党卫军

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

形式10-Q

终了季度三月三十一日，2020 

或

的过渡时期                    到                    .

委员会档案编号：001-37923

CRISPR治疗公司

(注册人的确切名称，一如其章程所指明者)

+41 (0)41561 32 77

(登记人的电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：

用支票标记说明登记人(1)是否已提交1934年“证券交易法”第13条或第15(D)节要求在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的较短期限)；(2)在过去90天中，登记人是否一直受到这类申报要求的约束；(2)是的，是的。☒C_☐

通过检查标记说明注册人是否已以电子方式提交了条例S-T(本章第232.405节)规则第四零五条规定提交的每一份交互数据文件(或在较短的时间内，注册人被要求提交此类文件)。☒C_☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。参见“外汇法案”第12b-2条规则中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“小型报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请用支票标记表明登记人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)节规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b条第2款所界定)。☐C_☒

截至2020年4月24日，61,017,707注册人普通股流通股。

在整个季度报告的表10-Q，“公司”，“CRISPR治疗”，“CRISPR治疗学”，“我们”，“我们”和“我们”，除非上下文另有要求，指的是CRISPR治疗公司及其合并子公司。

“CRISPR治疗学”是CRISPR治疗学公司的注册商标。“CTX 001”商标^TM，“CTX 110”^TM，“CTX 120”^TM，“和”CTX 130^TM“正在美国待决，”CRISPR治疗学“的商标在欧洲联盟、瑞士和联合王国待定。本季报表10-Q所载的其他品牌、标识、名称和商标是其各自所有者的财产。为方便起见，本季报表格10-q所提述的商标、服务标记及商品名称，不得在表格10-q内出现。^®或^™符号，但这些提述并不表示我们不会根据适用的法律，在最充分的程度上维护我们对这些商标、服务标志和商品名称的权利。

前瞻性陈述

这份关于表10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的“前瞻性陈述”。本季度报告中所载的关于表10-Q的所有陈述，除历史事实陈述外，都是前瞻性陈述。这些表述往往是通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜力”、“将”、“将”、“会”或这些词的否定或复数或类似的表达或变体等词语来识别的，尽管并非所有前瞻性的陈述都包含这些识别词。本季度报告中关于表10-Q的前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：

本季报表10-q中的任何前瞻性陈述 反映我们目前对未来事件或未来财务业绩的看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致我们的实际结果和某些事件发生的时间与前瞻性声明所表达或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致这种差异的因素包括，但不限于本文中指出的那些因素，以及本季度报告第二部分第1A项(如果有的话)所述的“风险因素”一节中讨论的因素，即我们于2020年2月12日向证券交易委员会(SEC)或证券交易委员会(SEC)提交的关于表10-K的年度报告，以及其他SEC文件。你不应依赖前瞻性的陈述作为对未来事件的预测。这种前瞻性的发言只在本报告发表之日发表。我们的前瞻性声明不反映未来任何收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。

你应该阅读这份10-Q表格的季度报告，以及我们作为对10-Q表格季度报告的证据而提交的文件，并了解到我们未来的实际结果、业绩或成就可能与我们预期的大不相同。除法律规定外，我们没有义务更新任何前瞻性声明，以反映此类声明日期之后发生的事件或情况。

投资者和其他人应注意，我们通过我们的投资者关系网站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播)向投资者公布实质性信息。我们利用这些渠道和社交媒体，与公众沟通我们的公司，我们的业务，我们的产品候选人和其他事项。我们在社交媒体上发布的信息有可能被认为是实质性的信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人审查我们在我们的投资者关系网站上发布的社交媒体渠道上的信息。

指数

第一部分-财务资料

项目1.财务报表

CRISPR治疗公司

合并资产负债表

(未经审计，单位：千，但股票和每股数据除外)

所附附注是这些未经审计的精简合并财务报表的组成部分。

2

CRISPR治疗公司

精简的业务和综合损失综合报表

(未经审计，单位：千，但股票和每股数据除外)

所附附注是这些未经审计的精简合并财务报表的组成部分。

3

CRISPR治疗公司

股东权益合并报表

(除股票和每股数据外，以千计)

所附附注是这些未经审计的精简合并财务报表的组成部分。

4

CRISPR治疗公司

现金流动汇总表

(未经审计，单位：千)

所附附注是这些未经审计的精简合并财务报表的组成部分。

5

CRISPR治疗公司

精简合并财务报表附注

(未经审计)

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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论与分析

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与以下内容一并阅读：(一)本季度报告中其他地方出现的未经审计的合并合并财务报表和相关附注，即表10-Q和(Ii)我们经审计的合并财务报表和相关附注，以及管理层对截至2019年12月31日终了年度表10-K的财务状况和经营结果的讨论和分析，并于2020年2月12日提交证券交易委员会或证券交易委员会。本季度报告中关于表10-Q的部分信息包含在本季度报告的其他部分，包括关于我们业务的计划和战略以及对我们业务的影响和潜在影响的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素，包括(但不限于)本季度报告表10-Q的“风险因素”一节和截至2019年12月31日的年度报告表10-K中的“风险因素”部分，我们某些事件的实际结果或时间可能与这些前瞻性陈述所描述或暗示的结果或时间有很大不同。

冠状病毒(冠状病毒)

在2020年3月，我们宣布了一种名为SARS-CoV-2(严重急性呼吸综合征2)的新病毒的爆发对商业的初步影响，即冠状病毒，它会导致冠状病毒病或冠状病毒。作为冠状病毒大流行的结果，我们我们经历过并可能进一步经历的混乱已经并可能进一步对我们的业务运作以及我们的临床前研究和临床试验产生不利影响。具体来说，我们的第1/2阶段ctx 001的临床试验都是开放的。严重血红蛋白病 (攀登Thal-111和攀爬SCD-121)目前开放供报名，由于重症监护病房的床位和相关的医疗资源由于冠状病毒大流行而受到严重限制，目前没有计划在这两项研究中开始使用任何一项研究的额外病人。此外，关于我们的免疫肿瘤学临床试验(目前也已开放供注册)，研究人员可能不想冒使癌症患者接触冠状病毒的风险，因为病人的剂量是在住院环境下进行的。此外，我们供应链的某些方面已经中断，因为我们的某些第三方供应商和制造商为应对冠状病毒大流行而暂停运作，或在提供服务方面遇到延误。我们继续评估这些暂停和延迟将在多大程度上影响我们为临床试验生产产品候选产品的能力，并进行其他研究和开发操作，并保持适用的时间表。冠状病毒大流行对我们的最终影响商业运作，以及我们的临床前研究和临床试验。仍然不确定，可能发生变化，将取决于未来的事态发展，这是无法准确预测的。我们会继续密切监察有关情况。

概述

我们是一家领先的基因编辑公司，专注于基于CRISPR/Cas9的治疗技术的发展。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR/Cas9在基因编辑中的应用是由我们的科学创建者之一伊曼纽尔·夏彭特博士共同发明的，他和她的合作者一起发表了研究成果，阐明了细菌中发现的一种自然发生的病毒防御机制CRISPR/Cas9是如何被用于基因编辑的。我们正在应用这项技术，通过破坏、纠正或调节与这些疾病相关的基因，潜在地治疗一组广泛的罕见和常见疾病。我们相信，我们的科学专长，加上我们的方法，可能会为那些目前的生物制药方法取得有限成功的病人提供一种全新的高活性和潜在的治疗方法。

我们已经在广泛的疾病领域建立了一系列的治疗计划，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。

我们的主要产品候选，CTX 001，是一种研究，自体，基因编辑的造血干细胞治疗，正在评估，以治疗输血依赖性β地中海贫血，或TDT，严重镰状细胞疾病，或SCD。CTX 001是根据我们和顶点之间的共同开发和共同商业化协议开发的。

我们和顶点正在研究CTX 001在第1/2期开放标签临床试验，爬升Thal-111，旨在评估单一剂量的CTX 001在18至35岁患者的TDT，非β零/贝塔零亚型的安全性和有效性。试验中的前两名患者将按顺序进行治疗，在等待来自最初两名患者的数据之前，该试验将开放给更广泛的并发注册。爬升Thal-111的目的是登记多达45名患者，并跟踪病人大约两年后输液。每个病人将被要求参加长期随访研究。CTX 001已被美国联邦药物管理局(FDA)授予治疗TDT的快车道指定，并被欧洲委员会授予孤儿药物指定(或ODD)。正在全球多个临床试验地点进行注册。在2019年第四季度，我们公布了使用CTX 001和TDT治疗的第一位患者的初步临床数据，并将CTX 001的TDT患者人数扩大到包括β0/β0 0亚型。

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我们和顶点还在第1/2期开放标签临床试验中研究CTX 001，该试验旨在评估单剂量CTX 001在18至35岁严重SCD患者中的安全性和有效性。类似于β地中海贫血的试验，试验中的前两名病人将按顺序进行治疗，在等待最初两名患者的数据之前，试验将开始。为更广泛的并发注册。爬升SCD-121的目的是登记多达45名患者，并跟踪病人大约两年后输液。每个病人将被要求参加长期随访研究。CTX 001已被FDA授予快车道指定用于治疗SCD，也被欧洲委员会授予ODD。正在全球多个临床试验地点进行注册。在2019年第四季度，我们公布了第一位接受CTX 001合并严重SCD治疗的患者的初步临床数据。

此外，我们正在开发基于基因编辑技术的汽车T细胞产品候选产品组合。

CTX 110。我们的主要候选基因CTX 110是一种健康供体基因编辑的异基因CAR-T疗法，针对CD 19+恶性肿瘤的簇分化19或CD 19。CTX 110正在进行第一阶段临床试验，旨在评估CTX 110治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。这一多中心、开放标签的临床试验旨在招募多达95名患者，并对CTX 110的几种剂量水平进行调查。该试验目前正在全球多个临床试验地点注册。

CTX 120。CTX 120是一种以B细胞成熟抗原为靶点的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T疗法.CTX 120正在进行第一阶段的临床试验，旨在评估CTX 120治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的安全性和有效性。这一多中心、开放标签的临床试验旨在招募多达80名患者，并对CTX 120的几种剂量水平进行调查。目前正在进行审判。

CTX 130。CTX 130是一种健康的供体基因编辑的异基因CAR-T治疗，针对分化成簇的70，或CD 70，一种抗原表达于各种实体肿瘤和血液恶性肿瘤。CTX 130正被开发用于治疗两种实体肿瘤，如肾细胞癌、T细胞和B细胞恶性血液病。

鉴于CRISPR/Cas9有许多潜在的治疗应用，我们已经在战略上合作，通过获取特定的技术和/或疾病领域的专门知识，扩大我们可以追求和加快项目发展的迹象。我们保持着三种广泛的战略伙伴关系，在特定的疾病领域发展基于基因编辑的治疗技术。

顶点。我们于2015年与顶点制药有限公司和某些子公司建立了初步合作协议，重点是TDT、SCD、囊性纤维化和选择其他适应症。2017年12月，我们与顶点达成了联合开发和商业化协议，作为合作的一部分，共同开发和共同商业化CTX 001。在2019年6月，我们扩大了合作范围，一项战略合作和许可证协议，用于开发和商业化用于处理Duchenne型肌营养不良和1型肌营养不良.

ViaCyte。我们于2018年9月与ViaCyte公司(ViaCyte，Inc.)签订了“ViaCyte合作协议”(ViaCyte)，以寻求基因编辑的异基因干细胞疗法的发现、开发和商业化，以治疗糖尿病。ViaCyte的干细胞能力和我们的基因编辑能力的结合，有潜力使β细胞替代产品能够为患者提供持久的益处，而不需要免疫抑制。

拜耳。在2019年第四季度，我们进行了一系列交易，或拜耳交易，根据这项交易，我们和拜耳终止了我们2015年的协议，该协议创建了一家合资公司Casebian治疗有限责任伙伴关系(CasebiaTreativePartnershipPartnership，简称Casebia)，旨在发现、开发和商业化CRISPR/Cas9基因编辑疗法，以治疗出血障碍、自身免疫性疾病、失明、听力损失和心脏病的遗传原因。与此相关，凯斯比亚公司成为我们公司的全资子公司。我们和拜耳还签订了一项新的期权协议，根据这一协议，拜耳可以选择共同开发和共同商业化两种产品，用于诊断、治疗或预防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病--在特定时期内，或在特定情况下，专门授权这类可选择的产品。

关于我们与ViaCyte的安排的关键条款，请参阅我们2019年12月31日终了年度10-K表年度报告中我们合并财务报表的附注7。关于我们与顶点和拜耳的安排的关键条款，请参阅本季度10-Q表报告中未审计的合并财务报表附注5。

自2013年10月成立以来，我们已将大量资源用于我们的研究和开发工作，确定潜在的产品候选人，开展药物发现和临床前开发活动，建设和保护我们的知识产权，组织和配置我们的公司，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募发行优先股、普通股发行、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议为我们的业务提供资金。

到目前为止，我们的所有收入都是合作收入。由于来自顶点和凯斯比亚的合作收入，我们在截至2019年12月31日的年度中实现了盈利，但我们不希望在未来几年保持盈利能力。除2019年12月31日终了的一年外，自成立以来，我们每年都发生重大的净营业亏损，预计

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在可预见的将来继续发生净经营亏损。到2020年3月31日，我们$889.7百万现金和现金等价物以及累计赤字$294.4百万。我们预计在未来几年内将继续承担大量开支和不断增加的经营损失。我们的净亏损可能在每个季度和一年之间大幅波动。我们预计，随着我们继续开展目前的研究方案和开发活动，我们的开支将大幅增加；寻求确定更多的研究方案和更多的产品候选人；开展初步药物应用，支持临床前研究，并为我们的产品候选人启动临床试验；为我们确定和开发的任何其他产品候选人启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权产业；进一步开发我们的基因编辑平台；雇用更多的研究、临床和科学人员；以及承担与作为一家上市公司经营有关的额外费用。

财务概览

收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，而且预计在不久的将来也不会这样做。截至2020年3月31日和2019年3月31日这三个月的确认收入并不可观。有关我们收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2020年2月12日向SEC提交的截至2019年12月31日的表格10-K年度报告中的附注2，“重大会计政策摘要”，以及本季度报告中未审计的合并财务报表附注5(表10 Q)

研发费用

研究和开发费用主要包括我们的研究活动的费用，包括我们的产品发现工作和产品候选人的开发费用，其中包括：

R搜索和开发费用按已发生的费用计算。未来将收到的研发产品或服务的不可退还预付款将被推迟并资本化。资本化金额在交付相关货物或提供服务时支出。此时，我们无法合理地估计或知道为完成我们可能确定和开发的任何产品候选产品的开发所必需的努力的性质、时间或估计成本。这是由于与开发这类产品候选人有关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：

改变这些变量中任何一个关于开发任何产品候选人的结果，或随后我们可能成功开发的任何产品候选产品的商业化，都会大大改变与开发该产品候选产品有关的成本、时间和可行性。

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除了我们与顶点合作的活动，以及某些安排我们有与凯斯比亚之前拜耳交易，我们不跟踪研究和开发成本的一个项目的基础上。

研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的将来，我们的研究和开发成本将大幅增加，因为我们目前的开发项目取得了进展，新的项目也增加了，而且我们还在继续准备监管文件。这些增加可能包括与实施和扩大临床试验地点和相关的病人登记、监测、项目管理和目前及未来临床试验的制造费用有关的费用。此外，我们预计，我们的研究和开发费用将在未来期间增加，因为我们在与ViaCyte的合作下承担了与研究和开发活动有关的额外费用。

一般费用和行政费用

一般费用和行政费用主要包括与雇员有关的开支，包括高管、财务、会计、业务发展和人力资源职能人员的工资、福利和基于公平的薪酬。其他重大费用包括不包括在研究和开发费用中的设施费用、与专利和公司事项有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

我们预计，我们的一般和行政开支将在未来增加，以支持持续的研究和开发活动，我们的产品候选人的潜在商业化，以及增加作为一家上市公司的经营成本。此外，我们预计，与补偿第三方专利相关费用相关的费用将增加，因为我们的某些在许可的知识产权。

业务结果

截至2020年3月31日和2019年3月31日三个月的比较(千)：

合作收入

截至2020年3月31日和2019年3月31日这三个月的合作收入并不算可观。 有关详情，请参阅本季报表10-Q所载未经审计的合并合并财务报表附注5。

研发费用

截至2020年3月31日的三个月，研发费用为5，420万美元，而截至2019年3月31日的三个月，研发费用为3，380万美元。增加约2 040万美元的主要原因如下：

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一般费用和行政费用

截至2020年3月31日的三个月，一般和行政开支为1，950万美元，而截至2019年3月31日的3个月，这一数字为1，490万美元。增加约460万美元的主要原因如下：

其他收入净额

截至2020年3月31日的三个月，其他收入为420万美元，而截至2019年3月31日的三个月的收入为10万美元。这一变化主要是由于截至2020年3月31日的三个月现金和现金等价物赚取的利息收入。

流动性与资本资源

截至2020年3月31日，我们的现金和现金等价物约为8.897亿美元，其中约8.408亿美元是在美国境外持有的。在2020年4月，我们 收到了与顶点2019年合作协议有关的2 500万美元付款。请参阅本季度报告表10-Q中未审计的合并财务报表中的注5“重大合同”以供讨论。

自成立以来，我们的业务主要造成亏损和累积负现金流，截至2020年3月31日，我们的累计赤字为2.944亿美元。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续遭受损失。我们预计，我们的研究和开发以及一般和行政开支将继续增加，因此，我们将需要更多的资本来资助我们的业务，我们可以通过公共或私人股本或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。

所需经费

我们对资本的主要用途是研究和开发活动、补偿和有关费用、实验室和有关用品、法律和其他管理费用、专利起诉和维护我们的许可知识产权的费用和一般管理费用。我们期望与我们正在进行的活动相比，我们的费用将增加，特别是在我们继续进行研究和开发及临床前活动，并开始进行临床前研究以支持初步药物应用的情况下。此外，我们预计会招致额外的成本，作为一家上市公司的运作。

由于我们的研究项目仍处于发展的早期阶段，而且这些努力的结果是不确定的，因此我们无法估计成功完成任何当前或未来产品候选产品的开发和商业化所需的实际数额，如果获得批准，也不能估计我们是否或何时能够实现盈利。在我们能够产生可观的产品收入之前，如果有的话，我们期望通过我们的合作协议中的股本、债务融资和收到的付款来满足我们的现金需求。根据我们与顶点的合作，我们有权获得研究费用。此外，我们有资格赚取付款，在每种情况下，在每个产品的基础上，我们与顶点合作。除了这一资金来源外，我们没有任何已承诺的外部流动资金来源。我们打算在市场条件对我们有利的情况下，考虑通过出售股票或债务证券来筹集额外资金的机会。然而，由于冠状病毒大流行，他对我们的普通股和其他生物制药公司的交易价格一直波动很大。因此，我们可能面临通过出售普通股筹集资金的困难，或者这种出售可能是在不利的条件下进行的。此外，由于冠状病毒的传播，经济衰退、萧条或其他持续不利的市场事件可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生重大和不利的影响。如果我们日后透过出售股本或债务证券来筹集额外资金，我们的股东的权益便会被稀释，而这些证券的条款可能包括清盘或其他对现有股东权益有不利影响的优惠。如果我们将来通过合作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源或产品候选人的宝贵权利，或者以对我们不利的条件授予许可证。如果我们在需要时无法通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或今后的商业化努力，或授予我们开发和推销我们本来希望开发和推销的产品的权利。

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展望

根据我们的研究和发展计划以及我们对项目进展的时间预期，我们预计现有的现金将使我们能够至少在今后24个月内支付我们的运营费用和资本支出，而不影响我们在与顶点合作下可能获得的任何额外收益以及我们可能完成的任何其他筹资交易。我们的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比我们预期的更快地使用我们的资本资源。鉴于我们需要额外的资金，以支持我们的长期临床发展的项目，我们打算考虑额外的融资机会，当市场条件对我们有利。

我们的创收和盈利能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和基因编辑技术平台；选择合适的产品候选人进行开发；完成选定产品候选人的研究和临床前和临床开发；为我们完成临床试验的产品候选人获得监管批准和营销授权；为产品候选人制定可持续和可扩展的制造流程；启动产品候选人并将其商业化，为此我们直接或与合作者或合作者或获得市场认可；如果获得批准，我们的产品经销商候选人将获得市场认可；解决任何相互竞争的技术和市场发展；在我们可能参加的任何合作、许可或其他安排中谈判有利的条件；与我们的合作者和许可人保持良好的关系；维护、保护和扩大我们的知识产权财产，包括专利、商业秘密和技术；吸引、雇用和留住合格的人员。

现金流量

下表提供了以下每一时期(以千计)的现金流动情况：

用于经营活动的现金净额

在截至2020年3月31日的三个月中，用于经营活动的净现金为5 220万美元，而截至2019年3月31日的3个月使用的现金为4 370万美元。用于经营活动的现金增加了840万美元，主要是因为净亏损增加了2 130万美元，这主要是由于我们的临床和临床前阶段项目支出增加，以及工资和工资相关支出增加，以支持总体增长。这项增加被非现金开支增加560万元及经营资产及负债净变动增加7.3元所抵销。

用于投资活动的现金净额

在截至2020年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为300万美元，而截至2019年3月31日的三个月则为110万美元。用于投资活动的净现金的增加主要包括购买财产和设备。

融资活动提供的现金净额

截至2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为110万美元，而截至2019年3月31日的三个月为2570万美元。截至2020年3月31日止的三个月，融资活动提供的现金净额包括期权行使收益，扣除发行成本。在截至2019年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金包括与Jefferies有限责任公司签订的一项市场销售协议发行普通股的收益，该协议在扣除70万美元佣金后，产生了2 390万美元的净现金收益，以及行使股票期权。

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合同义务

我们在截至2019年12月31日的年度报告中报告了我们合同义务和承诺的披露情况，该报告于2020年2月12日提交给美国证交会。与我们以前在表格10-K的年度报告中披露的合同承诺和义务相比，没有发生重大变化。

表外安排

截至2020年3月31日，我们没有任何可适用的SEC规则所定义的表外安排。

关键会计政策与重大判断和估计

对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们根据美国公认会计原则编制的财务报表。我们相信，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们认为这些政策是至关重要的，因为这些具体领域通常要求我们对我们作出估计时不确定的事项作出判断和估计，而不同的估计-这些估计也是合理的-可以使用。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括更详细地描述在下面。我们的估计依据的是历史经验和其他我们认为在当时情况下是合理的特定市场或其他有关假设，这些假设的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬有关的会计政策，我们的会计政策在我们于2020年2月12日提交给SEC的截至2019年12月31日的10-K表格年度报告中没有任何变化。

最近的会计公告

请参阅本季度报告表10-Q中未审计的浓缩合并财务报表附注1，以讨论最近的会计声明。

第三项.市场风险的定性和定量披露

利率敏感性

现金和现金等价物主要以现金存款和货币市场基金持有。我们的现金及现金等价物的公允价值不会受到利率增减的显著影响，这主要是由于这些工具的短期性质。

外币汇率风险

由于我们的外国业务，我们面临外汇汇率变动的风险，主要是瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动。目前的风险敞口主要来自现金、应付账款以及公司间应收账款和应付款。外汇汇率的变化影响了我们的综合业务报表，扭曲了各期之间的比较。迄今为止，外汇交易损益对我们的财务报表并不重要，我们也没有从事任何外币对冲交易。

项目4.控制和程序。

管理层对我们的信息披露控制和程序的评估

我们保持信息披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券和交易法”提交或提交的报告中所要求披露的信息在证券交易委员会规则和表格规定的时限内记录、处理、汇总和报告，(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时作出关于所需披露的决定。

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截至2020年3月31日，我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们根据1934年“证券和交易法”第13a-15(E)条和第15d-15(E)条规定的披露控制和程序的有效性。我们的管理层认识到，任何管制和程序，无论其设计和运作如何完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而管理层在评估可能的管制和程序的成本效益关系时必然运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上文所述的评估得出结论：2020年3月31日，我们的披露管制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有变化，因为根据1934年“证券交易法”颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)对此作了界定，这些规定对财务报告的内部控制产生了重大影响或相当可能产生重大影响。

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第二部分-其他资料

项目1.法律程序

我们可能不时参与与一般业务所引起的申索有关的诉讼或其他法律程序。我们管理层认为，目前没有任何针对我们的索赔或诉讼可能对我们的业务产生重大不利影响。

我们在2019年12月31日终了的财政年度年度报告第10-K表的“第3项.法律程序”中披露的法律程序没有实质性进展。于2020年2月12日提交给美国证交会。

项目1A。危险因素

在……里面鉴于导致冠状病毒疾病2019年(即冠状病毒)的SARS-CoV-2在美国和全球迅速蔓延，我们正在更新和补充我们以前在2019年12月31日终了年度年度报告第1A项中披露的危险因素，该报告于2020年2月12日提交证券交易委员会，以增加以下新的风险因素：

我们的业务可能受到持续不断的冠状病毒大流行的不利影响。

我们的业务可能会受到一些地区的健康流行病的不利影响，在这些地区，我们有集中的临床试验场所或其他商业活动，并可能对我们所依赖的第三方制造商和CRO的运作造成重大干扰。例如，从2019年年底开始，一种名为SARS-CoV-2(严重急性呼吸综合征冠状病毒2)的新型病毒的爆发，或冠状病毒，导致2019年冠状病毒疾病，即冠状病毒，已经演变成全球大流行。截至2020年3月底，冠状病毒已扩散到世界大多数地区。

由于冠状病毒大流行，我们已经并可能进一步经历干扰，这些中断已经并可能进一步影响我们的业务、临床前研究和临床试验，包括：

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高度流行的冠状病毒继续迅速发展。冠状病毒大流行对我们的业务活动的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化，并将取决于未来的事态发展，这些事态发展是无法准确预测的，包括流行病的持续时间、政府采取的额外或修改的行动、将出现的关于冠状病毒的严重性和影响的新信息以及为遏制冠状病毒或处理其短期和长期影响而采取的行动等。我们还不知道对我们的业务，我们的临床试验，我们的研究计划，医疗系统或全球经济的潜在延迟或影响的全部程度。我们会继续密切监察有关情况。

我们在2020年2月12日向SEC提交的10-K表格年度报告中披露的风险因素没有其他实质性变化。有关我们所面对的额外风险及不明朗因素，请参阅年报第一部份第1A项，这些风险及不明朗因素可能会对我们的业务前景、财务状况及经营结果造成重大不良影响。

项目2.未登记的股本收益销售和收益的使用

2020年2月25日，我们与一家私营公司签订了许可协议和股份购买协议，根据该协议，我们获得了某些技术的许可，并于2020年3月11日，发以该公司17，830股普通股为代价进行许可.根据1933年“证券法”第4(A)(2)条的规定，股票的要约、出售和发行是不涉及公开发行的发行人的交易。

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项下5. 其他信息

如本季报表10-Q及第一部分第2项(管理层对财务状况及经营结果的讨论及分析)所载未经审计的合并财务报表附注5所披露，我们获得$25.0根据2019年合作协议，在2020年第一季度实现第一个里程碑。

项目6.展品

作为本季度报表10-Q的一部分提交的展品列于下面的展览索引中。

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签名

根据1934年“证券交易法”的要求，登记人已正式安排由下列签名人代表其签署本报告，并正式授权。

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