重复以前的期间或记录累计调整。采用ASU 2018-15年度并未对本公司的简明综合财务报表产生实质性影响。

2018年，FASB发布了ASU 2018-13，公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化(“ASU 2018-13”)，取消、增加和修改公允价值计量的披露要求。ASU 2018-13于2020年1月1日生效。采用ASU 2018-13导致与本公司资产和负债相关的额外披露，这些资产和负债基于第3级投入和第1级和第2级公允价值计量之间的转移进行估值。采用ASU 2018-13年度没有对公司的财务报表脚注披露产生实质性影响。

3.现金等价物、有价证券和股权证券

截至2020年3月31日，现金等价物和有价证券包括以下内容(以千为单位)：


			津贴		毛		毛
	摊销		对于学分		未实现		未实现		公平
2020年3月31日	成本		损失		利得		损失		价值
现金等价物和有价证券：
货币市场基金	$	232,850	$	—	$	—	$	—	$	232,850
美国公债		48,323		—		167		—		48,490
政府机构证券		122,126		—		527		—		122,653
公司股权证券		3,667		—		7,333		—		11,000
总计	$	406,966	$	—	$	8,027	$	—	$	414,993

截至2019年12月31日，现金等价物、有价证券和股权证券包括以下内容(以千为单位)：


			毛		毛
	摊销		未实现		未实现		公平
2019年12月31日-2019年12月31日	成本		利得		损失		价值
现金等价物和有价证券：
货币市场基金	$	230,201	$	—	$	—	$	230,201
美国公债		71,348		20		—		71,368
政府机构证券		155,484		87		—		155,571
包括在其他非流动资产中的权益证券：
公司股权证券		3,667		—		—		3,667
总计	$	460,700	$	107	$	—	$	460,807

截至2020年3月31日，公司未持有任何处于未实现亏损状态的有价证券。此外，本公司已确定债务证券的信用风险没有重大变化。

有不是的截至2020年或2019年3月31日的三个月内，可供出售证券的已实现损益。

4.公允价值计量

截至2020年3月31日，按公允价值经常性计量的资产如下(以千计)：


			报价如下：		显着性
			在非活跃状态下		其他		显着性
			市场正在等待		可观测		看不见的
	2011年3月31日		完全相同的资产		输入量		输入量
金融资产	2020		(一级)		(二级)		(第三级)
现金等价物：
货币市场基金	$	232,850	$	232,850	$	—	$	—
有价证券：
美国公债		48,490		48,490		—		—
政府机构证券		122,653		122,653		—		—
公司股权证券		11,000		—		11,000		—
受限现金和其他非流动资产：
货币市场基金		2,377		2,377		—		—
金融资产总额	$	417,370	$	406,370	$	11,000	$	—

截至2019年12月31日，按公允价值经常性计量的资产如下(以千计)：


			报价如下：		显着性
			在非活跃状态下		其他		显着性
			市场正在等待		可观测		看不见的
	2011年12月31日		完全相同的资产		输入量		输入量
金融资产	2019		(一级)		(二级)		(第三级)
现金等价物：
货币市场基金	$	230,201	$	230,201	$	—	$	—
美国公债		7,982		7,982		—		—
有价证券：
美国公债		63,386		63,386		—		—
政府机构证券		155,571		155,571		—		—
受限现金和其他非流动资产：
公司股权证券		3,667		—		3,667		—
货币市场基金		1,619		1,619		—		—
金融资产总额	$	462,426	$	458,759	$	3,667	$	—

该公司持有BEAM治疗公司的投资。(“BEAM治疗公司”)由BEAM治疗公司的普通股组成。在比姆治疗公司于2020年2月首次公开募股之前，该公司根据根据任何可观察到的市场交易调整的股本证券的成本对此类投资进行估值。首次公开发售后，权益证券具有可随时厘定的公允价值，并因与证券有关的转让限制而按公允价值计入压缩综合资产负债表上的有价证券，其公允价值基于第2级投入。转让限制期满后，本公司预期将该等股权证券的价值由第2级转让至第1级。于截至2020年3月31日的三个月内，本公司录得未实现收益$7.3百万美元的其他收入(费用)，在合并经营报表中为净额。

5.应累算开支

应计费用包括以下内容(以千计)：


	截至
	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
员工相关费用	$	3,727	$	4,971
与知识产权和专利有关的费用		2,327		3,725
流程和平台开发费用		1,583		735
其他费用		541		599
专业服务费		491		674
再许可费用		—		11,416
应计费用总额	$	8,669	$	22,120

6.财产和设备，净值

财产和设备，净额包括以下内容(以千计)：


	截至
	2011年3月31日		2011年12月31日
	2020		2019
实验室设备	$	15,970	$	14,571
在建工程		2,005		1,336
租赁权的改进		1,206		1,042
计算机设备		756		858
家具和办公设备		166		166
软体		118		118
总资产和设备		20,221		18,091
减去：累计折旧		(8,003)		(7,204)
财产和设备，净额	$	12,218	$	10,887

7.承担及或有事项

本公司是一系列许可协议的一方，根据这些协议，本公司向第三方许可专利、专利申请和其他知识产权。因此，公司有义务向许可方支付各种费用，包括预付许可费、年度许可费、某些许可方费用报销、成功付款、研究资金支付和某些开发、法规和商业事件引发的里程碑，以及未来产品的版税。这些合同一般可在事先通知的情况下由公司选择取消，并且不会有重大的取消处罚。本公司的重大承诺和或有事项的条款和条件以及会计分析在年度报告中包括的综合财务报表附注8“承诺和或有事项”中进行了说明。年报先前披露的条款及条件或会计结论并无重大变动。

许可方费用报销

本公司有义务向远大研究所股份有限公司报销。(“远大”)及哈佛学院校长及院士(“哈佛”)就本公司、远大与哈佛之间根据许可协议向彼等起诉及维持本公司许可专利权而招致的开支，包括涉及本公司根据许可协议许可予本公司的专利的干扰及反对诉讼，以及本公司与远大之间的其他许可协议。因此，本公司预期在该等诉讼解决前，其对该等诉讼有重大承诺，但该等承诺的金额无法确定。该公司产生的费用总额为#美元。3.8百万美元和$3.4在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，

分别用于此类报销。

8.协作和利润分享协议

该公司与第三方达成了多项合作、外部许可和战略联盟，通常涉及向公司付款或从公司付款，包括预付款、研发服务付款、期权付款、里程碑付款和向公司支付特许权使用费。年报中包含的综合财务报表附注9“合作和利润分享协议”中描述了公司重大合作、对外许可和战略联盟的条款和条件以及会计分析。年报先前披露的条款及条件或会计结论并无重大变动。

协作收入

截至2020年3月31日，公司的合同负债主要与公司与朱诺治疗公司的合作以及与艾尔建公司的战略联盟有关。下表列出了截至2020年3月31日的三个月公司应收账款和合同负债的变化(单位：千)：


截至2020年3月1日的三个月	2019年12月31日的余额		加法		扣减		2020年3月31日的余额
应收帐款	$	418	$	1,414	$	—	$	1,832
合同责任：
递延收入	$	186,721	$	508	$	(4,817)	$	182,412

在截至2020年3月31日的三个月中，公司确认了以下协作收入(以千计)：


	三个月
当期确认的收入来自：	2020年3月31日
期初列入递延收入的金额	$	4,817
上期已履行的履约义务	$	60

9.股票薪酬

在简明综合经营报表中确认的所有基于股票的补偿奖励的总补偿成本如下(以千计)：




	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019
研究与发展	$	3,057	$	3,382
一般和行政		3,163		4,473
基于股票的薪酬总费用	$	6,220	$	7,855

限制性股票及限制性股票单位奖

以下为截至2020年3月31日的三个月限售股和限售股单位奖励活动摘要：


		加权
		平均值
		授予日期
		公允价值
	股份	每股收益
截至2019年12月31日的未归属限制性股票和限制性股票单位奖励	581,408	$	24.03
已发布	251,497	$	28.15
既得	(213,393)	$	22.16
没收	(53,684)	$	24.35
截至2020年3月31日的未归属限制性股票和限制性股票单位奖励	565,828	$	26.61

截至2020年3月31日，与未归属限制性股票和限制性股票单位奖励相关的未确认薪酬支出总额为$13.3百万美元，公司预计将在剩余的加权平均期内确认3.1好多年了。

股票期权

以下为截至2020年3月31日的三个月股票期权活动摘要：


		加权平均		剩馀	聚合和本征
	股份	行使价格		合同使用年限(年)	价值价值(单位：万元)
截至2019年12月31日未偿还	4,358,291	$	25.40	7.4	$	26,060
授与	980,145	$	28.21
已行使	(233,208)	$	13.06
取消	(557,401)	$	30.64
在2020年3月31日未偿还	4,547,827	$	26.00	7.4	$	4,400
可于2020年3月31日行使	1,724,574	$	24.79	5.1	$	4,187

截至2020年3月31日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为$43.9百万美元，公司预计将在剩余的加权平均期内确认2.9好多年了。

10.每股净亏损

每股普通股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将普通股股东应占净亏损除以使用库存股和转换方法确定的期间普通股和潜在摊薄证券的加权平均数。或有可发行股份计入自满足所有必要条件的期初起计算的每股基本亏损。或有可发行股份计入每股摊薄亏损，以根据该安排条款可发行的股份数目(如有)为基准，倘报告期末为或有期末，则业绩具摊薄性质的情况下，或有可发行股份将计入每股摊薄亏损内；或有可发行股份乃按安排条款可发行的股份数目(如有)计入每股摊薄亏损。

在计算稀释每股净亏损时，股票期权被认为是普通股等价物，但它们被排除在公司可分配给普通股股东的稀释每股净亏损的计算之外，因为它们被包括在内将是反稀释的。因此，适用于普通股股东的每股基本净亏损和稀释后每股净亏损在报告的所有期间都是相同的。

以下普通股等价物被排除在可分配给普通股股东的稀释每股净亏损的计算中，因为它们被包括在内将是反稀释的：


	截至2018年3月31日。
	2020	2019
未归属限制性股票和限制性股票单位奖励	565,828	638,054
未偿还股票期权	4,547,827	4,862,947
总计	5,113,655	5,501,001

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告和我们于2020年2月26日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告(“年度报告”)中其他地方的简明综合财务报表和相关注释一起阅读。

这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定因素的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并非所有前瞻性表述都包含这些标识性词语。有许多重要的风险和不确定因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中显示的结果大不相同。我们可能无法实际实现我们的前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望，您不应过度依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在本季度报告中关于Form 10-Q的警示声明中包含了重要因素，特别是在第II部分第1A项中题为“风险因素”的章节中，这些因素可能导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性声明大不相同。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。

您应完整阅读本Form 10-Q季度报告以及我们作为证物提交给此Form 10-Q季度报告的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告发布之日作出的，除非适用法律另有要求，否则我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。

概述

我们是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，致力于开发潜在的变革性基因组药物来治疗广泛的严重疾病。我们已经开发了一个基于CRISPR技术的专有基因组编辑平台，我们还在继续扩展其功能。我们的产品开发战略是针对高度未得到满足的需求的疾病，我们的目标是利用我们的基因编辑平台制造差异化、变革性的药物。我们正在推进这两项工作体内CRISPR药物，其中药物被注射或注入到患者体内以编辑他们体内的细胞，以及工程细胞药物，其中细胞使用我们的技术进行编辑，然后给患者使用。虽然我们的发现工作涉及几种疾病和治疗领域，但我们项目更成熟的两个领域是眼科疾病和治疗血红蛋白疾病和癌症的工程细胞药物。

在眼科疾病方面，我们最先进的计划旨在解决一种称为Leber先天性黑色素10(LCA10)的视网膜变性的特殊遗传形式，这种疾病我们尚不知道有任何可用的治疗方法，在美国和欧洲的临床试验中只有一种其他潜在的治疗方法。2019年中，根据我们于2018年10月提交并于2018年11月获得美国食品和药物管理局(FDA)接受的新药研究申请(IND)，我们启动了EDIT-101(也称为AGN-151587)的1/2期临床试验，这是一种治疗LCA10的实验药物。我们和我们的合作伙伴Allergan制药国际有限公司(及其附属公司“Allergan”)宣布了2020年第一季度的第一批患者剂量。我们计划在美国和欧洲招募大约18名患者，最多5个队列。此试用仍处于活动状态，并对注册开放。我们的目标是在2020年底之前完成成人低剂量队列的剂量分配，并在2020年底之前为至少一名成人中剂量队列患者提供剂量，也有可能在2020年底之前获得数据。对于我们的工程细胞药物，我们的主导项目是EDIT-301，这是一种治疗镰状细胞疾病和β-地中海贫血的实验药物。我们已经启动了EDIT-301的IND使能研究，目标是在2020年底之前为EDIT-301的镰状细胞疾病提交IND。

2015年5月，我们与免疫肿瘤学新兴领域的领先者百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb Company)的全资子公司Juno Treateutics，Inc.合作，开发针对癌症和自身免疫性疾病的新型工程α-βT细胞疗法，并于2018年5月和2019年11月进行了修订和重述，当时我们还与Juno Treeutics签订了相关的许可协议，我们统称为我们的2017年3月，我们与全球领先的制药公司艾尔建(Allergan)达成战略联盟和期权协议，以发现、开发一系列眼病的新基因编辑药物，并将其商业化。2018年7月，Allergan行使了开发EDIT-101并将其商业化的选择权，我们随后与Allergan签订了共同开发和商业化协议，根据协议，我们将在美国共同开发EDIT-101，并平分盈亏。

自2013年9月成立以来，我们的运营一直专注于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合、整合我们在基因组编辑方面的核心能力、寻求确定潜在的候选产品，以及进行临床前和临床研究。除EDIT-101外，我们所有的研究项目仍处于临床前或研究开发阶段，所有研究项目失败的风险都很高。我们没有从产品销售中获得任何收入。我们主要通过与Juno治疗公司的研究合作以及与Allergan的战略联盟收到的各种股权融资和付款来资助我们的运营。

自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为3770万美元和2920万美元。截至2020年3月31日，我们累计逆差586.9-600万美元。我们预计，在可预见的未来，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，随着我们继续目前的研究计划和临床前开发活动，包括与EDIT-301相关的活动；与Allergan一起推进EDIT-101的临床开发；寻求确定其他研究计划和更多候选产品；为我们确定和开发的其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括报销与我们从此类许可方获得许可的知识产权相关的费用；进一步开发我们的基因组编辑平台；聘请更多的临床候选产品；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括报销与我们从此类许可方获得许可的知识产权相关的费用；进一步开发我们的基因组编辑平台；聘请更多的临床候选产品；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括报销与我们从此类许可方获得许可的知识产权相关的费用我们预计截至2020年12月31日的年度或可预见的未来不会盈利。

虽然在截至2020年3月31日的三个月内，由于持续的2019年冠状病毒病(“冠状病毒”)大流行，我们的财务状况、运营业绩或流动性没有受到任何重大影响，但冠状病毒大流行的最终影响仍具有高度不确定性，我们尚不清楚对我们的业务、融资、EDIT-101临床试验、持续的临床前活动(包括与EDIT-301相关的活动)或整体全球经济的潜在延误或影响的程度。此外，鉴于冠状病毒的流行，我们已经实施了在家工作的政策，并将我们在马萨诸塞州和科罗拉多州设施的现场活动限制为某些制造、实验室和相关支持活动。因此，目前还不确定这场大流行将直接或间接对我们的财务状况、流动性和未来业务结果产生多大影响。

财务运营概述

营业收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入。在我们与Juno治疗公司的合作中，我们总共收到了1.2亿美元的付款，其中主要包括初步预付款和修正案付款、开发里程碑付款和研究资金支持，我们不再收到这些付款。截至2020年3月31日，我们记录了9630万美元的递延收入，其中7930万美元在我们的浓缩合并资产负债表上被归类为长期收入。在截至2020年3月31日的三个月里，没有确认任何收入。根据这项合作，我们将在向Juno治疗公司交付可选套餐时确认收入。我们

预计我们的收入将因我们何时交付此类期权套餐的时间而在季度与季度和年度之间波动。

关于我们与Allergan的战略联盟，我们已经收到了总计1.3亿美元的付款，其中主要包括初始预付款、期权行使付款和里程碑付款。其中某些付款被推迟，并根据比例业绩指标在剩余的合同期限内确认。截至2020年3月31日，我们记录了8130万美元的递延收入，其中6060万美元在我们的浓缩合并资产负债表上被归类为长期收入。在2020年第一季度，我们根据与Allergan的战略联盟确认了440万美元的协作收入。

有关我们与Juno治疗公司合作或Allergan战略联盟相关的收入确认政策的更多信息，请参阅我们的年度报告中包含的“-关键会计政策和估计-收入确认”。

在可预见的未来，我们预计我们几乎所有的收入都将来自我们与Juno治疗公司的合作、我们与Allergan的战略联盟、我们可能达成的任何其他合作或协议以及预期的利息收入。

费用

研发费用

研究和开发费用主要包括我们的研究和开发活动所产生的成本，其中包括：

●

我们研究计划下的药物发现努力以及临床前和临床研究；

●

与员工有关的费用，包括工资、福利和股票薪酬费用；

●

为代表我们进行研究和开发以及临床前和临床活动的第三方进行的研究提供资金的费用；

●

购买临床前活动和临床前研究材料使用的实验室用品和非资本设备的费用；

●

顾问费；

●

设施成本，包括租金、折旧和维修费用；以及

●

根据我们的第三方许可协议获取和维护许可的费用，包括向我们的许可方支付的任何转授许可或成功付款。

研究和开发成本在发生时计入费用。在这个时候，我们不能合理地估计或知道

完成我们可能确定和开发的任何候选产品的开发所必需的工作的性质、时间和估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性造成的，包括以下方面的不确定性：

●

圆满完成临床前研究、Ind-Enabling研究和自然历史研究；

●

成功登记并完成临床试验；

●

收到相关监管部门的上市批准；

●

建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；

●

获得并维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权；

●

产品经批准后单独或与他人合作开展商业销售；

●

如果患者、医疗界和第三方付款人批准了产品，则接受该产品；

●

有效地与其他疗法和治疗方案竞争；

●

批准后持续可接受的安全概况；

●

执行和捍卫知识产权、专有权利和索赔；以及

●

达到预期适应症的理想药用特性。

对于我们开发的任何候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果发生变化都将显著改变与该候选产品开发相关的成本、时间和可行性。由于我们与Allergan在美国就EDIT-101达成了利润分享安排，我们在美国资助此类计划的义务将占与在美国开发和商业化该计划相关的总成本的50%。

我们不按计划跟踪研发成本，但与第三方安排相关的可报销金额除外。

研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们开发计划的进展，研究和开发成本将大幅增加，包括随着我们继续与Allergan一起进行EDIT-101的临床开发，以及支持我们其他研究计划(包括EDIT-301)的临床前研究。

一般及行政费用

一般和行政费用主要包括薪金和其他相关费用，包括行政、财务、投资者关系、业务发展、法律、公司事务、信息技术、设施和人力资源职能人员的股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中没有包括的公司设施成本、与知识产权和公司事务相关的法律费用，以及会计和咨询服务费用。

我们预计未来我们的一般和行政费用将增加，以支持我们确定和开发的任何候选产品的持续研究和开发活动以及潜在的商业化。这些增加将包括与雇用更多人员有关的增加的费用和外部顾问的费用。我们还预计，与报销第三方专利相关费用和作为上市公司运营相关的费用相关的费用将会增加，包括审计、法律、监管和税务相关服务的成本、董事和高级管理人员保险费以及投资者关系成本。具体而言，关于第三方知识产权相关费用的报销，鉴于反对、干扰和重新审查程序的持续性质，涉及我们与布罗德研究所，Inc.根据许可协议向我们授权的专利。在哈佛大学(“博德”)和哈佛学院(“哈佛”)校长和院士的共同努力下，我们预计一般和行政费用将继续很高。

其他收入，净额

在截至2020年3月31日的三个月里，其他收入净额主要包括股权证券公允价值的变化、利息收入和与其他有价证券相关的折扣的增加。

截至2019年3月31日的三个月，其他收入净额主要由利息收入和与有价证券相关的折扣增加组成，部分被处置财产和设备的亏损所抵消。

关键会计政策和估算

我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的简明综合财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认的会计原则编制的。在编制简明合并财务报表时，我们需要做出判断和估计，这些判断和估计会影响我们简明合并财务报表中资产、负债、收入和费用的报告金额，以及或有资产和负债的披露。我们根据历史经验、已知的趋势和事件，以及我们认为在这种情况下合理的各种其他因素进行估计。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。在持续的基础上，我们根据环境、事实和经验的变化来评估我们的判断和估计。估计重大修订的影响(如有)将自估计变更之日起在简明综合财务报表中前瞻性反映。

与我们年度报告中“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中描述的政策相比，我们的关键会计政策没有实质性变化。

运营结果

截至2020年3月31日的三个月和2019年3月31日的比较

下表汇总了我们截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的运营结果，以及这些项目的变化(以美元(千)为单位)和各自的变化百分比：


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑换		百分比变化
协作和其他研发收入	$	5,723	$	2,069	$	3,654	N/m
业务费用：
研究与发展		34,570		15,842		18,728	N/m
一般和行政		17,769		17,489		280	2	%
业务费用共计		52,339		33,331		19,008	57	%
其他收入，净额：
其他收入(费用)，净额		7,333		(44)		7,377	N/m
利息收入，净额		1,559		2,057		(498)	(24)	%
其他收入合计(净额)		8,892		2,013		6,879	N/m
净损失	$	(37,724)	$	(29,249)	$	(8,475)	29	%

对于我们的运营结果，我们已经包括了相应的更改百分比，除非大于100%或小于(100)%，在这种情况下，我们表示此类更改没有意义(n/m)。

协作和其他研发收入

截至2020年3月31日的三个月，协作和其他研发收入增加了370万美元，从截至2019年3月1日的三个月的210万美元增加到570万美元。这一增长是

这主要归因于与我们与Allergan的战略联盟相关的确认收入增加了240万美元，以及根据其他许可和合作安排确认的收入增加了130万美元。

研究开发费用

截至2020年3月31日的三个月，研发费用增加了1870万美元，从截至2019年3月31日的三个月的1580万美元增加到3460万美元。下表汇总了我们截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化(以美元(千)为单位)和各自的变化百分比：


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑换		百分比变化
流程和平台开发费用	$	18,882	$	4,394	$	14,488	N/m
员工相关费用		8,597		5,184		3,413	66	%
基于股票的薪酬费用		3,057		3,382		(325)	(10)	%
设施费用		2,898		1,721		1,177	68	%
其他费用		1,136		1,161		(25)	(2)	%
研发费用总额	$	34,570	$	15,842	$	18,728	N/m

与截至2019年3月31日的三个月相比，截至2020年3月31日的三个月的研发费用增加的主要原因是：

●

过程和平台开发费用增加约1450万美元，原因是制造和临床相关成本增加，包括根据我们与Allergan的利润分享安排，以及与2020年第一季度达成的许可内安排相关的费用；

●

与雇员有关的开支增加约340万元，主要原因是我们的工作人口增加；及

●

大约120万美元的设施相关费用增加。

这些增加被大约30万美元减少的基于股票的薪酬开支部分抵消。

一般和行政费用

截至2020年3月31日的三个月，一般和行政费用增加了30万美元，从截至2019年3月31日的三个月的1750万美元增加到1780万美元。下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的一般和行政费用，以及这些项目的变化(以美元(千)为单位)和各自的变化百分比：


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019		美元兑换		百分比变化
与知识产权和专利有关的费用	$	5,372	$	4,991	$	381	8	%
员工相关费用		4,685		3,500		1,185	34	%
基于股票的薪酬费用		3,163		4,473		(1,310)	(29)	%
专业服务费		2,508		3,394		(886)	(26)	%
其他费用		2,041		1,131		910	80	%
一般和行政费用总额	$	17,769	$	17,489	$	280	2	%

与截至2019年3月31日的三个月相比，截至2020年3月31日的三个月的一般和行政费用增加的主要原因是：

●

由于我们的劳动力规模增加，与员工相关的费用增加了约120万美元；

●

其他费用增加约90万美元，包括与设施有关的费用；以及

●

大约40万美元的知识产权和专利相关费用增加。

这些增长被大约130万美元的基于股票的薪酬费用的减少和大约90万美元的专业服务费用的减少所部分抵消，这是因为我们减少了对咨询服务的使用。

其他收入，净额

在截至2020年3月31日的三个月里，其他收入净额为890万美元，这主要是由于与公司股权证券相关的未实现收益、利息收入以及与有价证券相关的折扣的增加。

截至2019年3月31日的三个月，其他收入净额为200万美元，这主要是由于利息收入和与有价证券相关的折扣的增加，但被处置财产和设备的亏损部分抵消。

流动性与资本资源

流动资金的来源

截至2020年3月31日，该公司通过在公开发售和市场发售中出售其普通股股票，总共筹集了4.448亿美元的净收益。我们还从我们与Juno治疗公司的研究合作以及与Allergan的战略联盟下收到的付款为我们的业务提供资金。截至2020年3月31日，我们拥有4.15亿美元的现金、现金等价物和有价证券。

除了我们现有的现金、现金等价物和有价证券外，根据我们与Juno治疗公司的合作协议以及我们与Allergan的战略联盟，我们有资格获得里程碑付款和其他付款。根据我们与Allergan的利润分享安排，我们还有资格获得在美国的EDIT-101费用的一定补偿。我们赚取里程碑付款的能力和赚取这些金额的时间取决于我们的开发、监管和商业活动的时间和结果，因此，目前还不确定。截至2020年3月31日，我们根据与Juno治疗公司的合作协议获得或有付款的权利以及与Allergan的战略联盟是我们唯一重要的承诺潜在外部资金来源。

现金流

下表提供了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月我们的现金流信息(单位：千)：


	三个月
	2011年3月31日
	2020		2019
现金净额(用于)由以下机构提供：
经营活动	$	(54,086)	$	(29,003)
投资活动		46,464		50,626
融资活动		3,047		1,533
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增	$	(4,575)	$	23,156

净现金(用于)经营活动

所有期间使用现金的主要原因是经非现金费用和营运资本组成部分变化调整后的净亏损。

截至2020年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金约为54.1美元，其中主要包括与我们正在进行的临床前和临床活动相关的运营费用、专利成本和许可费，以及由于我们扩大业务而导致的人员需求增加的成本。这些费用被与我们的公司股权证券相关的未实现收益部分抵消。

截至2019年3月31日的三个月，运营活动中使用的净现金约为2900万美元，其中主要包括与我们正在进行的临床前活动相关的运营费用、专利成本以及由于我们扩大业务而导致的人员需求增加的成本。

投资活动提供的净现金

在截至2020年3月31日的三个月里，投资活动提供的净现金约为4650万美元，主要与1.15亿美元的有价证券到期收益有关，但部分被购买有价证券的成本6640万美元以及购买物业和设备的成本220万美元所抵消。

截至2019年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金约为5060万美元，主要与1.26亿美元的有价证券到期收益有关，但部分被收购有价证券的成本7470万美元以及收购物业和设备的成本70万美元所抵消。

融资活动提供的净现金

在截至2020年3月31日的三个月里，融资活动提供的净现金约为300万美元，其中包括行使我们普通股期权所获得的300万美元收益。

截至2019年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金约为150万美元，其中包括行使我们普通股期权所收到的150万美元收益。

资金要求

我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们进一步推进我们当前的研究计划和我们的临床前开发活动，包括与EDIT-301相关的活动；与Allergan一起推进EDIT-101的临床开发；寻求确定候选产品和其他研究计划；为我们确定和开发的其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括向我们的许可方报销与我们从此类许可方获得许可的知识产权相关的费用；雇用额外的临床、质量控制、此外，如果我们确定和开发的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用，因为此类销售、营销和分销不是协作者的责任。除非我们获得监管部门对候选产品的批准并将其商业化，否则我们预计不会产生显著的经常性收入。此外，自2016年以来，我们已经并预计未来几年将继续招致与上市公司运营相关的巨额成本。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们不能在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。

我们预计，我们在2020年3月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，以及预期的利息收入，将使我们能够在本Form 10-Q季度报告公布之日起至少24个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们的估计是基于一些假设，这些假设可能会证明

如果是错误的，我们可能会比目前预期的更早使用我们可用的资本资源。我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：

●

我们开发的候选产品的药物发现、临床前开发、实验室测试和临床或自然病史研究试验的范围、进度、结果和成本；

●

用EDIT-101的Allergan治疗LCA10进行临床开发的成本；

●

准备、提交和起诉专利申请，维护和执行我们的知识产权和专有权利，以及维护与知识产权相关的索赔的成本；

●

对我们开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

对于我们获得监管批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造和分销；

●

我们与朱诺治疗公司的合作以及与艾尔建公司的战略联盟的成功；

●

朱诺治疗公司是否行使其任何选项以延长研究计划期限和/或扩展到我们合作下的某些研究计划；

●

艾尔建是否在我们的战略联盟下行使任何额外的选择权；

●

我们有能力以有利的条件建立和维持额外的合作关系(如果有的话)；

●

我们获得或许可其他药品和技术的程度；

●

向我们的许可人报销起诉和维护我们许可的专利权的费用；以及

●

作为一家上市公司的运营成本。

确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要多年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们确定和开发的任何候选产品，如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自基因药物的销售，我们预计这些药物在很多年内都不会商业化，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。此外，我们筹集额外资金的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化以及最近美国和世界范围内的信贷和金融市场因持续的冠状病毒大流行而中断和波动的不利影响。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来的收入来源、研究项目或

或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

合同义务

在截至2020年3月31日的三个月内，在我们年报中管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析中描述的我们的合同义务和承诺没有实质性变化。

表外安排

在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何根据适用的证券交易委员会规则定义的表外安排。

通货膨胀的影响

通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本和临床试验成本，从而影响我们的业务。我们认为，在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三个月里，通胀对我们的业务、财务状况或运营结果没有实质性影响。

第三项是关于市场风险的定量和定性披露。

我们面临着与利率变化相关的市场风险。截止到2020年3月31日，我们拥有2.329亿美元的现金和现金等价物，主要持有由美国政府支持的证券组成的货币市场共同基金，以及1.821亿美元的有价证券，主要由美国政府支持的证券和公司股权证券组成。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，这会受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资(包括现金等价物)是或可能是货币市场基金或有价证券的形式，并且正在或可能投资于美国财政部和美国政府机构债务。由于我们的投资期限较短，风险较低，立即调整利率100个基点不会对我们投资的公平市场价值产生实质性影响。

虽然我们与某些供应商和机构在国际上签订了合同，但截至2020年3月31日，我们几乎所有的总负债都是以美元计价的，我们相信我们没有任何实质性的外币汇率风险敞口。

第四项：管理控制和程序。

对披露控制和程序的评价

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2020年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。1934年“证券交易法”(“交易法”)规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层(包括其主要高管和主要财务官)或履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现他们的目标提供合理的保证，我们的管理层在评估成本效益时必须使用它的判断。

可能的控制和程序的关系。根据对我们截至2020年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第二部分：其他信息

第(1)项：提起法律诉讼。

我们可能会不时卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的诉讼或其他法律程序。不能保证这些第三方行为导致的任何诉讼都会以有利于我们的方式解决。此外，如果这些问题没有得到有利于我们的解决，就不能保证结果不会对我们的业务、财务状况、经营结果或前景产生实质性的不利影响。我们的某些知识产权，包括根据我们的许可协议授权给我们的知识产权，受到并可能不时受到优先权和有效性争议的影响。有关这些事项的更多信息，见“项目1A”。风险因素--与我们的知识产权相关的风险。“无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移等因素，诉讼或其他法律程序都可能对我们产生不利影响。

第1A项：评估风险因素。

我们的业务面临许多风险。下列重要因素可能会导致我们的实际结果与我们或代表我们在本Form 10-Q季度报告和其他提交给美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)的文件、新闻稿、与投资者的沟通和口头声明中所表达的结果大不相同。未来的实际结果可能与我们的前瞻性陈述中预期的大不相同。我们没有义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自成立以来，我们已蒙受重大损失。我们预计在可预见的未来会出现亏损，可能永远不会实现或保持盈利。

自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度，我们的净亏损分别为1.337亿美元、1.1亿美元和1.203亿美元。截至2020年3月31日，我们累计赤字为5.869亿美元。我们的运营资金主要通过公开发行我们的普通股，私募我们的优先股，我们与JUNO治疗公司，百时美施贵宝公司(“JUNO治疗公司”)的全资子公司，根据我们与艾尔建制药国际有限公司(及其附属公司，“艾尔建”)的战略联盟支付。我们基本上把所有的努力都投入到了研究和开发上。我们预计，在可预见的未来，我们将继续招致巨额费用和不断增加的运营亏损。我们招致的净亏损可能会在每个季度有很大的波动。我们预计，如果我们执行以下操作，我们的费用将大幅增加：

●

继续我们目前的研究计划和我们当前研究计划中候选产品的临床前开发，包括EDIT-301，我们治疗镰状细胞疾病和β-地中海贫血的实验药物；

●

寻求确定额外的研究计划和额外的候选产品；

●

为我们确定和开发的任何候选产品启动临床前测试和临床试验；

●

EDIT-101(也称为Allergan of EDIT-101)的临床进展AGN-151587) 治疗Leber先天性黑发(“LCA”)10例(“LCA10”)；

●

维护、扩大和保护我们的知识产权组合，并报销与我们的专利组合相关的第三方费用；

●

为我们成功完成临床试验的任何候选产品寻求市场批准；

●

最终建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得上市批准的任何药品商业化；

●

进一步发展我们的基因组编辑平台；

●

聘请更多的临床、质量控制和科学人员；

●

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员；

●

收购或者许可其他药品和技术；

●

验证商业规模的现行良好制造规范(“cGMP”)生产设施；以及

●

继续作为上市公司运营。

我们正处于使用Allergan的EDIT-101临床开发的早期阶段，预计还需要很多年(如果有的话)，我们才能有准备好商业化的候选产品。为了变得并保持盈利，我们必须开发一种或多种具有巨大市场潜力的药物，并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括确定候选产品，完成候选产品的临床前测试和临床试验，获得这些候选产品的营销批准，制造、营销和销售我们可能获得营销批准的药物，以及满足任何上市后要求。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足够可观或足够大的收入来实现盈利。除了EDIT-101之外，我们目前只处于我们最先进的研究项目的临床前测试阶段。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、保持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降可能导致我们的股东损失他们对我们的全部或部分投资。

我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究和产品开发计划或商业化努力。

我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们确定、继续研究和开发候选产品、启动临床试验并寻求对这些候选产品的营销批准时。此外，如果我们开发的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用，因为此类销售、营销、制造和分销不是协作者的责任。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们不能在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研究和产品开发计划或未来的商业化努力。

我们预计，我们在2020年3月31日的现有现金、现金等价物和有价证券，以及预期的利息收入，将使我们能够在本Form 10-Q季度报告公布之日起至少24个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：

●

我们开发的候选产品的药物发现、临床前开发、实验室测试和临床或自然病史研究试验的范围、进度、结果和成本；

●

用EDIT-101的Allergan治疗LCA10进行临床开发的成本；

●

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的

知识产权和专有权利，以及与知识产权有关的诉讼请求的辩护；

●

对我们开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

●

对于我们获得监管批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造和分销；

●

我们与朱诺治疗公司的合作以及与艾尔建公司的战略联盟的成功；

●

朱诺治疗公司是否行使任何选项来延长研究计划期限和/或扩展到我们合作下的某些研究计划;

●

艾尔建是否在我们的战略联盟下行使任何额外的选择权；

●

我们有能力以有利的条件建立和维持额外的合作关系(如果有的话)；

●

我们获得或许可其他药品和技术的程度；

●

向我们的许可人报销起诉和维护我们许可的专利权的费用；以及

●

作为一家上市公司的运营成本。

确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，即使我们成功地确定和开发了产品候选并获得批准，我们也可能不会取得商业上的成功。我们的商业收入(如果有的话)将来自销售药品，而我们预计这些药品在很多年内都不会在商业上获得，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过公共或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们没有任何重要的承诺外部资金来源。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益可能会被实质性稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。

如果我们通过与第三方的额外合作、战略联盟或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能不得不以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

我们短暂的经营历史可能会使我们的股东很难评估到目前为止我们业务的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。

我们是一家初创公司。我们于2013年下半年成立并开始运营。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、获取和开发我们的技术、确定潜在的候选产品、进行临床前研究和准备进行临床试验。除了EDIT-101治疗LCA10外，我们所有的研究项目仍处于临床前或研究开发阶段，所有研究项目失败的风险都很高。我们尚未证明有能力成功完成任何临床试验，包括大规模的关键临床试验、获得上市批准、制造商业规模的药物、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功商业化所需的销售和营销活动。通常，从发现一种新药到可用于治疗患者，开发一种新药大约需要10到15年的时间。因此，如果我们有更长的运营历史，对我们未来成功或生存能力的任何预测可能都不会那么准确。

此外，作为一项新业务，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的因素。我们需要从一个专注于研究的公司过渡到一个有能力支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功。

我们预计，由于多种因素的影响，我们的财务状况和经营业绩将继续在季度间和年度间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，我们的股东不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。

我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会盈利。

我们从产品销售中获得收入并实现盈利的能力取决于我们单独或与协作合作伙伴成功完成开发并获得将我们可能确定用于开发的候选产品商业化所需的监管批准的能力。我们预计未来几年不会从产品销售中获得收入，如果有的话。我们从产品销售中获得未来收入的能力在很大程度上取决于我们或我们的合作者成功实现以下目标的能力：

●

确定候选产品，并完成我们可能确定的任何候选产品的研究、临床前和临床开发；

●

为我们完成临床试验的任何候选产品寻求并获得监管和市场批准；

●

通过建立销售队伍、营销和分销基础设施，对我们获得监管和营销批准的任何候选产品进行投放和商业化；

●

对于我们获得监管和营销批准的任何候选产品，有资格获得政府和第三方付款人的充分保险和报销；

●

为我们开发的候选产品开发、维护和增强可持续的、可扩展的、可重复的和可转让的制造流程；

●

与第三方建立和维护供应和制造关系，这些第三方能够在数量和质量上提供足够的产品和服务，以支持我们获得监管和营销批准的任何候选产品的临床开发和市场需求；

●

获得市场对我们作为可行治疗方案开发的任何候选产品的接受；

●

应对相互竞争的技术和市场发展；

●

根据需要实施内部系统和基础设施；

●

在我们可能加入并履行义务的任何合作、许可或其他安排中协商有利条件；

●

维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；

●

避免第三方干预或侵权索赔，并对其进行抗辩；以及

●

吸引、聘用和留住合格的人才。

即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计与任何批准的候选产品商业化相关的成本也会很高。如果美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)或其他监管机构要求我们在我们目前预期的基础上进行临床和其他研究，我们的费用可能会增加到超出预期的水平。即使我们能够从销售任何批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。

与发现、开发和商业化相关的风险

我们打算基于一种新的基因组编辑技术来识别和开发产品候选，这使得很难预测产品候选开发的时间和成本。在美国或欧洲，还没有利用基因组编辑技术的治疗产品获得批准，而且只有有限数量的候选基因组编辑产品进行了人类临床试验。

我们将研发努力集中在我们的基因组编辑平台上，该平台使用了CRISPR技术。我们未来的成功取决于这种新的基因组编辑治疗方法的成功开发。到目前为止，包括CRISPR技术在内的利用基因组编辑的治疗产品还没有在美国或欧洲获得批准，只有有限数量的临床试验涉及使用利用基因组编辑技术的治疗方法。由于我们还不能完全评估人类的安全性，目前我们无法预测未来任何候选产品的治疗可能会产生长期影响。我们开发的任何候选产品都将在DNA水平上发挥作用，而且，由于动物DNA与人类DNA不同，我们很难在动物模型中测试我们未来的候选产品的安全性或有效性。此外，对于我们计划中预期要研究的一些疾病，动物模型是不存在的。由于这些因素，我们更难预测候选产品开发的时间和成本，我们也无法预测我们的基因组编辑平台或任何类似或有竞争力的基因组编辑平台的应用是否会导致任何药物的识别、开发和监管批准。不能保证我们未来遇到的与我们的基因组编辑平台或我们的任何研究计划相关的任何开发问题不会导致重大延误或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。我们在开发可持续的、可重复的, 和可扩展的制造流程或将该流程转移给商业合作伙伴。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成临床前研究或我们可能启动的任何临床试验，或者我们在及时或有利可图的基础上开发的任何候选产品的商业化(如果有的话)。

由于基因组编辑是新颖的，管理我们开发的任何候选产品的监管格局是不确定的，可能会发生变化，因此我们无法预测获得监管批准的时间和成本，如果我们获得批准的话，我们开发的任何候选产品也是如此。

管理我们开发的任何新的候选基因组编辑产品的监管要求并不完全明确，可能会发生变化。在更广泛的基因组医学领域中，我们意识到有限数量的基因。

已获得FDA和EMA营销授权的治疗产品。即使是更成熟的符合基因疗法或细胞疗法类别的产品，监管格局仍在发展中。基因治疗产品和细胞治疗产品的监管要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。此外，负责监管现有基因治疗产品和细胞治疗产品的人员之间存在大量重叠，有时甚至是不协调的。举例来说，在美国，FDA在其生物制剂评估及研究中心(下称“CBER”)内成立了组织及先进治疗办公室(Office Of Organization And Advanced Treaties)，以综合基因治疗及相关产品的检讨工作，以及成立细胞、组织及基因治疗咨询委员会(Ccell，Organization and Gene Treaties Consulting Committee)，就其检讨工作向CBER提供意见。基因治疗临床试验也受到机构生物安全委员会(“IBC”)的审查和监督，IBC是一个审查和监督生物制剂使用的委员会。虽然FDA决定个人基因治疗方案是否可以继续进行，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了试验并允许其启动。这同样适用于欧盟。EMA的高级治疗委员会(“CAT”)负责评估高级治疗药物产品的质量、安全性和有效性。CAT的作用是为提交给EMA的基因治疗候选药物的上市授权申请准备一份意见稿。在欧盟, 基因治疗药物产品的开发和评价必须在欧盟相关指南的背景下进行考虑。EMA可能会发布关于基因治疗药物的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。因此，应用于基因治疗产品和细胞治疗产品的程序和标准可能适用于我们开发的任何CRISPR候选产品，但这在这一点上仍然不确定。

其他人对基因治疗产品、细胞治疗产品或应用CRISPR或其他基因组编辑技术开发的产品进行的临床试验的不利发展可能会导致FDA、EMA和其他监管机构修改我们开发的任何候选产品的审批要求，或限制使用基因组编辑技术的产品，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性损害。此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准因潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的药品或其他产品候选产品更昂贵，花费的时间也更长。管理现有或未来法规或立法的管理机构不得允许及时或在技术上或商业上可行的条件下利用基因组编辑技术生产和销售产品。此外，监管行动或私人诉讼可能会对我们的研究计划或最终产品的商业化造成费用、延误或其他障碍。

上述监管审查委员会和咨询小组及其颁布的新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止这些候选治疗方案的批准和商业化，或者导致批准后的重大限制或限制。当我们推进我们的研究计划和开发未来的候选产品时，我们将被要求与这些监管和咨询小组进行磋商，并遵守适用的指导方针。如果我们没有做到这一点，我们可能会被要求推迟或停止我们确定和开发的任何候选产品的开发。

公众对基因药物，特别是基因组编辑的不良认知，可能会对我们潜在产品的监管批准或需求产生负面影响。

我们潜在的治疗产品包括编辑人类基因组。我们潜在产品的临床和商业成功将在一定程度上取决于公众对使用基因组编辑疗法预防或治疗人类疾病的理解和接受。公众的态度可能会受到基因组编辑不安全、不道德或不道德的说法的影响，因此，我们的产品可能得不到公众或医学界的接受。公众的不良态度可能会对我们招募临床试验的能力产生不利影响。此外，我们的成功将取决于医生开出的处方，以及他们的患者愿意接受的治疗，这些治疗涉及使用我们开发的候选产品来代替或补充他们已经熟悉的现有治疗方法，并且可能获得更多的临床数据。

此外，由于与将基因组编辑技术应用于人类胚胎或人类生殖系有关的伦理问题，基因组编辑技术受到公众辩论和更严格的监管审查。例如，包括美国在内的几个国家的学术科学家已经报告了他们试图编辑人类胚胎基因组的尝试，作为基础研究的一部分。2018年11月，中国生物物理研究员、中国深圳南方科技大学生物系副教授何建奎博士宣布，他已经创造了第一个人类基因编辑的婴儿，双胞胎女孩，并帮助创造了第二个基因编辑的怀孕。公众，尤其是科学界人士，对这一声明持负面态度。在美国，自2015年12月美国FDA颁布禁止此类活动以来，用于临床应用的生殖系编辑一直被明确禁止。英国、欧洲大部分地区、中国和世界上许多其他国家也都有禁令。在美国，美国国立卫生研究院(“NIH”)宣布不会资助在人类胚胎中使用基因组编辑技术，并指出目前有多项立法和监管规定禁止这类工作，包括“迪基-威克修正案”(Dickey-Wicker Amendment)，该修正案禁止将拨款用于创造人类胚胎用于研究目的，或用于破坏人类胚胎的研究。英国法律禁止将转基因胚胎植入女性体内，但在获得人类受精和胚胎学管理局许可的情况下，研究实验室可以改变胚胎。在许多其他欧洲国家，胚胎的基础研究受到更严格的控制。

此外，在2016年2月提交给美国国会的年度全球威胁评估报告中，美国国家情报总监(U.S.Director of National Intelligence)表示，对基因组编辑的研究可能会增加产生潜在有害生物剂或产品的风险，包括大规模杀伤性武器。他指出，基因组编辑技术分布广泛、成本低、发展速度加快，可能会导致故意或无意地滥用这种技术。

虽然我们不使用我们的技术来编辑人类胚胎或人类生殖系，但这种关于在人类胚胎中使用基因组编辑技术的公开辩论以及加强的监管审查可能会阻止或推迟我们候选产品的开发。更严格的政府法规或负面舆论将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。我们的临床前研究或临床试验，或我们的竞争对手或使用基因组编辑技术的学术研究人员的不良事件，即使最终不能归因于我们可能确定和开发的候选产品，由此产生的宣传可能会导致政府监管增加，不利的公众认知，我们可能确定和开发的潜在候选产品的测试或批准方面的潜在监管延迟，对获得批准的候选产品的更严格的标签要求，以及对任何此类候选产品的需求减少。第三方或政府利用基因组编辑技术开发威胁美国国家安全的生物剂或产品，也同样会给我们带来这样的负面影响。

我们识别、开发或商业化潜在候选产品的努力可能不会成功。

我们业务的成功主要取决于我们基于我们的基因组编辑平台识别、开发和商业化产品的能力。除了用于治疗LCA10的EDIT-101外，我们所有的产品开发计划仍处于临床前或研究开发阶段。我们的研究计划，包括我们与Juno治疗公司的合作以及我们与Allergan的战略联盟，可能由于多种原因而无法确定潜在的临床开发候选产品。我们的研究方法可能无法成功识别潜在的候选产品，或者我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用，或者可能具有可能使产品不切实际地生产、无法销售或不太可能获得市场批准的其他特征。

如果这些事件中的任何一个发生，我们可能会被迫放弃为一个或多个计划所做的开发努力，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。确定候选新产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终证明不成功的潜在计划或候选产品上。

基因组编辑领域是一个相对较新的领域，正在迅速发展。我们的研发重点是使用Cas9和Cas12a酶的CRISPR基因编辑技术，但可能会发现其他基因组编辑技术比CRISPR/Cas9或CRISPR/Cas12a具有显著优势，这可能会对我们的业务造成实质性损害。

到目前为止，我们的努力集中在使用CRISPR和Cas9和Cas12a(也称为Cpf1)酶的基因组编辑技术上。其他公司以前也曾使用锌指核酸酶、工程巨核酸酶和转录激活因子样核酸酶进行基因组编辑技术的研究和开发，但到目前为止，还没有一家公司获得候选产品的上市批准。不能确定CRISPR/Cas9或CRISPR/Cas12a技术将导致基因组药物的开发，其他基因组编辑技术不会被认为对药物开发更好或更具吸引力，或者我们使用的两种CRISPR相关蛋白Cas9或Cas12a在开发治疗方面可能有用或成功。例如，Cas9或Cas12a可能被确定为不如其他CRISPR酶，包括尚未发现的CRISPR酶。同样，一种尚未被发现的新基因组编辑技术可能被确定为比CRISPR更具吸引力。此外，如果我们决定开发使用Cas9或Cas12a酶的CRISPR技术以外的基因组技术，我们不能确定我们是否能够获得这些技术的权利。这些因素中的任何一个都可能减少或消除我们的商业机会，并可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们在很大程度上依赖于EDIT-101的成功。除了EDIT-101，我们所有的产品开发项目都处于临床前或研究阶段。候选产品的临床前测试和临床试验可能不会成功。如果我们不能将我们开发的任何候选产品商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。

我们投入了大量的精力和财力来确定和开发用于治疗LCA10的EDIT-101。我们创造产品收入的能力(如果有的话)预计在很多年内都不会出现，这将在很大程度上取决于Allergan成功开发EDIT-101并最终将其商业化，用于治疗LCA10和我们未来可能确定的其他候选产品。我们确定和开发的候选产品的成功将取决于许多因素，包括以下因素：

●

我们有足够的财政和其他资源来完成EDIT-101必要的临床试验；

●

成功完成临床前研究和研究性新药(“IND”)使能研究；

●

成功登记并完成临床试验；

●

收到相关监管部门的上市批准；

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建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；

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取得并维护我国药品的专利、商业秘密保护和非专利专有权；

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在获得批准后，单独或与他人合作开展药品的商业销售；

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如果患者、医疗界和第三方付款人批准，则接受药物；

●

有效地与其他疗法和治疗方案竞争；

●

批准后药品的持续可接受的安全概况；

●

执行和捍卫知识产权、专有权利和索赔；以及

●

达到预期适应症的理想药用特性。

上述规定也适用于我们的合作者，只要我们已将我们的任何研究项目合作、销售或许可给他们。例如，Allergan行使了许可EDIT-101的选择权，虽然我们已经达成了利润分享安排，在美国平分此类程序的利润和成本，我们将继续与Allergan合作开发此类程序并将其商业化，但如果发生纠纷，Allergan将拥有最终决定权。如果我们或我们的合作者不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法将我们开发的任何候选产品成功商业化，这将严重损害我们的业务。

在制药业正在开发的大量生物制品和药物中，只有一小部分导致向FDA提交了生物制品许可证申请(“BLA”)或向EMA提交了营销授权申请(“MAA”)。并不是所有提交给监管机构的BLAS或MAA都被批准商业化。此外，即使我们确实获得了监管部门的批准，可以销售我们可能确定和开发的任何候选产品，任何此类批准也可能会受到我们可能销售产品的指定用途的限制。因此，即使我们能够获得必要的资金来继续资助我们的研究项目，我们也不能向您保证我们或我们的合作者将成功开发EDIT-101或我们的任何其他研究项目或将其商业化。如果我们或我们的任何合作者和未来的开发合作伙伴无法开发，或无法获得监管部门的批准，或者如果获得批准，我们可能无法将我们可能确定和开发的任何候选产品成功商业化，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。

如果在我们开发的任何候选产品的开发过程中发现严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征，我们可能需要放弃或限制这些候选产品的进一步临床开发。

除了EDIT-101阶段1/2临床试验，我们最近才开始给患者配药，并处于安全性评估的早期阶段，我们还没有在人体临床试验中评估任何候选产品，我们建议的给药方式与CRISPR技术相结合，在临床测试方面的历史有限(如果有的话)。我们无法预测我们开发的任何候选产品何时或是否最终证明对人类是安全的，包括EDIT-101。在基因组医学领域，过去曾发生过几起由基因治疗引起的重大不良事件，包括报道的白血病和死亡病例。不能保证基因组编辑技术不会引起严重或不良的副作用。

在任何基因组编辑产品中，一个重大风险是编辑将“偏离目标”，并导致严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征。例如，非靶标切割可能导致DNA中非预期位点的基因或基因调控序列中断，或者，在我们还提供一段DNA作为修复模板的情况下，在非靶标切割事件发生后，来自此类修复模板的DNA可能在非预期位点整合到基因组中，从而潜在地扰乱另一个重要的基因或基因组元件。我们不能确定在我们的任何临床研究中都不会发生非目标编辑。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分具有持续生物活性的潜力，在暴露于基因组编辑疗法之后还存在延迟不良事件的潜在风险。

如果我们开发的任何候选产品与严重不良事件或不良副作用相关，或者具有意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或将其开发限制在严重不良事件、不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或从风险效益角度来看更容易接受的特定用途或人群中，任何这些都会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。许多最初在治疗癌症或其他疾病的早期测试中表现出希望的候选产品后来被发现会产生副作用，阻碍候选产品的进一步临床开发。

如果我们开发的任何候选产品或我们依赖的交付方式导致不良副作用，可能会延误或阻止其监管批准，限制商业潜力，或者在任何潜在的市场批准之后导致重大负面后果。

我们正在测试或可能在临床试验(包括EDIT-101)中测试或开发的候选产品可能与非目标编辑或其他严重不良事件、不良副作用或意想不到的特征有关。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，暴露于基因编辑疗法后还存在延迟不良事件的潜在风险。除了由我们开发和测试的任何候选产品引起的严重不良事件或副作用外，给药过程或相关程序也可能导致不良副作用。如果发生任何此类事件，我们的临床试验可能会暂停或终止。

如果将来我们无法证明这些不良事件是由我们的候选产品以外的因素引起的，FDA、EMA或其他监管机构可以命令我们停止进一步开发，或拒绝批准我们能够为任何或所有目标适应症开发的任何候选产品。即使我们能够证明所有未来的严重不良事件都不是与产品相关的，这样的事件也可能影响患者招募或入选患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求延迟、暂停或终止我们开发的任何候选产品的临床试验，该候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能损害我们识别和开发候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

此外，如果我们成功开发了候选产品并且获得了上市批准，FDA可能会要求我们采用风险评估和缓解策略(“REMS”)，以确保使用该候选产品治疗的益处大于每个潜在患者的风险，其中可能包括(但不限于)概述要分发给患者的产品风险的药物指南、面向医疗从业者的沟通计划、广泛的患者监控，或者比该行业典型的高度受控、受限且成本更高的分销系统和流程。此外，如果我们或其他人后来发现我们的任何候选产品造成的不良副作用，可能会导致几个潜在的重大负面后果，包括：

●

监管部门可以暂停或者撤销对该候选产品的审批；

●

监管部门可能要求在标签上附加警告；

●

我们可能会被要求改变候选产品的给药方式或进行额外的临床试验；

●

我们可能会因对病人造成的伤害而被起诉并承担责任；以及

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我们的声誉可能会受损。

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对我们可能确定和开发的任何候选产品的接受程度，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们还没有在临床试验中广泛测试我们建议的任何交付方式和候选产品。

我们建议的给药方式，与我们的候选产品相结合，在人类临床试验中接受评估的历史有限。我们的任何候选产品都可能无法在临床开发的后期阶段显示出预期的安全性和有效性，尽管它们已经成功地通过了初步临床试验。

正在进行临床试验的药物和生物制品有很高的失败率。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床试验中遭受了重大挫折，即使在

在早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据可能会有不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。此外，由于许多因素，包括产品开发期间监管政策的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。

任何此类不良事件都可能导致我们推迟、限制或终止计划中的临床试验，其中任何一项都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

由于我们正在开发候选产品，用于治疗几乎没有使用新技术的临床经验的疾病，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑我们的临床试验的终点来提供具有临床意义的结果，并且这些结果可能难以分析，这增加了风险。

在监管审查过程中，我们需要确定成功标准和终点，以便FDA、EMA或其他监管机构能够确定我们候选产品的临床疗效和安全性。由于我们正在寻求确定和开发候选产品来治疗几乎没有使用新技术的临床经验的疾病，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑我们建议的临床试验终点，以提供临床上有意义的结果(反映对患者的切实好处)，这将增加风险。此外，由此产生的临床数据和结果可能很难分析。即使FDA确实发现我们的成功标准得到了充分的验证和临床意义，我们也可能无法达到预先指定的终点，达到一定的统计学意义。对于我们计划开发候选产品的许多基因定义的疾病来说，这可能是一个特别大的风险，因为这些疾病中的许多患者人数较少，设计和执行具有适当统计能力的严格临床试验比患者人数较多的疾病更困难。此外，即使我们确实达到了预先指定的标准，我们也可能会产生不可预测的结果或与非主要端点或其他相关数据的结果不一致。FDA还会权衡产品的益处和风险，FDA可能会从安全性的角度来看待疗效结果，认为它不支持监管部门的批准。欧盟和其他国家的其他监管机构，如CAT, 可以对这些端点和数据做出类似的评论。我们开发的任何候选产品都将基于一种新技术，这使得很难预测开发和随后获得监管批准的时间和成本。目前还没有基因组编辑治疗产品在美国或欧洲获得批准。

如果我们可能确定和开发的任何候选产品的临床试验未能显示出令监管部门满意的安全性和有效性，或者没有以其他方式产生积极的结果，我们可能会在完成该等候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟，或最终无法完成该等候选产品的开发和商业化。

在从监管部门获得销售我们的任何候选产品的市场批准之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明任何此类候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果还不确定。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。

此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。许多公司相信他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍然未能获得其候选产品的市场批准。

我们或我们的合作者在临床试验期间或由于临床试验的结果可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得市场批准或将我们可能确定和开发的任何候选产品商业化，包括：

●

延迟与监管机构就试验设计达成共识；

●

监管机构、机构审查委员会(“IRBs”)或独立伦理委员会(“IECS”)不得授权我们或我们的调查人员在预期试验地点开始临床试验或进行临床试验；

●

延迟或未能与预期合同研究机构(“CRO”)和临床试验地点就可接受的临床试验合同或临床试验方案达成协议；

●

我们开发的任何候选产品的临床试验都可能产生否定或不确定的结果，我们可能决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或放弃产品开发或研究计划；

●

由于伦理考虑，很难设计良好控制的临床试验，这可能使用可以有效地与治疗臂进行比较的对照臂进行试验是不合适的；

●

设计临床试验和选择终点的困难，这些疾病没有得到很好的研究，对疾病的自然历史和病程知之甚少；

●

我们开发的任何候选产品的临床试验所需的患者数量可能比我们预期的要多；在这些临床试验中招募合适的参与者，这可能对我们最先进计划中针对的一些罕见的基因定义疾病特别具有挑战性，可能比我们预期的要延迟或慢一些；或者患者退出这些临床试验的比率可能比我们预期的更高；

●

我们的第三方承包商可能未能及时遵守法规要求或履行其对我们的合同义务，或者根本不遵守；

●

监管机构、IRBs或IECS可能会要求我们或我们的调查人员出于各种原因暂停或终止我们开发的任何候选产品的临床研究或临床试验，包括不符合法规要求、发现不良副作用或其他意外特征，或者参与者暴露在不可接受的健康风险中，或者在检查我们的临床试验操作或试验点之后；

●

我们开发的任何候选产品的临床试验成本可能比我们预期的要高；

●

我们开发的任何候选产品的供应或质量，或对我们开发的任何候选产品进行临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足或不充分，包括由于我们或与我们签约执行某些功能的第三方延迟测试、验证、制造和交付我们开发的任何候选产品到临床现场；

●

延迟让患者完全参与试验或返回治疗后随访；

●

临床试验站点退出试验的；

●

选择需要较长时间的临床观察或结果数据分析的临床终点；

●

与我们开发的任何候选产品相关的严重不良事件的发生，这些事件被认为超过了它们的潜在好处；

●

在其他发起人进行的同类药物试验中发生严重不良事件的；

●

需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化。

如果我们或我们的合作者被要求对我们开发的任何候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们或我们的合作者不能成功完成我们开发的任何候选产品的临床试验或其他测试，或者如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻度阳性，或者如果存在安全问题，我们或我们的合作者可能会：

●

我们开发的任何此类候选产品延迟获得上市批准或根本没有获得上市批准的；

●

获得批准的适应症或患者群体并不像预期或期望的那样广泛；

●

使用包括重大使用或分发限制或安全警告(包括盒装警告)的标签获得批准；

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受产品给药方式的影响；

●

需要进行额外的临床试验以支持批准或遵守额外的上市后测试要求；

●

让监管部门撤销或暂停对该产品的批准，或以修改后的风险评估和缓解策略的形式对其分销施加限制；

●

被起诉；或

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我们的声誉受到损害。

如果我们或我们的合作者在测试或营销审批方面遇到延误，产品开发成本也会增加。我们不知道是否会有任何临床试验按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。重大临床试验延迟还可能缩短我们可能拥有将我们开发的任何候选产品商业化的独家权利的任何期限，可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并可能削弱我们成功将我们开发的任何候选产品商业化的能力，任何这些都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

如果我们在临床试验的患者登记过程中遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。

如果我们无法按照FDA或美国境外类似监管机构的要求，或根据需要为给定的试验提供适当的统计数据，我们或我们的合作者可能无法为我们的任何候选产品启动或继续进行临床试验，因为我们无法找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，因此，我们或我们的合作者可能无法启动或继续我们的任何候选产品的临床试验，因为我们无法根据FDA或美国以外类似监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验。对于我们的目标是罕见的基因定义的疾病，登记可能是具有挑战性的。此外，如果患者由于生物技术、基因治疗或基因组编辑领域相关不良事件的负面宣传、类似患者群体的竞争性临床试验、竞争产品的临床试验或其他原因而不愿参加我们的基因组编辑试验，则我们开发的任何候选产品的招募患者、进行研究和获得监管部门批准的时间可能会推迟。此外，我们的一些竞争对手可能正在进行候选产品的临床试验，这些候选产品将与我们开发的任何候选产品具有相同的适应症，否则有资格参加我们临床试验的患者可能会报名参加我们竞争对手候选产品的临床试验。例如，ProQR治疗公司已经在其临床试验中招募了10名LCA10名患者，这可能会限制可用于登记参加正在进行的EDIT-101 1/2期临床试验的潜在患者数量。

患者登记还受到其他因素的影响，包括：

●

被调查疾病的严重程度；

●

患者群体的大小和识别患者的过程；

●

试验方案的设计；

●

接受调查的疾病批准药物的可获得性和有效性；

●

对潜在患者进行基因检测的可用性；

●

获得和维护患者知情同意的能力；

●

参加试验的患者在试验结束前退出的风险；

●

有关试验的资格和排除标准；

●

被试用的候选产品的感知风险和收益；

●

认为基因组编辑作为一种治疗方法的风险和益处；

●

努力促进及时登记参加临床试验；

●

医生的病人转诊做法；

●

在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；

●

正在进行的2019年冠状病毒病(“冠状病毒”)大流行；以及

●

为潜在患者提供临床试验地点的近似性和可用性。

特别是，用于治疗LCA10的EDIT-101可用于临床试验的患者池有限，因为全球LCA10的全球发病率估计为每10万名活产中有2至3名。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的试验参与者。此外，发现和诊断患者的过程可能被证明是昂贵的。

我们在任何外国成功启动、登记和完成临床试验的能力都会受到在外国开展业务所独有的众多风险的影响，包括：

●

难以建立或管理与CRO和医生的关系；

●

临床试验的实施标准不同；

●

针对特定疾病患者的不同护理标准；

●

无法找到合格的当地顾问、医生和合作伙伴；以及

●

遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对制药和生物技术产品和治疗的监管。

我们临床试验的注册延迟可能会导致我们的任何候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。如果我们或我们的合作者难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验，其中任何一项都会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在研究项目和我们的产品候选产品上，以便在许多潜在的选择中寻找具体的适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来证明具有更大商业潜力的其他指标的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的药物。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过协作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品的宝贵权利。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们不能成功地确定哪些患者可能从我们开发的任何药物的治疗中受益，或者在这方面遇到重大延误，我们可能无法充分认识到我们可能开发的任何药物的全部商业潜力。

我们的成功可能在一定程度上取决于我们识别可能从我们的任何药物治疗中受益的患者的能力，这可能需要对这些潜在患者进行DNA分析，以确定是否存在特定的序列。例如，虽然LCA可以根据患者的症状和视网膜扫描来诊断，但DNA样本是从LCA患者身上提取的，以便检测导致LCA的已知基因突变的存在，并在可能的情况下识别特定的基因定义的疾病，如LCA10。如果我们或我们聘请协助我们的任何第三方无法成功识别此类患者，或在此过程中遇到延误，则：

●

如果我们不能适当地选择患者参加我们的临床试验，我们开发任何候选产品的能力可能会受到不利影响；

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如果我们开发的任何候选产品的安全和有效使用依赖于离体诊断；以及

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如果我们不能适当地选择可能从我们的药物治疗中受益的患者，我们可能无法充分认识到我们开发的任何获得市场批准的候选产品的全部商业潜力。

因此，我们可能无法成功开发和实现我们可能确定和开发的任何候选产品的商业潜力，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景将受到重大不利影响。

即使我们完成了必要的临床试验，我们也无法预测我们何时或是否会获得监管部门的批准，将我们开发的候选产品商业化，而且任何这样的批准都可能是一个比我们寻求的更狭窄的适应症。

在适当的监管机构审查和批准候选产品之前，我们不能将候选产品商业化。即使我们开发的任何候选产品在临床试验中达到其安全性和有效性终点，监管部门也可能无法及时完成其审查流程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。此外，在产品开发、临床试验和审查过程中，我们可能会因为未来立法或行政行动中的额外政府监管或监管机构政策的变化而遇到延误或拒绝。

监管机构也可以批准比要求的更有限的适应症的候选产品，或者他们可能会以狭窄的适应症、警告或REMS的形式施加重大限制。这些监管机构可以要求关于使用条件的预防措施或禁忌症，或者他们可以在符合以下条件的情况下给予批准

昂贵的上市后临床试验的绩效。此外，监管部门可能不会批准我们开发的任何候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们开发的任何候选产品的商业前景造成重大损害，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

即使我们开发的任何候选产品获得了市场批准，它们也可能无法达到医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人获得商业成功所需的市场接受度。

我们的任何候选产品的商业成功将取决于它被医生、患者、第三方付款人和医学界其他人接受的程度。关于基因组药物的伦理、社会和法律问题，特别是基因组编辑技术，可能会导致额外的法规限制或禁止我们的产品。即使我们开发的任何候选产品获得市场批准，也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人的足够市场接受。如果我们的任何候选产品获准用于商业销售，市场接受程度将取决于多个因素，包括：

●

临床试验证明的候选产品的有效性和安全性；

●

与替代治疗相比，潜在的和可感知的优势；

●

对我们的目标患者人群的限制，以及FDA或其他监管机构批准的标签中包含的限制或警告；

●

能够以有竞争力的价格出售我们的药品；

●

与替代疗法相比，给药的方便性和简易性；

●

候选产品获得FDA、欧盟委员会或其他监管机构批准的临床适应症；

●

公众对基因组医学的总体态度，特别是对基因组编辑技术的态度；

●

目标患者群体尝试新疗法的意愿和医生开出这些疗法的意愿，以及他们接受涉及编辑患者基因组的治疗干预的意愿；

●

FDA、EMA或其他监管机构的产品标签或产品插入要求，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告；

●

相对方便和容易管理；

●

竞争产品投放市场的时机；

●

宣传我们的产品或竞争产品和治疗方法；

●

有实力的营销和分销支持；

●

足够的第三方承保或补偿；以及

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任何副作用的流行率和严重程度。

如果我们的任何候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会生成

大量的产品收入，我们可能不会盈利。

如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或者无法与第三方达成协议来销售和营销我们的任何候选产品，那么如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。

我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使任何我们保留销售和营销职责的已批准药品取得商业成功，我们必须发展一个销售和营销组织，或者将这些职能外包给第三方。将来，如果我们的一些候选产品获得批准，我们可能会选择构建集中的销售、营销和商业支持基础设施，以便与我们的合作者一起销售或参与销售活动。

无论是建立我们自己的商业能力，还是与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训销售人员或报销专家既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。

可能会阻碍我们自行将药物商业化的因素包括：

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我们无法招聘和留住足够数量的有效销售、营销、报销、客户服务、医疗事务和其他支持人员；

●

销售人员无法接触到医生或说服足够数量的医生开出任何未来的药物；

●

报销专业人员无法就处方获取、报销和付款人其他承兑事宜进行谈判；

●

分销渠道受限或封闭，难以将我们的产品分销给部分患者；

●

缺乏销售人员提供的补充药物，这可能会使我们在与拥有更广泛产品线的公司相比处于竞争劣势；以及

●

与创建独立的商业化组织相关的不可预见的成本和费用。

如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或这些产品收入给我们带来的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何药物的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成将我们的候选产品商业化的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的药品。如果我们不能成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。

在技术快速变化的环境中，我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手有可能在我们之前获得监管部门的批准，或者开发比我们更安全、更先进或更有效的疗法，这可能会损害我们的财务状况，以及我们成功营销或商业化任何候选产品的能力。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。此外，生物技术和制药行业，包括基因治疗、基因组编辑和细胞治疗领域，其特点是技术进步迅速，竞争激烈，非常重视知识产权和专有产品。现在和将来，我们的任何候选产品都将面临来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并在研究、开发、制造和商业化方面建立合作安排的公共和私人研究组织。

目前有许多大型制药和生物技术公司营销和销售产品，或者正在开发用于治疗我们有研究计划的疾病适应症的产品。这些有竞争力的产品和疗法中，有些是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则是基于完全不同的方法。

我们的平台和产品重点是使用CRISPR技术的疗法的开发。其他使用CRISPR技术开发CRISPR技术或疗法的公司包括Arbor BioTechnologies、Cariou Biosciences、CRISPR治疗公司、ERS基因组学公司、Intellia治疗公司、Locus Biosciences公司、ToolGen公司。(“ToolGen”)，TRACR血液学和Vertex制药公司。此外，已经并可能继续发现基于CRISPR的新基因编辑技术。还有更多的公司正在开发使用其他基因组编辑技术的疗法，包括碱基编辑、引物编辑、转录激活物样效应核酸酶、巨核酸酶、巨型核酸酶和锌指核酸酶。这些公司包括BEAM治疗公司、Prime Medicine公司、蓝鸟生物公司、Cellectis公司、Poseida治疗公司、Precision Biosciences公司和Sangamo治疗公司。其他开发基因治疗产品的公司包括Abeona治疗公司、Adverum生物技术公司、AGTC治疗公司、Audentes治疗公司、Homology Medicines公司、Regenxbio公司、Sarepta治疗公司、Solid Biosciences公司、Spark治疗公司、UnQure公司和Voyager治疗公司。除了来自其他基因组编辑疗法、基因疗法或细胞药物疗法的竞争外，我们可能开发的任何产品也可能面临来自其他类型疗法的竞争，如小分子、抗体、蛋白质、寡核苷酸或核糖核酸疗法。例如，ProQR治疗公司正在进行一项临床试验，使用针对LCA10的反义寡核苷酸技术进行实验性治疗。

我们的许多现有或潜在竞争对手，无论是单独或与合作伙伴合作，在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面可能比我们拥有更多的财务资源和专业知识。制药、生物技术和基因治疗行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验地点和临床试验的患者注册，以及在获得补充或必要于我们计划的技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化的产品比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或不那么严重、更方便或更便宜，或者会使我们可能开发的任何产品过时或没有竞争力，那么我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的潜在候选产品不经济或过时，我们可能无法成功营销我们与竞争对手竞争开发的任何候选产品。

此外，由于我们的专利权到期或成功挑战，我们可能面临更多与竞争对手产品相关的专利的有效性和/或范围方面的诉讼。我们的

竞争对手的产品可能会限制我们可能开发和商业化的任何产品的需求和我们能够收取的价格。

即使我们能够将任何候选产品商业化，这些产品也可能会受到不利的定价法规、第三方报销做法或医疗改革举措的影响，这将损害我们的业务。

管理新药上市审批、定价和报销的规定因国家而异。在美国，最近颁布的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药价格即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得某种药物在特定国家的上市批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们的药品的商业推出，可能会推迟很长一段时间，并对我们能够从该国家的药品销售中产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使我们的任何候选产品获得了市场批准。

我们是否有能力成功地将任何药物商业化，还将在一定程度上取决于这些药物和相关治疗将在多大程度上从政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织获得报销。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何药物都可以报销，如果可以报销，报销水平也是如此。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们获得市场批准的任何候选产品商业化。

新批准的药物在获得报销方面可能会有重大延误，覆盖范围可能比FDA或美国以外类似监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得报销并不意味着任何药物在所有情况下都会得到支付，或者支付的费率可以覆盖我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销费率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能低于美国价格的国家进口药品的法律放松来降低。第三方付款人在设置自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。我们无法迅速从政府资助和私人付款人那里获得我们可能开发的任何已批准药物的承保范围和有利可图的支付率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集药品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

由于我们技术的新颖性，以及我们的一些候选产品有可能在一次给药或数量有限的给药中提供治疗益处，我们面临着与这些候选产品的定价和报销相关的不确定性。

我们一些计划的初始目标患者人数相对较少，因此，如果我们的任何候选产品获得批准，其定价和报销必须足以支持必要的商业基础设施。如果我们不能获得足够的报销水平，我们成功营销和销售任何此类候选产品的能力将受到不利影响。报销的方式和水平

为与我们的任何候选产品相关的服务提供服务，例如为患者管理我们的产品，也很重要。此类服务的报销不足可能会导致医生抵抗，并对我们营销或销售产品的能力产生不利影响。此外，我们可能有必要开发新的报销模式，以实现足够的价值。付款人可能无法或不愿意采用这种新模式，患者可能无法负担这种模式可能要求他们承担的那部分费用。如果我们认为这些新模式是必要的，但我们开发不成功，或者如果这些模式没有被付款人采用，我们的业务、财务状况、经营结果和前景可能会受到不利影响。

我们预计，当我们正在寻求开发的那些基因药物产品获得监管部门的批准时，一次管理这些产品的成本将是巨大的。我们预计，政府和私人付款人的覆盖和补偿将是大多数患者能够负担得起这些治疗的关键。因此，任何此类候选产品的销售将在很大程度上取决于我们开发的任何候选产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织支付，或由政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人报销。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于几个因素，包括第三方付款人对产品使用是否符合以下条件的确定：

●

其健康计划下的覆盖福利；

●

安全、有效，并且在医学上是必要的；

●

适用于特定的患者；

●

符合成本效益；以及

●

既不是试验性的也不是调查性的。

从第三方付款人那里获得产品的承保范围和报销是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据。与新批准的产品的第三方覆盖和报销相关的不确定性很大。我们可能无法提供足够的数据来获得承保和报销方面的认可。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限级别，我们可能无法将我们的任何候选产品成功商业化。即使提供保险，核准的发还金额也可能不足以使我们的投资获得足够的回报。

此外，医疗成本总体上的下行压力，特别是处方药、外科手术和其他治疗，已经变得很大。因此，像我们这样的新产品进入市场的壁垒越来越高。如果我们不能获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们开发的任何候选产品的能力将受到损害。

如果我们的任何候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。由于我们开发的一些候选产品的目标患者人数较少，我们必须能够成功识别患者并获得显著的市场份额，才能保持盈利和增长。

我们的一些最先进的项目，包括EDIT-101，专注于罕见基因定义疾病的治疗。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于估计的。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。美国、欧洲和其他地方的患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受我们的产品治疗，或者可能变得越来越难以识别或获得治疗机会，所有这些都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何药物的商业化。

我们面临着与我们任何候选产品的人体临床试验测试相关的产品责任暴露的固有风险，如果我们将我们可能开发的任何药物商业化销售，我们将面临更大的风险。如果我们不能成功地为自己辩护，声称我们的候选产品或药物造成了伤害，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：

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对我们可能开发的任何候选产品或药物的需求减少；

●

损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；

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临床试验参与者退出；

●

为相关诉讼辩护的重大时间和费用；

●

对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；

●

收入损失；以及

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无法将我们可能开发的任何药物商业化。

虽然我们维持产品责任保险范围，但它可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们预计，如果我们成功地将任何药物商业化，我们将需要增加我们的保险范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以支付可能出现的任何责任。

如果我们或我们雇佣的任何合同制造商和供应商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们和我们雇佣的任何合同制造商和供应商都要遵守许多联邦、州和地方的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，包括那些管理实验室程序；危险和受管制的材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理和处置；向地面、空气和水中排放和排放危险物质；以及员工的健康和安全的法律、法规和许可要求。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、生物和放射性材料。我们的业务也会产生危险废物。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且任何责任都可能超出我们的资源范围。根据某些环境法，我们可能要对与我们当前或过去设施以及第三方设施的任何污染相关的费用负责。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。

遵守适用的环境法律和法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律和法规可能会损害我们的研究和产品开发努力。此外，我们不能完全消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。虽然我们维持工人赔偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不承保特定的生物或危险废物保险，我们的商业一般责任和总括责任保单(根据这些保单，我们目前的承保总额为1200万美元)明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能会被暂停，

这可能会对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律、法规和许可要求，我们可能会产生大量费用。这些现行或未来的法律、法规和许可要求可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律、法规和许可要求还可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或业务中断，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们聘用的任何第三方合同制造商和供应商也将受到这些和其他环境、健康和安全法律法规的约束。他们根据这些法律法规承担的责任可能导致重大成本或运营中断，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

基因药物是新的，我们的候选产品可能很复杂，很难制造。我们可能会遇到生产问题，导致我们的开发或商业化计划延迟，限制我们产品的供应，或者以其他方式损害我们的业务。

我们的候选产品可能需要比大多数化学药物更复杂的加工步骤。此外，与化学药物不同的是，像我们的候选产品这样的生物的物理和化学性质通常不能完全表征。因此，成品的化验可能不足以确保产品以预期的方式运行。制造过程中的问题，即使是与正常过程的微小偏差，都可能导致产品缺陷或制造失败，从而导致批量故障、产品召回、产品责任索赔或库存不足。如果我们成功地开发了候选产品，我们可能会遇到问题，无法获得足够数量和质量的临床级材料，这些材料符合FDA、EMA或其他类似的适用外国标准或规范，并具有一致和可接受的生产产量和成本。

此外，FDA、EMA和其他监管机构可能会要求我们随时提交任何批次经批准的产品的样品以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他监管机构可能会要求我们在机构授权发布之前不能大量分发。制造过程中的轻微偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，可能会导致产品发生不可接受的更改，从而导致批量故障或产品召回。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟临床试验，包括正在进行的EDIT-101第1/2阶段临床试验或产品发布，这可能会给我们带来高昂的成本，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

我们还可能在聘用和留住管理我们的制造流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员方面遇到问题，这可能会导致我们的生产延迟或难以保持遵守适用的法规要求。

鉴于生物制品生产的性质，在生产过程中存在污染风险。任何污染都可能严重损害我们按期生产候选产品的能力，并可能损害我们的运营结果并造成声誉损害。我们预计在我们的生产过程中需要的一些原材料来自生物来源。这些原材料很难获得，可能会受到污染或召回。材料短缺、污染、召回或限制在我们开发的任何候选产品的生产中使用生物衍生物质可能会对商业生产或临床材料的生产产生不利影响或中断，这可能会对我们的开发时间表以及我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。

我们的制造流程或与我们签约的设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)吸引力较低的合作伙伴，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。第三方生产工艺或设备中的问题也可能限制我们确保为任何临床提供足够的临床材料的能力。

我们可能正在进行或计划进行试验，以满足市场对我们商业化产品的需求。

与我们对第三方的依赖有关的风险

我们希望依靠与第三方的合作来研究、开发和商业化我们开发的某些候选产品或开发我们的某些研究项目。如果任何这样的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品或研究计划的市场潜力。

我们期待着为我们开发的某些候选产品的研究、开发和商业化或我们的某些研究项目的开发寻找第三方合作伙伴。例如，2017年3月，我们与艾尔建建立了战略联盟，专注于发现、开发一系列眼病的基因编辑新药，并将其商业化。我们任何其他合作安排的可能合作者包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们很可能会对我们的合作者用于开发或商业化我们可能寻求与他们开发的任何候选产品的资源的数量和时间进行有限的控制，如果是我们与Allergan的战略联盟，他们是否行使任何额外的选择将产品商业化。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们参与的任何协作的成功与否。

涉及我们的研究计划或我们的任何候选产品的合作，以及我们可能参与的研究计划或候选产品的联盟安排，包括我们与Allergan的战略联盟，会给我们带来以下风险：

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协作者在确定他们将应用于这些协作的工作和资源方面可能有很大的自由裁量权。

●

合作者不得对我们开发的任何候选产品进行开发和商业化，也可能根据临床试验结果、合作者战略重点的变化或可用资金或外部因素(如转移资源或创建竞争优先级的收购)选择不继续或续订开发或商业化计划。

●

合作者可能会推迟临床试验，为临床试验计划提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或者要求新的候选产品配方进行临床测试。

●

如果合作者认为有竞争力的产品更有可能被成功开发或可以以比我们更具经济吸引力的条款商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的药品或候选产品竞争的产品。

●

拥有一种或多种药品的营销和分发权的合作者可能没有投入足够的资源来营销和分销此类药品。

●

合作者可能无法正确获取、维护、强制执行或保护我们的知识产权或专有权利，或者可能使用我们的专有信息，从而招致可能危及我们专有信息或使我们无效或使我们面临潜在诉讼的诉讼。

●

合作者和我们之间可能会发生纠纷，导致我们的药品或候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而分散管理层的注意力和资源。

●

在我们的合作中确定的情况下，我们可能会失去某些有价值的权利，包括如果我们经历控制权变更。

●

合作可能会终止，如果终止，可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的候选产品。

●

协作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化。如果我们现在或将来的合作伙伴参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止。

如果我们的合作没有成功开发产品并将其商业化，或者如果我们的一个协作者终止了与我们的协议，我们可能不会收到此类合作下的任何里程碑或版税付款。如果我们得不到根据这些协议预期的资金，我们候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发候选产品。此外，如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会延迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。本Form 10-Q季度报告中描述的与产品开发、监管审批和商业化相关的所有风险均适用于我们的合作者的活动。

我们未来可能会决定与制药和生物技术公司合作，开发我们的任何候选产品，并将其商业化。这些关系，或类似的关系，可能需要我们招致非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或扰乱我们的管理和业务。此外，在寻找合适的合作者方面，我们可能面临激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。我们达成最终协作协议的能力将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、建议的协作的条款和条件，以及建议的合作者对几个因素的评估。如果我们向我们的任何候选产品授予权利，如果我们不能成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现此类交易的好处。

如果我们不能在商业上合理的条件下建立合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。

我们的产品开发和研究计划以及我们的任何候选产品的潜在商业化都将需要大量额外的现金来资助开支。对于我们的一些候选产品和研究计划，我们可能会决定与其他制药和生物技术公司合作开发这些候选产品或计划，并将其商业化。

我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争。我们是否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、建议的合作的条款和条件，以及建议的合作者对许多因素的评估。这些因素可能包括临床试验的设计或结果、FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性、候选对象产品的潜在市场、制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性、竞争产品的潜力、我们对技术所有权的不确定性(如果存在对此类所有权的挑战而不考虑挑战的是非曲直)，以及一般的行业和市场状况。合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比与我们的协作更具吸引力。

根据现有的合作协议，我们还可能受到限制，不能与潜在的合作者或盟友以特定条款签订未来协议。例如，在我们与Juno治疗公司修订和重申的合作下，我们可能不会直接或间接使用或许可他人使用与以下内容相关的基因组编辑技术

对于某些T细胞的任何研究、开发、制造、商业化或其他探索，除某些例外情况外，如我们在提交给证券交易委员会的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告(“年度报告”)的“第I部分-业务-我们的合作和许可战略”中更全面地描述的那样。协作的谈判和记录也很复杂和耗时。此外，最近大型制药公司之间出现了大量的业务合并，包括百时美施贵宝公司收购Juno治疗公司的母公司Celgene公司，以及AbbVie公司即将收购Allergan公司，这导致未来潜在合作伙伴的数量减少。在这种情况下，JUNO治疗公司的母公司Celgene Corporation被百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb Company)收购，艾伯维公司(AbbVie Inc.)即将收购艾尔建公司(Allergan)。

我们可能无法在及时的基础上、以可接受的条件或根本不能就合作进行谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不削减我们正在寻求合作的候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发候选产品或将其推向市场并产生产品收入。

我们预计将依赖第三方进行我们的临床试验以及我们的研究和临床前测试的某些方面，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成此类试验、研究或测试。

我们目前依赖并预计将继续依赖第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们的临床试验。我们目前依赖并预计将继续依赖第三方进行我们的研究和临床前测试的某些方面。这些第三方中的任何一方都可以随时终止与我们的合同。如果我们需要另作安排，就会延误我们的产品开发活动。此外，由于正在进行的冠状病毒大流行，这些第三方执行的活动可能会延迟或暂停，这可能会影响我们及时成功开发和测试我们的候选产品和研究计划的能力。

我们对这些第三方进行研究和开发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会减轻我们的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照试验的一般调查计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为良好临床实践，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和保密性。我们还被要求在一定的时间范围内注册正在进行的临床试验，并在政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上公布完成的临床试验结果。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。

此外，这些第三方可能还与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。如果这些第三方不能按照法规要求或我们声明的方案成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法或可能延迟获得我们开发的任何候选产品的上市批准，并且我们的药物将无法成功商业化或我们的努力可能会延迟。

我们还希望依赖其他第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们的分销商的任何业绩失误都可能推迟我们开发的任何候选产品的临床开发或营销批准，或者将我们的药品商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。

我们与第三方签订合同，为我们的研究计划、临床前研究和临床试验制造材料，并期望继续这样做，并将我们开发的任何候选产品商业化。这种对第三方的依赖增加了我们将没有足够数量的此类材料、候选产品或我们可能开发和商业化的任何药物的风险，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们为我们的研究计划和临床前研究制造材料的能力有限，而且我们没有运营任何重要的制造设施。我们主要依靠第三方合同制造组织(“CMO”)生产我们用于临床前和临床研究的材料，并期望继续这样做，并为我们开发的、我们或我们的合作者获得市场批准的任何候选产品提供商业供应。此外，鉴于目前的冠状病毒大流行，我们CMO的活动可能会延迟或暂停，这可能会影响我们及时成功开发和测试我们的候选产品(包括临床试验和研究计划)的能力。我们没有与任何第三方制造商签订长期供应协议，我们是在采购订单的基础上购买所需的供应。

我们可能无法与第三方制造商建立任何协议，或无法以可接受的条件这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

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第三方可能违反制造协议；

●

第三方可能在代价高昂或给我们带来不便的时间终止或不续订协议；以及

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依赖第三方进行法规遵从性、质量保证、安全性和药物警戒以及相关报告。

第三方制造商可能无法遵守cGMP规定或美国以外的类似监管要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延误、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的药品供应造成重大不利影响，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

我们可能开发的任何药物都可能与其他候选产品和产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能延误临床开发或市场批准。我们目前并没有为大量药物过量供应的安排。如果我们目前的合同制造商中有任何一家不能按协议履行，我们可能被要求更换该制造商。虽然我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们的任何候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会招致额外的成本和延误。

我们目前和预期的未来依赖他人生产我们的任何候选产品可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得市场批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。

与我们的知识产权有关的风险

如果我们无法为我们开发的任何产品和我们的技术获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术，以及我们成功将任何候选产品商业化的能力，我们的技术可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得并保持对我们的CRISPR平台技术和我们开发的任何专有产品候选和技术的专利保护的能力。为了保护我们的专有地位，我们对与我们的平台技术相关的知识产权进行了内部许可，并在美国和国外提交了与我们的技术和候选产品相关的专利申请，这些技术和产品对我们的业务非常重要。如果我们或我们的许可方和/或合作者无法获得或保持对我们的CRISPR平台技术以及我们开发的任何专有产品和技术的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到严重损害。

关于包括CRISPR技术在内的基因组编辑领域允许的索赔范围，美国还没有出现一致的政策。美国以外的专利保护范围也不确定。美国和其他国家专利法或其解释的变化可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有和许可的专利的范围。对于许可内和拥有的知识产权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在申请的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其免受竞争对手的影响。

专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能无法及时识别我们的研发成果中的可申请专利的方面，以获得专利保护。虽然我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的机密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类输出，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，科学文献中发现的发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们不能肯定我们是第一个在我们拥有的或任何许可的专利或未决的专利申请中提出要求的发明，或者是第一个为这些发明申请专利保护的人，我们不能确定我们是第一个提出这类发明的专利保护的人，或者我们是第一个申请专利保护的人。

生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的技术或候选产品的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化的专利。

此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布之前大幅缩小，其范围在发布后可以重新解释。即使我们许可或拥有的专利申请作为专利发布，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们持有的或许可内的任何专利可能会受到第三方的挑战、缩小、规避或无效。因此，我们不知道我们的任何平台进展和候选产品是否会受到有效和可强制执行的专利的保护或继续受到保护。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利。例如，我们知道第三方建议将CRISPR技术与Cas9或Cas12a以外的蛋白质结合使用。我们拥有的和许可内的专利可能不包括CRISPR技术与除Cas9或Cas12a以外的蛋白质一起使用。如果我们的竞争对手将CRISPR技术与Cas9或Cas12a以外的蛋白质一起商业化，我们的业务，金融

情况、运营结果和前景可能会受到实质性的不利影响。

专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们的许可人目前，我们或我们的许可人可能会在将来成为第三方将现有技术的发行前提交给美国专利商标局(“USPTO”)或反对、派生、撤销、重新审查、授予后各方间审查，或干扰程序和其他类似程序，挑战我们的专利权或其他人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或产品商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们或我们的许可人之一可能不得不参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定发明的优先权或授权后的挑战程序，例如在外国专利局的异议，挑战发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失，或者专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量的成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量的时间。如下所述，我们的一些授权内专利受到干扰、反对和单方面重新审查程序，因此会受到这些风险的影响。

此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。此外，我们拥有和授权的一些专利和专利申请是，而且将来可能是与第三方共同拥有的。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在该等专利或专利申请中的权益的独家许可，则这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。此外，我们或我们的许可人可能需要我们拥有的和许可内的专利的任何此类共同所有人的合作，以便对第三方强制执行此类专利，而此类合作可能不会提供给我们或我们的许可人。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，我们拥有和许可中的专利和专利申请可能会受到一个或多个第三方的权利保留。例如，导致我们拥有和许可中的某些专利权利和技术的研究部分是由美国政府资助的。因此，美国政府对这些专利权和技术拥有一定的权利，包括入场权。当政府资助开发新技术时，政府通常会获得任何由此产生的专利的某些权利，包括授权政府使用该发明的非独家许可。例如，我们的许可方，包括远大研究所，Inc.(以下简称“远大”)已向美国政府授予非独家、不可转让、不可撤销、已付清的许可，允许其实施或已经为美国或代表美国实践某些许可内专利和专利申请中描述的发明，包括许可内CRISPR技术的某些方面。如果政府决定行使这些权利，就不需要聘请我们作为其承包商。这些权利可能允许美国政府向第三方披露我们的机密信息，并行使使用或允许第三方使用我们许可的技术的先行权。如果美国政府认为有必要采取行动，因为我们未能实现政府资助的技术的实际应用，因为有必要采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或优先考虑美国工业，则美国政府可以行使其游行权利。此外, 我们对此类发明的权利可能会受到在美国制造包含此类发明的产品的某些要求的约束。政府对上述任何权利的任何行使都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。

我们开发和商业化我们的技术和候选产品的权利在一定程度上受制于他人授予我们的许可条款和条件。

我们严重依赖来自第三方的某些专利权和专有技术的许可

对我们的基因组编辑技术(包括我们的CRISPR技术)和候选产品的发展非常重要或必要。这些许可和其他许可可能不会提供在我们未来可能希望开发或商业化我们的技术和产品的所有相关使用领域和所有地区使用此类知识产权和技术的独家权利。因此，我们可能无法阻止竞争对手在我们所有许可证所包括的地区开发和商业化竞争产品。例如，根据我们与布罗德、布罗德以及哈佛学院(“哈佛”)校长和研究员的许可协议，在某些情况下，许可人可以将属于该许可协议标的的专利授予第三方。该第三方将完全拥有作为此类许可证标的的专利权，这可能会影响我们的竞争地位，并使第三方能够将与我们未来的候选产品和技术类似的产品商业化。此外，根据这些许可协议，远大有权在特定时间段之后，在某些限制的约束下，单独或与关联公司或第三方一起指定远大有兴趣研究和开发的产品的基因目标，否则这些产品将被根据协议许可给我们的权利所涵盖。上述任何条款都将缩小我们从远大获得的专利和专利申请的专有权范围。这些许可协议的条款在我们年度报告中的“第一部分-业务-我们的协作和许可战略”中有更全面的描述。此外，我们对授权内专利和专利申请的权利在一定程度上是独立的。, 关于此类许可内专利和专利申请的共同所有人之间的机构间或其他运营协议。如果其中一个或多个共同所有者违反该机构间或运营协议，我们获得该等授权内专利和专利申请的权利可能会受到不利影响，这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

此外，我们可能无权控制专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护，这些专利和专利申请涵盖我们从第三方许可的技术。例如，根据我们与哈佛布罗德和马萨诸塞州总医院d/b/a总医院的每个知识产权许可，我们的许可人保留对准备、提交、起诉和维护的控制权，在某些情况下，还保留对其专利和专利申请的强制执行和辩护的控制权。因此，我们不能确定这些专利和专利申请是否会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护。如果我们的许可人未能起诉、维护、强制执行和保护这些专利，或者失去这些专利或专利申请的权利，我们已经许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化任何属于此类许可权利主体的产品的权利可能会受到不利影响。此外，鉴于我们需要偿还许可人与起诉、维护、强制执行和保护我们从他们那里获得的专利和专利申请相关的所有费用，考虑到干扰、反对和重新审查程序的持续性质，以及根据我们与哈佛和远大的许可协议向我们授予的专利的持续性质，以及鉴于我们支付此类补偿的义务不受任何限制，我们预计我们向许可人偿还与这些事项相关的费用的义务将继续很大。在截至2019年12月31日、2018年和2017年12月31日的年度中，与这些偿还义务相关的费用总额分别为1，400万美元、1，420万美元和1，870万美元, 在截至2020年3月31日的三个月内，我们产生的费用总额为400万美元。

我们的许可人可能依赖于第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可人不是我们许可的专利和专利申请的唯一和独家所有者。例如，布罗德授权给我们的某些专利申请是与NIH共同拥有的。根据我们的协议，布罗德没有也不声称授予NIH在这些专利申请中的任何权利。如果其他第三方拥有我们许可内的专利和专利申请的所有权，他们可能会将这些专利和专利申请许可给我们的竞争对手，我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

尽管我们尽了最大努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的产品和技术。如果这些许可证内的产品被终止，或者基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品推向市场。此外，我们可能会寻求从我们的许可人那里获得额外的许可，在获得此类许可的过程中，我们可能会同意以以下方式修改我们现有的许可

可能对许可方更有利，包括同意可使第三方(可能包括我们的竞争对手)获得受我们现有许可约束的部分知识产权的许可的条款。这些事件中的任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们的一些授权内专利存在优先权和有效性争议。此外，我们拥有和许可的专利、专利申请和其他知识产权可能会受到进一步的优先权和有效性争议，以及其他类似的知识产权诉讼，包括库存纠纷。如果我们或我们的许可人在这些诉讼中的任何一项都不成功，我们可能被要求从第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款获得，或者停止我们开发的一个或多个候选产品的开发、制造和商业化，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

某些美国专利(美国专利号：8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；和8，999，641号)和一项美国专利申请(美国序列号：A14/704，551)，它们由布罗德和麻省理工学院(MIT)共同拥有，在某些情况下，由我们授权的哈佛大学参与了对加州大学、维也纳大学和伊曼纽尔大学共同拥有的美国专利申请(美国序列号：13/842，859，现在是美国专利号：10，266，850)的第一次干扰，该专利申请由布罗德和麻省理工学院(MIT)共同拥有，在某些情况下，由我们授权的哈佛大学参与了对美国专利申请(美国序列号：13/842，859，现在是美国专利号：10，266，850)的第一次干扰干涉是在美国专利商标局专利审判和上诉委员会(“PTAB”)进行的程序，目的是确定不同各方提出的专利权利要求的标的的发明优先权。

在诉讼的初步动议阶段，PTAB认为没有事实上的干预，这意味着不需要干预来解决双方之间的优先权，因为许可内的索赔针对的主题与加州大学、维也纳大学和伊曼纽尔·查彭蒂埃的主题明显不同。因此，在没有达到优先阶段的情况下结束了干扰过程。在上诉中，联邦巡回上诉法院(“CAFC”)确认了PTAB的持有，加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier没有向美国最高法院上诉，要求对这一决定进行复审。因此，不干涉事实的判断是最终的，并禁止在干扰中考虑的同一发明的权利要求的相同各方之间进行任何进一步的干扰。在该第一干扰中考虑的本发明涉及一种方法，该方法涉及将真核细胞中的靶DNA与某些限定的CRISPR/Cas9组分接触，以切割或编辑靶DNA分子或调节其上编码的至少一个基因的转录。

因此，我们代表自己、麻省理工学院和哈佛大学从远大获得授权的12项美国专利和一项美国专利申请，PTAB已宣布对其进行干预，但没有因为这第一次干预程序而被修改或撤销。然而，如下所述，这12项美国专利和一项美国专利申请正在并可能在未来受到进一步的知识产权诉讼和争议，包括干扰诉讼。

2019年6月24日，PTAB宣布10项未决的美国专利申请之间发生第二次干扰(美国序列号15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；和16/136，175)，它们由加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有，同样的12项美国专利和1项美国专利申请涉及第一干扰，这些专利由布罗德和麻省理工学院共同拥有，在某些情况下由哈佛大学共同拥有，并由我们授权。第二次干扰中还包括一项额外的美国专利(美国专利号9，840，713)，该专利由布罗德和麻省理工学院共同拥有，由我们内部授权，未参与第一次干扰。2019年8月26日，PTAB再次宣布干预，增加了加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier共同拥有的四项未决的美国专利申请(美国序列号16/276，361；16/276，365；16/276，368；和16/276，374. 干扰声明将干扰标的描述为与真核细胞有关，该真核细胞包括靶DNA和某些限定的CRISPR/Cas9组分，包括能够切割或编辑靶DNA分子或调节其上编码的至少一个基因的转录的单分子引导RNA。

虽然我们不能肯定地预测第二次干扰实际需要多长时间，但每一阶段可能需要大约一年或更长的时间，才能由技术咨询委员会作出决定。有可能将动议提交给

初步运动阶段要消除干扰进程，这样就不会达到第二优先阶段。其他第三方也可能寻求成为这种干预的一方。

加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier或其他第三方可以单独提交一份关于干扰远大专利和专利申请的建议，这些专利和专利申请受到我们拥有或许可的其他美国专利和专利申请的干扰。例如，ToolGen已于2015年4月13日提交了干预USPTO的建议，表明他们认为ToolGen拥有的待决美国申请(美国序列号A14/685，568和美国序列号A14/685，510)中的一些主张干扰了五项美国专利中的某些权利要求，这些专利是我们代表自己、麻省理工学院和哈佛大学从远大获得许可的。这5项美国专利是PTAB宣布第二次干预的13项美国专利之一。ToolGen提出的干预建议仍然悬而未决，USPTO将在何时以及以何种方式对其采取行动尚不确定。

我们拥有的和授权中的专利和专利申请现在或将来可能会受到美国专利商标局和其他外国专利局的有效性争议。例如，请求单方面2016年2月16日，针对我们代表自己和麻省理工学院(MIT)从远大获得内部许可的一项美国专利，向USPTO提交了重新审查文件(美国专利号：第8，771，945号)，这是第二次干预的一部分，并在ToolGen提交的干预建议中引用。单方面重新审查是第三方可以匿名请求美国专利商标局重新审查已授予专利的程序，因为第三方认为已授予的专利可能不能以印刷出版物或其他专利的形式在现有技术上获得专利。在美国专利商标局重新审查已授予的专利之前，第三方请求人必须确定提交的现有技术确立了一个实质性的新的可专利性问题。如果美国专利商标局确定存在实质性的新的可专利性问题，它将批准重新审查请求，并在给予专利所有者提交初始声明的选择权后重新审查专利。申请单方面2016年5月9日，对美国专利号第7871，945号进行了复审，从而启动了美国专利商标局和布罗德之间的复审程序，代表自己和麻省理工学院行事。第三方请求人在提交请求后不参加复审程序，除非如果专利权人选择提交初始声明，第三方请求人可以选择答复。2016年5月12日，PTAB暂停了复审，并指出它对任何涉及专利干预的文件都有管辖权。2019年1月3日，鉴于CAFC确认PTAB在第一次干预中不干涉事实，PTAB解除了暂停。2019年6月24日，当PTAB宣布第二次干预时，它重新暂停了复审。PTAB何时解除暂停还不确定。如果远大在复审中不成功，美国专利号第8771，945号可能会被撤销或缩小，这可能会对我们在该专利下的权利范围产生实质性的不利影响。

作为第二干扰的主题的13项许可内美国专利和1项许可内美国专利申请(包括ToolGen提交的干扰建议的主题的5项许可内美国专利和重新审查的1项许可内美国专利)一般涉及CRISPR/CAS9系统及其在真核细胞中的使用。13项许可内的美国专利和1项许可内的美国专利的权利要求在范围和覆盖范围上各不相同，并且包括针对使用病毒载体进行传递的CRISPR/CAS9系统、单引导RNA、修饰的引导RNA金黄色葡萄球菌Cas9，或Cas9昵称，与我们的基因组编辑平台技术相关。这些授权专利中的一项或多项的丢失或范围缩小可能会对我们的业务行为、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们或我们的许可人可能还会受到前员工、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利或专利申请或其他知识产权中拥有权益的索赔。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在该等专利、专利申请或其他知识产权中的权益的独家许可，则这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手。此外，我们可能需要任何此类共同所有人的合作，以向第三方强制执行任何专利，包括从专利申请中颁发的任何专利，而此类合作可能不会提供给我们。上述任何一项都可能对我们的业务开展、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

我们或我们的许可人受制于并可能在将来成为类似程序或优先权的一方。

欧洲或其他外国司法管辖区的争端。例如，我们代表自己和麻省理工学院或麻省理工学院和哈佛大学从远大获得内部许可的四项欧洲专利(欧洲专利号EP 2，764，103 B1，EP 2，771，468 B1，EP 2，784，162 B1和EP 2，931，898B1)已被欧洲专利局反对部(“反对部”)全部撤销。布罗德代表自己和麻省理工学院，或自己，麻省理工学院和哈佛大学向欧洲专利局上诉委员会提交上诉通知，要求审查反对部撤销这四项专利的决定。2020年1月16日，上诉委员会驳回了申请2，771，468B1号欧洲专利的上诉，这意味着这项欧洲专利仍然被完全撤销。2020年1月30日，布罗德代表自己、麻省理工学院和哈佛大学撤回了对欧洲专利号的上诉。EP2，931，898B1，这意味着这项欧洲专利将被完全撤销。至於上诉委员会何时或以何种方式处理余下的两宗上诉，则不得而知。另外两项欧洲专利(欧洲专利号EP 2，896，697B1和EP 2，898，075 B1)通过修改后的专利权利要求得以保留，这两项专利是我们代表自己从布罗德获得内部许可的，麻省理工学院和哈佛大学。作为自己的代表，麻省理工学院和哈佛大学向欧洲专利局上诉委员会提交了上诉通知，要求复审反对部通过修改专利主张来维持这两项专利的决定。其中两名反对者还提交了欧洲专利号的上诉通知。EP2，896，697B1和EP2，898，075B1。上诉委员会将於何时或以何种方式处理这些上诉，目前尚不清楚。反对部还对我们从布罗德获得的其他七项欧洲专利发起了反对程序，这些专利代表自己、麻省理工学院和哈佛大学，或自己的麻省理工学院, 哈佛大学和洛克菲勒大学(“洛克菲勒”)(欧洲专利号：EP2，825，654 B1，EP 2，840，140 B1，EP 2，921，557B1，EP 2，931，897B1，EP 2，931，897B1，EP 2，940，140 B1和EP 3，009，511 B1)，以及我们共同拥有并由布罗德授权的一项欧洲专利，代表自己、麻省理工学院和第3页，066页，201B1页)。欧洲专利局的反对程序可能涉及一些问题，包括但不限于，与提交欧洲专利申请有关的程序手续、优先权以及所涉及权利要求的专利性。失去这些欧洲专利的优先权，或失去这些专利，可能会对我们的业务行为产生重大不利影响。已经对这些欧洲专利或其他第三方提出反对意见的一个或多个第三方未来可能会对我们正在许可或拥有的其他欧洲专利提出反对意见。例如，我们知道，我们代表自身、麻省理工学院和哈佛大学从远大获得内部许可的三项欧洲专利(欧洲专利号EP 3，494，997B1，EP 3，064，585B1和EP 3，144，390 B1)和我们代表自身和麻省理工学院行事的从远大获得内部许可的一项欧洲专利(欧洲专利号3，011，032B1)遭到了反对。对这些欧洲专利提出反对的截止日期分别是2020年6月18日、2020年11月5日、2020年12月18日和2020年7月16日。可能还有其他反对这些欧洲专利的意见，这些专利还没有提交申请，或者还没有向公众开放。

如果我们或我们的许可人在任何与专利相关的纠纷中失败，包括干扰诉讼、专利异议、重新审查或我们或他们面临的其他优先权、发明权或有效性纠纷(包括上述任何诉讼)，我们可能会因失去一项或多项拥有或许可的专利而失去宝贵的知识产权，或者我们拥有或许可的专利权利可能会缩小、无效或无法执行。此外，如果我们或我们的许可人在我们或他们面临的任何发明纠纷中失败，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如我们拥有的或许可内的专利和专利申请的独家所有权或独家使用权。如果我们或我们的许可人在任何干扰程序或其他优先权或发货权纠纷中失败，我们可能需要从第三方获得并维护许可证，包括参与任何此类干扰程序或其他优先权或发货权纠纷的各方。此类许可可能无法按商业合理条款或根本无法获得，也可能是非排他性的。如果我们无法获得和维护这样的许可证，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们开发的一个或多个候选产品。失去排他性或缩小我们拥有的和授权内的专利主张可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景造成实质性的不利影响。即使我们在任何干预程序或其他优先权、库存或有效性纠纷中取得成功，也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和所有权。

在世界各国对候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。此外，我们的知识产权许可协议可能并不总是包括全球权利。为

例如，远大授权给我们的某些美国专利申请包括东京大学(“东京”)和NIH作为联合申请者。远大仅就其利益和东京在这些美国专利申请中的利益授予了我们的许可，而没有授予任何外国等价物的许可。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不利于专利、商业秘密和其他知识产权保护的实施，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利和知识产权的行为，或者普遍侵犯我们的知识产权和专有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有或许可的专利和申请的有效期内，定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府专利和申请费用将支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利代理机构。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向美国和非美国专利机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府机构要求在专利申请过程中遵守若干程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们还依赖我们的许可人采取必要的行动，以遵守与我们许可的知识产权有关的这些要求。在某些情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来修复疏忽。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以相似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。

我们已经与第三方签订了许可协议，可能需要从我们现有的许可人和其他人那里获得额外的许可，以推进我们的研究或允许我们开发的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何额外的许可证(如果有的话)。在……里面

在这种情况下，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们不能做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们不能保证不存在可能针对我们当前技术实施的第三方专利，包括CRISPR基因组编辑技术、制造方法、候选产品或导致禁止我们制造或销售的未来方法或产品的未来方法或产品，或者对于我们的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。

在我们的每个许可协议中，我们预计在未来的协议中，我们有责任对侵犯我们许可的专利的任何第三方提起诉讼。我们的某些许可协议还要求我们达到开发门槛才能维持许可，包括为产品的开发和商业化设定一个时间表。根据许可协议，可能会发生有关知识产权的争议，包括：

●

许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；

●

我们的技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；

●

我们合作开发关系下的专利和其他权利的再许可；

●

我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；

●

由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及

●

专利技术发明的优先权。

此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。可能出现的任何合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，包括与再许可收入相关的可能到期并应支付给我们的许可人的金额(如果有)。如果发生这些事件，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或削弱我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们可能无法成功获得通过收购和许可证内开发的任何候选产品的必要权利。

我们目前拥有知识产权的权利，通过来自第三方的许可，来识别和开发候选产品。许多制药公司、生物技术公司和学术机构正在基因组编辑技术领域与我们竞争，并提交可能与我们的业务相关的专利申请。例如，我们知道第三方专利和专利申请可能被解释为涵盖我们的CRISPR技术和候选产品。为了避免侵犯这些第三方专利，或从这些第三方专利申请中发放的专利，我们可能会发现向这些第三方知识产权持有人获取许可是必要的或谨慎的。对于某些非CRISPR技术，包括我们正在评估用于我们开发的候选产品的某些交付方法，我们还可能需要来自第三方的许可证。此外，使用

对于我们与第三方共同拥有的任何专利，我们可能需要许可，以确保这些共同所有人在此类专利中的利益。但是，我们可能无法获得此类许可，或无法以其他方式从第三方获得或获得我们认为对我们开发的CRISPR技术和候选产品必需的任何成分、使用方法、工艺或其他知识产权。第三方知识产权的授权或获取是一个竞争领域，另外几家老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权授权或获取策略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。我们也可能无法按照可使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能许可或获取第三方知识产权。例如，我们正在评估使用的某些用于编辑免疫细胞、指导RNA修饰和传递模式的方法，包括某些腺相关病毒载体技术，这些方法都包含在第三方持有的专利中。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

美国专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请起诉和已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。假设满足其他可专利性要求，在2013年3月之前，在美国，最先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国境外，最先提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据2011年9月颁布的《莱希-史密斯美国发明法》(“美国发明法”)，美国过渡到第一发明人提交申请制度，在这种制度下，假设其他可专利性要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论所要求的发明是否是第三方最先发明。美国发明法还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利起诉期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序(包括授权后审查)攻击专利有效性的额外程序，各方间审查和派生程序。“美国发明法”及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们颁发的专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，公司在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利一旦获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生实质性的不利影响。

如果在法庭上或在美国或国外的行政机构提出质疑，涉及我们候选技术和产品的已颁发专利可能被认定为无效或不可强制执行。

如果我们或我们的许可人之一或我们的合作者对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们开发的候选产品或我们的技术(包括CRISPR基因组编辑技术)的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是被指控未能满足几个法定要求中的任何一个，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性断言的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方对我们某些授权内专利的有效性提出了质疑。

此外，该组织还可能向美国或国外的行政机构提出类似的索赔要求，甚至在诉讼范围之外也可以提出类似的索赔要求。这些机制包括重新审查、拨款后审查、各方间审查程序、干预程序、派生程序和外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。例如，如上所述，我们的13项许可内的美国专利和一项许可内的美国专利申请涉及干扰，并且针对我们的某些许可内的美国专利提出了干扰建议，这些美国专利中的一项受到重新审查程序的影响，针对我们的几项许可内的欧洲专利的反对程序已经启动，以及额外的干扰、重新审查、授权后审查，各方间未来可能会启动审查、反对和其他知识产权诉讼程序。到目前为止，反对程序已经导致我们四项授权内的欧洲专利被撤销，同时保留了我们的两项授权内的欧洲专利，但修改了权利要求。鉴于第三者就被撤销的专利提出的若干论据，以及第三者对其他被反对的授权内欧洲专利提出的类似论据，以及鉴于上诉委员会驳回就欧洲专利号2，771，468 B1提出的上诉，反对程序可能会导致额外的授权内欧洲专利被撤销。这些程序和其他程序可能导致我们的专利被撤销、取消或修改，使其不再涵盖我们的技术或平台，或我们开发的任何候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们或我们的许可合作伙伴和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果第三方在无效或不可强制执行的法律断言上获胜，我们将至少部分甚至全部失去对我们的技术或平台或我们开发的任何候选产品的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

围绕基因组编辑技术(包括CRISPR)的知识产权格局是高度动态的，第三方可能会发起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生实质性的不利影响。

基因组编辑领域，特别是CRISPR技术领域还处于起步阶段，目前还没有这样的产品上市。由于包括我们和我们的竞争对手在内的几家公司在这一领域正在进行紧张的研究和开发，知识产权格局在不断变化，未来几年可能仍然不确定。未来可能会有重大的知识产权相关诉讼和诉讼，涉及我们拥有的和未获许可的，以及其他第三方、知识产权和专有权利。

我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们开发和使用我们专有技术的任何候选产品的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛诉讼。对于我们的技术和我们开发的任何候选产品，我们将受到或可能在未来成为有关我们的技术和任何候选产品的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的一方，包括干扰、复审、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查和派生程序，以及外国司法管辖区的类似程序，如欧洲专利局的反对意见。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管其是非曲直。我们知道这一领域中的某些第三方专利和专利申请可能被断言包含我们的CRISPR/CAS9技术。特别是，我们了解到与CRISPR/CAS9技术相关的几个独立的美国专利和/或美国专利申请系列和外国同行，每个系列的最早优先日期早于我们获得许可的专利和专利申请的优先日期，包括PCT公布的第WO2013/141680号(及其相关的美国专利No.9，637，739和其他相关的美国专利申请以及包括欧洲专利号在内的外国同行的专利申请)。由维尔纽斯大学提交的EP 2，828，386B1(据报道，该大学已将其权利独家许可给杜邦先锋，据报道，杜邦先锋公司已向Cariou Biosciences授予某些权利，据报道，Cariou Biosciences公司已向Intellia Treeutics和CRISPR Treeutics非独家许可某些权利)，WO2013/176772(及其相关美国专利，包括美国专利No.10，000，772，10，113，167，10，10EP 3，241，902 B1和EP 3，401，400 B1正在进行

(据报道，这两家公司都已独家许可其对Cariou Biosciences的权利，据报道，该公司已独家许可Intellia治疗公司的某些权利)，而Emmanuelle Charpentier(据报道，她已独家许可其对CRISPR治疗公司、ERS基因组公司和TRACR血液学公司的权利)、WO2014/065596号(及其相关的美国专利申请和包括欧洲专利号在内的外国同行的专利申请)。由ToolGen提交的EP 2，912，175 B1)和WO 2014/089290(及其相关的美国专利申请和外国同行，包括欧洲专利号EP 2，928，496B1，EP 3，138，910 B1，EP 3，138，911 B1，EP 3，138，912 B1，第3，360，964页B1和EP 3，363，902 B1，它们正受到几方的反对)，由Sigma-Aldrich Co.LLC提交。这些专利系列中的每一个都属于不同的第三方，并且包含可能被解释为涵盖CRISPR/CAS9技术的组件和使用的权利要求。如果我们不能以商业合理的条款获得或维护涵盖我们候选产品或活动的任何第三方专利的许可，这些第三方可能会对我们提出侵权索赔，这可能会对我们的业务行为产生重大不利影响。

即使我们认为第三方知识产权索赔没有法律依据，也不能保证法院在侵权、有效性、可执行性或优先权问题上会对我们有利。有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们将我们开发的任何候选产品和所主张的第三方专利涵盖的任何其他候选产品或技术进行商业化的能力产生实质性的不利影响。为了成功地在联邦法院挑战任何这样的美国专利的有效性，我们需要克服有效性的推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效性提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，并且我们未能成功证明此类专利是无效或不可强制执行的，我们可能会被要求从该第三方获得许可证，以继续开发、制造和营销我们开发的任何候选产品和我们的技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并且可能需要我们支付大量许可和版税。我们还可能被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或候选产品。此外，我们可能被认定要对重大的金钱损失负责，包括三倍的损害赔偿和律师费。, 如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。

我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露其现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们的许多员工、顾问和顾问现在或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会被指控使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。

此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权构思或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方签署此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能会被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵的、耗时的，而且不会成功。

竞争对手可能侵犯我们的专利或我们许可合作伙伴的专利，或者我们可能被要求对侵权索赔进行抗辩。此外，我们的专利或我们许可合作伙伴的专利也涉及(并且可能在未来)涉及发明权、优先权或有效性争议。反击或抗辩这类索赔可能既昂贵又耗时。在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有或许可的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们拥有的和许可的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们拥有的或许可内的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。

即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们招致巨额费用，并可能分散我们人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行足够的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们拥有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，并保持我们的竞争地位。关于我们的技术平台，我们认为商业秘密和技术诀窍是我们知识产权的主要来源之一。商业秘密和技术诀窍可能很难保护。特别是，我们预计，关于我们的技术平台，随着时间的推移，这些商业秘密和技术诀窍将通过独立开发、发表描述方法的期刊文章以及将人员从学术职位调动到行业科学职位在行业内传播。

我们寻求保护这些商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问它们的各方签订保密协议，例如我们的员工、合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制要求当事人非法披露或挪用商业秘密是困难的、昂贵的、耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院保护商业秘密的意愿或不太愿意。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

如果我们开发的任何候选产品没有获得专利期延长和数据独占权，我们的业务可能会受到实质性损害。

根据FDA对我们开发的任何候选产品的上市批准的时间、期限和细节，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的“药品价格竞争和专利期限恢复行动”(“哈奇-瓦克斯曼修正案”)获得有限的专利期延长。Hatch-Waxman修正案允许专利展期最长为五年，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期的补偿。专利期延长不得超过自产品批准之日起共计1400年的专利剩余期限，只能延长一项专利，并且只能延长涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求。但是，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用要求等原因而无法获得延期。此外，适用的期限或提供的专利保护范围可能比我们要求的要少。如果我们无法获得专利期限的延长或任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。

知识产权不一定能解决所有潜在的威胁。

我们的知识产权对未来的保护程度是不明朗的，因为知识产权有其局限性，可能不足以保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：

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其他人可能能够生产与我们开发或利用类似技术的任何候选产品相似的产品，但这些产品不在我们许可的或未来可能拥有的专利权利要求的范围内；

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我们，或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者，可能不是第一个做出我们许可或将来可能拥有的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的公司；

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我们，或我们的许可合作伙伴，或当前或未来的合作者，可能不是第一个提交涉及我们或他们的某些发明的专利申请；

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其他公司可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们拥有或许可的知识产权；

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我们未决的许可专利申请或我们未来可能拥有的专利申请可能不会导致已颁发的专利；

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我们拥有权利的已颁发专利可能被认定为无效或不可强制执行，包括由于我们的竞争对手的法律挑战；

●

我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中学到的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；

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我们可能不会开发额外的可申请专利的专有技术；

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他人的专利可能会损害我们的业务；以及

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为了保护某些商业秘密或专有技术，我们可能选择不申请专利，而第三方随后可能会申请涵盖这些知识产权的专利。

如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

与监管审批和其他法律合规事项相关的风险

即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，营销审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，可能会阻止我们获得任何候选产品商业化的批准。如果我们不能获得或延迟获得所需的监管批准，我们将无法将我们的候选产品商业化或将其商业化延迟，我们的创收能力将受到严重损害。(注：如果我们不能获得所需的监管批准或延迟获得所需的监管批准，我们将无法将我们的候选产品商业化或延迟商业化，我们的创收能力将受到严重损害。

我们的任何候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括它们的设计、测试、制造、安全、功效、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销，都受到FDA和美国其他监管机构以及其他国家类似机构的全面监管。如果不能获得候选产品的营销批准，我们将无法在给定的司法管辖区将候选产品商业化。我们还没有收到任何司法管辖区监管机构对任何候选产品的销售许可。我们在提交和支持获得市场批准所需的申请方面的经验有限，预计将依赖第三方CRO来帮助我们完成这一过程。要获得监管部门的批准，需要针对每个治疗适应症向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据和支持信息，以确定候选生物制品的安全性、纯度和效力。要获得监管部门的批准，还需要向相关监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由相关监管机构检查制造设施。我们的任何候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他可能妨碍我们获得市场批准或阻止或限制商业使用的特征。

在美国和国外获得市场批准的过程都很昂贵，如果需要额外的临床试验，可能需要很多年，如果真的获得了批准，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的改变、附加法规或法规的改变或对每个提交的产品申请的监管审查的改变，都可能导致延迟批准或拒绝申请。FDA和其他国家的类似机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会延迟、限制或阻止候选产品的上市批准。我们最终获得的任何上市批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的药物在商业上不可行。

如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得任何候选产品的批准，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。

如果不能在外国司法管辖区获得营销批准，我们的任何候选产品都将无法在这些司法管辖区销售，这反过来又会严重削弱我们创造收入的能力。

为了在欧盟和许多其他外国司法管辖区营销和销售我们的任何候选产品，我们或我们的合作者必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的法规要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管审批过程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，要求产品获得批准报销后，才能在该国获准销售。我们或这些第三方可能无法及时获得美国以外监管机构的批准(如果有的话)。fda的批准并不能保证得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，也不能保证得到美国以外的一个监管机构的批准。

各州不确保获得其他国家或司法管辖区的监管当局或FDA的批准。我们可能无法申请上市批准，也可能无法获得在任何司法管辖区将我们的药品商业化所需的批准，这将严重削弱我们的创收能力。

此外，2016年6月23日，英国选民投票赞成脱离欧盟，也就是俗称的英国退欧。经过旷日持久的谈判，英国于2020年1月31日脱离欧盟。根据退出协议，有一个过渡期至2020年12月31日(最长可延长两年)。联合王国和欧洲联盟之间的讨论迄今主要集中在最后确定退出问题和过渡协议，但迄今极其困难。到目前为止，只达成了一项贸易协议的大纲，还有很多事情还没有解决，但首相已经表示，英国不会寻求将过渡期延长到2020年底之后，但如果在过渡期结束之前没有达成贸易协议，可能会出现重大的市场和经济混乱。首相还表示，联合王国不会接受与欧盟高度监管结盟。

由于英国对药品的监管框架涵盖药品的质量、安全和疗效、临床试验、营销授权、商业销售和分销，来自欧盟的指令和法规，因此英国退欧可能会对英国未来适用于产品和候选产品的监管制度产生重大影响。由于英国退欧或其他原因，在获得任何营销批准方面的任何延误或无法获得任何营销批准，都可能迫使我们限制或推迟在英国为我们的候选产品寻求监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大和实质性的损害。

即使我们或我们可能拥有的任何合作伙伴为我们的任何候选产品获得营销批准，对我们产品的批准条款和持续监管也可能需要大量的资源支出，并可能限制我们或他们制造和营销我们的产品的方式，这可能会严重削弱我们的创收能力。

我们获得上市批准的任何候选产品，以及此类药物的制造流程、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的cGMP要求，以及关于向医生分发样本和保存记录的要求。即使候选产品获得上市批准，批准也可能受到该药物可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，或者包含昂贵的上市后测试和监测的要求，以监测该药物的安全性或有效性。

因此，假设我们或我们可能拥有的任何合作者获得一个或多个候选产品的营销批准，我们和这些合作者以及我们和他们的合同制造商将继续在所有合规领域(包括制造、生产、产品监控和质量控制)花费时间、金钱和精力。如果我们和这样的合作者不能遵守批准后的监管要求，我们和这样的合作者可能会被监管机构撤回对我们产品的营销批准，而我们或这样的合作者营销任何未来产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们实现或维持盈利的能力产生不利影响。此外，遵守审批后法规的成本可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生负面影响。

我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的药物遇到了意想不到的问题，当其中任何药物获得批准时，我们可能会受到重大处罚。

FDA和其他监管机构密切监管药品的批准后营销和促销，以确保它们只针对批准的适应症销售，并根据批准的标签的规定进行销售。美国食品药品管理局和其他监管机构对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们不根据其批准的适应症销售我们的药物，我们可能会

接受FDA和其他联邦和州执法机构(包括司法部)对标签外营销的执法行动。违反“联邦食品、产品和化妆品法”和其他法规(包括“虚假索赔法”)，涉及处方药的促销和广告，也可能导致调查或指控违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法。

此外，稍后发现我们的药品、制造商或制造工艺存在以前未知的问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种结果，包括：

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对此类药品、制造商或生产工艺的限制；

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对药品标签或销售的限制；

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对药品分发或使用的限制；

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进行上市后临床试验的要求；

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收到警告信或无标题信件；

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药品退出市场的；

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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请；

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回收药物；

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罚款、返还或者返还利润、收入；

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暂停或者撤销上市审批；

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暂停任何正在进行的临床试验；

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拒绝允许我国药品进出口的；

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检获产品；及

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禁制令或施加民事或刑事处罚。

任何政府对涉嫌违法的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将开发的任何候选产品商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收入减少。

医疗保健提供者、医生和第三方付款人在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品时扮演着主要角色。我们未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得上市批准的药品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州规定的限制

医疗保健法律法规包括以下内容：

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联邦医疗保健反回扣法规除其他事项外，禁止任何人在知情和故意的情况下，直接或间接以现金或实物形式索取、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，这些商品或服务可根据联邦和州医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)支付；

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联邦虚假索赔法案对故意向联邦政府提交或导致向联邦政府提交联邦医疗保险、医疗补助或其他政府付款人的付款或批准索赔的个人或实体施加刑事和民事处罚，包括民事举报人或Qui-tam诉讼，这些索赔是虚假或欺诈性的，或者通过虚假陈述来避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务，潜在的责任包括强制性的三倍损害赔偿和重大的按索赔处罚；

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1996年“联邦医疗保险可携带性和责任法”，经“经济和临床健康信息技术法”进一步修订，该法案规定了某些要求，包括强制性合同条款，涉及在未经受规则约束的实体(如健康计划、医疗保健信息交换所和医疗保健提供者)适当授权的情况下保护个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输；

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联邦虚假陈述法令，禁止明知和故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利、项目或服务的交付或支付有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述；

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联邦医生支付阳光法案下的联邦透明度要求，该法案要求药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商向卫生与公众服务部报告与向医生和教学医院支付和以其他方式转移价值有关的信息，以及医生和其他医疗保健提供者及其直系亲属和适用的团购组织持有的所有权和投资权益；以及

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类似的州法律和法规，如州反回扣和虚假报销法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔，以及某些州法律，要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，此外还要求制药商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付款项或营销支出有关的信息。

由於这些法律范围广泛，而法定例外情况和避风港的范围又很狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或任何其他适用于我们的政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被排除在参与政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外、监禁以及削减或重组我们的业务，任何这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

在欧盟，禁止向医生提供福利或优势，以诱导或鼓励他们开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品。向医生提供福利或优势也受欧盟成员国国家反贿赂法律的管辖，例如英国2010年《反贿赂法》。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。

支付给某些欧盟成员国医生的款项必须公开披露。此外，与医生达成的协议通常必须事先通知医生，并得到医生的雇主，即他的雇主的批准。

或其主管专业组织，和/或个别欧盟成员国的监管当局。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业规范或专业行为准则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外，以及削减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。他们根据这些法律承担的责任可能导致重大成本或运营中断，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

现任总统政府推行监管改革的努力可能会限制FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，这可能会对我们的业务产生负面影响。

现任总统政府已经采取了几项行政行动，包括发布一些行政命令，这可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或者以其他方式大幅推迟，例如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来实施法规。2017年1月30日，总统发布了一项适用于包括FDA在内的所有执行机构的行政命令，要求对于2017财年将发布的每一份拟议规则制定或最终法规通知，该机构应确定至少两项现有法规将被废除，除非法律禁止。这些要求被称为“二送一”条款。这项行政命令包括一项预算中性条款，该条款要求2017财年所有新法规(包括已废除的法规)的总增量成本不大于零，但在有限情况下除外。在2018财年及以后，行政命令要求各机构确定法规，以抵消新法规的任何增量成本。在信息和监管事务办公室内部以及2017年2月2日发布的暂行指导意见中，该部门表示，“两送一”的规定不仅适用于机关规章，也适用于重要的机关指导性文件。在这份临时指导意见中，行政当局表示，“两送一”规定不仅适用于机关规章，也适用于重要的机关指导性文件。很难预测这些要求将如何实施，以及它们将在多大程度上影响FDA行使其监管权力的能力。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。

最近颁布的和未来的法律可能会增加我们和任何未来的合作伙伴获得我们候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和法规变更以及拟议的变更可能会阻止或延迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们或任何未来合作伙伴以盈利方式销售我们或他们获得营销批准的任何产品的能力。我们预计，当前的法律，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们或任何未来的合作伙伴可能收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。

在美国，2003年的“联邦医疗保险处方药、改进和现代化法案”(“联邦医疗保险现代化法案”)改变了联邦医疗保险覆盖和支付药品的方式。该立法扩大了老年人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了一种新的基于医生管理的药品平均销售价格的报销方法。此外，这项立法为限制任何治疗类别所涵盖的药物数量提供了权力。降低成本计划和

这项立法的其他条款可能会降低我们收到的任何经批准的产品的覆盖范围和价格。虽然联邦医疗保险现代化法案只适用于联邦医疗保险受益人的药品福利，但私人付款人在设定自己的报销费率时往往遵循联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。因此，医疗保险现代化法案导致的任何报销减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

经2010年成为法律的医疗保健和教育负担能力协调法案(“PPACA”)修订的“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)包含对我们的业务非常重要的条款，包括但不限于我们将任何候选产品商业化的能力以及我们可能获得的任何产品的价格，以及批准销售的条款如下：

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对生产或进口指定品牌处方药、生物制剂的单位征收不可抵扣的年费；

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根据医疗补助药品回扣计划，提高制造商必须支付的法定最低回扣；

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扩大联邦医疗欺诈和滥用法律，包括“虚假申报法”和“反回扣法令”，新的政府调查权力和加强对不遵守规定的惩罚；

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一项新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，制造商必须同意在谈判价格的基础上提供50%的销售点折扣；

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延长制造商的医疗补助退税责任；

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扩大医疗补助计划的资格标准；

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扩大公共卫生服务药品定价计划下有资格享受折扣的实体的新要求，以报告与医生和教学医院的财务安排；

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每年报告制造商和分销商向医生提供的药品样本的新要求；以及

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一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，同时为此类研究提供资金。

此外，自PPACA制定以来，还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，“2011年预算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案为国会制定了削减开支的措施。一个赤字削减联合特别委员会的任务是建议在2013年至2021年期间有针对性地削减至少1.2万亿美元的赤字，但该委员会无法达到所需的目标，从而触发了该立法自动削减到几个政府项目。这些变化包括每财年向提供商支付的医疗保险总额减少高达2%，这一措施于2013年4月生效，除非国会采取额外行动，否则将一直有效到2029年。2012年的美国纳税人救济法(American纳税人救济法)等减少了向几家提供商支付的联邦医疗保险(Medicare)，并将政府向提供商追回多付款项的诉讼时效期限从三年延长到五年。这些新法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。

自PPACA颁布以来，已经并将继续有许多法律挑战和国会行动，要求废除和取代该法律的条款。例如，随着2017年减税和就业法案(“TCJA”)的颁布，国会废除了“个人强制令”。这一规定要求大多数美国人购买最低水平的医疗保险，这一规定的废除于2019年生效。此外，2020年的联邦政府

从2020年1月1日起，PPACA规定的对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收的“凯迪拉克”税永久取消，从2021年1月1日起，还取消了医疗保险公司税。此外，2018年两党预算法案等修订了2019年1月1日生效的PPACA，将参加联邦医疗保险D部分的制药制造商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小了大多数联邦医疗保险药物计划的覆盖缺口，通常被称为“甜甜圈洞”。国会可能会在下一届国会会议上考虑其他立法，以取代PPACA的内容。

此外，国会每个议院都提出了多项旨在废除或废除和取代PPACA部分内容的法案。尽管到目前为止，这些措施都没有得到国会的通过，但国会可能会考虑其他立法，以废除和取代PPACA的内容。国会可能会在下一届国会会议上考虑其他立法，以取代PPACA的内容。如果废除和取代倡议成为法律，可能最终会导致更少的个人拥有医疗保险，或者个人拥有更少的保险覆盖，而福利也不那么慷慨。虽然未来废除和取代PPACA条款的任何潜在立法的时间和范围在许多方面都非常不确定，但也有可能一些通常对以研究为基础的制药业不利的PPACA条款也可能与PPACA覆盖范围扩大条款一起被废除。

我们预计，这些医疗改革，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们为任何批准的产品获得的价格和/或医生因管理我们可能推向市场的任何批准的产品而获得的报销水平的额外下行压力。报销水平的降低可能会对我们收到的价格或我们潜在产品的处方或管理频率产生负面影响。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

现任总统政府还采取了行政行动，破坏或推迟PPACA的实施。自2017年1月以来，总统签署了两项行政命令，旨在推迟实施PPACA的某些条款，或以其他方式规避PPACA规定的一些医疗保险要求。一项行政命令指示根据PPACA具有权力和责任的联邦机构放弃、推迟、授予豁免或推迟实施PPACA的任何条款，这些条款将给各州、个人、医疗保健提供者、医疗保险公司或药品或医疗器械制造商带来财政或监管负担。第二项行政命令终止了根据PPACA向保险公司偿还的费用分担补贴。几个州的总检察长提起诉讼，要求阻止政府终止补贴，但2017年10月25日，加州的一名联邦法官拒绝了他们发出限制令的请求。此外，CMS最近提出了一些法规，将在为个人和小团体市场的保险公司设定基准方面给予各州更大的灵活性，这可能会放松ACA对通过此类市场销售的计划所要求的基本健康福利。此外，2018年6月14日，美国联邦巡回上诉法院(U.S.Court of Appeals for the Federal Circuit)裁定，联邦政府无需向认为欠他们的第三方付款人支付超过120亿美元的PPACA风险走廊付款。这一决定正在接受美国最高法院在本届任期内的审查。这一报销差距对第三方付款人、PPACA市场、提供商以及潜在的我们业务的全部影响尚不清楚。

处方药的成本在美国也一直是相当大的讨论主题，国会议员和行政部门已经表示，他们将通过新的立法和行政措施来解决这类成本问题。到目前为止，美国国会最近已经进行了几次调查，并提议并颁布了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下的药品成本，以及改革政府计划对药品的报销方法。在联邦一级，现任总统政府一直在推动可能在2019年预算过程或其他未来立法中颁布的药品价格控制措施，例如，允许联邦医疗保险D部分计划谈判联邦医疗保险B部分下某些药物的价格的措施，允许一些州在医疗补助下谈判药品价格，以及取消低收入患者仿制药的成本分担。虽然任何拟议的措施都需要通过额外的立法授权才能生效，但国会和现任总统政府

都表示将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。此外，2019年12月23日，特朗普政府公布了一项拟议的规则制定，如果最终敲定，将允许各州或某些其他非联邦政府实体向FDA提交进口计划提案，供其审查和批准。申请人须证明其进口计划不会对公众健康和安全构成额外风险，并会为消费者节省大量成本。与此同时，FDA发布了指南草案，允许制造商进口自己批准在其他国家销售的FDA批准的药物(多市场批准的产品)。

在州一级，各个州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会降低对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。我们预计未来将采取额外的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

FDA的快速通道指定实际上可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不能保证FDA批准我们的候选产品。

如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且候选产品显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，赞助商可以申请FDA快速通道指定。然而，快速通道指定并不能确保候选产品将获得市场批准或在任何特定的时间范围内获得批准。因此，虽然我们可能会为我们的候选产品寻求并获得快速通道认证，但与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤销该指定。快速通道指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。

FDA的优先审查指定可能不会导致更快的监管审查或批准过程，而且无论如何，也不能保证FDA批准我们的候选产品。

如果FDA确定一种候选产品在治疗方面取得了重大进展，或者提供了一种没有足够治疗方法的治疗方法，FDA可以指定该候选产品进行优先审查。优先审查指定意味着FDA审查申请的目标是6个月，而不是标准的10个月审查期。我们可能会要求优先审查我们的某些候选产品。FDA在是否给予候选产品优先审查地位方面拥有广泛的自由裁量权，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得此类指定或地位，FDA也可能决定不授予它。此外，与传统的FDA程序相比，优先审查指定并不一定意味着更快的监管审查过程，也不一定会在批准方面带来任何优势。接受FDA的优先审查并不保证在六个月的审查周期内或之后获得批准。

我们可能无法获得我们的一个或多个候选产品的孤儿药物独家经营权，即使我们获得了独家专利权，这种独家经营权也可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。

根据孤儿药物法案，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物或生物制剂，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。欧盟EMA对孤儿产品的批准也有类似的监管计划。通常，如果具有孤儿药物指定的候选产品随后获得了其具有该指定的适应症的第一次上市批准，则该产品有权享有一段市场排他期，这将阻止FDA或EMA在该时间段内批准同一产品的同一治疗适应症的另一营销申请。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。在欧盟的专营期可以缩短到六年，如果

产品不再符合孤儿药物指定的标准，特别是如果产品的利润足够高，因此市场排他性不再合理。

为了让FDA授予我们的一种产品孤儿药物独家经营权，该机构必须发现该产品被指定用于治疗美国每年患者人数少于20万人的疾病或疾病。FDA可能会得出结论，我们寻求孤儿药物专有权的情况或疾病不符合这一标准。即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为不同的产品可以在相同的条件下获得批准。特别是，在基因治疗的背景下，什么构成孤儿药物排他性的“同一药物”的概念仍然在变化，FDA最近发布的指导意见草案表明，它不会仅仅因为转基因或载体的微小差异就认为两种基因治疗产品是不同的药物。此外，即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种产品在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以针对相同的情况批准相同的产品。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，也可能失去孤儿药物的排他性。

2017年8月3日，国会通过了《2017年FDA重新授权法案》(简称FDARA)。除其他事项外，FDARA还编纂了FDA先前存在的监管解释，要求药品赞助商证明孤儿药物的临床优越性，否则该孤儿药物与之前批准的治疗同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药物排他性。这项新立法推翻了先前的先例，即“孤儿药物法案”明确要求FDA承认孤儿专营期，而不管其临床优势如何。FDA可能会进一步重新评估“孤儿药品法”及其法规和政策。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变孤儿药物的法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的改变，我们的业务可能会受到不利影响。

我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临着员工、顾问和合作伙伴的欺诈或其他不当行为的风险，如果我们开始临床试验，我们的主要研究人员也会面临欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA法规或适用于欧盟和其他司法管辖区的法规，向FDA、欧盟委员会和其他监管机构提供准确信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划等业务安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中或与FDA或其他监管机构互动过程中获得的信息，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为所采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务、财务状况产生重大影响。, 行动的结果和前景，包括施加巨额罚款或其他制裁。

管理我们未来可能拥有的任何国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售某些候选产品，并要求我们开发和实施代价高昂的合规计划。

我们在美国以外的每个司法管辖区都受到许多法律法规的约束，在这些法律法规中，我们

手术。创建、实施和维护国际商业惯例合规计划的成本很高，而且此类计划很难执行，特别是在需要依赖第三方的情况下。

美国“反海外腐败法”(“FCPA”)禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助该个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，要求公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的簿册和记录，并为国际业务设计和维持足够的内部会计控制系统。“反海外腐败法”的反贿赂条款主要由司法部执行。SEC参与了FCPA账簿和记录条款的执行。

遵守“反海外腐败法”既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，FCPA对制药业提出了特别的挑战，因为在许多国家，医院是由政府运营的，医生和其他医院员工被认为是外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不当款项，并导致了FCPA的执法行动。

各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品相关的技术数据。我们在美国以外的扩张已经并将继续要求我们投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外的地方开发、制造或销售某些药物和候选药物，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。如果不遵守管理国际商业惯例的法律，可能会受到重大处罚，包括暂停或取消政府合同的资格。违反“反海外腐败法”可能会导致重大的民事和刑事处罚。仅根据FCPA提起诉讼就可能导致暂停与美国政府做生意的权利，直到悬而未决的索赔得到解决。违反FCPA的定罪可能导致长期取消政府承包商的资格。由于我们未能履行国际商业惯例法律规定的任何义务而导致政府合同或关系的终止，将对我们的运营产生负面影响，并损害我们获得政府合同的声誉和能力。SEC还可能暂停或禁止发行人因违反FCPA的会计规定而在美国交易所进行证券交易。

与员工事务、管理增长、公共卫生和信息技术相关的风险

我们未来的成功取决于我们吸引和留住关键管理人员的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。

我们高度依赖我们管理和科学团队的主要成员。这些人中的每个人都是“随意”受雇的，这意味着我们或个人可以随时终止雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。失去这些人中的任何一个人的服务都可能阻碍我们实现研究、开发和商业化目标。

招聘和留住合格的科研、临床、制造、销售和营销人员也将是我们成功的关键。我们可能无法以可以接受的条件吸引和挽留这些人员，因为很多制药和生物科技公司都在争夺类似的人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。无法招聘或失去某些高管、其他关键员工、顾问或顾问的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们面临着与健康流行病、流行病和其他广泛爆发的传染性疾病相关的风险，包括冠状病毒大流行，这可能会严重扰乱我们的运营，影响我们的财务业绩，或者以其他方式对我们的业务造成不利影响。

传染性疾病的重大爆发以及其他不利的公共卫生事态发展可能会对我们的业务运营和经营业绩产生实质性影响。例如，冠状病毒的传播已经影响到全球经济的各个领域，并可能影响我们的运营。我们已根据我们主要经营业务的司法管辖区美国疾病控制和预防中心、马萨诸塞州和科罗拉多州的指导采取了措施，以保护我们员工和社区的健康和安全。特别是，我们实施了在家工作的政策，并将我们在马萨诸塞州和科罗拉多州设施的现场活动限制为某些制造、实验室和相关支持活动。我们继续评估冠状病毒大流行的影响，以最大限度地降低风险并继续我们的业务运营。

由于冠状病毒大流行或可能出现的类似公共卫生危机，我们可能会遇到可能对我们的运营、研究和开发产生不利影响的中断，包括临床前研究、临床试验和制造活动，包括：

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我们可能正在进行的临床试验的延迟或中断，包括患者筛查、患者登记、患者剂量、临床试验地点激活和研究监测；

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由于与我们的员工在现场相关的限制，临床前实验和IND-和临床试验应用支持研究的延迟或中断；

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FDA、EMA和类似的外国监管机构的运作中断或延迟；

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中断或延迟接收我们CMO的药品和药品供应，或由于人员短缺、生产和研究放缓或停顿以及输送系统或研究中断，导致我们的临床前实验或CRO进行的临床试验延迟或中断；(3)我们的CMO的药品和药品供应中断或延迟，或CRO进行的临床试验或临床试验因人员短缺、生产和研究减速或停顿和输送系统或研究中断而延迟或中断；

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地方、州或联邦当局为应对此类流行病或类似的公共卫生危机而对我们的业务运作施加的限制，可能会影响我们开展临床前或临床活动的能力，包括进行支持IND和CTA的研究，或影响我们选择未来开发候选者的能力；以及

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由于潜在的工作场所、实验室和办公室关闭以及对在家工作员工的更多依赖、正在进行的实验室实验和操作的中断或延迟、人员短缺、旅行限制、网络安全和数据可访问性，或通信或公共交通中断导致的业务中断，任何这些都可能对我们的业务运营产生不利影响，或推迟与当地监管机构、道德委员会、制造地点、研究或临床试验地点以及其他重要机构和承包商的必要互动。

例如，鉴于冠状病毒正在流行，我们决定推迟我们的研究计划的开发，以治疗常染色体显性遗传性视网膜色素变性4而不是追求宣布此类计划的开发候选者到2020年底。此外，由于冠状病毒大流行，我们普通股和其他生物制药公司的交易价格波动很大。因此，我们可能会面临通过出售我们的普通股筹集资金的困难，或者这样的出售可能会以不利的条件进行。

我们目前无法预测任何潜在业务关闭或中断的范围和严重程度。然而，如果我们或与我们签约的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的负面影响，这可能会对我们的业务以及我们的运营结果和财务状况产生重大不利影响。

我们已经扩张，并预计将进一步扩大我们的开发、监管、临床、制造以及未来的销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在药物开发、法规事务、临床开发、制造以及销售和营销领域。例如，我们的员工总数从2019年1月1日的132人增长到2020年2月1日的208人。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务制度，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们预期的业务扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。此外，我们预期的业务实体扩张可能会导致巨额成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。

安全漏洞和对我们信息技术结构的其他破坏可能会危及我们的信息、扰乱我们的业务并使我们承担责任，这将导致我们的业务和声誉受损。

在我们的正常业务过程中，我们收集、处理和存储敏感数据，包括知识产权、我们的专有业务信息以及我们的供应商和业务合作伙伴的专有业务信息、员工数据，并且我们可能会收集与临床试验相关的临床试验参与者的个人身份信息。我们也在很大程度上依赖信息技术系统来运营我们的业务，包括我们的金融系统。我们已经外包了我们机密信息处理和信息技术结构的元素，因此，我们正在管理与可能或可以访问我们机密信息的第三方的独立供应商关系。同样，我们的业务合作伙伴和其他第三方提供商拥有我们的某些敏感数据。这些信息的安全维护对我们的运营和业务战略非常重要。尽管我们采取了安全措施，但我们的信息技术基础设施(以及我们的合作伙伴、供应商和第三方提供商的信息技术基础设施)可能容易受到黑客的攻击，或者由于员工失误、渎职或其他中断而被攻破。我们、我们的合作伙伴、供应商和其他第三方提供商可能会受到第三方对我们及其信息安全系统的攻击，这些攻击的复杂程度不断提高，由动机和专业知识广泛的团体和个人发起，包括有组织犯罪集团、黑客活动家、民族国家和其他人。虽然我们在信息技术安全措施和机密信息保护方面进行了投资，但不能保证我们的努力将防止服务中断或安全漏洞。任何此类中断或违规行为都可能严重损害我们的业务运营能力，并会损害我们和他们的, 网络和存储的信息可能被访问、公开披露、丢失或被窃取。任何此类信息的访问、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼，根据保护个人信息隐私的法律承担责任，扰乱我们的运营，损害我们的声誉，任何这些都可能对我们的业务产生不利影响。

与我们普通股相关的风险

我们普通股的活跃交易市场可能不会持续下去。

我们的普通股于2016年2月开始在纳斯达克全球精选市场交易。考虑到我们普通股的交易历史有限，我们股票的活跃交易市场有可能无法持续，这可能会给我们普通股的市场价格带来下行压力，从而影响我们股东出售股票的能力。

我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会给我们的股东带来重大损失。

我们的股票价格一直不稳定，而且很可能会继续波动。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：

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现有或新的有竞争力的产品或技术的成功；

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EDIT-101临床试验的时间和结果，以及我们开发的任何其他候选产品的临床前研究和临床试验；

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开始或终止我们产品开发和研究项目的合作；

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我们的任何产品开发和研究计划失败或中断；

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竞争对手候选产品的临床前研究、临床试验或监管批准结果，或竞争对手新研究项目或候选产品的公告；

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发展或改变对基因组药物使用的看法，包括涉及基因组编辑的药物；

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美国和其他国家的法规或法律发展；

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与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者争议；

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关键人员的招聘或者离职；

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与我们的任何研究计划、临床开发计划或我们开发的候选产品相关的费用水平；

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我们努力开发更多候选产品或产品的结果；

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关于财务结果、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；

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宣布或期望进行额外的融资努力；

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我们、我们的内部人或其他股东出售我们的普通股；

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我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩变化；

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证券分析师对我们股票的估计或建议(如果有)的变化；

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改变医疗保健支付制度的结构；

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制药和生物技术部门的市场状况；

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一般经济、行业和市场状况，包括冠状病毒大流行的影响；以及

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本“风险因素”部分描述的其他因素。

近年来，整个股票市场，特别是制药和生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与其股票正在经历这些价格和成交量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广阔的市场和行业因素都可能严重影响我们普通股的市场价格。在一家公司的证券市场价格出现这种波动之后，经常会有针对该公司的证券集体诉讼。由于我们股价的潜在波动性，我们未来可能会成为证券诉讼的对象。证券诉讼可能会导致巨额成本，并将管理层的注意力和资源从我们的业务上转移开。

如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场在一定程度上取决于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果跟踪我们业务的一位或多位分析师下调了他们对我们股票的评估，我们的股票价格可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止跟踪我们的股票或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能导致我们的股价下跌。

我们总流通股的一部分可能在不久的将来出售给市场，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。

在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或市场上认为持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。

我们基本上已经登记了根据我们的股权补偿计划可能发行的所有普通股。这些股票在发行时可以在公开市场上自由出售，一旦授予，受适用于附属公司的数量限制。如果这些额外的股票中有任何一股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下降。

此外，我们的某些员工、高管、董事和关联股东已经或可能加入规则10b5-1，规定不时出售我们的普通股。根据规则10b5-1计划，经纪人根据制定计划的参与者在进入计划时建立的参数执行交易，而不需要该参与者的进一步指示。规则10b5-1计划在某些情况下可以修改或终止。我们的员工、高管、董事和关联股东也可以在不拥有重要的非公开信息的情况下购买或出售规则10b5-1计划之外的额外股票。

作为一家上市公司，我们的运营成本增加了，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。

作为一家上市公司，我们已经并将继续招致我们作为私人公司没有招致的巨额法律、会计和其他费用。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们不得不雇用额外的会计、财务和其他人员，以使我们成为一家上市公司，并努力遵守成为一家上市公司的要求，我们的管理层和其他人员花费了大量时间来保持遵守这些要求。这些要求增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。

根据SOX第404条，我们必须提交一份管理层关于我们财务报告内部控制的报告，并要求我们包括一份由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。为了保持对SOX第404节的遵守，我们将继续记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要专门的内部资源，聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取措施改进控制程序，通过测试确认控制正在按照文件规定的方式运作，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们努力了，但有一个风险，那就是我们两个都不会

我们的独立注册会计师事务所也无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合SOX Section.404的要求。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场的不良反应，因为我们对合并财务报表的可靠性失去了信心。

我们在使用我们的现金储备方面拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效地使用它们。

我们的管理层有广泛的自由裁量权来使用我们的现金储备，并可以在不改善我们的运营结果或提高我们普通股价值的情况下使用我们的现金储备。如果我们的管理层不能有效地运用这些资金，可能会导致财务损失，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，导致我们的普通股价格下跌，并延误我们候选产品的开发。在使用之前，我们可能会以不产生收入或贬值的方式投资我们的现金储备。

在可预见的未来，我们预计不会支付任何股息。因此，股东必须依赖资本增值(如果有的话)才能获得投资回报。

我们从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是股东在可预见的未来唯一的收益来源。

我们重述的公司注册证书以及法律或特拉华州法律修订和重述的条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司控制权的变更或我们管理层的变更，从而压低我们普通股的交易价格。

我们重述的公司证书中的条款以及法律或特拉华州法律修订和重述的条款可能会阻碍、推迟或阻止合并、收购或股东可能认为有利的其他控制权变更，包括您可能因持有我们普通股而获得溢价的交易。这些规定还可能阻止或挫败我们的股东更换或撤换我们管理层的企图。这些规定包括：

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对罢免董事的限制；

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一个分类的董事会，不是所有的董事会成员都是一次选举产生的；

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股东提案和提名的提前通知要求；

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股东不能书面同意采取行动或者召开特别会议；

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要求我们所有股东至少75%的投票同意修改或废除我们修订和重述的章程或重述的公司证书中的某些条款；

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我们的董事会有能力制定、修改或废除我们修订和重述的章程；以及

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我们董事会在没有股东批准的情况下指定条款并发行新系列优先股的能力，这可能被用来制定配股计划或毒丸，从而稀释潜在敌意收购者的股权，可能会阻止未经我们董事会批准的收购。

此外，特拉华州一般公司法第203节禁止特拉华州上市公司在交易日期后三年内与有利害关系的股东(通常是与其关联公司拥有或在过去三年内拥有我们15%有表决权股票的人)进行业务合并，除非该业务合并以规定的方式获得批准。

上述条款的存在可能会阻止潜在的收购者收购我们公司，从而降低我们的股东在收购中获得普通股溢价的可能性。

我们重述的公司注册证书指定特拉华州的州法院或特拉华州内的州法院(如果没有位于特拉华州的州法院拥有管辖权)指定特拉华州地区的联邦法院作为我们股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这些诉讼和诉讼可能会阻止针对公司和我们的董事和高级管理人员的诉讼。

我们重新声明的公司证书规定，除非我们的董事会另有决定，否则特拉华州的州法院，或者如果特拉华州内没有州法院有管辖权，特拉华州地区的联邦法院将是代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼的唯一和独家论坛，任何声称我们的任何董事或高级管理人员违反对我们公司或我们的股东的受托责任的诉讼，根据特拉华州公司法的任何条款或我们重述的公司注册证书或修订和重述的章程，对我们或我们的任何董事或高级管理人员提出索赔的任何诉讼，或针对受内部事务原则管辖的我们或我们的任何董事或高级管理人员提出索赔的任何诉讼。这一排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出这些股东认为有利于与我们或我们的董事或高级管理人员发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事和高级管理人员的此类诉讼。这一排他性法院条款不适用于为执行1934年“交易法”(Exchange Act)所规定的义务或责任而提起的诉讼，该法规定了联邦法院的专属管辖权。然而，它可以适用于属于排他性法院条款中列举的一个或多个类别的诉讼，并根据经修订的1933年证券法(“证券法”)由于“证券法”第22条规定，联邦法院和州法院对为执行“证券法”或其下的规则和条例所产生的任何义务或责任而提起的所有诉讼具有同时管辖权。法院是否会根据“证券法”强制执行此类条款还存在不确定性，我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和条例的遵守。

项目6.所有展品

展品索引


陈列品数		展品说明：
31.1		规则第13a-14(A)条对特等行政干事的证明
31.2		细则13a-14(A)首席财务官的证明
32.1		根据“美国法典”第18编第1350节对首席行政官和首席财务官的认证
101		以下财务报表来自公司截至2020年3月31日的季度报告Form 10-Q，格式为内联XBRL(可扩展商业报告语言)：(I)合并资产负债表(未经审计)，(Ii)合并经营报表(未经审计)，(Iii)综合全面收益表(亏损)(未经审计)，(Iv)合并股东权益表(未经审计)，(V)合并现金流量表(未经审计)
104		本公司截至2020年3月31日季度的Form 10-Q季度报告的封面采用内联XBRL格式。

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。


	Editas Medicine，Inc.


日期：2020年5月8日	依据：	/s/米歇尔·罗伯逊
		米歇尔·罗伯逊
		首席财务官 (首席财务官)