美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

形式10-q

截至2020年3月31日的季度

或

从__到__ 的过渡时期

委托文件编号001-38501

______________________________________________

学者岩石控股公司

(其章程中规定的注册人的确切姓名)

用支票标记表明登记人(1)是否提交了1934年“证券交易法”第13条或第15(D)节要求在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的期限较短)，(2)在过去90天中一直受到这种申报要求的限制。是的没有☐

通过检查标记表明注册人是否已以电子方式提交了在过去12个月内根据条例S-T(本章第232.405节)规则要求提交的每个交互式数据文件(或在较短的时间内，登记人必须提交此类文件)。是的没有☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。见“外汇法”规则12b-2中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

如果一家新兴的成长型公司，请用支票标明登记人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或订正的财务会计准则。

通过复选标记指示注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b-2条所定义)。是的，☐No

截至2020年5月1日，注册官普通股流通股数量为29，873，899股。

关于前瞻性语句的特别说明

这份关于表10-Q的季度报告(“季度报告”)，包括以参考方式纳入的文件，载有联邦证券法、经修正的1933年“证券法”第27A条和经修正的1934年“证券交易法”第21E节所指的前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入1995年“私人证券诉讼改革法”所载前瞻性声明的安全港条款，并为遵守这些安全港规定而包括本声明。本季度报告中除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述.在某些情况下，你可以用“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续”等术语来识别前瞻性陈述，或这些术语或其他类似术语的否定词。一些风险和不确定因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性声明所表达或暗示的结果大不相同，其中包括：

{Br}上述风险并非详尽无遗。本季度报告的其他部分可能包括可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响的其他因素。此外，我们在一个竞争激烈和变化迅速的环境中运作。新的风险因素不时出现，管理层不可能预测所有风险因素，我们也无法评估所有风险因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中所载的结果大不相同。鉴于这些风险和不确定性，投资者不应过分依赖前瞻性声明来预测实际结果。投资者还应参考我们最近的表10-K年度报告和表10-Q的季度报告，以及我们向证券交易委员会提交的关于表格8-K的当前报告，以及我们可以通过当前的表格8-K或其他报告不时向公众提供的其他资料，以便讨论可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性声明所表达或暗示的情况大不相同的风险和不确定因素。我们明确拒绝任何更新前瞻性报表的责任，以反映基本假设或因素、新信息、未来事件或其他方面的变化，并且您不应在本季度报告的日期之后依赖这些前瞻性声明。

{Br}我们可不时提供有关我们的工业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他资料，包括关于这些市场的潜在规模和某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定性的影响，而实际事件、情况或数字，包括实际疾病流行率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息大不相同。除非另有明确说明，我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医学和一般出版物、政府数据和类似来源编写的报告、研究调查、研究和类似数据中获得了这一行业、商业信息、市场数据、流行信息和其他数据，在某些情况下采用了我们自己的假设和分析，这些假设和分析今后可能证明是不准确的。

学者岩石控股公司

目录

第一部分.财务资料

项目1.财务报表

学者岩石控股公司

合并资产负债表

(未经审计)

(单位：千，除共享和每股数据外)

所附附注是这些合并财务报表的组成部分。

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综合业务报表和综合损失

(未经审计)

(单位：千，除共享和每股数据外)

所附附注是这些合并财务报表的组成部分。

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股东权益合并报表

(未经审计)

(单位：千，除共享和每股数据外)

所附附注是这些合并财务报表的组成部分。

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合并现金流量表

(未经审计)

(千)

所附附注是这些合并财务报表的组成部分。

学者岩石控股公司

合并财务报表附注

(未经审计)

1.业务性质

奖学金岩石控股公司(以下简称“公司”)是一家致力于发现和开发治疗严重疾病的创新药物的生物制药公司，其中蛋白质生长因子的信号传递起着至关重要的作用。该公司对生长因子激活的分子机制的新认识使开发了一种专有的平台，用于发现和开发在细胞水平上局部和选择性地针对这些信号蛋白的单克隆抗体。该公司的第一种产品候选产品SRK-015是一种高度选择性的全人单克隆抗体，具有独特的作用机制，从而抑制骨骼肌中生长因子肌生长抑素的激活。SRK-015正被开发为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的第一种潜在的肌肉导向疗法。SRK-015正在公司的黄玉二期概念验证试验中进行评估，以治疗2型和3型SMA患者。该公司的第二个产品候选产品SRK-181正在开发，用于治疗对检查点抑制剂(CPI)疗法(如抗PD-1或抗PD-L1(统称为抗PD-(L)1)的癌症。SRK-181是潜在的转化生长因子β-1(TGF-β-1)激活的一种高效且选择性强的抑制剂。该公司在2020年第一季度启动了SRK-181在局部晚期或转移性实体肿瘤中表现出对抗-PD-(L)1抗体的原发耐药性的SRK-181的概念验证临床试验，并于2020年4月开始给药。此外，该公司继续创造一条新的产品候选管道，有可能改变各种严重疾病患者的生活。, 包括神经肌肉疾病，癌症，纤维化和贫血。该公司最初成立于2012年5月。其主要办事处设在马萨诸塞州的剑桥。

自成立以来，该公司的业务一直侧重于研究和开发单克隆抗体，选择性地抑制为治疗效果而激活生长因子，以及建立公司的知识产权组合并开展研究和开发活动。该公司主要通过各种股权融资为其业务提供资金，包括2018年5月首次公开发行其普通股(“首次公开发行”)和2019年6月第二次发行，以及研发合作协议。

创收活动仅限于两项合作，包括研究服务和颁发许可证。第一份协议于2013年执行，是与Janssen生物技术公司签订的。(“Janssen”)，强生公司的子公司。第二项协议(“吉列合作协议”)于2018年12月执行，与吉列科学公司签订。(“Gilead”)。该公司于2019年开始确认“吉列合作协议”的收入。任何商业产品的销售都没有收入记录。

该公司面临与其他生命科学公司类似的一些风险，包括但不限于成功发现和开发其药品候选产品、筹集额外资本、竞争对手开发新技术创新、保护专利技术以及监管机构批准和市场接受该公司的产品。该公司预计，它将继续承担重大的经营损失在未来几年，因为它继续开发其产品候选。该公司认为，截至2020年3月31日，其现有现金和现金等价物以及有价证券将足以使该公司在财务报表发布之日起至少一年内为其当前业务提供资金。

2.重要会计政策摘要

重大会计政策摘要

编制未经审计的合并财务报表所使用的重要会计政策，见公司截至2019年12月31日为止和截至2009年12月31日止年度的审定合并财务报表及其附注，这些政策载于公司关于表10-K的年度报告中。公司在截至2019年12月31日的年度报表10-K中披露的重要会计政策没有发生重大变化。

再分配

对前一年的财务报表作了某些改叙，以符合本年度使用的分类。

现金和现金等价物及限制现金

下表对现金和现金等价物以及资产负债表上的限制性现金与现金流量表进行了核对：

未经审计的临时财务信息

本报告所列公司合并财务报表是根据证券交易委员会(“证券交易委员会”)的规则和条例编制的。未经审计的合并财务报表包括学者岩控股公司及其全资子公司的账目。公司间的所有交易和余额已在合并中消除。管理层认为，所提供的资料反映了为公平列报所报告的中期结果所必需的所有调整，所有调整都是正常和经常性的。公司考虑在资产负债表日期之后但在发布财务报表之前发生的事件或交易，以提供与某些估计有关的额外证据，或确定需要进一步披露的事项。中期业务的结果不一定表明全年或任何其他中期的预期结果。

使用估计值

{Br}按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和判断，这些估计和判断可能影响财务报表之日报告的或有资产和负债的数额及相关的或有资产和负债的披露，以及报告所述期间收入和支出的相关报告。管理层的估计依据的是历史经验和在当时情况下被认为是合理的各种假设。实际结果可能与这些估计不同。

最近通过的会计公告

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-15，客户对云计算协议中发生的实施成本的核算，这是一项服务合同。新标准将托管安排(服务)的实施成本资本化的要求与内部使用软件(资产)的成本相一致。因此，东道安排产生的某些执行费用被推迟并摊销。新标准于2020年1月1日对该公司生效，并前瞻性地采用。因此，没有过渡调整。采用ASU 2018-15没有对公司的净财务状况或披露产生重大影响。

最近发布的会计公告

公司审查了最近发布的所有会计公告，并确定这些准则目前不适用于其业务。

3.金融资产和负债的公允价值

下表汇总2020年3月31日和2019年12月31日(千)按公允价值计量的资产和负债：

现金、现金等价物和有价证券包括对货币市场基金和美国政府证券的投资，这些证券的估值采用市场报价。因此，截至2020年3月31日和2019年12月31日，货币市场基金和政府基金被归类为一级基金。在截至2020年3月31日或2019年3月31日的三个月内，公允价值计量水平之间没有资产转移。

应收账款、预付费用和其他流动资产、应付帐款和应计费用资产负债表中反映的账面金额，由于其短期性质，在2020年3月31日和2019年12月31日大致接近公允价值。

4.有价证券

下表汇总了截至2020年3月31日公司的投资情况(千)：

下表汇总了截至2019年12月31日公司的投资情况(千)：

5.应计费用

截至2020年3月31日和2019年12月31日，应计费用包括下列(单位：千)：

6.基于股权的补偿

公司记录了与所有基于股权的雇员和非雇员的奖励有关的基于股权的赔偿费用，这些费用在业务和综合损失综合报表(千)中分配如下：

受限股票

下表汇总了截至2020年3月31日公司受限制的普通股活动：

截至2020年3月31日，该公司因向雇员和董事发行限制性股票而产生的未经确认的基于股权的补偿费用为100万美元，预计将在1.1年内得到确认。

股票期权

下表汇总了截至2020年3月31日公司的股票期权活动：

使用Black-Schole期权定价模型，在截至2020年3月31日的三个月内授予的期权的加权平均公允价值为9.64美元。

在确定截至2020年3月31日的三个月内授予的期权的公允价值时，使用了下列假设：

截至2020年3月31日，该公司与其雇员股票期权有关的未经确认的基于股权的补偿费用为2 290万美元，公司预计在2.9年剩余的加权平均归属期内予以确认。

7.承付款项和意外开支

操作租约

纪念设施租赁

2015年3月，该公司在马萨诸塞州剑桥纪念大道620号的公司总部(“租赁”)签订了为期5年的租赁合同。该租约于2018年2月进行了修订，在目前地点增加了一个空间(“扩展空间”)，并延长了租赁期限(“经修订的租约”)。经修订的租约将于2023年9月到期。包括扩建空间在内的设施租赁租金在租赁期限内从每年140万美元增加到每年170万美元。可变租金包括业主在经营和管理建筑物时所分摊的费用和支出。公司可选择将经修订的租约的期限再延长5年，自经修订的租约期满后开始。

与公司租赁有关的其他信息如下(千，除租赁期限和贴现率外)：

以下是对截至2020年3月31日(以千计)业务租赁负债账面价值调节的年度未贴现现金流量的到期日分析：

[br}301 Binney设施租赁

2019年11月，该公司在马萨诸塞州剑桥宾尼街301号签订了一项设施租赁合同，用作其新的公司总部。租约的有效期为2025年8月，公司可选择将租期延长两年。基本租金为每年690万元，增幅为3.5%。可变租金包括业主在经营和管理建筑物时所分摊的费用和支出。该公司参与该空间的建造和设计，并预计将产生建筑费用，但房客改善津贴最高可达1 410万美元。就设施租赁而言，该公司已获得230万美元的信用证，每年自动续签。出于会计目的，租赁开始日期截至2020年3月31日，因此，截至2020年3月31日，租约不包括在公司的经营租赁使用权、资产或经营租赁负债中。

特定抗体库

2019年12月20日(“生效日期”)，该公司与Specifica公司签订了图书馆开发和转让协议。(“Specifica”)，根据这项规定，Specifica负责开发和交付定制的抗体显示库(“库”)，供公司用于识别抗体，以便进一步研究、开发和商业化。到2023年，该公司将支付370万美元与图书馆有关的费用。

法律程序

公司有时可能是在其正常业务过程中发生的诉讼的当事方。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，该公司没有受到任何实质性的法律诉讼。

8.应付贷款

2015年8月，该公司与硅谷银行(“SVB”)签订了一项贷款和安全协议，向该公司提供了至多200万美元的设备信贷额度，以资助购买符合条件的设备。该公司于2019年6月就这笔贷款支付了最后一笔款项。

9.协定

与Gilead的合作

2018年12月19日(“生效日期”)，该公司与Gilead签订了一项主协作协议(“Gilead协作协议”)，以发现和开发专门用于治疗纤维化疾病的转化生长因子β激活抑制剂。在合作下，Gilead拥有独家的选择，授权来自公司的三个β项目(每个项目都是“Gilead项目”)产生的产品候选人的世界范围内的权利。根据Gilead合作协议，公司通过产品候选提名负责抗体发现和临床前研究，在此之后，Gilead将负责该项目的临床前和临床开发和商业化。这种选择权可由Gilead在某一特定的Gilead方案的研究合作期限届满后90天内，或在Gilead方案终止之前的任何时候行使，两者以较早的日期(“期权行使期”)为准。

在Gilead行使选择权之前，该公司负责药物发现和所有Gilead项目的临床前开发，直至发展候选人提名。在收到供发展候选人提名的数据包后的一段时间内，Gilead可行使其选择权，订立一项特许协议，以获得开发、制造和销售这类Gilead计划的已许可抗体和许可产品的专有权利。

与与Gilead方案有关的研发和许可证性能义务相关的 收入被确认为收入，因为研究和开发服务是根据每个Gilead方案发生的费用和未来为履行性能义务而预期发生的费用而使用的投入方法提供的。控制权的转移是随着时间的推移而发生的。在管理层的判断中，这种输入方法是衡量绩效义务履行进度的最佳指标。分配给这三项基本权利的金额将在Gilead行使每一项各自的选择权并交付基础许可证和转让技术时确认，或在每项期权到期时立即确认。尚未确认为收入的款项记在公司综合资产负债表上的递延收入中。

截至2020年3月31日，没有任何一项业绩义务得到充分履行。在2019年12月，一个价值2500万美元的临床前里程碑被成功地证明了在临床前体内验证概念研究中的有效性。因此，相关的2 500万美元被列入转移的考虑，并按比例分配给履行义务，因为今后很可能不会发生重大逆转。

在截至2020年3月31日的三个月中，该公司在“吉列合作协议”下的综合业务报表和全面亏损中确认了500万美元的收入。截至2020年3月31日，分配给公司未履行的履约义务并记入递延收入的交易价格总额为6240万美元。该公司将根据成本投入法确认与研发服务有关的递延收入，在每个各自的Gilead项目的剩余研究期内，截至2020年3月31日，这一期限最多为1.75年；每个研究期取决于Gilead在研究期限届满前行使其对Gilead项目的选择或终止对Gilead项目的进一步开发的时间。该公司预计，鉴于冠状病毒大流行，与Gilead计划相关的活动水平将在近期内下降，这将对吉列项目的收入何时确认产生影响。当公司的实验室业务恢复正常使用时，该项目下的活动将受到直接影响。

每股净亏损

公司计算每股基本净亏损，将净亏损除以已发行普通股加权平均数，不包括限制性普通股。该公司在所有提交的期间都产生了净亏损，因此每股基本净亏损和稀释净亏损是相同的，因为将可能稀释的证券包括在内将是反稀释的。

下表列出了根据每一期间期末未清数额列报的未清普通股等值，这些数额不包括在所述期间每股稀释净亏损的计算范围内，因为计入这些损失将是反稀释的：

项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

{Br}以下关于我们财务状况和经营结果的讨论和分析，应结合本季度报告中其他地方出现的未经审计的综合财务报表和相关说明(“季度报告”)以及截至2019年12月31日的10-K表格年度报告中所载的经审计财务信息及其附注阅读。

我们的实际结果和某些事件的时间可能与讨论的结果、预测的结果、预期的结果或在任何前瞻性声明中表示的结果大不相同。我们警告您，前瞻性报表并不能保证未来的业绩，而且我们的实际经营结果、财务状况和流动性以及我们经营的行业的发展可能与本季度报告所载的前瞻性报表大不相同。此外，即使我们的经营结果、财务状况和流动资金以及我们经营的行业的发展与本季度报告中所载的前瞻性陈述相一致，它们也可能无法预测未来期间的结果或发展。

{Br}应参照本季度报告其他部分讨论的因素，包括在第二部分第1A项下确定的风险，审议下列资料和任何前瞻性说明。危险因素

我们告诫读者不要过分依赖任何这样的前瞻性声明，这些声明只在发表之日才发表。我们否认任何义务，除非法律和证券交易委员会的规则明确要求，公开更新或修改任何此类报表，以反映我们的预期或任何此类声明所依据的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性报表中所列结果不同的可能性。

概述

我们是一家致力于发现和开发治疗严重疾病的创新药物的生物制药公司，其中蛋白质生长因子的信号传递起着至关重要的作用。我们对生长因子激活的分子机制的新认识使我们能够开发一种专有的平台，用于发现和开发在细胞水平上局部和选择性地针对这些信号蛋白的单克隆抗体。我们相信，这种方法，在疾病的微环境中，避免了与抑制生长因子治疗效果相关的历史剂量限制安全挑战。我们还认为，我们把重点放在经过生物验证的增长因素上，可能会促进一条更有效的发展道路。

我们的第一个候选产品SRK-015是一种高度选择性、完全人源的单克隆抗体，具有独特的作用机制，导致骨骼肌中生长因子肌生长抑素(Myostatin)的激活受到抑制。SRK-015正被开发为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的第一种潜在的肌肉导向疗法。SRK-015正在我们的黄玉二期概念验证试验中进行评估，以治疗2型和3型SMA患者。该试验于2019年第二季度开始注册，并于2020年1月完成，共登记了58名患者。在2019年11月，我们宣布了最初29名患者的初步药动学(“pk”)和药效学(“pd”)数据，这些数据显示了剂量成比例的药物暴露并证明了目标的参与，SRK-015治疗后血清潜伏肌抑素水平的剂量依赖性增加了100倍。目前计划在2020年第四季度对经过至少6个月治疗期的三组患者进行临时疗效、安全性和PK/PD分析。由于与冠状病毒有关的限制影响了患者进入临床试验场所，导致剂量或评估(包括疗效)缺失或延迟，以及监测站点收集的试验数据的能力，这大约比我们先前指导的延迟了四分之一。与2020年第四季度和2021年第一季度的指导相比，预计将在2021年上半年提供12个月治疗期的一线数据。鉴于目前流行的冠状病毒，今后在试验中对病人进行访问和评估的时间可能会受到进一步的影响。

我们的第二个候选产品SRK-181正在开发用于治疗对检查点抑制剂(CPI)耐药的癌症，如抗PD-1或抗PD-(L)1抗体治疗。SRK-181是潜在的转化生长因子β-1(TGF-β-1)激活的一种高效且选择性强的抑制剂。我们在局部进展期或转移性实体肿瘤患者中启动了SRK-181的第一阶段验证性临床试验。

在2020年第一季度表现出对抗PD-(L)1抗体的主要抵抗力，病人的剂量在2020年4月开始。这两部分试验包括剂量上升部分(A部分)和剂量扩展部分(B部分)。A部分将评价SRK-181作为单一药物，并与批准的抗PD-(L)1抗体治疗相结合；B部分将评估SRK-181与批准的抗PD-(L)1抗体治疗在多个人群中的联合应用，其中包括尿路上皮癌、皮肤黑色素瘤、非小细胞肺癌等实体肿瘤类型。由于冠状病毒大流行和预期的招生速度，预计将在2020年第四季度更新SRK-181作为单一药物的剂量升级以及与anit-PD-(L)1联合治疗的最新情况，预计2021年将有临床反应和安全数据。数据读取的时间可能会受到与冠状病毒相关的限制的进一步影响。

{BR}利用我们的专有平台，我们继续创造一系列新的产品候选产品，有可能改变各种严重疾病患者的生活，包括神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血。例如，我们正在与Gilead科学公司合作，发现和开发有效的和选择性的抑制转化生长因子β激活的抑制剂。(“Gilead”)用于治疗纤维疾病。我们还打算在2020年提名一名针对rgmc的产品候选人，rgmc是转化生长因子β超级家族的另一个成员--骨形态发生蛋白6(Bmp6)的共同受体，将在受铁限制的贫血症中进行。

自成立以来，我们遭受了巨大的经营损失。在截至2020年3月31日的三个月中，我们的净亏损为1，710万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为1.749亿美元。我们预计在可预见的将来将继续发生重大开支和经营损失。此外，我们预计，我们的开支将增加与我们正在进行的活动，因为我们：

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，也不期望在不久的将来从产品销售中获得任何收入。如果我们成功完成临床开发，并获得SRK-015、SRK-181或我们未来任何产品候选产品的监管批准，我们可能会在未来的产品销售中获得收入。此外，如果我们获得对SRK-015、SRK-181或我们未来任何产品候选产品的监管批准，我们预计将在开发我们的商业化能力以支持产品销售、营销和分销活动方面支付大量费用。

冠状病毒大流行

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新型冠状病毒(冠状病毒)的爆发是一种大流行(“冠状病毒大流行”)，它继续在美国和全世界传播。我们可能受到与流行病、大流行、爆发或其他公共卫生危机，如冠状病毒大流行有关的风险或公众对风险的认识的重大和不利影响。任何流行病、大流行病、爆发或其他公共卫生危机对我们的业务、财务状况和业务结果的最终影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展是高度不确定和无法预测的，包括可能出现的关于这种流行病、大流行病、爆发或其他公共卫生危机的严重性的新信息，以及为遏制或防止进一步蔓延而采取的行动等。因此，我们无法预测我们的业务，包括临床试验、财务状况和手术结果将受到多大程度的影响。许多临床试验都受到了冠状病毒大流行的影响，临床试验场所实施了新的政策来应对

冠状病毒大流行，导致临床试验注册的潜在延迟或参与临床试验的站点访问能力的改变。我们在处理与冠状病毒大流行有关的干扰和不确定因素时，继续监测事态发展。

财务业务概述

收入

任何商业产品的销售没有收入记录。创收活动仅限于合作活动，包括研究服务和颁发许可证。目前，收入被确认为与Gilead的主协作协议(“Gilead协作协议”)相关，该协议于2018年12月执行，我们于2019年开始确认相关收入。根据“吉列合作协议”，吉列拥有独家的选择权，可以在全球范围内授权来自公司三项转化生长因子β计划的产品候选人(每个项目都是“吉列计划”)。

与与Gilead方案有关的研发和许可证性能义务相关的 收入被确认为收入，因为研究和开发服务是根据每个Gilead方案发生的费用和未来为履行性能义务而预期发生的费用而使用的投入方法提供的。控制权的转移是随着时间的推移而发生的。在管理层的判断中，这种输入方法是衡量履行绩效义务的最佳方法。我们评估每个报告期的进展情况，必要时调整业绩计量和相关收入确认。估计的剩余成本是高度主观的，因为研究是新颖的，因此，成功的努力可能与在资产负债表日所作的估计成本有很大的不同。尚未确认为收入的款项记在我们综合资产负债表上的递延收入中。我们预计，在每个Gilead计划的剩余研究期间，即从协议执行之日起至多三年的剩余研究期内，将根据发生的费用确认递延收入；每个研究期限取决于Gilead对Gilead项目的选择或在研究期限到期前终止对Gilead项目的进一步开发。考虑到冠状病毒大流行，我们预计与Gilead项目相关的活动水平将在短期内下降，这将对吉列项目的收入何时确认产生影响。当我们的实验室业务恢复正常使用时，这些程序下的活动将直接受到影响。

经营费用

研究与开发

研究和开发费用主要包括我们的研究和开发活动的费用，包括我们的产品候选发现努力、临床前研究、制造和我们的研究项目下的临床试验，其中包括：

研究和开发费用按已发生的费用入账。某些活动的费用是根据对完成具体任务的进展情况的评估确认的。未来将从第三方收到的研发产品和服务的不可退还预付款将被推迟并资本化。大写金额在执行相关服务时支出。

我们的研究和开发成本的很大一部分是外部成本，在临床产品候选人被确定之后，我们会逐个项目地跟踪这些成本。但是，我们不按计划分配内部研发费用，主要包括与员工相关的成本、折旧和其他间接成本，因为这些费用部署在多个项目中。

研究和开发活动是我们商业模式的核心。临床开发后期的产品开发成本通常高于临床开发的早期阶段，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的增加，以及相关的临床试验材料要求。我们预计，随着产品候选开发项目的进展，研究和开发成本在可预见的将来会增加，并且在我们与Gilead的合作下，我们的研究和开发活动也将产生额外的成本。然而，我们不相信在这个时候，通过商业化能够准确地预测具体项目的总开支。与我们的任何产品候选产品成功商业化有关的因素很多，包括未来的试用设计和各种监管要求，其中许多因素目前无法根据我们的发展阶段准确地加以确定。此外，我们无法控制的未来商业和监管因素将影响我们的临床发展计划和计划。

SRK-015、SRK-181和任何未来产品的成功开发都是不确定的。因此，在这个时候，我们无法合理地估计或知道为完成SRK-015、SRK-181和任何未来产品候选产品的剩余开发所需的努力的性质、时间和估计费用。我们也无法预测，如果批准的话，实质性的净现金流入何时会从我们的产品候选者的销售中开始。这是由于与开发产品候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

与SRK-015、SRK-181或我们未来的任何产品候选人的开发有关的任何这些变量的结果的改变都会显著改变与开发该产品候选人相关的成本和时间。

一般和行政

一般费用和行政费用主要包括与雇员有关的费用，包括高管、财务、业务发展、投资者关系、法律、信息技术和人力资源职能人员的工资、福利和基于权益的薪酬支出。其他重要的一般及行政开支包括

设施费用不包括在研究和开发费用、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计、咨询服务和公司费用中。

我们预计，我们的一般和行政开支将增加在未来，因为我们的业务扩大，以支持预期增长的研究和开发活动，包括我们的产品候选人的继续发展。这些增加可能包括与雇用更多人员有关的费用增加，以及外部顾问的费用，以及其他费用。我们还预计与上市公司相关的持续开支，包括审计、法律、监管和税务相关服务的费用、董事和官员保险费以及投资者关系费用。

其他收入(费用)，净

其他收入(支出)，净额主要包括从我们的现金和现金等价物及有价证券赚取的利息收入、我们信贷设施产生的利息费用(于2019年6月全额偿还)，包括偿还债务贴现和发行债券的费用、外币发票上的损益。

操作结果

2020年3月31日和2019年3月31日终了三个月的比较

下表汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的业务结果(以千为单位，百分比除外)：

收入

截至2020年3月31日的三个月，收入为500万美元，而截至2019年3月31日的三个月为310万美元，增长190万美元，增幅为61.9%。这两个时期的收入都与2018年12月执行的“吉列合作协议”有关。与与Gilead项目相关的研发和许可性能义务相关的收入被确认为研究和开发服务是使用成本输入方法提供的。收入增加的原因是方案期间的进展情况发生了变化。在2019年12月实现了一个价值2 500万美元的临床前里程碑，成功地证明了在临床前活体验证概念研究中的有效性，并被包括在交易价格中，分配给收入，从而促进了这一增长。

经营费用

研究与开发

截至2020年3月31日的三个月，研发费用为1690万美元，而截至2019年3月31日的三个月为1070万美元，增长620万美元，增幅为57.4%。下表

总结我们截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的研发费用(千，百分比除外)：

研究和开发费用增加的主要原因如下：

随着我们继续推进产品候选产品的开发，我们预计研发费用将增加，包括通过我们的黄玉二期临床试验的SRK-015和通过我们的Drag阶段1临床试验的SRK-181。此外，我们希望继续在吉列合作下进行研究。然而，正如上文在冠状病毒大流行中所述，冠状病毒大流行病对我们行动结果的最终影响将取决于今后的事态发展，这些事态发展非常不确定。因此，我们不能完全预测我们的业务和业务结果将受到多大程度的影响。

一般和行政

截至2020年3月31日的三个月，一般和行政费用为580万美元，而截至2019年3月31日的三个月为410万美元，增长170万美元，即43.0%。一般费用和行政费用增加的主要原因是雇员报酬和福利增加了80万美元，原因是人员数目增加，专业服务增加了80万美元。

我们预计，我们的一般和行政开支将增加在未来，因为我们的业务扩大，以支持预期增长的研究和开发活动，包括我们的产品候选人的继续发展。然而，正如上文在冠状病毒大流行中所述，冠状病毒大流行病对我们行动结果的最终影响将取决于今后的事态发展，这些事态发展非常不确定。因此，我们不能完全预测我们的业务和业务结果将受到多大程度的影响。

其他收入(费用)，净

其他收入(费用)净减少的原因是我们投资组合的收入减少，与2019年3月31日终了的三个月相比，2020年3月31日终了的三个月现金余额减少，利率降低。

流动性与资本资源

流动性来源

自我们成立以来，我们没有任何产品收入，并已发生重大的经营亏损和负现金流的业务。到目前为止，我们主要通过出售我们的可转换优先股和在首次公开募股前私人配售的单位、通过首次公开发行(IPO)将我们的普通股出售给Gilead、通过第二次公开发行以及我们的研究合作支付的收入来为我们的业务提供资金。

下表提供了截至2020年3月31日和2019年12月31日(千)的现金、现金等价物和有价证券总额的信息：

在截至2020年3月31日的三个月中，我们的现金、现金等价物和有价证券余额增加了约320万美元。增加的主要原因是，在2019年12月，从Gilead收到的2500万美元现金来自临床前里程碑，这一里程碑是为了成功地证明临床前活体验证概念研究的有效性，部分被用于运营我们的业务的现金所抵消，其中包括用于研究和开发以及一般和行政费用的付款，因为我们继续投资于我们的初级产品候选人，并支持我们的内部研究和发展努力。

在2019年6月和7月，我们通过承销的公开发行(包括超额配售期权)出售了345万股普通股。由于这次发行，我们在承销折扣、佣金和其他发行费用之后，共获得约4，830万美元的净收益。

2018年12月，我们与Gilead签订了Gilead合作协议，根据该协议，我们将根据预先确定的研究计划，开展与诊断、治疗、治疗、缓解或预防疾病、疾病或疾病有关的研究和临床前开发活动，而不是在肿瘤学领域。根据Gilead合作协议，Gilead支付了8，000万美元的不可退还款项，其中包括预付款项和股权投资。如上所述，在2019年12月，我们成功地展示了临床前活体概念验证研究的有效性，并在2020年1月收到了相关的付款，从而实现了价值2500万美元的临床前里程碑。

2018年5月，我们完成了首次公开募股，发行和出售了6 164 000股普通股，包括所有可用于支付超额分配的额外股份，扣除承保折扣和佣金以及我们应付的其他发行费用后，净收益为7 780万美元。

从成立到首次公开募股之前，我们主要以出售可转换优先股和可转换股的净收益1.092亿美元为我们的业务提供资金。

现金流量

下表提供了截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的现金流动情况(单位：千)：

业务活动提供的净现金

在截至2020年3月31日的三个月中，业务活动提供的现金净额为260万美元，其中包括从吉列收到的2 500万美元现金，这些现金来自于2019年12月实现的临床前里程碑，非现金调整额为270万美元，主要来自基于股权的补偿，部分抵消了我们净亏损1 710万美元和我们剩余资产和负债的变化800万美元，其中500万美元是与吉列合作有关的递延收入的变化。

在截至2019年3月31日的三个月中，业务活动使用的现金净额为1 550万美元，其中包括我们的净亏损1 080万美元和我们资产和负债的变化650万美元，主要是与吉列合作有关的310万美元递延收入的变化和300万美元的应计费用，由非现金调整数180万美元部分抵消，主要来自基于股权的补偿。

投资活动提供的净现金

截至2020年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为5 610万美元，而截至2019年3月31日的三个月用于投资活动的净现金为3 240万美元。这两个期间投资活动提供的现金净额主要与涉及我们有价证券的交易有关，包括购买和到期日。

由(用于)筹资活动提供的净现金

在截至2020年3月31日的三个月中，由40万美元的筹资活动提供的净现金主要归因于股票期权活动的收益。2019年3月31日终了的三个月用于融资活动的净现金为20万美元，主要是由于未偿债务的本金支付。我们贷款的最后付款是在2019年6月完成的。

资金需求

我们预计我们的开支将增加与我们正在进行的活动有关，特别是当我们继续为我们的产品候选人，包括SRK-015和SRK-181，以及我们未来的任何产品候选人，继续进行研究和开发，并开始后期临床试验，继续开发和优化我们的生产工艺，并寻求市场批准。此外，如果我们获得SRK-015，SRK-181或我们未来的任何产品候选人的市场营销批准，我们将承担与产品销售、营销、制造和分销有关的大量商业化费用。此外，我们期望继续承担与作为上市公司经营有关的费用。

我们预期我们现有的现金和现金等价物将使我们能够在2021年第四季度支付我们的业务开支和资本支出需求。

然而，我们将需要额外的资金，以完成我们目前的每个项目的临床发展。我们基于可能被证明是错误的假设作出了这一估计，我们可能比目前预期的更快地使用我们现有的资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

确定潜在的产品候选人并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远不会产生必要的数据或结果，以获得营销批准和实现产品销售。此外，我们的产品候选人，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自销售的产品，我们不期望在许多年，如果是在商业上提供。因此，我们需要继续依靠额外的资金来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或根本无法获得足够的额外资金。

在此之前，如果我们能够创造大量的产品收入，我们期望通过提供股权、债务融资、合作、战略联盟和许可证安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，普通股股东的所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对普通股股东权利产生不利影响的优惠。如果可以获得额外的债务融资，则可能涉及一些协议，其中包括限制我们采取具体行动能力的限制性公约，例如增加债务、作出资本支出或宣布股息，这些都可能对我们开展业务的能力产生不利影响。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或产品候选人的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条件授予许可证。冠状病毒大流行或其他因素造成的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或今后的商业化努力，或授予开发和销售我们本来更愿意开发和推销的产品候选人的权利。

关键会计政策和估计值的使用

本管理层的讨论和分析是基于我们的合并财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制这些合并财务报表要求我们作出判断和估计，以影响在合并财务报表中报告的资产、负债、收入和支出以及或有资产和负债的披露。我们的估计依据的是历史经验、已知的趋势和事件以及我们认为在这种情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。在不断的基础上，我们根据环境、事实和经验的变化来评估我们的判断和估计。如果对估计数作任何重大修订，其影响将从估计数变动之日起反映在合并财务报表中。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

{Br}与第二部分第7项所述的政策相比，我们的关键会计政策没有发生重大变化。“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”载于我们2019年12月31日终了年度10-K表的年度报告。

表外安排

在提交的期间内，我们没有，目前也没有适用的证券交易委员会规则所定义的任何表外安排。

最近的会计公告

我们审查了最近发布的所有标准，并确定它们不会对我们的财务报表产生重大影响，或者不适用于我们的业务。

项目3.市场风险的数量和质量披露

我们是1934年“证券交易法”(“交易法”)第12b-2条规定的较小的报告公司，不需要提供本项所要求的信息。

项目4.控制和程序

管理层对我们的披露控制和程序的评估

我们维持“交易所法”第13a-15(E)条和第15d-15(E)条规定的“披露控制和程序”，其目的是确保我们根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券和交易委员会规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告；(2)酌情积累并通知我们的管理层，包括我们的首席执行官和主要会计官，以便及时作出有关所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何管制和程序，无论设计和运作如何良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，而我们的管理层在评估可能的管制和程序的成本效益关系时，必然运用其判断。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理的保证。

我们的管理层在我们的首席执行官(首席执行官)和财务高级副总裁(首席会计官)的参与下，评估了截至2020年3月31日本季度报告所涉期间结束时我们的披露控制和程序的有效性。根据这样的评估，我们的首席执行官和高级副总裁，财务，已经得出结论，我们的披露控制和程序是有效的，在合理的保证水平，在这一日期。我们继续审查和记录我们的披露控制和程序，包括内部控制和财务报告程序，并可能不时作出改变，以提高其效力，并确保我们的系统随着业务的发展而发展。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(如“外汇法”第13a-15(F)条和第15d-15(F)条所界定的)没有发生任何变化，对财务报告的内部控制产生了重大影响或相当可能产生重大影响。

第二部分.其他资料

项目1.法律程序

在我们的业务活动中，我们不时会受到各种法律程序和索赔的影响。虽然诉讼和申索的结果不能肯定地预测，但截至本季报告的日期，我们相信我们并不是任何申索或诉讼的一方，而该等申索或诉讼的结果如对我们不利，则会个别或合情合理地预期会对我们的业务造成重大不良影响。无论结果如何，诉讼都会对我们产生不利影响，因为辩护和和解费用、管理资源的转移以及其他因素都会对我们产生不利影响。

项目1A。危险因素

应仔细考虑下列风险因素，以及本季度报告中关于表10-Q的所有其他信息(“季度报告”)，包括我们的合并财务报表和相关说明，以及“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”，以及在我们向证券交易委员会(“SEC”)提交的其他文件中，在对我们的普通股进行投资之前，在评估学者岩石控股公司和我们的子公司(统称为“公司”)和我们的业务时，应考虑到以下风险因素。投资我们的普通股涉及高度的风险。如果实际发生下列任何风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况和经营结果可能会受到重大和不利的影响。如果出现一种或多种风险或不确定因素，我们普通股的市场价格可能会下跌，这可能会导致你损失购买我们普通股所支付的全部或部分资金。下面所描述的风险并不是详尽无遗的，也不是公司面临的唯一风险。新的风险因素时有发生，无法预测任何因素或因素组合可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生的影响。下面的某些陈述是前瞻性陈述.见本报告“关于前瞻性声明的特别说明”。

与我们的业务和业务有关的风险

自成立以来，我们每年都有净亏损，并预计今后将继续发生净亏损。

我们是一家生物制药公司成立于2012年，到目前为止，我们的业务一直集中在研究和开发单克隆抗体，选择性地抑制激活生长因子的治疗效果。我们还没有通过临床试验证明我们的产品候选人有能力取得进展，我们没有任何产品被批准用于商业销售，而且迄今为止我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们继续承担大量的研究和开发费用，以及与我们正在进行的业务有关的其他开支。因此，自成立以来，我们没有盈利，在每一段时间里都发生了亏损。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，我们分别报告净亏损1，710万美元和1，080万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为1.749亿美元。我们预计在可预见的将来将继续遭受重大损失，而且随着我们继续研究和开发产品候选人SRK-015和SRK-181，以及任何未来的产品候选人，并寻求监管批准，这些损失将会增加。

我们预计，如果我们：

为了成为并保持盈利，我们或任何当前或未来的合作者必须开发并最终使具有巨大市场潜力和有利价格的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成临床前研究和临床试验，为产品候选人获得市场营销批准，制造、营销和销售产品，我们可以获得营销批准，并满足任何营销后要求。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们这样做了，我们也可能永远不会产生足够可观或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加盈利的基础上的季度或年度。我们不能成为和保持盈利可能会降低我们公司的价值，并可能损害我们的能力，以筹集资金，保持我们的研究和开发努力，扩大我们的业务或继续我们的业务。我们公司价值的下降会使你失去全部或部分投资。

即使我们成功地将一个或多个候选产品商业化，我们也将继续花费大量的研发和其他开支来开发和销售更多的候选产品。我们可能会遇到意外的费用，困难，复杂，延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们今后开支的增长率和我们创造收入的能力。我们先前的损失和预期的未来损失已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。

我们将需要额外的资本来资助我们的业务，如果我们不能获得必要的资金，我们将无法完成SRK-015、SRK-181和任何未来产品的开发和商业化。

自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将继续花费大量现金进行进一步的研究和开发，包括SRK-015和SRK-181的临床试验，以及任何未来产品候选人的临床前研究和临床试验，为我们的产品候选人寻求监管批准，并将我们获得监管批准的任何产品推出和商业化。截至2020年3月31日，我们拥有约1.606亿美元的现金、现金等价物和有价证券。根据我们目前的经营计划，我们相信，截至2020年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以满足我们到2021年第四季度的运营费用和资本支出需求。然而，我们未来的资本需求和我们现有资源将支持我们的业务的期限可能与我们预期的大不相同，而且我们无论如何都需要额外的资本来完成我们目前任何一个项目的临床开发。我们的每月开支水平将根据新的和正在进行的发展和公司活动而有所不同。由于与产品开发相关的时间和活动非常不确定，我们无法估计开发和任何经批准的营销和商业化活动所需的实际资金。此外，任何因联邦或州法律或临床网站或临床供应商政策的变化而导致的与大流行相关的项目挫折或延误，都可能影响我们的项目并增加我们的支出。我们未来的资金需求，无论是短期的还是长期的，都将取决于许多因素，包括但不限于：

除了我们的Gilead合作协议和我们与Janssen生物技术公司的许可协议之外，我们没有任何承诺的外部资金来源或对我们的发展努力的其他支持。(“Janssen”)，我们可能无法全额或完全收到这些付款，我们也无法确定是否会以可接受的条件提供额外的资金。即使我们根据吉列合作协议或与詹森的许可协议获得最高付款，这些付款也不可能满足我们当前或未来的资金需求。在我们能够创造足够的产品或特许权使用费收入来满足我们的现金需求(我们可能永远不会做到这一点)之前，我们期望通过公共或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排以及其他营销或分销安排，为我们未来的现金需求提供资金。如果我们通过公开或私人股本发行筹集更多资金，这些证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。此外，在我们通过出售普通股或可转换或可转换为普通股的证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释。此外，任何债务融资都可能使我们受制于限制或限制我们采取具体行动的能力的固定支付义务和契约，例如增加债务、作出资本支出或宣布股息。如果我们通过营销和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不将某些宝贵的权利让给我们的产品候选者和技术。, 未来的收入来源或研究项目或授予许可的条款，可能对我们不利。我们还可能需要为SRK-015、SRK-181或任何未来的产品候选产品寻找合作者，而不是在其他情况下是可取的，或者放弃我们的产品候选者或技术的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能不得不大大推迟、缩减或停止开发或商业化SRK-015、SRK-181或我们未来的一个或多个产品候选产品或其他研究和开发计划。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并使我们的普通股价格下跌。

我们的业务高度依赖于我们的产品候选人SRK-015和SRK-181的成功，以及从我们的其他临床前项目中产生的任何未来产品候选人。SRK-015和SRK-181将需要大量额外的临床开发，才能获得监管机构的批准，并在商业上推出任何一种产品。

我们的发展努力还很早。我们最近完成了患者登记在黄玉第二阶段的SRK-015临床试验在2019年第四季度。我们在2020年第一季度启动了SRK-181在癌症免疫治疗中的第一阶段临床试验。因为SRK-015和SRK-181是我们唯一的临床阶段产品候选产品，如果SRK-015或SRK-181遇到安全或功效问题，开发延迟，包括由于冠状病毒大流行，对临床站点的影响，或监管问题或其他问题，我们的发展计划和业务将受到负面影响。我们所有的其他程序都在临床前开发中。

SRK-015和SRK-181需要在一个或多个法域进行额外的临床开发、监管审查和批准，大量投资，获得足够的商业制造能力和大量的营销努力，然后我们才能从产品销售中获得任何收入。如果我们有经验的话，我们可能没有财政资源来继续开发产品，或者修改现有的产品，或者加入新的合作项目。

任何延误或阻止临床前研究、临床试验、监管审查或批准的问题，或对我们将产品候选产品商业化的能力产生不利影响的任何问题，包括：

我们发现和开发治疗严重疾病的创新药物的方法是以我们的专有平台为基础的，在这种药物中，蛋白质生长因子的信号传递起着根本作用，这一平台尚未得到证实，也可能无法生产出适销对路的产品。

我们的专有平台旨在发现和开发具有高度特异性的单克隆抗体，以实现对生长因子信号的选择性调制。我们的方法植根于我们对某些生长因子在细胞表面附近被激活的机制的结构生物学见解。我们将这些见解与复杂的蛋白质表达、分析开发和单克隆抗体发现能力结合起来。然而，作为我们努力利用我们的专有平台开发产品候选人的基础的科学研究正在进行中。我们最终可能会发现，我们的专有平台和由此产生的任何产品选择都不具备治疗效果所需的属性。因此，我们可能永远无法成功地开发出适销对路的产品。如果发现我们的产品候选人使用我们的专有平台无效、不安全或在商业上不可行，我们的整个专有平台和管道将几乎没有价值，这将对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性和不利的影响。

我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长方面可能会遇到困难。

随着我们的临床发展计划和战略的发展，我们希望我们将需要雇用更多的管理，临床发展，科学，管理和行政人员。我们在竞争激烈的肿瘤学和免疫学领域的竞争能力取决于我们吸引和留住高素质专业人才的能力。如果我们的产品候选人接近商业化，我们还需要雇用销售，营销和其他商业人员。未来的增长将给管理人员带来重大的额外责任，包括：

我们未来的财务业绩和我们将产品候选产品商业化的能力，如果获得批准，将在一定程度上取决于我们是否有能力有效地管理未来的任何增长，我们的管理层也可能不得不将不成比例的注意力从日常活动中转移开来，以便将大量时间用于管理这些增长活动。

我们目前和在可预见的将来将继续在很大程度上依赖独立组织、顾问和顾问提供某些服务，包括合同制造商和侧重于抗体开发和发现活动的公司。我们不能保证在需要时继续及时向我们提供独立组织、顾问和顾问的服务，也不能保证我们能找到合格的替代人员。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或由于任何原因而使所提供服务的质量、准确性或数量受到损害，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法接受，或在接受我们的产品候选人的监管批准或以其他方式推进我们的业务方面被大大拖延。我们无法保证我们将能够管理现有的顾问，或以经济上合理的条件找到其他称职的外部承包商和顾问，或根本找不到。

由于生物制药领域有限的人才，特别是从事肿瘤学和免疫学的人才，今后我们可能无法吸引或留住合格的管理和科学人员。与我们竞争的许多其他制药公司都拥有比我们更多的财政资源、不同的风险状况和更长的行业历史。他们还可以提供更多的机会和更好的机会，为职业发展。其中一些特点可能比我们所提供的更吸引高质量的候选人。如果我们不能通过雇用新的雇员和扩大我们的顾问和承包商小组来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化SRK-015、SRK-181或任何未来的产品候选人所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。

如果我们失去关键的管理人员，或者如果我们不招聘更多的高技能人员，我们识别和开发新一代或下一代产品候选人的能力将受到损害，可能导致市场或市场份额的丧失，并可能使我们的竞争力降低。

我们在竞争激烈的生物技术和制药业中竞争的能力取决于我们是否有能力吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员，以及我们继续吸引、留住和激励高技能初级、中级和高级科学和医疗人员的能力。失去我们任何一名执行官员、其他关键雇员以及科学和医疗顾问的服务，以及我们无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延误，并损害我们的业务。

我们在马萨诸塞州剑桥的工厂开展业务。该地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部。在我们的市场上，对技术人员的竞争是激烈的，可能会妨碍我们以可接受的条件雇用和留住高素质人员的时机，并限制我们的能力。

为了吸引有价值的员工留在我们的公司，除了工资和现金奖励，我们授予股票期权，随着时间的推移。此外，在公司重组时，限制性股票被授予雇员。随着时间的推移，限制性股票奖励和股票期权对雇员的价值可能会受到我们无法控制的股价变动的重大影响，而且可能在任何时候都不足以抵消其他公司更有利可图的出价。尽管我们努力留住有价值的员工，我们的管理、科学和发展团队的成员可能会在短时间内终止他们在我们的工作。虽然我们与行政人员订有雇佣合约，但这些雇佣协议提供即时雇佣，这意味着我们的雇员可以随时、有通知或不经通知而离职。

我们的行政人员和高技能的技术和管理人员对我们的业务至关重要，他们可能不会留在我们身边。

我们的业绩在很大程度上取决于我们管理团队的业绩。失去我们任何一位高管或高技能技术和管理人员的服务，可能会导致我们增加运营费用，并转移高级管理人员寻找替代人员的资源。我们没有首席财务官，我们的其他行政人员对我们的业务和财务报告的管理承担了更多的责任。我们组织中的这些变化可能会对我们实施战略的能力产生破坏性影响，并可能对我们的业务、内部控制、财务状况和业务结果产生重大不利影响。管理转型必然导致制度知识的流失，从而对战略和执行产生负面影响。除非我们找到新的首席财务官，或者如果我们的行政人员或高技能的技术和管理人员有更多的变动，我们可能无法成功地管理和扩大我们的业务，我们的业务结果、内部控制和财务状况也可能因此受到影响。失去行政人员或其他人员的服务也可能损害我们的声誉。

我们的内部计算机系统，或我们的合同研究组织或其他承包商或顾问使用的系统，可能会失败或遭受安全漏洞。

{Br}尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统、现有和未来的CRO系统、以及其他承包商和顾问系统都很容易受到计算机病毒和未经授权的访问的损害。虽然到目前为止我们还没有经历过任何这样的物质系统故障或安全破坏，但是如果这样的事件发生并导致我们的运营中断，它可能会对我们的开发程序和业务运作造成实质性的破坏。我们对在家工作人员的日益依赖可能会增加我们的网络安全风险，造成对数据获取的担忧，并使我们更容易受到通信中断的影响，其中任何一种都可能对我们的业务运作产生不利影响，或推迟与地方和联邦监管机构、道德委员会、制造地点、研究或临床试验场以及其他机构和承包商的必要互动。例如，失去临床前或临床数据可能导致我们的监管审批工作延迟，并大大增加我们收回或复制数据的成本。同样，我们可能依赖第三方来制造我们的产品候选产品并进行临床试验，而与他们的计算机系统有关的类似事件也可能对我们的业务产生重大的不利影响。如果任何干扰或安全漏洞导致我们的数据或应用程序损失或损坏，或机密或专有信息的不适当披露，我们可能会承担责任，我们的产品候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。

我们的雇员、独立承包商、顾问、商业伙伴和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。

我们面临着我们的雇员、独立承包商、顾问、商业伙伴和供应商的雇员欺诈或其他非法活动的风险。这些当事方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽行为，这些行为不符合林业发展局、欧盟成员国、环境管理协会和其他类似外国监管机构的法律和条例；向食品和药品管理局、环境管理管理局和其他类似的外国监管机构提供真实、完整和准确的信息；遵守我们制定的制造标准；遵守医疗欺诈和

滥用美国法律和类似的外国欺诈行为法；或准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。如果我们得到美国食品和药物管理局的批准，并开始在美国将这些产品商业化，我们在这些法律下的潜在曝光率将会大幅增加，我们遵守这些法律的相关成本也可能会增加。这些法律可能会影响到，除其他外，我们目前与主要调查人员和研究病人的活动，以及建议的和未来的销售、营销和教育方案。我们已通过了一项商业行为和道德守则，但并不总是能够查明和制止我们的雇员、独立承包商、顾问、商业伙伴和供应商的不当行为，我们为发现和防止这一活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或非管理的风险或损失，或保护我们不受政府调查或不遵守这些法律或条例而采取的其他行动或诉讼。如果对我们采取了任何行动，而我们没有成功地捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能导致实施民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、个人监禁、没收财产、可能被排除在政府保健项目之外、额外的报告义务和监督，如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决关于不遵守这些法律、合同损害、名誉损害、利润和未来收入减少以及我们的业务活动减少的指控，任何这些行为都可能对我们的业务、财务状况和业务结果产生不利影响。

诸如冠状病毒大流行这样的大流行病可能对我们的发展计划和我们的财政状况产生不利影响。

冠状病毒大流行继续在全球蔓延，截至2020年4月，已蔓延到包括美国在内的一些国家。疫情爆发和政府采取的应对措施也对企业和商业产生了重大影响，因为出现了工人短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对医疗服务和供应等某些商品和服务的需求激增，而对其他商品和服务(如旅行)的需求则下降。为了应对冠状病毒大流行，我们的大多数雇员在我们办公室以外的地方继续他们的工作。由于冠状病毒大流行，我们可能会受到严重影响，影响我们的业务、临床前研究和临床试验，包括中断或限制我们进行临床试验的能力，包括进入和监测临床试验场，运送生物材料，以及供应商和临床试验场设施暂时关闭造成的中断。由于冠状病毒大流行，我们的临床试验可能会出现延误，包括临床试验数据读数的延迟或不良影响，以及我们在目前或未来临床试验中识别和登记病人的能力的延迟。对供应商、临床试验场所或病人准入的任何限制都将进一步影响我们的临床试验结果、注册进度和比率，以及我们通过金融市场获得资金的能力。冠状病毒大流行在多大程度上影响我们的业务、临床前研究、临床试验和财务结果，将取决于未来的发展，这是高度不确定和无法预测的。, 包括可能出现的关于冠状病毒的严重程度和遏制冠状病毒或治疗其影响的行动等方面的新信息。

对林业发展局、证券交易委员会和其他政府机构的资金不足，包括政府关闭，可能会阻止新产品和服务及时开发或商业化，或以其他方式阻止这些机构履行我们的业务可能依赖的正常业务职能，从而对我们的业务产生不利影响。

林业局审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平以及法定、管理和政策变化。因此，近年来，该机构的平均审查时间波动不定。此外，政府为我们的业务可能依赖的其他机构提供的资金，包括那些资助研究和发展活动的机构，都受到政治进程的制约，而政治进程本身就是流动的和不可预测的。

林业局和其他机构的中断也可能使必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间放慢，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不解雇批评FDA和其他政府雇员，并停止关键活动。另外，作为对冠状病毒大流行的回应，美国食品和药物管理局于2020年3月10日宣布，它打算将对外国制造设施和产品的大部分检查推迟到2020年4月。在2020年3月18日，FDA宣布打算

暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查，并就临床试验的进行提供指导。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制措施或其他政策措施来应对冠状病毒大流行。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能对我们的业务产生重大的不利影响。今后的关闭也可能影响到其他政府机构，如证券交易委员会，这也可能影响我们的业务，推迟审查我们的公开文件，在这种审查是必要的范围内，以及我们进入公共市场的能力。

与研发和生物制药业有关的风险

临床前的发展是不确定的。我们的临床前项目可能会出现延误，或者永远不会进入临床试验，这将对我们开发产品管道和及时获得监管批准或将这些项目商业化的能力产生不利影响，这将对我们的业务产生不利影响。

我们有两个产品候选人，SRK-015和SRK-181，并且不能为我们的任何项目提名任何其他产品候选人。在我们开始对任何产品的候选产品进行临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，以支持我们在美国的计划中的IND，或者在其他国家的类似应用。我们无法确定我们临床前研究的及时完成或结果，也无法预测FDA、EMA或其他监管机构是否会接受我们提议的临床项目，或者我们临床前研究的结果是否最终将支持我们的项目的进一步发展。因此，我们不能肯定我们是否能够在我们预期的时限内为我们的临床前项目提交IND或类似的申请，而且我们也不能确定提交IND或类似的申请将导致FDA、欧盟成员国的主管当局和/或道德委员会或其他监管当局允许开始临床试验。

进行临床前测试可能是一个漫长、耗时和昂贵的过程.这种测试所需的时间可能因程序的类型、复杂性和新颖性而有很大差异，每个程序可能需要数年或更长的时间。与我们正在进行临床前测试和研究的项目相关的延迟，例如由于冠状病毒大流行而中断或延迟实验室或其他机构的临床前研究，可能导致我们承担额外的运营费用。我们还可能受到延误的影响与临床前测试和研究的某些项目，这是我们的合作者或我们未来的潜在合作者的责任，我们有有限或没有控制。产品候选人临床前研究的开始和完成速度可能因许多因素而推迟，例如，在与监管机构就必要的临床前研究方案和/或适当的临床前研究设计的范围达成共识方面遇到挑战。

由于我们有限的资源和获得资金的机会，我们必须优先发展某些项目和产品候选人；这些决定可能被证明是错误的，并可能对我们的业务产生不利影响。

我们可能无法从我们目前或未来的研究项目中找出可行的临床开发新产品，原因如下。如果我们不能确定更多的潜在产品候选者，我们的业务可能会受到重大损害。

研究方案要继续发展我们现有的和计划中的产品候选人，包括寻找更多的适应症，并确定新的产品候选人和疾病目标，需要大量的技术、财政和人力资源，无论它们最终是否成功。我们的研究项目最初可能在确定潜在的适应症和/或产品候选方面有希望，但由于以下几个原因未能为临床开发提供结果，其中包括：

由于我们的财力和人力资源有限，我们最初打算将重点放在研究项目和产品候选人上，以获得有限的指标。因此，我们可能放弃或推迟对某些潜在产品候选人的机会的追求，或者因为后来证明具有更大的商业潜力或更大的成功可能性的其他迹象。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。

因此，不能保证我们将永远能够为我们现有的产品候选人确定更多的治疗机会，或通过内部研究计划开发合适的潜在产品候选人，这将对我们未来的发展和前景产生重大的不利影响。我们可能会将我们的努力和资源集中在潜在的产品候选人或其他最终被证明不成功的潜在项目上。

生物药物的成功开发是高度不确定的。

生物药物的成功开发是高度不确定的，并取决于许多因素，其中许多是我们无法控制的。在开发的早期阶段看起来很有希望的产品候选人可能由于以下几个原因而无法进入市场：

完成临床试验和提交市场营销批准申请，由管理当局作出最后决定所需的时间因产品的不同而有很大差异，可能难以预测。

即使我们成功地获得了市场批准，任何已批准产品的商业成功在很大程度上也将取决于第三方支付者，包括政府支付者，如医疗保险和医疗补助计划和管理的医疗机构的覆盖范围和足够的补偿，这可能会受到现有和未来旨在降低医疗保健成本的医疗改革措施的影响。第三方支付者可能要求我们进行更多的研究，包括与产品的成本效益有关的营销后研究，以获得补偿，这可能是昂贵的，并转移了我们的资源。如果政府和其他医疗保健付款人不为我们的任何一种产品提供保险和适当的补偿水平，一旦获得批准，市场的接受和商业上的成功就会减少。

此外，如果我们的任何产品候选人被批准进行营销，我们将面临重大的持续监管义务，包括提交安全和其他营销后信息和报告，以及注册、遵守(或确保第三方供应商遵守)当前良好的生产实践。

(“cgmp”)，并遵守良好的临床实践(“gcp”)，任何临床试验，我们进行后批准。此外，我们或监管机构可能会在产品批准后发现以前未知的问题，如意外严重程度或频发的不良事件。遵守这些批准后的要求是昂贵的，任何不遵守或其他问题，我们的产品候选人批准后，可能会对我们的业务，财务状况和经营结果产生不利影响。

临床发展涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们可能会在完成SRK-015、SRK-181或任何未来产品候选产品的开发和商业化方面承担额外的费用或经历延迟，或最终无法完成。

要获得必要的监管批准使任何产品候选产品商业化，我们必须通过广泛的临床试验证明我们的产品候选产品在人体内是安全和有效的。临床试验费用昂贵，可能需要许多年才能完成，其结果本身就不确定。我们可能无法建立适用的管理当局认为临床有意义的临床终点，临床试验可能在任何阶段的测试失败。早期临床试验与后期临床试验在试验设计上的差异，使得很难将早期临床试验的结果推断为后期临床试验。此外，临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多认为其产品候选产品在临床试验中表现令人满意的公司未能获得其产品的营销批准。

成功完成临床试验是向FDA提交BLA、向EMA提交营销授权申请(“MAA”)以及为每个产品候选人提交类似的外国监管机构的类似营销应用程序以及最终批准和商业营销的先决条件。我们不知道我们的临床试验是否会开始或如期完成，如果有的话。

我们可能在开始或完成临床试验时遇到延误。我们还可能在正在进行的任何临床试验或将来的任何临床试验中经历许多不可预见的事件，或由于这些事件，我们可能会延迟或阻止我们获得营销批准或将SRK-015、SRK-181或任何未来产品候选产品商业化的能力，包括：

如果临床试验被我们、正在进行这种试验的机构、或林业发展局、欧盟成员国的主管当局和/或道德委员会或其他管理当局的临床试验搁置、中止或终止，如果数据安全监测委员会(“DSMB”)建议暂停或终止临床试验，或由于联邦、州或地方法律的修改，我们也可能遇到延误。中止或终止可能是由于若干因素造成的，包括没有按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验，由FDA、EMA、欧盟成员国的主管当局和/或伦理委员会或其他监管机构检查临床试验操作或试验场。

当局导致实行临床搁置、意外的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种产品或治疗所带来的好处、未能建立或实现临床有意义的试验终点、改变政府规章或行政行动或缺乏继续进行临床试验所需的足够资金。

此外，临床试验的及时登记、进行、进展和完成取决于可能受到全球卫生问题，包括流行病等不利影响的临床试验场所。例如，我们的一些临床试验地点位于受冠状病毒感染的地区，许多地点也制定了有关因冠状病毒大流行而采取行动的政策。冠状病毒大流行的一些可能对我们的试验的进行、进展、继续和完成产生不利影响的因素包括：

如果参加我们的临床试验之一的病人签订了冠状病毒冠状病毒的合同，这可能会对这些试验的数据读数产生负面影响；例如，病人可能无法进一步参与我们的临床试验(或必须限制参与)，病人可能会表现出与患者没有感染的情况不同的疗效评估，或者这种病人可能会经历可归因于我们的药物产品的不良事件。

{Br}冠状病毒大流行引起的这些和其他因素可能在已经受影响或可能继续蔓延到更多国家的国家中恶化，每一个国家都可能进一步对我们的临床试验产生不利影响。全球冠状病毒的爆发继续演变，尽管我们努力减轻这种影响，但我们的试验可能受到不利影响。

导致或导致临床试验的开始或完成延迟的许多因素也可能最终导致我们的产品候选产品的监管审批被拒绝。此外，FDA、EMA或其他监管机构可能不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释，甚至在他们审查和评论了我们临床试验的设计之后，也可能改变批准的要求。例如，我们预计我们未来的一些试验将在一定程度上利用“开放标签”的试验设计，以及我们正在进行的SRK-181在癌症免疫治疗中的第一阶段临床试验和我们正在进行的黄玉二期临床试验。

对于第2型和第3型SMA中的SRK-015，部分地使用开放标签的试用设计.开放标签试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受测试文章，或者是现有的批准药物或安慰剂。开放标签试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为在开放标签研究中的患者都知道他们正在接受治疗。开放标签试验可能会受到“病人偏见”的影响，例如，如果患者仅仅因为他们接受实验治疗的意识而认为他们的症状有所改善的话。此外，被选择进行早期临床试验的患者往往有更严重的疾病或状况，尽管产品候选者正在接受调查，他们的症状仍有可能得到改善。开放标签试验也可能受到“研究人员偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者已经接受过治疗，并且能够更好地解释治疗组的信息。由于开放标签设计的结果，临床试验中潜在的偏差来源可能没有得到充分的缓解，并可能导致我们利用这种设计的任何试验失败，并且可能需要额外的试验来支持未来的营销应用。此外，FDA、EMA或其他监管机构甚至在对我们临床试验的设计进行审查和评论之后，也可能更改审批要求。

如果我们在临床试验或市场批准方面遇到延误，我们的产品开发成本将会增加。我们不知道我们的临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或根本不知道。临床试验的重大拖延也可能缩短我们可能拥有将产品候选产品商业化的专属权利的任何时期，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会损害我们成功地将产品候选产品商业化的能力，并损害我们的业务和经营结果。临床开发计划的任何延误都可能严重损害我们的业务、财务状况和手术结果。

我们的临床发展战略取决于某些第三方批准的药物疗法的持续使用和可用性。

SRK-015和SRK-181是我们的两个临床阶段的产品候选.在我们的黄玉二期临床试验中，某些患者正在接受SRK-015联合经批准的SMN上调剂治疗，如nusinsen。这些患者依赖于这种疗法的持续使用和可得性。如果获得批准的SMN促进剂治疗(如nusinesen)变得有限或不可用，我们可能被迫暂停或停止我们的黄玉试验，或者患者的健康状况可能受到影响，这可能会对SRK-015在试验中的疗效和安全性产生负面影响。我们还在局部晚期或转移性实体肿瘤患者中启动了SRK-181的第一阶段临床试验，这些肿瘤表现出对抗PD-(L)1抗体治疗的原发性耐药。在本临床试验中，某些患者将接受SRK-181联合经批准的抗PD-(L)1治疗.如果获得批准的抗PD-(L)1治疗变得有限或不可用，我们可能无法登记，或在登记病人时可能被推迟，或被迫暂停或停止我们的龙一期临床试验，或患者的健康状况可能受到影响，这可能会对SRK-181在试验中的疗效和安全性结果产生负面影响。任何延误或中止我们的临床试验都会对我们的商业前景产生重大而不利的影响。

临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。在早期临床试验中，产品候选产品的成功可能不会在后期试验中复制。

临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来临床试验的结果。临床前研究和早期临床试验的主要目的是研究PK和PD，了解候选产品的副作用，并评估不同剂量和剂量的时间表。我们目前或未来的产品候选人可能在病人身上表现出与实验室研究不同的化学、生物和药理学特性，或者以不可预见或有害的方式与人类生物系统相互作用。在临床试验的后期阶段，尽管通过临床前研究和初步临床试验取得了进展，但在临床试验后期的候选产品可能无法显示出所需的药理学特性或产生积极的安全性和有效性结果。我们最近在健康的成年志愿者中完成了SRK-015的第一阶段试验，并将SRK-015进展到2型和3型SMA的黄玉期试验。我们最近还启动了SRK-181在癌症免疫治疗中的第一阶段试验.我们不能向你保证，第一阶段的试验，第二阶段的试验，或任何其他的临床试验SRK-181或SRK-015，将显示出积极的结果。我们目前或未来的任何临床试验都将最终获得成功，或支持我们的任何产品候选产品的进一步临床开发，这是无法保证的。药物和生物制剂在临床试验中的失败率很高。一些制药和生物技术行业的公司

即使在早期的研究取得了有希望的结果之后，我们在后期的临床发展中也遭受了重大挫折，而在我们的临床发展中，任何这样的挫折都可能对我们的业务和经营结果产生实质性的不利影响。

我们临床试验的临时和初步结果，即我们不时宣布或公布的结果，可能会随着更多病人数据的提供而改变，并接受审计、验证和核实程序的限制，这些程序可能导致最终数据发生重大变化。

有时，我们可以发布中期数据，包括临时的顶级结果或我们的临床试验的初步结果。我们临床试验的任何临时数据和其他结果可能会随着更多的病人数据的提供而发生重大变化。初步或上线的结果也仍然受审核、验证和验证程序的制约，这些程序可能导致最终数据与我们先前公布的临时和初步数据有很大的不同。因此，中期和初步数据可能无法预测最终结果，在获得最终数据之前，应谨慎对待。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能对我们的业务产生不利影响。

我们未来的临床试验或我们未来合作者的临床试验可能揭示我们的临床前研究或早期临床试验中未见的重大不良事件，并可能导致安全状况，从而阻碍监管机构批准或市场接受我们的任何产品候选人。

如果在我们的任何临床试验中观察到重大的不良事件或其他副作用，我们可能很难招募病人参加我们的临床试验，病人可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃一个或多个产品候选人的试验或开发努力。我们、林业发展局、欧盟成员国的主管当局和(或)道德委员会或其他适用的监管当局，或IRB可能因各种原因而随时暂停对候选产品的临床试验，包括认为此类试验的受试者或患者正面临不可接受的健康风险或不良副作用。一些在生物技术工业中开发的、最初在早期试验中显示出治疗前景的潜在疗法后来被发现会产生副作用，从而阻碍了它们的进一步发展。副作用可能导致一些潜在的负面后果，包括：

任何这些事态发展都可能对我们获得或保持对产品候选人的批准的前景产生不利影响，并/或抑制市场对任何核准产品的接受，并可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

如果我们在临床试验中登记病人遇到困难，我们的临床发展活动可能会被推迟或受到其他不利影响。

由于各种原因，包括冠状病毒大流行，我们在临床试验中可能会遇到困难。根据其协议及时完成临床试验取决于

还有一些事情，就是我们是否有能力将足够数量的病人留在试验中直到试验结束。病人的登记取决于许多因素，包括：

例如，我们正在开发SRK-015来治疗SMA，这是一种罕见的疾病，在美国和欧洲大约有30，000至35，000名患者。因此，我们在SRK-015的临床试验中可能会遇到一些困难，部分原因是这个病人的规模很小。此外，我们的临床试验将与其他与我们的产品候选产品在同一治疗领域的临床试验竞争，这一竞争将减少我们可以使用的病人的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的病人可能选择报名参加我们的竞争对手之一正在进行的试验。由于合资格的临床调查员人数有限，我们预期会在一些竞争对手使用的同一临床试验地点进行一些临床试验，从而减少可在该等临床试验地点进行临床试验的病人数目。此外，患者可能选择不参加临床试验，而选择使用fda批准的疗法，或欧盟或其他外国管辖区批准的疗法。

此外，临床试验的及时登记取决于可能受到全球卫生问题，包括流行病等不利影响的临床试验场所。例如，我们的临床试验场位于目前受冠状病毒大流行影响的地区，一些临床试验场已经制定了冠状病毒大流行政策，这些政策限制或限制了它们参与临床试验的能力。由冠状病毒大流行引起的这些和其他因素可能在已经感染该病毒或可能继续蔓延到更多国家的国家中恶化，每一种因素都可能进一步对我们的临床试验产生不利影响。全球冠状病毒的爆发继续演变，尽管我们努力减轻这种影响，但我们的试验可能继续受到不利影响。

延迟病人登记可能导致费用增加，或影响我们今后临床试验的时间或结果，这可能妨碍这些试验的完成，并对我们推进产品候选产品开发的能力产生不利影响。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们的产品候选人的商业化。

由于在临床试验中测试SRK-015、SRK-181和我们未来的任何产品候选产品，我们面临着产品责任的固有风险，如果我们将任何产品商业化，如果获得批准，我们将面临更大的风险。例如，我们可能会被起诉，如果我们的产品候选人造成或被认为造成伤害，或被发现在临床试验，制造，营销或销售不合适。任何这类产品责任索赔可能包括对制造中的缺陷、设计上的缺陷、未就产品固有的危险发出警告的指控，

疏忽、严格责任或违反保证。也可以根据国家消费者保护法提出索赔。如果我们不能成功地针对产品责任索赔为自己辩护，我们可能会承担重大责任，或者被要求限制产品候选产品的商业化。即使是成功的防御，也需要大量的财政和管理资源。无论其优点或最终结果如何，赔偿责任要求都可能导致：

我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防止潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或抑制我们单独或与合作者共同开发的产品的商业化。我们可能无法或可能以不利的条件获得额外的临床试验保险，其金额足以支付我们的任何临床试验的任何责任。我们的保险单也可能有各种除外条款，我们可能会受到产品责任索赔，但我们没有承保范围。我们可能必须支付法院裁定的任何金额，或在和解协议中谈判达成的任何金额，这些数额超出我们的承保范围限制，或未列入我们的保险范围，而且我们可能没有或能够获得足够的资本支付这些款项。即使我们与任何未来的公司合作者达成的协议使我们有权对损失进行赔偿，如果有任何索赔，这种赔偿可能是不可行的，也可能是不够的。

我们面临来自其他生物技术和制药公司的重大竞争，如果我们不能有效地竞争，我们的经营结果将受到影响。

生物制药产业具有竞争激烈、创新迅速的特点。我们的竞争对手可能会开发出其他能够取得类似或更好效果的药物。我们的潜在竞争对手包括大型跨国制药公司、知名生物技术公司、专业制药公司和大学及其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的资金、技术和其他资源，例如更多的研发人员、经验丰富的营销和制造机构以及完善的销售队伍。小型或早期的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是当他们开发新的治疗疾病的方法时，我们的产品候选者也专注于治疗。老牌制药公司也可能会投入巨资，以加速新疗法的发现和发展，或者是那些可能使我们开发的产品过时的新疗法。生物技术和制药业的兼并和收购可能导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术在商业上的适用性的进步和投资于这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的

竞争对手，无论是单独还是与合作伙伴一起，都可能成功地开发、获取或授权比我们的产品候选产品更有效、更安全、更容易商业化或成本更低的独家药物或生物产品，或者开发专利技术或获得我们开发技术和产品可能需要的专利保护。我们认为，影响产品开发和商业成功的关键竞争因素是安全、有效、耐受性、可靠性、使用方便性、价格和补偿。

我们预计与其他专注于治疗疾病的公司竞争，我们的产品候选者也专注于治疗。竞争对手可能开发出与我们的技术相同的疾病途径技术，也可能专注于以完全不同的方式治疗目标疾病。在开发出比我们开发的任何产品更有效的新药的范围内，这可以减少或否定对我们产品候选产品的需求。此外，尽管我们认为我们的产品候选产品可以与某些疾病的适应症(包括SMA和癌症)结合使用，但随着公司继续改进现有的护理标准，可以提供更有效的药物疗法，从而减少或完全否定我们产品候选人的利益。我们的竞争对手还可能包括那些正在或将要为我们早期开发的治疗领域开发治疗方法的公司，包括神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血。

即使我们获得了产品候选方的监管批准，我们竞争对手产品的可用性和价格也会限制我们对产品候选产品的需求和价格。如果价格竞争或医生不愿从现有的治疗方法转向我们的产品候选产品，或者医生转而使用其他新药或生物产品，或选择在有限的情况下使用我们的产品候选人，我们可能无法执行我们的业务计划。

即使我们开发的一种产品获得市场认可，它也可能达不到医生、病人、第三方付款人和医学界其他人对商业成功所必需的市场接受程度。

如果SRK-015、SRK-181或我们开发的任何未来产品的候选产品获得市场认可，无论是作为单一药物还是与其他疗法相结合，它仍可能无法获得医生、病人、第三方支付方和医学界其他方面的充分市场接受。例如，医生可能认为使用SMN上调器(如nusinesen)治疗SMA患者就足够了，因此不愿意将SRK-015与这种SMN上调器结合使用。如果我们开发的产品候选人没有达到足够的接受水平，我们可能不会产生大量的产品收入，我们可能无法盈利。任何产品的市场接受程度，如果批准商业销售，将取决于许多因素，包括：

如果我们不遵守环境、健康和安全方面的法律和条例，我们可能会受到罚款或处罚，或招致可能对我们企业的成功产生重大不利影响的费用。

{Br}我们须遵守许多环境、健康和安全法律和条例，包括关于实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和条例。我们的研究