目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-q
|
|
根据1934年证券交易法第13或15(D)条的季度报告 |
截至2019年9月30日的季度期间
或
|
☐ |
根据1934年证券交易法第13或15(D)条提出的过渡报告 |
从_到_ 的过渡期
佣金档案号001-38501
______________________________________________
学者岩石控股公司
(章程中指定的注册人的确切名称)
|
特拉华 |
82‑3750435 |
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|
(州或其他管辖权 公司或组织) |
(I.R.S.雇主 标识号) |
||
|
|
|
||
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纪念道620号，2楼 马萨诸塞州剑桥 (主要执行办公室地址) |
02139 (邮政编码) |
||
|
|
|
||
|
(857) 259‑3860 (注册人的电话号码，包括区号)
根据《交易法》第12(B)条登记的证券： |
|||
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每个班级的标题 |
商号 |
注册的每个交易所的名称 |
|
|
普通股，每股面值0.001美元 |
SRRK |
纳斯达克全球精选市场 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在之前12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)提交了1934年“证券交易法”第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内遵守了此类提交要求。是否☐
用复选标记表示注册人在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)是否已根据S-T规则第405条(本章232.405节)以电子方式提交了需要提交的每个交互式数据文件。是否☐
用复选标记表示注册人是大型加速申请者，加速申请者，非加速申请者，较小的报告公司，还是新兴的成长型公司。参见“交换法”第12b-2条中“大型加速文件服务器”、“加速文件服务器”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。
|
大型加速文件服务器 |
☐ |
加速文件服务器 |
☐ |
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非加速文件服务器 |
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较小的报表公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴的成长型公司，请用复选标记表明注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交换法”第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交换法》第12b-2条所定义)。是☐否
截至2019年11月1日，注册人普通股的流通股数量为29，678，422。
目录
关于前瞻性陈述的特别说明
本季度报告采用Form 10-Q(“季度报告”)，包括通过引用并入的文件，包含联邦证券法、修订后的1933年“证券法”第27A条和修订后的“1934年证券交易法”21E条含义内的前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入1995年“私人证券诉讼改革法”中包含的前瞻性陈述的安全港条款，并且为了遵守这些安全港条款而将本声明包括在内。本季度报告中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等术语或这些术语的负面或其他类似术语来识别前瞻性陈述。可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的大不相同的一些风险和不确定因素包括(但不限于)：
|
· |
SRK-015临床试验的成功、成本和时间，包括我们的2期临床试验和任何未来SRK-015临床试验的进度和完成情况，以及这些试验的结果和结果的时间； |
|
· |
我们其他产品开发活动、临床前研究和临床试验的成功、成本和时间，包括SRK-181用于治疗对检查点阻断疗法(“CBT”)耐药的癌症，以及这些研究和试验的结果和结果的时间； |
|
· |
我们在确定和执行SRK-015、SRK-181的附加指示的开发计划以及从我们的其他计划中确定候选产品方面的成功； |
|
· |
我们的候选产品的临床效用及其相对于其他治疗方案的潜在优势； |
|
· |
我们一般或在我们可接受的条件下获得运营资金的能力，包括完成进一步开发所需的资金，以及在成功开发后，如果获得批准，将SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品商业化的能力； |
|
· |
我们确定的研究重点的潜力，以推进我们的专有平台、开发计划或产品候选； |
|
· |
我们能够获得和保持美国食品和药物管理局、欧洲药品管理局和其他监管机构对SRK-015、SRK-181和任何未来候选产品的监管批准的时间、范围或可能性，以及任何批准的候选产品标签中的任何相关限制、限制或警告； |
|
· |
我们对我们为候选产品获得和维护知识产权保护的能力以及此类保护的持续时间的期望； |
|
· |
如果获得批准，我们成功制造用于临床试验和商业用途的候选产品的能力和潜力； |
|
· |
我们建立或维护合作或战略关系的能力，包括我们与Gilead Sciences，Inc.的合作； |
|
· |
我们在必要时获得额外资金的能力； |
|
· |
我们的产品候选市场的规模和增长潜力，以及我们单独或与其他产品组合为这些市场提供服务的能力； |
|
· |
我们的预期与现金储备的使用有关； |
2
目录
|
· |
新的法律法规或对现有法律法规的修改的影响； |
|
· |
与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展和预测； |
|
· |
我们对费用、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计和预期，包括我们对公开发行收益的预期使用； |
|
· |
现金和费用水平，未来收入和流动性来源； |
|
· |
我们对《快速启动我们的商业创业法案》规定的新兴成长型公司资格的期望值；以及 |
|
· |
其他风险和不确定因素，包括第二部分第1A项风险因素下列出的风险和不确定性。 |
上述风险并非详尽无遗。本报告的其他部分可能包括可能对我们的业务和财务表现产生不利影响的其他因素。此外，我们在一个竞争激烈和快速变化的环境中运营。新的风险因素不时出现，管理层不可能预测所有风险因素，我们也无法评估所有风险因素对我们业务的影响，或者任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。鉴于这些风险和不确定因素，投资者不应过度依赖前瞻性陈述作为对实际结果的预测。投资者还应参阅我们提交给证券交易委员会的最近10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告，以及我们向证券交易委员会提交的当前8-K表格报告，以及我们可能通过当前8-K表格报告或其他方式不时向公众提供的其他材料，以讨论可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性声明中表达或暗示的内容大不相同的风险和不确定因素。我们明确表示没有责任更新任何前瞻性陈述，以反映基本假设或因素、新信息、未来事件或其他方面的变化，您在本报告发布之日后不应依赖这些前瞻性陈述。
我们可能会不时提供有关我们的行业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括对这些市场的潜在规模以及某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息固有地受到不确定性的影响，实际事件、情况或数字，包括实际疾病流行率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息有很大不同。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源准备的报告、研究调查、研究和类似数据中获得本行业、业务信息、市场数据、流行信息和其他数据，在某些情况下应用我们自己的假设和分析，这些假设和分析在将来可能被证明是不准确的。
3
目录
学者岩石控股公司
目录
|
|
页面 |
|
第一部分-财务信息 |
|
|
项目1.财务报表(未审计) |
5 |
|
截至2019年9月30日和2018年12月31日的综合资产负债表 |
5 |
|
截至2019年和2018年9月30日的三个月和九个月的综合经营报表和综合亏损 |
6 |
|
截至2019年和2018年9月30日的九个月可转换优先股和股东权益(赤字)合并报表 |
7 |
|
截至2019年和2018年9月30日的九个月现金流量表 |
9 |
|
合并财务报表注释 |
10 |
|
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 |
20 |
|
项目3.市场风险的定量和定性披露 |
32 |
|
第4项.控制和程序 |
32 |
|
|
|
|
第二部分其他信息 |
|
|
第1项法律程序 |
33 |
|
第1A项。危险因素 |
34 |
|
项目2.未登记的股权证券销售和收益使用 |
85 |
|
项目3.高级证券违约 |
85 |
|
第4项矿山安全披露 |
85 |
|
项目5.其他信息 |
86 |
|
项目6.展品 |
87 |
|
签名 |
89 |
4
目录
第一部分财务信息
项目1.财务报表
学者岩石控股公司
合并资产负债表
(未审核)
(以千为单位，共享和每共享数据除外)
|
|
|
9月30日， |
|
12月31日， |
||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
资产 |
|
|
|
|
|
|
|
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
现金及现金等价物 |
|
$ |
32,641 |
|
$ |
115,069 |
|
有价证券 |
|
|
143,441 |
|
|
60,576 |
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
3,157 |
|
|
2,296 |
|
流动资产总额 |
|
|
179,239 |
|
|
177,941 |
|
房产和设备，净额 |
|
|
4,311 |
|
|
3,190 |
|
经营租赁使用权资产 |
|
|
4,702 |
|
|
— |
|
受限现金 |
|
|
205 |
|
|
205 |
|
其他长期资产 |
|
|
85 |
|
|
— |
|
总资产 |
|
$ |
188,542 |
|
$ |
181,336 |
|
负债与股东权益 |
|
|
|
|
|
|
|
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
|
应付帐款 |
|
$ |
3,032 |
|
$ |
3,303 |
|
应计费用 |
|
|
8,141 |
|
|
7,157 |
|
延期租金 |
|
|
— |
|
|
16 |
|
经营租赁责任 |
|
|
1,082 |
|
|
— |
|
应付贷款 |
|
|
— |
|
|
424 |
|
递延收入 |
|
|
20,252 |
|
|
20,209 |
|
其他流动负债 |
|
|
15 |
|
|
14 |
|
流动负债总额 |
|
|
32,522 |
|
|
31,123 |
|
递延租金的长期部分 |
|
|
— |
|
|
871 |
|
经营租赁负债的长期部分 |
|
|
4,484 |
|
|
— |
|
其他长期负债 |
|
|
13 |
|
|
24 |
|
递延收入的长期部分 |
|
|
29,733 |
|
|
42,695 |
|
总负债 |
|
|
66,752 |
|
|
74,713 |
|
承诺和或有事项(附注8) |
|
|
|
|
|
|
|
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
|
优先股，票面价值0.001美元；2019年9月30日和2018年12月31日授权的10，000，000股股票；2019年9月30日和2018年12月31日没有发行和流通股 |
|
|
— |
|
|
— |
|
普通股，票面价值0.001美元；截至2019年9月30日，150，000，000股授权股和29，678，422股已发行和未发行股票；截至2018年12月31日，150，000，000股已授权股票和26，217，701股已发行和已发行股票 |
|
|
30 |
|
|
26 |
|
额外实收资本 |
|
|
268,009 |
|
|
213,453 |
|
累计其他综合收益(亏损) |
|
|
26 |
|
|
(8) |
|
累计赤字 |
|
|
(146,275) |
|
|
(106,848) |
|
股东权益总额 |
|
|
121,790 |
|
|
106,623 |
|
总负债和股东权益 |
|
$ |
188,542 |
|
$ |
181,336 |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
5
目录
学者岩石控股公司
合并经营报表和综合亏损
(未审核)
(以千为单位，共享和每共享数据除外)
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
截至9月30日的9个月， |
||||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
|
收入 |
|
$ |
4,774 |
|
$ |
— |
|
$ |
12,919 |
|
$ |
— |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
15,699 |
|
|
8,061 |
|
|
40,153 |
|
|
26,185 |
|
一般和行政 |
|
|
6,181 |
|
|
3,173 |
|
|
14,961 |
|
|
8,947 |
|
运营费用合计 |
|
|
21,880 |
|
|
11,234 |
|
|
55,114 |
|
|
35,132 |
|
运营损失 |
|
|
(17,106) |
|
|
(11,234) |
|
|
(42,195) |
|
|
(35,132) |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
959 |
|
|
472 |
|
|
2,768 |
|
|
772 |
|
净损失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
每股净亏损，基本和稀释 |
|
$ |
(0.55) |
|
$ |
(0.44) |
|
$ |
(1.46) |
|
$ |
(2.72) |
|
加权平均已发行普通股，基本和稀释 |
|
|
29,232,158 |
|
|
24,310,681 |
|
|
26,929,215 |
|
|
12,647,032 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
净损失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
其他综合收益(亏损)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
有价证券未实现损益 |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
34 |
|
|
2 |
|
其他综合收益(亏损)合计 |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
34 |
|
|
2 |
|
综合损失 |
|
$ |
(16,179) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(39,393) |
|
$ |
(34,358) |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
6
目录
学者岩石控股公司
可转换优先股和股东权益合并报表
(未审核)
(以千为单位，共享和每共享数据除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累计 |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
可转换优先 |
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
其他 |
|
|
|
|
总计 |
||||||
|
|
|
库存 |
|
|
普通股 |
|
已付费 |
|
全面 |
|
累计 |
|
股东 |
||||||||||
|
|
|
份 |
|
金额 |
|
|
份 |
|
金额 |
|
资本 |
|
收入(亏损) |
|
赤字 |
|
股权 |
||||||
|
2018年12月31日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
26,217,701 |
|
$ |
26 |
|
$ |
213,453 |
|
$ |
(8) |
|
$ |
(106,848) |
|
$ |
106,623 |
|
有价证券未实现收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
24 |
|
|
— |
|
|
24 |
|
在此期间被没收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(2,237) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
行使股票期权 |
|
— |
|
|
— |
|
|
1,983 |
|
|
— |
|
|
13 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
13 |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,618 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,618 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(10,755) |
|
|
(10,755) |
|
2019年3月31日余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
26,217,447 |
|
$ |
26 |
|
$ |
215,084 |
|
$ |
16 |
|
$ |
(117,603) |
|
$ |
97,523 |
|
有价证券未实现收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
42 |
|
|
— |
|
|
42 |
|
出售普通股，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
3,000,000 |
|
|
3 |
|
|
42,019 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
42,022 |
|
行使股票期权 |
|
— |
|
|
— |
|
|
12,883 |
|
|
— |
|
|
79 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
79 |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,814 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,814 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(12,525) |
|
|
(12,525) |
|
2019年6月30日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
29,230,330 |
|
$ |
29 |
|
$ |
258,996 |
|
$ |
58 |
|
$ |
(130,128) |
|
$ |
128,955 |
|
有价证券未实现损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(32) |
|
|
— |
|
|
(32) |
|
在此期间被没收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(1,973) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
出售普通股，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
450,000 |
|
|
1 |
|
|
6,325 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
6,326 |
|
行使股票期权 |
|
— |
|
|
— |
|
|
65 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
2,688 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
2,688 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(16,147) |
|
|
(16,147) |
|
2019年9月30日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
29,678,422 |
|
$ |
30 |
|
$ |
268,009 |
|
$ |
26 |
|
$ |
(146,275) |
|
$ |
121,790 |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
7
目录
学者岩石控股公司
可转换优先股和股东权益(赤字)合并报表
(未审核)
(以千为单位，共享和每共享数据除外)
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累计 |
|
|
|
|
|
||
|
|
|
可转换优先 |
|
|
|
|
|
|
|
其他 |
|
其他 |
|
|
|
|
总计 |
||||||
|
|
|
库存 |
|
|
普通股 |
|
已付费 |
|
全面 |
|
累计 |
|
股东 |
||||||||||
|
|
|
份 |
|
金额 |
|
|
份 |
|
金额 |
|
资本 |
|
损失 |
|
赤字 |
|
权益(赤字) |
||||||
|
2017年12月31日余额 |
|
43,135,911 |
|
$ |
109,232 |
|
|
3,970,586 |
|
$ |
4 |
|
$ |
4,001 |
|
$ |
(2) |
|
$ |
(57,525) |
|
$ |
(53,522) |
|
有价证券未实现收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1 |
|
|
— |
|
|
1 |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
482 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
482 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(8,892) |
|
|
(8,892) |
|
2018年3月31日的余额 |
|
43,135,911 |
|
$ |
109,232 |
|
|
3,970,586 |
|
$ |
4 |
|
$ |
4,483 |
|
$ |
(1) |
|
$ |
(66,417) |
|
$ |
(61,931) |
|
有价证券未实现收益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1 |
|
|
— |
|
|
1 |
|
权证重新分类为股东权益 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
93 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
93 |
|
可转换优先股转换为普通股 |
|
(43,135,911) |
|
|
(109,232) |
|
|
15,109,950 |
|
|
15 |
|
|
109,217 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
109,232 |
|
出售首次公开发行的普通股，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
6,164,000 |
|
|
6 |
|
|
77,829 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
77,835 |
|
在此期间被没收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(852) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,089 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,089 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(14,707) |
|
|
(14,707) |
|
2018年6月30日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
25,243,684 |
|
$ |
25 |
|
$ |
192,711 |
|
$ |
— |
|
$ |
(81,124) |
|
$ |
111,612 |
|
出售首次公开发行的普通股，扣除发行成本 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
4 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
4 |
|
在此期间被没收的限制性股票 |
|
— |
|
|
— |
|
|
(2,367) |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
行使股票期权 |
|
— |
|
|
— |
|
|
449 |
|
|
— |
|
|
3 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
3 |
|
股权补偿费用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,486 |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
1,486 |
|
净损失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
(10,762) |
|
|
(10,762) |
|
2018年9月30日的余额 |
|
— |
|
$ |
— |
|
|
25,241,766 |
|
$ |
25 |
|
$ |
194,204 |
|
$ |
— |
|
$ |
(91,886) |
|
$ |
102,343 |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
8
目录
学者岩石控股公司
合并现金流量表
(未审核)
(单位：千)
|
|
|
九个月结束 |
||||
|
|
|
9月30日， |
||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
经营活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
|
净损失 |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
调整以调节净亏损与经营活动中使用的净现金： |
|
|
|
|
|
|
|
折旧和摊销 |
|
|
917 |
|
|
567 |
|
出售财产和设备的损益 |
|
|
(8) |
|
|
— |
|
股权薪酬 |
|
|
6,120 |
|
|
3,057 |
|
投资证券摊销/增值 |
|
|
(1,023) |
|
|
— |
|
非现金经营租赁费用 |
|
|
742 |
|
|
— |
|
延期工资税抵免 |
|
|
— |
|
|
199 |
|
营业资产和负债的变化： |
|
|
|
|
|
|
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
(1,001) |
|
|
(1,108) |
|
其他资产 |
|
|
(85) |
|
|
— |
|
应付帐款 |
|
|
(664) |
|
|
294 |
|
应计费用 |
|
|
984 |
|
|
543 |
|
延期租金 |
|
|
— |
|
|
190 |
|
经营租赁负债 |
|
|
(625) |
|
|
— |
|
递延收入 |
|
|
(12,919) |
|
|
— |
|
其他负债 |
|
|
(59) |
|
|
95 |
|
经营活动使用的净现金 |
|
|
(47,048) |
|
|
(30,523) |
|
投资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
|
购买财产和设备 |
|
|
(1,645) |
|
|
(791) |
|
购买有价证券 |
|
|
(194,608) |
|
|
— |
|
出售财产和设备的收益 |
|
|
8 |
|
|
— |
|
有价证券的销售和到期日 |
|
|
112,800 |
|
|
1,499 |
|
投资活动提供的净现金(用于) |
|
|
(83,445) |
|
|
708 |
|
融资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
|
应付贷款本金 |
|
|
(365) |
|
|
(500) |
|
出售普通股所得收入，扣除发行成本 |
|
|
48,348 |
|
|
77,839 |
|
股票期权活动的收益 |
|
|
92 |
|
|
3 |
|
其他 |
|
|
(10) |
|
|
(2) |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
48,065 |
|
|
77,340 |
|
现金和现金等价物净(减少)增加和限制现金 |
|
|
(82,428) |
|
|
47,525 |
|
现金及现金等价物和限制现金，期初 |
|
|
115,274 |
|
|
56,666 |
|
现金和现金等价物和限制现金，期末 |
|
$ |
32,846 |
|
$ |
104,191 |
|
非现金项目补充披露： |
|
|
|
|
|
|
|
应付账款和应计费用中的财产和设备采购 |
|
$ |
832 |
|
$ |
177 |
|
以经营租赁义务换取经营租赁使用权资产 |
|
$ |
5,444 |
|
$ |
— |
|
补充现金流量信息： |
|
|
|
|
|
|
|
支付利息的现金 |
|
$ |
7 |
|
$ |
27 |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
9
目录
学者岩石控股公司
合并财务报表注释
(未审核)
1.业务性质
Scholar Rock Holding Corporation(“公司”)是一家生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗严重疾病的创新药物，其中蛋白质生长因子信号传递起着基础性作用。该公司对生长因子激活的分子机制的全新理解使其能够开发一种专有平台，用于发现和开发在细胞水平上局部和选择性地针对这些信号蛋白的单克隆抗体。该公司的主要候选产品SRK-015是一种高度选择性的全人型单克隆抗体，具有独特的作用机制，可抑制骨骼肌中生长因子myostatin的激活。SRK-015正在被开发为治疗脊髓性肌肉萎缩(“SMA”)的潜在的第一种肌肉导向疗法。该公司目前正在SRK-015黄玉2期临床试验中对2型和3型SMA患者进行剂量。该公司的第二个候选产品SRK-181正在开发中，用于治疗对检查点阻断疗法(“CBT”)(如抗PD1或抗PDL 1抗体)有抵抗力的癌症。SRK181是一种高度选择性的转化生长因子β1(“转化生长因子β1”)活化抑制剂。根据监管部门的反馈，该公司打算在2020年第一季度启动SRK-181的第一阶段临床试验，用于对抗PD(L)1抗体表现出主要抵抗力的局部晚期或转移性实体肿瘤患者。此外，该公司继续创造一系列新的候选产品，这些产品有可能改变患有各种严重疾病的患者的生活，包括其他神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血。本公司成立于2012年5月。其主要办事处位于马萨诸塞州剑桥。
自成立以来，公司的业务重点是研究和开发单克隆抗体，这些抗体选择性地抑制生长因子的激活以达到治疗效果，以及建立公司的知识产权组合并开展研究和开发活动。该公司主要通过各种股权融资为其运营提供资金，包括2018年5月普通股的首次公开发行(“IPO”)和2019年6月的二次发行(注6)，以及研发合作协议。
创收活动仅限于两个协作，均包含研究服务和许可证颁发。第一份协议于2013年执行，是与詹森生物技术公司(Janssen Biotech，Inc.)签订的。(“Janssen”)，强生公司的子公司。第二份协议于2018年12月执行，是与吉列德科学公司(Gilead Sciences，Inc.)签订的。(“基列”)。该公司于2019年开始确认吉列合作协议的收入。销售任何商业产品未记录任何收入。
公司面临与其他生命科学公司类似的一些风险，包括但不限于成功发现和开发候选药物、筹集额外资本、竞争对手开发新技术创新、保护专有技术和监管批准以及市场对公司产品的接受程度。该公司预计，随着它继续开发其候选产品，在未来几年内，它将继续遭受重大的经营亏损。公司认为，其现有的现金和现金等价物以及2019年9月30日的有价证券将足以使公司在财务报表发布之日后至少一年的时间里为其当前业务提供资金。
2.重要会计政策汇总
重要会计政策汇总
编制未经审计的综合财务报表时使用的重要会计政策在公司截至2018年12月31日的经审计的综合财务报表及其附注中有所说明，这些政策包括在公司的年度报告Form 10-K中。公司在截至2018年12月31日的年度10-K报表中披露的重大会计政策的重大变化如下。
10
目录
租赁
自2019年1月1日起，本公司采用会计准则编撰(“ASC”)主题842，租赁(“ASC 842”)，采用修改后的追溯方法并利用生效日期作为其初始申请日期，其前期期间根据ASC主题840，租赁中先前的指导提出。
在安排开始时，公司根据存在的独特事实和情况确定该安排是否为租赁或包含租赁。期限超过一年的租赁在资产负债表上确认为使用权资产、租赁负债和长期租赁负债(如果适用)。经营租赁负债及其相应的使用权资产基于预期剩余租赁期内租赁付款的现值进行记录。但是，对于收到的奖励等项目，可能需要对使用权资产进行某些调整。租赁合同中隐含的利率通常不容易确定。因此，本公司利用其增量借款利率，即在类似期限内以抵押方式借款的利率，其金额等于类似经济环境下的租赁付款。
根据ASC 842的指导，租赁的组成部分应分为三类：租赁组成部分(如土地、建筑物等)、非租赁组成部分(如公共区域维护、消耗品等)和非组成部分(如财产税、保险等)然后，固定和实质固定合同对价(包括任何与非组件相关的)必须基于各自的相对公允价值分配给租赁组件和非租赁组件。
重新分类
对上一年度的财务报表进行了某些重新分类，以符合本年度使用的分类。
未审计的中期财务信息
本公司的合并财务报表是根据美国证券交易委员会(“SEC”)的规则和规定编制的。未经审计的综合财务报表包括Scholar Rock控股公司及其全资子公司的账目。所有公司间交易和余额均已在合并中消除。管理层认为，所提供的信息反映了所有调整，所有这些调整都具有正常和经常性的性质，对于公平呈现所报告的过渡期的结果是必要的。本公司考虑资产负债表日期之后但财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计相关的额外证据，或确定需要额外披露的事项。过渡期的运营结果不一定表示全年或任何其他过渡期的预期结果。
估计的使用
根据GAAP编制财务报表要求管理层作出可能影响财务报表日期的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的相关披露以及报告期内收入和费用的相关报告的估计和判断。管理层的估计基于历史经验和相信在当时情况下合理的各种假设。实际结果可能与这些估计值不同。
最近通过的会计公告
ASU 2016-02，租赁和ASU 2018-11，租赁，有针对性的改进
2016年2月，FASB发布了ASU 2016-02，租赁，(“ASU 2016-02”)，取代了ASC 840中的租赁会计要求，并创建了一个新的主题842，租赁。
在采用新标准时，公司选择在新标准内利用过渡指南允许的一套可用的实际权宜之计，该准则取消了重新评估以前会计核算的要求
11
目录
关于安排是否为租赁或包含租赁、租赁的分类以及初始直接成本的处理的结论。采用这一标准后，截至2019年1月1日，营业租赁负债和使用权资产的确认分别为620万美元和540万美元。于采用该标准时，并无对保留收益作出累积过渡调整，且对本公司的经营报表或现金流量表并无重大影响，因为差额与先前记录的递延租金有关，而该租金已于采用本标准时予以抵销。
最近发布的会计公告
2018年8月，FASB发布了ASU 2018-15，客户对云计算安排(即服务合同)中发生的实施成本的核算。新标准将使将托管安排(服务)的执行成本资本化的要求与内部使用软件(资产)的成本保持一致。因此，在托管安排中产生的某些执行成本将被推迟和摊销。新标准将于2020年1月1日对公司生效。公司预计采用ASU 2018-15不会对其净财务状况或披露产生实质性影响。
2016年6月，FASB发布了ASU 2016-13“金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的计量”。该准则要求以摊销成本为基础计量的金融资产或一组金融资产应按预计收取的净额列报。在目前的公认会计原则下，公司在衡量发生的损失时只考虑过去的事件和当前的情况。根据ASU 2016-13，在为集体或单独计量的资产制定预期信用损失估计时，公司必须考虑的信息被拓宽。预测信息的使用在预计信用损失的估计中包含了更及时的信息。新指南将在2019年12月15日之后的年度和中期期间生效。根据具体的修改，使用修改后的回顾性或前瞻性方法来应用指南。本公司预期不会因采用ASU 2016-13而对其净财务状况或披露产生重大影响。
3.金融资产负债的公允价值
下表汇总了在2019年9月30日和2018年12月31日以公允价值定期计量的资产和负债(以千为单位)：
|
|
|
公允价值计量于2019年9月30日 |
||||||||||
|
|
|
总计 |
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
||||
|
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
货币市场基金，包括在现金和现金等价物中 |
|
$ |
30,868 |
|
$ |
30,868 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美国财政部债务 |
|
|
143,441 |
|
|
143,441 |
|
|
— |
|
|
— |
|
总资产 |
|
$ |
174,309 |
|
$ |
174,309 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
|
|
2018年12月31日公允价值计量 |
||||||||||
|
|
|
总计 |
|
1级 |
|
2级 |
|
3级 |
||||
|
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
货币市场基金，包括在现金和现金等价物中 |
|
$ |
114,593 |
|
$ |
114,593 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
|
有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美国财政部债务 |
|
|
60,576 |
|
|
60,576 |
|
|
— |
|
|
— |
|
总资产 |
|
$ |
175,169 |
|
$ |
175,169 |
|
$ |
— |
|
$ |
— |
现金和现金等价物和有价证券包括对货币市场基金和美国政府证券的投资，这些投资使用所报的市场价格进行估值。因此，截至2019年9月30日和2018年12月31日，货币市场基金和政府基金被归类为一级基金。在截至2019年9月30日或2018年9月30日的三个月或九个月内，公允价值计量水平之间没有转移。
12
目录
由于其短期性质，预付费用和其他流动资产、应付账款和应计费用的资产负债表中反映的账面金额与其在2019年9月30日和2018年12月31日的公允价值近似。
于首次公开招股完成后，本公司用于购买优先股的未偿还认股权证转换为购买普通股的认股权证，本公司将认股权证的公允价值重新分类为额外实缴资本。截至2019年9月30日，认股权证目前可对公司普通股的7614股行使，行使价为每股3.94美元。
4.有价证券
下表汇总了公司截至2019年9月30日的投资(单位：千)：
|
|
|
|
|
|
毛 |
|
|
|
||||
|
|
|
摊销 |
|
未实现 |
|
估计 |
||||||
|
|
|
成本 |
|
收益 |
|
损失 |
|
公允价值 |
||||
|
可供销售的有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美国财政部债务 |
|
$ |
143,415 |
|
$ |
35 |
|
$ |
(9) |
|
$ |
143,441 |
|
可供销售的证券总数 |
|
$ |
143,415 |
|
$ |
35 |
|
$ |
(9) |
|
$ |
143,441 |
下表汇总了公司截至2018年12月31日的投资(单位：千)：
|
|
|
|
|
|
毛 |
|
|
|
||||
|
|
|
摊销 |
|
未实现 |
|
估计 |
||||||
|
|
|
成本 |
|
收益 |
|
损失 |
|
公允价值 |
||||
|
可供销售的有价证券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
美国财政部债务 |
|
$ |
60,584 |
|
$ |
— |
|
$ |
(8) |
|
$ |
60,576 |
|
可供销售的证券总数 |
|
$ |
60,584 |
|
$ |
— |
|
$ |
(8) |
|
$ |
60,576 |
5.应计费用
截至2019年9月30日和2018年12月31日，应计费用包括以下(以千为单位)：
|
|
|
截至 |
||||
|
|
|
9月30日， |
|
12月31日， |
||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
应计外部研发费用 |
|
$ |
3,860 |
|
$ |
3,284 |
|
应计工资及相关费用 |
|
|
2,781 |
|
|
2,826 |
|
应计专业和咨询费用 |
|
|
1,309 |
|
|
890 |
|
应计其他 |
|
|
191 |
|
|
157 |
|
|
|
$ |
8,141 |
|
$ |
7,157 |
6.普通股和优先股
2018年第二季度IPO结束后，所有可转换优先股的流通股转换为15，109，950股普通股。
为完成首次公开募股，2018年5月29日，本公司提交了经修改和重述的公司注册证书，据此授权发行的普通股数量增加了90，000，000股，达到150，000，000股，还授权发行10，000，000股优先股，票面价值0.001美元。截至2019年9月30日，未发行或未发行优先股股份。
2019年6月，公司以每股15.00美元的价格，通过承销公开募股出售了3，000，000股普通股。该要约是根据公司在表格上的有效货架登记声明作出的
13
目录
S-3.2019年7月，超额分配的行使得到解决，导致以每股15.00美元的价格再出售450，000股股份。由于此次发售，包括超额配售选择权的行使，公司在包销折扣和佣金以及其他发售费用后，获得了总计约4830万美元的净收益。
7.股权薪酬
公司记录了与员工和非员工所有股权奖励相关的股权薪酬费用，在合并经营报表中分配如下(单位：千)：
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三个月结束 |
|
九个月结束 |
||||||||
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|
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9月30日， |
|
9月30日， |
||||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
2019 |
|
2018 |
||||
|
研发费用 |
|
$ |
577 |
|
$ |
453 |
|
$ |
1,794 |
|
$ |
1,240 |
|
一般和行政费用 |
|
|
2,111 |
|
|
1,033 |
|
|
4,326 |
|
|
1,817 |
|
|
|
$ |
2,688 |
|
$ |
1,486 |
|
$ |
6,120 |
|
$ |
3,057 |
截至2019年9月30日的三个月和九个月的股权薪酬包括分别与加速和修改某些股权奖励有关的60万美元和10万美元。截至2018年9月30日的三个月和九个月的股权薪酬包括与修改某些其他股权奖励相关的30万美元。
限制性股票
下表汇总了截至2019年9月30日的限制性普通股活动：
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加权 |
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平均公平 |
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每股价值 |
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股份数量 |
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发布时 |
|
|
截至2018年12月31日的限制性普通股 |
|
664,174 |
|
$ |
5.77 |
|
已授权 |
|
— |
|
$ |
— |
|
既得利益 |
|
(271,062) |
|
$ |
5.77 |
|
被没收 |
|
(4,210) |
|
$ |
5.77 |
|
截至2019年9月30日的限制性普通股 |
|
388,902 |
|
$ |
5.77 |
截至2019年9月30日，公司与向员工和董事发行的限制性股票有关的未确认权益薪酬费用为170万美元，预计将在1.4年内确认。
股票期权
下表汇总了截至2019年9月30日的股票期权活动：
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加权 |
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加权 |
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平均值 |
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数量 |
|
平均值 |
|
剩余 |
|
聚合 |
||
|
|
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份 |
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练习价 |
|
合同条款 |
|
内在价值 |
||
|
|
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|
|
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|
(年) |
|
(单位：千) |
|
|
截至2018年12月31日的出色表现 |
|
1,627,947 |
|
$ |
10.86 |
|
9.26 |
|
$ |
19,831 |
|
已授权 |
|
976,835 |
|
|
15.35 |
|
|
|
|
|
|
已练习 |
|
(14,931) |
|
|
6.23 |
|
|
|
|
|
|
已取消 |
|
(119,381) |
|
|
15.08 |
|
|
|
|
|
|
截至2019年9月30日未完成 |
|
2,470,470 |
|
|
12.46 |
|
8.17 |
|
$ |
2,577 |
|
截至2019年9月30日可行使的期权 |
|
761,359 |
|
$ |
10.09 |
|
6.26 |
|
$ |
1,189 |
使用Black-Scholes期权定价模型，在截至2019年9月30日的9个月内授予员工和董事的期权的加权平均公允价值为10.75美元。
14
目录
在确定截至2019年9月30日的9个月内授予的期权的公允价值时，使用了以下假设：
|
无风险利率 |
2.34 |
% |
|
预期股息收益率 |
0.0 |
% |
|
预期期限(流动资金周转年数) |
6.20 |
|
|
预期波动性 |
79.74 |
% |
截至2019年9月30日，公司与其员工股票期权有关的未确认的基于权益的薪酬费用为1490万美元，公司预计将在剩余的2.8年加权平均归属期内确认该费用。
8.承诺和或有事项
经营租赁
设施租赁
2015年3月，公司签订了公司总部为期5年的租约(“租约”)。于2018年2月进一步修订租约，在目前位置增加额外空间(“扩展空间”)，并延长租期(“修订租约”)。修订后的租约将于2023年9月到期。在租赁期内，设施租赁(包括扩展空间)的租金从每年140万美元增加到每年170万美元。可变租赁付款包括本公司对业主经营和管理大楼所产生的成本和支出的分配份额。本公司有权选择将经修订租约的年期延长一次，为期5年，自经修订租约期满后起计。
与公司租赁相关的其他信息如下(单位：千，租赁期限和折扣率除外)：
|
|
三个月结束 |
|
|
九个月结束 |
|
||
|
|
9月30日， |
|
|
9月30日， |
|
||
|
|
2019 |
|
|
2019 |
|
||
|
租赁成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
经营租赁成本 |
$ |
344 |
|
|
$ |
1,031 |
|
|
可变租赁成本 |
|
149 |
|
|
|
506 |
|
|
总租赁成本 |
$ |
493 |
|
|
$ |
1,537 |
|
|
|
九个月结束 |
|
|
|
|
9月30日， |
|
|
|
|
2019 |
|
|
|
其他信息： |
|
|
|
|
用于运营租赁的运营现金流 |
$ |
914 |
|
|
加权平均剩余租期 |
|
4.00年 |
|
|
加权平均贴现率 |
|
6.47 |
% |
15
目录
以下是对截至2019年9月30日的经营租赁负债账面价值调节的年度未贴现现金流量的到期日分析(以千为单位)：
|
截至12月31日的年度， |
|
|
|
|
2019年(不包括截至2019年9月30日的9个月) |
|
$ |
351 |
|
2020 |
|
|
1,446 |
|
2021 |
|
|
1,619 |
|
2022 |
|
|
1,668 |
|
2023 |
|
|
1,279 |
|
之后 |
|
|
— |
|
租赁付款总额 |
|
|
6,363 |
|
减计利息 |
|
|
(797) |
|
经营租赁负债总额 |
|
$ |
5,566 |
法律程序
本公司目前未参与任何重大法律诉讼。
9.应付贷款
于2015年8月，公司与硅谷银行(“SVB”)签订了贷款和担保协议，向公司提供高达200万美元的设备信贷额度，以资助购买符合条件的设备。该公司于2019年6月支付了贷款的最终付款。
10.协议
与Gilead合作
协议摘要
2018年12月19日(“生效日期”)，公司与Gilead签订了主合作协议(“Gilead Collaboration Agreement”)，以发现和开发专注于治疗纤维化疾病的转化生长因子β激活的特定抑制剂。根据这项合作，吉列公司拥有独家选择权，可以在全球范围内授权来自该公司三个转化生长β计划(每一个都是“吉列计划”)的候选产品。根据Gilead合作协议，该公司通过产品候选提名负责抗体发现和临床前研究，之后，在行使Gilead计划的选择权后，Gilead将负责该计划的临床前和临床开发和商业化。Gilead可以从生效日期起到给定Gilead计划的研究协作期限(定义如下)到期后90天的日期，或直至Gilead计划终止(以较早的日期(“期权行使期”)为准)的任何时间行使该选项。
根据吉列合作协议，该公司收到了5000万美元的不可退还的预付款。如果Gilead行使其独家许可Gilead计划的选择权，公司可能就每个Gilead计划赚取总计潜在的期权执行费、开发、监管和商业里程碑付款4.75亿美元，或所有三个Gilead计划的总计14.25亿美元。此外，在部分考虑根据许可协议授予Gilead的权利时，Gilead应按国家/地区的具体情况向本公司支付特定等级的特许权使用费，费率从高的个位数到低的两位数(取决于净销售额)。此外，Gilead公司将在成功展示符合Gilead合作协议中详细说明的某些标准的体内概念证明后，向该公司支付2500万美元的一次性里程碑付款。根据Gilead协作协议支付的任何款项均不能退还。
在签订Gilead协作协议的同时，本公司与Gilead签订了股份购买协议(“Gilead股权协议”)。根据吉列股权协议的条款，吉列
16
目录
以每股30.60美元的购买价购买了980，392股公司普通股(“股份”)，总购买价为3000万美元。本公司并未因发行股份而招致任何材料成本。
公司和吉列成立了联合指导委员会(“JSC”)。JSC除其他权力和责任外，还负责审查、监督并对根据Gilead计划执行的某些战略活动承担决策责任，包括审查和修改研究计划，审查任何发展候选人提名，选择发展候选人，并监督Gilead计划的战略方向。根据Gilead合作协议，公司在从生效日期开始至(A)JSC首次批准此类计划的选定开发候选人之日、(B)生效日期三周年或(C)Gilead协作协议终止的生效日期(“研究合作期限”)中最早出现的期间内，根据Gilead合作协议为每个Gilead计划开展活动。在研究合作期限内，对于每个Gilead计划，公司将通过JSC通知Gilead最多两个Gilead计划抗体(如果Gilead根据Gilead协作协议的条款拒绝一个)，它们满足该计划的开发标准(“开发候选人提名”)。
除非根据Gilead协作协议的条款提前终止，否则本Gilead协作协议将继续有效，并按计划逐一终止，直至Gilead对给定Gilead计划行使选择权或直至适用的选择权行使期满为止，以较早的期限(“条款”)为准。除非提前终止，否则该期限将在Gilead Collaboration Agreement项下最后一个到期选择权行使期限届满时全部到期。Gilead可根据协议条款事先书面通知公司，终止Gilead Collaboration协议的全部内容或按计划自行决定。如果另一方违反Gilead Collaboration Agreement(吉列合作协议)，另一方也可以按计划逐个终止Gilead Collaboration Agreement(吉列合作协议)。
在Gilead公司行使选择权之前，该公司负责所有Gilead项目的药物发现和临床前开发，直至开发候选人提名。在收到开发候选人提名的数据包后的一段时间内，Gilead可能会行使其选择权，签订许可协议形式的独家权利，以开发、制造和商业化此类Gilead计划的许可抗体和许可产品。
会计处理
公司根据ASC 606对这一安排进行了评估，并得出结论认为合同对手Gilead是客户。根据这一安排，公司确认了以下重大承诺：(1)非独家、免版税的研究和开发许可；(2)Gilead计划的研究和开发服务；以及(3)许可Gilead三个计划中的每一个计划的选项，以开发、制造和商业化获得许可的候选产品和最终产品，这些被确定为每个计划的实质性权利。三个Gilead计划中的每一个的研究和开发服务被确定为不同于研究和开发许可证，并已被合并为每个Gilead计划的单一履行义务。此外，每个Gilead计划的选项和相关材料权利代表单独的履行义务。Gilead合作协议下的承诺主要涉及公司为Gilead提名的每个Gilead项目所需的研究和开发。在Gilead行使每项选择权后，公司没有重大责任。
在安排开始时，确定了两个会计单位：发行公司的980，392股普通股和三年研究合作期内的联合研究活动。公司确定总交易价格为8000万美元，其中包括出售给Gilead的股权的1710万美元和联合研究活动的6290万美元。在确定普通股收盘时的公允价值时，本公司考虑了交易时普通股的收盘价，并包括缺乏适销性折扣，因为股份受到某些限制。在3000万美元的股权投资中，1290万美元被确定为溢价，因此被列入将在履行义务之上分配的交易价格的一部分。潜在的2，500万美元的增量付款是在成功实现体内概念证明的成功证明之后支付的，具体标准详列于
17
目录
Gilead Collaboration Agreement(Gilead Collaboration Agreement)，并将在未来可能不会发生重大逆转时纳入交易价格。本公司将在每个报告期结束时重新评估交易价格，并在不确定事件解决或情况发生其他变化时重新评估交易价格，如有必要，将调整其交易价格估计。归因于联合研究活动的6290万美元根据其在吉列合作协议执行时的独立销售价格(“SSP”)分配给履行义务。公司在确定SSP时作出了某些估计。对于研究许可证和相关的研究和开发服务，估计的SSP主要基于要执行的服务的性质以及服务的相关努力和成本的估计。公司根据基础期权行使时许可证的内在价值、产品开发的行业标准和期权行使可能性的估计，制定了重大权利的估计SSP。
在期权被行使之前，与标的期权相关的代价将不会包括在交易价格中。此外，随后的潜在开发、监管和商业里程碑被排除在交易价格之外，直到Gilead行使其各自的选择权。
与Gilead计划相关的研发和许可证履行义务相关的收入被确认为收入，因为研发服务是使用输入方法提供的，根据每个Gilead计划发生的成本和预计未来为履行义务而发生的成本。控制权的转移会随着时间的推移而发生。在管理层的判断中，这种输入方法是在履行履行义务方面取得进展的最好方法。分配给三项重要权利的金额将在Gilead行使每个相应的期权并交付基础许可证和专有技术转让时确认，或在每个期权到期而未行使时立即确认。尚未确认为收入的收到的金额记入公司综合资产负债表的递延收入中。
截至2019年9月30日，所有履行义务均未得到完全履行。由于在截至2019年9月30日的三个月和九个月内进行的联合研究活动，本公司在吉列合作协议项下的综合经营报表和全面亏损中分别确认了480万美元和1290万美元的收入。分配给公司未履行的履约义务的交易价格总额为5000万美元，并于2019年9月30日记录在递延收入中。公司将根据成本输入法在每个Gilead计划的剩余研究期限内确认与研发服务相关的递延收入，截至2019年9月30日最长为2.25年；每个研究期限取决于Gilead在研究期限到期之前行使Gilead计划的选择权或终止Gilead计划的进一步开发的时间。
11.每股净亏损
公司计算每股基本净亏损的方法是将净亏损除以已发行普通股的加权平均数，不包括限制性普通股。公司在所有提交的期间都产生了净亏损，因此每股基本净亏损和稀释后净亏损是相同的，因为加入潜在的稀释证券将是反稀释的。
下表列出了根据每个期末未偿还金额列出的未偿还普通股等价物，由于将其包括在指定期间的每股摊薄净亏损的计算之外，这些未清偿普通股等价物已被排除在指定期间的每股摊薄净亏损的计算之外：
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|
截至9月30日的三个月和九个月， |
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2019 |
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2018 |
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限制性普通股 |
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388,902 |
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863,317 |
|
|
权证 |
|
7,614 |
|
7,614 |
|
|
股票期权 |
|
2,470,470 |
|
1,500,731 |
|
|
|
|
2,866,986 |
|
2,371,662 |
|
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目录
12.后续事件
于2019年11月，公司签订了位于马萨诸塞州剑桥市宾尼街301号的设施租赁合同，将用作其新的公司总部。该公司参与该空间的建造和设计，并预计将产生建筑成本，但承租人改善方面的津贴最高可达1，410万美元。截至2019年9月30日，没有发生任何建筑成本。预计到期日为2025年7月。公司可以选择将期限延长两年。基本租金为每年690万元，每年可向上调整3.5%，而本公司享有免租期。可变租赁付款包括本公司对业主经营和管理大楼所产生的成本和支出的分配份额。在设施租赁方面，公司已获得一份价值230万美元的信用证，该信用证每年自动续签。
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目录
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告Form 10-Q(“季度报告”)中其他地方出现的未经审计的综合财务报表和相关附注一起阅读，以及包括在我们截至2018年12月31日的Form 10-K年度报告中的经审计的财务信息及其附注。
我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果大不相同。我们告诫您，前瞻性陈述不能保证未来的业绩，我们的实际经营结果、财务状况和流动性以及我们经营的行业的发展可能与本季度报告中包含的前瞻性陈述大不相同。此外，即使我们的运营结果、财务状况和流动性以及我们经营的行业的发展与本季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能无法预测未来的结果或发展。
以下信息和任何前瞻性陈述应根据本季度报告其他地方讨论的因素进行考虑，包括第II部分第1A项下确定的风险。风险因素。
我们告诫读者不要过分依赖我们所作的任何前瞻性陈述，这些陈述仅在发布之日发表。除法律和证券交易委员会的规则特别要求外，我们不承担任何义务公开更新或修改任何此类声明，以反映我们的预期或任何此类声明可能基于的事件、条件或环境的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所陈述的结果不同的可能性。
概述
我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗严重疾病的创新药物，其中蛋白质生长因子的信号传导起着基础性作用。我们对生长因子激活的分子机制的全新理解使我们能够开发一个专有平台，用于发现和开发单克隆抗体，在细胞水平上局部和选择性地靶向这些信号蛋白。我们相信，这种在疾病微环境中发挥作用的方法，避免了与抑制生长因子以达到治疗效果相关的历史挑战。我们相信，我们对经过生物验证的生长因子的关注可能会促进更有效的发展道路。
我们的主导产品候选产品SRK-015是一种高度选择性、完全人性化的单克隆抗体，具有独特的作用机制，可抑制骨骼肌中生长因子myostatin的激活。SRK-015正在被开发为治疗脊髓性肌肉萎缩(“SMA”)的潜在的第一种肌肉导向疗法。我们目前正在SRK-015 TOPAZ第二阶段临床试验中使用2型和3型SMA患者，预计将在2019年底公布初步药效学和药代动力学数据，在2020年上半年进行6个月的中期疗效和安全性分析，以及在2020年第四季度到2021年第一季度之间进行12个月治疗的顶级结果。
我们的第二个候选产品SRK-181正在开发中，用于治疗对检查点阻断疗法(“CBT”)(如抗PD1或抗PDL 1抗体)有抵抗力的癌症。SRK181是一种高度选择性的转化生长因子β1(“转化生长因子β1”)活化抑制剂。根据监管反馈，我们打算在2020年第一季度启动SRK-181的第一阶段临床试验，用于对抗PD(L)1抗体表现出主要抵抗力的局部晚期或转移性实体瘤患者。这项由两部分组成的试验将包括剂量增加(单剂和SRK-181与经批准的抗PD(L)1抗体相结合)和剂量扩展(多个肿瘤特异性队列评估SRK-181与经批准的抗PD(L)1抗体相结合)。
此外，我们打算在2020年提名一种针对骨形态发生蛋白6(“Bmp6”)的共同受体--骨形态发生蛋白6(“Bmp6”)的候选产品，用于铁限制性贫血的研究。β超家族的另一个成员。利用我们的专有平台，我们继续创建新的候选产品管道，这些产品有可能改变患有各种严重疾病的患者的生活，包括其他神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血。
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目录
在2019年6月和7月，我们以每股15.00美元的价格通过包销公开发行出售了3，450，000股普通股，包括行使超额认购权。该要约是根据我们在表格S-3上的有效货架登记声明作出的。作为发售的结果，我们在承销折扣和佣金以及其他发售费用后，获得了总计约4830万美元的净收益。
自成立以来，我们已经发生了巨大的运营亏损。截至2019年和2018年9月30日的九个月，我们的净亏损分别为3940万美元和3440万美元。截至2019年9月30日，我们的累计赤字为1.463亿美元。在可预见的未来，我们预计将继续招致巨额开支和运营亏损。此外，我们预计我们的费用将随着我们正在进行的活动而增加，因为我们：
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· |
继续我们的主导产品候选SRK-015的开发活动，包括进行我们的2期临床试验； |
|
· |
继续SRK-181的研发活动，并将SRK-181推进到第一阶段临床试验中； |
|
· |
继续研究和开发活动，使我们能够提名一种针对Bmp6的共同受体RGMc的候选产品，用于铁限制性贫血； |
|
· |
通过使用我们的专有平台，继续发现、验证和开发其他候选产品； |
|
· |
维护、扩展和保护我们的知识产权组合； |
|
· |
聘请更多的研究、开发和业务人员；以及 |
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· |
继续构建基础设施，以支持我们作为上市公司的运营。 |
到目前为止，我们还没有从产品销售中产生任何收入，也不期望在不久的将来从产品销售中产生任何收入。如果我们成功完成临床开发并获得SRK-015、SRK-181或任何未来产品候选产品的监管批准，我们可能会在未来从产品销售中获得收入。此外，如果我们获得SRK-015、SRK-181或任何未来产品候选产品的监管批准，我们预计将产生与开发我们的商业化能力相关的重大费用，以支持产品销售、营销和分销活动。
财务运营概述
收入
销售任何商业产品未记录任何收入。创收活动仅限于合作，包括研究服务和发放许可证。目前，与Gilead Sciences，Inc.的主合作协议(“Gilead Collaboration Agreement”)相关的收入正在确认。(“Gilead”)于2018年12月执行，我们于2019年开始确认相关收入。根据Gilead合作协议，Gilead公司拥有独家选择权，可以在全球范围内授权来自公司三个TGFβ项目(每个项目都是“Gilead计划”)的候选产品。
与Gilead计划相关的研发和许可证履行义务相关的收入被确认为收入，因为研发服务是使用输入方法提供的，根据每个Gilead计划发生的成本和预计未来为履行义务而发生的成本。控制权的转移会随着时间的推移而发生。在管理层的判断中，这种输入方法是在履行履行义务方面取得进展的最佳衡量标准。我们评估每个报告期的进展衡量标准，如有必要，调整绩效衡量标准和相关收入确认。尚未确认为收入的收到的金额在我们的综合资产负债表上记录在递延收入中。我们预计在每个Gilead计划的剩余研究期限内，根据发生的成本确认递延收入，该期限从协议的执行算起长达三年；每个研究期限取决于Gilead在研究期限到期之前行使Gilead计划的选择权或终止Gilead计划的进一步开发的时间。
21
目录
运营费用
研发
研发费用主要由我们的研发活动产生的成本组成，包括我们的产品候选发现工作、临床前研究、制造和我们研究项目下的临床试验，其中包括：
|
· |
员工相关费用，包括研发人员的工资、福利和股权补偿费用； |
|
· |
与代表我们进行研究开发和临床前活动的第三方签订的协议下发生的费用； |
|
· |
根据与我们的临床试验相关的协议而发生的费用，包括进行我们的临床试验的调查地点和临床研究组织(“CRO”)的成本； |
|
· |
制造工艺-开发、临床用品和技术转让费用； |
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· |
与研发活动相关的咨询费和专业费； |
|
· |
购买实验室用品和用于我们内部研究和开发活动的非资本设备的成本； |
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· |
与遵守临床法规要求有关的成本；以及 |
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· |
设施成本和其他分摊费用，包括设施租金和维修费、保险费、折旧费和其他供应品费用。 |
研究和开发成本按发生的方式支出。某些活动的成本是根据对完成特定任务的进度的评估确认的。对于将来从第三方收到的研究和开发商品和服务的不可退还的预付款将被递延并资本化。资本化金额随着相关服务的执行而支出。
我们的研究和开发成本的很大一部分是外部成本，我们在确定临床产品候选产品后逐个项目跟踪这些成本。但是，我们不会逐个计划地分配我们的内部研究和开发费用，这些费用主要包括与员工相关的成本、折旧和其他间接成本，因为它们部署在多个项目中。
研发活动是我们业务模式的核心。临床开发后期的候选产品通常比临床开发早期的产品具有更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的增加。我们预计，在可预见的未来，随着我们的产品候选开发计划的进展，研发成本将增加，我们预计与Gilead合作下的研发活动将产生额外的成本。然而，我们认为目前还不可能通过商业化准确地预测特定计划的总费用。与我们的任何候选产品的成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种法规要求，其中许多因素目前无法根据我们的开发阶段准确地确定。此外，我们无法控制的未来商业和监管因素将影响我们的临床开发计划和计划。
SRK-015、SRK-181和任何未来候选产品的成功开发尚不确定。因此，目前，我们无法合理估计或了解完成SRK-015、SRK-181和任何未来候选产品开发的剩余工作所需的工作性质、时间和估计成本。如果获得批准，我们也无法预测何时开始销售我们的候选产品，如果有的话，物质净现金流入将开始。这是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，包括：
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· |
我们临床前开发活动、临床试验和其他研发活动的范围、进度、结果和成本； |
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· |
建立适当的安全概况； |
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· |
成功登记并完成临床试验； |
22
目录
|
· |
我们的候选产品在我们的临床试验中是否显示出安全性和有效性； |
|
· |
收到适用监管机构的营销批准(如果有)； |
|
· |
建立商业制造能力或与第三方制造商安排； |
|
· |
获得并维护我们候选产品的专利和商业秘密保护和监管排他性； |
|
· |
重大且不断变化的政府监管； |
|
· |
如果获得批准，则将候选产品商业化，无论是单独还是与他人合作；以及 |
|
· |
在获得任何监管批准后，继续对产品进行可接受的安全配置文件。 |
对于SRK-015、SRK-181或我们未来的任何候选产品的开发，这些变量中的任何一个的结果的变化都将显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。
一般和行政
一般和行政费用主要由与员工相关的费用组成，包括行政、财务、业务发展、投资者关系、法律、信息技术和人力资源职能人员的工资、福利和基于权益的薪酬费用。其他重要的一般和行政费用包括研发费用中未包括的设施费用，与专利和公司事务有关的法律费用，以及会计、咨询服务和公司费用。
我们预计，随着业务的扩展，我们的一般和管理费用将在未来增加，以支持研发活动的预期增长，包括我们候选产品的持续开发。这些增加可能包括与雇用更多人员有关的费用增加，以及外部顾问的费用，以及其他费用。我们还预计与上市公司相关的费用将增加，包括审计、法律、监管和税务相关服务的成本，董事和高级管理人员的保险费以及投资者关系成本。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额主要包括我们的现金和现金等价物以及有价证券所赚取的利息收入，我们的信贷融资产生的利息支出，包括债务折扣和债务发行成本的摊销，外币发票的损益，以及与我们的信贷融资相关的权证公允价值的非现金变动。
操作结果
截至2019年和2018年9月30日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2019年和2018年9月30日的三个月的运营结果(以千为单位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
收入 |
|
$ |
4,774 |
|
$ |
— |
|
$ |
4,774 |
|
100.0 |
% |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
15,699 |
|
|
8,061 |
|
|
7,638 |
|
94.8 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
6,181 |
|
|
3,173 |
|
|
3,008 |
|
94.8 |
% |
|
运营费用合计 |
|
|
21,880 |
|
|
11,234 |
|
|
10,646 |
|
94.8 |
% |
|
运营损失 |
|
|
(17,106) |
|
|
(11,234) |
|
|
(5,872) |
|
52.3 |
% |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
959 |
|
|
472 |
|
|
487 |
|
*NM |
|
|
净损失 |
|
$ |
(16,147) |
|
$ |
(10,762) |
|
$ |
(5,385) |
|
50.0 |
% |
*NM表示没有意义。
23
目录
收入
截至2019年9月30日的三个月的收入为480万美元。截至2019年9月30日的三个月的收入与吉列合作协议有关，该协议于2018年12月执行。与与Gilead计划相关的研发和许可证履行义务相关的收入被确认为使用成本输入法提供的研究和开发服务。截至2018年9月30日的三个月未确认收入。
运营费用
研发
截至2019年9月30日的三个月的研发支出为1570万美元，而截至2018年9月30日的三个月为810万美元，增加了760万美元或94.8%。下表总结了我们截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月的研发费用(以千为单位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
按计划列出的外部成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
SRK-015 |
|
$ |
2,979 |
|
$ |
1,971 |
|
$ |
1,008 |
|
51.1 |
% |
|
SRK-181 |
|
|
5,547 |
|
|
— |
|
|
5,547 |
|
100.0 |
% |
|
其他早期开发候选和未分配的成本 |
|
|
1,194 |
|
|
1,550 |
|
|
(356) |
|
(23.0) |
% |
|
外部成本合计 |
|
|
9,720 |
|
|
3,521 |
|
|
6,199 |
|
176.1 |
% |
|
内部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
员工薪酬和福利 |
|
|
4,034 |
|
|
3,122 |
|
|
912 |
|
29.2 |
% |
|
设施和其他 |
|
|
1,945 |
|
|
1,418 |
|
|
527 |
|
37.2 |
% |
|
总内部成本 |
|
|
5,979 |
|
|
4,540 |
|
|
1,439 |
|
31.7 |
% |
|
研发费用总额 |
|
$ |
15,699 |
|
$ |
8,061 |
|
$ |
7,638 |
|
94.8 |
% |
研发费用增加主要是由于以下原因：
|
· |
我们的外部研发成本增加了620万美元： |
|
o |
与我们先前声明的推进我们的免疫肿瘤学管道的计划一致，我们正在投资SRK-181，因为它在今年早些时候被宣布为我们的下一个候选产品。与SRK-181相关的550万美元的成本增加包括准备我们计划的第一阶段临床试验的制造成本； |
|
o |
与SRK-015相关的成本增加了100万美元；以及 |
|
o |
其他早期开发候选和未分配成本减少40万美元。 |
|
· |
增加140万美元的内部研究和开发成本。增加的主要原因是员工薪酬和福利成本的增加，以及员工人数和相关管理费用的增加，因为我们继续扩大我们的研究和开发职能。 |
我们预计，随着我们继续推进候选产品的开发，包括通过我们的第二阶段临床试验开发SRK-015，以及继续开发SRK-181，我们的研究和开发费用将会增加。此外，我们希望继续在Gilead的合作下进行研究。
一般和行政
截至2019年9月30日的三个月，一般和行政费用为620万美元，而截至2018年9月30日的三个月为320万美元，增加了300万美元或94.8%。一般和行政费用的增加主要是由于员工薪酬和福利增加了240万美元，与员工人数和离职相关的费用增加，以及专业服务费用增加了60万美元。
24
目录
我们预计我们的一般和管理费用会增加，因为我们继续投资于我们的内部基础设施以支持我们的整体公司增长，并且我们符合作为一家上市公司的要求。
其他收入(费用)，净额
其他收入(支出)净额增加的原因是，与截至2018年9月30日的三个月相比，截至2019年9月30日的三个月期间，我们的投资组合收入增加，与之相关的现金余额和利率更高。
截至2019年和2018年9月30日的九个月比较
下表汇总了我们截至2019年9月30日、2019和2018年9月30日的九个月的运营结果(以千为单位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
收入 |
|
$ |
12,919 |
|
$ |
— |
|
$ |
12,919 |
|
100.0 |
% |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
40,153 |
|
|
26,185 |
|
|
13,968 |
|
53.3 |
% |
|
一般和行政 |
|
|
14,961 |
|
|
8,947 |
|
|
6,014 |
|
67.2 |
% |
|
运营费用合计 |
|
|
55,114 |
|
|
35,132 |
|
|
19,982 |
|
56.9 |
% |
|
运营损失 |
|
|
(42,195) |
|
|
(35,132) |
|
|
(7,063) |
|
20.1 |
% |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
2,768 |
|
|
772 |
|
|
1,996 |
|
*NM |
|
|
净损失 |
|
$ |
(39,427) |
|
$ |
(34,360) |
|
$ |
(5,067) |
|
14.7 |
% |
*NM表示没有意义。
收入
截至2019年9月30日的9个月的收入为1290万美元。截至2019年9月30日的9个月的收入与吉列合作协议有关，该协议于2018年12月执行。与与Gilead计划相关的研发和许可证履行义务相关的收入被确认为使用成本输入法提供的研究和开发服务。截至2018年9月30日的9个月未确认收入。
运营费用
研发
截至2019年9月30日的9个月的研发支出为4020万美元，而截至2018年9月30日的9个月为2620万美元，增加了1400万美元或53.3%。下表
25
目录
汇总我们截至2019年和2018年9月30日的9个月的研发费用(以千为单位，百分比除外)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
更改 |
|
|||||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
|
$ |
|
% |
|
|||
|
按计划列出的外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
SRK-015 |
|
$ |
7,940 |
|
$ |
9,502 |
|
$ |
(1,562) |
|
(16.4) |
% |
|
SRK-181 |
|
|
10,940 |
|
|
— |
|
|
10,940 |
|
100.0 |
% |
|
其他早期计划和未分配的成本 |
|
|
4,571 |
|
|
5,138 |
|
|
(567) |
|
(11.0) |
% |
|
外部成本合计 |
|
|
23,451 |
|
|
14,640 |
|
|
8,811 |
|
60.2 |
% |
|
内部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
员工薪酬和福利 |
|
|
11,117 |
|
|
7,900 |
|
|
3,217 |
|
40.7 |
% |
|
设施和其他 |
|
|
5,585 |
|
|
3,645 |
|
|
1,940 |
|
53.2 |
% |
|
总内部成本 |
|
|
16,702 |
|
|
11,545 |
|
|
5,157 |
|
44.7 |
% |
|
研发费用总额 |
|
$ |
40,153 |
|
$ |
26,185 |
|
$ |
13,968 |
|
53.3 |
% |
研发费用增加主要是由于以下原因：
|
· |
外部研究和开发成本增加880万美元： |
|
o |
与我们先前声明的推进我们的免疫肿瘤学管道的计划一致，我们正在投资SRK-181，因为它在今年早些时候被宣布为我们的下一个候选产品。与SRK-181相关的1090万美元的成本增加包括准备我们计划的第一阶段临床试验的制造成本以及在其产品候选宣布时所欠的一次性选择费； |
|
o |
由于2018年制造业发展的时间安排，与SRK-015相关的成本减少了160万美元；以及 |
|
o |
其他早期开发候选和未分配成本减少60万美元。 |
|
· |
内部研发成本增加520万美元，主要是由于员工薪酬和福利成本的增加，以及员工人数和相关间接费用的增加，因为我们在2018年7月为当前位置增加了扩展空间，同时还增加了研发功能。 |
我们预计，随着我们继续推进候选产品的开发，包括通过我们的第二阶段临床试验开发SRK-015，以及继续开发SRK-181，我们的研究和开发费用将会增加。此外，我们希望继续在Gilead的合作下进行研究。
一般和行政
截至2019年9月30日的九个月，一般和行政费用为1500万美元，而截至2018年9月30日的九个月为890万美元，增加了610万美元，即67.2%。一般和行政费用的增加主要是由于员工薪酬和福利增加了470万美元，与员工人数和离职相关的费用增加，与作为一家上市公司运营有关的成本增加了80万美元，以及专业服务增加了60万美元。
我们预计我们的一般和管理费用会增加，因为我们继续投资于我们的内部基础设施以支持我们的整体公司增长，并且我们符合作为一家上市公司的要求。
其他收入(费用)，净额
其他收入(支出)净额增加归因于我们的投资组合收入增加，与截至2018年9月30日的9个月相比，截至2019年9月30日的9个月期间现金余额和利率增加，部分抵消了权证在截至2018年9月30日的9个月期间公允价值的变化。以前，搜查令被归类为一种责任，责任是
26
目录
于每个结算日以公允价值重新计量，并记入其他费用。在我们的首次公开募股(“IPO”)之后，权证被分类为股权，不再以公允价值估值。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们没有产生任何产品收入，我们的运营出现了显著的运营亏损和负现金流。迄今为止，我们的运营资金主要来自在IPO之前出售我们的可转换优先股和私募单位，以及通过IPO向Gilead出售普通股，在豁免的私募中向Gilead出售，并通过第二次公开募股，以及我们的研究合作支付。
下表提供了有关我们在2019年9月30日和2018年12月31日的现金和现金等价物以及可销售证券的总数(以千为单位)的信息：
|
|
|
9月30日， |
|
12月31日， |
||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
现金及现金等价物 |
|
$ |
32,641 |
|
$ |
115,069 |
|
有价证券 |
|
|
143,441 |
|
|
60,576 |
|
现金、现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
176,082 |
|
$ |
175,645 |
在截至2019年9月30日的9个月中，我们的现金、现金等价物和有价证券余额增加了约40万美元。增长主要是由于在2019年6月的第二次发行中出售我们的普通股所得净收益4830万美元，包括在2019年7月行使超额配售选择权，部分被用于运营我们业务的现金抵销，包括与研发以及一般和行政费用有关的支付，因为我们继续投资于我们的主要产品候选产品，并支持我们的内部研究和开发工作。我们还进行了资本购买和债务的最终支付。
在2019年6月和7月，我们通过承销公开发行(包括超额配售)出售了3，450，000股普通股。作为发售的结果，我们在承销折扣和佣金以及其他发售费用后，获得了总计约4830万美元的净收益。
2018年12月，我们与Gilead签订了Gilead Collaboration Agreement，根据该协议，我们将根据预先确定的研究计划开展与疾病、疾病或疾病的诊断、治疗、治疗、缓解或预防相关的研究和临床前开发活动，但肿瘤学领域除外。根据Gilead协作协议，Gilead支付了8000万美元的不可退款款项，包括预付款和股权投资。
2018年5月，我们完成了IPO，发行并出售了6，164，000股普通股，包括所有可用于支付超额配售的额外股份，在扣除我们应支付的承销折扣和佣金及其他发行成本后，净收益为7780万美元。
从一开始到首次公开募股之前，我们主要通过出售我们的可转换优先股和单位获得1.092亿美元的净收益为我们的运营提供资金。
27
目录
现金流
下表提供了截至2019和2018年9月30日的9个月的现金流信息(以千为单位)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
||||
|
|
|
2019 |
|
2018 |
||
|
经营活动使用的净现金 |
|
$ |
(47,048) |
|
$ |
(30,523) |
|
投资活动提供的净现金(用于) |
|
|
(83,445) |
|
|
708 |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
48,065 |
|
|
77,340 |
|
现金和现金等价物净(减少)增加和限制现金 |
|
$ |
(82,428) |
|
$ |
47,525 |
经营活动使用的净现金
在截至2019年9月30日的9个月中，运营活动使用的净现金为4700万美元，包括我们的净亏损3940万美元以及资产和负债的变化1440万美元，其中1290万美元是与Gilead协作相关的递延收入的变化。现金的使用被680万美元的非现金调整部分抵消，主要是股权补偿。在截至2018年9月30日的9个月中，运营活动使用的净现金为3050万美元，其中包括我们3440万美元的净亏损，部分抵消了390万美元的非现金调整，主要是股权薪酬。
投资活动提供的净现金(用于)
截至2019年9月30日的9个月，投资活动使用的净现金为8340万美元，而截至2018年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金为70万美元。这两个时期投资活动中使用的净现金主要与涉及我们的有价证券的交易有关，包括购买和到期日。
融资活动提供的净现金
截至2019年9月30日的九个月，融资活动提供的净现金为4810万美元，而截至2018年9月30日的九个月，融资活动提供的净现金为7730万美元。截至2019年9月30日止九个月融资活动提供的现金净额主要包括2019年6月第二次公开发行普通股的收益，以及2019年7月超额配售选择权的行使。截至2018年9月30日的九个月融资活动提供的净现金主要由我们首次公开发行普通股的收益组成。这两个时期的债务本金部分抵消了这些金额。
资金要求
我们预计我们的费用将随着我们正在进行的活动而增加，特别是当我们继续研究和开发，继续并启动后期临床试验，继续开发和优化我们的产品候选产品，包括SRK-015和SRK-181，以及我们未来的任何产品候选产品时，我们将寻求市场批准。此外，如果我们获得SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品的营销批准，我们预计将招致与产品销售、营销、制造和分销相关的大量商业化费用。此外，我们预计将招致与作为上市公司运营相关的额外成本。
我们预计现有的现金和现金等价物将使我们能够为2021年第四季度的运营支出和资本支出需求提供资金。
我们基于可能被证明是错误的假设，并且我们可能比目前预期更快地使用我们可用的资本资源。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
|
· |
开发我们的主导产品候选产品SRK-015的成本和时间，包括第二阶段临床试验的登记，以及进行未来临床试验的成本和时间，包括SRK-181； |
28
目录
|
· |
SRK-015、SRK-181和任何其他候选产品的未来制造成本； |
|
· |
我们可能开发的其他潜在产品候选产品的发现、临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、进度、结果和成本(如果有的话)； |
|
· |
确定和开发，或许可内或获取额外产品候选和技术的成本； |
|
· |
对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
|
· |
我们在有利条件下建立和维护合作的能力(如果有的话)； |
|
· |
里程碑的实现或其他发展的发生触发了任何合作协议、许可协议或我们当时可能拥有的其他协议的付款； |
|
· |
为成功完成临床试验的候选产品寻求营销批准的成本(如果有的话)； |
|
· |
对于我们获得营销批准的任何候选产品，未来商业化活动(包括产品销售、营销、制造和分销)的成本和时间； |
|
· |
如果我们的任何候选产品获得营销批准，则从候选产品的商业销售中获得的收入(如果有的话)； |
|
· |
准备、提交和起诉专利申请，获取、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权相关的索赔辩护的费用； |
|
· |
随着我们业务运营和研发活动的扩展，我们的员工数量增长和相关成本； |
|
· |
扩展我们的基础设施和设施以容纳不断增长的员工基础的成本，包括增加设备和物理基础设施以支持我们的研究和开发；以及 |
|
· |
作为上市公司运营的成本。 |
确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，我们可能永远不会生成获得营销批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自于我们预计在很多年内都不会在商业上获得的产品的销售(如果有的话)。因此，我们需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。我们可能无法在可接受的条款下获得足够的额外融资，或者根本无法获得。
在我们能够产生可观的产品收入之前，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。就我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本而言，普通股股东的所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对普通股股东的权利产生不利影响的偏好。其他债务融资(如果可用)可能涉及包括限制性契约的协议，这些契约限制我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或产品候选的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们希望自己开发和营销的产品候选者的权利。
关键会计政策和估计的使用
本管理层的讨论和分析基于我们的合并财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制这些综合财务报表需要我们做出判断和估计，这些判断和估计会影响我们的综合财务报表中的资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露。我们的估计基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，其结果构成了对资产账面价值作出判断的基础
29
目录
以及其他来源不易显现的负债。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在持续的基础上，我们根据情况、事实和经验的变化来评估我们的判断和估计。估计的重大修订(如有)的影响将自估计更改之日起前瞻性地反映在综合财务报表中。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值不同。
我们的关键会计政策与第二部分第7项中描述的政策没有任何实质性变化。“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”包括在我们截至2018年12月31日的年度报告Form 10-K中，但以下内容除外。
收入确认
销售任何商业产品未记录任何收入。创收活动仅限于合作，包括研究服务和发放许可证。目前，与2018年12月执行的吉列合作协议有关的收入正在确认。我们在2019年开始确认在合作下进行研究期间的相关收入。我们在ASC主题606，与客户的合同收入(“ASC 606”)下说明收入。
根据ASC 606，当我们的客户获得对承诺的商品或服务的控制权时，我们确认收入，金额反映我们期望以这些商品或服务换取的代价。为确定被确定为ASC 606范围内的安排应确认的适当收入金额，我们执行以下五个步骤：(I)与客户识别合同，(Ii)识别合同中承诺的商品或服务并确定承诺的商品或服务是否是履行义务，(Iii)交易价格的计量，(Iv)将交易价格分配给履行义务，以及(V)当我们履行每个履行义务时确认收入。我们只在可能的情况下将五步模式应用于合同，我们将收取我们有权获得的代价，以换取我们转移给客户的商品或服务。
与客户的合同标识
当满足以下所有条件时，我们对与ASC 606范围内的客户的合同进行了说明：(I)安排已得到各方的批准，双方承诺履行各自的义务，(Ii)各方关于要转移的商品或服务的权利可以被识别，(Iii)要被转移的商品或服务的付款条件可以被识别，(Iv)该安排具有商业实质，及(V)收集吾等将有权获得的实质上所有代价，以换取将转让给客户的货物或服务是可能的。
确认履行义务
履行义务是合同中承诺的商品或服务，以将不同的商品或服务转让给客户。在下列情况下，承诺的商品或服务被认为是不同的：(I)客户可以单独或与其他现成的资源一起从商品或服务中受益，以及(Ii)承诺的商品或服务可与合同中的其他承诺分开识别。在评估承诺的商品或服务是否截然不同时，我们考虑的因素包括基础知识产权的发展阶段、我们的客户自行开发知识产权的能力以及所需的专业知识是否随时可用。包括对可由客户自行决定行使的额外商品或服务的权利的安排通常被认为是选项。我们评估这些选项是否为客户提供了实质性权利，如果是，它们被视为履行义务。确定重大权利需要与确定基础许可证相对于期权行使价格的价值有关的判断，包括关于技术可行性和开发受期权权利约束的候选人的可能性的假设。
交易价格的确定
我们根据合同中承诺的货物或服务的转让预期收到的对价金额估计交易价格。对价可以包括固定对价和可变对价。在每个包括可变代价的安排开始时，我们评估
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潜在付款和收到付款的可能性。我们利用最可能金额法或期望值法估计交易价格，根据哪种方法更好地预测预期收到的对价金额。如果可能不会发生重大的收入逆转，可变代价将包括在交易价格中。
我们评估开发、监管和商业里程碑付款是否被认为有可能达到，并使用最可能的金额方法估计要包括在交易价格中的金额。如果可能不会发生重大的收入逆转，则相关的里程碑值将包括在交易价格中。不在我们或被许可方控制范围内的里程碑付款，例如监管批准，在收到这些批准之前不会被认为是可能实现的。在每个报告期结束时，我们将重新评估实现这些里程碑和任何相关限制的可能性，并在必要时调整我们对整体交易价格的估计。任何此类调整均以累积追赶为基础进行记录，这将影响调整期间的协作收入和收益。到目前为止，根据我们与客户的安排，还没有实现任何里程碑。
对于基于销售的版税，包括基于销售水平的里程碑付款，我们确定与版税相关的唯一或主要项目是许可证。当许可证是与基于销售的许可费相关的唯一或主要项目时，我们在以下两者中较晚的一个确认收入：(I)当发生相关销售时，或(Ii)当已分配部分或全部许可费的履行义务已经履行(或部分履行)时。到目前为止，我们尚未确认任何基于销售的版税收入来自我们的安排。
交易价格分配
我们根据估计的独立销售价格分配交易价格。我们必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每个履行义务的独立销售价格。我们利用关键假设来确定独立的销售价格，其中可能包括其他可比较的交易、谈判交易时考虑的定价和估计成本。估计研究和开发计划的成本是主观的，因为我们估计预期成功完成研究绩效义务的成本。由于研究是新颖的，成功的努力可能与合同开始时的估计成本有很大的不同。当可变对价的条款与履行义务的履行有关，并且分配给每个履行义务的结果金额与我们预期为履行每个履行义务而获得的金额一致时，某些可变对价专门分配给合同中的一个或多个履行义务。
收入确认
我们利用判断来确定履行义务是在一段时间内还是在某个时间点得到履行。为了确认收入，我们确定衡量随时间履行的进度履行义务的适当方法，例如通过使用一种输入方法，该方法基于所发生的成本与预期在未来为履行履行义务而发生的成本的比较。我们评估每个报告期的进展衡量标准，如有必要，调整绩效衡量标准和相关收入确认。估计的剩余成本具有很高的主观性，因为研究是新的，因此成功的努力可能与资产负债表日期的估计成本有很大的不同。如果我们的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给客户并且客户能够使用并受益于许可时，我们将确认分配给许可的不可退还的预付费用的收入。
我们根据每个合同中建立的计费计划接收客户的付款。预付款项及费用于收到时或到期时记录为递延收入，直至吾等履行本安排下的义务为止。当我们的对价权利是无条件的时，金额被记录为应收账款。
表外安排
我们在提交的期间没有，目前也没有根据适用的SEC规则定义的任何表外安排。
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最近的会计公告
我们已审核了所有最近发布的准则，并已确定，除本季度报告中其他地方出现的合并财务报表附注2中披露的准则外，这些准则不会对我们的财务报表产生重大影响，或者不适用于我们的运营。
项目3.市场风险的定量和定性披露
我们是一家较小的报告公司，根据1934年“证券交易法”(“交易法”)规则12b-2的定义，不需要提供本项目所要求的信息。
第4项.控制和程序
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维护“披露控制和程序”，如“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)规则中定义的，旨在确保我们根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息(1)在证券交易委员会的规则和表格中规定的期限内被记录、处理、总结和报告，(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席会计官，以允许就要求的披露做出及时的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么好，都只能提供实现其目标的合理保证，我们的管理必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理保证。
我们的管理层在我们的首席执行官(首席执行官)和财务高级副总裁(首席会计官)的参与下，评估了截至2019年9月30日(本季度报告涵盖的期间结束)我们的披露控制和程序的有效性。基于这样的评估，我们的首席执行官和财务高级副总裁得出结论，我们的披露控制和程序在该日期的合理保证水平上是有效的。我们继续审查并记录我们的披露控制和程序，包括我们的内部控制和财务报告程序，并可能会不时进行更改，以提高其有效性，并确保我们的系统与我们的业务一起发展。
财务报告的内部控制变更
在截至2019年9月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《交换法》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响，或相当可能会产生重大影响。
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第二部分其他信息
第1项.法律程序
我们不时受到各种法律程序和在我们的日常业务活动过程中产生的索赔的影响。虽然诉讼和索赔的结果无法确切预测，但截至本季度报告的日期，我们不认为我们参与任何索赔或诉讼，如果确定对我们不利，其结果将被合理地单独或总体预期对我们的业务产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源的分流和其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
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第1A项。风险因素
除了本季度报告Form 10-Q(“季度报告”)和我们提交给证券交易委员会(“SEC”)的其他文件中列出的其他信息外，在投资于我们的普通股之前，在评估Scholar Rock控股公司和我们的子公司(统称“公司”)以及我们的业务时，应仔细考虑以下风险因素。投资我们的普通股涉及很高的风险。如果实际发生以下任何风险和不确定因素，我们的业务、前景、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。如果这些风险或不确定因素中的一个或多个发生，我们普通股的市场价格可能会下降，这可能会导致您失去购买我们普通股所支付的全部或部分资金。下面描述的风险并不是详尽无遗的，也不是公司面临的唯一风险。新的风险因素可能会不时出现，并且无法预测任何因素或因素的组合可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生的影响。下面的某些陈述是前瞻性陈述。请参阅本报告中的“关于前瞻性陈述的特别注意事项”。
与我们的业务和运营相关的风险
我们的经营历史有限，自成立以来每年都出现净亏损，预计未来将继续出现净亏损。
我们是一家经营历史有限的生物制药公司。我们成立于2012年，迄今为止，我们的运营重点是组织和配置我们的公司、业务规划、筹集资本、建立我们的知识产权组合以及进行单克隆抗体的研究和开发，这些抗体选择性地抑制生长因子的激活以达到治疗效果。因此，我们没有有意义的运营来评估我们的业务，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像我们有较长的运营历史或成功开发和商业化药物产品的历史那样准确。生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并且任何潜在的候选产品将无法展示足够的效果或可接受的安全性，无法获得监管批准并在商业上可行，因此存在重大风险。我们尚未证明有能力通过临床试验推进任何候选产品，我们没有批准商业销售的产品，到目前为止，我们还没有从产品销售中产生任何收入。我们继续招致大量的研究和开发以及与我们正在进行的业务相关的其他费用。因此，自我们成立以来，我们没有盈利，并且在每个时期都出现了亏损。在截至2019年和2018年9月30日的九个月中，我们分别报告净亏损3940万美元和3440万美元。截至2019年9月30日和2018年12月31日，我们的累计赤字分别为1.463亿美元和1.068亿美元。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，我们预计随着我们继续研究和开发我们的候选产品SRK-015和SRK-181以及任何未来的候选产品，并寻求监管批准，这些损失将会增加。
我们预计，如果我们： ，我们的费用将大幅增加：
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通过第二阶段临床开发，以及(如果成功的话)后期临床试验，推进我们的主导产品候选产品SRK-015的开发； |
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将我们的其他临床前开发项目推进到临床开发中，包括我们的候选产品SRK-181，用于癌症免疫治疗，并确定其他候选产品； |
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为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管批准； |
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增加研发活动的数量，以确定和开发使用我们专有平台技术的候选产品； |
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在我们继续开发候选产品时，聘请更多的临床开发、制造和科学人员； |
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扩大我们的运营、财务和管理系统，增加人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化努力以及我们作为上市公司运营的人员； |
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维护、扩展和保护我们的知识产权组合； |
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建立销售、营销、医疗事务和分销基础设施，将我们可能获得营销批准并打算自行或与第三方联合商业化的任何产品进行商业化；以及 |
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投资或授权其他技术。 |
要实现并保持盈利，我们或任何当前或未来的潜在合作者必须开发并最终将具有巨大市场潜力和优惠价格的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成临床前研究和临床试验，获得候选产品的营销批准，制造、营销和销售我们可能获得营销批准的产品，以及满足任何上市后要求。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法在季度或年度的基础上维持或提高盈利能力。我们未能实现并保持盈利可能会降低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资本、维持我们的研究和开发努力、扩大我们的业务或继续经营的能力。我们公司的价值下降可能会导致您失去全部或部分投资。
即使我们成功地将一个或多个候选产品商业化，我们也将继续投入大量的研发和其他支出，以开发和营销其他候选产品。我们可能会遇到不可预见的费用、困难、复杂、延迟和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的大小在一定程度上将取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。我们以前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们将需要额外的资金来为我们的运营提供资金，如果我们无法获得必要的资金，我们将无法完成SRK-015、SRK-181和任何未来候选产品的开发和商业化。
我们的运营从一开始就消耗了大量现金。我们预计将继续花费大量现金进行SRK-015、SRK-181和任何未来候选产品的进一步研究和开发以及临床前研究和临床试验，为我们的候选产品寻求监管批准，并推出任何我们获得监管批准的产品并将其商业化。截至2019年9月30日，我们拥有约1.761亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2019年9月30日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将足以为我们的运营支出和资本支出需求提供资金，直至2021年第四季度。然而，我们未来的资本要求和我们现有资源支持我们的运营的期限可能与我们的预期有很大的不同，我们无论如何都需要额外的资本，以便完成我们目前任何项目的临床开发。我们每月的支出水平将根据新的和正在进行的开发和企业活动而有所不同。由于与我们的候选产品开发相关的时间和活动的长度是高度不确定的，我们无法估计开发以及任何批准的营销和商业化活动所需的实际资金。我们未来的资金需求，无论是近期还是长期，都将取决于许多因素，包括但不限于：
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SRK-015、SRK-181和任何潜在的未来候选产品的临床前研究和临床试验的启动、进展、时间、成本和结果； |
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我们为这些候选产品制定的临床开发计划； |
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我们确定和开发的候选产品的数量和特征； |
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我们目前参与或将来可能选择签订的任何合作、战略联盟或许可协议的条款； |
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满足美国食品和药物管理局(“FDA”)、欧洲药品管理局(“EMA”)和其他可比外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本； |
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提交、起诉、辩护和强制执行我们的专利主张和其他知识产权的成本； |
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辩护知识产权纠纷的费用，包括第三方对我们或我们的候选产品提起的专利侵权诉讼； |
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竞争技术和市场发展的影响； |
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开发研究细胞系以及开发和完成商业规模外包制造活动的成本和时间；以及 |
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为我们可能在我们选择自行商业化产品的地区获得监管批准的任何候选产品建立销售、营销和分销能力的成本。 |
我们没有任何承诺的外部资金来源或其他支持我们的发展努力，除非根据我们与Gilead的合作协议和我们与Janssen的许可协议，我们可能不会全额或根本收到付款，我们不能确定是否会在可接受的条款下或根本不能获得额外的资金。即使我们收到与Gilead的合作协议或与Janssen的许可协议下的最高付款，这些付款也可能无法满足我们当前或未来的资金需求。在我们能够产生足够的产品或特许权使用费收入来满足我们的现金需求(我们可能永远不会这样做)之前，我们希望通过公共或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销或分销安排的组合来为我们未来的现金需求提供资金。如果我们通过公开或私人股本发行筹集额外资金，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的偏好。此外，如果我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释。此外，任何债务融资都可能使我们承担固定的支付义务和契约，限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过营销和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排筹集额外资本，我们可能不得不放弃某些有价值的权利给我们的产品候选者、技术、未来的收入流或研究计划，或者以可能对我们不利的条款授予许可。我们还可能被要求寻求SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品的合作者，而不是在其他方面可能需要的更早阶段，或者放弃我们对产品候选或技术的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己。如果我们无法以足够的金额或我们可以接受的条款筹集额外资本，我们可能不得不大大推迟、缩减或停止SRK-015、SRK-181或一个或多个未来产品候选产品或其他研究和开发计划的开发或商业化。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们普通股的价格下跌。
我们的业务高度依赖于我们的主要候选产品SRK-015以及SRK-181和从我们的其他临床前计划生成的任何未来候选产品的成功。我们的所有候选产品都需要大量额外的临床前和临床开发，然后我们才能寻求监管批准并将产品投放市场。
我们的开发工作还处于非常早期的阶段。我们最近完成了SRK-015的第一阶段试验，并于2019年第二季度开始给患者服用SRK-015的第二阶段临床试验。由于SRK-015，我们的主要候选产品，是我们唯一的临床阶段产品候选，如果SRK-015遇到安全或功效问题，开发延迟，或监管问题或其他问题，我们的开发计划和业务将受到负面影响。我们的第二个候选产品SRK-181正在临床前开发中，我们打算启动癌症的第一阶段临床试验
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2020年第一季度的免疫疗法。我们的所有其他计划都处于临床前开发阶段，我们可能会从这些计划中提名其他候选产品。
SRK-015、SRK-181和任何未来的候选产品都需要额外的临床前和临床开发、一个或多个辖区的监管审查和批准、大量投资、获得足够的商业制造能力和重大的营销努力，然后我们才能从产品销售中产生任何收入。如果我们遇到任何延迟或阻止临床前研究、临床试验、监管审查或批准的问题，或对我们将候选产品商业化的能力产生不利影响的问题，包括： ，我们可能没有财政资源继续开发或修改现有的或进入候选产品的新合作
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我们的临床前研究或临床试验或他人对与我们相似的候选产品的临床试验的阴性或不确定结果，导致决定或要求进行额外的临床前试验或临床试验或放弃计划； |
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在我们的临床试验中受试者或使用与我们的候选产品类似的药物或治疗生物制品的个人经历的与产品相关的副作用； |
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延迟提交研究性新药申请(“IND”)或类似的外国申请，或延迟或未能获得监管机构的必要批准以开始临床试验，或临床试验一旦开始暂停或终止； |
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FDA、EMA或可比外国权威机构对我们临床试验的范围或设计施加的条件； |
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在确定或招募足够的研究地点或研究人员进行临床试验方面的挑战； |
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临床试验登记受试者延迟； |
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临床试验受试者辍学率高； |
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与产品候选或进行临床试验所需的其他材料有关的供应不足或质量问题； |
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大于预期的临床试验费用； |
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在临床试验期间，我们候选产品的有效性或安全性较差； |
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不利于FDA、EMA或其他监管机构检查和审查临床试验地点； |
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我们的第三方承包商或调查人员未能遵守监管要求或以其他方式及时履行其合同义务，或根本未履行； |
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监管要求、政策和指南方面的延迟和变化，包括围绕临床测试或特别是与我们的技术相关的额外监管监管；或 |
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FDA、EMA和类似的外国监管机构对数据的不同解释。 |
我们发现和开发用于治疗严重疾病的创新药物的方法是基于我们的专有平台，该平台未经验证，可能不会产生适销对路的产品。
我们的专有平台旨在发现和开发具有高度特异性的单克隆抗体，以实现生长因子信号的选择性调制。我们的方法植根于我们的结构生物学
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深入了解某些生长因子在接近细胞表面时被激活的机制。我们将这些见解与复杂的蛋白质表达、分析开发和单克隆抗体发现能力相结合。然而，我们利用专有平台开发候选产品的努力基础上的科学研究仍在进行中。我们最终可能会发现，我们的专有平台和由此产生的任何候选产品都不具备治疗效果所需的特性。因此，我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品。如果我们的候选产品发现利用我们的专有平台被证明是无效的、不安全的或商业上不可行的，我们的整个专有平台和管道将几乎没有价值(如果有的话)，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们将需要扩大组织的规模，我们在管理此增长时可能会遇到困难。
随着我们临床开发计划和战略的制定，我们预计我们将需要聘请更多的管理、临床开发、科学、法规和行政人员。如果我们的产品候选人接近商业化，我们还需要聘请销售，营销和其他商业人员。未来的增长将给管理层成员带来重大的额外责任，包括：
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识别、招聘、整合、维持和激励更多员工； |
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有效地管理我们的开发工作，包括SRK-015、SRK-181和任何未来产品候选产品的临床和监管审查流程，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及 |
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改进我们的运营，财务和管理控制，报告系统和程序。 |
如果获得批准，我们未来的财务表现和我们将候选产品商业化的能力将部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力，我们的管理层可能还必须将不成比例的注意力从日常活动上转移，以便将大量时间用于管理这些增长活动。
我们目前依赖并在可预见的将来将继续在很大程度上依赖某些独立组织、顾问和顾问提供某些服务，包括合同制造商和专注于抗体开发和发现活动的公司。不能保证独立组织、顾问和顾问在需要时会继续及时为我们提供服务，也无法保证我们能够找到合格的替代者。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果我们所提供的服务的质量、准确性或数量因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法或在获得监管部门批准我们的候选产品或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证我们能够管理我们现有的顾问，或者以经济合理的条款找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能保证。
如果我们不能通过招聘新员工和扩大顾问和承包商团队来有效地扩展我们的组织，我们可能无法成功执行进一步开发和商业化SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
如果我们失去了关键管理人员，或者如果我们无法招聘更多的高技能人员，我们识别和开发新产品或下一代产品候选产品的能力将受到损害，可能导致市场或市场份额的损失，并可能使我们的竞争力降低。
我们在竞争激烈的生物技术和制药行业的竞争能力取决于我们吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人员的能力。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员。失去我们的任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及我们无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发延迟并损害我们的业务。
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我们在马萨诸塞州剑桥的工厂进行运营。该地区是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部。我们市场对技术人才的竞争非常激烈，可能会阻碍我们以可接受的条款雇用和保留高素质人才的时机，限制我们的能力。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金奖励外，我们还提供了随时间授予的限制性股票奖励和股票期权。随着时间的推移，限制性股票奖励和股票期权对员工的价值可能会受到我们无法控制的股票价格变动的显著影响，并且可能在任何时候都不足以抵消来自其他公司的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。虽然我们与关键员工签订了雇佣协议，但这些雇佣协议规定了随意雇佣，这意味着我们的任何员工都可以随时离职，无论是否提前通知。我们不为这些人或我们任何其他员工的生命维护“关键人物”保险。我们的成功还取决于我们继续吸引、留住和激励高技能初级、中级和高级科学和医疗人员的能力。
我们的内部计算机系统或我们的合同研究组织或其他承包商或顾问使用的计算机系统可能出现故障或安全漏洞。
尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们现有和未来的合同研究组织(CRO)以及其他承包商和顾问的计算机系统容易受到计算机病毒和未经授权的访问的损害。虽然到目前为止我们还没有经历过任何这样的重大系统故障或安全漏洞，但如果发生这样的事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营出现实质性中断。例如，临床前或临床数据的丢失可能导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们可能依赖第三方来制造我们的候选产品并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会承担责任，并且我们的候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商可能存在不当行为或其他不当活动，包括不符合监管标准和要求。
我们面临员工欺诈或员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商进行其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意的、鲁莽的和/或疏忽的行为，未能遵守FDA、EMA和其他类似的外国监管机构的法律；向FDA、EMA和其他类似的外国监管机构提供真实、完整和准确的信息；遵守我们制定的制造标准；遵守美国的医疗欺诈和滥用法律以及类似的外国欺诈性不当行为法律；或者准确地报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。如果我们获得FDA批准我们的任何候选产品，并开始在美国将这些产品商业化，我们在这些法律下的潜在风险将显著增加，我们与遵守这些法律相关的成本也可能增加。除其他事项外，这些法律可能会影响我们目前与主要调查人员和研究患者的活动，以及拟议的和未来的销售、营销和教育计划。我们已经通过了业务行为和道德规范，但并不总是能够识别和阻止我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作伙伴和供应商的不当行为，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行为或由于未能遵守这些法律或法规而提起的诉讼。如果针对我们采取任何行动，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，这些行动可能会导致施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、个人监禁、移交、可能被排除在参与政府医疗保健计划之外、额外的报告义务和监督(如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决不遵守这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益以及我们的业务削减)。
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FDA、SEC和其他政府机构资金不足，包括政府关闭，可能会阻止及时开发新产品和服务或将其商业化，或者以其他方式阻止这些机构执行我们业务运营可能依赖的正常业务功能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审核和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平以及法律、法规和政策更改。因此，该机构的平均审查时间近年来波动较大。此外，我们的运营可能依赖的其他机构的政府资金，包括那些为研究和开发活动提供资金的机构，受到政治进程的影响，而政治进程本身就是流动和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会延缓必要的政府机构对新药进行审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不解雇关键的FDA和其他政府雇员，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们的监管提交文件的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。未来的关闭还可能影响其他政府机构(如SEC)，这也可能通过延迟对我们的公开申报文件的审查来影响我们的业务，只要这种审查是必要的，以及我们进入公开市场的能力。
与研发和生物制药行业相关的风险
临床前发展不确定。我们的临床前计划可能会出现延迟或可能永远无法进入临床试验，这将对我们及时获得监管批准或将这些计划商业化的能力产生不利影响，这将对我们的业务产生不利影响。
我们尚未为SRK-015和SRK-181以外的任何计划提名候选产品。在我们可以开始任何候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，以支持我们在美国计划的IND或在其他司法管辖区的类似应用。我们不能确定我们的临床前研究的及时完成或结果，也无法预测FDA、EMA或其他监管机构是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前研究的结果是否最终将支持我们的计划的进一步发展。因此，我们无法确定是否能够在预期的时间内(如果有的话)提交IND或类似的临床前计划申请，也不能确定提交IND或类似申请是否会导致FDA、EMA或其他监管机构允许开始临床试验。
进行临床前测试可能是一个漫长、耗时和昂贵的过程。这种测试所需的时间可以根据程序的类型、复杂性和新颖性而有很大的不同，并且每个程序可以是几年或更长时间。与我们正在进行临床前测试和研究的项目相关的延迟可能会导致我们招致额外的运营费用。我们还可能受到与某些项目的临床前测试和研究相关的延迟的影响，这些延迟是我们的合作者或我们对其有限或没有控制的潜在未来合作者的责任。产品候选的临床前研究的开始和完成速度可能会受到许多因素的影响，例如，与监管机构就必要的临床前研究计划和/或适当的临床前研究设计的范围达成共识方面的挑战。
由于我们的资源和资金渠道有限，我们必须优先开发某些计划和候选产品；这些决策可能被证明是错误的，并可能对我们的业务产生不利影响。
由于多种原因，我们可能无法从当前或未来的研究计划中为临床开发找到可行的新产品候选产品。如果我们找不到其他潜在的候选产品，我们的业务可能会受到重大损害。
研究计划继续开发我们现有的和任何计划的候选产品，包括其他适应症，并确定新的候选产品和疾病目标，无论最终是否成功，都需要大量的技术、财务和人力资源。我们的研究项目最初可能会显示出希望
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确定潜在的适应症和/或候选产品，但由于多种原因未能产生临床开发结果，包括：
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所使用的研究方法可能无法成功识别潜在的适应症和/或候选产品； |
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潜在的候选产品在进一步研究后可能被证明具有有害的副作用或其他特征，表明它们不太可能是安全或有效的产品；或 |
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可能需要比我们拥有的更多的人力和财力资源来为我们的候选产品确定额外的治疗机会，或者通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，从而限制我们开发、多样化和扩展产品组合的能力。 |
由于我们的财力和人力资源有限，我们打算最初将重点放在研究计划和产品候选产品上，以获得一组有限的适应症。因此，我们可能会放弃或延迟对某些潜在产品候选产品的机会追求，或对后来证明具有更大商业潜力或更大成功可能性的其他迹象的追求。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
因此，我们无法保证我们永远能够为我们现有的候选产品找到额外的治疗机会，或者通过内部研究计划开发出合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生重大不利影响。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终证明不成功的潜在产品候选或其他潜在计划上。
生物制药的成功开发高度不确定。
生物制药的成功发展是高度不确定的，并且取决于许多因素，其中许多因素是我们无法控制的。在开发的早期阶段看似有希望的候选产品可能由于以下几个原因未能进入市场：
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临床前研究结果可能显示候选产品效果不如预期，或具有有害或有问题的副作用； |
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临床试验结果可能显示候选产品的效果低于预期(例如，临床试验可能无法满足其主要终点)或具有不可接受的副作用或毒性； |
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延迟或未能收到必要的监管批准。除其他外，此类延迟可能是由于临床试验登记缓慢、患者退出试验、达到试验终点的时间长度、数据分析或生物制品许可证申请(“BLA”)准备的额外时间要求、与FDA的讨论、FDA要求额外的临床前或临床数据，或意外的安全性或制造问题造成的； |
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制造成本、配方问题、定价或报销问题或其他使候选产品不经济的因素；以及 |
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他人及其竞争产品和技术的专有权可能会阻止我们的候选产品之一被商业化。 |
完成临床试验和提交营销批准申请以供监管机构做出最终决定所需的时间长短因产品候选产品而异，可能难以预测。
即使我们成功获得市场批准，任何已批准产品的商业成功也在很大程度上取决于覆盖范围的可用性和第三方付款人(包括政府)的充分报销
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支付方，如Medicare和Medicaid计划和管理型医疗组织，可能会受到现有和未来旨在降低医疗成本的医疗改革措施的影响。第三方付款人可能要求我们进行额外的研究，包括与产品成本效益相关的上市后研究，以获得报销资格，这可能会造成成本高昂，并转移我们的资源。如果政府和其他医疗保健付款人不为我们的任何产品提供覆盖范围和足够的报销水平，则一旦获得批准，市场接受度和商业成功将会降低。
此外，如果我们的任何候选产品被批准用于营销，我们将承担重大的持续监管义务，包括提交安全和其他上市后信息和报告以及注册、符合(或保证我们的第三方提供商遵守)当前的良好制造实践(“cGMP”)，以及对我们进行审批后进行的任何临床试验遵守良好的临床实践(“GCP”)。此外，我们或监管机构可能会识别之前未知的产品审批后问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件。遵守这些审批后要求的成本很高，审批后对我们的产品候选人的任何不遵守或其他问题都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。
临床前和临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。在完成SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品的开发和商业化过程中，我们可能会招致额外的成本或经历延迟，或最终无法完成。
为了获得将任何候选产品商业化所需的监管批准，我们必须通过广泛的临床前研究和临床试验证明我们的候选产品对人体是安全有效的。临床测试是昂贵的，可能需要很多年才能完成，而且其结果本身就是不确定的。我们可能无法建立适用的监管当局认为具有临床意义的临床终点，并且临床试验在测试的任何阶段都可能失败。早期临床试验和后期临床试验之间的试验设计差异使得很难将早期临床试验的结果外推到后期临床试验。此外，临床数据往往容易受到各种解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床试验中表现令人满意，但他们的产品却未能获得市场批准。
对于每个候选产品，成功完成临床试验是向FDA提交BLA、向EMA提交营销授权申请(“MAA”)以及向可比外国监管机构提交类似营销申请的先决条件，因此，任何候选产品的最终批准和商业营销。我们不知道我们的任何临床试验是否会按计划开始或完成，如果有的话。
我们可能会遇到启动或完成临床试验的延迟。我们还可能在未来可能进行的任何临床试验期间或因此而经历许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得营销批准或将SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品商业化的能力，包括：
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延迟或无法与FDA或可比的外国监管机构就可接受的临床试验设计达成协议； |
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监管机构或机构审查委员会(“iRBs”)或伦理委员会不得授权我们或我们的调查人员在预期的试验地点开始临床试验或进行临床试验； |
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我们可能会遇到与预期的试验地点和预期的CRO就可接受的条款达成协议或未能达成协议的情况，这些协议的条款可能经过广泛的谈判，并且在不同的CRO和试验地点之间可能有很大差异； |
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任何候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，或产生负面或不确定的结果，我们可能决定，或监管机构可能要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，或者我们可能决定放弃产品开发计划； |
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任何候选产品的临床试验所需的受试者数量可能大于我们的预期，这些临床试验的登记可能比我们预期的更慢或更具挑战性，或者受试者可能退出这些临床试验或未能以高于我们预期的速度返回治疗后随访； |
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在确定或招募足够的研究地点或研究人员进行临床试验方面的挑战； |
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我们的第三方承包商可能无法遵守监管要求或未能及时履行其对我们的合同义务，或者根本没有， |
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临床研究地点或临床调查人员可能偏离临床试验方案或退出试验，这可能需要我们添加新的临床试验地点或调查人员； |
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我们可以选择，或监管机构，iRBs或伦理委员会可能要求我们或我们的研究人员出于各种原因暂停或终止临床研究或试验，包括不遵守监管要求或发现参与者面临不可接受的健康风险； |
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候选产品的临床试验成本可能高于我们的预期； |
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我们的候选产品或进行候选产品临床试验所需的其他材料的供应或质量可能不足以启动或完成给定的临床试验； |
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我们的候选产品可能有不良副作用或其他意想不到的特征，导致我们或我们的调查人员、监管机构、iRBs或伦理委员会暂停或终止试验，或者其他疗法的临床测试报告可能会引起对我们的产品候选产品的安全性或有效性的关注； |
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我们未能根据候选产品的临床或临床前数据和/或来自与我们的候选产品相同类别的其他分子的数据，为候选产品建立适当的安全配置文件； |
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FDA、EMA或其他监管机构可能要求我们提交更多数据，如长期毒理学研究，或在允许我们启动临床试验之前施加其他要求 |
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在开发产品候选产品期间护理标准的演变或适用的政府法规或政策的变化，需要对正在进行的临床试验和/或进行额外的临床前研究或临床试验进行修改；以及 |
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缺乏足够的资金来完成临床试验。 |
如果临床试验被我们、进行此类试验的机构的iRBs或FDA、EMA或其他监管机构搁置、暂停或终止，或者如果数据安全监测委员会(DSMB)建议暂停或终止临床试验，我们也可能会遇到延迟。暂停或终止可能是由于多种因素造成的，包括未能按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验，FDA、EMA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致临床持有，无法预见的安全问题或副作用，未能证明使用产品或治疗的益处，未能建立或实现具有临床意义的试验终点，政府法规或行政行为的变化，或缺乏足够的资金继续进行临床试验。
导致或导致临床试验开始或完成延迟的许多因素也可能最终导致对我们的候选产品的监管批准被拒绝。此外，FDA、EMA或其他监管机构可能不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释，或者即使在他们审查并评论了我们的临床试验设计之后，也可能会更改批准要求。例如，我们预计我们未来的一些试验将在一定程度上利用“开放标签”试验设计，并且我们正在进行
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SRK-015在2型和3型SMA中的第二阶段临床试验部分采用开放标签试验设计。开放标签试验是一种患者和研究者都知道患者是否正在接受测试物品或现有批准药物或安慰剂的试验。开放标签试验受到各种限制，这些限制可能会夸大任何治疗效果，因为开放标签研究中的患者意识到他们正在接受治疗。开放标签试验可能会受到“患者偏见”的影响，例如，如果患者认为他们的症状仅仅因为他们意识到接受实验性治疗而有所改善。此外，被选择进行早期临床试验的患者通常有更严重的疾病或状况，他们的症状可能必然会改善，尽管产品候选在调查中。开放标签试验也可能受到“调查者偏见”的影响，其中那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者已经接受了治疗，并且考虑到这一知识，可以更好地解释治疗组的信息。开放标签设计所导致的临床试验中潜在的偏倚来源可能无法得到充分缓解，并可能导致我们利用这种设计的任何试验失败，并且可能需要进行额外的试验来支持未来的市场应用。此外，FDA、EMA或其他监管机构甚至在对我们临床试验的设计进行了审查和评论后，也可能会更改批准要求。
如果我们在临床测试或营销批准方面遇到延迟，我们的产品开发成本将会增加。我们不知道我们的任何临床试验是否会按计划开始，是否需要重组或将按计划完成，或者根本没有。重大的临床试验延误还可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权的任何时期，并可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，这可能会损害我们成功将候选产品商业化的能力，并损害我们的业务和运营结果。我们临床开发计划中的任何延迟可能会严重损害我们的业务、财务状况和手术结果。
临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来的结果。早期临床试验中候选产品的成功可能不会在后期试验中复制。
临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来临床试验的结果。临床前研究和早期临床试验的主要目的是研究药代动力学和药效学，了解候选产品的副作用，并评估各种剂量和剂量计划。我们目前或未来的候选产品可能在患者身上表现出与实验室研究不同的化学、生物和药理特性，或者可能以不可预见或有害的方式与人体生物系统相互作用。临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示所需的药理性质或产生必要的安全性和有效性结果，尽管已经通过临床前研究和初步临床试验取得进展。我们最近在健康成人志愿者中完成了SRK-015的1期试验，并将SRK-015推进到2型和3型SMA的2期试验。我们不能向您保证第二阶段试验，或任何其他SRK-015的临床试验，将显示积极的结果。不能保证我们目前或未来的任何临床试验最终都会成功，或支持我们任何候选产品的进一步临床开发。通过临床试验进行的药物和生物制品的失败率很高。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床开发方面遭受了重大挫折，即使在早期研究中取得了有希望的结果之后，我们的临床开发中的任何此类挫折都可能对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
我们不时宣布或发布的临床试验的中期和初步结果可能会随着更多的患者数据变得可用而改变，并受审核、验证和验证程序的制约，这些程序可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时发布中期数据，包括中期顶线结果或临床试验的初步结果。随着更多的患者数据可用，我们临床试验的中期数据和结果可能会发生实质性的变化。初步或顶线结果仍需接受审计、验证和验证程序，这可能导致最终数据与我们先前发布的中期和初步数据存在实质性差异。因此，中期和初步数据可能无法预测最终结果，应谨慎查看，直到最终数据可用。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会对我们的业务产生不利影响。
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我们未来的临床试验或我们未来合作者的临床试验可能会揭示在我们的临床前研究或早期临床试验中未见的重大不良事件，并且可能导致可能会抑制监管批准或市场接受我们的任何候选产品的安全性配置文件。
如果在我们的任何临床试验中观察到重大不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加我们的临床试验，患者可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃一个或多个候选产品的试验或开发工作。我们、FDA、EMA或其他适用的监管机构或IRB可随时出于各种原因暂停候选产品的临床试验，包括相信在此类试验中的受试者或患者正面临不可接受的健康风险或不良副作用。生物技术行业开发的一些潜在疗法最初在早期试验中显示出治疗前景，后来被发现会导致副作用，阻碍它们的进一步发展。副作用可能导致许多潜在的重大负面后果，包括：
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我们可以暂停此类产品的销售； |
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监管当局可以拒绝向候选产品授予市场批准或撤回对该产品的批准； |
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监管当局可能要求在此类产品的标签上附加警告； |
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我们可能被要求为此类产品制定REMS，或如果REMS已经到位，则纳入REMS下的额外要求，或制定类似于可比外国监管当局要求的策略； |
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我们可能需要进行额外的上市后研究； |
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我们可能会被起诉，并对造成伤害的对象或患者承担责任；或 |
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我们的声誉可能会受损。 |
任何这些发展都可能对我们获得或保持对候选产品的批准的前景产生不利影响，和/或抑制市场对任何批准的产品的接受，并可能对我们的业务、财务状况和潜在客户造成重大损害。
如果我们在临床试验中登记患者时遇到困难，我们的临床开发活动可能会延迟或以其他方式受到不利影响。
由于各种原因，我们在临床试验中可能会遇到患者登记方面的困难。根据临床试验方案及时完成临床试验，除其他外，取决于我们是否有能力招收足够数量的患者，这些患者在试验结束前仍留在试验中。患者的入院取决于许多因素，包括：
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方案中定义的患者资格和排除标准； |
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分析试验的主要终点所需的患者群体的大小； |
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参与试点的数量和地点； |
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患者接近试验地点； |
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试验设计； |
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我们招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力； |
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临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他可用疗法的潜在优势和风险的看法； |
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我们获得和维持患者同意的能力；以及 |
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参加临床试验的患者在完成前退出试验的风险。 |
例如，我们最初正在开发SRK-015，用于治疗SMA，这是一种罕见的疾病，在美国和欧洲估计有30，000至35，000名患者受到影响。因此，我们在SRK-015临床试验中登记患者可能会遇到困难，部分原因是由于患者人数较少。此外，我们的临床试验将与其他临床试验竞争与我们的产品候选在相同治疗领域的候选产品，这种竞争将减少我们可以使用的患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手之一进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计我们的一些临床试验将在我们的一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行，这将减少在这些临床试验地点可用于我们临床试验的患者数量。此外，患者可以选择退出临床试验，转而使用FDA批准的疗法进行治疗。
患者登记延迟可能会导致成本增加或可能影响我们未来临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。
如果产品责任诉讼针对我们，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们候选产品的商业化。
由于在临床试验中测试SRK-015和我们未来的任何候选产品，包括预期的SRK-181测试，我们面临着产品责任的固有风险，如果我们将任何产品商业化，如果获得批准，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品在临床试验、制造、营销或销售过程中造成或被认为造成伤害，或者被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能对产品固有的危险发出警告、疏忽、严格责任或违反保证的指控。根据国家消费者保护法，也可以主张索赔。如果我们不能成功地针对产品责任索赔进行辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制我们的候选产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论是非曲直或最终结果，责任索赔都可能导致：
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无法将产品候选产品推向市场； |
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减少了对我们产品的需求； |
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损害我们的声誉； |
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退出临床试验参与者，无法继续临床试验； |
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监管机构发起调查； |
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抗辩相关诉讼的费用； |
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挪用管理层的时间和我们的资源； |
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向试验参与者提供丰厚的金钱奖励； |
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产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制； |
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收入损失； |
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耗尽任何可用的保险和我们的资金资源； |
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如果获得批准，则无法将任何候选产品商业化；以及 |
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我们的股价下跌。 |
我们无法以可接受的成本获得足够的产品责任保险，以防止潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或抑制我们单独或与合作者共同开发的产品的商业化。我们可能无法获得，或可能在不利条件下获得额外的临床试验保险，其金额足以支付我们任何临床试验的任何负债。我们的保险单也可能有各种排除，我们可能会受到产品责任索赔的约束，而我们没有承保范围。我们可能必须支付超过我们的承保范围限制或不在我们的保险范围内的由法院裁决或在和解协议中协商的任何金额，并且我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作者达成协议，使我们有权获得损失赔偿，但如果发生任何索赔，此类赔偿可能不可用或不充分。
我们面临来自其他生物技术和制药公司的重大竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
生物制药行业竞争激烈，创新迅速。我们的竞争对手可能能够开发出其他能够达到类似或更好效果的药物。我们潜在的竞争对手包括主要的跨国制药公司、成熟的生物技术公司、专业制药公司和大学以及其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的资金、技术和其他资源，例如更多的研发人员、经验丰富的营销和制造组织以及成熟的销售队伍。较小的或早期的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是当他们开发新的方法来治疗疾病迹象时，我们的候选产品也专注于治疗。老牌制药公司也可能投入巨资加速新疗法的发现和开发，或获得许可的新疗法，这可能会使我们开发的候选产品过时。生物技术和制药行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。由于技术的商业适用性的进步和在这些行业投资的资金的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手，无论是单独还是与合作伙伴合作，都可能在独家基础上成功地开发、获得或许可比我们的候选产品更有效、更安全、更容易商业化或成本更低的药物或生物产品，或者可能开发我们开发技术和产品所需的专有技术或安全的专利保护。我们相信，影响候选产品开发和商业成功的关键竞争因素是功效、安全性、耐受性、可靠性、使用方便性、价格和报销。
我们预计将与专注于治疗疾病迹象的其他公司竞争，我们的候选产品也专注于治疗。竞争对手可以开发与我们的技术专注于相同疾病途径的技术，也可以专注于以完全不同的方式治疗目标疾病。在某种程度上，开发的新药比我们开发的任何候选产品更有效，这可以减少或否定对我们的候选产品的需求。此外，虽然我们相信我们的候选产品可能会与现有或新兴的某些疾病适应症(包括SMA和癌症)的护理标准一起使用，但随着公司继续改善现有的护理标准，更有效的药物疗法可能会出现，从而减少或完全否定我们的候选产品的好处。我们的竞争对手还可能包括正在或将要为我们在早期产品线中瞄准的相同治疗领域开发治疗方法的公司，包括神经肌肉疾病、癌症、纤维化和贫血。
即使我们获得了候选产品的监管批准，竞争对手产品的可用性和价格可能会限制我们对候选产品的需求和定价。如果我们对候选产品的接受受到价格竞争或不情愿的限制，我们可能无法执行我们的业务计划
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医生可以从现有的治疗方法切换到我们的候选产品，或者如果医生切换到其他新药或生物产品，或者选择保留我们的候选产品在有限的情况下使用。
即使我们开发的候选产品获得了营销批准，也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度，这是商业成功所必需的。
如果SRK-015、SRK-181或我们开发的任何未来候选产品获得市场批准，无论是作为单一代理还是与其他疗法结合使用，它仍可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人足够的市场接受度。例如，医生可能认为用SMN上调因子如nusinsen治疗SMA患者就足够了，因此不愿意将SRK-015与这种SMN上调因子结合使用。如果我们开发的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。任何候选产品的市场接受程度，如果被批准进行商业销售，将取决于许多因素，包括：
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与替代疗法相比的疗效和潜在优势； |
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有能力提供我们的产品，如果获得批准，以具有竞争力的价格销售； |
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与替代治疗相比，方便且易于管理； |
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目标患者群体尝试新疗法的意愿和医生开出这些疗法的意愿； |
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营销和分销支持的力度； |
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获得足够的第三方保险和足够的报销的能力；以及 |
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任何副作用的发生率和严重程度。 |
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚或招致成本，这可能对我们业务的成功产生重大不利影响。
我们受到众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的研究和开发活动涉及使用生物和危险材料，并生产危险废物产品。我们通常与第三方签订处理这些材料和废物的合同。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险，这些风险可能会中断我们的商业化努力、研发工作和业务运营，造成环境损害，导致昂贵的清理费用，并根据适用的法律法规对这些材料和特定废物产品的使用、储存、处理和处置承担法律责任。虽然我们相信我们的第三方制造商用于处理和处置这些材料的安全程序总体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况是这样的，或者消除这些材料造成意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且此类责任可能超出我们的资源，州或联邦或其他适用当局可能会限制我们对某些材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，而且趋于更加严格。我们不能预测这些变化的影响，也不能确定我们未来的合规性。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会招致大量成本。这些当前或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
虽然我们保留了工人补偿保险，以涵盖我们可能因使用危险材料或其他工伤而导致员工受伤而引起的成本和费用，但此保险可能无法提供足够的潜在责任承保范围。我们不携带特定的生物废物或危险废物
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保险范围、工人补偿或财产和伤亡以及一般责任保险单，其中包括生物或危险废物暴露或污染引起的损害和罚款的保险范围。
全面税制改革立法可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
2017年12月22日，特朗普总统签署了“减税和就业法案”(TCJA)，该法案对1986年修订的“国内收入法”(以下简称“法”)进行了重大改革。TCJA包含对企业税收的重大变化，包括降低企业税率，限制利息支出的税收扣除，限制净经营损失的扣除和消除净经营损失的结转，以及修改或废除许多业务扣减和信贷(包括减少针对罕见疾病或一般称为“孤儿药物”的某些药物的测试中产生的某些临床测试费用的业务税收抵免)。
我们使用净营业亏损结转和某些税收抵免结转的能力可能受到限制。
截至2018年12月31日，我们的联邦和州所得税结转净营业亏损分别为9300万美元和9240万美元，开始于2034年到期，但我们2018年联邦净营业亏损结转4260万美元未到期。截至2018年12月31日，我们还拥有用于联邦和州所得税目的的可用税收抵免结转，分别为400万美元和110万美元，分别于2034年和2020年到期。根据守则第382条，我们所有权的变动可能会限制我们的净经营亏损结转和税收抵免结转的金额，每年可用于抵销我们未来的应税收入(如有)。这一限制通常适用于我们公司所有权在三年内累计变更超过50%的情况。任何此类限制可能会显着降低我们在到期前利用净营业亏损结转和税收抵免结转的能力。根据第382条，自我们成立以来发生的私募配售和其他交易，以及我们的首次公开募股，可能会引发此类所有权变更。任何此类限制，无论是由于我们的首次公开募股、先前的私募配售、我们现有股东出售我们的普通股还是我们额外出售我们的普通股，都可能对我们未来几年的经营结果产生重大不利影响。降低TCJA项下的公司税率可能导致我们的净经营亏损结转和其他可供我们使用的递延税项资产的经济效益减少。根据TCJA，2017年12月31日后产生的净经营亏损将不会到期。
我们目前的运营集中在一个地点，我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震或其他自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们目前的业务位于马萨诸塞州剑桥的设施内。任何计划外事件，如洪水、火灾、爆炸、地震、极端天气条件、医疗流行病、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，导致我们无法充分利用我们的设施、任何临床试验现场的设施或我们第三方合同制造商的制造设施，都可能对我们运营业务的能力产生重大不利影响，特别是在日常基础上，并对我们的财务和运营条件产生重大负面影响。失去对这些设施的访问可能会导致成本增加、产品候选开发延迟或业务运营中断。地震或其他自然灾害可能会进一步扰乱我们的运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大的不利影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或大部分总部，损坏的关键基础设施，例如我们的研究设施或第三方合同制造商的制造设施，或者其他中断的运营，我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会招致大量费用，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。作为我们风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。然而，如果这些设施发生事故或事故，我们不能向您保证保险金额将足以支付任何损害和损失。如果我们的设施，或我们的制造设施
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第三方合同制造商，由于事故或事件或任何其他原因而无法运行，即使在很短的一段时间内，我们的任何或所有研发计划都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和潜在客户产生重大不利影响。
与政府法规相关的风险
我们在美国、欧盟(“EU”)和其他司法管辖区的产品候选产品的监管审批流程目前尚不确定，并且将是漫长、耗时和固有不可预测的，我们可能会在临床开发和监管批准方面遇到重大延迟(如果有的话)。
药物产品(包括生物制品)的研究、测试、制造、标签、批准、销售、进口、出口、营销、促销和分销，均受美国FDA和美国境外其他监管机构的广泛监管。在获得FDA的生物制品许可证之前，我们不允许在美国销售任何生物产品。我们以前没有向FDA提交过BLA，也没有向可比的外国当局提交过类似的营销申请。BLA必须包括广泛的临床前和临床数据和支持信息，以确定候选产品对于每个所需的适应症都是安全、纯净和有效的。BLA还必须包括有关产品的化学、制造和控制的重要信息，并且制造设施必须完成成功的许可证前检查。
FDA可就申请中可能提出的复杂或新颖问题，包括与支持批准的安全和功效数据的充分性相关的问题，寻求专家小组(称为咨询委员会)的独立建议。咨询委员会的意见虽然没有约束力，但可能会对我们根据完成的临床试验开发的任何候选产品获得批准的能力产生重大影响。
此外，临床试验可能会因各种原因而延迟或终止，包括与以下相关的问题、延迟或失败：
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获得监管授权以开始临床试验(如果适用)； |
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开始和完成计划的试验所需的财政资源的可用性； |
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与预期的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些协议的条款可以进行广泛的谈判，并且在不同的CRO和试验地点之间可能存在显著差异； |
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确定和维护足够数量的试验地点，其中一些可能已经从事其他临床试验计划，包括一些可能用于相同或相似适应症的试验地点； |
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在每个临床试验地点获得独立的IRB或伦理委员会的批准； |
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招募足够数量的合适患者参加并及时完成试验； |
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让患者完成试验或返回进行治疗后随访； |
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临床试验地点和研究者遵守试验方案，符合GCP要求并完成试验； |
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我们的第三方CRO和临床站点满足其合同职责并满足预期的最后期限； |
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解决临床试验过程中出现的任何患者安全问题； |
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解决与新的或现有的法律或法规的任何冲突； |
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添加新的临床试验站点；或 |
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根据cGMP法规制造合格材料用于临床试验。 |
此外，临床试验可能会由我们、进行此类试验的机构的iRBs或FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止，或由DSMB针对此类试验建议暂停或终止，原因包括未能按照法规要求或我们的临床协议进行临床试验，FDA、EMA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致临床搁置，无法预见的安全问题或副作用，未能政府法规或行政行为的变化，或缺乏足够的资金来继续进行临床试验。如果我们的候选产品终止或延迟完成任何临床试验，我们候选产品的监管批准前景和商业前景将受到损害，我们产生产品收入的能力将被延迟。此外，在完成任何临床试验方面的任何延迟都将增加我们的成本，减慢我们的产品开发和审批流程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。
FDA可能不同意我们的开发计划，我们可能无法获得监管部门批准我们的候选产品。
FDA批准一种新的生物或药物通常需要来自相关患者人群中生物或药物的两个(在某些情况下是一个)充分和控制良好的关键第三阶段临床试验的阳性数据。3期临床试验通常涉及数百名患者，成本高昂，需要数年时间才能完成。
我们的临床试验结果可能不支持批准。我们的候选产品可能由于多种原因未能获得监管批准，包括以下原因：
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FDA、EMA或可比的外国监管机构可能不同意我们的临床试验的设计或实施； |
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我们可能无法向FDA、EMA或可比的外国监管机构证明，我们的候选产品对于他们提出的任何适应症都是安全有效的； |
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临床试验结果可能不符合FDA、EMA或可比外国监管机构要求批准的统计显著性水平； |
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我们可能无法证明我们的候选产品的临床和其他好处超过了他们的安全风险； |
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FDA、EMA或可比的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
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从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以让FDA、EMA或可比的外国监管当局满意，以支持在外国司法管辖区提交BLA或其他类似的提交，或获得美国或其他地方的监管批准； |
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FDA、EMA或类似的外国监管机构可能无法批准我们与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施；以及 |
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FDA、EMA或可比外国监管机构的批准政策或法规可能发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。 |
我们已从FDA获得SRK-015用于治疗SMA的孤儿药物指定，以及EMA授予SRK-015用于治疗SMA的孤儿药物指定。我们可能会为SRK-015从其他司法管辖区的监管当局寻求孤儿药物指定，并为我们未来的候选产品从FDA、EMA或其他司法管辖区的监管当局寻求孤儿药品指定。在这些中的任何一个
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在某些情况下，我们可能无法收到请求的指定，或者我们可能无法实现与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。
根据“孤儿药物法”，FDA可以将一种产品指定为孤儿药物，前提是该产品旨在治疗一种罕见的疾病或条件，定义为在美国患者人数少于20万，或者在美国患者人数超过20万的情况下，没有合理的预期，开发药物的成本将从美国的销售中收回。(注：如果没有合理的预期，开发该药物的成本将从美国的销售中收回，则FDA可以指定该产品为孤儿药物。在此情况下，定义为美国患者人数少于200，000的患者或患者人数超过200，000者，FDA可将该产品指定为孤儿药物。在欧洲联盟，根据EMA孤儿药品委员会(“COMP”)的建议，欧盟委员会授予孤儿药物名称，以促进开发以下产品：(A)用于诊断、预防或治疗影响欧洲联盟10，000人中不超过5人的危及生命或慢性衰弱的疾病，或(B)用于诊断、预防或治疗危及生命的、严重衰弱的或严重的慢性疾病，如果没有激励措施，该药物在欧洲联盟中的销售不太可能在欧洲联盟的10，000人中进行，或(B)用于诊断、预防或治疗危及生命的、严重衰弱的或严重的慢性疾病，如果没有激励措施，该药物的销售不太可能在欧洲联盟的10，000人中达到5/10，或(B)用于诊断、预防或治疗危及生命的严重衰弱或严重的慢性疾病此外，孤儿药物的名称要求没有令人满意的诊断、预防或治疗该疾病的方法，或者，如果存在这样的方法，该药物必须对受该疾病影响的人有显著的益处。我们在美国或欧洲为候选产品授予的任何孤儿药物称号都不能保证这些候选产品在任何其他司法管辖区的孤儿药品称号。孤儿药物指定既不会缩短候选产品的开发时间或监管审核时间，也不会给候选产品在监管审核或审批流程中带来任何优势(以下讨论的除外)。
在美国，孤儿药物指定使一方有权获得财政奖励，例如为临床试验成本提供赠款资金的机会，税收优惠和用户费用豁免。此外，如果候选产品获得FDA对其具有孤儿名称的适应症的第一次批准，则该产品有权获得该适应症的孤儿药物排他性。孤儿药物排他性意味着FDA可能在七年内不批准针对相同适应症销售同一药物的另一申请，除非在有限的情况下，例如显示临床优势于具有孤儿排他性的产品，或制造商无法保证足够的产品数量。在欧盟，孤儿药物指定使一方有权在必要的测试和试验方面获得科学援助，有权获得财政奖励，如降低费用或免除费用，以及在药物或生物制品批准后十年的市场排他性。如果不再满足孤儿药物指定标准，这一期限可缩短至六年，包括表明该产品具有足够的利润而不足以维持市场排他性的情况。
我们已从FDA获得SRK-015用于治疗SMA的孤儿药物指定，EMA的COMP已采纳了将SRK-015指定为治疗SMA的孤儿药物的积极意见。即使我们获得了孤儿药物排他性，如果我们寻求批准比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，或者在某些情况下可能被撤销，那么这种排他性的好处可能是有限的，例如，如果FDA后来确定指定的请求存在重大缺陷，或者我们无法保证足够数量的产品来满足罕见疾病或疾病患者的需求。此外，即使我们获得了产品的孤儿药物排他性，这种排他性也不能有效地保护产品在排他性期间免受竞争，因为具有不同活性基团的不同药物可以被批准用于相同的条件，并且相同的产品可以被批准用于不同的用途。此外，在美国，即使一种孤儿药物被批准并获得孤儿药物排他性，如果FDA得出结论，后者不是同一药物，包括因为它被证明在临床上优于排他性药物，因为它更安全，更有效，或对患者护理做出重大贡献，FDA可能随后批准另一种药物用于相同条件。在欧盟，在以下情况下，可以对具有相同孤儿适应症的类似医药产品授予营销授权：
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第二申请人可以在其申请中证明其药品虽然与已获授权的孤儿药品相似，但更安全、更有效或在其他方面具有临床优势；或 |
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原孤儿医药产品营销授权持有人同意第二孤儿医药产品申请； |
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原孤儿医药产品营销授权持有者不能提供足够数量的孤儿医药产品。 |
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我们可能会为我们的某些候选产品寻求FDA的突破性治疗指定或快速通道指定，并且我们可能无法成功获得此类指定，或者如果收到此类指定，则此类指定实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或审批流程。
我们可能会为某些候选产品寻求突破性治疗指定或快速通道指定。
突破性治疗被定义为旨在单独或与一个或多个其他产品结合使用来治疗严重或危及生命的疾病或状况的产品，并且初步临床证据表明，该产品可能在一个或多个具有临床意义的端点(例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果)上显示出相对于现有疗法的实质性改进。被指定为突破性疗法的产品有资格在FDA和赞助商之间进行更频繁的互动和沟通，这有助于确定临床开发的最有效途径，以及滚动审查。被FDA指定为突破性疗法的产品也可能有资格(但不能保证)加速批准。
指定为突破性治疗属于FDA的酌处权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合指定为突破性治疗的标准，FDA可能不同意并决定不进行这样的指定。在任何情况下，与根据常规FDA程序考虑批准的产品相比，接收候选产品的突破性治疗指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，并且不能保证最终获得FDA的批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品符合突破性治疗的资格，FDA可能会在以后决定产品不再符合资格条件并撤销突破性指定。
如果产品旨在用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该产品具有解决这种疾病未满足的医疗需求的潜力，则产品发起人可以申请Fast Track指定。获得Fast Track称号的产品有资格与FDA和滚动审查进行更频繁的互动和沟通。FDA对于是否授予此指定具有广泛的自由裁量权，因此即使我们相信某个特定的候选产品符合此指定，我们也不能向您保证FDA将决定授予它。即使我们确实获得了Fast Track称号，与常规FDA程序相比，我们可能也不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发计划中的数据不再支持该指定，它可能会撤回Fast Track指定。
我们与医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少的风险。
美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人在药品的推荐和处方中发挥主要作用。与第三方付款人和客户的协议可能会使制药制造商面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，包括但不限于联邦反回扣法规和联邦虚假申报法，这些法规可能会限制此类公司销售、营销和分销药品的业务或财务安排和关系。特别是，我们的产品候选产品的研究，以及保健项目和服务的推广、销售和营销，以及保健行业的某些业务安排，都受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律和法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、结构和佣金、某些客户激励计划和其他一般业务安排。受这些法律约束的活动还涉及不正当地使用在临床试验的患者招募过程中获得的信息。可能影响我们运营能力的适用的联邦、州和外国医疗保健法律法规包括但不限于：
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联邦反回扣法规，除其他外，禁止明知和故意以现金或实物直接或间接、公开或隐蔽地索取、收受、提供或支付任何报酬(包括任何回扣、贿赂或回扣)，以诱导或作为回报，推荐个人或购买、租赁、订购或推荐根据联邦医疗计划可能全部或部分支付的任何商品、设施、物品或服务，如 |
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一个人或一个实体可以在不实际知道法规或违反法规的具体意图的情况下被判违反法规有罪。此外，包括因违反联邦“反回扣条例”而产生的物品或服务的索赔构成“联邦虚假索赔法”(FCA)目的的虚假或欺诈性索赔。反回扣法规已被解释为适用于药品制造商与处方商、采购商和处方经理之间的安排。有一些法定例外情况和监管安全港，保护一些共同活动不受起诉； |
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联邦民事和刑事虚假申报法和民事货币惩罚法，包括FCA，除其他外，禁止个人或实体故意提出或导致提出虚假或欺诈性索赔，要求支付给联邦医疗保险、联邦医疗补助或其他联邦医疗保健计划，或故意制作、使用或导致制作或使用虚假记录或陈述材料，用于虚假或欺诈性索赔或向联邦政府支付或转移资金的义务，或明知隐藏或明知和不正当地隐瞒或不正当地提供虚假记录或陈述材料制造商即使不直接向政府付款人提交索赔，如果他们被视为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，也可根据FCA承担责任。政府可能认为制造商“导致”提交虚假或欺诈性索赔，例如，向客户提供不准确的帐单或编码信息，或在标签外推广产品。FCA还允许作为“举报人”的个人代表联邦政府提起诉讼，指控违反FCA的行为，并分享任何货币回收； |
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1996年联邦健康保险携带和责任法案(HIPAA)，该法案创建了额外的联邦刑法，禁止故意或试图执行欺骗任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺骗性的借口、陈述或承诺获取任何医疗福利计划所拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而不论支付者(例如，公共或私人)和故意伪造，或支付，医疗福利，项目或服务有关的医疗保健事项。与联邦反回扣法规类似，个人或实体可以在不实际知晓法规或具体意图的情况下被判违反HIPAA罪； |
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经2009年卫生信息技术促进经济和临床健康法案(“HITECH”)修订的HIPAA及其各自的实施条例，除其他事项外，这些法规对某些被覆盖医疗提供者、健康计划和医疗结算所(称为被覆盖实体)及其各自的业务伙伴、独立承包商提出了要求，这些承包商为被覆盖实体提供服务，涉及使用或披露单独可识别的健康信息，涉及隐私、安全和在没有适当授权的情况下传输个别可识别的健康信息。HITECH还创建了新的民事罚金等级，修订了HIPAA，使民事和刑事处罚直接适用于商业伙伴，并赋予州总检察长新的权力，可以向联邦法院提出损害赔偿或禁令的民事诉讼，以执行联邦HIPAA法律，并寻求与联邦民事诉讼相关的律师费和费用； |
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根据《患者保护和负担得起的医疗法案》及其实施条例创建的联邦医生付款阳光法案，要求根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划(某些例外情况)可付款的一些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向美国卫生与公众服务部(“HHS”)报告与向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和手足科医生)支付或其他价值转移有关的信息 |
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联邦消费者保护和不正当竞争法，广泛规范市场活动和可能损害消费者的活动；以及 |
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类似的州和外国法律法规，例如州反回扣和虚假索赔法律，可能适用于销售或营销安排以及涉及非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔，并且范围可能比其联邦对等法律更广泛；州和外国法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者支付的款项；各州和外国法律要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供商或营销支出的支付和其他价值转移相关的信息；州和地方法律要求药品销售代表注册；州和外国法律管理某些情况下健康信息的隐私和安全，其中许多法律彼此之间存在重大差异，并且往往没有被HIPAA抢占，从而使合规工作复杂化。 |
2019年1月31日，卫生与公众服务部(HHS)和卫生与公众服务部监察长办公室(OIG)对现有的一个反回扣安全港(42 C.F.R.1001.952(H))提出了一项修正案，该修正案将禁止某些制药商向联邦医疗保险D部分和联邦医疗补助管理的医疗计划中的药房福利经理(“PBM”)提供回扣。拟议的修正案将从反回扣执法行动中取消对“折扣”的保护，并将包括对故意提供、支付、索取或接受报酬以诱使或奖励根据联邦医疗保健计划可偿还的业务的转介的刑事和民事处罚。同时，卫生和公众服务部还建议创建一个新的安全港，以保护药品制造商直接向患者提供的销售点折扣，并增加另一个安全港，以保护制造商向PBM支付的某些行政费用。如果全部或部分采用此建议，可能会影响我们将来获得批准的任何产品的定价和报销。
医药产品的分销受到其他要求和法规的约束，包括广泛的记录保存、许可、存储和安全要求，旨在防止未经授权销售医药产品。
这些法律的范围和执行都是不确定的，并且在当前医疗改革的环境中受到快速变化的影响，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下。联邦和州执法机构最近加强了对医疗保健公司和医疗保健提供商之间互动的审查，这导致医疗行业发生了一系列调查、起诉、定罪和和解。确保业务安排符合适用的医疗保健法律，以及响应政府当局可能进行的调查，可能会耗费时间和资源，并且可能会转移公司对业务的注意力。
此外，国家对向医生支付营销费用的规定也有增加的趋势。一些州(如加利福尼亚州、马萨诸塞州和佛蒙特州)强制执行公司合规计划，以及跟踪和报告赠与医生的礼物、薪酬和其他报酬。
政府和执法部门可能会得出结论，我们的业务做法可能不符合当前或未来解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律法规的法规、法规或判例法。如果针对我们提起任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、移交、个人监禁、可能被排除参加联邦和州政府资助的医疗保健计划、合同损害赔偿和削减或限制我们的业务，以及如果我们成为遵守公司诚信协议或其他协议以解决不遵守这些法律的指控的话，我们有额外的报告义务和监督。任何违反这些法律的行为，即使成功地进行了辩护，也可能导致制药制造商招致巨大的法律费用，并将管理层的注意力从业务运营上转移开。禁止或限制销售或撤回未来销售的产品可能会以不利的方式对业务产生重大影响。
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在一个司法管辖区获得并保持我们的产品候选产品的监管批准并不意味着我们将成功获得或保持我们的产品候选产品在其他司法管辖区的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持我们候选产品的监管批准并不保证我们能够在任何其他司法管辖区获得或保持监管批准，但未能或延迟在一个司法管辖区获得监管批准可能会对其他司法管辖区的监管审批流程产生负面影响。即使FDA批准了候选产品的营销批准，EMA或外国司法管辖区的类似监管当局也可能不批准候选产品在其他国家的制造、营销和推广。不同司法管辖区的批准程序有所不同，涉及的要求和行政复审期限可能与美国不同，甚至更长，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管当局接受。在美国以外的许多司法管辖区，产品候选者必须先获得报销批准，然后才能批准在该司法管辖区进行销售。在某些情况下，我们打算对产品收取的价格也需要审批。
我们也可以在其他国家提交营销申请。美国以外司法管辖区的监管当局对产品候选产品的审批有要求，我们在这些司法管辖区进行营销之前必须遵守这些要求。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来巨大的延迟、困难和成本，并可能延迟或阻止我们的产品在某些国家的推出。如果我们未能遵守国际市场的监管要求和/或获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们实现候选产品的全部市场潜力的能力将受到损害。
即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用，如果我们未能遵守监管要求或遇到与我们的候选产品有关的意外问题，我们可能会受到处罚。
如果我们的任何候选产品获得批准，它们将受到持续监管要求的约束，包括与制造、标签、包装、储存、广告、促销、取样、记录保存、进口、出口、进行上市后研究以及提交安全、功效和其他上市后信息有关的要求。此外，我们将继续遵守批准后进行的任何临床试验的cGMP和GCP要求。
制造商和制造商的设施必须符合广泛的FDA、EMA和类似的外国监管机构的要求，包括确保质量控制和制造程序符合cGMP法规。因此，我们和我们的合同制造商将接受定期审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况，以及对任何BLA或其他营销申请中所作承诺的遵守情况，以及先前对检查观察的回应。因此，我们和其他与我们合作的人必须继续在所有合规领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
对于我们的候选产品，我们收到的任何监管批准可能会受到产品上市的批准用途的限制，或包含潜在昂贵的上市后测试的要求，包括用于监控候选产品的安全性和有效性的第4阶段临床试验和监控。FDA还可能要求风险评估和缓解战略(REMS)计划作为批准我们的产品候选产品的条件，这可能涉及对长期患者随访的要求、药物指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素，例如受限的分发方法、患者登记和其他风险最小化工具。
后来发现我们的候选产品存在以前未知的问题，包括无法预料的严重性或频率的不良事件，或者我们的第三方制造商或制造流程，或者未能遵守法规要求，可能会导致对批准的标签进行修订，以添加新的安全信息；强制执行
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用于评估新的安全风险的上市后研究或临床试验；或根据REMS计划施加分销限制或其他限制。其他潜在后果包括：
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限制我们产品的销售或制造，从市场上撤回产品或自愿或强制召回产品； |
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罚款、警告信、无标题信件或临床试验搁置； |
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FDA拒绝批准未决申请或对我们提交的已批准申请的补充，或暂停或撤销许可证批准； |
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产品扣押或扣留或拒绝允许进口或出口我们的候选产品；以及 |
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永久禁令和同意法令，包括施加民事或刑事处罚。 |
FDA严格规范投放市场的产品的营销、标签、广告和促销。产品只能以其批准的适应症和与FDA批准的标签一致的方式进行推广。FDA和其他机构积极执行禁止促进未经批准的用途的法律和法规，被发现不当促进未经批准的标签外使用的公司可能会承担重大责任。
我们无法预测未来在美国或国外的立法或行政行动可能引起的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们速度缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会面临强制执行行动，我们的业务可能会受到损害。
如果获得批准，我们的候选产品在某些细分市场中的承保范围和报销可能会受到限制或不可用，这可能会使我们很难销售任何候选产品，从而实现盈利。
如果我们的候选产品获得批准，其成功与否取决于承保范围的可用性和第三方付款人的充分报销。我们无法确保承保范围和报销将可用于我们的候选产品，或准确估计来自我们的候选产品的潜在收入，也无法保证承保范围和报销将可用于我们可能开发的任何产品。
因其病情而获得医疗治疗的患者通常依赖第三方支付方报销与其治疗相关的全部或部分费用。来自政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)和商业付款人的覆盖范围和足够的报销对新产品的接受至关重要。
政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将承保哪些药物和治疗以及报销金额。第三方付款人的承保范围和报销可能取决于许多因素，包括第三方付款人对产品使用情况的确定：
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其健康计划下的承保福利； |
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安全、有效且医学上必要； |
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适合特定患者； |
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具成本效益；及 |
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既不是实验性的，也不是研究的。 |
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在美国，第三方付款人之间没有统一的产品覆盖和报销政策。因此，从政府或其他第三方支付方获得产品的承保和报销批准是一个耗时且成本高昂的过程，可能需要我们向每个支付方提供支持科学、临床和成本效益的数据，以便在逐个支付方的基础上使用我们的产品，但不能保证将获得承保范围和充分的报销。即使我们获得给定产品的承保范围，由此产生的报销付款率可能不足以使我们实现或维持盈利能力，或者可能需要患者发现高得无法接受的共同付款。此外，第三方付款人可能不会支付或提供足够的报销，因为使用产品候选产品后需要进行长期跟踪评估。患者不太可能使用我们的候选产品，除非提供了覆盖范围，并且报销金额足以支付候选产品的大部分成本。与新批准产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性很大。目前很难预测第三方付款人将在我们的产品候选产品的承保范围和报销方面做出何种决定。
支付方法可能会受到医疗立法和监管计划的影响。例如，2012年的“中产阶级税收减免和就业创造法案”要求负责管理联邦医疗保险计划的机构联邦医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)在2013年将联邦医疗保险临床实验室费用表减少2%，这是2014年及以后几年的基础。此外，自2014年1月1日起，CMS还开始捆绑患者在医院门诊接受服务时订购的某些实验室检查的Medicare付款。预计未来将采取其他州和联邦医疗改革措施，其中任何措施都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能导致对某些药品的需求减少或额外的定价压力。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本可能会导致这些组织限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，他们可能无法覆盖或提供足够的付款给我们的候选产品。在美国，关于特殊药物定价做法的立法和执法兴趣日益增加。具体地说，最近美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革药品的政府计划报销方法。我们预计，由于管理医疗的趋势、健康维护组织日益增长的影响力、成本控制举措和额外的立法变更，我们的任何候选产品的销售都将面临定价压力。在联邦层面，特朗普政府的2019年财政年度预算包含可能在2019年立法会议期间或在其他未来立法中颁布的进一步药品价格控制措施，例如，允许联邦医疗保险D部分计划谈判医疗保险B部分下某些药物的价格的措施，允许一些州谈判医疗补助下的药物价格，以及消除低收入患者的仿制药成本分担。虽然任何拟议的措施都需要通过额外立法获得授权才能生效，但国会和特朗普政府都表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物产品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品获取的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。
正在进行的医疗立法和监管改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。
法规、法规或现有法规或法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如：(I)我们的制造安排的变更；(Ii)对产品标签的添加或修改；(Iii)我们产品的召回或终止；(Iv)额外的记录保存要求；或(V)我们的定价安排的变更。如果实施任何此类更改，可能会对我们的业务运营产生不利影响。
在美国，为了控制医疗成本，已经并将继续进行一些立法和监管方面的变化，并提出了一些建议的变化。例如，在2010年3月，通过了由2010年“卫生保健和教育调和法”修订的“患者保护和负担得起的医疗法”，统称为“ACA”，它已经
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极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。ACA除其他事项外，使生物制品受到较低成本生物仿制药的潜在竞争，提出了一种新的方法，通过该方法，针对吸入、输注、灌输、植入或注射的药物计算制造商根据Medicaid药物回扣计划欠下的回扣，增加制造商根据Medicaid药物回扣计划欠下的最低Medicaid回扣，并将回扣计划扩展到在Medicaid管理的医疗组织中登记的个人，确定某些品牌处方药制造商的年费和税收，并创建新的Medicare Part D覆盖缺口根据2018年的两党预算法案)销售点在其覆盖缺口期间向合格受益人提供适用品牌药物的协商价格折扣，作为制造商门诊药物在联邦医疗保险D部分覆盖的条件。
“行政程序法”的某些条款受到司法质疑，以及废除或取代这些条款或改变其解释或执行的努力。例如，2017年的“减税和就业法案”(“税法”)包括了一项条款，该条款从2019年1月1日起废除了ACA对未能在一年中的全部或部分时间内保持符合资格的医疗保险的某些个人实施的基于税收的分担责任支付，这通常被称为“个人授权”。此外，在特朗普政府的领导下，CMS发布了法规，赋予各州在确定非祖父母个人和小群体市场健康保险覆盖范围的基本健康福利基准方面的极大灵活性，包括通过ACA下建立的健康保险交易所出售的计划。
2018年12月14日，美国德克萨斯州北区地区法院裁定ACA无效，原因是与国会作为税法一部分废除的“个人授权”相关的税收处罚。这项裁决被搁置，等待上诉。目前尚不清楚，在这种情况下的最终决定，或其他废除、替换或使ACA或其实施法规或其部分无效的努力，将如何影响我们的业务。我们将继续评估ACA及其可能的废除、替换或失效(全部或部分)对我们业务的影响。
自ACA颁布以来，美国已经提出并通过了其他立法改革。例如，2011年8月2日，“2011年预算控制法”(Budget Control Act Of 2011)成立了赤字削减联合特别委员会(Joint Select Committee)，向国会推荐削减开支的建议。赤字削减联合推选委员会没有实现有针对性的赤字削减，这引发了立法自动削减到几个政府项目。与随后的立法相一致，这包括到2027年，除非国会采取额外行动，否则医疗保险提供者每年平均减少2%的医疗保险支付。2012年的美国纳税人救济法还减少了对几种类型的医疗保健提供者的医疗保险付款，并延长了政府收回对提供者的多付款项的时效期限，从三年延长到五年。
这些法律以及将来可能采取的州和联邦医疗改革措施可能会导致医疗保险或其他医疗保健资金的进一步减少，或者以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。
欧盟药品营销和报销法规可能会对我们在欧洲成员国营销和获得产品覆盖的能力产生重大影响。
我们打算寻求批准，以便在美国和选定的外国司法管辖区营销我们的产品候选产品。如果我们在一个或多个外国司法管辖区为我们的产品候选人获得批准，我们将受到这些司法管辖区的规则和规定的约束。在一些外国国家，特别是欧盟国家，生物制品的定价受政府控制和其他市场法规的约束，这可能会对我们候选产品的定价和使用造成压力。在这些国家，与政府当局的定价谈判在获得产品候选产品的营销批准后可能需要相当长的时间。此外，我们的产品候选产品的市场接受度和销售将在很大程度上取决于第三方付款人对我们的产品候选产品是否有足够的覆盖范围和报销，并且可能会受到现有和未来的医疗保健改革措施的影响。
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与美国联邦反回扣法规禁令非常相似，欧盟也禁止向医生提供利益或优势，以诱导或鼓励处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品。向医生提供福利或优势受欧盟成员国国家反贿赂法律的管辖，如英国2010年“贿赂法案”。违反这些法律可能导致巨额罚款和监禁。
向某些欧盟成员国的医生支付的款项必须公开披露。此外，与医生的协议往往必须事先得到医生的雇主、他或她的主管专业组织和/或各个欧盟成员国的监管当局的通知和批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中有所规定。不遵守这些要求可能导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
此外，在包括欧洲经济区在内的大多数外国，药品的拟议定价必须经过批准才能合法销售。各国对药品定价和报销的要求差别很大。例如，欧盟为其成员国提供选项，以限制其国家健康保险系统提供报销的医疗产品的范围，并控制供人使用的医疗产品的价格。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可以进一步降低价格。成员国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。在某些国家/地区，我们可能需要进行临床研究或其他研究，将我们的任何候选产品与其他可用疗法的成本效益进行比较，以便获得或维持报销或定价批准。不能保证任何对药品实行价格控制或报销限制的国家将允许我们任何产品的优惠报销和定价安排。从历史上看，欧盟推出的产品不遵循美国的价格结构，通常价格会明显降低。第三方付款人或当局发布折扣可能会对发布国和其他国家的价格或报销水平造成进一步的压力。如果定价设置在令人不满意的水平，或者如果我们的产品报销不可用或在范围或金额上受到限制，我们或我们的战略合作伙伴的销售收入以及我们任何候选产品在这些国家/地区的潜在盈利能力都将受到负面影响。
不遵守健康和数据保护法律和法规可能导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的运营结果和业务产生负面影响。
我们和任何潜在合作者可能受到联邦、州和外国数据保护法律和法规(即涉及隐私和数据安全的法律和法规)的约束。在美国，许多联邦和州法律和法规，包括联邦健康信息隐私法、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法和联邦和州消费者保护法(例如，“联邦贸易委员会法案”第5条)，对健康相关信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护都适用于我们的业务或我们的合作者的业务。此外，我们可能从第三方(包括我们从中获得临床试验数据的研究机构)获得健康信息，这些信息受HIPAA(经HITECH修订)下的隐私和安全要求的约束。根据事实和情况，如果我们故意获取、使用或披露由HIPAA涵盖的实体以未经HIPAA授权或允许的方式维护的个人可识别的健康信息，我们可能会受到民事、刑事和行政处罚。
遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守这些法律和法规可能导致政府执法行动(可能包括民事、刑事和行政处罚)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营结果和业务造成负面影响。此外，我们或我们的潜在合作者获得其个人信息的临床试验对象、员工和其他个人，以及与我们共享这些信息的提供商，可能会限制我们收集、使用和披露这些信息的能力。声称我们侵犯了个人的隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们的合同义务，
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即使我们没有被发现负有责任，也可能会花费昂贵且耗时的辩护，并可能导致可能损害我们业务的负面宣传。
如果我们在欧洲经济区(“EEA”)进行临床试验，我们可能需要遵守额外的隐私法。一般数据保护条例，(EU)2016/679(“GDPR”)于2018年5月25日生效，涉及个人数据的处理和此类数据的自由流动。GDPR对受GDPR约束的公司提出了广泛的严格要求，包括有关以下方面的要求：拥有处理与可识别个人相关的个人信息的法律基础，并将这些信息转移到欧洲经济区以外(包括美国)，向这些个人提供关于其个人信息处理的详细信息，保持个人信息的安全，与处理个人信息的第三方签订数据处理协议，响应个人对其个人信息行使权利的请求，向主管的国家数据保护当局和受影响的个人报告涉及个人数据的安全违规行为，任命数据保护官员GDPR大幅提高了我们在发生任何不遵守规定时可能面临的处罚，包括对某些相对较轻的违法行为处以高达10，000，000欧元或我们全球年营业额最高2%的罚款，或对更严重的违法行为处以高达20，000，000欧元或我们全球年营业额最高4%的罚款。鉴于新法律，我们面临对新要求的准确解释的不确定性，我们可能无法成功实施数据保护当局或法院在解释新法律时所需的所有措施。
特别是欧盟成员国的国家法律正在适应GDPR下的要求，从而执行可能部分偏离GDPR并在不同国家施加不同义务的国家法律，因此我们不期望在欧盟内在统一的法律环境中运作。此外，由于涉及基因数据的处理和转移，GDPR特别允许国家法律施加更多和更具体的要求或限制，而欧洲法律在这一领域历来存在相当大的差异，导致更多的不确定性。
如果我们在EEA进行临床试验，我们还必须确保我们保持足够的保护措施，以便能够根据欧洲数据保护法将个人数据转移到EEA以外的地方，特别是转移到美国。我们预计，我们将继续面临不确定性，即我们遵守欧洲隐私法义务的努力是否足够。如果我们受到欧洲数据保护机构的调查，我们可能会面临罚款和其他惩罚。欧洲数据保护当局的任何此类调查或指控都可能对我们现有的业务以及我们吸引和留住新客户或制药合作伙伴的能力产生负面影响。我们还可能遇到欧洲或多国客户或制药合作伙伴犹豫、不情愿或拒绝继续使用我们的产品和解决方案，这是由于某些数据保护当局在解释当前法律(包括GDPR)时强加给他们的数据保护义务导致的潜在风险。这些客户或制药合作伙伴也可能认为任何替代的合规方法成本太高，负担太重，法律上太不确定，或者其他方面令人反感，因此决定不与我们做生意。上述任何一项都可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果造成重大损害。
管理国际业务的其他法律和法规可能会对我们的业务产生负面影响或限制。
如果我们进一步扩大在美国以外的业务，我们必须投入更多的资源来遵守我们计划开展业务的每个司法管辖区的众多法律和法规。FCPA禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，以影响外国实体的任何行为或决定，以帮助该个人或企业获得或保留业务。FCPA还要求其证券在美国上市的公司遵守某些会计条款，要求公司保持准确和公正地反映公司(包括国际子公司)所有交易的账簿和记录，并为国际业务设计和维护适当的内部会计控制系统。
遵守《反海外腐败法》既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，“反海外腐败法”对制药业提出了特别的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院员工被视为外国人。
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官员。向医院支付与临床试验和其他工作相关的某些款项被视为向政府官员支付不当款项，并导致FCPA执法行动。
各种法律、法规和行政命令也限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享为国家安全目的而分类的信息，以及与这些产品相关的某些产品和技术数据。如果我们在美国以外拓展业务，将需要我们投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
不遵守管理国际商业惯例的法律可能导致大量的民事和刑事处罚，以及暂停或禁止政府承包。证券交易委员会(“SEC”)也可以因违反FCPA的会计规定而暂停或禁止发行人在美国交易所交易证券。
我们受到某些美国和外国反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律法规的约束。我们可能会面临严重的违规后果。
除其他事项外，美国和外国的反腐败、反洗钱、出口控制、制裁和其他贸易法律法规(统称为贸易法)禁止公司及其员工、代理、临床研究组织、法律顾问、会计师、顾问、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供、提供、拉拢或直接或间接接受公共或私营部门收件人的腐败或不正当付款或任何其他有价值的款项。违反贸易法可能导致大量的刑事罚款和民事处罚、监禁、贸易特权的丧失、禁止、税收重新评估、违约和欺诈诉讼、声誉损害以及其他后果。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们还期望我们在美国以外的活动在时间上有所增加。我们计划与第三方进行临床试验和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准，我们可能会对我们的人员、代理或合作伙伴的腐败或其他非法活动承担责任，即使我们没有明确授权或事先知道此类活动。
与我们的知识产权相关的风险
我们的成功部分取决于我们保护知识产权的能力。保护我们的专有权利和技术既困难又昂贵，我们可能无法确保其保护。
我们的商业成功在很大程度上将取决于获得和维护我们的专有技术和候选产品的专利、商标和商业秘密保护，以及它们各自的成分、配方、组合疗法、用于制造它们的方法和治疗方法，以及成功地保护这些专利免受第三方挑战。我们阻止未经授权的第三方制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品的能力取决于我们在涵盖这些活动的有效和可强制执行的专利下拥有的权利的程度。如果我们无法确保并保持我们开发的任何产品或技术的专利保护，或者如果所保护的专利保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术，并且我们可能开发的任何候选产品的商业化能力可能会受到不利影响。
申请专利的过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或需要的专利申请。此外，我们可能不会在所有相关市场追求或获得专利保护。在获得专利保护之前，我们也可能无法确定我们的研究和开发产出的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们向第三方授权或向第三方授权并依赖于我们的许可人或被许可人的技术。
生物技术和制药领域的专利强度涉及复杂的法律和科学问题，可能存在不确定性。我们拥有的或许可内的专利申请可能无法产生具有权利要求的已颁发专利
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这涵盖了我们在美国和/或其他国家的产品候选或用途。即使专利确实成功颁发，第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能导致此类专利被缩小、失效或不可执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能不足以保护我们的知识产权或阻止他人围绕我们的主张进行设计。如果我们持有的关于候选产品的专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，这可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，并威胁到我们将候选产品商业化的能力。此外，如果我们在临床试验中遇到延误，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间将会缩短。
由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是机密的，我们无法确定我们是否是第一个提交与我们的候选产品相关的任何专利申请的人。此外，对于所有权利要求都有权在2013年3月16日之前享有优先权的美国申请，干涉程序可以由第三方挑起，或由美国专利局(“USPTO”)提起，以确定谁是第一个发明我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人。
我们不能确定我们是第一个发明待决专利申请所涵盖的发明，如果我们不是，我们可能会受到优先权争议。我们可能被要求放弃某些专利的部分或全部期限或某些专利申请的全部期限。可能存在我们不知道的可能影响专利权利要求的有效性或可执行性的现有技术。我们也可能知道一些现有技术，但我们认为这些技术不会影响索赔的有效性或可执行性，尽管如此，最终可能会发现影响索赔的有效性或可执行性。不能保证如果受到质疑，我们的专利将被法院宣布为有效或可强制执行，或者即使被发现有效和可强制执行，竞争对手的技术或产品也会被法院认定为侵犯我们的专利。我们可能会分析我们认为与我们的活动相关的竞争对手的专利或专利申请，并认为我们可以自由运营与我们的候选产品相关的专利，但我们的竞争对手可能会获得已发布的索赔，包括我们认为不相关的专利，这会阻碍我们的努力或可能导致我们的候选产品或我们的活动侵犯这些索赔。其他人可能会在独立的基础上开发与我们的产品具有相同效果的产品，这些产品不会侵犯我们的专利或其他知识产权，或者会围绕我们已经颁发的涵盖我们产品的专利的主张进行设计。
最近或未来的专利改革立法可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发布专利的强制执行或辩护的不确定性和成本。根据2013年颁布的“莱希-史密斯美国发明法”(“美国发明法”)，美国从“先发明”转变为“先申请”制度。在“先申请”制度下，假设满足可专利性的其他要求，第一个提交专利申请的发明人一般将有权获得该发明的专利，而不管另一发明人是否在较早前完成了该发明。“美国发明法”包括对美国专利法的其他一些重大修改，包括影响专利申请被起诉的方式、重新定义现有技术和建立新的授权后审查制度的条款。这些变化的影响目前尚不清楚，因为美国专利商标局最近才制定了与“美国发明法”相关的新法规和程序，而且对专利法的许多实质性修改，包括“先申请”条款，直到2013年3月才开始生效。此外，法院尚未处理这些条款中的许多条款，此处讨论的法案和有关特定专利的新法规的适用性尚未确定，需要进行审查。然而，“美国发明法”及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发行专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
未来对我们的专有权的保护程度是不确定的，因为法律手段只能提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持我们的竞争优势。例如：
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其他人可能能够制造或使用与我们的候选产品的生物成分相似但不在我们的专利申请中的化合物或细胞； |
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我们当前候选产品中的活性生物成分最终将在生物类似药物产品中商业化，并且在配方或使用方法方面可能没有专利保护； |
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我们或我们的许可人(视情况而定)可能无法就美国政府资助的任何许可内专利和专利申请履行我们对美国政府的义务，从而导致专利权的丧失； |
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我们或我们的许可人，视情况而定，可能不是第一个为这些发明提交专利申请的； |
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其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术； |
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我们正在申请的专利可能不会产生已颁发的专利； |
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可能存在先前的公开披露，可能会使我们或我们的许可人的专利(视情况而定)或我们或他们的部分专利无效； |
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其他人可能会绕过我们拥有的或许可内的专利； |
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有可能存在未发布的申请或保密的专利申请，以后可能会提出与我们的产品或技术类似的索赔要求； |
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外国法律可能不会像美国法律那样保护我方或我方许可人的所有权(视情况而定)； |
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我们拥有的或许可内的已发布专利或专利申请的权利要求，如果和发布时，可能不包括我们的候选产品； |
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我们拥有的或许可内发布的专利可能不会为我们提供任何竞争优势，可能会缩小范围，或者由于第三方的法律挑战而被认为无效或无法执行； |
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我们拥有的或许可中的专利或专利申请的发明者可能与竞争对手打交道，开发围绕我们的专利设计的产品或过程，或对我们或他们指定为发明人的专利或专利申请产生敌意； |
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我们拥有的或许可中的专利或专利申请有可能遗漏应列为发明人的个人或包括不应列为发明人的个人，这可能导致这些专利或从这些专利申请发出的专利被视为无效或不可执行； |
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我们过去从事过科学合作，将来也会继续这样做。此类合作者可能开发出与我们的产品相邻或与我们竞争的产品，这些产品不在我们的专利范围内； |
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我们可能不会开发可以获得专利保护的其他专有技术； |
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我们开发的产品候选或诊断测试可能受第三方专利或其他专有权的保护；和/或 |
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他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。 |
我们可能依赖于从第三方获得许可的知识产权，而终止这些许可中的任何一个都可能导致重大权利的丧失，这将损害我们的业务。
我们依赖专利、技术诀窍和专有技术，既有我们自己的，也有从他人那里获得许可的。这些许可证的任何终止都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。
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我们和我们的许可人之间也可能会在许可协议的知识产权方面产生争议，包括：
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许可协议下授予的权利范围和其他解释相关问题； |
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我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
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我们在合作开发关系下向第三方再许可专利和其他权利的权利； |
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我们在与我们的产品候选产品的开发和商业化相关的许可技术的使用方面的尽职义务，以及哪些活动满足这些勤勉义务；以及 |
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由我们的许可人和我们以及我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和技术诀窍的所有权。 |
如果与我们许可的知识产权有关的纠纷阻止或损害了我们在可接受的条款下维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
我们通常也面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，就像我们拥有的知识产权一样，如下所述。如果我们或我们的许可人不能充分保护此知识产权，我们将无法将产品商业化。
如果我们未能履行与第三方的专利许可义务，我们可能会失去对我们的业务很重要的许可权。
我们可能是许可协议的一方，根据该协议，我们为我们的候选产品提供许可内的关键专利和专利申请。这些现有的许可证对我们施加了各种勤奋、里程碑付款、版税、保险和其他义务。如果我们未能遵守这些义务，我们的许可人可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法开发或营销此类许可知识产权所涵盖的产品。
我们可能对这些许可内专利和专利申请、活动或可能与我们许可内知识产权相关的任何其他知识产权的维护和起诉具有有限的控制权。例如，我们无法确定这些许可人的此类活动是否已经或将按照适用的法律和法规进行，或者是否会产生有效和可强制执行的专利和其他知识产权。我们对许可人对知识产权的第三方侵权者发起侵权诉讼的方式进行有限的控制，或对许可给我们的某些知识产权进行辩护。可能许可人的侵权程序或抗辩活动可能不如我们自己进行。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位将受到损害。
除了专利保护外，我们严重依赖专有技术和商业秘密保护，以及与我们的员工、顾问和第三方签订的保密协议和发明转让协议，以保护我们的机密和专有信息，特别是在我们认为专利保护不合适或不可获得的情况下。除了合同措施外，我们还尝试使用物理和技术安全措施来保护我们专有信息的机密性。例如，在具有授权访问权限的员工或第三方盗用商业秘密的情况下，此类措施可能无法为我们的专有信息提供足够的保护。我们的安全措施可能不会阻止员工或顾问盗用我们的商业秘密并将其提供给竞争对手，我们对此类不当行为采取的追索权可能无法提供充分的补救措施来充分保护我们的利益。强制执行当事人非法披露或盗用商业秘密的主张可能是困难、昂贵和耗时的，而且结果是不可预测的。此外，商业秘密可能由他人独立开发，以防止我们进行法律追索。如果我们的任何机密
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或专有信息，如我们的商业秘密，将被披露或挪用，或者任何此类信息是由竞争对手独立开发的，可能会损害我们的竞争地位。
此外，美国以外的法院有时不太愿意保护商业秘密。如果我们选择诉诸法庭来阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会招致巨大的成本。即使我们成功了，这些诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。尽管我们采取措施保护我们的专有信息和商业秘密，包括通过与我们的员工和顾问签订合同的方式，但第三方可以独立开发实质上等效的专有信息和技术，或者以其他方式获取我们的商业秘密或披露我们的技术。
因此，我们可能无法有意义地保护我们的商业秘密。我们的政策是要求我们的员工、顾问、外部科学合作者、赞助研究人员和其他顾问在与我们开始雇用或咨询关系时签署保密协议。这些协议规定，在当事人与我们的关系过程中开发或向个人或实体披露的有关我们的业务或财务的所有机密信息均应保密，除非在特定情况下，否则不得向第三方披露。就员工而言，协议规定，由个人构思并与我们当前或计划的业务或研发相关的所有发明，或在正常工作时间内，在我们的场所或使用我们的设备或专有信息做出的，都是我们的专有财产。此外，我们还采取了其他适当的预防措施，例如物理和技术安全措施，以防止第三方盗用我们的专有技术。我们还采用了政策和开展培训，为我们在保护商业秘密方面的期望和最佳做法提供指导。
知识产权侵权的第三方索赔可能会阻止或延迟我们的产品发现和开发工作。
我们的商业成功部分取决于我们在不侵犯第三方专有权的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业中有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及质疑专利的行政诉讼，包括干涉、派生、当事人之间的审查、授权后审查以及美国专利商标局的复审程序或外国司法管辖区的反对和其他类似诉讼。我们可能会受到具有专利或其他知识产权的第三方未来诉讼的威胁，声称我们的候选产品和/或专有技术侵犯了他们的知识产权。在我们开发候选产品的领域中，存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待决的专利申请。随着生物技术和制药行业的发展和更多专利的颁发，我们的候选产品可能会引起侵犯他人专利权的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖了各种类型的药物、产品或其使用或制造方法。因此，由于在我们的领域中发布了大量的专利和提交的专利申请，可能存在第三方声称他们拥有包括我们的产品候选、技术或方法的专利权的风险。
如果第三方声称我们侵犯了其知识产权，我们可能会面临一些问题，包括但不限于：
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侵权和其他知识产权索赔，无论其价值如何，提起诉讼可能既昂贵又耗时，并可能将管理层的注意力从我们的核心业务上转移； |
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侵权的实质性损害赔偿，如果法院判定有争议的产品候选或技术侵犯或侵犯了第三方的权利，我们可能不得不支付，如果法院认定侵权是故意的，我们可以被责令支付三倍的赔偿金和专利权人的律师费； |
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法院禁止我们开发、制造、营销或销售我们的候选产品，或使用我们的专有技术，除非第三方将其产品权利许可给我们，而这并不是必须的； |
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如果从第三方获得许可，我们可能需要支付大量的版税、预付费用和其他金额，和/或为我们的产品授予交叉许可以获得知识产权；以及 |
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重新设计我们的候选产品或流程，使其不会违反，这可能是不可能的，或者可能需要大量的金钱支出和时间。 |
我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的启动和继续引起的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
第三方可能声称我们未经授权而使用他们的专有技术。一般说来，在美国进行临床试验和其他开发活动受35 U.S.C.§271中规定的安全港豁免的保护。如果当SRK-015、SRK-181或我们的另一个候选产品获得FDA批准时，该第三方可能会寻求通过对我们提起专利侵权诉讼来执行其专利。虽然我们不相信此类专利的任何权利主张，如果获得批准，可能对我们的抗体候选产品的商业化产生重大不利影响，是有效的和可强制执行的，但我们可能在这一信念上是不正确的，或者我们可能无法在诉讼中证明这一点。在这方面，在美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有“明确和令人信服”的证据才能反驳这种推定，这是一种更高的证明标准。可能存在我们目前不知道的第三方专利，与我们的候选产品的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或处理方法的索赔。由于专利申请可能需要很多年才能发布，因此目前可能存在待决的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已发布的专利。此外，第三方可能在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果任何第三方专利由具有管辖权的法院持有，以涵盖我们的候选产品的制造过程、制造过程中使用或形成的结构或分子，或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将候选产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得许可，或直到这些专利到期或最终被认定为无效或不可强制执行。同样，如果任何第三方专利由具有管辖权的法院持有，以涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，则任何此类专利的持有者可能会阻止我们开发和商业化候选产品的能力，除非我们获得许可证，或直到该专利到期或最终被认定为无效或不可强制执行。在这两种情况下，这样的许可证可能无法在商业上合理的条款下获得，或者根本不可用。如果我们无法以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，或者根本无法获得，我们将候选产品商业化的能力可能会受到损害或延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。即使我们获得了许可证，它也可能是非排他性的, 从而让我们的竞争对手获得许可给我们的相同技术。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作许可、开发或商业化当前或未来的候选产品。
向我们提出索赔的各方可以寻求并获得禁制令或其他衡平法救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的候选产品。对这些索赔进行辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将从我们的业务中大量转移员工资源。如果对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费，从第三方获得一个或多个许可，和/或支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有任何这样的许可证，或者它是否会在商业上合理的条款下提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许我们的产品候选产品的商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何这些许可证(如果有的话)。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。
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第三方可能声称我们的员工或顾问不当使用、披露或挪用了他们的机密信息或商业秘密。
正如在生物技术和制药行业中常见的那样，我们雇用以前在大学或其他生物制药或制药公司工作的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然目前没有针对我们的索赔待决，虽然我们试图确保我们的员工和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或技术，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会受到我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意或以其他方式使用或披露前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息的指控。诉讼可能是必要的，以抗辩这些索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们招致巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常职责。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能对我们的普通股价格产生重大不利影响。这种类型的诉讼或诉讼可能会大大增加我们的经营损失，并减少我们可用于开发活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。我们的一些竞争对手可能能够比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们的财政资源要大得多。专利诉讼或其他知识产权相关诉讼的启动和继续带来的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生不利影响。
我们可能无法成功获得或维护必要的权利，以便在可接受的条款下开发任何未来的候选产品。
由于我们的计划可能涉及其他候选产品，这些候选产品可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能部分取决于我们获取、许可或使用这些专有权的能力。
我们的候选产品可能还需要特定的配方才能有效和高效地工作，并且这些权利可能由其他人持有。我们可以开发包含我们的化合物和预先存在的药物化合物的产品。我们可能被FDA或可比的外国监管机构要求为我们的候选产品提供一项或多项配套诊断测试。这些诊断测试或测试可能受他人拥有的知识产权所涵盖。我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何成分、使用方法、过程或其他第三方知识产权或获得许可。我们可能无法以合理的成本或合理的条款(如果有的话)获得任何这些许可证，这将损害我们的业务。我们可能需要停止使用此类第三方知识产权涵盖的组合物或方法，并可能需要寻求开发不侵犯此类知识产权的替代方法，这可能会带来额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发此类替代方法，这可能是不可行的。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手可以使用许可给我们的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量的时间和资源来开发或许可替换技术。
此外，我们有时与学术机构合作，根据与这些机构的书面协议加速我们的临床前研究或开发。在某些情况下，这些机构为我们提供了对合作产生的任何机构技术权利进行许可谈判的选项。无论此类选择如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可接受的条款下协商许可。如果我们不能这样做，该机构可能会将知识产权提供给其他人，从而潜在地阻止我们进行我们的项目。如果我们无法成功获得所需第三方知识产权的权利或无法维护我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃此类计划的开发，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
第三方知识产权的许可或获取是一个竞争领域，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能正在寻求许可或获取的策略
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我们可能认为必要或有吸引力的第三方知识产权，以便将我们的候选产品商业化。由于规模、现金资源和更大的临床开发和商业化能力，更多的老牌公司可能比我们有竞争优势。不能保证我们能够成功完成此类谈判，并最终获得我们可能寻求收购的其他候选产品的知识产权。
我们可能会参与诉讼以保护或强制执行我们的专利或许可人的专利，这可能非常昂贵、耗时且不成功。
竞争对手可能侵犯我们的专利或我们的许可人的专利。为了反击侵权或未经授权的使用，我们可能需要提交侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们的一项或多项专利无效或不可强制执行，或者可能以我们的专利不涵盖所涉及的技术为理由，拒绝阻止另一方使用所涉及的技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临无效、无法强制执行或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临不颁发的风险。对这些索赔进行辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将从我们的业务中大量转移员工资源。
我们可以选择通过请求USPTO在单方面复审、各方之间复审或授权后复审程序中复审专利声明来挑战第三方美国专利中的权利要求的可专利性。这些程序是昂贵的，并且可能会消耗我们的时间或其他资源。我们可以选择在欧洲专利局(“EPO”)或其他外国专利局的反对程序中对第三方专利的授予提出质疑。这些反对诉讼的费用可能是巨大的，并且可能会消耗我们的时间或其他资源。如果我们未能在USPTO、EPO或其他专利局获得有利的结果，那么我们可能会面临第三方的诉讼，声称我们的候选产品或专有技术可能侵犯了专利。
此外，由于美国的一些专利申请可能在颁发专利之前是保密的，因为PCT成员司法管辖区的专利申请通常在最早提交后18个月才会发布，而且由于科学文献中的出版物往往落后于实际发现，因此我们无法确定其他人是否没有为我们拥有和许可内的已发布专利或未决申请所涵盖的技术提交专利申请，或者我们或(如果适用)许可方是第一个发明该技术的人。我们的竞争对手可能已经提交了专利申请，并可能在未来提交专利申请，涵盖我们的产品或类似于我们的技术。任何此类专利申请可能优先于我们拥有的和许可内的专利申请或专利，这可能要求我们获得涉及此类技术的已颁发专利的权利。如果另一方已就与我们拥有或许可给我们的发明类似的发明提交了美国专利申请，我们或在许可内技术的情况下，许可方可能必须参与USPTO宣布的干涉程序，以确定美国发明的优先权。如果我们或我们的许可人之一参与了涉及美国专利申请的干涉程序，该程序涉及对我们拥有或未获得许可的发明的美国专利申请，即使我们取得了成功，我们也可能会招致大量成本，挪用管理层的时间和花费其他资源。
对于根据AIA前提交的申请，USPTO宣布的干扰程序可能是必要的，以确定我们的专利或专利申请或我们的许可人的专利或专利申请的发明优先级。不利的结果可能导致我们当前专利权的丧失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方获得对其的许可权利。如果胜利方不按商业上合理的条款向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼或干涉程序可能会导致不利于我们利益的决定，即使我们成功了，也可能导致大量成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的商业秘密或机密信息，特别是在法律可能不能像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的发现，我们的一些机密信息有可能在此类诉讼中因披露而受到损害。此外，可能会公布聆讯、动议或其他临时程序或发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。
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获得和维护我们的专利保护取决于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已发布专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。USPTO和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中和发布专利后遵守一些程序、文件、费用支付和其他规定。虽然在许多情况下，疏忽失误可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到解决，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，导致相关司法管辖区的部分或完全专利权丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于，未能在规定的时限内对官方行动作出回应，未支付费用，以及未能适当地使正式文件合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将对我们的业务产生重大不利影响。
如果在法庭或USPTO受到质疑，则可能会发现涵盖我们的候选产品的已颁发专利无效或不可强制执行。
如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涉及我们候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利(如果适用)是无效和/或不可强制执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可强制执行的反诉是司空见惯的，而且第三方可以断言专利无效或不可强制执行的理由有很多。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔要求，甚至在诉讼范围之外。这种机制包括重新审查、授予后审查和外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。这样的诉讼可能导致我们的专利被撤销或修改，以至于它们不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可强制执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们无法确定是否存在我们、我们的专利顾问和专利审查员在起诉期间不知道的使现有技术失效的现有技术。如果被告在法律上主张无效和/或不可强制执行，或者如果我们以其他方式不能充分保护我们的权利，我们将至少失去对候选产品的部分，甚至可能是全部的专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务以及我们将技术和产品候选产品商业化或获得许可的能力产生重大的不利影响。
同样，我们目前拥有的涵盖我们专有技术和候选产品的专利预计将于2034年到期，不考虑任何可能的专利期限调整或延长。我们最早的专利可能在我们的第一个产品在美国或外国司法管辖区获得市场批准之前或不久到期。在我们现有的专利到期后，我们可能会失去排除他人从事这些发明的权利。这些专利的到期也可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生类似的重大不利影响。我们拥有未决的专利申请，涉及我们的专有技术或候选产品，如果作为专利发布，预计将从2034年到2040年到期，而不考虑任何可能的专利期限调整或延长。但是，我们不能保证USPTO或相关的外国专利局将批准这些专利申请中的任何一个。
美国和美国以外司法管辖区专利法的变化可能会总体上降低专利的价值，从而损害我们保护产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药工业中获得和实施专利涉及技术和法律的复杂性，因此是昂贵的、耗时的和固有的不确定性。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。最近美国最高法院的裁决缩小了在某些情况下可用的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了增加我们未来获得专利的能力方面的不确定性之外，这种事件的组合也造成了关于一旦获得专利价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和USPTO的决定，有关专利的法律和法规可能会以不可预测的方式变化，这将削弱我们获得新专利或执行我们现有专利的能力。
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我们将来可能获得的专利。例如，在Amgen Inc.的案例中V.Sanofi，联邦巡回法院认为，特征良好的抗原不足以满足针对一类抗体的某些权利要求的书面描述要求，这些抗体是完全由功能定义的。虽然有争议的专利的一个子集的有效性后来得到了地区法院陪审团的支持，但是关于35 USC§112中关于书面描述要求的法律问题仍然存在不确定性，因为它涉及功能性抗体。在Assoc的情况下。对于分子病理学诉Myriad Genetics，Inc.一案，美国最高法院裁定DNA分子的某些权利主张不可申请专利。我们无法预测这些决定或法院、美国国会或USPTO未来的任何决定会如何影响我们的专利价值。同样，其他司法管辖区专利法的任何不利变化都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
我们的外国知识产权有限，可能无法在全世界保护我们的知识产权。
我们在美国以外的地方拥有有限的知识产权。在全世界所有国家对候选产品的专利申请、起诉和辩护的成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的知识产权那么广泛。此外，一些外国法律并没有像美国联邦和州法律那样保护知识产权。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们发明的产品。竞争对手可能会在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，并且还可能将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，并且我们的专利主张或其他知识产权可能不会有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是那些与生物制药产品和/或医疗方法有关的法律制度，这可能会使我们很难阻止侵犯我们的专利或针对第三方销售竞争产品的行为，这通常侵犯了我们的专有权。第三方发起诉讼，挑战我们在外国司法管辖区的专利权范围或有效性，可能会导致大量成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的程序可能会导致大量成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，可能会使我们的专利面临失效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临不颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果有的话，所判给的损害或其他补救措施可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
我们可能会因为与专利有关的诉讼或其他诉讼而产生大量费用，并且我们可能无法保护我们的产品和技术的权利。
如果我们或我们的许可人选择到法院阻止第三方使用我们拥有的或许可内的专利中主张的发明，该第三方可以请求法院裁定这些专利无效和/或不应针对该第三方强制执行。这些诉讼费用高昂，即使我们或他们(视情况而定)成功地阻止了对这些专利的侵犯，也会消耗时间和其他资源。此外，法院可能会裁定这些专利无效，而我们或他们(视情况而定)无权阻止他人使用这些发明。
还存在这样的风险，即使这些专利的有效性得到维护，法院也会拒绝阻止第三方，理由是这些第三方的活动不会侵犯我们拥有的或许可内的专利。此外，美国最高法院最近改变了一些影响专利申请、授予专利和评估这些专利的资格或有效性的法律原则。因此，根据新修订的资格和有效性标准，可能会发现颁发的专利包含无效权利要求。我们拥有或许可中的一些专利可能是
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在美国专利商标局(USPTO)的诉讼中，或在诉讼过程中，根据修订的标准，可能会受到质疑和随后的失效或索赔范围的显著缩小，这也可能使获得专利变得更加困难。
我们或我们的许可人可能无法检测到对我们拥有的或许可内的专利的侵权行为(视情况而定)，这对于制造过程或配方专利来说可能特别困难。即使我们或我们的许可人检测到第三方侵犯了我们拥有的或许可内的专利，我们或我们的许可人(视情况而定)可以选择不对第三方提起诉讼或与第三方达成和解。如果我们或我们的许可人后来起诉这样的第三方专利侵权，第三方可能会有某些法律抗辩，否则除了首次发现侵权和提起诉讼之间的延迟之外，这些法律抗辩是不可用的。此类法律抗辩可能会使我们或我们的许可人无法针对此类第三方强制执行我们拥有的或许可内的专利(视情况而定)。
如果另一方对我们拥有的或许可内的美国专利的任何权利要求的可专利性提出质疑，第三方可以请求USPTO审查专利要求，例如在双方审查、单方面重新审查或授权后审查程序中。这些诉讼费用高昂，可能导致某些权利要求的范围丧失或整个专利的丧失。除了潜在的USPTO审查程序外，我们可能成为EPO专利反对程序的一方，或在其他外国专利局的类似程序中，我们拥有的或许可中的外国专利受到挑战。这可能会阻止我们针对竞争对手在授予本专利的相关欧洲或外国销售其他侵权产品时主张本专利。
今后我们可能会卷入类似的诉讼，挑战他人的专利权，这种诉讼的结果是高度不确定的。任何此类诉讼中的不利决定可能会缩小我们的专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或产品商业化并与我们直接竞争，而无需向我们支付费用，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。这些反对或类似诉讼的费用可能是巨大的，并可能导致某些索赔范围的丧失或整个专利的损失。美国专利商标局、欧洲专利局或其他专利局的不利结果可能导致我们丧失在相关国家或司法管辖区将我们的一项或多项发明排除在外的权利，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然期满通常是从其最早的美国非临时申请日起20年。诸如专利期限调整和/或扩展之类的各种扩展可能是可用的，但是专利的寿命及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利生命期满，我们可能会面临来自竞争产品的竞争，包括生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们没有获得我们可能开发的任何候选产品的专利期限延长和数据专有权，我们的业务可能会受到重大损害。
根据我们可能开发的任何候选产品的任何FDA营销批准的时间、持续时间和细节，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的药品价格竞争和专利期限恢复行动(也称为Hatch-Waxman修正案)获得有限的专利期限延长。哈奇-韦克斯曼修正案允许专利延长期限长达五年，作为对FDA监管审查过程中专利期限损失的补偿。专利期限恢复期通常是IND生效日期或专利授予日期(以较迟的为准)与提交BLA的日期之间的时间的一半，加上提交BLA的日期与FDA批准产品的日期之间的时间。专利权人必须在批准之日起60天内申请恢复。专利期限延长不得将专利的剩余期限延长至自产品批准之日起共14年以上，只能延长一项专利，只能延长批准的药品、使用方法或者制造方法的权利要求书。我们可能不会获得延期，例如，由于在测试阶段未尽到尽职调查或
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监管审查过程，未在适用期限内申请，未在相关专利到期前申请，或以其他方式未能满足适用要求。此外，所提供的专利保护的适用期限或范围可能低于我们的要求。如果我们无法获得专利期限延长或任何此类延期的期限低于我们的请求，则我们的竞争对手可能在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，并且我们的业务、财务状况、运营结果和潜在客户可能会受到重大损害。
如果我们的商标和商号没有得到充分保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场中建立名称认可，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的商标或商号可能会受到质疑、侵犯、规避或宣布为通用，或被确定为侵犯了其他标志。我们可能无法保护我们对这些商标和商号的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们需要这些名称才能在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴或客户的认可。如果我们无法基于我们的商标和商号建立名称识别，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。
与我们对第三方的信赖有关的风险
我们依靠第三方进行临床前研究的某些方面和进行临床试验。如果这些第三方未成功履行其合同职责或不能满足预期的最后期限或不符合法律和监管要求，我们可能会延迟或无法获得监管部门批准或将任何潜在的产品候选产品商业化，我们的业务可能会受到重大损害。
根据与大学、医疗机构、CRO、战略合作伙伴和其他方面的协议，我们依赖第三方进行临床前研究的某些方面和进行临床试验。我们经常必须与这样的第三方协商预算和合同，如果我们不成功或谈判花费的时间比预期的长，这可能会导致我们的开发时间表延迟并增加成本。
在我们的临床试验过程中，我们对第三方的依赖尤其严重，因此，我们对临床研究人员的控制有限，对他们的日常活动的可见性也有限，包括他们是否符合批准的临床方案。然而，我们有责任确保我们的每一项试验都是按照适用的协议、法律和监管要求以及科学标准进行的，我们对第三方的依赖并不能免除我们的监管责任。我们和这些第三方必须遵守GCP要求，这些要求是由FDA和外国可比监管机构针对临床开发中的候选产品实施的法规和指南。监管当局通过定期检查试验发起人、临床研究人员和试验地点来执行这些GCP要求。如果我们或任何这些第三方未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前暂停或终止这些试验，或进行其他临床前研究或临床试验。我们不能确定，在检查后，这些监管机构是否会确定我们的任何临床试验都符合GCP的要求。
我们的失败或这些第三方未能遵守这些法规或招募足够数量的患者可能需要我们重复临床试验，这将延迟监管审批流程。此外，如果这些第三方中的任何一方违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗隐私和安全法律，我们的业务可能会受到牵连。
任何进行我们临床前研究或临床试验方面的第三方都不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床前研究和临床试验投入了足够的时间和资源，除非根据我们与这些第三方的协议我们可能提供的补救措施。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们也可能为他们进行临床试验或其他产品开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。如果这些第三方未成功履行其合同职责或义务或不能满足预期的最后期限，如果他们需要更换，或者他们获得的临床前或临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的协议或监管要求或其他原因而受到影响，我们的开发时间表(包括临床开发时间表)可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法完成开发，
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获得监管部门批准或成功地将我们的候选产品商业化。结果，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。
如果我们与这些第三方CRO或其他人的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO或其他第三方达成协议，或在商业上合理的条款下这样做。切换或添加额外的CRO涉及额外的成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，可能会发生延迟，这可能会对我们满足所需开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们谨慎管理与CRO的关系，但无法保证我们将来不会遇到类似的挑战或延迟，或者这些延迟或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
由于我们依赖第三方制造和供应合作伙伴，我们的研究和开发、临床前和临床开发材料的供应可能会受到限制或中断，或者数量或质量可能不令人满意。
我们依靠第三方合同制造商制造我们的部分临床前候选产品供应，并依赖第三方合同制造商生产我们所有的临床试验产品供应。我们没有生产任何临床试验产品供应的生产设施。我们无法保证我们的临床前和临床开发产品供应不会受到限制或中断，或者我们的产品供应将具有令人满意的质量或继续以可接受的价格供应。特别是，任何更换我们的制造商可能需要大量的努力和专业知识，因为可能有数量有限的合格更换；在我们依赖单一来源供应商的情况下，这可能特别成问题，目前SRK-015和SRK-181的制造就是这种情况。
候选产品的制造过程应接受FDA和外国监管机构的审查。供应商和制造商必须满足适用的制造要求，并接受监管机构要求的严格的设施和工艺验证测试，以便符合监管标准，例如cGMP。如果我们的任何制造商未能遵守这些要求或未能履行其在质量、时间或其他方面对我们的义务，或者如果我们的组件或其他材料的供应由于其他原因受到限制或中断，我们可能会被迫自己制造材料(我们目前没有能力或资源)，或者与另一个第三方签订协议，而我们可能无法在合理的条件下(如果有的话)这样做。在某些情况下，生产候选产品所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能难以将这些技能或技术转让给其他第三方，并且可能不存在可行的替代方案。这些因素会增加我们对原始制造商的依赖，或者要求我们从这样的制造商那里获得许可证，以便让另一个第三方制造我们的候选产品。如果我们出于任何原因必须更换制造商，我们将被要求验证新制造商维护的设施和程序符合质量标准和所有适用的法规和指南。与验证新制造商相关的延迟可能会对我们及时或在预算范围内开发候选产品的能力产生负面影响。
如果我们获得SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品的监管批准，我们预计将继续依赖第三方制造商。在我们现有或未来与第三方达成制造安排的情况下，我们将依赖这些第三方及时履行其义务，以符合合同和监管要求，包括与质量控制和保证相关的要求。如果我们无法获得或维护候选产品的第三方制造，或者无法在商业上合理的条件下这样做，我们可能无法成功地开发和商业化我们的候选产品。我们或第三方未能按照我们的制造要求执行并遵守cGMP，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
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无法启动或继续开发中的候选产品的临床试验； |
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延迟提交产品候选产品的监管申请或收到监管批准； |
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失去现有或未来合作者的合作； |
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对第三方制造设施或我们的制造设施进行监管当局的额外检查； |
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要求停止分销或召回我们的候选产品批次；以及 |
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在批准产品候选产品上市和商业化的情况下，无法满足我们产品的商业需求。 |
此外，我们与填充和整理提供商签订了合同，我们相信这些提供商具有适当的专业知识、设施和规模来满足我们的需求。不遵守cGMP可能导致承包商受到FDA的制裁，这可能影响我们的操作能力或导致任何临床开发计划的延迟。我们相信我们目前的填充和整理承包商是按照cGMP进行操作的，但我们不能保证FDA、EMA或其他监管机构不会得出结论认为存在不符合规定的情况。此外，在签订填充和完成服务合同方面的任何延迟，或合同制造商未能按需执行服务，都可能会延迟任何临床试验、注册和发布，这可能会对我们的业务产生负面影响。
我们对第三方(如制造商和抗体发现供应商)的依赖可能会使我们面临与生产规模扩大相关的风险，并可能导致我们承担大量义务，包括财务义务。
为了继续进行SRK-015的后期临床试验，或进行SRK-181或我们未来的任何候选产品的临床试验，我们将需要大量生产此类候选产品。我们或任何制造合作伙伴可能无法以及时或具有成本效益的方式，或根本无法成功地增加任何候选产品的制造能力。此外，在放大活动期间可能会出现质量问题。如果我们或任何制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大候选产品的制造，则该候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，并且任何最终产品的监管批准或商业发布可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。
此外，我们依赖并打算继续依赖第三方实体根据我们提供的标准和规范进行抗体发现。我们的某些抗体发现供应商可能要求我们与他们签订许可协议，或在现有协议中行使选择权，以便将他们发现的抗体用于人体或商业目的。这样的许可证或其他协议可能包括重大的里程碑付款和版税，只要我们选择使用这些供应商发现的抗体。例如，根据我们与Adimab，LLC(“Adimab”)(“Adimab协议”)的修订和重述的合作协议(“Adimab协议”)，在研究计划(SRK-181)的开发和期权行使时，我们向Adimab支付了不可信用的、不可退还的期权行使费；并且在产品(如ADIMAB协议中定义的)逐个产品的基础上，我们将在实现具有总里程碑的各种临床和监管里程碑事件时支付Adimab对于商业化的任何产品，在每个国家和每个产品的基础上，我们有义务在每个国家/地区的适用版税期间，向Adimab支付此类产品年度全球净销售额的一个从低到中等的个位数百分比。此外，如果我们不履行此类许可或其他协议下的义务，则交易对手可能有能力终止许可或其他协议，我们可能会失去使用发现的抗体的权利，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
未能维护Gilead Collaboration Agreement，或Gilead未能履行其根据Gilead Collaboration Agreement规定的义务，或我们未能实现Gilead Collaboration Agreement规定的某些里程碑，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。
2018年12月19日，我们与Gilead Sciences，Inc.签订了主合作协议，即Gilead Collaboration协议。(“gilead”)，发现和开发转化生长因子β激活的特异性抑制剂，重点是治疗纤维化疾病。根据这项合作，吉列公司拥有独家选择权，可以在全球范围内授权从我们的三个β项目中产生的候选产品。根据Gilead合作协议，我们通过产品候选提名负责抗体发现和临床前研究，之后，在行使Gilead计划的选择权后，Gilead将负责Gilead计划的临床前和临床开发和商业化。考虑到上述情况，我们收到了8000万美元的预付款，
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包括5000万美元的现金和3000万美元的股权投资。此外，如果我们成功完成特定的临床前研究，我们将获得2500万美元的一次性里程碑付款，并且基于某些研究、开发、监管和商业化里程碑的成功成就，我们将有资格在所有三个吉列计划中获得高达14.25亿美元的额外潜在付款。我们还将从合作产生的潜在未来产品的销售中获得高的一位数到低的两位数的分级版税。我们不能保证我们实现这些里程碑的努力的结果，即使我们实现了这些里程碑，我们也不能直接控制吉列履行协议规定的义务或吉列将用于这些努力的资源的数量和时间，因此，我们可能不会收到任何里程碑或特许权使用费，这取决于我们或吉列的成就。
我们面临与Gilead合作相关的许多其他风险，包括：
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如果我们能够识别计划抗体并向Gilead提供开发候选人提名，Gilead可能不会行使其对该计划的选择权，或者我们和Gilead可能对未来的开发计划意见不一，Gilead可能会延迟、未能开始或停止未来的临床前和临床开发和商业化。 |
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如果Gilead行使了一个或多个选项，在这样的行使之后，Gilead将独自负责在适用领域开发和商业化此类计划的候选产品。Gilead将拥有决定和指导其努力和资源的唯一自由裁量权，包括停止其适用于开发的所有努力和资源的能力，以及如果获得批准，则停止适用计划所涵盖的候选产品的商业化和营销的能力。Gilead可能无法有效地获得项目开发的候选产品的批准或营销，或安排任何已批准产品的必要供应、制造或分销关系。此外，Gilead可能会改变其战略重点或追求替代技术，导致我们减少、延迟或没有收入。Gilead与其他公司合作，包括我们的一些竞争对手，拥有各种营销产品和候选产品，其自身的公司目标可能与我们的最佳利益不一致。如果Gilead未能开发、获得监管批准或最终将Gilead Collaboration Agreement涵盖的计划中的任何候选产品商业化，或者如果Gilead终止我们的合作，我们的业务、财务状况、运营结果和前景都将受到损害。 |
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在Gilead和我们之间可能存在争议，包括关于Gilead Collaboration Agreement的分歧，这可能导致开发计划的延迟，在知识产权的所有权、控制权或使用权、诉讼或仲裁程序方面产生不确定性，分散我们管理层对其他业务活动的注意力，以及我们产生大量费用。任何分歧都可能导致未能实现开发、监管和销售目标，否则将导致向我们支付里程碑或特许权使用费，或延迟或终止吉列计划的任何未来开发或商业化。 |
Gilead协作协议也可提前终止，包括通过Gilead在某些情况下提前通知我们终止的权利。如果Gilead协作协议提前终止，我们可能无法找到另一个合作者，以可接受的条款或根本无法为Gilead Collaboration Agreement涵盖的三个Gilead计划的进一步开发和商业化找到合作伙伴，我们可能无法自行继续开发和商业化这些计划。
根据Gilead协作协议，我们可能无法成功发现抗体或确定潜在的候选产品。
根据Gilead协作协议，我们战略的一个关键要素是使用我们的专有技术来识别符合此类Gilead计划开发标准的计划抗体。我们的抗体发现流程可能无法成功识别符合Gilead协作协议下Gilead计划的开发标准的抗体，或者我们认为符合产品候选资格的抗体。即使我们确定并提名任何Gilead计划的候选产品，Gilead可能不会选择行使Gilead计划的选择权，或者可能不会成功地开发或商业化该候选产品。如果基列选择不行使选择权，我们
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可能会招致重大的发现和研究费用，但可能没有资格接收与该计划相关的未来里程碑或版税付款。如果候选产品被证明具有有害的副作用，或者如果观察到表明候选产品可能不太可能获得标记批准或获得市场接受的其他特征，那么Gilead也可能停止候选产品的进一步开发。如果Gilead决定不推进候选产品，可能会对我们的业务(包括我们的声誉)产生负面影响，并可能阻碍我们进入未来合作的能力。
我们未来可能寻求与其他第三方进行合作，包括SRK-015、SRK-181或潜在产品候选产品。如果我们不能进行这样的合作，或者如果这些合作不成功，我们的业务可能会受到不利影响。
我们战略的一部分是评估，并在适当的情况下，在未来具有战略吸引力的情况下，加入更多的合作或合作伙伴关系，包括潜在与主要生物技术或制药公司的合作。我们的产品开发能力有限，还没有任何商业化的能力。因此，我们可能会与其他公司进行合作，为我们的计划和基础技术提供重要的技术、能力和资金。
我们将来进行的任何合作都可能会带来一些风险，包括：
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合作者在确定他们将应用于协作或我们需要应用于协作的努力和资源方面可能具有重要的裁量权或决策权； |
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合作者可能无法按预期或以令我们满意的方式履行其义务； |
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我们可能致力于某些临床前或临床开发或商业化努力，作为我们无法满足的协作的一部分，或者我们的合作者可能对我们的临床前或临床开发或商业化努力不满意； |
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合作者不得追求获得监管批准的任何候选产品的开发和商业化，或可能根据临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素(如可能转移资源或产生竞争优先级的战略交易)选择不继续或延续开发或商业化计划或许可安排； |
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合作者可以推迟临床试验，为临床试验项目提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求新的候选产品进行临床试验； |
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合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的产品和候选产品竞争的产品，如果合作者认为竞争产品更有可能成功开发或在经济上比我们更具吸引力的条件下可以商业化； |
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与我们合作发现的候选产品可能会被我们的合作者视为与他们自己的候选产品或产品具有竞争力，这可能会导致合作者停止将资源用于我们的候选产品的商业化； |
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合作者可能无法遵守有关产品候选或产品的开发、制造、分销或营销的适用法规要求； |
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对我们的一个或多个获得监管批准的候选产品拥有营销和分销权利的合作者可能无法为此类产品的营销和分销投入足够的资源； |
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与合作者的分歧，包括对专有权、合同解释或首选开发过程的分歧，可能导致产品候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，可能导致我们在候选产品方面的额外责任，或可能导致诉讼或仲裁，其中任何一项都将是耗时且昂贵的； |
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合作者可能无法适当维护或捍卫我们的知识产权，或者可能会使用我们的专有信息，从而招致诉讼，从而危害或使我们的知识产权或专有信息失效，或使我们面临潜在的诉讼； |
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合作者可能侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任； |
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如果我们的合作者参与了业务合并，该合作者可能会弱化或终止我们授权给其的任何候选产品的开发或商业化；以及 |
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合作可能由协作者终止，如果终止，我们可能需要筹集额外资本，以进一步开发或商业化适用的候选产品。 |
如果我们的合作没有成功发现、开发和商业化产品候选产品，或者如果我们的合作者之一终止了与我们的协议，我们可能不会在此类合作下收到任何未来的研究资金或里程碑或版权费。本季度报告中描述的与产品开发、监管批准和商业化有关的所有风险也适用于我们的治疗合作者的活动。
此外，如果我们的合作者之一终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，并且我们在生物技术或制药行业(包括商业和金融界)的看法可能会受到不利影响。
我们在为候选产品寻找合适的合作伙伴方面面临重大竞争，谈判过程耗时且复杂。为了让我们成功合作我们的候选产品，潜在合作伙伴必须根据我们寻求的条款和其他公司许可的其他产品，认为这些候选产品在他们认为具有吸引力的市场上具有经济价值。协作是复杂且耗时的协商和记录。此外，大型制药公司最近进行了大量的商业合并，导致未来潜在合作者的数量减少。我们能否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估，建议合作的条款和条件，以及推荐合作者对许多因素的评估。如果我们无法及时、可接受的条款与合适的合作者达成协议，或者根本无法达成协议，我们可能不得不限制候选产品的开发，减少或延迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，延迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费开展开发或商业化活动。如果我们选择增加我们自己的支出来资助发展或商业化活动，我们可能需要获得额外的专业知识和额外的资本，而这些可能无法在可接受的条款下为我们提供，或者根本无法获得。如果我们未能进行合作或没有足够的资金或专业知识进行必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，将其推向市场并从药品销售中获得收入或继续开发我们的技术，我们的业务可能会受到重大的不利影响。即使我们成功地努力建立新的战略合作，我们商定的条款也可能对我们不利，并且如果例如，候选产品的开发或审批延迟或批准产品的销售令人失望，我们可能无法保持此类战略合作。在与我们的候选产品相关的新战略合作协议方面的任何延迟都可能延迟我们候选产品的开发和商业化，并降低他们的竞争力，即使他们到达市场。
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与我们的普通股相关的风险
我们的股票价格波动，您可能会失去全部或部分投资。
与其他生物制药公司普通股的交易价格类似，我们普通股的交易价格会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了本“风险因素”部分和本季度报告其他部分中讨论的因素外，这些因素还包括：
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在为我们的其他开发项目确定潜在的候选产品时出现的任何延迟； |
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我们为SRK-015提交的监管文件中的任何延迟，以及与适用监管机构对此类文件的审查有关的任何不利进展或感知到的不利进展，包括但不限于FDA发出的“拒绝提交”信函或要求提供更多信息； |
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SRK-015或SRK-181的任何临床前研究或临床试验的不良结果或延迟，包括SRK-015的第二阶段临床试验的结果； |
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我们决定启动临床试验，而不是启动临床试验或终止现有的临床试验； |
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不利的监管决定，包括未能获得SRK-015或任何未来候选产品的监管批准； |
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适用于SRK-015或任何未来候选产品的法律或法规的变化，包括但不限于批准的临床试验要求； |
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与我们的制造商有关的不利发展； |
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我们无法为任何批准的产品获得足够的产品供应或无法以可接受的价格获得足够的产品供应； |
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如果需要，我们无法建立协作； |
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如果获得批准，我们未能将候选产品商业化； |
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关键科学或管理人员的增加或离职； |
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与使用SRK-015、SRK-181或任何未来候选产品有关的意外严重安全问题； |
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介绍我们或我们的竞争对手提供的新产品或服务； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作或伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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我们有效管理增长的能力； |
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季度经营业绩的实际或预期变化； |
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我们的现金状况； |
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我们未能达到投资界的估计和预测，或者我们可能以其他方式向公众提供； |
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目录
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发表关于我们或我们行业的研究报告，或特定的产品候选，或积极或消极的建议，或证券分析师撤回研究范围； |
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类似公司的市值变化； |
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股票市场的整体表现； |
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我们或我们的股东将来出售我们的普通股； |
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我们普通股的交易量； |
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会计惯例的变更； |
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我们的内部控制和程序无效或不足； |
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与专有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力； |
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重大诉讼，包括专利或股东诉讼； |
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一般政治和经济情况；以及 |
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其他事件或因素，其中许多是我们无法控制的。 |
此外，股票市场，特别是生物制药公司的市场，经历了极端的价格和数量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。广泛的市场和行业因素可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，而不管我们的实际经营业绩如何。在过去，证券集体诉讼往往是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起此类诉讼，可能会导致大量成本和管理层注意力和资源的转移，这将损害我们的业务、运营结果或财务状况。
我们不打算支付普通股的股息，因此任何回报将仅限于我们股票的价值。
我们目前预计，我们将保留未来的收益用于我们业务的发展、运营和扩展，并且在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。此外，我们支付现金股息的能力目前受到我们与硅谷银行的信贷安排条款的限制，未来的债务或其他融资安排可能包含禁止或限制我们普通股可能宣布或支付的股息金额的条款。因此，对股东的任何回报将仅限于其股票的增值。
我们的董事会成员、管理层及其附属公司拥有我们相当大比例的股票，并将能够对需要股东批准的事项进行重大控制。
截至2019年9月30日，我们的高管、董事及其附属公司总共实益持有我们已发行的有表决权股票的约23.1%。这些股东共同行动，能够对所有需要股东批准的事项产生重大影响。例如，这些股东能够对董事选举、我们组织文件的修订或任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准产生重大影响。这可能会阻止或阻止您认为符合您作为我们股东之一的最佳利益的对我们普通股的主动收购建议或报价。
80
目录
我们是一家新兴的成长型公司，我们无法确定适用于新兴成长型公司的降低的报告要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家新兴的成长型公司，如2012年4月颁布的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)所定义。只要我们继续成为一家新兴的成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免。这些豁免包括：
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未被要求遵守2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(“萨班斯-奥克斯利法案”)第404节的审计师认证要求(“萨班斯-奥克斯利法案”)； |
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减少了我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务； |
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免除对任何先前未批准的金色降落伞支付进行高管薪酬和股东批准的非约束性咨询表决的要求； |
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未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能采取的关于强制性审计公司轮换的任何要求，或提供关于审计和财务报表的额外信息的审计师报告的补充；以及 |
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除任何要求的未经审计的中期财务报表外，仅允许提供两年的审计财务报表，并相应减少“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的披露。 |
我们将保持新兴成长型公司的地位，直到(1)2023年12月31日(2)我们年度总收入至少为10.7亿美元的财年最后一天或(3)我们被视为大型加速申报公司的财年最后一天，这要求非关联公司持有的普通股的市值在我们最近完成的第二个财季的最后一个营业日期超过7亿美元。以及(4)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股不那么有吸引力，因为我们可能会依赖这些豁免。如果一些投资者发现我们的普通股因此吸引力降低，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股票价格可能会更不稳定。
根据“就业法案”，新兴的成长型公司也可以推迟采用新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们不可撤销地选择不利用延迟采用新的或修订的会计准则，因此，我们将遵守与其他非新兴增长公司的上市公司相同的要求，采用新的或修订的会计准则。
即使我们不再具备新兴增长公司的资格，如果非关联公司持有的普通股的市值在任何一年第二个财政季度的最后一个工作日低于2.5亿美元(如果我们的年收入低于1亿美元，则为7亿美元)，我们仍然有资格成为一家“较小的报告公司”，这将允许我们利用许多相同的豁免披露要求，包括豁免萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求
我们预计由于作为上市公司运营，我们将继续招致更高的成本，我们的管理层需要将大量时间投入到新的合规计划上。
作为一家上市公司，我们招致了大量法律、会计和其他费用，而这些费用是我们作为私人公司没有招致的。此外，2002年的“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)以及随后由证券交易委员会(SEC)和纳斯达克(Nasdaq)实施的规则对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理做法。我们的管理层和其他人员在这些合规计划上投入了大量的时间。这些规则和规定大大增加了我们的法律和财务合规成本，我们预计随着时间的推移，这些活动将变得更加耗时和昂贵。
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目录
根据第404条，我们的管理层需要提供关于我们对财务报告的内部控制的报告，并且，一旦我们不再是EGC或“较小的报告公司”，我们将被要求提供由我们的独立注册公共会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的认证报告。为了在规定的期限内遵守第404条，我们正在进行一项过程，以记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取步骤，酌情改进控制流程，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进过程。尽管我们付出了努力，但存在这样一种风险，即我们和我们的独立注册会计师事务所都无法在规定的时间内得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。由于对我们财务报表的可靠性失去信心，这可能会导致我们的普通股在金融市场上的交易价格出现负面反应。
如果我们不能保持有效的财务报告内部控制系统，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止欺诈。结果，股东可能对我们的财务报告和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
我们需要对财务报告进行有效的内部控制，以提供可靠的财务报告，并配合适当的披露控制和程序，以防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到的困难都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据第404条进行的任何测试，或我们独立注册的公共会计师事务所随后进行的任何测试，都可能显示我们对财务报告的内部控制中的缺陷，这些缺陷被认为是重大弱点，或者可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性的更改，或者确定需要进一步关注或改进的其他领域。劣质的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能对我们股票的交易价格产生负面影响。
我们被要求每季度披露在我们内部控制和程序中所做的更改，我们的管理层将被要求每年评估这些控制的有效性。然而，只要我们是EGC或“较小的报告公司”，我们的独立注册会计师事务所就不需要根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性。在我们的IPO完成后，我们可以成为EGC长达五年的时间，如果在任何给定的年份，非关联公司持有的普通股的市值低于2.5亿美元(如果我们的年收入低于1亿美元，则为7亿美元)，我们将有资格成为“较小的报告公司”。对我们对财务报告的内部控制的有效性进行独立评估可以发现我们管理层的评估可能不会发现的问题。我们对财务报告的内部控制中未发现的重大弱点可能导致财务报表重述，并要求我们承担补救费用。
现有股东在公开市场出售大量普通股可能会导致我们的股价下跌。
如果我们现有的任何一个大股东在公开市场上大量出售我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。此外，截至2019年9月30日，超过21%的普通股由我们的董事会成员和与我们董事会有关联的股东持有，如果他们中的任何人出售他们持有的一部分我们的普通股，我们的股价可能会受到负面影响。
我们在2018年12月向Gilead发行了980，392股。股份有禁售期，但在禁售期届满后，我们的普通股可在公开市场自由出售，但须遵守适用的证券法。在公开市场出售这些股票可能会导致我们普通股的市场价格下降或变得高度波动。
此外，根据我们现有的股权补偿计划，在各种归属时间表、锁定协议以及证券法下的规则144和规则701的规定允许的范围内，根据我们现有的股权补偿计划保留或保留用于未来发行的普通股的股票将有资格在公开市场上出售。如果
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目录
这些额外的普通股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。
在使用我们现有的现金、现金等价物和有价证券时，我们有广泛的自由裁量权，可能无法有效使用它们。
我们的管理层在应用我们现有的现金、现金等价物和有价证券时拥有广泛的酌处权。由于决定我们使用现有现金及现金等价物的因素的数量和可变性，其最终用途可能与其当前预期用途有很大差异。我们的管理层可能不会以最终增加您的投资价值的方式应用我们现有的现金和现金等价物。我们的管理层未能有效地运用这些资金可能会损害我们的业务。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会延迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们股东更换或撤换我们当前管理层的尝试。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程包含可能延迟或阻止我们公司控制权的变更或股东可能认为有利的董事会变更的条款。其中一些规定包括：
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董事会分为三个级别，错开三年任期，因此并非所有董事会成员都是一次选举产生的； |
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禁止股东通过书面同意采取行动，这要求所有股东行动必须在我们的股东会议上采取； |
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要求只有董事会主席、首席执行官或授权董事总数的过半数才能召开股东特别会议； |
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股东提案和董事会选举提名的提前通知要求； |
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要求我们的股东不得罢免董事会成员，除非原因，并且除法律规定的任何其他表决外，在获得不少于当时有权投票选举董事的所有有表决权股份的三分之二的批准后； |
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要求批准不少于我们所有有表决权股票的三分之二的流通股，以通过股东诉讼修订任何附例或修订我们公司注册证书的具体规定；以及 |
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董事会在未经股东批准的情况下按董事会决定的条款发行可转换优先股的权力，以及哪些可转换优先股可能包括高于普通股持有人权利的权利。 |
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州普通公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止某些与股东拥有我们15%或更多已发行表决权股票的业务合并。这些反收购条款和我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得对我们董事会的控制权或发起当时的董事会反对的行动，还可能延迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约或委托书竞争。这些规定还可能阻止代理竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权交易或董事会变动的行为都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
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目录
如果证券或行业分析师发布关于我们业务的不准确或不利的研究，我们的股票价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场部分取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果一个或多个报道我们的分析师下调了我们的股票，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究，我们的股票价格可能会下跌。如果其中一个或多个分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，则对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股票价格和交易量下降。
我们修订和重申的章程包含某些排他性的论坛条款，要求我们与股东之间的基本上所有纠纷都在某些司法论坛中解决，这可能会限制我们的股东为与我们或我们的董事、高管或员工之间的纠纷获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重申的章程规定，特拉华州法院将是代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼的专属法院，任何声称违反受托责任的诉讼，根据“特拉华州普通公司法”、我们的公司注册证书或章程提出的任何主张索赔的诉讼，解释、应用、执行或确定我们公司注册证书或章程有效性的任何行动，或任何主张针对我们的索赔的由内部事务原则管辖的行动。此外，我们修订和重述的章程包含一项条款，根据该条款，除非我们书面同意选择替代论坛，否则美国马萨诸塞州地区法院将是根据“证券法”提出诉讼理由的任何投诉的专属论坛。此外，我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们普通股股份的任何权益的个人或实体被视为已知悉并同意上述规定。我们选择马萨诸塞州地区法院作为此类诉讼的独家论坛，因为我们的主要行政办公室位于马萨诸塞州剑桥。一些采用了类似的联邦地区法院论坛选择条款的公司目前正面临股东在特拉华州法院提起的诉讼，这些股东声称联邦地区法院的论坛选择条款是不可强制执行的。2018年12月19日，特拉华州法院发布了一项裁决，宣布根据“证券法”要求向联邦法院提出索赔的联邦论坛选择条款在特拉华州法律下无效和无效。2019年1月17日，该决定被上诉至特拉华州最高法院。虽然特拉华州最高法院最近以管辖权为由驳回了上诉，但我们预计，在Chancery法院发布最终判决后，上诉将重新提起。除非和直到大法官的决定被特拉华州最高法院推翻或以其他方式废除，我们不打算执行我们的联邦论坛选择条款，指定马萨诸塞州作为证券法案索赔的独家论坛。如果特拉华州最高法院确认Chancery法院的决定或以其他方式确定联邦法院的选择规定无效, 我们的董事会打算迅速修改我们的修订和重述的附则，以删除我们的联邦论坛选择附例条款。由于Chancery法院的决定或特拉华州最高法院的决定确认Chancery法院的决定，或者如果联邦论坛选择条款被发现不适用于一个或多个指定的行动或程序，或无法执行，我们可能会招致额外的费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。我们认识到，联邦地区法院论坛选择条款可能会对声称该条款不可强制执行的股东施加额外的诉讼费用，并可能在任何此类索赔中施加更一般的额外诉讼费用，特别是如果股东不居住在马萨诸塞州联邦或附近。此外，对论坛条款的选择可能会限制股东在司法论坛中提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们修订和重申的章程中包含的法院选择条款在诉讼中不适用或不可强制执行，我们可能会在其他司法管辖区承担与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
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目录
项目2.未登记的股权证券销售和收益使用
近期未注册证券的销售
不适用。
发行人购买股权证券
无。
首次公开发行普通股收益的使用
2018年5月29日，我们以每股14.00美元的价格完成了首次公开发行(IPO)中5，360，000股普通股的出售。承销商于2018年6月1日充分行使其超额配售选择权，并额外购买了804，000股我们的普通股。我们首次公开发行的股份的要约和出售根据证券法根据S-1表格(文件编号：333-224493)上的注册声明进行了登记，该文件于2018年4月27日提交给证券交易委员会，随后进行了修订，并由证券交易委员会于2018年5月23日宣布生效。在与我们的IPO结束相关的股份出售后，发售终止。在登记声明中登记的所有证券出售之前，发售并未终止。Jefferies LLC、Cowen and Company、LLC和BMO Capital Markets Corp.担任此次发行的主要账簿管理经理。韦德布什PacGrow担任了此次发行的联合经理人。扣除承销折扣和佣金以及提供我们应支付的费用后，我们筹集了大约7780万美元的净收益。这些开支均不包括我们直接或间接向持有我们10%或以上普通股的董事、高级职员或人士或其联营公司或我们的附属公司支付的款项。截至2019年9月30日，我们已经使用净发行收益中的约6940万美元，主要用于为SRK-015的研发活动提供资金，为转化生长因子β1和其他临床前研究和开发活动提供资金，并用于营运资金和一般公司目的。如我们在2018年5月24日提交给证券交易委员会的最后招股说明书中所述，我们IPO收益的计划使用没有重大变化。我们根据投资政策对收到的资金进行了投资。截至2019年9月30日，净收益的剩余金额包括现金、现金等价物和有价证券。
项目3.高级证券违约
无。
第4项矿山安全披露
无。
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目录
项目5.其他信息
2019年11月，Scholar Rock，Inc.本公司全资附属公司Scholar Rock)与BMR-Rogers Street LLC(“业主”)就本公司新公司总部订立租赁(“租赁协议”)。该租赁为位于马萨诸塞州剑桥宾尼街02142号的51，408平方英尺的实验室和办公空间，并将在某些条件的限制下于2019年11月15日(“学期开始日期”)开始。租赁协议的预计到期日为2025年7月15日，Scholar Rock有一个选项可将租赁协议的期限延长两年。基本租金为每年690万元，自(I)学期生效日期后八个月(估计为二零一零年七月十五日)及(Ii)Scholar Rock根据租赁协议(“租金生效日期”)占用Scholar Rock租赁物业60%以上可租面积中较早者开始支付。基本租金须每年上调当时基本租金的3.5%，首次上调自租金生效日期一周年起生效，随后的调整于租赁协议有效期内的每个相继年度生效。学者岩毋须在租金生效日期前一段期间缴交租金。根据租赁协议的条款，Scholar Rock须提供230万美元的保证金，并须在租金生效日期后支付其在租赁协议下应付的公用事业、某些楼宇营运开支及其他开支的份额。
根据租赁协议，Scholar Rock将监督某些建筑和装修工作(“租户改善”)，房东的费用不超过1410万美元(基于每平方英尺275美元的租户改善津贴)(“租户改善津贴”)。租户改善津贴可应用于(I)建造工程、(Ii)业主的项目审查费、(Iii)与建筑师、工程及相关服务有关的费用，以及(Iv)购买Scholar Rock的家具、固定装置及设备(包括实验室设备)以供在处所内使用，最多不超过租户改善津贴的10%(或140万元)，其中包括若干其他经点算的用途。(Ii)业主的工程覆核费用；(Iii)与建筑师、工程及相关服务有关的费用；及(Iv)购买Scholar Rock的家具、固定装置及设备(包括实验室设备)，最高限额为租户改善津贴的10%。学者岩必须在学期开始日期后18个月内提交使用租户改善津贴的任何资金申请。
上述对租赁协议条款的描述并不声称是对双方权利和义务的完整描述，并且通过引用作为本季度报告Form 10-Q的附件10.2提交的租赁协议对其整体进行了限定，并通过引用将其并入本文。
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物品6.展品
展示索引
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参照以下内容并入： |
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展示 号码 |
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说明 |
表单 |
文件号 |
展示号 |
备案日期 |
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3.1 |
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修改并恢复注册人的公司注册证书 |
S-1/A |
333-224493 |
3.2 |
2018年5月8日 |
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3.2 |
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修改和恢复注册人的公司注册证书 |
S-1/A |
333-224493 |
3.1.1 |
2018年5月14日 |
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3.3 |
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修改并恢复注册人的章程 |
S-1/A |
333-224493 |
3.4 |
2018年5月8日 |
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4.1 |
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注册人与其某些股东之间的投资者权利协议，日期为2017年12月22日 |
S-1 |
333-224493 |
4.1 |
2018年4月27日 |
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4.2 |
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证明普通股股份的样本股票证书 |
S-1/A |
333-224493 |
4.2 |
2018年5月14日 |
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4.3 |
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由硅谷银行和注册人之间修改并重新启动购买股票的认股权证，日期为2017年12月22日 |
S-1 |
333-224493 |
4.3 |
2018年4月27日 |
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10.1 |
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分居协议，日期为2019年9月17日，由Scholar Rock，Inc.以及两者之间签订。和朗达·奇科 |
8-K |
001-38501 |
10.1 |
2019年9月23日 |
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10.2* |
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BMR-Rogers Street LLC和Scholar Rock，Inc.签订的租赁协议，日期为2019年11月5日。 根据S-K法规第601(B)(2)项省略了附表。应要求，任何遗漏的附表的副本将补充提供给证券交易委员会。 |
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31.1* |
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根据1934年证券交易法第13a-14(A)条或第15d-14(A)条对首席执行官的认证 |
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31.2* |
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根据1934年证券交易法第13a-14(A)条或第15d-14(A)条规定对首席会计主任的认证 |
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32.1** |
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根据18 U.S.C.第1350节(根据2002年Sarbanes-Oxley法案第906节通过)对首席行政官和首席会计官进行认证，该节是根据“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的 |
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87
目录
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101* |
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以下材料来自注册人截至2019年9月30日的Form 10-Q季度报告，格式为XBRL(可扩展业务报告语言)：(I)综合资产负债表，(Ii)综合经营和全面损失报表，(Iii)综合现金流量报表，以及(Iv)这些财务报表的相关附注 |
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*提交
**随附
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目录
签名
根据1934年“证券交易法”的要求，注册人已正式安排由以下正式授权的人代表其签署本报告。
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学者岩石控股公司 |
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日期：2019年11月12日 |
作者： |
/s/Nagesh K.Mahanthappa |
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Nagesh K.Mahanthappa博士 (首席执行官) |
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日期：2019年11月12日 |
作者： |
/s/Erin Moore |
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Erin Moore (首席会计干事) |
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