美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-q

截至2019年9月30日止的季度

或

为了过渡时期，从转轨时期开始，从转轨时期开始

佣金档案编号：001-36644

卡里特拉生物科学公司

(其章程所指明的注册人的确切姓名)

343牡蛎角大道，200套房

南旧金山，CA 94080

(主要行政办公室地址包括邮编)

登记人电话号码，包括区号：(650)电话号码870-1000

根据该法第12(B)条登记的证券：

用支票标记说明登记人(1)是否已提交1934年“证券交易法”第13条或第15(D)节要求在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的较短期限)；(2)在过去90天中，登记人是否遵守了这类申报要求；(2)在过去90天中，要求提交此种报告的时间短于“1934年证券交易法”第13条或第15(D)条。/.☐

通过检查标记说明注册人是否以电子方式提交了条例S-T(本章第232.405节)规则第四零五条规定提交的每一份交互数据文件(或要求注册人提交此类文件的较短期限)。/.☐

通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。参见“外汇法案”第12b-2条规则中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请用支票标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。亚细亚

用复选标记表明注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b条第2款所规定)。☐/.

截至2019年11月8日，注册人共有普通股53，775，304股，每股票面价值0.0001美元，已发行。

卡里特拉生物科学公司

表格10-q季度报告

截至2019年9月30日的季度收入

指数

2

第一部分-财务资料

项目1.财务报表

卡里特拉生物科学公司

合并资产负债表

(未经审计)

(单位：千，但每股数额除外)

见附文。

3

卡里特拉生物科学公司

精简的业务综合报表

(未经审计)

(单位：千，但每股数额除外)

见附文。

4

卡里特拉生物科学公司

简明综合损失报表

(未经审计)

(单位：千)

见附文。

5

卡里特拉生物科学公司

股东权益合并简表

(未经审计)

(单位：千)

见附文。

6

卡里特拉生物科学公司

股东权益合并简表

(未经审计)

(单位：千)

见附文。

7

卡里特拉生物科学公司

现金流动汇总表

(未经审计)

(单位：千)

见附文。

8

卡里特拉生物科学公司

未审计合并财务报表附注

1.介绍的组织和依据

组织

卡里特拉生物科学公司，或该公司，于2010年3月9日在特拉华州注册成立。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发针对肿瘤和抗癌免疫细胞中新的关键代谢途径的小分子药物。该公司的主要业务是总部设在南旧金山，加利福尼亚州，并在一个部门运作。

展示

合并后的财务报表包括该公司及其全资子公司卡里特拉生物科学英国有限公司和爱尔兰卡利泰拉生物科学有限公司的账目。所有重要的公司间账户和交易都已从精简的合并财务报表中删除。

2.重要会计政策摘要

未经审计的中期财务信息

截至2019年9月30日的临时合并资产负债表、截至2019年9月30日和2018年9月30日的3个月和9个月的业务报表、综合亏损和股东权益报表以及截至2019年9月30日和2018年9月30日的9个月的现金流量表未经审计。未经审计的临时合并财务报表是在与年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些财务报表反映了本报告所列公司精简合并财务报表公平列报所必需的一切正常和经常性调整。与三个月和九个月期间有关的这些附注中披露的财务数据和其他信息也是未经审计的。2019年9月30日终了的9个月的业务结果不一定表明截至2019年12月31日的年度或任何其他未来年度或中期的预期结果。此处所列截至2018年12月31日的资产负债表是从截至该日的已审计合并财务报表中得出的。这些精简的合并财务报表应与公司提交给证券交易委员会(SEC)的10-K表中的经审计财务报表一并阅读。

估计数的使用

所附的精简合并财务报表是按照美国公认的会计原则(GAAP)编制的。按照公认会计原则编制精简合并财务报表，要求管理层作出影响报告的资产和负债数额的估计和假设，并披露截至本报告所述期间合并合并财务报表之日的或有资产和负债以及报告的收入和支出数额。管理层不断评估其评估，包括与临床试验应计负债、收入确认、有价证券公允价值、所得税和股票补偿相关的评估。管理层根据历史经验和管理层认为在这种情况下是合理的其他各种市场具体和相关假设作出估计。实际结果可能与这些估计不同。

现金及现金等价物

公司认为，在购买之日，所有原始期限为三个月或更短的高流动性投资都是现金等价物。现金等价物主要是投资于货币市场账户的数额，按公允价值列报。

投资

所有投资都被归类为“可供出售的”，并按根据市场报价或类似证券的定价模式确定的估计公允价值记账。管理层在购买时确定其投资的适当分类，并在每个资产负债表日期重新评估这种指定。未实现的损益被排除在收益之外，并作为综合损失的一个组成部分报告。已实现的损益和公允价值的下降被认为是暂时的，如果有的话，在可供出售的证券中包括在利息和其他收入净额中。出售证券的成本是基于特定的识别方法。有价证券的利息包括在利息和其他收入净额中。

9

限制现金

限制现金包括公司金融机构持有的货币市场资金，作为公司在加利福尼亚南旧金山公司总部设施租赁下的义务的担保品。

信贷风险集中

可能使公司面临集中信贷风险的金融工具包括现金、现金等价物、投资和限制性现金。该公司投资于各种金融工具，并根据其政策，将这些金融工具限制在由美国政府、美国政府支持的机构以及评级较高的银行和公司发行的高信用质量证券上，但须受一定的集中度限制。公司的现金、现金等价物、投资和限制性现金由美国的金融机构持有，管理层认为这些机构的信用质量很高。存款金额有时可能超过联邦保险限额。

公司的所有合作收入和公司从合作中收取的大部分应收款项都来自于公司与英特公司的合作和许可协议，如注10所述，协作和许可协议-INCEL协作和许可协议。

收入确认

公司根据会计准则编码，或ASC编号2014-09，与客户签订合同的收入(主题606)或ASC 606记录收入。根据ASC 606，实体在客户获得承诺的货物或服务的控制权时确认收入，其数额反映了该实体期望收到的作为交换这些货物或服务的考虑。为确定实体确定的安排属于ASC 606的范围，该实体执行以下五个步骤：(1)与客户确定合同；(2)确定合同中的履约义务；(3)确定交易价格；(4)将交易价格分配给合同中的履行义务；(5)在(或作为)实体履行履约义务时确认收入。该公司只对合同适用五步模式，条件是该实体可能会收取它有权获得的报酬，以换取它向客户转让的货物或服务。在合同开始时，一旦确定合同属于ASC 606的范围，公司就对每项合同中承诺的货物或服务进行评估，并确定那些是履行义务的货物或服务，并评估每一项承诺的商品或服务是否不同。然后，当(或作为)履约义务得到满足时，公司将分配给各履约义务的交易价格数额确认为收入。

该公司与英塞公司有一项合作与许可协议，也就是在ASC 606的范围内，根据该协议，它向英特公司授予其产品候选人的某些权利。该协议的条款包括向公司支付一笔不可退还的预付许可费，以及潜在的开发、监管和销售里程碑，以及销售版税。每笔付款都会产生协作收入，但特许产品净销售的特许权使用费除外，这些收入将被归类为特许使用费收入。

在确定履行协议义务时应确认的适当收入数额时，公司采取以下步骤：(一)确定合同中承诺的货物或服务；(二)确定承诺的货物或服务是否为履行义务，包括在合同中是否不同；(三)交易价格的衡量，包括对可变考虑的限制；(四)将交易价格分配给履行义务；以及(V)在公司履行每项履约义务时确认收入。作为对这些安排的会计核算的一部分，公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。

知识产权许可：如果对公司知识产权的许可被确定有别于该安排中确定的其他履约义务，则公司确认在许可证转让给被许可方时分配给许可证的不可退还的预付费用的收入，并且被许可人能够使用该许可并从中受益。对于与其他承诺的货物或服务捆绑在一起的许可证，公司利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并的履约义务是否随着时间或时间的推移而得到满足，如果随着时间的推移，为确认不可退还的收入而衡量进展情况的适当方法，预付费用。公司评估每个报告期的进度，如有必要，调整业绩和相关收入确认标准。

10

里程碑付款：在每项包括开发、监管或商业里程碑付款的安排开始时，公司都会评估里程碑是否被认为可能达到，并使用最可能的金额法估算交易价格中将包含的金额。如果可能不会出现累积收入的重大逆转，则相关的里程碑价值将包括在交易价格中。里程碑付款不属于公司或被许可方的控制范围，例如监管审批，在收到这些批准或完成相关活动之前，不认为有可能实现这一目标。然后，将交易价格按相对独立销售价格分配给每项履约义务，公司在履行合同规定的履约义务时或在履行合同义务时确认收益。在随后的每个报告期结束时，公司重新评估此类发展里程碑和任何相关约束的实现概率，并在必要时调整其对总体交易价格的估计。任何此类调整都记录在累积捕获基础上，这将影响调整期间的合作收入。

特许权使用费：对于包括以销售为基础的特许使用费的安排，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目，公司在(一)相关销售发生时确认收入，或者(二)当部分或全部特许权使用费被分配给的履行义务已经履行(或部分履行)时，公司尚未确认其任何许可安排所产生的任何特许权使用费收入。

合同余额

预付款项和费用在收到或到期时记作递延收入，并可能要求将收入确认推迟到公司履行其根据这些安排承担的义务。当公司的考虑权是无条件的时，应付公司的款项被记为应收帐款。

本公司不会评估合约是否有重要的融资部分，但如合约开始时的期望是由持牌人付款至将承诺的货品或服务转让予持牌人之间的期间为1年或不足1年，则该公司不会评估该合约是否有重大的融资成分。

截至2019年9月30日，该公司没有合同资产或负债，在截至2019年9月30日的9个月内，合同资产和负债没有变化。

应计研究和发展费用

该公司记录由第三方服务提供商进行的研究和开发活动的估计成本的应计负债，其中包括进行临床前和临床研究，以及合同制造活动。该公司根据所提供但尚未开具发票的服务的估计数额记录研究与开发活动的估计费用，并将这些费用列入合并资产负债表中的应计负债和其他负债，并在综合业务报表中列入研究与开发费用。这些成本是公司研发费用的重要组成部分。本公司根据工作完成的估计数和根据服务协议与第三方服务提供商订立的协议，为这些费用计算费用。公司在确定每个报告期的应计负债余额时作出重大判断和估计。当实际成本为人所知时，公司会调整其应计负债。本公司在应计成本与实际成本之间没有任何重大差异。然而，实际服务的状况和时间、登记的病人人数和病人注册率可能与公司的估计有所不同，从而导致今后期间的费用调整。这些估计中的变化会对公司的应计项目产生重大变化，从而对公司的经营结果产生重大影响。

租赁

自2019年1月1日起，公司采用ASU No.2016-02，租约(主题为842)或ASU 842.经营租赁使用权或ROU资产和租赁负债在开始时予以确认，并记录为期限超过12个月的租约.

11

ROU资产代表公司在租赁期间使用基础资产的权利，而租赁负债则代表公司对租赁所产生的租赁付款的义务。公司的租赁条款可能包括延长或终止租赁的选择，如果它合理地肯定它将行使该选择权。经营租赁ROU资产和负债是根据租赁期内租赁付款的现值在开始日期确认的。公司在确定租赁付款的现值时，根据开始日期的信息估算增量借款利率。经营租赁ROU资产还包括租赁奖励。租赁费用在租赁期限内按直线确认.公司选择长期设施租赁不分租赁部分和非租赁部分.可变租金包括租赁业务费用。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是，将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股份数，而不考虑普通股等值。由于公司在所有期间都处于亏损状态，因此每股基本净亏损与稀释后的每股净亏损相同，因为将所有可能发行的普通股包括在内都会起到反稀释作用。

最近的会计公告

最近采用会计准则

2016年，财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU 842，旨在提高租赁活动的透明度，并要求承租人在资产负债表上将所有租赁确认为使用权资产和相应的租赁负债。以前曾要求采用ASU，对上一个报告所述期间采用经修改的追溯办法。2018年7月，FASB发布了ASU No.2018-11，租约(主题842)：定向改进，或ASU No.2018-11。在发布ASU 2018-11号时，FASB允许ASU 2016-02的另一种过渡方法，即通过确认对收养期间留存收益期初余额的累积效应调整，向新的租赁标准过渡。该公司于2019年1月1日通过了ASU，采用了修正的回顾性方法，并选择了过渡方法，允许公司在采用时记录累计赤字的调整。截至2019年9月30日的三个月和九个月的合并财务报表是按照新标准列报的，而以前各期没有根据公司的历史会计政策进行调整和继续报告。公司在过渡时选择了实际的权宜之计，不重新评估与包含租赁、租赁分类和初始直接费用的合同有关的先前结论。公司还选择了实际权宜之计，让承租人将所有资产类别的租赁和非租赁部分结合起来，并选择了实用的权宜之计来确定租赁期限和评估公司使用权资产的减值。收养后, 该公司在精简的综合资产负债表中确认经营租赁使用权、资产和租赁负债分别约为860万美元和970万美元，并取消了与其设施租赁有关的先前记录的120万美元递延租金。收养对累计赤字没有影响。有关更多信息，请参阅附注6，租约。

2018年6月，FASB发布了ASU第2018-07号，薪酬-股票补偿(主题718)：改进非雇员股票支付会计，或ASU 2018-07。ASU扩大了主题718的范围，包括基于股票的支付交易，以便从非雇员那里获得货物和服务。ASU还澄清，主题718不适用于用于有效提供(1)向发行人提供资金或(2)将货物或服务出售给客户，作为根据与客户订立的“收入合同”(主题606)核算的合同的一部分的基于股票的支付(主题606)。该公司于2019年1月1日通过了ASU。在通过后，公司在股东权益合并简表中记录了累计亏损71，000美元的调整。

2018年8月，证交会通过了对“证券法”第33-10532号“披露更新和简化”中某些披露要求的修正。这些修正案消除、修改或纳入了SEC的其他要求，某些披露规则。修正案之一是要求在表10-Q的季度报告中对中期财务报表中的股东权益变化进行分析。这种分析可以作为脚注或单独的说明提出，是目前和比较季度和今年迄今的中期所需要的。该修正案适用于2018年11月5日或之后提交的所有文件。该公司采用了这一新的指导方针，并将这一信息纳入了关于股东权益的精简综合报表，并在本季度10-Q表的报告中作了说明。

会计准则尚未通过

2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，“金融工具-信用损失”(主题326)：金融工具信用损失计量，或ASU 2016-13。更新后的会计准则要求改变对未计入公允价值的金融工具信用损失的确认，通过净收入实现公允价值。2019年5月，FASB发布了ASU第2019-05号“定向过渡救济”，为为合格票据选择公允价值选项的实体提供过渡指导。这些标准适用于2019年12月15日以后的中期和年度期间，使用修改后的回顾性方法。

12

将累积效应确认为对留存收益的调整。对于在生效日期之前已确认非临时减值的债务证券，需要采取一种预期的过渡方法。对于公司从合作和某些其他金融工具中应收的款项，公司将被要求采用前瞻性的“预期”信用损失模式，而不是现有的“已发生”信用损失模式，这通常会导致更早地承认信贷损失的备抵。该公司目前正在评估指导意见将产生的影响，但预计ASU 2016-13将不会对其财务报表或披露产生重大影响。

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-13，公允价值计量(主题820)：披露框架-对公允价值计量披露要求的修改，修改了公允价值计量的披露要求。本指南适用于2019年12月15日以后的财政年度及其中期。允许提前收养。本指南的通过预计不会对公司的披露产生重大影响。

2018年11月，FASB发布了ASU 2018-18-合作安排(主题808)：澄清主题808与主题606或ASU 2018-18之间的互动。该标准为收入确认(主题606)和合作安排(主题808)之间的相互作用提供了指导，使两个专题之间的会计单位保持一致，并澄清合作参与者之间的某些交易是否应作为主题606下的收入入账。ASU 2018-18适用于2019年12月15日以后的财政年度和这些财政年度内的中期。允许提前收养。该公司计划于2020年1月1日采用这一新标准，目前正在评估ASU 2018-18将对其财务报表和相关披露产生的影响。

3.公允价值计量

公允价值会计适用于在浓缩合并财务报表中按公允价值确认或披露的所有金融资产和负债(至少每年一次)。金融工具包括现金和现金等价物、投资、合作应收款、应付帐款、应计负债和递延收入中由于期限相对较短而接近公允价值的当前部分。

资产负债表中按公允价值定期记录的资产和负债根据用于衡量公允价值的投入的判断程度进行分类。公允价值是指在计量日市场参与者之间有条不紊地进行交易时，为转移本金或最有利市场上的负债而支付的资产或负债的交换价格或退出价格。关于公允价值计量的权威指南为公允价值计量的披露建立了以下三级公允价值等级：

一级-投入是在计量日在活跃市场对相同资产或负债不作调整的报价；

第二级-投入是指类似资产或负债活跃市场的可观测、未经调整的报价，非活跃市场中相同或类似资产或负债的未调整报价，或其他可观察到或可由相关资产或负债整个期间的可观测市场数据证实的投入；以及

第三级-对计量资产或负债公允价值具有重要意义的无形投入，而这些资产或负债得到很少或根本没有市场数据的支持。

金融工具在估值等级中的分类是基于对公允价值计量具有重要意义的最低投入水平。在活跃市场中有报价的情况下，证券被归类为一级。公司将货币市场基金分类为一级。当所报市场价格不能用于特定证券时，公司通过对市场中不活跃的、基于模型的估值技术使用相同或类似工具的报价来估算公允价值，这些技术的所有重要投入在市场上都是可以观察到的，或者可以被可观察到的市场数据所证实。在适用的情况下，这些模型预测未来现金流，并将未来价值折现为现值，使用从各种第三方数据提供者获得的基于市场的可观测输入，包括但不限于基准收益率、利率曲线、已报告的交易、经纪人/交易商报价和市场参考数据。该公司将其公司票据和美国政府机构证券分类为二级。二级估值只限于活跃市场中类似资产或负债的报价，以及对资产或负债可观察到的报价以外的投入。在本报告所述期间，1级和2级之间没有调动。

13

下表列出我们的金融资产和负债的公允价值，这些资产和负债分为第1级、第2级和第3级，这些资产和负债是定期计量的(以千计)：

4.金融工具

现金等价物和投资，所有这些都被归类为可供出售的证券和限制性现金，包括以下(千)：

截至2019年9月30日，可供出售的证券的剩余合约期限不到一年.在本报告所述期间，可供出售的证券没有显著的已实现损益.截至2019年9月30日，现金等价物和投资的未实现损失为2000美元，损失被认为是暂时的。截至2019年9月30日和2018年12月31日，连续亏损12个月或更长时间的未实现亏损毛额分别为0美元和59 000美元。本公司不打算出售其处于未变现亏损状况的证券，而且不太可能要求公司在收回其可能到期的摊销成本基础之前出售其证券。在确定损失是否为临时损失时所考虑的因素包括公允价值低于摊销成本法的时间和程度，以及公司是否打算出售证券，或是否更有可能要求公司在收回摊销成本基础之前出售证券。截至2019年9月30日，该公司共有现金、现金等价物、限制性现金和短期投资1.34亿美元，其中包括70万美元现金和1.333亿美元现金等价物、限制性现金和投资。

14

5.应计负债和其他负债

应计负债和其他负债包括下列负债(千)：

6.租赁

2019年1月1日，该公司采用了ASU 842，要求在资产负债表上确认期限超过12个月的租约。我们采用了该标准，采用了修改后的追溯方法，自2019年1月1日公司财政年度开始之日起生效。上一期间的财务资料没有按照新的标准重新编排，因此，这些数额未在下文列报。该公司选择了为过期或现有合同提供的一揽子过渡条款，这使它能够进行历史评估：1)合同是租赁还是包含租约；2)租约分类；3)初始直接费用。公司还选择事后务实的权宜之计，选择不分租赁和非租赁的组成部分.

该公司有一个不可取消的设施租赁协议，或租赁，办公室和实验室设施在南旧金山，加利福尼亚州，其剩余的租约期限为4.34年，至2024年1月，并有一个为期两年的续约选择到期。在确定租赁的使用权或租赁责任时，没有考虑延长租约的续约选择，因为公司认为它不一定会行使任何此类选择。租约规定，公司有义务支付某些可变费用，包括税收和经营费用。租赁被归类为经营租赁。此外，该公司有一个不可取消的转租协议，其部分设施到2020年2月。转租协议规定，分租人有义务支付其在租赁项下的可变费用中所占的份额。该公司以9%的估计增量借款利率来衡量其租赁负债的现值。

截至2019年9月30日的三个月和九个月业务合并报表中所列业务租赁费用净额构成部分如下(千)：

15

在截至2019年9月30日的三个月和九个月的租赁负债计量中，支付的现金分别为60万美元和170万美元，并计入公司合并现金流量表中用于经营活动的现金净额。

截至2019年9月30日，与该公司经营租赁有关的补充资产负债表信息如下(千)：

截至2019年9月30日，该公司的租赁负债到期日如下(千)：

7.股东权益

公开发行

2019年6月，该公司与SVB Leerink LLC、WellsFargo Securities、LLC和William Blair&Company(统称承销商)签订了一项承销协议，根据该协议，该公司发行和出售了14，375，000股普通股，其中包括根据承销商充分选择购买更多股份的方式出售的1，875，000股股票。发行价为每股4.00美元，承销商以每股3.76美元的价格购买了该公司的股票。在扣除承销折扣、佣金和其他发行费用后，该公司从这次公开募股中获得的净收入约为5，380万美元。

市面发售

2017年8月，该公司与作为销售代理和承销商的考恩公司(Cowen and Company LLC，简称Cowen)签订了一项销售协议，根据该协议，该公司可以发行和出售其普通股的股票，总发行价为5000万美元。该公司将支付Cowen高达3%的总收入，任何普通股出售通过销售协议。在截至2019年9月30日的9个月内，该公司以每股约6.64美元的平均价格出售了总额为392 904股的股票，总收益为260万美元，在承销费和发行费用之后净收入为250万美元。截至2019年9月30日，仍有3160万美元的普通股可根据自动柜员机计划出售。

16

8.以股票为基础的赔偿

股票期权活动摘要如下(千，除加权平均行使价格和合同期限金额外)：

与公司2010年股权激励计划、2014年股权激励计划和2014年员工股票购买计划相关的基于股票的薪酬支出总额如下(千)：

9.每股净亏损

由于公司在所有期间都处于亏损状态，稀释后每股净亏损与所有时期每股基本净亏损相同，因为将所有可能发行的普通股包括在内会起到反稀释作用。

未包括在稀释后每股净损失计算中的潜在稀释性证券如下(千)：

10.协作和许可协议

INTER合作与许可协议

2017年1月27日，该公司与英特公司签订了一项合作与许可协议，或称英特合作协议。根据国际细胞合作协议的条款，该公司授予INCEL全球独家许可证，用于开发和商业化其用于血液学和肿瘤学适应症的小分子精氨酸酶抑制剂。双方正在合作开发授权产品并共同出资，英特公司承担全球开发成本的70%，公司承担全球开发成本的30%。双方将在美国分享利润和亏损，其中60%归英塞公司，40%归本公司。该公司将有权共同详细说明在美国获得许可的产品，英特公司将支付该公司的专利使用费，从低到中两位数的净销售许可产品在美国以外。该公司可能会选择退出其共同出资义务，在这种情况下，美国的利润分享将不再有效，而英特公司将支付公司分级的版税，从在美国和美国境外的特许产品净销售的低至两位数到中间两位数不等，并支付额外的特许权使用费，以偿还公司以前发生的开发费用。

根据INTER合作协议，该公司在2017年2月收到了4 500万美元的预付款项。2017年3月，该公司实现了1，200万美元的发展里程碑，该公司于2017年5月收到付款。该公司还可在潜在的开发、监管和销售里程碑方面获得最多4.18亿美元的额外收入。亚细亚

17

INTER合作协议还规定，该公司可以选择退出其共同供资义务在任何时候。在这种情况下，INCEL的潜在发展、监管和商业化里程碑将达到7.38亿美元。该公司将不再有资格获得美国未来的利润和损失，但有资格就未来的全球销售，包括美国的销售，获得分级的特许权使用费。此外，如果公司选择退出，该公司将获得每年在美国的此类特许产品净销售额的3%的增量使用费，直到该增量专利费相当于该公司以前开发支出的120%为止。

INTER合作协议被认为属于FASB主题808(合作安排)的范围。该公司的结论是，研究和开发共同资助活动并不代表客户关系，这一计算单位是作为增加或减少的研究和开发费用，而不是作为收入。此外，该公司已类比ASC 606的其他方面的安排。INTER合作协议规定的履约义务包括知识产权许可证和某些制造和制造技术转让服务的绩效。该公司确定，许可证与将根据协议执行的相关制造和技术转让服务没有区别。具体来说，该公司认为许可证不可能是不同的，因为在没有卡利泰拉协助的情况下，英特公司不具备制造协作产品的诀窍，除非完成制造技术转让过程，而且没有任何其他第三方能够提供这种协助，原因是获得许可的知识产权的早期性质以及卡利瑟拉对许可知识产权的适当了解。

在2018年1月1日通过ASC 606之后，该公司确定交易价格为5 700万美元，这是2017年3月从Incel获得的4 500万美元的前期付款和1 200万美元的发展里程碑付款。5 700万美元的成交价格是在本执行期内确认的，依据的是完成合并履约义务的进展情况。完成进度的衡量是基于公司内的某些员工的努力，他们将时间用于完成生产服务，并向INCEL转让技术。截至2018年6月30日，该公司的制造服务和技术转让已经完成。截至2018年9月30日，在截至2018年9月30日的三个月和九个月里，该公司确认了与英特公司合作的收入，分别为0美元和2 230万美元，用于完成合并的履约义务。在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，没有收入被确认，这与INCEL合作协议有关。

根据协议进行的共同开发活动的净费用包括在所附的未经审计的合并业务报表中的研究和开发费用中，INCEL对费用的任何偿还都反映为此类费用的减少。在截至2019年9月30日的三个月和九个月中，英特可偿还的净费用分别为10万美元和60万美元。在截至2018年9月30日的三个月和九个月里，INCEL可偿还的净费用分别为60万美元和320万美元。截至2019年9月30日和2018年12月31日，INCEL应收账款分别为170万美元和200万美元。

布里斯托尔-迈尔斯施贵宝与辉瑞合作协议

2016年12月，该公司与Bristol-Myers Squibb或BMS签订了临床试验合作和供应协议，与telaglenastat联合评估BMS的PD-1抑制剂nivolumab(Opdivo)。2017年11月，该协议得到扩大，以便分担某些发展费用。2019年7月，随着试验的完成，与布里斯托-迈尔斯的合作也停止了.

2018年10月，该公司与辉瑞达成临床试验合作和供应协议，评估辉瑞的PARP抑制剂Talzenna(Talzenna)和CDK 4/6抑制剂Palbociclib(Ibrance)，它们分别与telaglenastat联合使用。

根据临床合作条款，BMS和辉瑞分别提供某些开发费用的偿还。在临床协作下开展的开发活动的相关费用包括在所附的综合业务报表中的研究和开发费用，任何费用的偿还都反映为这类费用的减少。在截至2018年9月30日、2019年9月和2018年9月的3个月和9个月中，房舍管理处和辉瑞公司偿还和偿还的净费用对精简的合并财务报表并不重要。

生物科学许可协议

2014年12月，该公司与马尔斯公司签订了一项独家许可协议，由其火星符号科学部门和通过该公司的符号生物科学部门，根据该协议，该公司获得了开发和商业化SymBiocience系列用于人类医疗保健的精氨酸酶抑制剂的独家全球许可证，或“SymBiocience许可证协议”。在截至2019年9月30日的三个月和九个月里，没有记录到与火星共生科学的许可安排有关的费用。

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公司未来的付款可达2360万美元，取决于各项发展和管理里程碑的实现情况，以及9 500万美元取决于各项销售里程碑的实现情况。此外，本公司将支付特许产品销售的版税，如果这类产品的销售曾经实现。如果公司开发额外的特许产品，在获得第一批许可产品的监管批准后，公司将承担额外的监管里程碑付款和基于销售此类额外许可产品的额外特许权使用费。

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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

请参阅本报告第一部分第1项中关于我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们未经审计的合并财务报表和相关附注。

这份关于表10-Q的季度报告载有经修正的1933年“证券法”第27A节或“证券法”或经修正的1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述由诸如“相信”、“将”、“可能”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“应该”、“计划”、“预期”、“预测”、“可能”、“潜在”或这些术语或类似表达的否定词来识别。你应该仔细阅读这些声明，因为它们讨论了未来的预期，包含了对未来运营结果或财务状况的预测，或者陈述了其他“前瞻性”信息。这些报表涉及我们今后的计划、目标、期望、意图和财务执行情况，以及这些报表所依据的假设。这些前瞻性声明受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性报表中的预期结果大不相同。可能造成这种差异的因素包括但不限于本报告第二部分第1A项“风险因素”和本报告其他部分讨论的因素。前瞻性陈述是基于我们管理层的信念和假设，以及我们管理层目前可以获得的信息。这些发言同本报告中的所有发言一样，只在日期之前发言，我们没有义务根据今后的事态发展更新或修订这些发言。我们提醒投资者，我们的业务和财务表现受到重大风险和不确定性的影响。此外, “我们相信”的陈述和类似的陈述反映了我们对相关问题的信念和意见。这些报表所依据的是截至本季度报告之日(表10-Q)向我们提供的信息。虽然我们认为，信息为这些声明提供了合理的基础，但这种信息可能是有限的，也可能是不完整的。我们的声明不应被解读为我们对所有相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，并告诫投资者不要过分依赖这些陈述。

概述

我们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过发现和开发针对细胞代谢的新型小分子药物来对抗癌症和其他危及生命的疾病。肿瘤代谢和免疫肿瘤学已成为肿瘤药物发现的新领域，近年来各领域治疗药物在临床上的成功为癌症患者创造了全新的潜在治疗方法。通过我们独特的方法，我们已经建立了一条广泛的小分子药物候选管道，目标是控制肿瘤细胞和免疫细胞代谢关键途径的酶。我们有多个内部发现的临床阶段化合物，它们都是酶抑制剂。虽然我们主要集中在肿瘤学上，但我们可能会在肿瘤学之外发展治疗学，利用我们现有的免疫细胞代谢专门知识来治疗那些没有得到满足的危及生命的疾病。

我们的产品候选产品telaglenastat是临床上第一种选择性口服谷氨酰胺酶抑制剂，该抑制剂针对肿瘤细胞中谷氨酰胺的消耗，这些肿瘤细胞对营养谷氨酰胺有明显的依赖，以促进其生长和存活。在临床前的研究中，telaglenastat已经证明了与多种抗癌疗法的协同抗肿瘤作用。我们的telaglenastat开发项目目前的重点是肾癌，或RCC。我们进行了两期随机、双盲、安慰剂对照的替拉司他司他治疗肾癌的临床试验。我们最近报告了ENTRATA的研究结果，将阿弗洛莫司与替拉司他与安慰剂进行比较。ENTRATA达到了它的主要终点，并在一项随机试验中为telaglenastat的概念提供了第一个临床证据。Telaglenastat也在一项名为cantata的大型随机双盲安慰剂对照试验中进行评估，该试验对445例肾癌患者进行了评估。康塔塔的研究是将卡博扎替尼和替拉司他与安慰剂进行比较。康塔塔的注册工作现在已经完成，预计这一潜在的注册试验将在2020年下半年完成。我们的候选产品INCB 001158，也称为CB-1158，是一种口服精氨酸酶抑制剂，一种能耗尽氨基酸精氨酸的酶，而精氨酸是T细胞激活的关键代谢营养素。INCB 001158目前正在与国际细胞公司共同开发，用于肿瘤学和血液学适应症，目前正在1/2期试验中作为一种单一疗法进行评估，并与其他抗癌药物联合使用。精氨酸酶抑制剂在治疗囊性纤维化方面也有潜力，因此，我们选择了独特的口服精氨酸酶抑制剂CB-280治疗CF患者。我们已完成第一期试验，以评估安全。, 健康志愿者口服CB-280的耐受性和药动学特征，并计划在2020年上半年对CF患者进行一项研究。我们有两个早期免疫治疗计划，其中包括我们的候选CB-708，针对CD 73，一种在肿瘤微环境中产生腺苷的酶，以及一个IL4I1抑制剂程序。

Telaglenastat(CB-839)

我们的主要产品候选产品telaglenastat利用了许多癌症对营养谷氨酰胺的明显依赖性来促进生长和生存。Telaglenastat是一种新型的选择性谷氨酰胺酶抑制剂，可阻断肿瘤细胞中谷氨酰胺的消耗，并在临床前研究中显示出协同抗肿瘤作用。Telaglenastat单独使用或与多种其他抗癌药物联合使用时，会影响肿瘤细胞中的多种途径，从而导致

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能量块，抑制DNA合成，氧化应激和细胞周期中断。由于telaglenastat具有多种影响细胞代谢的机制，它与多种不同的药物(包括酪氨酸激酶抑制剂、mTOR抑制剂、Pd-1抗体、紫杉烷类、CDK 4/6抑制剂和PARP抑制剂)联合使用，对多种不同类型的肿瘤具有抗肿瘤作用。Telaglenastat与谷氨酰胺结合活性位点不同，与谷氨酰胺酶上的一个位点结合，使之成为一种高度选择性和独特的变构抑制剂。Telaglenastat的耐受性很好，部分原因在于这种选择性。

我们目前正在开发与标准疗法结合，在一组选定的实体肿瘤中使用telaglenastat。我们的主要重点是在RCC，在那里，我们目前正在评估在一个大的随机阶段2潜在注册试验和多个非随机联合试验的telaglenastat。由于最近在开发治疗病人的新疗法方面取得了进展，根据决定资源公司2018年的市场研究，RCC市场预计将大幅增长，从2016年的20亿美元增长到2026年的约70亿美元。

Telaglenastat在肾细胞癌中的应用评价

替拉司他的发展计划包括两个阶段的随机双盲，安慰剂对照的临床试验，替拉司他用于治疗肾癌。Telaglenastat正在调查中的县审判(NCT 03428217)，这是为登记目的而设计的。这是一项由445名患者组成的全球随机双盲试验，旨在评价替拉司他与卡布扎坦替尼联合安慰剂与卡博扎替尼治疗晚期透明细胞肾癌患者的安全性和有效性，这些患者曾接受过一至两种系统治疗，包括至少一种血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂或Nivolumab和ipilimumab的联合治疗。通过盲目的独立检查，主要终点是无进展生存(PFS)，而一个关键的次要端点是总体生存。患者将按国际转移性肾癌数据库联盟(IMDC)、风险类别和抗PD(L)1治疗前治疗进行分层。这项研究有85%的能量显示，无进展生存率提高了31%。为支持对Cantata的审判，Exelixis公司。已经和我们签订了一份物质供应协议。美国食品和药物管理局(FDA)已批准将替拉司他(Telaglenastat)与卡博扎替尼(Cabozantinib)联合使用，用于治疗曾接受过一两次治疗的转移性肾癌患者。我们已于2019年10月完成了拱门试验的报名工作，预计将于2020年下半年发布上线结果。

ENTRATA试验(NCT 03163667)是一项第二阶段随机双盲试验，目的是评估替拉司他联合安定与安慰剂联合治疗晚期透明细胞肾癌患者的安全性和有效性，这些患者至少接受了两种系统治疗，包括至少一种VEGFR靶向酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。患者按2：1比例随机分为两组。试点于2017年8月开始招生，2019年1月完成招生工作。这项试验在美国的多个中心招募了69名患者。今年6月公布了TOLINE结果，并在9月召开的欧洲医学肿瘤学会(ESMO)会议上公布了结果。关键的人口统计学在这两种治疗武器之间进行了平衡(telaglenastat与Everolimus联合使用，而安慰剂与Everolimus联合使用)。接受治疗的患者接受了大量的前处理，中位治疗前三行治疗晚期转移性疾病，其中70%(72%比65%)有两个或两个以上的TKI，68%(70%比65%)有中/差的MSKCC预后评分。88%的患者曾接受PD-1/PD-L1治疗(91%对83%).将Telaglenastat添加到Everolimus中位后，将中位PFS增加一倍至3.8个月，而仅对Everolimus则为1.9个月，并将疾病进展或死亡的风险降低了36%(HR=0.64，p=0.079单侧)。试验的主要终点是每位研究人员的PFS，其预定阈值为p≤0.2，单侧。实体瘤1.1版(RECIST v.1.1)的总体疗效评价标准为2.2%vs.0，稳定型为56.5%比47.8%。整体生存的次要终点尚未成熟。

在含替拉司他的手臂中，所有级别不良事件的发生频率与仅依洛莫司的相当。3级或以上不良反应发生率为80.4%的患者发生在telaglenastat+everolimus手臂，而在Everolimus+安慰剂臂的患者中，有60.9%的患者发生了不良事件。最常见的≥3级不良事件分别为贫血(17.4%比17.4%)、肺炎(6.5%比4.3%)、腹痛(6.5%比0%)、血小板减少(6.5%比0%)和疲劳(4.3%比8.7%)。导致停止任何研究药物的不良事件具有可比性(28.3%对30.4%)。

Telaglenastat联合辉瑞(Pfizer)‘s Talazoparib和Palbociclib的评价

在2019年3月，我们启动了一项1/2期临床试验，与辉瑞公司的聚腺苷二磷酸核糖聚合酶(PARP)抑制剂(PARP)联合应用于实体肿瘤患者。在2019年7月，我们启动了一项联合应用telaglenastat和CDK 4/6抑制剂Palbociclib联合治疗KRAS突变性大肠癌(CRC)和KRAS突变的非小细胞肺癌(NSCLC)的试验。与Palbociclib和talazoparib联合进行的这些试验是2018年10月宣布的与辉瑞的临床合作的一部分，辉瑞将提供Palbociclib和talazoparib，并提供财政支持。

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替拉司他与免疫治疗剂Nivolumab联合应用的评价

2016年8月，我们在RCC、黑色素瘤和非小细胞肺癌患者中联合Pd-1抑制剂Nivolumab，启动了一项1/2期替拉司他的临床试验。第1/2阶段的研究旨在评估替拉司他司他和尼沃鲁马的安全性、药动学和药效学。与布里斯托尔-迈尔斯·斯基布(Bristol-Myers Squibb)的合作，最初是在2016年12月宣布的，目的是对黑素瘤和非小细胞肺癌(NSCLC)进行联合评估。2017年11月，黑色素瘤队列扩大，登记了更多的病人，并扩大了合作，以分担随后的黑色素瘤发展费用，并设立了一个联合发展委员会，以指导联合治疗的发展和管理战略。2019年7月，随着试验的完成，与布里斯托尔-迈尔斯·斯基布的合作终止了。这些数据为我们的未来发展提供了信息。

Telaglenastat在NRF 2/Keap 1突变患者中的应用

众所周知，NRF 2/Keap 1通路通过调节活性氧(ROS)以依赖谷氨酰胺酶活性的方式推动某些癌症的发展，包括相当比例的非小细胞肺癌(NSCLC)和头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)。多个体内前模型已经证明，通过功能缺失的Keap 1突变或功能增益NRF 2突变激活这一途径，加速肿瘤的形成和扩散。NRF 2/Keap 1通路的激活除了使肿瘤模型更具侵略性外，还使其对telaglenastat(CB-839)对谷氨酰胺酶活性的抑制反应敏感。最近的临床资料表明，这种途径的激活，无论是通过失去Keap 1功能，还是激活NRF 2，都会导致NSCLC患者接受一线护理化疗或化疗的结果非常差。在非小细胞肺癌人群中，明确的机械原理、强大的临床前数据和高度未得到满足的医疗需求使我们设计了一项临床研究，该研究将结合护理标准评估替拉司他的治疗标准，该方案对携带Keap 1或NRF 2突变的非小细胞肺癌患者进行治疗，从而激活这一途径。这项试验预计将于2020年上半年开始。

Telaglenastat在PIK3CA突变性大肠癌(CRC)中的应用

根据美国癌症协会的数据，CRC是最常见的癌症之一，2018年美国新增病例约140，250例，死亡人数50，630人。原癌基因PIK3CA编码磷脂酰肌醇-3-激酶α催化亚基PIK3CA，是人类肿瘤中最常见的突变基因之一，约10%~20%的大肠癌中发现PIK3CA突变，2018年美国发生了14，000~28，000例PIK3CA突变。

一个由研究者赞助的临床试验是由JenniferEADS，Alok Khorana和Neal Meropol博士在Case西部综合癌症中心发起的。这项研究得到了“站起来对抗大肠癌梦之队翻译研究资助”(拨款号：SU2C-AACR-DT22-17)的支持。试验的第1阶段旨在确定特来那司他汀和卡培他滨联合治疗晚期难治性实体肿瘤的安全性和推荐剂量，而试验的第2阶段旨在评估晚期PIK3CA突变型大肠癌患者的方案活性。本研究在PIK3CA突变型结直肠癌患者中的第二阶段剂量扩展部分正在进行中。

额外的发展机会

Telaglenastat是一些额外的研究者赞助的临床试验的主题.第二阶段试验正在进行中，招募RAS野生型CRC和骨髓增生异常综合征(MDS)患者。中期MDS数据将在2019年12月举行的美国血液学学会会议上公布。另一项研究人员联合使用替拉司他联合治疗耐铂的BRCA野生型卵巢癌患者的试验也开放供登记。

Telaglenastat也可在NIH/NCI癌症治疗评估计划(CTEP)的合作协议下用于临床和非临床研究。由telaglenastat的CTEP和osimertinib联合赞助的第1/2期试验，用于治疗EGFR变异的IV期非小细胞肺癌患者，以及用于治疗idh突变型星形细胞瘤患者的第一阶段试验。此外，CTEP联合卡夫唑美和地塞米松治疗多发性骨髓瘤的试验正在进行中。CTEP计划为治疗软组织肉瘤启动一项新的替拉司他特试验；研究设计目前正在最后确定。

INCB 001158

我们的产品候选品INCB 001158是由我们发现的，它是一种有效的、选择性的口服生物可利用的酶精氨酸酶抑制剂，目前正在与INCEL共同开发。精氨酸是一种营养物质，对机体抗癌免疫细胞(如细胞毒性T细胞和自然杀伤细胞(NK))的激活和增殖至关重要。正常期间

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精氨酸酶(Arginase)是一种由抑制性髓系免疫细胞表达的免疫系统，在抑制T细胞增殖过程中起着重要的作用。但在许多肿瘤中，包括肺、胃肠道、膀胱、肾癌、头颈部鳞状细胞癌和急性髓系白血病，表达精氨酸的髓样细胞聚集并维持免疫抑制环境，阻断T细胞和NK细胞杀伤癌细胞的能力。我们认为精氨酸酶抑制剂可以通过恢复精氨酸水平来促进抗肿瘤免疫反应，从而激活机体自身的免疫细胞，包括细胞毒性T细胞和NK细胞。INCB 001158于2016年9月进入临床试验，目前正在四个正在进行的临床试验中进行测试。第一阶段1b/2试验(NCT 02903914)旨在评估INCB 001158的安全性和推荐的第二阶段剂量，作为一种单一治疗，并与免疫检查点抑制剂pbrobrolizumab联合使用。我们在2017年美国临床肿瘤学协会(ASCO)年会上为接受单一治疗的患者提供了初步的PK和安全性数据。2019年9月，欧洲医学肿瘤学协会(ESMO)将数据作为一种单一疗法提交给欧洲医学肿瘤学协会(ESMO)，并与微卫星稳定中的检查点抑制剂pbrolizumab(MSS)联合使用。这项研究被设计为INCB 001158单独的剂量提升，并与彭布鲁克利祖马联合使用，然后是扩展队列，后者遵循西蒙2阶段的设计。有3个单药扩张队列(非小细胞肺癌、大肠癌和其他实体肿瘤)和8个联合扩张队列，包括pd-(L)1-NA(MSS结直肠癌、头颈癌、胃癌、间皮瘤)和pd-(L)1难治性(非小细胞肺癌)。, 尿路上皮癌、黑色素瘤和MSI结直肠癌患者。截至2019年7月22日的数据截止日期。

对PD-(L)1-天真MSS结直肠癌(CRC)患者队列进行了Pd-(L)1-天真MSS结直肠癌(CRC)患者的临床研究，并将其进展到西蒙2期设计的第2期。在接受过3种治疗的43例可评价的患者中，3例获得了确认的部分缓解(7%)；在接受检查点抑制剂治疗的MSS CRC患者中，历史总有效率为0-1%。在数据截止时，三个响应者中有两个正在进行中，响应时间分别为2.4+和7+个月。第三位应答者的应答时间为6.7个月。6个月组的PFS率为20%。MSS CRC患者经INCB 001158+pbrolizumab治疗后，肿瘤内CD8+细胞总数的药效学增加。

结直肠癌单药组已进入西蒙2期设计的第2阶段.在33例可评价的MSS CRC患者中，1例获得部分缓解(3%)，1例获得持续7个月的稳定疾病。两位患者在治疗前6个月内均有疾病进展。单药MSS CRC队列的疾病控制率为27%。INCB 001158可抑制所有剂量的血浆精氨酸酶活性，并诱导血浆精氨酸的剂量增加，其中在推荐的第二阶段剂量为100 mg Bid时，平均增加3倍。

Pd-1天真患者接受pbrobrolizumab和INCB 001158的HNSCC队列也已进入西蒙2阶段设计的第2阶段，第2阶段的注册工作目前正在进行中。

应用INCB 001158单次治疗晚期实体瘤85例，剂量为50~150 mg，安全性评价。未达到最大耐受剂量。免疫相关的不良反应包括1次剂量限制毒性(DLT)，分别为2级疾病(150 Mg)和3级结肠炎(100 Mg)。临床上未见明显的尿素循环抑制。共有114例PD-(L)1-天真和PD-(L)1难治性患者在INCB 001158联合pbrobrolizumab治疗，并可在多个疾病特异性队列中评估安全性。免疫相关不良事件的总体频率和严重程度符合彭布鲁克利祖马的安全状况。

第二项临床试验(NCT 03314935)旨在评估INCB 001158与化疗的结合，于2017年11月开始招生。对实体肿瘤(包括转移微卫星稳定的结直肠癌、胆道癌、胃食道癌、子宫内膜癌或卵巢癌)的第1/2期试验正在评估INCB 001158，每日两次口服FOLFOX、吉西他滨/顺铂或紫杉醇。主要终点包括安全和客观反应率。

另外两个第1/2阶段的审判正在进行中。一是评价INCB 001158联合达瘤单抗治疗难治性多发性骨髓瘤的安全性和抗肿瘤活性(NCT 03837509)。另一种是单独评价INCB 001158的安全性和药代动力学，并与实验Pd-1抑制剂INCMGA 00012(NCT 03910530)联合使用。

2017年1月，我们与英特公司签订了一项合作与许可协议，或称INTER协作协议。根据国际细胞合作协议的条款，我们授予INCEL全球独家许可证，共同开发和共同商业化我们的小分子精氨酸酶抑制剂用于血液学和肿瘤学的适应症。双方正在合作开发授权产品并共同出资，英特承担全球开发成本的70%，美国承担全球开发成本的30%。双方将分享在美国的利润和亏损，60%给英塞，40%给我们。我们将有权详细说明

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在美国获得许可的产品，英特公司将向我们支付从美国境外特许产品净销售额的低至十几岁不等的分级版税。我们可能选择不承担我们的共同出资义务，在这种情况下，美国的利润分享将不再有效，英特公司将向我们支付分级的版税，从美国和美国境外特许产品净销售额的低至两位数不等，以及额外的特许权使用费，以补偿我们以前支付的开发费用。

我们的精氨酸酶抑制剂CB-280

精氨酸酶已被认为是几种非肿瘤性疾病，包括囊性纤维化(CF)的病理生理学的关键。CF患者在编码囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的基因中有一个突变，使他们特别容易受到肺功能进行性损害的影响。气道疾病在CF有一个复杂的病理生理学，尽管最近在发展治疗CF的进展，仍然有一个未得到满足的需求。CB-280是一种选择性强效的精氨酸酶口服抑制剂.精氨酸酶在CF气道疾病的病理生理过程中起着重要作用。CF患者的痰中精氨酸酶活性升高，导致精氨酸水平降低。精氨酸的减少被认为是通过抑制一氧化氮的产生而加重CF的肺部疾病，从而导致抗微生物免疫反应减弱和气道功能受损。众所周知，CF患者的气道一氧化氮(NO)水平低于正常水平，NO水平的降低与肺功能的恶化和与包括铜绿假单胞菌在内的病原体的定殖增加直接相关。对CF患者的研究表明，增加精氨酸水平可以增加一氧化氮的生成，改善肺功能。

我们和我们的临床前合作者，已经证实精氨酸酶抑制剂在小鼠模型的CF.基于CFTR突变CF小鼠模型的临床前研究，我们认为精氨酸酶抑制可导致CF患者感染减少和肺功能改善，这些数据支持CB-280在CF中的临床发展。在2019年2月，我们启动了在IND申请下进行的第一阶段试验。人体第一阶段试验，现在已经完成，评估了健康志愿者口服CB-280的安全性、耐受性和药动学特征。一项针对CF患者的1b期临床研究，预计将于2020年上半年开始注册，将测试多剂量CB-280，而在大约30例成人CF患者中测试安慰剂，以确定CB-280在CF患者中的安全剂量范围。有任何CFTR突变状态的患者将有资格参加这项研究。患者将接受CB-280或安慰剂14天；肺功能以及痰中的微生物将被评估。这项研究的剂量发现扩展计划中，额外的队列的病人将接受不同剂量的CB-280或安慰剂28天，以选择最佳剂量的CB-280。在整个研究中，患者将继续他们现有的治疗CF(包括CFTR调节剂)。精氨酸酶在特发性肺纤维化和其他纤维化疾病、原发性肺动脉高压、急性呼吸窘迫综合征等疾病中也发挥重要的病理生理作用。根据我们与INCEL的合作协议，我们保留了CB-280在特定的非肿瘤学罕见疾病适应症(包括CF)中开发和商业化的唯一权利。

我们的CD 73抑制剂CB-708

CD 73是肿瘤微环境中的一种酶，能产生腺苷，是肿瘤免疫功能的一种强有力的抑制剂。CD 73在多种肿瘤和肿瘤浸润的白细胞中均有表达，常与预后不良有关。CD 73抑制抑制腺苷的产生有望逆转肿瘤微环境中的免疫抑制，增强免疫系统抗肿瘤的能力。

我们开发了一种口服生物可用的CD 73小分子抑制剂CB-708，它在小鼠同基因模型中具有抗肿瘤活性，既可作为单药治疗，也可与检查点抑制剂和化疗联合使用。临床前数据发表在2019年4月美国癌症研究协会年会和2019年癌症免疫治疗学会(SITC)11月的会议上，表明CB-708是CD 73的一种有效的选择性抑制剂，在同基因小鼠肿瘤模型中具有免疫介导的单一药物活性。在临床前的研究中，CB-708耐受性好，当与抗Pd-L1免疫疗法或化疗药物如奥沙利铂或阿霉素联合使用时，抗肿瘤活性增强。我们目前正在与潜在的合作伙伴进行讨论，我们临床试验的时间取决于这些讨论的结果。

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我们的IL4I1抑制剂计划

IL4I1是一种具有苯丙氨酸氧化酶活性的酶，主要由肿瘤细胞和抗原提呈细胞表达，产生过氧化氢，是T细胞功能的抑制剂。IL4I1在多种肿瘤类型中的表达与预后不良有关，在免疫侵袭中具有潜在的作用，并可能降低检查点治疗刺激抗肿瘤免疫应答的能力。IL4I1在多种肿瘤类型中表达增高，在卵巢和B细胞肿瘤中的表达尤其高。我们开发了一种一流的、有效的、口服的IL4I1抑制剂.在2019年11月的SITC会议上提出了临床前的数据，并证明我们的新型IL4I1小分子抑制剂在同基因小鼠肿瘤模型中具有单一的抗肿瘤活性，并且增强了检查点抑制剂的活性。

关键会计政策和估计

从2019年1月1日起，我们采用了ASU 842，其中我们在资产负债表上记录了经营租赁使用权资产和经营租赁负债。我们使用了与我们的经营租赁使用权资产和租赁负债估值有关的估计数，包括增量借款利率。我们的估计是基于历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他假设，这些假设的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们认为，除通过与上述新租赁会计准则有关的ASU 842外，我们在提交给SEC的2018年12月31日终了年度表10-K年度报告中披露的关键会计政策和估计数没有发生重大变化。

财务概览

合作收入

协作收入是在2017年第一季度实现的4 500万美元预付费用和1 200万美元里程碑中确认的递延收入中的一部分，这两项收入均来自INTAL协作协议。5 700万美元的合并交易价格是根据截至2018年6月已履行的联合履约义务的完成进度计量，在“INTER协作协议”下的估计业绩期内确认的。请参阅项目1，精简合并财务报表附注2和10，以进一步了解INTER合作协议。

研发费用

研究和开发费用是进行研究所需的费用，例如发现和开发我们的产品候选人。我们承认所有的研究和开发成本。根据国际细胞合作协议和我们的其他合作协议进行的共同开发活动的相关费用包括在研究和开发费用中，任何由INCEL和我们的其他合作者偿还的费用都反映为这类费用的减少。

研究和开发费用主要包括：

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从历史上看，我们的总营运费用中最大的一部分是我们对研发活动的投资，包括我们产品候选产品的临床开发。我们将我们的临床和临床前项目的工资、福利、股票补偿费用和间接成本按具体项目分配给研发费用，并将这些费用包括在具体项目的费用中。下表显示了截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月的研发费用：

我们预计，在未来几年里，我们的研发费用将增加，因为我们将推动我们的产品候选产品进入临床试验并通过临床试验，并对我们的产品候选产品进行监管审批，这将需要在合同制造和库存积累相关成本方面进行大量投资。

进行必要的临床试验以获得监管批准的过程是昂贵和耗时的。我们可能永远不会成功地为我们的产品候选人获得市场认可。我们的产品候选人成功的可能性可能受到许多因素的影响，包括临床数据、竞争、制造能力和商业可行性。因此，我们无法确定我们的研究和开发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们将在什么时间和多大程度上从我们的任何产品候选产品的商业化和销售中获得收入。

一般费用和行政费用

一般和行政费用包括人事费用、分配的费用和其他外部专业服务费用，包括法律、审计和会计服务。人事费用包括工资、福利和基于股票的薪酬.分配的费用包括设施和其他分配的费用，其中包括设施租金和维修费、折旧费用和其他用品的直接和分配费用。我们已经并预计将继续因作为一家上市公司而承担额外费用，包括遵守适用于在国家证券交易所上市的公司的规则和条例的费用，以及根据证券交易委员会的规则和条例履行和报告义务的相关费用，特别是在我们不再是一家“新兴增长公司”之后。此外，我们已经并预期会继续增加与上市公司有关的开支，包括增加法律、保险、投资者关系，以及其他因需要额外人力资源和专业服务而增加的开支。

操作结果

2019年9月30日和2018年9月30日终了三个月的比较

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截至2018年9月30日的三个月内，新的研究和开发费用增加了80万美元(5%)，从1640万美元增加到1720万美元(截至2019年9月30日)。增加80万美元的原因是，远程教育项目增加了70万美元，包括我们的Cantata试验项目，INCB 001158项目增加了40万美元，我们早期研究项目的投资增加了50万美元，而CB-280项目减少了80万美元，部分抵消了这一增长。

一般费用和行政费用增加了80万美元，即27%，从2018年9月30日终了的三个月的310万美元增加到2019年9月30日终了的三个月的390万美元，主要是因为主要用于法律和会计服务的专业服务费用增加了60万美元，与人事有关的费用增加了20万美元，主要来自更高的人数。

利息和其他收入、净利息和其他收入净增20万美元，从2018年9月30日终了的三个月的60万美元增至截至2019年9月30日的3个月的80万美元。增加20万美元的原因是，我们的投资回报率较高，利息收入增加了10万美元，与2018年期间相比，现金等价物和投资结余减少，部分抵消了这一增加，并与我们设施转租的收益有关，增加了10万美元。

截至2019年9月30日及2018年9月30日止的9个月比较