美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-q

(第一标记)

截至二零二零年三月三十一日止的季度统计数字

或

从_

佣金档案编号：001-38433

同源药物公司

(“注册章程”所指明的注册人的确切姓名)

(781) 301-7277

(登记人的电话号码，包括区号)

N/A

(前姓名、前地址和前财政年度，如自上次报告以来有所更改)

根据该法第12(B)条登记的证券：

根据该法第12(G)条登记的证券：无

用检查标记标明登记人(1)是否已提交1934年“证券交易法”第13条或第15(D)条要求在过去12个月内提交的所有报告(或登记人被要求提交此类报告的较短期限)，(2)在过去90天中一直受到这类备案要求的限制。自愿☐ 

通过检查标记说明注册人是否以电子方式提交了在过去12个月内根据条例S-T(本章第232.405节)规则要求提交的每一份交互数据文件(或要求注册人提交此类文件的较短期限)。☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。参见“外汇法案”第12b-2条规则中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

如果一家新兴成长型公司，请用支票标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或修订的财务会计准则。

用复选标记标明注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b条第2款所界定)。☐C_

截至2020年5月1日，注册人共有普通股45，213，368股，每股票面价值0.0001美元，已发行。

前瞻性陈述

本季度报告表10-Q包含前瞻性陈述.我们打算将这些前瞻性声明纳入“安全港条款”，适用于1933年“证券法”(“证券法”)第27A节和1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节所载前瞻性声明。除本季度报告所载的历史事实陈述外，所有陈述，包括关于我们未来运营结果和财务状况、新型冠状病毒(“冠状病毒”)大流行对我们业务的预期影响、业务战略、预期产品、产品批准、研究和开发成本、临床试验预期时间和成功可能性、临床试验数据发布的预期时间、未来运营管理的计划和目标以及预期产品的未来结果的陈述，都是前瞻性的陈述这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。

在某些情况下，你可以用“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“沉思”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“继续”或这些术语或其他类似的表达方式来识别前瞻性陈述。本季度报告中的前瞻性陈述只是预测.我们的这些前瞻性声明主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些预期和预测可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅限于本季度报告之日，并受许多重要因素的影响，这些因素可能导致实际结果与前瞻性报表中的结果大不相同，包括本季度报告中题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”一节所述的因素。

此外，我们在一个不断发展的环境中运作。新的风险因素和不确定性可能会不时出现，管理层不可能预测所有的风险因素和不确定性。

您应该阅读本季度报告和我们在本季度报告中所引用的文件，并了解到我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们用这些谨慎的声明来限定我们所有前瞻性的陈述。除适用法律要求外，我们不打算公开更新或修改本文所载的任何前瞻性声明，无论是由于任何新的信息、未来事件、改变的情况或其他原因。

2

目录

3

第一部分-财务资料

项目1.财务报表。

同源药物公司

压缩合并资产负债表

(单位：千，但份额和每股数额除外)

(未经审计)

见精简合并财务报表附注。

4

同源药物公司

精简的业务合并报表

(单位：千，但份额和每股数额除外)

(未经审计)

见精简合并财务报表附注。

5

同源药物公司

综合损失合并表

(单位：千)

(未经审计)

见精简合并财务报表附注。

6

同源药物公司

股东权益合并简表

(单位：千，但份额和每股数额除外)

(未经审计)

见精简合并财务报表附注。

7

同源药物公司

合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)

见精简合并财务报表附注。

8

同源药物公司

精简合并财务报表附注

(单位：千，但份额和每股数额除外)

(未经审计)

1.业务性质和列报基础

商业性质-同源药物公司。(“公司”)是一家临床阶段生物制药公司，致力于将专有基因编辑和基因治疗技术转化为新的治疗方法，通过治疗这种疾病的根本原因，对那些有重大医疗需求的罕见遗传病患者进行治疗。该公司成立于2015年3月，是特拉华州的一家公司。其主要办公室设在马萨诸塞州的贝德福德。

自成立以来，该公司投入了大量的资源，用于招聘人员、开发技术平台和推进产品候选管道、开发和实施制造工艺、建立制造和研发空间以及维护和建立知识产权组合。该公司所面临的风险与其他从事高风险、早期研发产品候选产品的公司类似。其中主要的风险是对关键个人和知识产权的依赖、来自其他产品和公司的竞争以及与其产品候选产品的成功研究、开发和制造有关的技术风险。该公司的成功取决于它是否有能力继续筹集额外资本，以便为正在进行的研究和开发提供资金，获得对其产品的监管批准，成功地将其产品商业化，创造收入，履行其义务，并最终实现有利可图的业务。

2018年4月2日，该公司完成了首次公开发行(Ipo)，出售了1035万股普通股，包括充分利用承销商超额配售期权发行的股票，发行价为每股16.00美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为1.508亿美元。在IPO结束时，公司所有可转换优先股的流通股按当时的适用转换比率自动转换为24，168，656股普通股。

2019年4月12日，该公司完成了其普通股的后续公开发行.该公司以每股22.50美元的公开发行价格出售了5555556股普通股，并在扣除承销折扣、佣金和发行费用后，获得了1.169亿美元的净收益。此外，2019年4月26日和2019年5月7日，由于充分行使承销商购买更多股份的选择权，该公司以每股22.50美元的公开发行价格发行了833 333股普通股，并在扣除承销折扣和佣金后获得净收益1 760万美元。

2020年3月12日，该公司向证券交易委员会(“证交会”)提交了一份S-3表格(文件编号333-237131)(“证交会”)的登记声明，内容涉及普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或任何组合的单位的注册，期限自提交之日起计为三年。货架于2020年3月12日生效。该公司还同时与作为销售代理的Cowen公司(“Cowen”公司)签订了一项销售协议，规定该公司不时在货架(“atm”)下的“市面上”产品中提供、发行和出售至多1.5亿美元的普通股。在截至2020年3月31日的三个月内，该公司没有按照ATM出售任何普通股。截至2020年3月31日，仍有1.5亿美元的普通股可在自动取款机下出售。在提交货架文件的同时，前一份S-3表格(档案号333-230664)的登记声明于2019年4月1日提交给美国证交会，并与考恩签订了一份先前的销售协议，该协议规定，该公司将不时在“在市场”发行的普通股中，以7，680万美元的剩余容量发行和出售总计不超过1，000万美元的普通股。

到目前为止，本公司尚未从产品销售中获得任何收入，也不期望在可预见的将来从产品销售中获得任何收入。截至2020年3月31日，该公司主要通过其普通股的公开发行、可转换优先股的发行以及与诺华生物医学研究所公司的合作和许可协议的收益，为其业务提供资金。(“诺华”)(见注10)。在截至2020年3月31日的三个月内，该公司净亏损3530万美元，截至2020年3月31日，累计亏损235.0美元。本公司预计在可预见的将来会有额外的营运亏损和负的营运现金流。

9

根据目前的预测，管理层认为现有的现金、现金等价物和短期投资将使该公司能够在2021年第四季度继续运营。在缺乏重要的经常性收入来源的情况下，该公司在此之后能否继续生存取决于它是否有能力继续筹集更多资本来为其业务提供资金。我们不能保证该公司将能够获得足够的资本，以可接受的条件支付其费用(如果有的话)。

列报基础-所附未经审计的合并财务报表是由公司按照美利坚合众国普遍接受的会计原则(“美国公认会计原则”)和美国证券交易委员会关于中期财务报表的规则和条例编制的。某些信息和脚注披露通常包括在根据美国公认会计原则编制的财务报表中，根据这些规则和条例被浓缩或省略。然而，公司认为披露的信息足以使所提供的信息不具有误导性。这些精简的合并财务报表应与本公司2019年12月31日终了年度经审计的合并财务报表及其附注一并阅读，这些报表应列入公司向证券交易委员会提交的10-K表格的年度报告。

未经审计的临时合并财务报表是在与已审计合并财务报表相同的基础上编制的。管理层认为，所附的未经审计的临时合并财务报表包含所有必要的调整，以便公平地说明公司截至2020年3月31日的财务状况，以及截至3月31日、2020年和2019年3月31日的三个月的综合经营业绩以及截至3月31日、2020年和2019年3月31日的现金流量。这种调整是正常和经常性的。截至2020年3月31日的三个月的业务结果不一定表明到2020年12月31日终了年度的预期业务结果。

2.重要会计政策摘要

合并原则-公司的合并财务报表包括本公司及其子公司、全资拥有的马萨诸塞州医药证券公司的账目，其唯一目的是代表公司购买、出售和持有证券。所有公司间结余和交易都已在精简的合并财务报表中消除。

使用估计数-按照美国公认会计原则编制财务报表，要求管理层作出影响报告的资产、负债、收入和支出数额的估计和假设，以及报告所述期间或有资产和负债的披露。该公司根据现有的历史经验和它认为在当时情况下是合理的各种因素作出估计和假设。这些精简的合并财务报表所反映的重要估计数和假设包括但不限于收入确认、应计研究和开发费用以及分配给财产和设备的使用寿命。该公司正在评估评估；然而，实际结果可能与这些估计大不相同。

综合收益(损失)-综合收益(损失)是指企业在一段时期内因非所有者来源的交易和其他事件和情况而发生的股权变动。公司其他综合收入(亏损)的唯一组成部分是可供销售的投资的未实现损益.

现金和现金等价物以及限制性现金-现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户和某些投资。本公司认为所有原始或剩余期限在购买90天或以下的高流动性投资都是现金等价物。限制现金包括现金，作为为公司在马萨诸塞州贝德福德的设施租赁的保证金而发行的信用证的抵押品。

下表对现金、现金等价物和限制性现金与现金流量表中所列数额进行了核对：

10

短期投资-短期投资是指根据公司的投资政策和现金管理战略，持有可供出售的有价证券.短期投资自资产负债表日起一年内到期.对有价证券的投资按公允价值入账，在累积的其他综合收入中报告的任何未实现损益，作为股东权益的一个单独组成部分，直至实现为止，或直到确定市价已出现暂时下降为止。债务证券的摊销成本按溢价的摊销和到期日折价的增加进行调整。这种摊销和吸积，连同证券利息，都包括在公司精简的合并经营报表的利息收入中。出售的有价证券的成本是根据具体的识别方法确定的，出售投资的任何已实现损益都作为其他收入的一个组成部分反映出来。

递延发行成本--公司将与股权融资直接相关的增量法律、专业会计和其他第三方费用资本化，作为其他流动资产，直到交易完成。在股权融资完成后，这些成本被记录在股东的权益中，作为发行所产生的额外已付资本的减少。

租约-2016年2月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了“会计准则更新”(“ASU”)第2016-02号“租约”(主题842)(“ASU 2016-02”)，其中取消了以往美国公认会计原则下的租赁分类测试，并要求承租人在资产负债表上确认资产使用权和相关租赁负债。FASB随后发布了对ASU 2016-02的下列修正案，其生效日期和过渡日期相同：ASU第2018-01号-租约(主题842)：有利于向主题842过渡的土地地役权实用权宜之计；ASU第2018-10号-对议题842的编纂改进；ASU第2018-11号-租约(专题842)：定向改进；ASU第2018-20号-租约(主题842)：出租人范围狭窄的改进；ASU第2019-01号-租约(专题842)：编纂改进。该公司于2020年1月1日通过了ASU 2016-02(合称新租赁标准)的这些修订。

该公司采用了新的租赁标准，采用了自2020年1月1日起采用的经修订的追溯性方法，没有重述以往各期或留存收益的累计调整数。该公司选择了在新标准的过渡指导下允许的一揽子实际权宜之计，除其他外，该标准允许公司继承历史租赁分类。此外，公司选择了实际的权宜之计，不将租赁标准中的承认要求适用于短期租约(租赁开始之日的租赁期限为12个月或更短，且不包含其合理肯定行使的购买选择权)，以及允许承租人作出会计政策选择(按基础资产类别划分)的实际权宜之计，即不将合同的租赁部分与非租赁部分分开。

公司在合同开始时确定一项安排是否为租赁。公司的合同是在符合以下所有基于安排具体情况的标准的情况下确定为租赁的：(1)已确定的资产没有实质性替代权；(2)公司有权从所确定的资产中获得实质上的所有经济利益；(3)公司有权直接使用所确定的资产。

在开始日期，经营租赁负债及其相应的使用权资产是根据预期租赁期内未来租赁付款的现值记录的。该公司的租赁协议没有提供隐含费率。因此，该公司利用估计的增量借款利率来贴现租赁付款，这是根据公司在类似期限内以担保方式借入类似数额所需支付的利率计算的。可能需要对使用权资产进行某些调整，如支付的初始直接费用或收到的租赁奖励。经营租赁费用在预期期限内按直线确认.可变租赁费用确认为已发生。

公司作为转租者，与公司前总部的转租有关。收到的固定转租付款在转租期限内按直线确认.对使用权资产定期进行减值评估.

这些租赁的预期租赁期限在2020年1月1日之前开始，但随着新租赁标准的采用，并没有改变。在采用新的租赁标准后开始的租赁的预期租赁期限包括不可取消的租赁期，在适用的情况下，如果公司合理地肯定会行使该选择，则包括延长租约的选择所涵盖的期间，以及如果公司合理地肯定不行使该选择权，则终止租赁的选择所涵盖的期限。

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由于采用了新的租赁标准，2020年1月1日，该公司记录了680万美元的使用权资产，1770万美元的经营租赁负债，以及原先在遗产指导下注销的1，090万美元递延租金。该决议的通过对精简的业务综合说明没有实质性影响。有关采用新租赁标准的更多信息，请参见附注7。

研究和开发费用-研究和开发费用记在已发生的费用项下。研发费用包括从事研究开发活动的费用，包括工资和福利、材料和用品、临床和临床前费用、库存补偿费用、设备折旧、合同服务和其他外部费用。

某些开发活动的费用是根据对完成具体任务的进展情况的评估确认的，使用供应商向公司提供的关于其实际费用的信息。这些活动的付款是根据个别安排的条件支付的，这些安排可能与发生的费用模式不同，并在合并财务报表中作为预付费用或应计研究与开发费用反映在合并财务报表中。

收入确认-收入是根据FASB会计准则编码(ASC)主题606，与客户的合同收入(ASC 606)确认的。在2019年1月1日，该公司采用ASC 606完全追溯过渡的方法。

根据ASC 606，该公司在其客户获得承诺的货物或服务的控制权时确认收入，其数额反映了实体期望得到的作为交换这些货物或服务的考虑。为了确定确定属于ASC 606范围内的安排的适当收入数额，公司执行以下五个步骤：(一)确定合同中承诺的货物或服务；(二)确定承诺的货物或服务是否是履行义务，包括在合同中它们是否不同；(三)交易价格的衡量，包括对可变考虑的限制；(四)将交易价格分配给履行义务；(五)在(或作为)公司履行每项履约义务时确认收入。该公司只对合同适用五步模式，而该实体很可能会收取其有权获得的报酬，以换取其转让给客户的货物或服务。

公司安排中承诺的货物或服务可能包括许可证、对公司知识产权或研究、开发和制造服务的权利。履约义务是合同中承诺的货物或服务，以便向客户转让一种独特的货物或服务，并被认为是不同的，因为：(1)客户可以单独或与其他随时可用的资源一起受益于货物或服务；(2)所承诺的货物或服务可与合同中的其他承诺分开识别。在评估所承诺的货物或服务是否不同时，公司考虑的因素有：基本知识产权的发展阶段、客户自主开发知识产权的能力、是否随时具备所需的专门知识，以及货物或服务是合同中的其他货物或服务的组成部分还是依赖其他货物或服务。

12

公司根据合同中承诺的货物或服务的转让预计收到的金额来估算交易价格。这种考虑可以包括固定的考虑和可变的考虑。在每一项包含可变报酬的安排开始时，公司会评估公司期望得到的考虑金额。公司使用最有可能的金额法或期望值法来估计预计收到的金额，根据哪种方法最能预测预计收到的金额。包括在交易价格中的可变考虑额可能受到限制，并且只有在确认的累积收入数额在未来一段时期内不发生重大逆转的情况下才列入交易价格。

该公司的合同可能包括开发和监管里程碑付款，根据最有可能的金额方法评估，并受到限制，直到很可能不会发生重大的收入逆转。不属于公司控制范围的里程碑付款，如监管批准，在收到这些批准之前是不可能实现的。在每个报告期结束时，公司重新评估实现这些发展和监管里程碑的可能性以及任何相关的限制，并在必要时调整其对整个交易价格的估计。任何这类调整都是在累积的基础上记录的，这将影响调整期间的合作收入。

对于包括以销售为基础的特许权使用费的安排，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目，公司在(I)相关销售发生时或(Ii)部分或全部特许权使用费被分配给的履约义务得到履行(或部分履行)时确认收入。到目前为止，公司还没有确认从公司的合作安排中获得的任何特许权使用费收入。

公司根据每项履约义务的估计独立销售价格分配交易价格。公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司利用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、在谈判中考虑的定价和估计成本。可变报酬具体分配给合同中的一项或多项履约义务，如果可变报酬的条件与履约义务的清偿有关，而由此分配的数额与公司为履行每项履约义务而期望得到的数额一致。

分配给每项履约义务的报酬在转让相关货物或服务的控制权时确认为收入。对于由许可证和其他承诺组成的履约义务，公司利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履行义务是在一段时间内还是在某一时间点上得到履行，如果随着时间的推移，则确定衡量进度的适当方法。公司在每个报告期内评估其超期安排的进度度量，并在必要时更新所确认的进度和收入的衡量标准。

每股净亏损-每股基本净亏损是通过将净亏损除以当期流通普通股的加权平均数量来计算的。每股稀释净亏损的计算方法是：在此期间发行的普通股加权平均数量，如果稀释，则使用普通股潜在股份的加权平均数量计算。在计算稀释净亏损时所包含的普通股加权平均数使所有可能稀释的同等普通股(包括流通股期权和普通股未归属股份)生效。

如果普通股等值股票的效果是反稀释的，则在计算稀释后每股净亏损时不包括在内。在公司报告可归于普通股股东的净亏损期间，普通股股东每股稀释后的净亏损一般与普通股股东的每股基本净亏损相同，因为如果稀释普通股的效果是反稀释的，则不假定已发行稀释普通股。

最近的会计公告--2012年的“创业创业法案”(Jumpstart Our Business Startups Act)允许一家新兴成长型公司利用较长的过渡期，遵守适用于上市公司的新会计准则或经修订的会计准则，直到这些准则不适用于私营公司为止。作为一家新兴的成长型公司，该公司选择利用这一漫长的过渡期。

2016年2月，FASB发布了新的租赁标准，以提高与其租赁活动有关的组织之间的透明度和可比性。有关采用新租赁标准的更多信息，请参阅上文题为“租赁”一节和注7。

13

2016年6月，金融服务委员会发布了第2016-13号“金融工具-信贷损失”(主题326)：“金融工具信贷损失计量”(“ASU 2016-13”)，要求更及时地记录金融机构和其他组织持有的贷款和其他金融工具的信贷损失，从而改进财务报告。ASU 2016-13要求根据历史经验、当前条件以及合理和可支持的预测来衡量在报告日期持有的金融资产的所有预期信贷损失。ASU 2016-13还要求加强披露，以帮助投资者和其他财务报表用户更好地理解用于估计信贷损失的重要估计和判断，以及组织投资组合的信贷质量和承保标准。ASU 2016-13自2023年1月1日起对本公司生效，并允许提前申请。该公司目前正在评估采用这一标准将对其精简的合并财务报表产生的影响。

2018年6月，FASB发布了ASU第2018-07号“薪酬-股票补偿”(主题718)：对非雇员股票支付会计的改进(“ASU 2018-07”)，其中改变了发放给非雇员的股票支付会计的某些方面。根据ASU 2018-07年的规定，关于向非雇员支付此类款项的指导意见将与发放给雇员的基于股份的付款要求相一致。公司于2020年1月1日采用ASU 2018-07.ASU 2018-07的采用对公司精简的合并财务报表和相关披露没有重大影响。

3.短期投资

公司将多余的现金投资于以美元计价和应付的固定收益工具，包括美国国库券、商业票据、公司债务证券和资产支持证券，这符合公司的投资政策，主要是为了保持充足的流动性和保持资本。

本公司已指定所有投资为可供出售的投资，因此这些投资按公允价值报告.未实现的投资损益记录在公司合并资产负债表上的其他综合收益或亏损中，这是股东权益的一个组成部分。

下表汇总了公司的投资，其中包括现金等价物和短期投资：

公司在计算已实现损益时，采用了特定的识别方法。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，该公司可供出售的证券没有实现损益。本公司所有投资的合约到期日均不超过一年。

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4.公允价值计量

公司的金融工具包括现金和现金等价物、短期投资、限制现金和应付帐款.现金、限制现金和应付帐款的账面金额都被认为是对短期到期的公允价值的合理估计。

按公允价值定期计量的资产如下：

短期证券使用使用二级投入的模型或其他估值方法进行估值.这些模型主要是考虑各种假设的行业标准模型，包括时间价值、收益率曲线、波动性因素、违约率、基础金融工具的当前市场和合同价格以及其他相关经济措施。基本上，所有这些假设在市场中都是可观察的，可以从可观察的数据中派生出来，或者得到在市场中执行事务的可观测级别的支持。

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，公允价值计量水平之间没有任何转移。

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5.财产和设备，净额

财产和设备净额包括：

截至2020年3月31日的三个月的折旧费用约为190万美元，而截至2019年3月31日的三个月的折旧费为130万美元。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，没有处置任何财产和设备。租赁地的改进主要包括与该公司在马萨诸塞州贝德福德的研发、制造和一般办公空间的建设有关的费用。

6.应计费用和其他负债

应计费用和其他负债包括：

7.承付款和意外开支

运营租赁--2016年9月，该公司从2016年11月开始，为马萨诸塞州贝德福德的办公、实验室和制造空间签订了一份不可取消的运营租约，该租约将于2021年10月到期，并可选择延长三年。2018年8月13日，该公司就整个租赁的房地签订了转租协议。分租的开始日期为2018年12月，转租将于原租约的预定终止日期终止。根据转租条款，分租人有义务在转租期限内向公司支付总额约270万美元的基本租金，此外还要支付业主收取的营业费用和房地产税。

2017年12月，该公司在马萨诸塞州贝德福德签订了约6.7万平方英尺的研发、制造和一般办公空间的不可撤销经营租赁。该租约将于2027年2月到期，并可延长5年期限.租金分两个阶段到期：第一批46，000平方英尺的租金于2018年9月开始，其余的21，000平方英尺的租金于2019年3月开始。最初的基本租金为每平方英尺39.50美元，每年将增加3%。本公司有义务按比例缴纳与房产有关的房地产税和运营费用。根据2017年12月签订的租约，该公司全额收到的改善租户津贴不超过1 090万美元，适用于改善租赁房地的总费用。房客改善津贴的未摊销余额包括在递延租金中，并在采用新的租赁标准后记作经营使用权资产的减值。

16

截至2020年3月31日和2019年12月31日，该公司持有以限制性现金为担保的信用证，其证券存款总额为130万美元。

下表汇总了截至2020年3月31日的三个月的业务租赁费用和分租收入：

截至2019年3月31日的三个月，扣除递延租金优惠的摊销，租金支出为20万美元。

截至2020年3月31日，我们的经营租赁负债和最低租赁付款期限如下：

下表汇总截至2020年3月31日的租赁期限和贴现率：

下表汇总了截至2020年3月31日的三个月公司经营租赁负债计量中所支付的现金。

8.股票奖励计划

2015年股票激励计划

2015年12月，公司董事会通过了2015年股票激励计划(“2015年计划”)，其中规定向公司雇员、高级人员、董事、顾问和外部咨询人授予合格的奖励和不合格的股票期权或限制性股票奖励。股票期权通常在四年期内授予，从授予之日起满十年。某些备选办法规定，如2015年计划所界定的控制发生变化，可加速归属。截至2020年3月31日，根据2015年计划，没有更多的份额可用于未来的赠款。

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2018年奖励奖励计划

2018年3月，公司董事会通过，公司股东批准了同源药物公司。2018年奖励奖励计划(“2018年计划”和2015年计划，即“计划”)，于公司普通股第一个公开交易日期的前一天生效。2018年计划生效后，该公司停止根据2015年计划授予新的奖励。

2018年计划规定向公司雇员和顾问以及公司董事授予激励股票期权、非合格股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位、股票增值权和其他股票或现金奖励。根据“2018年计划”最初可供发行的普通股数量为3，186，205股普通股，加上在2018年计划生效之日或之后公司到期、终止或以其他方式交还、取消、没收或回购的须根据2015年计划发行的奖励的股份数。此外，2018年计划下可供发行的普通股的数量将在每个日历年的第一天每年增加，从2019年1月1日起至2028年1月1日结束，包括2028年1月1日，等于(I)公司上一个历年最后一天流通股的4%和(Ii)公司董事会确定的较少的普通股，条件是在行使激励股票期权时，可根据2018年计划发行不超过20 887 347股普通股。因此，到2020年1月1日，2018年计划又增加了1，804，670股，占2019年12月31日流通股总额的4%。截至2020年3月31日，根据2018年计划，有2，802，656股可用于未来赠款。

2018年员工股票购买计划

2018年3月，公司董事会通过，公司股东批准了同源药物公司。2018年员工股票购买计划(“2018年ESPP”)。2018年ESPP允许员工通过税后工资扣减从市值折价购买公司股票。2018年“ESPP”旨在根据“国内收入法”第423条，成为“雇员股票购买计划”。根据2018年ESPP，最初可供发行的普通股数量为353，980股普通股，加上从2019年1月1日起至2028年1月1日止的每个日历年第一天的年度增持，等于以下两种之一：(I)公司前一个历年最后一天流通股的1%；(Ii)公司董事会确定的普通股数量较少，但不超过4，778，738股普通股可根据2018年ESPP发行。因此，在2020年1月1日，2018年ESPP又增加了451，167股，占2019年12月31日总流通股的1%。截至2020年3月31日，根据2018年ESPP，有1，084，028股可供未来发行。

根据2018年esspp，雇员可以通过税后工资扣除购买普通股，其价格相当于发行期第一个交易日或发行期最后一个交易日公平市价的85%。2018年ESPP通常规定的期限为6个月，截止于每年2月和8月的最后交易日。根据“国内收入法典”，任何雇员都不得根据2018年ESPP获得购买股票的权利，在任何一个尚未获得这种购买权的日历年内，该比率超过25，000美元(根据上市首日公司普通股的公平市场价值计算)。

在截至2020年3月31日的三个月内，根据2018年ESPP，向该公司总共发行了39471股股票，总收益为50万美元。在截至2019年3月31日的三个月内，根据2018年ESPP，根据ESPP发行了28，311股股票，向该公司的总收益为40万美元。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，该公司没有根据2018年ESPP记录任何基于股票的赔偿，因为估计的金额在每一段时间内都是微不足道的。

股票补偿费用

在奖励持有人提供服务以换取奖励的期间内，公司以股票为基础的奖励的授予日公允价值确认对雇员的赔偿费用，这通常是授予期。每个期权授予的公允价值在授予日期使用Black-Schole期权定价模型估算，并在下表中列出假设。公司普通股的预期波动率是根据与公司类似的上市公司的历史波动平均值来确定的。授予雇员的期望值采用简化方法计算，该方法表示期权合同期限的平均值和期权的加权平均归属期。该公司采用简化的方法，因为它没有足够的历史期权行使数据提供一个合理的基础，以估计预期的期限。这些期权的合同期限适用于给予非雇员的期望值。假设股利收益率是基于公司预期在可预见的将来不支付股息。无风险利率是以美国国债收益率曲线为基础的，该曲线在授予时有效，期间与预期的授标期限相称。公司承认发生的没收行为。

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布莱克-斯科尔斯期权定价模型所使用的假设如下：

该公司记录了与股票期权和根据2018年ESPP购买的股票有关的基于股票的补偿费用如下：

截至2020年3月31日，根据该计划发放的未获确认的雇员及非雇员股份补偿安排，有3660万元未获确认的补偿开支。未确认的补偿费用估计在2020年3月31日的2.9年期间确认。

截至2020年3月31日的三个月计划下的期权活动摘要如下：

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内行使的期权的内在价值总额分别为50万美元和40万美元。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，授予期权的加权平均日公允价值分别为12.47美元和15.80美元。

根据2015年计划授予的股票期权允许期权持有人选择行使未归属的期权，以换取未归属的普通股。根据2015年计划在转归前行使的期权将继续根据各自的期权协议归属，在被选择权人自愿或非自愿终止其向公司的服务时，这些未归属股份将由公司按被选择权人的原行使价格回购。

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以下是公司早期回购的未归属普通股的摘要：

截至2020年3月31日和2019年12月31日，6，124股和21，666股分别属于公司回购权，相关负债包括在截至2020年3月31日和2019年12月31日的合并资产负债表中的应计费用和其他负债中，不到10万美元。

9.每股净亏损

该公司的潜在稀释证券，包括早期行使股票期权的未归属普通股和未偿还的普通股期权，已被排除在稀释后每股净亏损的计算之外，因为其效果是减少每股净亏损。因此，用于计算普通股股东每股基本亏损和稀释净亏损的流通股加权平均数是相同的。该公司根据截至2020年3月31日和2019年3月31日的未清偿数额，将下列潜在普通股排除在可归属于普通股股东的稀释净亏损计算之外，因为将这些股份包括在内会产生抗稀释作用：

10.协作和许可证协议

协定摘要

2017年11月，该公司与诺华生物医学研究所(NovartisInstitutesofBiologicalResearch，Inc.)签订了一项合作与许可协议(“合作协议”)。(“诺华”)用于研究、开发、制造和商业化产品，使用公司的基因编辑技术治疗某些眼科目标和镰状细胞疾病。2019年2月，诺华公司根据2019年8月生效的“协作协议”，选择停止镰状细胞疾病计划。该公司继续与诺华公司合作，根据协议中现有的探索性研究内容，确定新的合作目标，眼科项目的合作也在继续。

根据合作协议的条款，考虑到诺华选择停止镰状细胞疾病方案，该公司根据其研究、开发、制造和使眼科目标商业化的某些知识产权授予诺华研究许可证、开发和商业化许可证和制造许可证。在签订合作协议后，该公司收到了预付的、不可退还的付款3 500万美元，并向诺华公司发行了其B系列优先股的额外股份，供其考虑1 000万美元。该公司将B系列优先股的公允价值估计为1 170万美元，其中包括170万美元的预付款项，并将其余3 330万美元的预付款项分配给“合作协定”。

该合作协议包括一个研究术语，该公司和诺华公司正在合作进行研究并进行临床前开发，以确定调整眼科目标的候选人。合作协议还包括关于基因编辑技术对其他基因目标的适用性的探索性工作。公司进行这种探索性研究的义务于2020年11月结束。诺华可以选择最多两个眼科目标，并有有限的替代权。该公司负责制造专利研究级人类造血干细胞衍生腺相关病毒载体(AAVHSCs)在研究期间。本公司所进行的研究活动将按全额同等费率(“FTE”)偿还，生产活动将按合作协议规定和定义的费用偿还，在研究期间最多可报销1 700万美元。诺华

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在研究期间(“目标费用触发日期”)，每一个符合某些成功标准的目标必须向公司支付500万美元的目标费，最多不超过两个目标。研究期将从“合作协定”生效之日起持续五年。根据合作协议，该公司还将参加一个联合指导委员会和一个联合制造小组委员会，由公司和诺华公司代表平等。

诺华公司拥有开发和商业化研究活动产生的最多两种候选产品或产品的专属权利。根据“合作协定”的规定，诺华公司将为所有开发和商业化费用提供资金，但须受某些限制。该公司将负责诺华公司在开发和商业化期间的生产候选人和产品。根据合作协议的定义，公司的生产活动将按开发期间的成本和成本加上商业化期间的利润偿还。如果公司无法生产符合诺华质量或数量要求的候选或产品，则诺华有权指定第三方合同制造商或自行制造此类候选或产品。

根据“合作协议”，考虑到诺华公司选择停止镰状细胞疾病计划，该公司还可获得总计530.0美元的里程碑付款，包括高达1.8亿美元的开发里程碑付款、1.7亿美元的监管里程碑付款和1.8亿美元的商业里程碑付款。该公司也有资格从诺华、其附属公司或次级许可证持有者的特许产品净销售中获得分级版税，从中个位数到两位数以下的百分比不等，而这些特许使用费可能会受到各种削减和抵消的影响。如果任何探索性研究工作被推进到正式的研究和开发项目中，双方将就经济问题进行谈判，包括届时为此类项目支付可能的里程碑费用。

除非更早终止，合作协议将继续在一个目标的基础上，直到所有适用的专利条款到期，对所有产品调整这种目标在一个国家的基础上。任何一方都可以按目标逐个终止协议，因为另一方对该目标的重大违约，或者在另一方破产的情况下。诺华公司为了方便起见，可以逐个目标终止协议.如果诺华公司根据协议条款对诺华获得许可的某些专利权利提出专利质疑，或与第三方一起提交或维护专利，该公司可终止该协议。该安排中没有对公司产生重大财务后果的履约、取消、终止或退款条款。

收入确认

该公司确定：(1)研究、开发和商业化及制造许可证；(2)公司从事的研究活动；(3)联合委员会的服务；(4)研究和开发期间的制造，是“合作协议”规定的单一业绩义务。由于诺华公司在商业化期间从公司获得制造的选择是以反映独立销售价格的价格，因此，该选择权不向诺华提供物质权利，因此不是合同规定的履约义务。

该公司的结论是，研究、开发、商业化和制造许可证与研究和开发期间的研究活动和制造没有区别，因为如果公司不提供研究和制造服务，诺华公司就无法从这些许可证中受益。这些服务是如此的专业化，依赖于公司在基因编辑技术方面的专业知识，而这些技术在市场上是无法获得的。因此，这些许可证与研究活动、联合委员会的服务以及研究和开发期间的制造结合在一起，成为一项单一的业绩义务。

交易价格包括3 330万美元不可退还的预付款项，扣除列为股本的数额，以及预计可偿还的研究和制造活动，这些活动是用期望值法估算的。交易价格中没有包括目标费用或开发和监管里程碑付款，因为所有这些都受到完全限制。作为对限制因素的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括里程碑的实现不受公司控制，并取决于公司临床前研究、临床试验、诺华公司的努力和获得监管机构批准的成功与否。此外，该公司还确定，当相关销售发生时，商业里程碑和基于销售的特许权使用费将得到确认，因为它们主要涉及转让给诺华的许可证，因此也被排除在交易价格之外。公司将在每个报告期内重新评估交易价格，包括包括在交易价格和所有受约束金额中的估计可变因素，并在不确定事件得到解决或情况发生其他变化时重新评估。

该公司在“合作协议”中只确定了一项履约义务。因此，公司将在合同开始时将交易价格分配给单一履约义务。

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该公司使用成本对成本的方法确认收入随时间的推移，它认为这种方法最能描述向客户转移控制权的过程。根据成本对成本法，完成工作的进展程度是根据实际发生的费用与在履行所确定的履约义务时预期的总估计费用的比率来衡量的。根据这一方法，在本执行期内，根据完成工作的进展情况，收入在估计交易价格中所占百分比入账。截至2020年3月31日，与未履行的履约义务部分有关的交易价格总额为3 070万美元，公司将在进行研究和制造活动时确认这笔收入，预计这一活动将在2027年结束。该公司预计在这段时间内，合作收入不会被平均确认，因为随着公司进行研究、开发和制造服务，这一收入将按完工百分比确认，而研究、开发和制造服务可能因期而异。

在估算按照诺华协议履行其单一履约义务所需的总成本时，公司必须作出重大估计，包括履行履约义务所需的预期时间，目前预计从合作协议签订之日起约为十年，以及在新的制造过程的研究和开发期间与制造有关的预期成本以及进入开发阶段的目标成功的可能性。该公司利用其在类似产品候选产品方面的经验，对此类成本进行了估算，但与“合作协议”中的不同之处是不同的。在作出这种估计时，需要作出重大判断，以评价与费用估计有关的关键假设。为完成公司单一履约义务而对估计费用总额进行的修订的累积影响将记录在确定变化的期间，并可合理估计金额。虽然这些调整不会对公司报告的现金流产生影响，但这些假设和估计的重大变化可能会对今后确认的收入的时间和数额产生重大影响。

在截至2020年3月31日的三个月内，该公司根据合作协议确认了60万美元的收入，其中20万美元包括在该期间开始时的递延收入中。在截至2019年3月31日的三个月内，该公司根据“合作协议”确认了30万美元的收入，其中10万美元包括在该期间开始时的递延收入中。截至2020年3月31日和2019年12月31日，与“合作协定”有关的递延收入分别约为3，070万美元和3，100万美元。此外，截至2020年3月31日和2019年12月31日，该公司已根据“合作协议”记录了与可偿还研究和开发费用有关的40万美元应收账款，截至每个此类日期，这些应收账款都被包括在合并资产负债表上的预付费用和其他流动资产中。

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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析。

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，应与本季度10-Q表其他地方出现的精简合并财务报表和相关附注一并阅读。本季度报告中关于表10-Q的一些信息，包括关于我们的业务计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多重要因素，包括本季度10-Q报表“风险因素”一节所述的因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同。

概述

我们是一家基因药物公司，致力于通过治疗这种疾病的根本原因来改变患有罕见基因疾病的患者的生活，这些患者的医疗需求没有得到满足。我们的专有平台旨在利用人类造血干细胞衍生的腺相关病毒载体(AAVHSCs)，通过基因治疗或无核酸酶基因编辑，通过基因治疗或无核酸酶基因编辑，精确和有效地在体内提供单一剂量的基因药物。我们多样的AAVHSCs使我们能够通过一次注射精确地针对各种疾病相关组织，包括肝脏、中枢神经系统或中枢神经系统、骨髓、肌肉和眼睛。我们的基因药物平台为我们提供了选择我们认为最适合于我们追求的每一种疾病的基因治疗或基因编辑方法的灵活性，这些因素包括目标疾病生物学、AAVHSCs在关键组织中的生物分布以及组织所表现的细胞分裂率。我们的产品开发战略是继续同时开发基因治疗和基因编辑，同时初步利用我们的基因治疗产品候选产品的经验，进一步推进我们的基因编辑。我们相信，我们的双重技术平台将允许我们提供变革的治疗方法使用任何一种方式。

我们拥有的15种新型AAVHSCs的独特特性使我们能够专注于一种名为基因整合的基因编辑方法，通过利用自然发生的脱氧核糖核酸(DNA)、同源重组修复过程或HR，将基因组中的一个完整的疾病基因替换为一个完整的功能拷贝。我们相信，我们的人力资源驱动的基因编辑方法将使我们能够在治疗水平上有效地进行基因编辑，而不需要进行不必要的目标上和非目标的修改，并以不带偏见的方式直接测量和确认这些修改，以确保只进行预期的更改。通过利用身体纠正基因缺陷的自然机制，我们还避免了在其他基因编辑方法中使用外源核酸酶或细菌衍生酶来切割dna，这些方法已知会显著增加不必要修改的风险。

我们目前正在进行1/2期苯基临床试验的剂量上升部分，我们的第一个和主要产品候选品HMI-102是治疗苯丙酮尿症(PKU)的一种基因疗法。一旦选择了剂量，我们计划启动随机，同时控制的B部分的试验，这有可能被转化为注册试验。在2019年12月，根据2018年初我们制定的公司目标，我们根据2019年12月2日的数据截止日期，报告了来自Cohort 1(低剂量，n=2)和Cohort 2(中剂量，n=1)的苯基试验的初步临床数据。来自第一组和第二组三名受试者的初步安全数据显示，HMI-102具有良好的耐受性，没有任何治疗-紧急不良事件，或TEAES，或严重的TEAE。队列2的第一位患者的疗效数据显示了剂量-反应效应，观察到苯丙氨酸(Phe)水平从基线水平下降，酪氨酸(Tyr)水平相应增加，这意味着苯丙氨酸/酪氨酸比值(Phe/Tyr)总体下降，暗示酶活性增加。在以往的PKU临床试验中，PHE水平被认为是一个可注册的主要终点，Tyr是Phe代谢的产物，是神经递质的前体，Phe/Tyr比值是PKU的临床诊断指标。

我们正在与HMI-202，我们领先的基因治疗CNS产品开发候选的过渡型白质营养不良，或MLD的促进研究。这是我们的第一个CNS计划，因为我们正在利用我们的AAVHSCs的能力跨越血脑屏障以及血神经屏障。

我们正在与HMI-103，我们领先的基因编辑产品开发候选的PKU治疗儿童患者的IND-支持的研究。我们已经在体内产生的临床前数据显示，在pku小鼠模型中，与PHE校正相对应的肝脏基因整合效率显著高于其他基于腺相关病毒(AAV)的方法，而且我们认为在临床前模型中，该方法处于治疗水平。

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我们有内部流程开发和良好的制造实践，或GMP，制造能力，包括一个25，000平方英尺的GMP制造设施，以支持我们的临床开发项目在基因治疗和基因编辑。我们有一个商业制造过程。我们目前在我们的内部制造工厂经营着三个500升的生物反应器，并且已经成功地为多个管道候选产品生产了500升级的GMP材料。此外，我们还在2000升生物反应器的规模上实施了我们的制造平台.

我们的管理团队有一个成功的记录，发现，开发和商业化治疗，特别是重点关注罕见疾病。我们有一个强大的知识产权组合，在美国为我们的15套AAVHSC颁发了物质专利组合，我们相信我们的知识产权的广度和深度是一项战略资产，有潜力为我们提供重大的竞争优势。我们继续通过我们正在进行的产品和平台开发努力，在我们的知识产权基础上再接再厉。

自2015年成立以来，我们已通过2018年4月首次公开发行(IPO)筹集了约4.442亿美元净收益，这是2019年4月普通股公开发行(IPO)、根据“市面上”销售协议出售普通股和优先股融资的后续收益。我们从我们的合作伙伴诺华公司(Novartis)那里得到5，000万美元，其中包括预先支付的3，500万美元和1，500万美元的股权投资。我们将需要额外的资金，以推动HMI-102和我们的其他产品候选人通过临床开发和商业化。我们相信，我们令人信服的临床前数据、鼓励使用HMI-102的初步临床数据、科学专门知识、产品开发战略、制造能力和强大的知识产权使我们成为基因药物开发的领先者。

我们于2015年成立并开始运作。自我们成立以来，我们投入了大量的资源组织和配置我们的公司，业务规划，筹集资金，开发我们的技术平台，推动我们的主要产品候选产品HMI-102用于治疗PKU，通过IND-使能研究并进入1/2阶段的临床试验，将HMI-103和HMI-202推进到IND-使能研究，研究和确定更多的产品候选产品，开发和实施制造流程和内部制造能力，建立我们的制造、研究和开发空间，加强我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。迄今为止，我们主要通过出售普通股、出售优先股和通过我们的合作伙伴提供资金来资助我们的业务。

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，也不希望在可预见的将来从产品销售中获得任何收入。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，我们分别获得60万美元和30万美元的合作收入。自成立以来，我们遭受了巨大的经营损失。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，我们的净亏损分别为3 530万美元和2 390万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为235.0美元。

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，我们的业务费用总额分别为3 710万美元和2 540万美元。在截至2020年3月31日的三个月中，我们的运营费用包括为未来制造业需求采购大量原材料，以减少冠状病毒大流行可能造成的供应链中断。我们预计，我们的运营费用将继续大幅增加，因为我们正在进行的开发活动与我们的产品候选人。具体来说，我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们的HMI-102阶段1/2 phenix临床试验的相关费用，开发活动，包括与我们的其他基因治疗相关的研究和基因编辑产品的候选产品，包括我们的基因治疗产品候选产品MLD和hmi-103，我们为PKU的基因编辑产品候选产品，在其他治疗领域的研究活动，以扩大我们的管道，在制造、研究、临床和监管、质量和其他功能领域雇用更多的人员，增加与合同制造组织(CMO)发生的开支，为我们的临床研究提供产品。在我们的内部制造设施生产用于临床前和临床研究的产品的成本和其他成本，包括维护和扩展我们的知识产权组合。此外，我们预计会招致额外的成本，作为一家上市公司的运作。

我们花费了大量的资本开支，用于建造我们租用的一个设施，包括研发实验室、办公空间和制造套房，以及为该设施采购设备和家具，并支持我们的产品开发候选人和研究倡议。我们预计将在2020年及以后增加资本支出，以支持我们的研究和开发活动以及我们的制造设施。

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由于与我们目前和未来的产品候选人以及我们的平台和技术的开发有关的许多风险和不确定因素，以及由于我们可能与第三方合作开发我们的任何产品候选人的程度尚不清楚，我们无法预测完成我们产品候选人的研究和开发所涉及的业务费用和资本支出增加的时间和数额。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够在2021年第四季度为我们目前的预计运营费用和资本支出提供资金。我们根据可能被证明是不准确的假设作出这些估计，我们可能比目前预期的更早使用我们现有的资本资源。参见“流动性和资本资源”。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或根本无法获得足够的额外资金。例如，由于冠状病毒大流行，我们和其他生物制药公司的股票交易价格波动很大。因此，我们可能面临通过出售我们的普通股筹集资金的困难，任何这样的出售都可能是在不利的条件下进行的。参见“危险因素-冠状病毒新毒株引起的冠状病毒大流行可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究和临床试验。”第二部分，本季报第1A项，表格10-Q。如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益就会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。任何未来的债务融资、优先股融资或其他融资(如果有的话)，都可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的公约，例如增加债务、支付资本支出或宣布股息，并可能要求发行认股权证，这可能会削弱我们股东的所有权利益。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或产品候选人的宝贵权利，或者以对我们不利的条件授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发计划或任何未来的商业化努力，或授予我们开发和推销产品候选人的权利，否则我们更愿意开发和推销自己。

由于与药物开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测何时或是否能够实现或保持盈利能力。即使我们能够从产品销售中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们不能盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法在计划的水平上继续我们的业务，并被迫减少或终止我们的业务。

冠状病毒大流行的影响

我们正在密切监测冠状病毒大流行的传播如何影响我们的雇员，第1/2期phenix临床试验、临床前研究、制造和整体操作。为了应对冠状病毒的传播，我们已采取步骤，尽量减少对我们行动的影响。

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为了保护我们的员工和我们与之互动的第三方的健康，我们已指示所有办公室雇员在家工作，同时确保我们业务中基本的人员配置水平保持到位，包括在我们的实验室和制造设施中保留关键人员。对于现场员工，我们已经开发了一种改进的办公室布局和交通流模式，以增加间隔能力，降低内部风险，并允许业务连续性。我们增加了整个工厂的清洁规程，只允许那些对我们正在进行的业务至关重要的人来参观，并取消了所有的商务旅行。

第1/2期菲尼克斯临床试验-我们目前正在继续我们的第1/2期菲尼克斯临床试验，并正在与试验场合作，以减轻潜在的冠状病毒相关干扰，以帮助确保病人和保健专业人员的安全。此外，我们亦已提供家居健康服务，包括家访病人的监察和报告，以及利用中央化验室为登记的病人进行测试。尽管我们作出了最大努力，但冠状病毒大流行造成的干扰可能导致报名、进行或完成这一试验方面的困难或延误，以及由于临床试验的拖延而产生无法预见的费用。我们将继续评估正在进行的全球大流行病对菲尼克斯试验的影响，并将根据需要作出调整。

临床前研究--IND-扶持性研究正在继续，以支持我们的HMI-202和HMI-103项目，我们已经进行了操作上的改变，以减少冠状病毒大流行可能造成的干扰风险。我们目前和计划在外部CRO进行的所有临床前研究正在取得进展，我们加快了试剂和用品的运输，以避免任何活动中断。然而，冠状病毒大流行可能会对我们的CRO完成这些项目进展所需的关键研究的能力产生影响。此外，任何计划的或潜在的会议，与FDA或其他监管当局就我们的任何发展计划，可能会推迟，因为这些监管机构对正在进行的大流行作出反应。

制造业-我们继续在正常水平或接近正常水平经营我们的制造设施。我们手头上的所有药物产品需要进行中的剂量上升和计划的B部分扩展阶段的菲尼克斯临床试验。此外，在2020年第一季度，我们加快了对未来制造、研究和开发需求的原材料采购，以尽量减少潜在的供应链中断。虽然我们目前预计我们的制造过程不会受到任何干扰，但冠状病毒大流行和应对努力可能会对我们和/或我们的第三方供应商和CMO制造我们的产品候选产品或临床前研究和临床试验所需材料的能力产生影响。

目前，在冠状病毒大流行的发展轨迹和有关反应的影响方面存在重大不确定性，因此，我们预计，冠状病毒大流行可能会影响我们的业务、收入、业务结果和财务状况。冠状病毒对我们未来结果的影响将在很大程度上取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法有信心地预测，例如疾病的最终地理传播、大流行病的持续时间、美国和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或企业中断、冠状病毒对金融市场和全球经济的最终影响以及美国和其他国家为控制和治疗这一疾病而采取的行动的效力。参见“危险因素-冠状病毒新毒株引起的冠状病毒大流行可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究和临床试验。”第二部分，本季报第1A项，表格10-Q。

业务结果的组成部分

收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，也不希望在可预见的将来从产品销售中获得任何收入。在截至2020年3月31日的三个月中，我们实现了60万美元的合作收入(关于诺华公司收入确认讨论的更多信息，请参阅本季度10-Q报表中其他地方的合并财务报表附注10)。

营业费用

自成立以来，我们的业务费用仅包括研究和开发费用以及一般和行政费用。

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研发费用

研究和开发费用主要包括我们的研究活动的费用，包括我们的发现工作和产品候选人的开发费用，其中包括：

我们承担研发费用。

我们通常在整个开发项目中使用员工和基础设施资源。我们按产品候选方或开发项目跟踪外包开发成本，但我们不将人员成本、根据许可安排支付的许可费用或其他内部成本分配给特定的开发项目或产品候选人。这些费用包括在下表的其他研究和开发费用中。

下表按产品候选或开发项目汇总了我们的研究和开发费用：

研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的将来，我们的研究和开发费用将继续大幅度增加，因为我们将推进HMI-102治疗PKU的临床试验，包括我们的第1/2期phenix临床试验，继续通过IND使能研究和进入临床试验推进HMI-103和HMI-202，并继续发现和开发更多的产品候选产品。

我们无法确定未来HMI-102和IND的临床试验的持续时间和成本，以及我们在开发中的其他产品候选人或我们可能开发的任何其他未来产品候选人的未来临床试验，或者我们是否、何时或在多大程度上将从我们获得市场营销批准的任何产品候选产品的商业化和销售中获得收入。我们可能永远不会成功地获得任何产品的市场许可。临床试验和开发HMI-102的持续时间、成本和时间，以及我们正在开发的其他产品候选产品以及我们可能开发的任何其他未来产品候选产品，将取决于各种因素，包括：

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与产品候选产品的开发有关的任何这些变量的结果的变化可能意味着与该产品候选产品的开发相关的成本和时间上的重大变化。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们在完成产品候选产品临床开发所需的范围之外进行临床试验，或者如果由于病人登记或其他原因而导致临床试验出现重大延误，我们将需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。

一般费用和行政费用

一般费用和行政费用主要包括薪金和其他有关费用，包括对我们行政、财务、人力资源、业务发展和行政职能人员的基于股票的补偿。一般费用和行政费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；保险费；旅费；以及与设施有关的费用，其中包括直接折旧费用、租金费用、设施维修费和其他业务费用。

我们预计，我们的一般和行政开支将增加，因为我们增加我们的人员人数，以支持增加的研究和开发活动有关的HMI-102，HMI-103，HMI-202，以及任何其他产品的候选人，我们可能开发。我们还承担并预计将继续承担与上市公司有关的费用，包括会计、审计、遵守2002年“萨班斯-奥克斯利法案”的费用、与维持符合纳斯达克和证券交易委员会要求有关的法律、监管和税务服务、董事和官员保险费用以及投资者和公共关系费用。

利息收入

利息收入包括从我们的现金、现金等价物和短期投资中赚取的利息收入.与2019年同期相比，截至2020年3月31日的三个月，我们的利息收入有所下降，原因是投资基金的收益率有所下降。冠状病毒大流行造成的市场波动已经并可能继续对我们的利息收入产生不利影响。

关键会计政策和估计数的使用

对我们的财务状况和业务结果的讨论和分析是根据我们根据美国普遍接受的会计原则编制的综合财务报表编制的。编制我们的合并财务报表和相关披露要求我们作出影响所报告的资产、负债、收入、费用和支出以及相关披露数额的估计、假设和判断。我们的估计依据的是历史经验、已知的趋势和事件以及我们认为在这种情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债账面价值作出判断的基础。我们不断地评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

我们的关键会计政策在“管理部门对财务状况和经营结果的讨论和分析-关键会计政策和重大判断和估计”的标题下，在我们关于截至2019年12月31日的年度报表表10-K的年度报告和本季度报告其他地方出现的合并财务报表附注(表10-Q)的标题下进行了描述。截至2020年3月31日，我们的关键会计政策没有发生实质性变化，与我们在截至2019年12月31日的年度10-K报表中讨论的政策相比没有实质性变化。

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业务结果

截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的比较

下表汇总了我们在报告所述期间的业务结果：

合作收入

截至2020年3月31日的三个月的协作收入为60万美元，而截至2019年3月31日的三个月为30万美元。我们承认，根据我们与诺华公司的合作协议，我们的研究与开发活动的业绩模式是一致的，同时考虑到这项安排下的所有前期付款和研究资金支付作为一项单一的业绩义务。我们期望在合作协议的开发期限内，当我们开始制造时，我们的努力水平会大大提高，这取决于研究的成功和诺华公司决定将一个候选人投入开发。在某一期间确认的协作收入是根据该期间实际发生的费用占估计费用总额的百分比计算的，以完成该安排下的单一履约义务。我们不会期望合作收入是一致的，因为在我们与诺华的合作协议期限内，合作收入会随着我们进行研究、开发和制造服务而波动。

研发费用

截至2020年3月31日的三个月的研发费用为2，930万美元，而截至2019年3月31日的3个月为2，050万美元。增加880万美元的主要原因是直接研究费用增加了330万美元，包括与制造临床前研究和临床试验材料有关的费用，以及我们的CRO进行和管理我们的第1/2期phenix临床试验的费用，与HMI-202和HMI有关的直接研究费用增加了320万美元-随着我们通过IND-使研究取得进展，增加了103项外部开发费用，并增加了370万美元，原因是增加了雇员人数，以支持我们正在进行的发展方案、研究倡议、技术平台和制造能力，从而增加了薪金、工资税、基于股票的补偿费用和招聘费用。部分抵消了这些增加是140万美元的其他研究和开发成本减少与实验室用品，研究材料和服务，我们的早期研究计划。

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一般费用和行政费用

截至2020年3月31日的三个月的一般和行政开支为780万美元，而截至2019年3月31日的三个月为490万美元。增加290万美元是因为与雇员有关的费用增加130万美元，其中包括90万美元的股票补偿费用增加、80万美元的咨询费用增加、60万美元的设施费用增加和20万美元的招聘费用增加。

利息收入

截至2020年3月31日的三个月的利息收入为120万美元，而截至2019年3月31日的三个月的利息收入为130万美元。这一下降的原因是，截至2020年3月31日的3个月，投资基金的现金、现金等价物和短期投资余额收益率低于截至2019年3月31日的3个月。

净损失

截至2020年3月31日的三个月净亏损为3530万美元，而截至2019年3月31日的三个月净亏损为2390万美元。净损失的增加主要是由于上面讨论的研究与开发以及一般和行政费用的增加。

流动性与资本资源

自成立以来，我们遭受了巨大的经营损失。我们预计在可预见的将来，我们将承担重大的费用和运营损失，因为我们将推进我们的产品候选产品的临床前和临床开发。我们预计，我们的研究和开发以及一般和行政费用以及资本开支将增加，以便为我们的产品候选人进行临床前研究和临床试验，与CMO签订合同，在我们的内部制造设施生产材料，以支持临床前研究和临床试验，扩大我们的研究和开发实验室，扩大我们的知识产权组合，并为我们的业务提供一般和行政支助。因此，我们将需要额外的资本来资助我们的业务，我们可以从额外的股权或债务融资、合作、许可证安排或其他来源获得这些资金。

我们目前没有任何经批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们主要通过出售普通股、出售优先股和合作伙伴预付款项来为我们的业务提供资金。自2015年成立以来，我们通过首次公开募股(即2019年4月的普通股公开发行)、根据“市面上”销售协议出售普通股和优先股融资获得的总计净收入约为4.442亿美元。我们收到了一个合作伙伴预先支付的5，000万美元，包括3，500万美元的现金和1，500万美元的股权投资，后者包括在出售优先股的收益中。截至2020年3月31日，我们有2.362亿美元现金、现金等价物、短期投资和限制性现金，累计赤字2.35亿美元。

2019年4月，我们完成了对普通股的后续公开发行。我们以每股22.50美元的公开发行价格出售了5，555，556股普通股，在扣除承销折扣、佣金和发行费用后，我们获得了1.169亿美元的净收益。此外，在2019年4月和5月，由于充分行使承销商购买更多股份的选择权，我们以每股22.50美元的公开发行价格发行了833 333股普通股，并在扣除承保折扣和佣金后获得净收益1 760万美元。

在2020年3月，我们与Cowen和Company、LLC或Cowen签订了一项销售协议或销售协议，根据该协议，我们可以根据我们于2012年3月12日向证券交易委员会提交的表格S-3(档案号333-237131)上的注册声明，不时发行和出售总价值高达1.5亿美元的普通股。根据“销售协议”，出售普通股(如有的话)，可按“证券法”第415(A)条的定义，在被视为“市场要约”的销售中进行，包括直接通过纳斯达克全球市场或在任何其他现有交易市场上为我们的普通股进行的销售。在截至2020年3月31日的三个月内，没有按照销售协议发行任何证券。截至2020年3月31日，仍有1.5亿美元的普通股可在自动取款机下出售。在登记声明于2020年3月提交的同时，我们在S-3表格(档案号333-230664)上的前一份登记表于2019年4月1日提交给了证券交易委员会，而我们先前与Cowen达成的销售协议规定，我们在“在市场上”发行的普通股总金额可达一亿亿美元，但该协议已被终止。

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现金流量

截至2020年3月31日和2019年12月31日，我们的现金、现金等价物、短期投资和限制现金总额分别为2.362亿美元和2.637亿美元。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我们没有负债。

下表汇总了所列每一期间的现金来源和使用情况：

截至2020年3月31日的三个月现金流量

经营活动

在截至2020年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为2 580万美元，主要原因是我们净亏损3 530万美元，因为我们在HMI-102、HMI-103和HMI-202的研究和开发活动方面发生了相关支出，包括我们的HMI-102计划的第1/2 phenix试验，以及关于我们技术的其他应用的研究活动。我们净亏损的资金被480万美元的非现金净支出部分抵消，其中包括290万美元的股票补偿费和190万美元的折旧费用，以及营运资本减少540万美元，包括增加的应付账款480万美元。

投资活动

截至2020年3月31日的三个月内，投资活动提供的净现金为1.15亿美元，原因是短期投资到期1.17亿美元，部分由购买200万美元的财产和设备所抵消。

筹资活动

截至2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为50万美元，主要是由于根据雇员股票购买计划发行普通股的收益。

截至2019年3月31日的三个月现金流量

经营活动

在截至2019年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为1 790万美元，主要原因是我们净亏损2 390万美元，因为我们承担了与HMI-102、HMI-103和HMI-202的研究活动有关的费用，以及关于我们技术的其他应用的研究活动。非现金开支净额180万元、递延租金增加130万元及营运资金减少290万元，部分抵销了我们的净亏损。

投资活动

在截至2019年3月31日的三个月内，投资活动提供的净现金为1，970万美元，原因是短期投资到期1.146亿美元，部分抵消了购买短期投资的8，450万美元和购买财产和设备的1，050万美元。

筹资活动

截至2019年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为30万美元，主要是根据我们的员工股票购买计划发行普通股的收益。

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所需经费

我们的运营费用在2019年和2020年第一季度大幅增加，预计在2020年剩余时间和未来几年将大幅增加，这与我们正在开展的活动有关，特别是随着我们推进HMI-102的1/2 phenix临床试验，推进我们的临床前活动，包括IND使能研究、扩大制造工艺、与CMO合作、在我们的内部制造设施中为临床前和临床活动制造材料，并启动更多的人体临床试验。此外，我们已经承担，并预计将继续承担额外的成本，作为一家上市公司的运作。我们还预期，随着业务的扩大，我们的资本支出将大幅度增加。

具体而言，我们的业务费用和资本支出将增加，因为我们：

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够在2021年第四季度为我们的运营开支和资本支出提供资金。我们根据可能被证明是不准确的假设作出这些估计，我们可以比我们预期的更快地利用我们现有的资本资源。

由于与药物的研究、开发和商业化有关的许多风险和不确定因素，很难确切地估计我们所需周转资金的数额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：

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此外，冠状病毒大流行的规模和持续时间及其对我们流动性和未来资金需求的影响，截至本季度10-Q号报告提交之日仍不确定，因为该流行病在全球范围内继续演变。参见上文“冠状病毒大流行的影响”和“危险因素--由新型冠状病毒株引起的冠状病毒大流行可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究和临床试验”。在第二部分，本季度第1A项报告表10-Q，以进一步讨论冠状病毒大流行可能对我们的业务造成的影响。

在我们能够创造足以实现盈利的产品收入之前，我们希望通过股权发行、债务融资、合作协议、其他第三方融资、战略联盟、许可安排以及营销和分销安排，为我们的现金需求提供资金。

如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，我们的股东的所有权权益就会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对股东作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资(如果有的话)可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的公约，例如增加债务、作出资本支出或宣布股息。如果我们通过其他第三方融资、合作协议、战略联盟、许可安排或营销和分销安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究项目或产品候选人的宝贵权利，或者以对我们不利的条件授予许可。如果我们不能在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或今后的商业化努力，或授予我们开发和销售我们本来更愿意开发和推销的产品或产品的权利。我们目前没有信贷工具或承诺的资金来源。

合同义务

在截至2020年3月31日的三个月内，我们的合同义务与我们在截至2019年12月31日的年度10-K报表中披露的义务相比，没有发生重大变化。

表外安排

我们没有达成任何表外安排，也没有持有任何可变利息实体。

项目3.市场风险的定量和定性披露。

我们在正常的业务过程中面临市场风险。这些风险主要包括利率敏感性。我们的利息收益资产包括现金、现金等价物和短期投资2.349亿美元，占我们2020年3月31日总资产的81.3%，以及2019年12月31日的262.4美元，占我们总资产的84.5%。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，这些资产的利息收入分别为120万美元和130万美元。我们的利息收入对总体利率水平的变化很敏感，主要是美国利率。如果利率在2020年3月31日立即出现10%的变化，这一变化将不会对我们投资组合的公允价值产生重大影响。在2020年3月31日，我们的现金等价物包括银行存款和货币市场基金，我们的短期投资包括利息收益证券。这种赚取利息的工具有一定程度的利率风险；然而，历史上利息收入的波动对我们来说并不显著。截至2020年3月31日和2019年12月31日，我们没有未偿债务。

项目4.管制和程序。

对控制和程序有效性的限制

在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作如何良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即资源受到限制，管理层必须在评价可能的控制和程序相对于其成本的好处时作出判断。

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对披露控制和程序的评估

我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，在本季度10-Q表报告所涉期间结束时，评估了我们的披露控制和程序的有效性(根据“交易所法”第13a-15(E)条和第15d-15(E)条的规定)。根据这种评价，我们的首席执行官和首席财务干事得出结论，截至2020年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(如“外汇法”第13a-15(F)条和第15d-15(F)条所界定的)没有任何变化，对财务报告的内部控制产生了重大影响，或合理地可能对财务报告的内部控制产生重大影响，除非如下文所述。

在截至2020年3月31日的三个月内，我们完成了实施全公司企业资源规划系统的第一阶段。我们已经评估并继续监测这一执行对我们的程序和程序的影响，以及对我们财务报告的内部控制的影响。在适当的情况下，我们对内部控制进行了修改，以解决系统的变化。

此外，在截至2020年3月31日的三个月内，我们实施了内部控制措施，以确保我们充分评估我们的租赁安排，并适当评估ASC主题842“租赁”对我们在2020年1月1日采用这一新标准的影响。此外，我们实施了一些额外的管制措施，以配合根据ASC 842进行的租约安排会计核算。

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第二部分-其他资料

项目1.法律程序。

我们不是任何实质性法律程序的当事方。

项目1A。危险因素

投资我们的普通股涉及高度的风险。您应仔细考虑以下所述的风险，以及本季度报表10-Q中所包含或包含的其他信息。如果出现以下任何风险，我们的业务、财务状况、运营结果和未来的增长前景都可能受到重大和不利的影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。其他我们目前未预期或我们认为不重要的事件也可能影响我们的业务、前景、财务状况和经营结果。

与我们的财务状况有关的风险和增加资本的需要

自成立以来，我们遭受了重大损失，并预计在可预见的将来，我们将遭受持续的损失。如果我们不能实现和维持盈利能力，我们普通股的市场价值可能会下降。我们可能永远无法实现或保持盈利。

我们是一家具有有限经营历史的临床阶段基因药物公司.我们从来没有盈利过，在可预见的将来也不会盈利。自开始开发我们的产品候选产品以来，我们每年都发生净亏损，包括截至3月31日、2020年和2019年三个月的净亏损约3 530万美元和2 390万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字约为2.35亿美元。此外，我们没有将任何产品商业化，也从未从产品销售中获得任何收入。我们已将大部分财政资源用于研究和开发，包括我们的临床前发展活动。

我们期望在可预见的将来继续遭受重大的额外运营损失，因为我们寻求通过临床前和临床开发来提升产品候选产品，扩大我们的研究和开发活动，开发新的产品候选产品，完成临床试验，寻求监管批准，如果我们获得FDA的批准，我们的产品将商业化。此外，随着时间的推移，推动候选产品进入每一个后续临床阶段的成本往往会大幅增加。即使是在一个单一的管辖范围内，将我们的任何产品候选人推进到营销审批的总成本都将是巨大的。由于与基因药物产品开发有关的许多风险和不确定因素，我们无法准确预测增加开支的时间或数额，也无法准确预测何时或如果我们能够开始从产品商业化中产生收入，或实现或保持盈利。如果我们：

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此外，我们成功开发、商业化和许可我们的产品并创造产品收入的能力还会受到大量额外风险和不确定性的影响。我们的每一个项目和产品候选人都需要额外的临床前和临床开发，在多个司法管辖区获得潜在的监管批准，确保生产供应、能力和专门知识，建立一个商业组织，大量投资和重大的营销努力，然后我们才能从产品销售中获得任何收入。这些风险在“与发现、开发、临床测试、制造和管理批准有关的风险”和“与商业化有关的风险”下进一步描述。因此，我们预计在可预见的将来将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们今后开支的增长率和我们创造收入的能力。如果我们无法单独或与合作者一起开发和商业化我们的一个或多个产品候选人，或者如果任何获得营销批准的产品候选人的收入不足，我们就无法实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或增加盈利能力。如果我们不能取得和维持盈利能力，我们的股票证券的价值将受到重大和不利的影响。

我们将需要额外的资本来资助我们的业务，如果我们不能获得必要的资金，我们可能无法完成我们的产品候选产品的开发和商业化。

我们预计将花费大量资金来完成HMI-102的开发，寻求监管机构的批准，并将我们的主要产品候选产品HMI-102商业化。我们将需要额外的资本，我们可以通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可证安排或其他来源筹集资金，以使我们能够完成HMI-102、HMI-103、HMI-202和任何其他产品的开发和潜在商业化。此外，我们可能无法进行任何能产生大量现金的合作。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或根本无法获得足够的额外资金。我们未能在需要时筹集资金，将会对我们的财务状况和我们推行业务策略的能力产生负面影响。此外，试图获得额外的资金可能会转移我们管理人员的时间和注意力，使我们无法从事日常活动，并损害我们的产品候选开发工作。

根据我们目前的经营计划，我们相信我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够在2021年第四季度为我们的运营开支和资本支出需求提供资金，包括，视冠状病毒大流行对我们业务的影响，从我们在HMI-102进行的1/2 phenix临床试验中获得的额外数据读数，我们领先的基因编辑产品候选人hmi-103的进展，以及我们领先的CNS基因治疗产品候选产品hmi-202，我们的制造工艺规模的扩大和我们知识产权组合的扩大。这个估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比我们目前预期的更快地使用我们现有的资本资源。环境的变化可能会使我们消费资本的速度远远快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前预期更多的支出。由于与成功开发HMI-102、HMI-103、HMI-202和任何其他产品候选产品相关的时间和活动的长度非常不确定，我们无法估计开发和任何核准的营销和商业化活动所需的实际资金。我们未来的短期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：

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我们不能肯定是否会以可接受的条件提供额外的资金。此外，冠状病毒大流行或其他因素造成的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集到足够的额外资金，我们可能不得不大大推迟、缩减或停止开发或商业化HMI-102、HMI-103、HMI-202或其他产品候选产品，或可能停止运营。

筹集更多的资本可能会给我们的股东造成稀释，限制我们的经营，或者要求我们放弃我们的技术或产品的权利。

在此之前，如果我们能够创造大量收入，我们可以通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可证安排来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，我们可能会寻求额外的资本，因为有利的市场条件或战略考虑，即使我们认为，我们有足够的资金，我们目前或未来的经营计划。

如果我们通过出售股权或可转换债务证券(包括根据我们在表格S-3上的有效登记声明)筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们共同股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资(如果有的话)可能涉及协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的公约，例如增加债务、作出资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的技术、未来收入来源或产品候选者的宝贵权利，或以对我们不利的条件授予许可证。如果我们在需要时无法通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或今后的商业化努力，或授予我们开发和推销我们本来希望开发和推销的产品的权利。

我们的经营历史有限，没有将基因药物产品商业化的历史，这可能使我们难以评估未来的生存前景。

我们成立并于2015年开始运作。到目前为止，我们的业务仅限于为我们的公司提供资金和人员，开发我们的技术，以及确定和开发我们的产品候选人。我们还没有证明我们有能力成功地完成任何临床试验，包括大规模的关键临床试验，获得营销批准，制造商业规模的产品，或者安排第三方代表我们这样做，或者进行成功的产品商业化所必需的销售和营销活动。通常，从进入第一阶段的临床试验到批准用于治疗病人，开发一种新药大约需要六到十年的时间，但在许多情况下，它可能需要更长的时间。因此，如果我们有较长的经营历史或成功开发和商业化基因药物产品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不像它们那样准确。

此外，作为一个经营历史有限的企业，我们可能会遇到意外的费用、困难、复杂、延误等已知和未知的因素。我们最终需要从一家以研究为重点的公司转变为一家能够支持商业活动的公司。在这种过渡中，我们可能不会成功。

在我们继续发展业务的同时，我们预计我们的财务状况和经营业绩可能会因各种因素而在季度、季度和年内大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应依赖任何特定季度或年度期间的结果作为未来经营业绩的指示。

我们在很大程度上依赖于HMI-102的成功，这是我们最先进的产品候选产品，如果HMI-102没有得到监管机构的批准或没有成功商业化，我们的业务可能会受到损害。

到目前为止，我们在人力资源管理信息系统(HMI-102)的开发上投入了很大一部分努力和财政资源。我们未来的成功和创造产品收入的能力在很大程度上取决于我们成功开发、获得监管机构批准并成功地将该产品商业化的能力。我们目前没有被批准进行商业销售的产品，也可能永远无法开发出适销对路的产品。我们预计，我们在未来几年的大部分努力和支出将用于HMI-102，这将需要更多的临床开发、临床和制造活动的管理、多个司法管辖区的监管批准、确保制造供应、建立一个商业组织、大量投资和重大的营销努力，然后我们才能从任何商业销售中获得任何收入。因此，我们的业务目前在很大程度上依赖于成功的开发、监管审批和

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HMI-102的商业化，这可能永远不会发生。我们不能确定HMI-102将在临床试验中取得成功，获得监管批准或成功商业化，即使我们获得监管批准。即使我们获得FDA或其他监管机构对HMI-102市场的批准，我们也无法确定我们的产品候选产品将被成功商业化，在市场上被广泛接受，或者比其他商业上可用的替代品更有效。此外，基因药物产品的研究、测试、制造、标签、批准、销售、营销和分销，现在和将来都要受到美国食品和药物管理局以及美国和其他国家的其他监管机构的广泛监管。我们不允许在美国销售HMI-102，除非获得美国FDA批准的生物制剂许可证申请或BLA，或者在任何外国，直到得到这些国家的必要批准。

我们没有向FDA提交BLA，也没有向其他监管机构提交类似的申请，也不希望在可预见的将来这样做。

HMI-102是我们最先进的产品候选产品，而且由于我们的其他产品候选产品是基于类似的技术，如果HMI-102在我们打算治疗的适应症中显示出意外的不良事件或缺乏有效性，或者如果我们遇到其他监管或发展问题，我们的发展计划和业务可能会受到很大的损害。此外，竞争对手可能正在开发具有类似技术的产品，而且他们的产品可能会遇到问题，这些问题可能会损害我们的业务。

我们可能无法成功地找到更多的产品候选人。

我们战略的一部分是确定新的产品候选人。我们确定产品候选人的过程可能由于多种原因而无法产生用于临床开发的产品候选人，其中包括在这些风险因素中讨论的原因，以及：

此外，我们可能会选择将我们的努力和资源集中在一个最终被证明是不成功的潜在的产品候选者身上。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，无法放弃或拖延向其他产品候选人或后来可能证明具有更大商业潜力的其他疾病寻求机会，或在有利于我们保留唯一开发和商业化权利的情况下，通过合作、许可或其他特许权安排，放弃这些产品候选人的宝贵权利。如果我们无法为临床开发找到更多合适的产品人选，这将对我们的商业战略、财务状况和股价产生不利影响，并有可能导致我们停业。

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我们将需要扩大我们的组织，我们可能在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的业务。

到2020年5月1日，我们有195名员工。我们将需要大大扩大我们的组织，我们可能难以确定、雇用和整合新的人员。未来的增长将给我们的管理层带来重大的额外责任，包括需要确定、征聘、维持、激励和整合更多的雇员、顾问和承包商。此外，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力转移到日常活动上，并将大量时间用于管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理业务的扩展，这可能导致我们的基础设施薄弱，导致运作上的错误，丧失商业机会，失去雇员，以及降低剩余雇员的生产力。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中挪用财政资源，例如开发产品候选项目。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的开支可能会比预期的增加更多，我们产生和/或增长收入的能力可能会降低，而且我们可能无法执行我们的业务战略。我们未来的财务表现和我们将产品候选产品商业化和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们是否有能力有效地管理未来的任何增长。

与我们竞争的许多生物技术公司都拥有比我们更多的财力和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才和顾问，我们发现和开发产品候选人以及经营我们的业务的速度和成功将是有限的。

我们可能需要支付大量的费用，因为我们与希望之城和加州理工学院的许可协议有关。

根据我们与希望市医疗中心(COH)和加州理工学院(Caltech)每一家公司的许可协议，我们必须承担重大义务，包括在实现指定里程碑和产品销售特许权使用费后的付款义务，以及其他物质义务，包括如果我们将COH技术再授权给其他战略合作伙伴，可能向COH支付的款项。如果这些付款到期，我们可能没有足够的资金来履行我们的义务，或者我们可能不得不从其他发展努力中调拨资金，因此，我们的发展努力可能受到重大损害。

与发现、开发、临床测试、制造和监管审批有关的风险

我们打算基于我们的新型基因药物平台来识别和开发产品候选产品，这使得我们很难预测产品候选开发的时间和成本。利用基因编辑技术的产品还没有在美国或欧洲获得批准，而且只有有限数量的人类临床试验涉及基因编辑产品的候选产品。此外，这些试验都没有涉及到我们的核酸无酶基因编辑技术。

我们的研究和开发工作集中在我们的基因药物平台上，该平台使用无核酸酶的基因编辑和基因治疗技术。我们未来的成功取决于这种新的治疗方法的成功发展。到目前为止，美国和欧洲还没有批准使用基因编辑的产品。基因编辑技术的临床试验数量有限，但没有产品候选产品获得批准，这些临床试验中没有一项涉及利用我们新的基因修正编辑技术的产品候选。此外，由于我们的项目都处于研究阶段或临床前阶段，我们还没有能够评估人类的安全性，而且，与我们未来的任何产品候选人进行治疗可能会产生长期影响，这是我们目前无法预测的。我们开发的任何基因修正编辑产品候选产品都将在DNA水平上发挥作用，而且，由于动物DNA与人类DNA不同，我们将很难在动物模型中测试我们未来的产品候选产品的安全性或有效性。此外，动物模型可能不存在一些疾病，我们希望追求。我们的基因药物平台是基于一套15专有的AAVHSCs，我们可以部署与基因编辑或基因治疗结构。这两种应用都依赖于我们的AAVHSCs有一种独特的能力，能够有效地针对身体中的多个组织。这些载体以特定组织为靶点的作用机制仍未完全了解。因此, 我们很难确定我们的载体是否能够正确整合纠正性DNA，或将基因转移构建物传递到足够的组织细胞中，以达到治疗水平。我们不能确定我们的AAVHSCs将能够达到治疗人类所需的安全和有效水平，或者它们不会造成重大的不良事件或毒性。此外，最近第三方对非人类灵长类动物进行的研究表明，静脉注射某些高剂量的AAV载体可能导致严重的毒性。到目前为止，我们还没有观察到在非人类灵长类动物中静脉注射我们自然产生的AAVHSC载体后，这些严重的毒性在这些出版物中被描述，而且我们还没有在我们的产品候选中看到这些毒性。然而，我们不能确定我们是否能够避免在我们的临床前或临床研究中引发毒性。任何这样的结果都会影响我们开发产品候选人的能力。由于这些因素，

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我们更难以预测产品候选开发的时间和成本，我们也无法预测我们的基因药物平台或任何类似或竞争性的基因治疗或基因编辑平台的应用是否会导致对任何药物的识别、开发和监管批准，或者其他基因医学技术不会被视为更好或更有吸引力的药物开发。我们无法保证，我们今后遇到的任何与我们的基因药物平台或我们的任何研究项目有关的发展问题都不会造成重大的拖延或意外的成本，也无法保证这些发展问题能够得到解决。在开发可持续的、可复制的、可扩展的制造工艺或将该过程转移到商业伙伴方面，我们也可能会遇到延误。任何这些因素都可能妨碍我们完成临床前研究或任何临床试验，如果有的话，我们可以启动或商业化任何我们可能及时或有利可图的产品候选产品。

由于基因治疗和基因编辑是新颖的，我们可能开发的任何产品候选产品的监管环境都是不确定的，而且还在继续变化，因此，我们无法预测获得监管批准的时间和成本，如果我们获得批准，我们可能开发的任何产品候选产品。

对使用基因组编辑技术或涉及基因治疗的产品的监管要求经常发生变化，并有可能在今后继续改变。一个监管机构的批准可能并不表示任何其他监管机构可能需要批准，而且负责管理基因治疗产品、细胞治疗产品和利用基因组编辑技术制造的其他产品的人之间存在着大量的重叠，有时甚至是不协调的重叠。例如，FDA在其生物制剂评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级疗法办公室，负责审查基因治疗和相关产品，并设立细胞、组织和基因疗法咨询委员会，就其审查向CBER提供咨询意见。这些和其他监管审查机构、委员会和咨询小组以及它们颁布的任何要求和准则都可能延长监管审查进程，要求我们进行更多的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管地位和解释的改变，推迟或阻止这些治疗候选人的批准和商业化，或导致批准后的重大限制或限制。

此外，根据美国国立卫生研究院(NIH)的“重组DNA分子研究指南”(NIH准则)，对人类基因转移试验的监督包括机构生物安全委员会(IBC)的评估和评估，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督在该机构使用重组或合成核酸分子进行的研究。IBC评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险，这种审查可能导致临床试验开始前的一些延迟。虽然NIH指南不是强制性的，除非有关研究是在接受NIH资助的重组或合成核酸分子研究的机构进行或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH准则约束的机构自愿遵循这些准则。

在欧洲联盟，欧洲药品管理局(EMA)有一个高级疗法委员会(CAT)，负责评估高级治疗药物的质量、安全性和有效性。先进的治疗医学产品包括基因治疗药物、体细胞治疗药物和组织工程药物.“禁止酷刑公约”的作用是编写一份关于向EMA提交的基因治疗药物候选药物的营销授权申请的意见草案。在欧洲联盟，基因治疗药物产品的开发和评价必须结合有关的欧洲联盟准则加以考虑。EMA可能会发布关于基因治疗药物的开发和销售授权的新指南，并要求我们遵守这些新的指南。同样，在其他司法管辖区也存在着复杂的监管环境，在这些环境中，我们可以考虑为我们的产品候选人寻求监管批准，从而使监管环境变得更加复杂。因此，适用于基因治疗产品和细胞治疗产品的程序和标准可以应用于我们的任何基因治疗或基因组编辑产品的候选产品，但目前仍不确定。

FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用于评估候选产品的安全性和有效性的标准，因潜在产品的类型、复杂性、新颖性、预期用途和市场而有很大差异。使用新的基因组编辑技术创建的产品候选产品的审批过程可能比其他更知名或研究更广泛的产品候选产品和技术的过程更长、更严格和更昂贵。由于我们正在开发新的疾病治疗方法，在新的终点和新方法方面几乎没有临床经验，因此FDA、EMA或类似的监管机构可能不考虑临床试验终点来提供临床有意义的结果的风险很大，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。对于许多基因定义的疾病来说，这可能是一个特别大的风险，我们可以单独为这些疾病开发产品候选产品，或者由于这些疾病的病人人数较少，而设计和执行具有适当统计能力的严格的临床试验比对病人人数更多的疾病更困难。管理现有或未来法规或立法的管理机构不得允许生产和销售。

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及时或在技术上或商业上可行的条件下利用基因组编辑技术的产品。即使我们的产品候选人获得了必要的监管批准，这种批准可能会因法规或法规的变更或适用的监管机构对新的现有数据的解释而被撤销。

对适用的监管指南的修改可能会延长我们产品候选方的监管评审过程，需要额外的研究或试验，增加开发成本，导致监管位置和解释的改变，延迟或阻止此类产品候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。此外，其他人对利用基因组编辑技术生产的基因治疗产品或产品进行的临床试验的不利进展，或公众对基因组编辑领域的负面看法，可能导致FDA、EMA和其他监管机构修改关于批准任何我们可能开发或限制使用使用基因组编辑技术产品的产品的要求，其中任何一种都可能对我们的业务造成重大损害。此外，管制行动或私人诉讼可能导致费用，延误或其他障碍，我们的研究计划，或开发或商业化的现有或未来的产品候选人。

当我们提前提出产品候选时，我们将被要求与这些管理和咨询小组进行协商，并遵守所有适用的准则、规则和条例。如果我们不这样做，我们可能被要求推迟或终止这类产品的开发。延迟或未能获得，或在获得监管批准以使产品候选人进入市场所需的意外成本，可能会降低我们创造足够的产品收入以维持我们的业务的能力。

临床试验费用昂贵，耗时长，设计和实施困难，结果不确定.

临床试验费用昂贵，可能需要许多年才能完成，其结果本身就不确定。临床试验过程中随时可能发生失败，临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果。在临床试验的后期阶段，尽管通过临床前研究和初步临床试验取得了进展，但候选产品可能无法显示出所期望的安全性和有效性特征。生物技术和基因医药行业的一些公司由于缺乏疗效或不良的安全状况而在高级临床试验中遭遇重大挫折，尽管早先的试验取得了可喜的结果。即使我们未来的临床试验按计划完成，我们也不能肯定他们的结果将支持HMI-102对PKU的安全性和有效性或任何其他潜在的指示。我们未来的临床试验结果可能不会成功。

到目前为止，我们还没有完成任何需要的临床试验，以批准HMI-102或任何我们的产品候选人。虽然我们已经为HMI-102启动了第1/2期PNIX试验，但我们可能会在进行任何临床试验时遇到延误，而且我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否需要按时招募和登记病人，或者是否按时完成，或者根本不知道。临床试验可因各种原因而推迟或终止，包括与下列方面有关的延误或失败：

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在临床试验期间或由于临床试验，我们可能会遇到许多无法预料的事件，这些事件可能会推迟或妨碍我们获得市场营销批准或将产品候选产品商业化的能力，或大大增加此类试验的成本，包括：