eigr-10q_20190930.htm

通过复选标记表明注册人是否：(1)在之前的12个月内(或在注册人被要求提交此类报告的较短时间内)^提交了1934年“证券交易法”#13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)^在过去的90个“天”中一直遵守这样的提交要求。^^是^，(2)在过去的90个“天”中，^一直受此类提交要求的约束。^^是^，。···☐

通过复选标记指示注册人是否已以电子方式提交了根据规则^S-T(本章232.405节)第405条规定需要提交的每个交互式数据文件，这些文件在之前12个月(或要求注册人提交此类文件的较短时间)内提交。^是^^···☐

用复选标记指明注册人是大型加速申请者、加速申请者、非加速申请者、较小报告公司还是新兴增长公司。参见“交换法”规则·12b-2中“大型加速归档公司”、“加速归档公司”、“小型报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

如果是一家新兴的成长型公司，请用复选标记表明注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交换法”第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。

通过复选标记表明注册人是否是空壳公司(如《交换法》第12b-2条规则所定义)。☐···

截至2019年11月4日，注册人普通股的流通股数量(每股面值0.001美元)为24，495，047股。

在本季度报告的Form 10-Q中，“我们”、“我们的”、“我们”、“Eiger”和“公司”指的是Eiger生物制药公司。EIGER、EIGER生物制药、EIGER徽标和EIGER的其他商号、商标或服务标记是EIGER生物制药公司的财产。本季度报告中的Form 10-Q包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用。本季度报告Form 10-Q中出现的其他公司的商号、商标和服务标记是它们各自持有人的财产。我们不打算使用或展示其他公司的商号或商标，以暗示与任何其他公司的关系，或任何其他公司对我们的认可或赞助。

	9月30日			12月31日
	2019			2018
	(未经审计)
资产
流动资产：
现金及现金等价物	$	19,406		$	61,262
可供出售的债务证券		90,545			39,091
预付费用和其他流动资产		4,459			1,492
流动资产总额		114,410			101,845
财产和设备，净额		538			167
经营租赁使用权资产		1,659			—
其他资产		3,388			436
总资产	$	119,995		$	102,448
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款	$	9,057		$	5,830
应计负债		7,222			4,194
经营租赁负债的流动部分		466			—
流动负债总额		16,745			10,024
长期债务，净额		30,202			25,620
经营租赁负债		1,389			—
其他长期负债		—			212
负债共计		48,336			35,856
股东权益：
普通股		24			19
额外实收资本		296,121			237,795
累计其他综合收益(亏损)		43			(25	)
累积赤字		(224,529	)		(171,197	)
股东权益总额		71,659			66,592
总负债和股东权益	$	119,995		$	102,448

	三个月						九个月结束
	9月30日						9月30日
	2019			2018			2019			2018
业务费用：
研究与发展	$	14,059		$	13,196		$	39,863		$	25,080
一般和行政		4,247			3,643			12,529			9,874
业务费用共计		18,306			16,839			52,392			34,954
运营损失		(18,306	)		(16,839	)		(52,392	)		(34,954	)
利息费用		(884	)		(681	)		(2,518	)		(1,574	)
利息收入		585			371			1,598			654
其他(费用)收入，净额		(11	)		5			(20	)		(16	)
净损失	$	(18,616	)	$	(17,144	)	$	(53,332	)	$	(35,890	)
每普通股基本和稀释后的净亏损	$	(0.76	)	$	(1.20	)	$	(2.40	)	$	(2.92	)
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释普通股		24,437,451			14,255,843			22,261,715			12,290,500

	普通股				附加付清		累积其他综合			累积			总计股东
	股份		数量		资本		收入(损失)			赤字			权益
2018年12月31日的余额		19,211,759	$	19	$	237,795	$	(25	)	$	(171,197	)	$	66,592
行使股票期权时发行普通股		41,546		—		65		—			—			65
根据发行的普通股的归属产品开发协议		—		—		56		—			—			56
购买ESPP时发行普通股		7,138		—		59		—			—			59
股票补偿费用		—		—		1,195		—			—			1,195
债务证券未实现收益，净额		—		—		—		30			—			30
净损失		—		—		—		—			(17,189	)		(17,189	)
2019年3月31日的余额		19,260,443		19		239,170		5			(188,386	)		50,808
行使股票期权时发行普通股		10,304		—		62		—			—			62
根据发行的普通股的归属产品开发协议		—		—		55		—			—			55
公开发行普通股发行，扣除发行成本3，731美元		5,175,000		5		53,189		—			—			53,194
股票补偿费用		—		—		1,487		—			—			1,487
净损失		—		—		—		—			(17,527	)		(17,527	)
2019年6月30日的余额		24,445,747		24		293,963		5			(205,913	)		88,079
行使股票期权时发行普通股		39,875		—		379		—			—			379
根据发行的普通股的归属产品开发协议		—		—		59		—			—			59
购买ESPP时发行普通股		8,563		—		71		—			—			71
股票补偿费用		—		—		1,649		—			—			1,649
债务证券未实现收益，净额		—		—		—		38			—			38
净损失		—		—		—		—			(18,616	)		(18,616	)
2019年9月30日的余额		24,494,185	$	24	$	296,121	$	43		$	(224,529	)	$	71,659

	普通股				附加付清		累积其他综合			累积			总计股东
	股份		数量		资本		收入(损失)			赤字			权益
2017年12月31日的余额		10,526,599	$	11	$	141,320	$	(3	)	$	(118,806	)	$	22,522
购买ESPP时发行普通股		9,522		—		34		—			—			34
股票补偿费用		—		—		1,003		—			—			1,003
债务证券未实现收益，净额		—		—		—		3			—			3
净损失		—		—		—		—			(8,831	)		(8,831	)
2018年3月31日的余额		10,536,121		11		142,357		—			(127,637	)		14,731
行使股票期权时发行普通股		28,151		—		268		—			—			268
公开发行普通股发售，扣除发行成本3，110美元		3,680,000		3		42,887		—			—			42,890
股票补偿费用		—		—		1,321		—			—			1,321
债务证券未实现损失，净额		—		—		—		(14	)		—			(14	)
净损失		—		—		—		—			(9,915	)		(9,915	)
2018年6月30日的余额		14,244,272		14		186,833		(14	)		(137,552	)		49,281
发行普通股产品开发协议		115,526		—		361		—			—			361
行使股票期权时发行普通股		11,629		—		27		—			—			27
购买ESPP时发行普通股		7,986		—		62		—			—			62
以股票为基础的薪酬		—		—		1,172		—			—			1,172
债务证券未实现收益，净额		—		—		—		8			—			8
净损失		—		—		—		—			(17,144	)		(17,144	)
2018年9月30日的余额		14,379,413	$	14	$	188,455	$	(6	)	$	(154,696	)	$	33,767

	九个月结束
	9月30日
	2019			2018
经营活动
净损失	$	(53,332	)	$	(35,890	)
调节净亏损与经营活动中使用的净现金的调整：
折旧		41			34
债务证券折价摊销		(390	)		(257	)
非现金利息费用		535			393
经营租赁使用权资产摊销		299			—
根据产品开发协议发行的普通股		170			361
以股票为基础的薪酬		4,331			3,496
营业资产和负债的变化：
预付费用和其他流动资产		(2,967	)		(1,152	)
其他资产		(2,952	)		(77	)
应付帐款		3,178			3,334
应计负债		2,759			(625	)
经营租赁负债		(315	)		—
其他长期负债		—			214
经营活动中使用的现金净额		(48,643	)		(30,169	)
投资活动
购买可供出售的债务证券		(96,267	)		(52,265	)
可供出售的债务证券到期收益		45,271			14,250
购买财产和设备		(94	)		(140	)
投资活动所用现金净额		(51,090	)		(38,155	)
融资活动
公开发行普通股所得收益，扣除发行成本		53,194			42,890
与定期贷款有关的借款收益，扣除发行成本		6,627			9,935
偿还应计退出费和第二修改费		(913	)		—
偿还定期贷款		(1,667	)		—
行使股票期权时发行普通股的收益		506			295
购买ESPP时发行普通股的收益		130			96
筹资活动提供的现金净额		57,877			53,216
现金和现金等价物净减少		(41,856	)		(15,108	)
期初现金及现金等价物		61,262			32,035
期末现金及现金等价物	$	19,406		$	16,927

补充披露现金流量信息：
已付利息	$	1,944		$	1,106

艾格生物制药公司(“公司”或“Eiger”)于2008年11月6日在特拉华州注册成立。Eiger是一家后期生物制药公司，专注于开发特征良好的药物并将其商业化，用于治疗威胁生命的罕见和极罕见疾病，这些疾病有很高的未得到满足的医疗需求，也没有获得批准的治疗方法。Eiger在四个项目中报告了积极的概念验证临床结果：lonafarnib单一疗法、lonafarnib与ritonavir增强的lonafarnib、PEG干扰素lambda单一疗法和与ritonavir增强的lonafarnib联合使用以及avexitide，所有这些都与一流的药物一起使用，目前正在提交监管批准或第三阶段临床开发。

该公司的项目有几个共同之处：疾病目标代表没有获得批准的疗法的高度未得到满足的医疗需求的条件；治疗方法由学术研究关系阐明的疾病生物学和机制的理解提供支持；先前对候选产品的临床经验指导对安全性的理解；以及开发途径利用公司经验丰富的、专注于商业的管理团队的经验和能力。

Eiger的主导项目处于第三阶段，开发lonafarnib，一种一流的预烯基化抑制剂，在ritonavir的促进下，用于治疗三角型肝炎病毒(“HDV”)感染，这是目前没有批准的治疗方法的最严重的人类病毒性肝炎。该公司还在开发lonafarnib单一疗法，用于治疗早衰症和进行性片状病变症(Progeroid Laminopathies)。早衰症，也被称为Hutchinson-Gilford Progeria syndrome(HGPS)和Progeroid Laminopathies，是儿童加速衰老的极其罕见和迅速致命的遗传条件。聚乙二醇干扰素lambda(“lambda”)是该公司治疗HDV的第二个项目。Lambda是一种特征良好的晚期第一类III型干扰素。该公司正在开发Avexitide，一种特征良好的多肽，作为治疗肥胖后低血糖(“PBH”)的药物。PBH是一种使人衰弱并可能危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。Avexitide还证明了用于治疗先天性高胰岛素血症(“CHI”)的概念的临床证明，这是一种极为罕见的儿科代谢疾病。

该公司的主要业务设在加利福尼亚州帕洛阿尔托，它在一个部门运营。

截至2019年9月30日，公司拥有1.099亿美元的现金、现金等价物和投资，其中包括1940万美元的现金和现金等价物以及9050万美元的可供出售的债务证券。截至2019年9月30日，公司的累计赤字为2.245亿美元，经营活动产生的现金流量为负。该公司预计未来几年将继续亏损。

2019年4月17日，公司完成了5，175，000股普通股的包销公开发行，其中包括在完全行使承销商购买额外普通股的选择权后以每股11.00美元出售的675，000股。此次发售是根据Eiger公司的有效货架登记声明作出的，在扣除承销折扣和佣金和发售费用后，为公司带来的净收益为5320万美元。

管理层相信，目前可用的资源将足以在这些未经审计的简明综合财务报表发布日期后至少未来12个月内为其运营提供资金。

未经审计的简明综合财务报表包括艾格生物制药公司的账目。及其全资子公司EBPI Merger Inc.、EB Pharma LLC、Eiger BiopPharmticals Europe Limited和EigerBio Europe Limited已根据美利坚合众国普遍接受的会计原则(“美国公认会计原则”)编制，并遵循证券交易委员会(“SEC”)对中期报告的要求。在这些规则允许的情况下，美国GAAP通常需要的某些脚注或其他财务信息可以浓缩或省略。这些财务报表是在与公司年度财务报表相同的基础上编制的，管理层认为，这些财务报表反映了所有调整，只包括正常的经常性调整，这些调整对于公司财务信息的公平陈述是必要的。这些中期业绩并不一定表明2019年12月31日结束的年度或任何其他过渡期或任何其他未来年度的预期结果。截至2018年12月31日的资产负债表来自于该日经审计的综合财务报表，但不包括美国GAAP要求的完整财务报表所需的所有信息。所有公司间余额和交易都已在合并中消除。

随附的未经审计的简明综合财务报表和相关财务信息应与截至2018年12月31日的公司年度报告(截至2018年12月31日)中包含的经审计的综合财务报表及其相关附注一起阅读。该报表于2019年3月14日提交给证券交易委员会。

根据美国公认会计原则编制未经审计的简明综合财务报表要求管理层作出影响资产和负债报告金额的估计和假设，并披露财务报表日期的或有资产和负债以及报告期内报告的费用金额。在持续的基础上，公司评估其估计，包括与临床试验应计负债、基于股票的补偿和所得税相关的估计。公司根据历史经验和公司认为在这种情况下合理的各种其他市场特定的和相关的假设来进行估计。实际结果可能与这些估计不同。

短期证券由分类为可供出售的债务证券组成，其到期日超过90天，但自收购之日起不到365天。所有短期证券均按市场报价按公允价值入账。可供出售证券的未实现收益和损失不包括在收益中，并作为累计其他全面收益(亏损)的组成部分报告。可供出售证券的成本是基于特定识别方法。出售债务证券的已实现收益和损失使用特定识别方法确定，并计入其他(费用)收入，净额扣除随附的未经审计的简明综合经营报表。

公司应计第三方服务提供商进行的研究和开发活动的估计成本，包括进行临床前和临床研究以及合同制造活动。本公司根据所提供但尚未开具发票的估计服务金额记录研究和开发活动的估计成本，并将这些成本计入未经审计的简明综合资产负债表中的应计负债和未经审计的简明综合经营报表中的研究和开发费用内。公司根据已完成工作的估计等因素，并根据与第三方服务提供商建立的协议，为这些成本累算。本公司在确定每个报告期的应计负债余额时作出判断和估计。当实际成本为人所知时，公司调整其应计负债。

该公司在加利福尼亚州帕洛阿尔托的写字楼拥有房地产租赁合同。本公司决定其使用权资产和租赁负债在租赁开始日及其后(如有修改)的初始分类和计量。租赁期限包括本公司有合理保证行使的任何续约期权和终止期权。租赁付款的现值通过使用租赁中隐含的利率来确定，如果该利率是容易确定的；否则，本公司使用其递增的借款利率。递增借款利率乃使用本公司在抵押基础上将支付的贷款利率厘定，该利率的金额等于类似期限及类似经济环境下的租赁付款。

经营租赁之租金开支乃按直线基准确认，除非经营租赁使用权资产已减值，且根据租赁付款总额在合理保证租赁期内确认，并计入未经审核简明综合经营报表之营运开支。对于反映减值的经营租赁，本公司将在剩余租赁期内以直线方式确认经营租赁使用权资产的摊销，但租金支出仍包括在未经审计的简明综合经营报表中的一般和行政开支中。

公司选择了实用的权宜之计，不将租赁和非租赁组件分开。本公司的非租赁部分主要与财产维护和保险有关，根据未来结果而有所不同，因此在发生时在一般和行政费用中确认。

普通股每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的摊薄证券。由于本公司在所有呈报期间均处于亏损状况，故稀释每股净亏损与所有期间每股基本净亏损相同，因为包括所有潜在已发行普通股将会产生反摊薄效应。

下表列出了未偿还的潜在摊薄证券，这些证券在计算摊薄每股净亏损时不包括在内，因为包括这些证券将是反摊薄的(普通股等价股)：

2016年2月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了会计准则更新(“ASU”)第2016-02号，“租赁”(主题842)，要求承租人确认资产负债表上的大多数租赁。“新标准在2018年12月15日之后的财年生效。早期采用是允许的。最初，实体被要求采用改进的回溯性过渡方法采用ASU 2016-02。然而，2018年7月，FASB发布了ASU No.2018-11，有针对性地改进租赁(主题842)，为实体提供了另一种过渡方法。根据ASU第2018-11号，各实体可选择将应用新准则的累积影响作为采用年度初留存收益的调整，同时继续按照以前的租赁会计准则介绍所有以前的期间。2018年7月，FASB发布了ASU No.2018-10“租赁的编码改进”(主题842)，其中阐明了如何应用ASU 2016-02的某些方面。此外，2019年3月，FASB发布了ASU No.2019-01“租赁的编纂改进”(主题842)，其中澄清了过渡披露要求。公司于2019年1月1日采用了ASU 2018-11允许的预期过渡方法，并仅将该标准应用于当时存在的租赁。根据预期过渡方法，本公司不需要重述过渡期间的比较期间，并将根据ASC主题840继续提交2019年1月1日之前期间的财务信息和披露。本公司已选择ASC主题842下允许的一套实际权宜之计，该主题允许本公司将其现有经营租赁作为新指导下的经营租赁核算，而无需重新评估本公司先前关于租赁识别、租赁分类和初始直接成本的结论。由于采用了新的租赁会计准则，本公司于2019年1月1日确认未经审计的简明综合资产负债表中经营租赁使用权资产为200万美元，经营租赁负债为220万美元。采纳该准则对未经审核的简明综合经营报表及未经审核的简明综合现金流量表并无重大影响。

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13“金融工具-信用损失”(主题326)。该标准改变了实体衡量大多数金融资产和某些其他工具的信贷损失的方式，这些工具不是通过净收入以公允价值计量的。按摊销成本计量的金融资产将按预计将通过使用信用损失拨备收取的净额列示。2019年4月，FASB发布了ASU No.2019-04，主题326，金融工具-信用损失，主题815，衍生品和对冲，主题825，金融工具的编纂改进，澄清并纠正了每个修正主题中包含的指南的某些意外应用。此外，在2019年5月，FASB发布了ASU No.2019-05，Financial Instruments-Credit loss(主题326)，它提供了一个选项，可以不可撤销地选择以公允价值而不是摊销成本来计量某些单独的金融资产。本标准适用于2019年12月15日之后的财政年度和过渡期。从2018年12月15日起，允许提前采用。2019年10月，FASB建议将所有实体的生效日期推迟到2022年12月15日之后开始的财政年度，包括这些财政年度内的过渡期，但不是规模较小的报告公司的上市公司除外。截至本报告编写之日，该提案尚未最后定稿。最终确定后，公司计划于2023年1月1日采用该标准。该公司不打算尽早采用该标准，目前正在评估该标准将对其综合财务报表产生的影响。

2018年8月，FASB发布了ASU No.2018-13，公允价值计量(主题820)。该标准消除、修改和增加了公允价值计量的披露要求。该声明对财政年度和这些财政年度内的过渡期有效，从2019年12月15日之后开始，允许提前采用。该公司目前正在评估该标准对其综合财务报表的影响。

公允价值会计适用于在财务报表中以公允价值定期确认或披露的所有金融资产和负债(至少每年)。于二零一九年九月三十日及二零一八年十二月三十一日，预付开支及其他流动资产、应付账款及应计负债的账面值由于其相对较短的到期日而接近其估计公允价值。管理层认为，长期债务的条款反映了具有类似条款和到期日的工具的当前市场条件，因此本公司债务的账面价值接近其公允价值。

未经审核简明综合资产负债表按公允价值以经常性基准记录的资产和负债根据与用于计量其公允价值的投入相关的判断水平进行分类。公允价值被定义为资产将收到的交换价或退出价格，该价格将在计量日市场参与者之间的有序交易中为资产或负债在本金或最有利的市场中转移负债而支付。关于公允价值计量的权威指南为公允价值计量的披露建立了三层公允价值层次结构，具体如下：

第1级：投入是未调整的，在活跃市场上相同资产或负债在计量日期的报价；

第2级：投入是活跃市场中类似资产或负债的可观察的、未调整的报价，非活跃市场中相同或类似资产或负债的未调整报价，或其他可观察到的或可被相关资产或负债基本上整个期限的市场数据证实的投入；以及

第3级：对资产或负债的公允价值的计量具有重要意义的不可观察的输入，这些资产或负债得到很少或没有市场数据的支持。

本公司的货币市场基金被归类为一级基金，因为它们是使用报价市场价格进行估值的。本公司的债务证券由可供出售的证券组成，被归类为二级，因为它们的价值是基于使用来自可观察的市场数据或由可观察的市场数据证实的重要投入的估值。截至2019年9月30日和2018年12月31日，没有被分类为3级的资产或负债。

在所述期间内，公允价值层次结构的1级、2级或3级之间没有转移。

下表显示了按公允价值计量的资产和负债的公允价值层次结构(以千为单位)：

	2019年9月30日
	1级		2级		第3级		总计
金融资产：
货币市场基金	$	15,475	$	—	$	—	$	15,475
公司债务证券		—		17,639		—		17,639
商业票据		—		17,415		—		17,415
美国国库券		—		10,985		—		10,985
美国政府债券		—		44,506		—		44,506
总计	$	15,475	$	90,545	$	—	$	106,020

下表汇总了公司现金等价物和债务证券的估计价值以及未实现的持有损益总额(以千为单位)：

	2019年9月30日
	摊销成本		未实现收益		未实现损失			估计公允价值
现金等价物：
货币市场基金	$	15,475	$	—	$	—		$	15,475
现金等价物总数	$	15,475	$	—	$	—		$	15,475
债务证券：
公司债务证券	$	17,628	$	12	$	(1	)	$	17,639
商业票据		17,415		—		—			17,415
美国国库券		10,982		3		—			10,985
美国政府债券		44,477		29		—			44,506
债务证券总额	$	90,502	$	44	$	(1	)	$	90,545

	2018年12月31日
	摊销成本		未实现收益		未实现损失			估计公允价值
现金等价物：
货币市场基金	$	45,441	$	—	$	—		$	45,441
现金等价物总数	$	45,441	$	—	$	—		$	45,441
债务证券：
公司债务证券	$	23,489	$	1	$	(16	)	$	23,474
商业票据		15,627		—		(10	)		15,617
债务证券总额	$	39,116	$	1	$	(26	)	$	39,091

截至2018年12月31日和2019年9月30日，可供出售债务证券的合同到期日不到一年。本公司定期审查可供出售的投资，以弥补除暂时性损失外的其他损失。公司考虑的因素包括持续时间、严重程度和价值下降的原因，潜在的恢复期及其出售意向。就债务证券而言，本公司亦考虑(I)是否更有可能要求本公司在收回摊销成本基准前出售债务证券，及(Ii)因信贷损失而无法收回摊销成本基准。在截至2019年9月30日的9个月中，公司没有确认任何除暂时性Δ减值亏损之外的Δ减值亏损。所有有未实现损失的债务证券在低于12个月的时间里都处于亏损状态。

2018年8月11日，公司与RRD International，LLC签订了产品开发协议和第一个项目协议(“产品协议”)，根据该协议，公司将获得HDV计划的开发计划支持服务。这些服务将从2018年7月1日起提供，直至完成第三期临床研究报告和随后的NDA备案。作为考虑，该公司承诺在四年内以现金和股票形式支付约1000万美元的费用，包括大约80万美元的专家咨询费和转嫁给供应商的费用，以及某些基于奖励的管理里程碑费用，最高可达100万美元。2019年1月，公司对产品协议进行了第一次修订，将产品协议的费用增加了100万美元。作为总付款的一部分，公司发行了115，526股普通股，但须遵守与成功履行服务和实现产品协议中规定的预算时间表有关的季度归属要求。产品协议可由任何一方因重大违约或本公司无缘无故终止，并提前90天书面通知。在截至2019年9月30日的三个月和九个月，公司确认了与根据产品协议发行的股份有关的研究和开发费用分别为10万美元和20万美元。

2019年5月，公司与宾夕法尼亚大学(“宾夕法尼亚大学”)和宾夕法尼亚儿童医院(“CHOP”)的受托人签订了一项许可协议(“UPenn/CHOP协议”)，根据该协议，公司获得了独家、含版税的全球许可，以开发、制造和销售某些胰高血糖素如肽-1(“GLP-1”)受体拮抗剂产品，用于治疗所有人类和动物疾病。该公司还获得了CHOP开发的某些数据的独家、含版税、可再许可的全球许可。公司负责许可产品的开发和商业化，费用由公司自行承担。

作为根据UPenn/CHOP协议授予本公司权利的代价的一部分，本公司向UPenn支付了100万美元的一次性、不可退还的发行费，这笔费用记录在截至2019年9月30日的9个月的研发费用中。此外，公司有义务向宾夕法尼亚大学支付特定的年度许可证维护费，在某些监管里程碑中最高可达250万美元，在商业里程碑中最高可达1800万美元。公司还将被要求就公司所有许可产品的净销售额向UPenn支付低个位数的固定版税，但须遵守规定的减幅和抵销，以及规定的最低年度版税付款。公司支付特许权使用费的义务以产品和国家为基础到期，以以下较晚的日期为准：(I)在任何国家/地区的许可专利的最后有效索取权到期，或(Ii)该产品在该国家的首次商业销售十周年。截至2019年9月30日，尚未实现任何里程碑。

本公司可通过事先书面通知UPEN和CHOP，出于任何原因终止整个UPEN/CHOP协议。宾夕法尼亚州立大学或CHOP可在书面通知后终止UPEN/CHOP协议，原因是公司未能在指定期限内达到指定的勤勉里程碑，但须受公司的延展权限制。

于二零一六年十二月，本公司与Oxford Finance LLC签订合共二千五百万美元贷款(“牛津贷款”)。该贷款将于2021年7月1日到期。本公司于2016年12月借入1500万美元(“A部分”)。2018年5月，本公司对牛津贷款进行修订，并借入5百万美元(“B部分”)。2018年8月3日，公司根据牛津贷款借入了剩余的5百万美元(“C部分”)。

牛津大学贷款的利率为浮动年利率，等于“华尔街日报”报道的30天美元LIBOR加6.41%或6.95%中的较大者。借款资金的唯一利息期限为2019年2月1日，之后每月支付30笔相等的本金加应计利息。在最终付款时，公司需要支付相当于借款资金原始本金余额7.5%的退出费，即190万美元。此外，在最终支付B部分时，公司需要支付额外的退出费10万美元。公司在产生定期贷款时将退出费记录为负债和债务贴现。此外，该公司产生的贷款发起费和债务发行成本为40万美元，作为债务折价从相关债务负债的账面金额中直接扣除。

2019年3月5日，本公司签订了牛津贷款的第三次修订(“修改后的牛津贷款”)，以对牛津贷款进行再融资。修改后的牛津贷款将可借入的总金额增加到3500万美元，并将到期日延长至2024年3月1日。2019年3月5日，在签订修订后的牛津贷款之前，牛津贷款的未偿还余额为2330万美元。于订立经修订牛津贷款时，本公司根据经修订牛津贷款额外借入670万美元本金，使借款总额增至3000万美元(“经修订部分A”)。其余的500万美元(“修改后的B部分”)将在(I)完成Lonafarnib第3期HDV阳性背线数据足以提交新药申请(“临床里程碑”)和(Ii)2021年1月1日之后提供给公司。

修正后的牛津贷款利率为浮动年利率，等于“华尔街日报”报道的30天美元伦敦银行同业拆借利率加6.64%或9.15%中较大者。修改后的牛津贷款的利息期限仅为2021年4月1日，之后每月支付36笔相等的本金和利息。在收到修改后的B部分后，借款资金的仅利息期限将延长一年，至2022年4月1日，随后每月支付24笔相等的本金加应计利息。在最后付款时，该公司须支付退出费，即原来借入资金本金余额的7.5%，即230万美元。·此外，公司还需要支付额外的100万美元的退出费。公司将修改后的牛津贷款的退出费记录为负债和债务贴现。在修订牛津贷款之日，公司支付了90万美元牛津贷款退出费和B部分额外退出费的应计部分。在修订牛津贷款时的贷款贴现余额为20万美元，这笔贷款正在修订牛津贷款的剩余期限内摊销。

本公司还须在FDA批准本公司的首个产品后30天内支付根据修订牛津贷款提取的总金额的5.0%成功费用，但不包括Progeria和Progeroid Laminopathies中的lonafarnib。此费用可在经修订的A部分筹资之日起10年内强制执行。本公司确定成功费用符合衍生工具会计豁免的范围，并应在或有事项指导下入账。因此，在收到FDA的批准后，公司将记录成功费用的责任。经修订的牛津贷款包括或有利息特征和违约事件时的强制性预付款特征，这些特征符合衍生工具的定义，但由于其公允价值被视为无关紧要，因此没有从债务工具中分拆出来。在牛津贷款的执行过程中，公司同意了某些惯例的陈述和保证。

定期贷款的再融资对牛津贷款中规定的条款、条件、陈述、保证、契约或协议没有重大影响。贷款以完善的公司资产第一优先留置权作为担保，包括本公司承诺不允许对本公司的知识产权施加任何留置权。贷款包括惯常的违约事件，包括未能支付到期金额、违反契约和保证、重大不良影响事件、某些交叉违约和判决以及破产。如果公司不能遵守这些契约或如果公司拖欠任何部分未偿还借款，贷款人还可以施加5.0%的罚款，并根据贷款和担保协议限制对额外借款的访问。截至2019年9月30日和2018年12月31日，本公司已遵守贷款条款。

本公司获准对经修订的牛津贷款进行自愿预付款，预付款费用按贷款起始日期计算，相当于(I)前12个月预付贷款的2.0%和(Ii)13-24个月预付贷款的1.0%。本公司须在发生违约事件后，在贷款人加速时强制预付未偿还贷款，并支付最终付款、预付款费用和预付款时到期和应付的任何其他义务。

该公司利用实际利率法对^债务折扣额的摊销进行了会计处理。长期债务和未摊销贴现余额如下(以千为单位)：

下表总结了截至2019年9月30日的九个月内公司基于股票的薪酬计划下的股票期权活动(以千为单位，期权和股票数据除外)：

	股份可用于格兰特			数量选项			加权- 平均值锻炼价格		加权- 平均值剩馀合同生命 (年)		集料内在性价值
截至2018年12月31日未结清		755,337			1,996,211		$	11.80		7.54	$	2,347
授权的其他选项		960,588			—
授与		(1,079,750	)		1,079,750		$	12.93
已行使		—			(91,725	)	$	6.33
取消和没收		121,716			(121,716	)	$	20.46
截至2019年9月30日		757,891			2,862,520		$	12.03		7.94	$	2,044
已归属和可行使日期为2019年9月30日					1,337,773		$	11.86		6.86	$	1,645

在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，本公司分别授予217，000股和1，079，750股股票期权。截至2019年9月30日的三个月和九个月，这些期权的加权平均授予日公允价值分别为7.18美元和9.01美元。截至2018年9月30日止九个月内，本公司按加权平均授权日公允价值7.50美元向员工授予799，500股股票期权。在截至2018年9月30日的三个月内，没有授予任何期权。

本公司通过使用Black-Scholes期权定价模型估计基于股票的奖励的公允价值来记录授予的股票期权的基于股票的补偿，并以直线的方式摊销授予的基于股票的奖励的公允价值。股票期权的公允价值是使用以下加权平均假设估计的：

截至2019年9月30日，与未授予期权有关的未确认薪酬支出总额为1250万美元，公司预计将在2.8年的估计加权平均期内确认这一金额。

由于本公司的亏损头寸及十足估值备抵，本公司并无记录截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三个月及九个月的税项开支。

2017年10月，公司签订了一项不可取消的运营设施租赁协议，租用位于Park Blvd 2155号的8，029平方英尺的办公空间。在加州帕洛阿尔托，94306。租赁于2018年3月1日开始，2023年2月到期。租赁在到期前有三年的续订选择权；然而，公司没有合理地保证行使这一选择权。租约包括整个租赁期内的租金升级条款。2017年10月，公司提供了30万美元的保证金。·公司还有三份额外的经营租赁，包括在租赁会计中，但被认为对披露并不重要。

截至2019年9月30日的公司经营租赁负债到期日和截至2018年12月31日的未来最低租赁付款如下(以千为单位)：

截至2019年和2018年9月30日的三个月，本公司经营租赁确认的租金支出分别为10万美元和40万美元，截至2019年和2018年9月30日的九个月分别为40万美元和60万美元。根据租赁协议条款，本公司还负责某些不包括在租赁负债计量中的可变租赁付款。截至二零一九年九月三十日止三个月及九个月，营运租赁的可变租赁付款分别为21，400美元及10万美元。

截至2019年9月30日的9个月，运营租赁负债的运营现金流出为50万美元。截至2019年9月30日，加权平均剩余租赁期和加权平均贴现率分别为3.4年和9.15%。

您应该阅读以下对Eiger的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们未经审计的简明综合财务报表及其相关附注，包括在本季度报告(Form 10-Q)的第一部分第1项中，以及我们截至2018年12月31日的年度合并财务报表及其相关附注，包括在我们于2019年3月14日提交给证券交易委员会(“SEC”)的Form 10-K年度报告中。本讨论和本报告的其他部分包含前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，例如我们的计划、目标、预期、意图和信念。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中讨论的结果大不相同。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于以下确定的因素以及本报告其他部分中“风险因素”一节所讨论的因素。

本季度报告包含符合1933年修订后的“证券法”第27A条和1934年修订后的“1934年证券交易法”(“交易法”)第21E条含义的前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。在某些情况下，前瞻性陈述由“相信”、“将”、“可能”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“应该”、“计划”、“预期”、“预测”、“可能”等词标识。在某些情况下，前瞻性陈述由“相信”、“将”、“可能”、“估计”、“继续”、“预期”、“打算”、“应该”、“计划”、“预期”、“预测”、“可能”等词标识。“潜在的”或这些术语的否定或类似的表达。您应该仔细阅读这些陈述，因为它们讨论了未来的预期，包含了对未来经营结果或财务状况的预测，或者陈述了其他“前瞻性”信息。这些陈述涉及我们的未来计划、目标、预期、意图、我们项目的潜力、我们临床试验的时间和财务表现以及这些陈述所依据的假设。这些前瞻性陈述受到某些风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。可能导致这种差异的因素包括(但不限于)本季度报告第二部分表格10-Q，第1A项-“风险因素”以及本季度报告表格10-Q的其他部分所讨论的因素。前瞻性陈述基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前可获得的信息。这些陈述与Form 10-Q上本季度报告中的所有陈述一样，仅在它们的日期内陈述，我们不承担根据未来发展更新或修改这些陈述的义务。我们告诫投资者，我们的业务和财务表现受到重大风险和不确定因素的影响。

我们是一家后期生物制药公司，专注于为严重的、罕见的和极罕见的疾病开发特征良好的药物并将其商业化，这些疾病有很高的未满足的医疗需求，也没有批准的疗法。我们已经报告了我们所有四个项目的积极的概念验证临床结果，一流的药物正在向监管部门批准、第三阶段临床开发或第三阶段临床开发进军。？我们的四个项目中的每个项目都有突破性治疗指定。

我们的项目有几个共同之处：疾病目标代表高未满足医疗需求的条件，没有批准的疗法；治疗方法由我们的学术研究关系阐明的疾病生物学和机制的理解提供支持；先前的产品候选临床经验指导对安全性的理解；以及开发途径利用我们经验丰富、专注于商业的管理团队的经验和能力。

我们的牵头项目是在第3阶段，开发lonafarnib，一种一流的预烯基化抑制剂，用ritonavir增强，用于治疗肝炎三角洲病毒(“HDV”)感染，这是最严重的人类病毒性肝炎，目前还没有批准的治疗方法。关键的3期D-Livr研究(n=400，预期登记)正在进行中，正在招收患者。这项研究跨越20个国家和100多个地点，并且有可能为两种基于lonafarnib的利托那韦增强方案生成数据以供批准。用ritonavir增强的lonafarnib全口服手臂和用ritonavir与聚乙二醇干扰素-α-2a联合增强的lonafarnib组合手臂将各自与安慰剂进行比较。我们还在开发lonafarnib单一疗法，用于治疗早衰症和进行性片状病变症(Progeroid Laminopathies)。我们计划在2019年年底之前提交新药申请(“NDA”)，然后在2020年第一季度提交营销授权申请(“MAA”)。早衰症，也被称为Hutchinson-Gilford Progeria syndrome(HGPS)和Progeroid Laminopathies，是儿童加速衰老的极其罕见和迅速致命的遗传条件。

聚乙二醇干扰素lambda(“lambda”)是我们治疗HDV的第二个项目。Lambda是一种特征良好的晚期第一类III型干扰素。我们先前报道了2期LIMT(Lambda Mono Therapy)研究结果(n=33)，该结果显示治疗后24周有36%的持久病毒学应答。根据LIMT数据，我们计划在2020年第一季度结束与美国食品和药物管理局(“FDA”)就HDV中的Lambda进行的第二阶段会议。此外，第二阶段Lift(n=26)HDV治疗的临时结束(“第24周”)研究结果将作为2019年11月12日在波士顿由美国肝病研究协会(“AASLD”)组织的肝脏会议的晚点口头报告。在LIFT研究中，HDV患者接受了我们的两种专利产品的组合治疗，Lambda和lonafarnib由ritonavir增强。结果表明，超过50%的患者在第24周时检测不到HDV RNA或低于定量限度(“BLOQ”)，并且95%的患者在第24周达到HDV RNA下降>2log的主要终点。不良事件多为轻度至中度。

我们正在开发Avexitide，一种特征良好的多肽，作为减肥后低血糖(“PBH”)的治疗。PBH是一种使人衰弱并可能危及生命的疾病，目前尚无批准的治疗方法。我们已经完成了四项临床研究，在54名患有严重、难治性PBH的患者中证明了概念，并预计在2019年年底之前获得FDA对潜在的3期试验的指导。

Avexitide还证明了用于治疗先天性高胰岛素血症(“CHI”)的概念证明，先天性高胰岛素血症是一种极为罕见的儿科代谢遗传病。

我们没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入。自成立以来，我们从未实现盈利，并且每年都出现运营亏损，我们预计短期内不会实现盈利。截至2019年和2018年9月30日的九个月，我们的净亏损分别为5330万美元和3590万美元。截至2019年9月30日，我们的累计赤字为2.245亿美元。基本上，我们所有的运营亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和管理成本引起的。

我们预计至少在未来几年内，随着我们启动和继续临床开发，并寻求监管批准，并可能将我们的候选产品商业化，并增加必要的人员，作为一家拥有先进临床候选产品管道的上市公司运营，我们将招致巨大的开支和不断增加的运营亏损。此外，当我们从新兴的成长型公司过渡时，我们将承担额外人员和信息技术系统升级的成本。我们预计，由于临床开发计划的时机和获得监管部门批准的努力，我们的运营亏损将在各个季度和每年大幅波动。

分别与FDA和欧洲药品管理局(“EMA”)举行成功的NDA前和MAA前会议，用于治疗Progeria和Progeroid Laminopathies的Lonafarnib

2019年10月8日，我们结束了与FDA的NDA前会议，2019年7月19日，我们结束了与EMA的MAA提交前会议。会议的目的是讨论用于治疗早衰症和前驱病症的lonafarnib的拟议法规提交文件，并确认提交文件的临床、非临床和化学、制造和控制(“CMC”)要求。我们提交了简报文件和准备提交的数据包摘要，包括临床安全性和有效性、非临床结果和其他监管要求。根据FDA和EMA的反馈，我们相信我们的监管数据包足以用于NDA和MAA提交，最终提交的验收取决于每个机构对完整包的审查。我们计划在2019年年底之前提交NDA，然后在2020年第一季度提交MAA。

2019年8月20日，我们宣布FDA批准了用于治疗HDV感染的Lambda突破性治疗指定。FDA突破性治疗指定旨在加快用于治疗严重或危及生命的疾病的药物的开发和审查。我们的应用得到了33名HDV感染患者的2期LIMT lambda单药治疗研究数据的支持。Lambda是一种一流的III型干扰素，用于治疗HDV，HDV是最严重的人类病毒性肝炎，目前还没有批准的治疗方法。

2019年8月1日，我们与FDA成功结束了第二阶段会议，其中包括讨论第二阶段预防研究结果。我们期望FDA在年底前对PBH中的Avexitide进行第3阶段的潜在指导。

2019年8月29日，FDA批准Avexitide用于治疗CHI的罕见儿科疾病指定。这一指定旨在加快开发治疗方法，这些疗法可以改善对影响美国不到20万人的严重或危及生命的疾病的管理，这些疾病主要表现在儿童身上。

2019年10月10日，EMA向Avexitide授予孤儿药物称号，用于治疗CHI。欧洲联盟(“欧盟”)中的孤儿称号是为治疗严重或危及生命的疾病而设计的药物，在整个欧盟，影响人数不到万分之五。我们将能够受益于关键的激励措施，包括降低监管费用、协议援助和市场排他性，以开发治疗一种罕见疾病的药物，这种疾病在欧盟各地影响不到万分之五。用于治疗CHI的Avexitide现在在美国和欧盟都被指定为孤儿疾病。

FDA接受Avexitide治疗CHI的研究新药(IND)申请；确保自由使用Avexitide治疗高胰岛素血症，包括PBH和CHI

2019年10月15日，FDA接受了我们用于治疗CHI的Avexitide IND申请。在先天性高胰岛素血症的治疗中接受Avexitide的IND将有助于与FDA就潜在的Avexitide开发和CHI的注册途径进行讨论。

此前，我们获得了宾夕法尼亚大学(“宾夕法尼亚大学”)和费城儿童医院(“CHOP”)的专有专利权，用于多种高胰岛素血症(包括PBH和CHI)的avexitide和其他胰高血糖素样肽-1(“GLP-1”)拮抗剂。根据协议条款，我们拥有全球知识产权以及开发、制造和商业化avexitide的权利。

研究和开发费用代表进行研究和开发的成本，例如开发我们的候选产品。我们确认所有的研究和开发成本，因为它们是发生的。研究和开发费用主要包括：

我们运营费用的最大组成部分历来是临床试验的投资，包括合同制造安排、临床试验材料相关成本和其他研究和开发活动。但是，我们不会根据具体计划将内部研发成本(如工资、福利、基于股票的薪酬费用和间接成本)分配给产品候选人。下表显示了我们截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月的研发费用(以千为单位)：

	截至9月30日的三个月，				截至9月30日的9个月，
	2019		2018		2019		2018
候选产品：
Lonafarnib	$	9,654	$	8,232	$	29,621	$	12,082
阿维克西肽		1,349	939			2,714		2,282
兰姆达		895	666			1,437		1,755
Ubenimex		—		1,788		—		4,009
内部研发成本		2,161		1,571		6,091		4,952
研发费用总额	$	14,059	$	13,196	$	39,863	$	25,080

我们预计，随着我们的产品候选进入并通过后期临床试验，以及寻求监管批准，未来的研究和开发费用将会增加，这将需要在监管支持和合同制造以及临床试验材料相关成本方面进行大量投资。此外，我们继续评估获得或获得其他产品候选和技术许可的机会，这可能导致由于许可费和/或里程碑付款而导致更高的研究和开发费用。

进行必要的临床试验以获得监管批准的过程既昂贵又耗时。我们可能永远不会成功地及时开发并获得我们的产品候选产品的监管批准。我们候选产品成功的可能性可能受到许多因素的影响，包括临床数据、竞争、知识产权、制造能力和商业可行性。因此，我们无法确定开发项目的持续时间和完成成本，也无法确定何时以及在多大程度上我们将从任何候选产品的商业化和销售中获得收入。

一般和行政费用包括人事费、分配费用和外部专业服务费用，包括法律、审计、会计服务、保险费用和与上市公司相关的费用。人事成本包括工资、福利和股票报酬。分配费用由设施和其他费用组成，其中包括设施租金和维修、折旧费用和其他用品的直接和分配费用。我们的费用包括与遵守证券交易委员会和纳斯达克的规则和法规有关的费用，保险，投资者关系，银行费用和其他行政费用和专业服务。

利息收入包括我们对债务证券和现金等价物的投资所赚取的利息。

我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们未经审计的简明综合财务报表，该报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制这些未经审计的简明综合财务报表需要我们作出影响资产、负债和费用报告金额的估计和判断。在持续的基础上，我们评估这些估计和判断。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种假设。这些估计和假设构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，并记录了从其他来源不易看到的费用。实际结果可能与这些估计大不相同。

有关我们如何在842主题下改变租赁方式的讨论，请参阅本表格10-Q中“简明综合财务报表附注”中附注2“重要会计政策摘要”中包含的“最近采用的会计声明”和“租赁”。

	截至9月30日的三个月，						$			%
	2019			2018			变化			变化
业务费用：
研究与发展	$	14,059		$	13,196		$	863			7	%
一般和行政		4,247			3,643			604			17	%
业务费用共计		18,306			16,839			1,467			9	%
运营损失		(18,306	)		(16,839	)		(1,467	)
利息费用		(884	)		(681	)		(203	)		30	%
利息收入		585			371			214			58	%
其他(费用)收入，净额		(11	)		5			(16	)	*
净损失	$	(18,616	)	$	(17,144	)	$	(1,472	)		9	%

截至2019年9月30日的三个月，研发支出从2018年同期的1320万美元增加到1410万美元，增加了90万美元。这一增长主要是由于薪酬和人员相关开支增加了70万美元，包括由于支持临床项目的人数增加而产生的基于股票的薪酬支出，以及随着我们推进临床项目，咨询费和临床试验相关支出增加了20万美元。

截至2019年9月30日的三个月，一般和行政费用增加了60万美元，达到420万美元，而2018年同期为360万美元。增加的主要原因是薪酬和人事相关费用增加了60万美元，包括由于员工增加而产生的基于股票的薪酬费用，以及外部专业服务增加了10万美元，包括支持我们增长的更高的设施和公司费用，这被法律、会计和咨询服务减少的10万美元部分抵消。

截至2019年9月30日的三个月，利息支出从2018年同期的70万美元增加到90万美元，增加了20万美元。利息支出主要是由于2018年5月和8月以及2019年3月在牛津贷款下借入的额外资金而增加的。

截至2019年9月30日的三个月，利息收入从2018年同期的40万美元增加到60万美元，增加了20万美元。增加的主要原因是投资现金余额增加。

	截至9月30日的9个月，						$			%
	2019			2018			变化			变化
业务费用：
研究与发展	$	39,863		$	25,080		$	14,783			59	%
一般和行政		12,529			9,874			2,655			27	%
业务费用共计		52,392			34,954			17,438			50	%
运营损失		(52,392	)		(34,954	)		(17,438	)
利息费用		(2,518	)		(1,574	)		(944	)		60	%
利息收入		1,598			654			944			144	%
其他费用，净额		(20	)		(16	)		(4	)	*
净损失	$	(53,332	)	$	(35,890	)	$	(17,442	)		49	%

截至2019年9月30日的九个月，研发支出从2018年同期的2510万美元增加到3990万美元，增加了1480万美元。增加的主要原因是由于计划活动增加，咨询费和临床试验相关支出增加了1270万美元，薪酬和人员相关费用增加了110万美元，包括支持临床计划的员工增加了基于股票的薪酬，以及许可证和其他费用增加了100万美元。

截至2019年9月30日的九个月，一般和行政费用增加了260万美元，从2018年同期的990万美元增加到1250万美元。增加的主要原因是薪酬和人事相关费用增加了160万美元，包括由于人数增加而产生的基于股票的薪酬费用，以及外部专业服务增加了100万美元，包括更高的设施和公司开支。

截至2019年9月30日的9个月，利息支出增加了90万美元，从2018年同期的160万美元增加到250万美元。利息支出主要是由于2018年5月和8月以及2019年3月在牛津贷款下借入的额外资金而增加的。

截至2019年9月30日的9个月，利息收入从2018年同期的60万美元增加到160万美元，增加了100万美元。增加的主要原因是投资现金余额增加。

截至2019年9月30日，我们拥有1.099亿美元的现金、现金等价物和投资，其中包括1940万美元的现金和现金等价物以及9050万美元的可供出售的债务证券，累计赤字为2.245亿美元。我们相信，目前可用的资源将足以为我们的运营提供资金，至少在这些未经审计的简明综合财务报表发布之日之后的12个月内。然而，如果我们的预期运营结果在未来期间没有实现，我们认为计划的支出可能需要减少，或者我们将需要筹集资金来为我们的运营提供资金。

我们的主要现金用途是为运营费用提供资金，包括研究和开发支出以及一般和行政支出。用于支付经营费用的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在未付应付帐款和应计费用的变化上。

我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们不知道何时或是否会从产品销售中产生任何收入。我们不期望从产品销售中产生任何收入，除非并且直到我们获得监管批准并将我们的任何候选产品商业化。同时，我们预计我们的费用将增加与我们正在进行的开发和制造活动，特别是当我们继续研究，开发，制造和临床试验，并寻求监管批准，我们的产品候选。

我们的资金主要用途是，并且我们预计将继续用于资助研究工作和我们候选产品的开发，补偿和相关费用，雇用更多的员工，包括临床、科学、运营、财务和管理人员，以及与作为上市公司运营相关的成本。我们预计在可预见的将来，我们的候选产品的开发和潜在商业化将产生大量支出。

我们计划通过未来的股权和/或债务融资，以及潜在的额外合作或与其他公司的战略合作伙伴关系，继续为运营和资本融资需求带来的损失提供资金。出售额外的股本或可转换债券可能会导致我们的股东进一步稀释。负债的发生将导致债务偿还义务，并可能导致限制我们运营的运营和融资契约。我们不能保证我们所需的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供融资。如果我们无法获得足够的额外资金，我们可能会被迫推迟、削减开支、延长与供应商的付款条件、在可能的情况下清算资产和/或暂停或削减计划中的计划。这些行为中的任何一种都可能对我们的业务造成重大损害。

截至2019年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金为4860万美元，主要包括净亏损5330万美元和债务证券折扣额40万美元的摊销，部分被430万美元的股票补偿支出、50万美元的非现金利息支出和30万美元的经营租赁使用权资产摊销所抵消。此外，经营活动中使用的现金反映了经营资产净额30万美元的变化，这主要是由于预付费用和其他流动资产增加了300万美元，主要是由于付款时间的原因，其他资产增加了290万美元，主要与临床研究机构的长期存款有关，以及经营租赁负债减少了30万美元，但因付款时机而增加的590万美元应付账款和应计负债部分抵销了这一变化。

截至2018年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金为3，020万美元，包括净亏损3，590万美元和债务证券折扣额30万美元的摊销，其中部分被以股票为基础的补偿费用350万美元，与根据产品开发协议发行的普通股归属有关的开支40万美元，以及非现金利息开支40万美元。此外，经营活动中使用的现金反映了净经营资产的变化，主要是由于应付账款和其他方面增加了350万美元。这部分被预付费用和其他流动资产增加了120万美元，以及应计和其他负债减少了60万美元。

截至2019年9月30日的9个月，用于投资活动的现金为5110万美元，包括购买债务证券9630万美元和购买财产和设备10万美元，部分被到期债务证券收益4530万美元抵销。

截至2018年9月30日的九个月，投资活动中使用的现金为3，820万美元，包括购买债务证券的5，230万美元和购买财产和设备的10万美元，部分被债务证券到期收益1，420万美元所抵销。

截至2019年9月30日的9个月融资活动提供的现金包括2019年4月公开发行时发行普通股的净收益5320万美元，与牛津贷款重组有关的额外借款的净收益660万美元，以及股票期权行使和ESPP购买时发行普通股的收益60万美元，部分被与牛津贷款相关的本金和费用支付260万美元所抵销。

截至2018年9月30日的九个月融资活动提供的现金包括公开发行普通股所得净收益4290万美元，牛津贷款借款净收益990万美元，以及通过股票期权行使和ESPP购买发行普通股所得收益40万美元。

截至2019年9月30日，我们的合同义务与我们在截至2018年12月31日的年度报告(Form 10-K)中提交的合同义务没有变化。

我们有义务根据资产购买和许可协议向第三方支付未来款项，包括在实现某些开发和商业化里程碑时到期和应付的特许权使用费和付款。我们没有将这些潜在的付款义务包括在上表中，因为此类付款的金额和时间尚不清楚。

在本报告所述期间，我们没有，目前也没有根据证券交易委员会规则定义的任何表外安排，也没有在可变利益实体中持有任何股份。

截至2019年9月30日，我们有与现金和现金等价物相关的市场风险敞口。我们有1940万美元的现金和现金等价物，以及9050万美元的可供出售的债务证券。这种赚取利息的工具带有一定程度的利率风险；然而，利息收入的历史波动并不显着。我们并未因利率变动而暴露于重大风险，亦不预期会因利率变动而面临重大风险。假设在呈报的任何期间内利率变动10%，将不会对我们的未经审计的简明综合财务报表产生重大影响。

可能使我们面临信用风险集中的金融工具包括现金和现金等价物。我们将我们的现金和现金等价物放置在高信用质量的金融机构，并且根据我们的投资政策，我们限制对任何一家金融机构的信用风险敞口。银行存款可能超过此类存款的保险金额。我们的现金及现金等价物保证金并未出现任何亏损。

我们在国外开展了一些临床开发和支持活动，付款可能以外币支付。我们没有参与任何外币对冲活动，也没有任何其他衍生金融工具。在截至2019年9月30日的三个月和九个月期间，我们没有确认任何重大的汇率损失。

我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性(如1934年证券交易法(经修订)下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)，截至本季度报告Form 10-Q所涵盖的期间结束。基于这样的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至本季度报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在设计和运营方面是有效的。

在截至2019年9月30日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据“交易法”第13a-15(F)和15d-15(F)条的定义)没有发生任何重大影响或相当可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

在设计和评估披露控制和程序以及财务报告的内部控制时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作有多好，都只能提供实现预期控制目标的合理保证。此外，披露控制和程序以及财务报告内部控制的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。

我们可能会不时卷入法律诉讼或受到我们日常业务过程中产生的索赔的影响。我们目前没有参与任何法律诉讼，我们的管理层认为，如果裁定对我们不利，将对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源的分流以及其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。

您应该仔细考虑以下风险因素，以及本季度报告中的其他信息，如Form 10-Q和我们的其他公开文件。以下任何风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和/或增长前景，或者导致我们的实际结果与我们在本季度报告中所作的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中所包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑所描述的所有风险因素。以下对与我们业务相关的风险因素的描述包括对先前在截至2018年12月31日的年度报告第I部分第1A项中披露的与我们业务相关的风险因素的任何实质性更改，并取代这些描述。

自成立以来，我们一直遭受亏损，评估我们业务的经营历史有限，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大亏损。

我们是一家临床开发阶段的生物制药公司，经营历史有限。自成立以来，我们每年都发生净亏损。在截至2019年和2018年9月30日的九个月中，我们分别报告了5330万美元和3590万美元的净亏损。截至2019年9月30日，我们的累计赤字为2.245亿美元。我们先前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并可能继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。

我们相信，我们目前可用的资源将足以为我们的计划运营提供资金，至少在这些合并财务报表发布之日之后的未来12个月内。我们将继续需要大量的额外资金来继续我们的临床开发、制造和监管批准工作以及潜在的商业化活动。因此，我们需要筹集大量额外资金，以继续为我们的运营提供资金。我们未来资金需求的数量和时间将取决于许多因素，包括我们获得监管批准的能力以及我们临床开发工作的速度和结果。如果在需要时、在有利条件下或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。

我们已经投入了几乎所有的财政资源来识别、收购和开发我们的候选产品，包括制造临床用品，进行临床研究，以及为我们的运营提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售股权证券和债务工具为我们的运营提供资金。我们未来净亏损的金额将部分取决于我们未来支出的比率，以及我们通过股权或债务融资、战略合作或赠款获得资金的能力。生物制药产品开发是一项高度投机性的事业，涉及相当大的风险。我们预计，随着我们提交NDA和MAA以供监管部门批准在Progeria和Progeroid Laminopathies中使用lonafarnib，并在各种临床研究中推进我们的临床开发计划，我们的损失将增加。特别是，在2018年我们与FDA的会议上，FDA确认我们可以提交用于Progeria和Progeroid Laminopathies适应症的lonafarnib的NDA，并另外进行一项单一的，400名患者的关键研究，以支持提交lonafarnib的NDA用于丁型肝炎病毒的适应症。根据与FDA的讨论，我们可能需要大量的额外资源才能成功地积极推进lonafarnib。在我们完成关键的临床研究并获得批准商业化的候选产品之前，可能需要几年的时间(如果有的话)。我们希望向我们的临床候选药物投入大量资金，以推动这些化合物获得潜在的监管批准。

如果我们获得监管部门批准来营销候选产品，我们未来的收入将取决于我们的候选产品可能获得批准的任何市场的规模，以及我们实现足够的市场接受度、定价、第三方付款人的报销以及我们的候选产品在这些市场上的足够市场份额的能力。即使我们为我们的候选产品获得足够的市场份额，因为我们的候选产品最终可能获得监管批准的潜在市场可能非常小，我们可能永远不会盈利，尽管我们获得了这样的市场份额并被我们的产品接受。例如，如果我们在Progeria和Progeroid Laminopathies适应症中获得了lonafarnib的批准，我们已经与Progeria研究基金会达成协议，使lonafarnib可用于Hutchinson-Gilford早衰症(HGPS或Progeria)和Progeroid Laminopathies患者。

在可预见的未来，我们预计将继续招致巨额费用和不断增加的运营亏损，并且我们的费用将大幅增加，如果我们：

此外，我们招致的净亏损可能在各个季度和每年都有很大的波动，因此，对我们的经营结果进行逐期比较可能不能代表我们未来的表现。

我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。

我们没有获得商业化批准的产品，也从未产生过任何收入。我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略合作伙伴成功完成一个或多个候选产品的开发并获得商业化所需的监管和营销批准的能力。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得可观的收入。我们从产品销售中获得未来收入的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括但不限于：

即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与任何批准的候选产品商业化相关的巨大成本。我们目前的候选产品线已从第三方获得许可，我们将必须开发或获得制造能力，以便继续开发和潜在商业化我们的候选产品。此外，如果我们不能从任何批准的产品的销售中产生收入，我们可能永远不会盈利。

筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营或要求我们放弃权利。

在我们通过出售股权、债务或其他可转换为股权的证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些新证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的偏好，例如我们与Oxford Finance LLC或Oxford Finance于2016年12月签订的贷款和安全协议，或牛津贷款。牛津贷款是与牛津财务的2500万美元债务融资安排，其中我们在2016年12月债务融资结束时借入了第一批1500万美元。2018年5月，我们对牛津贷款进行了修订，并借入了500万美元，或修改后的牛津贷款。2018年8月，我们根据某些临床里程碑的成就提取了最后的500万美元。2019年3月，我们对牛津贷款进行了第三次修订，为我们未偿还的2330万美元本金余额进行再融资。在再融资后，牛津的贷款总额增加到3500万美元，其中3000万美元的本金尚未偿还。牛津贷款由完善的公司资产第一优先留置权担保，不包括知识产权，但包括公司承诺不允许对此类知识产权施加任何留置权。牛津贷款包括惯常的违约事件，包括未能支付到期金额，违反契约和保证，重大不良影响事件，某些交叉违约和判决，以及破产。

如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可协议筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的产品候选或未来收入流有价值的权利，或者以对我们不利的条款授予许可。我们不能向您保证，如果必要的话，我们将能够获得额外的资金，为我们的整个候选产品组合提供资金，以满足我们的预期计划。如果我们无法及时获得资金，我们可能会被要求延迟或停止一个或多个开发项目或任何候选产品的商业化，或者无法扩展我们的业务或以其他方式利用潜在的商业机会，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。

牛津贷款中的契约在许多方面限制了我们的业务和运营，如果我们不能有效地遵守我们的契约，我们的财务状况和运营结果可能会受到不利影响。

牛津的贷款为2024年3月1日到期的3500万美元的定期贷款提供了资金，其中3000万美元的本金尚未偿还。我们目前和未来的所有资产，除了知识产权，都保证了我们在牛津贷款下的借款。牛津贷款要求我们遵守适用于我们的某些契约，其中包括限制处置、业务变更、管理、所有权或经营地点的变化、合并或收购、负债、产权负担、分销、投资、与关联公司和附属债务的交易，其中任何一项都可能限制我们的业务和运营，特别是我们对业务变化作出反应或采取特定行动以利用可能呈现给我们的某些商业机会的能力。我们不遵守任何契约可能导致牛津贷款违约，这可能允许贷款人宣布任何未偿借款的全部或部分立即到期和应付。如果我们无法偿还这些金额，牛津贷款下的贷款人可以继续使用授予他们的抵押品来担保债务，而我们无法使用或处置这些资产将严重损害我们的业务。此外，如果我们不能遵守这些契约，或如果我们拖欠任何部分的未偿还借款，贷款人也可以征收5.0%的罚款，并加速债务的到期。牛津贷款下的任何违约都将严重影响我们的流动性和为我们的运营提供资金的能力，以及完成我们计划的临床试验和监管文件的能力将受到严重损害。

我们依赖于我们的候选产品的成功，这些候选产品处于临床开发的不同阶段。到目前为止，我们的某些候选产品已经在学术环境中产生了结果，或者是针对我们预期之外的其他迹象，我们无法保证我们将为我们的任何候选产品生成足以在我们计划的迹象中获得监管批准的数据，这些数据在商业化之前是必需的。

到目前为止，我们已经投入了大量的精力和财力来识别、获取和开发我们的产品候选产品组合。我们未来的成功取决于我们能否成功地进一步开发，获得监管部门的批准，并将这些候选产品中的一个或多个商业化。我们计划在2019年12月提交Progeria和Progeroid Laminopathies中lonafarnib的NDA，然后在2020年第一季度提交MAA。我们目前没有从任何药物的销售中获得收入，并且我们可能永远无法开发或商业化候选产品。此外，在我们获得监管部门批准在Progeria和Progeroid Laminopathies中使用lonafarnib的情况下，我们预计我们的承诺是为患有Progeria和Progeroid Laminopathies的患者提供无成本或最低成本的访问，从而使我们蒙受损失。

关于潜在的商业产品，我们目前有一个处于第三阶段临床开发的候选产品，以及两个专注于两个独立的适应症的开发项目，我们相信这两个项目已经完成了第二阶段，并正在向第三阶段迈进。我们的研究可能需要数年时间才能启动和完成(如果有的话)。

我们的lonafarnib和avexitide化合物已分别获得FDA指定的罕见儿科疾病(RPD)，用于治疗Progeria和Progeroid Laminopathies和先天性高胰岛素血症(“CHI”)。FDA将“罕见的儿科疾病”定义为在美国影响少于20万人(主要是18岁以下)的疾病。根据FDA的罕见儿科疾病优先审查凭证计划，在批准NDA或生物制品许可证申请(BLA)治疗罕见儿科疾病时，此类申请的发起人将有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证，该凭证可用于获得后续NDA或BLA的优先审查。我们不能保证我们将收到罕见的儿科疾病优先审查凭证，或者它将导致更快的开发过程，审查或批准随后的市场应用程序。此外，该计划一直受到批评，包括FDA的批评，即使我们获得了lonafarnib的批准并有资格获得这样的优先审查凭证，该计划可能在批准时不再有效。此外，虽然Priority Review代金券可能会出售或转让给第三方，但如果我们出售Priority Review代金券，则不能保证我们能够实现任何价值。

我们为我们在不同地理位置的临床站点提供良好的临床实践方案。我们审查并监控我们各个站点的协议执行情况，以了解正在遵循的协议。不能保证我们在计划的适应症中为候选产品开发的数据是否足够或足够完整，以获得监管部门的批准。

在获得FDA或类似外国监管机构的监管批准之前，我们不允许营销或推广任何候选产品，并且我们可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。我们不能确定我们的任何候选产品是否会在临床研究中取得成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品可能不会获得监管批准，即使他们在临床研究中取得成功。如果我们的候选产品没有获得监管部门的批准，我们可能无法继续运营。

我们的业务战略是基于获得和维护我们的候选产品的孤儿药物指定，这是一个不确定的过程。FDA和可比的外国权威机构的监管批准过程冗长、耗时，而且固有的不可预见性。如果我们不能为我们的候选产品获得孤儿药物名称或监管批准，我们的业务将受到严重损害。

我们识别和开发候选产品的方法在很大程度上取决于我们从主要市场的监管机构获得和维护孤儿药物名称的能力。如果没有获得批准后这种监管排他性的潜在保护，我们的许多候选产品将无法证明投资的合理性。虽然我们在考虑收购候选产品时评估获得孤儿药物指定的可能性，并打算及时提交此类指定文件，但不能保证我们将获得孤儿药物指定或能够成功满足监管要求，以在我们候选产品的计划临床试验中保持该指定。未能获得并保持孤儿药物名称将使我们的候选产品竞争力显着降低，并可能无法进行进一步开发的投资。虽然我们目前在多个靶向适应症中为我们的一些候选产品指定了孤儿药物，但在关键的临床试验中未能证明比现有批准的药物有显著的益处，可能会导致市场批准，但在一些地区，例如在欧洲，没有资格获得孤儿药物保护。

获得FDA和可比外国权威机构的批准所需的时间是不可预测的，通常在临床研究开始后需要很多年的时间，并且取决于许多因素。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量在产品候选人的临床开发过程中可能会发生变化，并且在不同的司法管辖区可能会有所不同，这可能导致批准或不批准申请的决定延迟。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，我们现有的候选产品或未来可能寻求开发的任何候选产品都有可能永远不会获得监管部门的批准。

我们的候选产品的申请可能由于许多原因未能获得监管部门的批准，包括但不限于以下原因：

冗长且不确定的监管审批流程，以及临床研究结果的不可预测性，可能导致我们无法获得监管部门的批准来销售我们的任何候选产品，或者大大延迟了我们对潜在批准的预期，这将大大损害我们的业务、运营结果和前景。此外，尽管到目前为止，在我们计划的适应症中，我们已经为我们的四个候选产品获得了孤儿药物名称，但不能保证FDA将来会为我们其他建议的开发适应症或其他候选产品授予类似的地位。

药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究的结果可能无法预测未来的研究结果。

临床测试是昂贵的，通常需要很多年才能完成，而且结果本身就是不确定的。在临床研究过程中，失败随时可能发生。我们候选产品的临床前研究和早期临床研究的结果可能不能预测更大的后期对照临床研究的结果。在早期临床研究中显示出有希望的结果的候选产品在随后的临床研究中仍可能遭受重大挫折。到目前为止，我们的临床研究是在数量有限的临床地点和学术环境或其他适应症下对少数患者进行的。我们将必须在我们建议的适应症中进行规模更大、控制良好的研究，以验证迄今获得的结果，并支持为进一步临床开发提交的任何监管文件。生物制药行业的一些公司在高级临床研究中遭受了重大挫折，原因是缺乏疗效或不良安全性，尽管在较早的较小的临床研究中取得了有希望的结果。此外，临床数据往往容易受到不同的解释和分析。我们不知道我们已经或可能进行的任何2期、3期或其他临床研究是否会就建议的适应症证明一致或足够的有效性和安全性，从而足以获得监管批准以获得监管批准或营销我们的候选药物。例如，在2018年，我们宣布Ubenimex在两个不同适应症的2期临床试验中有两个是阴性结果，因此我们终止了Ubenimex的进一步开发。

我们可能会发现，由于我们正在研究的产品候选疾病的患者数量有限，我们很难将患者纳入我们的临床研究中。登记患者的困难可能会延迟或阻止我们的产品候选人的临床研究。

确定并使患者符合资格参与我们候选产品的临床研究对我们的成功至关重要。我们临床研究的时间安排在一定程度上取决于我们招募患者参加我们候选产品的临床试验的速度，如果我们在登记时遇到困难，我们可能会遇到临床研究的延迟。

我们计划中的临床研究的资格标准可能会进一步限制可获得的合格研究参与者，因为我们预计会要求患者具有我们可以测量或满足的特定特征，以确保他们的条件适合纳入我们的临床研究。我们可能无法确定、招募和登记足够数量的患者以及时完成我们的临床研究，因为所研究的产品候选产品的感知风险和益处，竞争疗法和临床研究的可用性和有效性，以及医生参与我们计划的临床研究的意愿。如果患者出于任何原因不愿意参与我们的临床研究，进行研究和获得我们候选产品的监管批准的时间可能会延迟。

如果我们在完成或终止我们的候选产品的任何临床研究时遇到延迟，我们的候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中产生产品收入的能力可能会被延迟或阻止。此外，完成我们的临床研究的任何延迟都可能增加我们的总体成本，损害产品候选开发，并危及我们相对于当前计划获得监管批准的能力。这些事件中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和潜在客户。

临床研究是昂贵的，耗时的和固有的风险，我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管当局满意。

临床开发是昂贵的，耗时的，并涉及重大风险。我们不能保证任何临床研究将按计划进行或如期完成(如果有的话)。一个或多个临床研究的失败可能发生在发展的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：

任何无法成功完成临床开发和获得监管批准的情况都可能导致我们增加成本或损害我们创造收入的能力。临床研究延迟还可能缩短我们的产品获得专利保护的任何时间，并可能允许竞争对手在我们之前开发并将产品推向市场，这可能会损害我们获得孤儿药物指定专有权和成功地将我们的候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。

我们的候选产品可能会导致不良副作用，或具有其他可能延迟或阻止监管部门批准的属性，限制已批准标签的商业形象，或在市场批准后导致严重的负面后果(如果有的话)。

我们的lonafarnib候选产品已经在数千名肿瘤科患者中进行了研究，任何级别的最常见的非血液学不良事件是胃肠系统疾病(恶心、厌食、腹泻和呕吐)、体重减轻、疲劳和皮疹。不能保证通过正在进行的临床研究，在其他适应症或在或我们自己的临床试验中使用lonafarnib的其他用途，不会发现额外的或更严重的副作用。此外，虽然我们拥有另一种法尼基转移酶抑制剂化合物tipifarnib(来自Janssen Pharmaceutica，N.V.或Janssen)的许可证，但Janssen已经向Kura Oncology，Inc.或Kura授予了tipifarnib在肿瘤学方面的权利，以及Kura针对具有类似作用机制的化合物进行的临床试验的负面结果或不良副作用可能会对lonafarnib用于抗病毒适应症的认知产生负面影响。其他适应症的不良副作用和负面结果可能会对我们建议的适应症候选产品的开发和审批潜力产生负面影响。我们的用于治疗PBH的Avexitide候选产品已经在54名患者中进行了研究，最常见的不良事件是注射部位瘀伤、恶心和头痛。不能保证其他或更严重的副作用不会通过正在进行的临床试验中用于其他用途的Avexitide的临床研究来确定。

此外，即使我们的一个或多个候选产品获得了营销批准，并且我们或其他人后来可能识别出此类产品引起的不良副作用，潜在的重大负面后果也可能导致，包括但不限于：

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对候选产品的接受，即使获得批准，也可能严重损害我们的业务、运营结果和潜在客户。

即使我们获得了产品候选产品的监管批准，我们仍将受到持续的监管要求的约束。

如果我们的候选产品获得批准，他们将受到有关制造、标签、包装、储存、广告、促销、取样、记录保存、上市后研究以及提交安全、功效和其他批准后信息的持续监管要求的约束，包括美国的联邦和州要求以及类似的外国监管机构的要求。

制造商和制造商的设施必须持续遵守FDA和可比较的外国监管机构的要求，包括确保质量控制和制造程序符合当前的“良好制造规范”，或cGMP，法规和相应的外国监管制造要求。因此，我们和我们的合同制造商将接受持续的审查和检查，以评估是否符合cGMP以及遵守任何NDA或MAA中的承诺。

我们收到的任何针对候选产品的监管批准可能会受到候选产品上市的批准指示用途或批准条件的限制，或者包含潜在昂贵的上市后测试的要求，包括第4阶段临床试验，以及监控候选产品的安全性和有效性的监控。我们将被要求向FDA和可比的外国监管机构报告某些不良反应和生产问题，如果有的话。

任何涉及药品安全问题的新立法都可能导致产品开发或商业化的延误，或增加确保合规的成本。如果我们对候选产品的原始市场批准是通过加速批准途径获得的，我们可能需要进行成功的上市后临床研究，以确认我们产品的临床益处。不成功的上市后研究或未能完成此类研究可能导致撤回营销批准。

如果监管机构发现以前未知的产品问题，例如不可预料的严重程度或频率的不良事件，或者产品生产设施的问题，或者不同意产品的促销、营销或标签，监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求产品从市场上撤回。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执行机构可能会(除其他事项外)：

任何政府对涉嫌违法行为的调查都将要求我们花费大量的时间和资源来应对，并可能产生不利的宣传。任何未能遵守现行监管要求的行为可能会对我们开发产品和将产品商业化的能力产生重大不利影响，我们的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。

我们依靠第三方进行临床研究，制造我们的候选产品并提供其他服务。如果这些第三方不能成功执行并遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发，获得监管批准或将我们的产品候选产品商业化，我们的业务可能会受到严重损害。

我们一直依赖并计划继续依赖研究人员和第三方CRO来进行、监控和管理我们正在进行的临床项目。我们依赖这些方进行临床研究，并仅管理和控制其活动的某些方面。我们仍然有责任确保我们的每一项研究都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对CRO的依赖并不能免除我们的监管责任。我们、我们的调查人员、我们的CRO和其他供应商必须遵守所有适用的法律、法规和指南，包括FDA和可比外国监管机构在临床开发中对我们所有候选产品的要求。如果我们或我们的任何调查人员、CRO或供应商未能遵守适用的法律、法规和指南，我们的临床研究产生的结果可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的研究。我们不能向您保证我们的CRO和其他供应商将满足这些要求，或者在任何监管机构的检查后，该监管机构将确定工作(包括我们的任何临床研究)符合适用的要求。如果我们未能遵守这些法律、法规和指南，可能需要我们重复临床研究或进行更大规模的额外研究，这将是昂贵的，并会延迟监管审批过程。

如果我们与调查人员或第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法及时与替代CRO达成安排，或在商业上合理的条款下这样做。此外，我们的CRO可能不会将我们的临床研究优先于其他客户的临床研究，并且CRO的人员流动或CRO员工分配的延迟可能会对我们的临床研究产生负面影响。如果研究人员或CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限内完成，我们的临床研究可能会被延迟或终止，我们可能无法满足关于我们的产品候选产品的当前计划。CRO还可能涉及比预期更高的成本，这可能对我们的财务状况和运营产生负面影响。

此外，我们目前没有也没有计划建立生产候选产品的能力，以用于进行临床研究或支持潜在产品的商业化，并且我们缺乏资源和能力在不使用第三方制造商的情况下在临床或商业规模上生产任何候选产品。我们计划依赖第三方制造商，他们的责任将包括向第三方供应商采购生产我们的临床研究和监管批准所需的产品候选产品所需的材料。预计我们预计用于制造候选产品的活性成分和其他材料的供应商数量有限，并且我们可能无法找到替代供应商，以防止我们的临床研究候选产品的制造可能受到干扰，如果获得批准，最终将用于商业销售。虽然我们通常不期望开始临床研究，除非我们相信我们有足够的候选产品供应来完成研究，但候选产品供应的任何重大延迟或中断，或者候选产品制造过程中的有效成分或其他材料成分，都可能延迟我们的临床研究的完成以及我们候选产品的监管批准的潜在时间，这将损害我们的业务和运营结果。

关于我们的lonafarnib计划，我们从默克公司采购了一份产品清单，以满足我们最初的临床研究需求。2016年，我们将药品物质和药品产品的制造转移给了我们的第三方承包商。这些供应商已经成功地为我们的临床研究制造了GMP批次。

用于Lonafarnib HDV关键试验和Progeria临床研究的材料来自Eiger控制的合同制造组织(CMO)。这些供应商目前正在开发商业资格。用于我们的avexitide临床试验的材料也来自CMO。我们的供应商已经成功地为我们的临床研究制造了GMP批次。

我们依赖并期望继续依赖第三方生产我们的临床产品供应，如果这些第三方未能获得政府监管机构的批准，未能向我们提供足够数量的药物产品，或未能以可接受的质量水平或价格这样做，我们的候选产品可能会被停止、推迟或盈利减少。

我们目前没有也没有计划在内部获得制造用于进行临床试验的临床用品的基础设施或能力，并且我们缺乏以临床或商业规模生产任何候选产品的资源和能力。我们目前依赖外部供应商来采购原材料和制造我们的候选产品的临床供应，如果获得批准，我们计划继续依赖第三方以商业规模生产我们的候选产品。

我们的合同制造商用于生产我们的候选产品的设施必须得到FDA的批准，这些检查将在我们向FDA或类似的外国监管机构提交营销申请后进行。我们不控制我们的合同制造合作伙伴的制造过程，并且完全依赖于它们是否符合我们的候选产品制造的法规要求(称为cGMP)。如果我们的合同制造商不能成功地生产符合我们的规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持其制造设施的监管批准。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或可比较的外国监管机构未批准这些设施用于制造我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将极大地影响我们开发、获得监管批准或营销候选产品的能力(如果获得批准)。

我们还没有足够的信息来可靠地估计候选产品的商业制造成本，而制造候选产品的实际成本可能会对候选产品的商业可行性产生重大不利影响。因此，我们可能永远无法开发出商业上可行的产品。

此外，我们对第三方制造商的依赖使我们面临以下额外风险：

这些风险中的每一个都可能延迟我们的临床试验，FDA或可比外国监管机构批准我们的任何候选产品，或将我们的候选产品商业化，或导致更高的成本或剥夺我们潜在的产品收入。此外，在交付给患者之前，我们依赖第三方对我们的候选产品进行释放测试。如果这些测试进行得不恰当，测试数据不可靠，患者可能面临严重伤害的风险，并可能导致产品责任诉讼。

医疗产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识和资本投资，包括先进制造技术和过程控制的开发。生物产品的制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大和验证初始生产和无污染方面。这些问题包括生产成本和产量的困难，质量控制，包括产品的稳定性，质量保证测试，操作员错误，合格人员的短缺，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。此外，如果在我们的候选产品供应中或在制造设施中发现污染物，这些制造设施可能需要关闭较长一段时间，以调查和补救污染。我们不能向您保证将来不会发生任何与我们的候选产品制造有关的稳定性或其他问题。此外，由于资源限制或劳资纠纷或不稳定的政治环境，我们的制造商可能会遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或者未能履行他们的合同义务，我们向临床试验中的患者提供候选产品的能力将受到威胁。临床试验供应的任何延迟或中断都可能延迟临床试验的完成，增加与维持临床试验计划相关的成本，并且根据延迟时间的不同，要求我们开始新的临床试验并支付额外费用或完全终止临床试验。

如果我们的候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们可能无法达到我们的收入预期，甚至假设候选产品获得批准，我们的业务可能会受到影响。由于我们的候选产品在市场上的患者人数可能很少，我们必须能够成功识别患者并获得可观的市场份额，以实现盈利和增长。

我们的产品开发主要集中在罕见和超罕见疾病的治疗上。鉴于患有我们所瞄准的疾病的患者数量很少，我们的合格患者数量和定价估计可能与我们的产品候选产品所能满足的实际市场有很大的不同。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选产品治疗中获益的这些疾病患者的子集的预测都是基于我们的信念和估计的。这些估计来自各种来源，包括科学文献、患者基金会或市场研究，并且可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。病人的数量可能会比预期的要少。例如，对于lonafarnib和lambda，HDV与乙型肝炎病毒感染有关，这是复制HDV的先决条件。虽然我们相信数据支持对HDV的抗病毒活性，但不能保证我们的临床试验将成功解决这种情况。同样，我们每个候选产品的潜在可寻址患者数量可能有限，或者可能不适合使用我们的候选产品进行治疗，并且新患者可能会变得越来越难以识别或获得访问，这将对我们的运营和业务结果产生不利影响。此外，如果lonafarnib获得监管部门批准用于Progeria和Progeroid Laminopathies，我们预计lonafarnib销售给Progeria和Progeroid Laminopathies患者的利润将是有限的。

我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，以及我们的竞争对手可能开发出比我们更先进或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况和我们成功将候选产品商业化的能力产生不利影响。

生物技术和制药业竞争激烈，并且受到迅速和重大的技术变革的影响。我们目前意识到各种现有的疗法可能会与我们的候选产品竞争。例如，我们在美国和国际上都有竞争对手，包括跨国制药公司、特种制药公司和生物技术公司。我们预计将与之竞争的一些制药和生物技术公司包括Gilead Sciences，Merck，Roche，Holding AG，Actelion PharmPharmticals US，Inc.，Johnson&Johnson，Replicor，Inc.，Myr，Arrohead PharmPharmticals，Novartis International AG，ZZANY PharmPharmticals，Xeris PharmPharmticals和Rezolute，Inc.。以及其他较小的公司或生物技术初创公司和大型跨国制药公司。我们的许多竞争对手拥有更多的资金、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。生物技术和制药行业的更多兼并和收购可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。因此，这些公司可能比我们能够更快地获得监管批准，也可能在销售和营销其产品方面更加有效。较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的合作安排。由于技术的商业适用性的进步和在这些行业投资的资金的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功地开发、获得或许可比我们可能开发的任何候选产品更有效或更便宜的产品，或者比我们更早实现专利保护、监管批准、产品商业化和市场渗透。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的潜在产品候选产品变得不经济或过时，我们可能不会成功地向竞争对手推销我们的产品候选产品。

我们目前的营销和销售经验有限。如果我们无法建立销售和营销能力，或者无法与第三方签订协议来营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。

尽管我们的某些员工过去在受雇于其他公司时可能营销、推出和销售其他药品，但我们最近没有销售和营销我们的候选产品的经验，我们目前没有营销或销售组织。为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何产品商业化，我们将需要单独或与他人一起投资和开发这些功能，这将是昂贵、困难和耗时的。在及时开发我们的内部商业化能力方面的任何失败或延迟都可能对我们产品的成功潜力产生不利影响。

此外，鉴于我们之前缺乏营销和销售生物制药产品的经验，我们可能会依赖未来的合作者将我们的产品商业化。如果合作者没有投入足够的资源将我们未来的产品商业化，而我们自己无法发展必要的营销和销售能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持或发展我们的业务。我们可能正在与目前拥有广泛且资金雄厚的营销和销售业务的公司竞争，特别是在我们的候选产品旨在解决的市场上。如果没有适当的能力，无论是直接还是通过第三方合作者，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。此外，我们还建立了一个扩大的获取计划，以便让患有Progeria和Progeroid Laminopathies的患者可以使用lonafarnib，这需要额外的资源和成本来支持。

我们目前或未来的任何候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。

即使获得了FDA和可比的外国监管机构的批准，我们产品的商业成功在一定程度上将取决于医疗保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我们的产品候选产品为医疗有用、具有成本效益和安全。我们推向市场的任何产品都可能无法获得医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供者的市场接受。我们任何产品的市场接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：

即使一种产品在批准后表现出良好的功效和安全性，市场对该产品的接受程度仍不确定。努力教育医学界和第三方付款人了解产品的好处可能需要大量的投资和资源，并且可能永远不会成功。如果我们的产品未能获得医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供者的充分接受，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。

未能为新产品或当前产品获得或维持足够的报销或保险范围可能会限制我们销售这些产品的能力，并降低我们产生收入的能力。

我们产品的定价、覆盖范围和报销必须足以支持我们的商业努力和其他开发计划，政府和私人付款人的覆盖范围和报销的可用性和充分性对于大多数患者有能力支付昂贵的治疗费用至关重要，特别是在符合条件的患者人数较少的孤儿药物指定适应症中。我们候选产品的销售将在很大程度上取决于我们的候选产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织或政府当局、私营健康保险公司和其他第三方付款人支付或报销。如果承保范围和报销不可用，或者只能获得有限的金额，我们可能不得不免费补贴或提供产品，或者我们可能无法成功地将我们的产品商业化。例如，根据扩大的获取计划提供的患有Progeria和Progeroid Laminopathies的患者的lonafarnib可能不会导致报销。

此外，与新批准产品的保险范围和报销有关的不确定性很大。在美国，关于新药的覆盖和报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，CMS是美国卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)内的一个机构，因为CMS决定是否以及在多大程度上将根据Medicare覆盖和报销一种新药。私人付款人倾向于在很大程度上遵守CMS建立的保险报销政策。很难预测CMS将就像我们这样的产品的报销做出什么决定，以及我们的产品可能收到的报销代码。

在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他价格限制性法规的约束，我们相信，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续对产品的定价和使用施加压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，产品价格受到不同价格控制机制的影响。价格控制或其他定价法规的变化可能会限制我们对产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，潜在收入可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本可能会导致对新产品的覆盖范围和报销水平的限制，因此，他们可能无法覆盖或提供足够的产品付款。我们预计，由于越来越多的人倾向于管理医疗保健，包括健康维护组织的影响力越来越大，以及更多的立法变化，我们预计会遇到与产品相关的定价压力。总体上医疗费用，特别是处方药的下行压力已经并预计将在未来继续增加。因此，即使获得监管部门的批准，我们产品的盈利能力也可能更难实现。

我们打算依靠孤儿药物指定的排他性以及我们的候选产品和任何未来候选产品的专利权的组合。如果我们不能从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。

我们的业务战略是专注于可能在世界主要市场获得孤儿药物名称的候选产品。此外，我们依赖或将依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。例如，从默克获得许可的专利组合在lonafarnib预期上市日期之前到期。我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可人获得监管排他性的能力，以及在美国和其他国家就我们的专有技术和产品维持专利和其他知识产权保护的能力。

根据“孤儿药物法案”，如果一种产品旨在治疗一种罕见的疾病或状况，即美国的患者人数少于20万，或者美国的患者人数超过20万，而没有合理的预期开发药物的成本将从美国的销售中收回，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在欧盟或欧盟，EMA的孤儿药物产品委员会(COMP)授予孤儿药物名称，以促进开发用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病的产品，该疾病影响欧盟10，000人中不超过5人。此外，在没有激励措施的情况下，如果药品在欧盟的销售不足以证明开发药物或生物制品的必要投资，或者没有令人满意的诊断、预防或治疗方法，或者如果存在这样的方法，药品必须对受疾病影响的人有重大益处时，将授予用于诊断、预防或治疗危及生命的、严重衰弱或严重慢性疾病的产品。

在美国，孤儿药物指定使一方有权获得财政奖励，例如向临床试验成本、税收优惠和用户费用豁免提供赠款资助的机会。此外，如果产品获得FDA对其具有孤儿药物名称的适应症的第一次批准，则该产品有权获得孤儿药物排他性，这意味着FDA可能在七年内不批准任何其他针对相同适应症营销同一药物的申请，除非在有限的情况下，例如显示具有孤儿排他性的产品的临床优势，或者制造商无法保证足够的产品数量。在欧盟，孤儿药物指定使一方有权获得财政奖励，如降低费用或免除费用，以及药物或生物制品批准后十年的市场排他性。如果不再满足孤儿药物指定标准，这一期限可缩短至六年，包括表明该产品具有足够的利润而不足以维持市场排他性的情况。

由于我们产品的专利保护范围和范围在某些情况下可能是有限的，因此孤儿药物名称对于我们的产品特别重要，因为可以获得孤儿药物名称。对于符合条件的药物，我们计划依靠“孤儿药物法”下的排他性期限来保持竞争地位。如果我们没有为我们的药物产品和没有广泛专利保护的生物产品获得孤儿药物排他性，那么我们的竞争对手可能会比我们获得孤儿药物排他性更快地销售相同的药物来治疗相同的情况，我们的收入将会减少。

尽管我们在美国和欧洲拥有lonafarnib的孤儿药物名称，但由于与开发药物产品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得任何特定孤儿适应症市场批准的公司。此外，即使我们获得了产品的孤儿药物排他性，这种排他性也不能有效地保护产品免受竞争，因为具有不同活性基团的不同药物可以被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA或EMA得出结论认为后一种药物更安全、更有效或对患者护理做出重大贡献，则FDA或EMA可以随后批准具有相同活性部分的相同药物用于相同条件。孤儿药物指定既不会缩短候选产品的开发时间或监管审核时间，也不会给候选产品在监管审核或审批流程中带来任何优势。

为了保护我们的专有地位，我们在美国和国外提交了与我们的产品候选相关的专利申请，这些产品对我们的业务很重要。这个过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时的方式提交和起诉所有必要或需要的专利申请。在获得专利保护之前，我们也可能无法确定我们的研究和开发产出的可申请专利的方面。

生物技术和制药公司的专利地位一般是高度不确定的，涉及复杂的法律和事实问题，法律原则尚未解决。我们拥有或许可内的专利申请可能不会导致发布的专利要求涵盖我们在美国或其他国家的候选产品。不能保证已经找到了与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关的现有技术，这可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中发出。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖了我们的产品候选，第三方也可能质疑其有效性、可执行性或范围，这可能导致此类专利被缩小、被发现不可执行或无效。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能不能充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或者阻止其他人围绕我们的主张进行设计。这些结果中的任何一个都可能损害我们防止来自第三方的竞争的能力，而第三方的竞争可能会对我们的业务产生不利影响。

我们独立或与我们的许可人一起提交了几项专利申请，涵盖了我们候选产品的各个方面。我们不能提供任何保证，如有专利将颁发，任何此类专利的广度，或任何已发布的专利是否会被发现无效和不可强制执行，或是否会受到第三方的威胁。在专利发布后，对这些专利或我们拥有或许可的任何其他专利的任何成功反对都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管批准方面遇到延迟，我们可以将受专利保护的候选产品推向市场的时间可以缩短。

虽然我们已经许可了一些涉及使用方法和某些物质成分的专利，但我们并没有为我们的候选产品提供完全的专利保护。例如，lonafarnib物质组合物的专利覆盖范围在预期的发射日期之前到期。同样，大多数专利或应用程序涵盖我们从斯坦福获得许可的产品，在美国以外的地方受到有限的保护。因此，竞争对手可以开发与我们的候选产品竞争的相同或相似的产品。

我们的某些产品许可仅限于特定的适应症或治疗领域，这可能导致相同的化合物被我们没有控制权或权利的第三方开发和商业化。这可能导致来自该第三方产品的安全数据、定价或非标签使用，这可能会对我们候选产品的开发和商业化产生负面影响。如果我们不能从我们的监管努力和知识产权(包括专利保护)中获得并保持对我们候选产品的排他性的有效保护，我们可能无法有效竞争，我们的业务和运营结果将受到损害。

我们可能没有足够的专利期限保护我们的产品，以有效保护我们的业务。

专利有一个有限的期限。在美国，专利的法定有效期通常是在申请后20年。虽然可能有各种扩展，但专利的寿命及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利生命期满，我们可能会对非专利药物的竞争持开放态度。此外，在美国发布时，任何专利条款都可以根据申请人或美国专利商标局(USPTO)造成的某些延迟进行调整。例如，专利期限可以根据专利申请人在专利起诉期间造成的某些延迟而减少。

根据美国的Hatch-Waxman法案和欧洲的补充保护证书，专利期限延长可以用于延长产品的专利或数据排他性条款。关于lonafarnib、lambda和avexitide，很大一部分潜在的商业机会可能依赖于专利期限延长，我们不能保证将获得任何此类专利期限延长，以及如果获得，延长多久。因此，在获得监管批准后，我们可能无法在较长一段时间内保持我们产品的排他性，这将对我们的业务和运营结果产生负面影响。如果我们没有足够的专利条款或监管排他性来保护我们的产品，我们的业务和经营结果将受到不利影响。

专利法和规则的变化可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发行专利的执行或辩护的不确定性和成本。

美国和其他国家专利法的变化或对专利法的解释可能会减少我们的专利价值或缩小我们的专利保护范围。外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要在提交后18个月才会公布，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们无法确定它或我们的许可人是第一个在我们拥有和许可的专利或待决申请中提出权利要求的发明，或者我们或我们的许可人是第一个为这些发明申请专利保护的人。假设满足可专利性的其他要求，在2013年3月15日之前，在美国，第一个提出权利要求的发明有权获得专利，而在美国以外，第一个提出专利申请的人有权获得专利。2013年3月15日之后，根据2011年9月16日颁布的“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)，美国已转向第一个归档系统。Leahy-Smith法案还包括一些影响专利申请起诉方式的重大变化，也可能影响专利诉讼。这些变化的影响目前尚不清楚，因为美国专利商标局仍必须实施各种法规，法院尚未处理这些条款中的任何一项，而且此处讨论的法案和新法规对特定专利的适用性尚未确定，需要进行审查。总体而言，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们已发行专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

如果我们不能为我们的候选产品或任何未来的候选产品保持有效的专有权，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。

除了专利提供的保护外，我们还依赖商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利的专有技术或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们的产品候选发现和开发过程中涉及专利以外的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。我们还寻求通过维护我们房产的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全来保护我们数据和商业秘密的完整性和机密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有针对任何违规行为的充分补救措施。此外，我们的商业秘密可能会以其他方式被竞争对手知晓或独立发现。

虽然我们期望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问和任何第三方谁可以使用我们的专有技术、信息或技术来签订保密协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，或者我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被披露，或者竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上等效的信息和技术。挪用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能对第三方盗用商业秘密的追索权不足。

第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻止或延迟我们的开发和商业化努力。

我们的商业成功部分取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权。在生物技术和制药行业中，已经发生了许多涉及专利和其他知识产权的诉讼和其他诉讼，包括专利侵权诉讼、干扰、反对和复审程序，在美国专利商标局和相应的外国专利局进行。在我们开发候选产品的领域中，存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待决的专利申请。随着生物技术和制药行业的发展和更多专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的索赔的风险增加。

第三方可能声称我们在未经授权的情况下使用或利用他们的专有技术。可能存在第三方专利或专利申请，要求获得与我们候选产品的使用或制造相关的材料、配方、制造方法或处理方法的权利。即使我们可以自由地进行分析，我们也希望只对我们的某些候选产品在开发过程中这样做。因此，可能存在会损害我们将候选产品商业化的能力的第三方专利，并且我们不能向您保证我们可以获得许可证，或者即使可用，也不能保证此类许可证是否可以在商业合理的条款下获得。即使在我们进行自由操作分析的情况下，也不能保证我们会确定所有相关或必要的专利和专利申请，这些专利和申请可能适用于我们的候选产品的制造和商业化。由于专利申请可能需要很多年才能发布，因此当前正在审批的专利申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已发布的专利，如果针对任何此类应用发布专利，并且我们意识到此类发布，我们将必须确定其对我们开发和商业化候选产品的努力的影响，以及获得许可或对任何此类发布的专利进行竞争的策略。

如果有任何第三方专利由具有管辖权的法院持有，以涵盖我们的配方、任何候选产品的制造过程、使用方法、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将此类候选产品商业化，除非我们获得适用专利下的许可，或直到此类专利到期或最终被确定为无效或不可强制执行。这样的许可证可能在商业上合理的条款下不可用，或者根本不可用。

如果我们未能获得许可证，那么向我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他衡平法救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。对这些索赔进行辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将从我们的业务中大量转移员工资源。如果对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量的损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费，支付版税，重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

我们可能不会成功地履行我们现有许可协议下的尽职义务，这是维持我们的产品候选许可有效所必需的。此外，如果需要将我们的候选产品商业化，我们可能无法通过收购和许可获得或维护候选产品的必要权利。

我们目前拥有知识产权，通过来自第三方的许可和我们不拥有的专利，开发和商业化我们的候选产品。由于我们的计划可能需要使用第三方持有的专有权利，因此我们业务的增长可能部分取决于我们有效地维护这些专有权利的能力。例如，我们在Stanford许可协议中对lonafarnib有特定的尽职义务。我们可能无法及时实现所需的勤奋里程碑，这可能导致Stanford有权终止许可协议，并且我们可能无法成功协商延长或放弃这些终止权。与我们的产品候选产品有关的第三方许可协议的任何终止都将对我们的业务前景产生负面影响。

我们可能无法从第三方获得或获得许可从第三方获得我们认为产品候选所必需的任何成分、使用方法、过程或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和获取是一个竞争领域，一些更成熟的公司也在寻求许可或获取我们可能认为有吸引力的第三方知识产权的战略。这些老牌公司可能比我们有竞争优势，因为他们的规模，现金资源，以及更大的临床开发和商业化能力。此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意向我们分配或许可权利。即使我们能够许可或获得我们的候选产品所必需的第三方知识产权，也不能保证它们将以优惠条件提供。

我们与美国和国外的学术机构合作，以确定产品候选，加快我们的研究和进行开发。通常情况下，这些机构为我们提供了一个选项，可以对机构在合作产生的专利或其他知识产权方面的任何权利进行独家许可谈判。无论此类选择如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可接受的条款下协商许可。如果我们不能这样做，该机构可能会将知识产权提供给其他方，从而潜在地阻止我们进行我们感兴趣的计划的能力。

如果我们无法成功获得并维护所需第三方知识产权的权利，我们可能不得不放弃该产品候选产品的开发或向第三方支付额外金额，我们的业务和财务状况可能会受到影响。

根据Hatch-Waxman法案，制药制造商可以提交缩写新药申请(ANDA)，寻求批准批准的创新产品的仿制副本。根据“哈奇-韦克斯曼法案”，制造商也可以根据第505(B)(2)条提交保密协议，该条款提及FDA对先前批准的药物的安全性和有效性的发现。505(B)(2)NDA产品可能是原始创新者产品的新版本或改进版本。创新的小分子药物可能有资格获得一定时期的监管排他性(例如，新的化学实体为五年，对需要新的临床研究的批准药物的更改为三年，孤儿药物为七年)，这排除了FDA批准(或在某些情况下，FDA提交和审查)ANDA或505(B)(2)NDA依赖于FDA对创新药物的安全性和有效性的发现。除了监管排他性的好处外，创新者NDA持有者可能拥有声称有效成分、产品配方或药物的批准用途的专利，这些专利将与FDA出版物中的产品一起列出，“具有治疗等效性评估的批准药物产品”，称为“橙皮书”。如果有在橙皮书中列出的专利，寻求在专利到期之前营销其产品的通用申请人必须在ANDA或505(B)(2)中包括所谓的“第四段认证”，质疑所列专利的有效性或可执行性，或声称不侵犯所列的一个或多个专利。认证通知也必须发给创新者，如果创新者在收到通知后45天内提起诉讼以保护其专利，ANDA的批准将被搁置30个月，或由法院延长或缩短。

如果在橙皮书中列出了我们的候选产品的专利，ANDA和关于这些候选产品的505(B)(2)NDA将被要求包括关于每个列出的专利的证明，表明ANDA申请人是否打算挑战该专利。我们无法预测从我们正在申请的专利申请中颁发的任何专利是否有资格在橙皮书中上市，任何仿制药竞争对手将如何处理这些专利，我们是否会对任何此类专利提起诉讼，或者任何此类诉讼的结果。

对于我们开发或许可的产品和技术，我们可能无法在美国和/或其他国家成功获得或维持专有专利保护。此外，如果通过第四款认证和随后的诉讼，任何被授予和列入“橙皮书”的专利被成功地挑战，受影响的产品可能会更直接地面临仿制药竞争，其销售额可能会大幅下降。如果销售额下降，我们可能不得不注销与受影响产品相关的部分或全部无形资产，我们的经营业绩和现金流可能会受到重大不利影响。

虽然我们通常寻求并获得完全起诉与我们的候选产品相关的专利的权利，但有时与我们的候选产品相关的专利可能由我们的许可人控制。我们与Stanford和Nippon Kayaku的协议就是这种情况，他们各自主要负责根据适用的合作协议对许可给我们的专利和专利应用程序进行起诉。如果他们或我们未来的任何许可人不能适当地和广泛地起诉和维护涵盖我们的任何候选产品的专利保护，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，并且我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口和销售竞争产品。此外，即使我们现在有权控制专利起诉和专利申请，我们已经从第三方获得许可，我们仍然可能受到我们的许可人的行为或不作为的不利影响或损害，这些行为或不作为实际上是在我们接管专利起诉之前采取的行动。

如果我们未能遵守协议中的义务，根据这些协议我们从第三方获得知识产权和其他权利，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务很重要的许可权。

我们是一系列知识产权许可和供应协议的签约方，这些协议对我们的业务很重要，并期望在未来签订更多的许可协议。我们现有的协议对我们施加了，并且我们预计未来的许可协议将对我们施加各种勤勉、里程碑付款、版税、购买、供应和其他义务。如果我们未能履行这些协议下的义务，或者我们面临破产，我们的协议可能会被许可方终止，在这种情况下，我们将无法开发、制造或营销许可证所涵盖的产品或遵守供应承诺。

虽然我们目前没有涉及任何知识产权诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或许可人的专利的诉讼，这可能是昂贵的、耗时的和不成功的。

竞争对手可能侵犯我们的专利或我们的许可人的专利。虽然我们目前没有涉及任何知识产权诉讼，但如果我们或我们的许可合作伙伴针对第三方提起法律诉讼，以强制执行涉及我们候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利无效和/或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行性的反诉是司空见惯的。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几个法定要求中的任何一个，包括缺乏新颖性、明确性或未启用。不可执行性断言的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或作出了误导性声明。在法律上断言无效和不可强制执行之后的结果是不可预测的。

由第三方挑起或由我们提出或由USPTO宣布的干扰诉讼可能是确定发明相对于我们或我们的许可人的专利或专利申请的优先级所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方获得对其的许可权利。如果胜利方不按商业上合理的条款向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干涉程序的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致大量成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能对我们筹集必要资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究项目、从第三方获得必要的技术许可或建立开发伙伴关系的能力产生重大的不利影响，这将帮助我们将我们的产品候选产品推向市场。

此外，由于知识产权诉讼需要大量的发现，我们的一些机密信息有可能在此类诉讼中因披露而受到损害。也可以公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，它可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。

我们可能会受到有关我们的雇员、顾问或独立承包商不当使用或披露第三方机密信息或我们的员工不当使用或披露其前雇主的所谓商业秘密的指控。

我们雇用以前在大学或其他生物技术或制药公司工作的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们已经签订了协议，并尽一切努力确保我们的员工、顾问和独立承包商不会在他们的工作论坛中使用他人的专有信息或知识产权，并且我们目前没有受到任何关于我们的员工、顾问或独立承包商不当使用或披露第三方机密信息的索赔，但我们将来可能会受到此类索赔的影响。诉讼可能是必要的，以抗辩这些索赔。如果我们未能对任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱损失外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地为这些索赔辩护，诉讼也可能导致大量费用，并会分散管理层和其他员工的注意力。

在全球所有国家对候选产品的专利进行申请、起诉和辩护的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的知识产权那么广泛。此外，一些外国法律并没有像美国联邦和州法律那样保护知识产权。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术开发自己的产品，也可能将侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不会有效或不足以阻止它们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的法律制度，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利或竞争产品的销售，从而普遍侵犯我们的专有权。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论成功与否，都可能导致大量成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，可能使我们的专利面临无效或狭义解释的风险，我们的专利申请面临不发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，如果有的话，所判给的损害或其他补救措施可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

我们未来的成功部分取决于我们留住总裁和首席执行官的能力，以及吸引、留住和激励其他合格人员的能力。

我们高度依赖我们的总裁兼首席执行官David Cory，他的服务损失可能会对我们目标的实现产生不利影响。科里先生可以在任何时候离开我们的工作，因为他是一个“随意”的员工。为我们的业务招募和保留其他合格的员工、顾问和顾问，包括科学技术人员，也将是我们成功的关键。我们的行业目前缺乏高素质的人才，这种情况可能会持续下去。因此，对人员的竞争激烈，流动率可能很高。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，因为许多制药和生物技术公司之间竞争具有类似技能的个人。此外，我们的产品候选者的开发和商业化失败可能会使招聘和留住合格人员更具挑战性。无法招聘和留住合格的人员，或失去Cory先生的服务，可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展，并将对我们成功实施许可内战略的能力产生负面影响。

我们将需要扩展我们的组织，我们可能会遇到管理这种增长的困难，这可能会扰乱我们的运营。

截至2019年9月30日，我们有24名全职员工。随着我们的发展和商业化计划和战略的发展，我们预计需要更多的管理、运营、制造、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动上转移开，并将大量时间用于管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，这可能导致我们的基础设施薄弱、运营错误、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产力降低。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中分流财务资源，例如开发其他候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会增加超过预期，我们产生和/或增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务表现以及我们将产品候选产品商业化和有效竞争的能力将部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力。

不遵守与隐私或数据安全相关的现有或未来法律和法规可能导致政府执法行动(可能包括民事或刑事罚款或处罚)、私人诉讼、其他责任和/或负面宣传。遵守或不遵守这些法律可能会增加我们的产品和服务的成本，可能限制其使用或采用，并可能以其他方式对我们的运营结果和业务产生负面影响。

随着联邦、州和外国政府继续采用新的或修改现有的法律和法规处理数据隐私和安全，以及数据的收集、处理、存储、传输和使用，数据处理的法规正在演变。我们和我们的合作伙伴可能受到当前、新的或修改后的联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束(例如，涉及数据隐私和数据安全(包括但不限于健康数据)的法律和法规)。这些新的或拟议的法律和法规受到不同的解释，并且可能在不同的司法管辖区之间不一致，而且关于实施和合规做法的指南经常被更新或以其他方式修订，这增加了处理个人数据的复杂性。这些及其他要求可能会要求我们或我们的合作伙伴为实现合规性而招致额外成本，限制我们的竞争力，迫使我们接受更繁重的合同义务，限制我们使用、存储、转移和处理数据的能力，影响我们或我们的合作伙伴处理或使用数据的能力，以支持我们的产品或服务的提供，影响我们或我们的合作伙伴在特定地点提供我们的产品和服务的能力，或导致监管机构拒绝、限制或中断我们的临床试验活动。

在美国，许多联邦和州法律和法规，包括州数据泄露通知法、州健康信息隐私法和联邦和州消费者保护法(例如“联邦贸易委员会法案”第5条)，对健康相关和其他个人信息的收集、使用、披露和保护都适用于我们的业务或我们合作伙伴的业务。此外，我们可能会错误地从第三方(包括我们可能从中获得临床试验数据的研究机构)那里收到意外的健康信息，这些第三方根据1996年联邦健康保险可携带和责任法案(HIPAA)的隐私和安全要求。根据事实和情况，我们可能会受到刑事处罚，包括如果我们故意获取、使用或披露由HIPAA覆盖的实体以未经HIPAA授权或允许的方式维护的个别可识别的健康信息。

国际数据保护法律，包括但不限于2018年5月生效的欧盟一般数据保护法规(GDPR)和成员国数据保护立法，也可能适用于在美国境外获得的健康相关信息和其他个人信息。这些法律对处理欧盟数据主体的健康相关信息和其他个人信息的能力，包括与此类个人信息的使用、收集、分析和传输有关的能力，规定了严格的义务。这些法律包括与获得个人数据相关个人的同意有关的几项要求，对数据处理的限制，建立处理的法律基础，向适当的数据保护当局或数据主体通知数据处理义务或安全事件，个人数据的安全性和机密性，以及数据主体可能行使的各种权利。

GDPR禁止在没有适当法律依据的情况下将个人数据转移到欧洲经济区(EEA)以外的国家，例如美国，因为欧盟委员会认为这些国家没有提供足够水平的数据保护。瑞士也采取了类似的限制措施。尽管有法律机制允许将个人数据从欧洲经济区和瑞士转移到美国，但遵守欧盟数据保护法的不确定性仍然存在，此类机制可能无法用于或不适用于研究、开发和营销我们的产品和服务所需的个人数据处理活动。例如，欧洲正在对允许公司从EEA向美国传输个人数据的机制提出法律挑战，这可能会导致跨境传输个人数据的能力受到进一步限制，特别是如果各国政府不能或不愿意达成新的或不愿意达成支持跨境数据传输的现有协议，如欧盟-美国和瑞士-美国隐私保护框架。此外，其他国家已经通过或正在考虑通过要求本地数据居留和/或限制数据国际传输的法律。

根据GDPR，监管机构可能会对不遵守规定的行为处以巨额罚款和罚款。违反GDPR的公司可能面临高达2000万欧元或其全球年营业额(收入)的4%以上的罚款。GDPR增加了我们在处理个人数据方面的责任和责任，要求我们建立额外的机制，以确保遵守GDPR和其他欧盟和国际数据保护规则。

此外，2018年6月，加州颁布了加州消费者隐私法(CCPA)，该法案将于2020年1月1日生效。CCPA赋予加州居民更多的权利来访问和要求删除他们的个人信息，选择退出某些个人信息共享，并接收有关如何使用他们的个人信息的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对可能增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉权。虽然CCPA包括某些临床试验数据的豁免，以及HIPAA保护的健康信息，但法律可能会增加我们的合规成本和我们收集的有关加州居民的其他个人信息的潜在责任。CCPA已经提出了许多关于新的联邦和州隐私立法的建议，如果通过，可能会增加我们的潜在责任，增加我们的合规成本，并对我们的业务产生不利影响。

不遵守美国和国际数据保护法律和法规可能导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚、罚款或制裁)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的运营结果和业务造成负面影响。此外，我们或我们的合作伙伴获得有关信息的患者，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会根据合同限制我们使用和披露这些信息的能力。声称我们侵犯了个人的隐私权，未能遵守数据保护法，或违反了我们与安全或隐私相关的合同义务，即使我们没有被发现负有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。遵守数据保护法律可能很耗时，需要额外的资源，并可能导致费用增加，降低对我们的产品和服务的总体需求，并使客户或合作伙伴的期望或承诺更加难以实现。

这些问题中的任何一项都可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。

我们的信息技术和存储系统或我们的安全措施中的故障，包括但不限于，数据泄露，或我们的业务连续性和灾难恢复计划和程序不足，可能会严重中断我们的业务运营。

我们执行业务计划和维持运营的能力取决于我们的信息技术或IT、系统的持续和不间断的表现，以及与我们的产品、服务和运营相关的数据的可用性。IT系统和数据容易受到来自各种来源的风险和损害，包括灾难或自然灾害、电信或网络故障、恶意人为行为、破坏安全、网络攻击、断电或其他自然或人为事件。此外，尽管有网络安全和备份措施，我们和我们供应商的一些服务器可能容易受到物理或电子入侵、计算机病毒和类似的破坏性问题的攻击。如果我们的业务连续性和灾难恢复计划和程序在出现问题时被中断、不充分或不成功，我们的运营可能会遇到重大的不利中断。

具体而言，员工或其他人无意或故意的数据安全违规行为可能会将专有信息、商业秘密、个人信息、临床试验数据或其他敏感数据暴露给未经授权的人员，影响我们IT系统或数据的完整性、可用性或机密性(包括但不限于数据丢失)，或中断或中断我们的IT系统或运营。我们的合作伙伴和供应商面临类似的风险，其系统的任何安全漏洞都可能对我们的安全状况产生不利影响。第三方的恶意攻击越来越复杂，可以由具有各种动机(包括但不限于工业间谍)和专业知识的团体和个人进行，包括有组织犯罪集团、“黑客活动家”、民族国家和其他人。外国、联邦和州法律或法规允许对不当使用或披露个人个人信息(包括通过数据安全漏洞)的实体施加民事责任、罚款和/或纠正行动。因此，我们、我们的合作者或承包商所经历的数据安全漏洞可能会导致巨额罚款、所需的纠正措施、商业秘密或其他知识产权的丢失，或者可能导致我们的员工、合作者、临床试验患者和其他人的个人身份信息(包括敏感个人信息)被公开。数据安全违规或隐私侵犯导致个人信息(包括个人身份信息、患者信息或受保护的健康信息)的披露或修改或阻止访问，可能导致民事责任，损害我们的声誉，迫使我们遵守联邦和/或州的违规通知法，要求我们采取强制纠正措施，要求我们验证数据库内容的正确性，以及以其他方式使我们根据保护个人数据的法律和法规承担责任，从而导致成本增加或收入损失。如果我们无法防止数据安全漏洞或隐私侵犯，做出适当的响应或实施令人满意的补救措施，我们的运营可能会中断，我们可能会因为丢失或挪用信息(包括敏感的患者数据)而遭受客户或个人的民事责任、声誉损失、财务损失和其他监管处罚。此外，这些漏洞和其他不适当的访问事件可能很难检测到，识别和响应它们的任何延迟都可能导致上述类型的危害增加。此外，访问机密信息的移动设备的普遍使用增加了数据安全漏洞的风险, 这可能导致机密信息、商业秘密或其他知识产权的丢失。虽然我们实施了旨在保护我们的数据安全和信息技术系统的安全措施，但没有一套安全措施是绝对正确的，这些措施可能无法防止此类事件的发生。

尽管采取了预防措施，以防止预期和意外的问题，包括数据泄露，但不能保证我们保护数据和信息技术系统的努力将防止我们的系统(或第三方提供商)发生故障或破坏。此类事件可能会影响我们的IT系统，持续或重复的系统故障会中断我们生成、使用和维护数据的能力，或者我们的IT系统可能会对我们的业务运营能力产生不利影响，并导致成本增加或收入损失、对我们的其他财务和声誉损害、对我们的商业秘密和其他专有信息的窃取、法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任以及监管处罚。

我们可能无法成功识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品。

虽然我们的大量努力将集中在我们现有候选产品的持续临床测试、潜在批准和商业化上，但我们业务的成功也部分取决于我们识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的能力。确定新产品候选产品的研究项目需要大量的技术、资金和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明是不成功的潜在计划或产品候选上。由于多种原因，我们的研究计划或许可工作可能无法产生用于临床开发和商业化的其他产品候选产品，包括但不限于：

如果这些事件中的任何一项发生，我们可能会被迫放弃我们的开发努力，转而从事一个或多个项目，或者我们可能无法识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。

医疗立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生重大不利影响。

在美国，已经并将继续有一些立法倡议来控制医疗费用。例如，2010年3月，通过了由“卫生保健和教育和解法案”(ACA)修订的“患者保护和可负担医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)，这一法案极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国制药业产生了重大影响。“平价医疗法案”(Affordable Care Act)的一些条款尚未完全实施，自该法案颁布以来，对该法案的许多条款提出了司法和国会挑战，以及特朗普政府最近为废除或取代该法案某些方面所做的努力。尽管国会尚未通过全面的废止立法，但它已经颁布了修改该法案某些条款的法律，例如从2019年1月1日起取消处罚，原因是不遵守该法案携带健康保险的个人授权以及推迟某些ACA的实施2018年12月14日，德克萨斯州美国地区法院法官裁定，ACA完全违宪，因为作为2017年减税和就业法案的一部分，国会废除了“个人授权”。虽然德克萨斯州美国地区法院法官，以及特朗普政府和CMS已经表示，该裁决在上诉之前不会立即生效，但尚不清楚这一决定、随后的上诉以及其他废除和取代ACA的努力将如何影响ACA和我们的业务。此外，自2017年1月以来，特朗普总统签署了两项行政命令，旨在推迟实施ACA的任何特定条款，或以其他方式绕过ACA规定的一些医疗保险要求。此外，2018年1月22日，特朗普总统签署了一项关于2018财年拨款的持续决议，推迟了ACA规定的某些费用的实施，包括对某些高成本雇主赞助的保险计划征收所谓的“凯迪拉克”税，根据市场份额对某些医疗保险提供商征收年费，以及对非豁免医疗器械征收医疗器械消费税。此外，2018年两党预算法案修订了ACA，从2019年1月1日起生效，将参加Medicare D部分的制药制造商所欠的销售点折扣从50%提高到70%，并缩小大多数Medicare药物计划中的覆盖缺口，通常称为“甜甜圈洞”。也, 最近，鉴于处方药和生物制品的成本不断上升，政府对药品定价做法的审查有所加强。这种审查导致最近几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价和制造商患者计划之间的关系，改革产品的政府计划报销方法例如，特朗普政府发布了降低药品价格和降低药品自付成本的“蓝图”，其中包含增加药品制造商竞争的额外建议，增加某些联邦医疗保健计划的谈判能力，激励制造商降低其产品的价目表价格，减少自付费用任何废除和取代立法都可能具有限制政府机构为医疗保健产品和服务支付的金额的效果。政策变化，包括可能修改或废除ACA的全部或部分或实施新的医疗保健立法，可能会导致医疗保健系统发生重大变化，这可能会阻止我们产生收入，实现盈利或将我们的药物商业化。我们预计未来将采取额外的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能导致对我们的候选产品的需求减少或定价降低，或额外的定价压力。

在美国、欧盟和其他潜在的重要市场，我们的候选产品、政府当局和第三方付款人正越来越多地试图限制或监管医疗产品和服务的价格，特别是新的和创新的产品和疗法，这导致了平均销售价格的降低。例如，在美国，最近发生了几次国会调查和提案，旨在提高药品定价的透明度，审查定价和制造商患者计划之间的关系，改革药品的政府计划报销方法。此外，美国越来越重视管理医疗以及欧盟国家和地区的定价和报销控制将给产品定价、报销和使用带来额外的压力，这可能会对我们未来的产品销售和运营结果产生不利影响。这些压力可能来自管理型医疗小组的规则和实践、司法决定以及与医疗保险、医疗补助和医疗改革、药品报销政策和定价有关的政府法律和法规。

我们可能直接或间接受制于外国、联邦和州的医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及健康信息隐私和安全法律。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律，我们可能面临重大处罚、制裁或其他责任。

我们的业务可能受到各种外国、联邦和州欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法案、医生阳光法律、GDPR和其他法规。除其他事项外，这些法律可能会影响我们建议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能会受到我们开展业务所在的外国、联邦和州政府对患者隐私的监管。可能影响我们运作能力的法律包括：

由于这些法律的广度和可用的法定例外和安全港的狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项此类法律的挑战。此外，最近的医疗改革立法加强了这些法律。

如果发现我们的运营违反了上述任何法律或任何其他适用的政府法规，我们可能会受到处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、制裁、禁止参与政府医疗保健计划(例如Medicare和Medicaid)、监禁以及缩减或重组我们的运营，其中任何一项都可能对我们运营业务的能力和运营结果产生不利影响。

我们的员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、独立承包商、首席调查员、顾问、商业合作伙伴和供应商的欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意的、鲁莽的和/或疏忽的行为，未能：遵守FDA和非美国监管机构的规定，向FDA和非美国监管机构提供准确信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律，准确地报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的促销、销售、营销和某些业务安排都受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律可能限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。此类不当行为还可能涉及不正当使用在患者招募或临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们采用了适用于所有员工的商业行为和道德规范，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或由于未能遵守这些法律或法规而提起的诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括实施巨额罚款或其他制裁。

我们面临潜在的产品责任，并且，如果对我们提出成功的索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。如果使用或误用我们的候选产品会伤害患者或被认为会伤害患者，即使这种伤害与我们的候选产品无关，我们的监管批准可能会被撤销或以其他方式产生负面影响，我们可能会面临昂贵和破坏性的产品责任索赔。

在临床试验中使用或误用我们的候选产品，以及销售我们获得营销批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。我们的候选产品存在引发不良事件的风险。如果我们不能成功地针对产品责任索赔进行辩护，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论优点或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：

我们相信，根据我们的临床计划，我们目前的产品责任保险范围是适当的；然而，我们可能无法以合理的成本或足够的金额来维持保险范围，以保护我们免受因责任造成的损失。如果我们获得候选产品的营销批准，我们打算扩大我们的保险范围，以包括销售商业产品；然而，我们可能无法在商业上合理的条款或足够的金额上获得产品责任保险。有时，在基于药物或医疗治疗的集体诉讼中，会有大的判决，这些药物或治疗产生了意想不到的不良影响。一次成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能导致我们的股票价格下跌，如果判决超出我们的保险范围，可能会对我们的经营和业务结果产生不利影响。

我们的候选产品所针对疾病的患者通常已经处于疾病的严重和晚期阶段，并且既有已知的和未知的重要的预先存在的和潜在的威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关，也可能与之无关。此类事件可能会使我们面临昂贵的诉讼，要求我们向受伤患者支付大量资金，延迟、负面影响或终止我们获得或维持监管批准以销售我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不相信不良事件与我们的产品有关的情况下，对情况的调查也可能是耗时或不确定的。这些调查可能会中断我们的销售努力，延迟我们在其他国家的监管审批流程，或者影响并限制我们的候选产品获得或维护的监管审批类型。由于这些因素，产品责任索赔，即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。

如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或招致成本，这可能对我们业务的成功产生重大不利影响。

我们的研发活动以及第三方制造商和供应商的活动涉及危险材料的受控存储、使用和处置，包括候选产品和其他危险化合物的成分。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、处理和处置的法律和法规。在某些情况下，这些危险材料和使用产生的各种废物储存在我们和我们制造商的设施中，等待它们的使用和处置。我们不能消除污染风险，因为污染可能导致我们的商业化努力、研发工作和业务运营中断，环境损害导致昂贵的清理工作，并根据适用的法律法规规定这些材料和特定废物产品的使用、储存、处理和处置的法律责任。虽然我们相信我们的许可人和第三方制造商用于处理和处置这些材料的安全程序总体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况是这样的，或者消除这些材料造成意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此造成的任何损害负责，并且此类责任可能超出我们的资源，州或联邦或其他适用当局可能会限制我们对某些材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，而且趋于更加严格。我们不能预测这些变化的影响，也不能确定我们未来的合规性。我们目前不承保生物或危险废物保险。

我们目前正在并将继续在国外进行临床试验，这可能会使我们面临风险，这些风险可能会对我们的业务成功和临床试验数据的提供产生重大不利影响。

我们过去曾在美国、加拿大、澳大利亚、土耳其、德国、巴基斯坦、新西兰、蒙古、西班牙、法国、保加利亚、罗马尼亚、台湾、瑞典、意大利、比利时、瑞士、英国、希腊、摩尔多瓦和以色列进行临床试验，因此，我们面临与在全球开展业务相关的风险，包括商业、政治和金融风险。新兴地区，如东欧、拉丁美洲、亚洲和非洲，以及更发达的市场，如英国、法国、德国和澳大利亚，为我们提供了临床研究机会。此外，我们还可能受到军事冲突造成的潜在干扰；潜在的不稳定的政府或法律系统；国内或政治动乱或动荡；当地的劳工政策和条件；可能的征用、国有化或没收资产；汇回外汇收入的问题；经济或贸易制裁；对进口关闭市场；反美情绪；美国内外的恐怖主义或其他类型的暴力行为；卫生大流行；以及全球旅行的大幅减少。例如，土耳其和巴基斯坦都是与肝炎三角洲有关的临床活动的关键地区，该地区进一步爆发的暴力和政治不稳定可能会扰乱我们的临床运营，或以其他方式限制我们在这些地区获得或进行临床研究的能力。我们的成功部分取决于我们是否有能力克服我们在这些风险和其他影响美国公司全球业务的因素方面遇到的挑战。如果我们的全球临床试验由于这些风险或其他原因而出现重大中断，可能会对我们的财务结果产生重大不利影响。

我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震或其他自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。

我们的公司总部位于旧金山湾区，该地区过去曾经历过严重的地震和其他自然灾害。我们不投保地震保险。地震或其他自然灾害可能会严重干扰我们或我们合作者的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、恐怖袭击、停电或其他事件，导致我们无法使用或损坏我们的业务和运营的关键要素(例如我们第三方合同制造商的制造设施)，我们的业务可能会中断很长一段时间。我们目前的灾难恢复和业务连续性计划有限或没有，如果发生严重灾难或类似事件，我们的业务将受到损害。我们可能会因制定和实施任何灾难恢复和业务连续性计划而招致大量费用，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们普通股的市场价格可能具有很大的波动性，您可能无法按所需的市场价格转售部分或全部股票。

我们普通股的市场价格一直并可能继续波动。我们的股票价格可能会受到各种因素的影响而大幅波动，包括：

此外，股票市场普遍出现大幅波动，而这些波动往往与个别公司的经营表现无关。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。

过去，在公司证券的市场价格波动之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致大量成本以及管理层注意力和资源的转移，这可能会严重损害我们的盈利能力和声誉。

我们将因遵守影响上市公司的法律和法规而对管理层产生成本和要求。

我们已经并将继续承担与上市公司报告要求相关的大量法律、会计和其他费用。我们还承担与公司治理要求相关的成本，包括“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)的要求，以及证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)实施的规则。这些规则和条例带来了巨大的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们的管理团队由一些以前没有管理和运营过上市公司的高管组成。这些高管和其他人员将需要投入大量时间来获得作为上市公司的运营方面的专业知识，并遵守适用的法律和法规。此外，我们可能更难吸引和留住合格的人士加入我们的董事会或担任高管，这可能会对投资者信心产生不利影响，并可能导致我们的业务或股价受到影响。

从2019年12月31日起，我们将不再是一家新兴的成长型公司，我们将遵守额外的报告要求和标准，并加快提交定期报告的截止日期。例如，我们已经承担了大量费用，并投入了大量的管理工作，以确保符合“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404节的要求。我们还将在我们的定期报告和代理声明中遵守有关高管薪酬的增强披露义务，并要求就高管薪酬举行不具约束力的咨询投票。虽然我们正在采取步骤实施遵守这些额外要求所需的系统和流程，但我们不能向您保证，我们迄今采取的措施以及正在继续实施的措施将使我们能够充分及时地遵守这些要求。

我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使收购我们变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们的管理层。

我们公司注册证书和章程中的规定可能会延迟或阻止收购或管理层变更。这些规定包括保密的董事会，禁止经股东书面同意采取行动，以及董事会在未经股东批准的情况下发行优先股的能力。此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州普通公司法第203条的规定管辖，该条款禁止拥有超过15%有表决权股票的股东与我们合并或合并。虽然我们相信这些条款将通过要求潜在收购者与我们的董事会谈判来提供接受更高出价的机会，但它们将适用，即使某些股东可能认为出价是有益的。此外，这些规定可能会挫败或阻止我们的股东通过使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员来替换或撤换当前管理层的任何尝试。

我们希望保留我们未来的收益，为我们业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东(如果有的话)唯一的收益来源。

如果现有股东在法律限制转售失效后在公开市场出售或表示有意出售大量普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。我们的某些现有股东，包括Adage Capital Management，L.P.和Vivo Capital，LLC及其各自的附属实体，拥有我们普通股的大量所有权权益，出售大量股份的任何决定都可能对我们普通股的价格产生负面影响。

我们普通股的所有权高度集中，这可能会阻止股东影响重大的公司决策，并可能导致利益冲突，从而导致我们的股价下跌。

我们的高级管理人员、董事和5%的股东及其附属公司实益拥有或控制我们的普通股的很大一部分已发行股份。因此，这些高管、董事、5%的股东及其附属公司作为一个集团，对需要股东批准的公司行动的结果具有重大影响，包括董事的选举，我们所有或基本上所有资产或任何其他重大公司交易的任何合并、合并或出售。这些股东也可能延迟或阻止我们的控制权变更，即使这样的控制权变更将使我们的其他股东受益。由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股权的显著集中可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响。

2017年的全面税制改革法案可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

2017年12月22日，特朗普总统签署了美国法律税法，或称“税法”，这极大地改变了1986年修订的“国内收入法”或“税法”。税法“包括对美国联邦收入公司税的重大修改，包括将公司税率从35%的最高边际税率降低到21%的统一税率；对2017年12月31日后产生的净营业亏损，将扣除额限制在当年应税收入的80%；从2022年开始强制资本化研究和开发费用；立即扣除某些新投资，而不是随着时间的推移扣减折旧费用；进一步扣减高管薪酬；以及修改、废除和创建许多其他业务扣减和信贷我们继续研究这项税制改革立法可能对我们的业务产生的影响。尽管企业所得税税率有所降低，但税法的总体影响尚不确定，我们的业务和财务状况可能会受到不利影响。税法可以进行修订或进行技术修正，可能具有追溯效力，这可能会改变2018年12月31日记录的或预计将在未来期间记录的财务影响。

我们的净营业亏损、结转和某些其他税收属性现在受到限制。

我们的联邦和州净营业亏损(NOL)结转将开始到期，如果不加以利用，将从2030年开始用于联邦所得税，从2028年开始用于加利福尼亚州所得税。这些NOL结转可能会到期，未使用，无法抵销未来的所得税负债。虽然税法允许无限期结转2018年和未来几年发生的联邦净经营亏损，但2018年和未来几年发生的此类联邦净经营亏损的扣除将是有限的。此外，如果一家公司经历了守则第382节或第382节所指的“所有权变更”，则该公司的NOL结转和所有权变更前产生的某些其他税收属性在所有权变更后的使用上受到限制。一般来说，如果某些股东的公司股权在连续三年内的累计变化超过50个百分点，就会发生所有权变化。类似的规则可能适用于州税法。合并导致了Celladon的所有权变更，因此，Celladon的NOL结转和某些其他税收属性的使用将受到进一步限制。此外，我们还评估了Eiger的所有权是否发生了变更(如守则第382节所定义)，这是由于合并和其他股票发行(从我们的形成到2018年12月31日)发生的结果。基于这一评估，我们得出结论，Eiger在2018年10月也经历了这样的所有权变更，因此第382条限制也适用于Eiger的联邦和州NOL结转以及根据本规则在此类所有权变更之前产生的联邦和州税收抵免结转。未来更多的所有权变更可能会对合并后的组织的NOL结转造成额外的限制。因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用NOL结转和其他税收属性的重要部分，这可能对现金流和运营结果产生重大不利影响。我们已经为我们剩余的净营业亏损的全部金额提供了全额的估值备抵。

2019年11月1日，在获得董事会批准后，我们的每一位高管，包括我们点名的高管，签订了一份经过修改和重述的聘用书，该聘书修改、重述并取代了他们现有的每一封聘书。这些修改和重述的邀请函包括下表所列的基本工资和年度奖金条款。

每封经修订和重述的聘书均规定，在无故终止或有充分理由辞职时，该受影响的行政人员将有权获得以下遣散费福利，减去适用的税款预扣和扣除：

此外，每封经修订和重述的邀请函均规定，如果控制权发生变更，则在控制权变更结束前90天内，并在控制权变更生效日期后一年内结束，如果该高管无故终止(死亡或残疾除外)，或因正当理由辞职，则受影响的高管将有权获得以下福利，减去适用的税收预扣和扣税：(1)受影响的高管将有权获得以下福利，减去适用的税收预扣和扣税；如果该高管无缘无故终止(死亡或残疾除外)，或因好的理由辞职，则该受影响的高管将有权获得以下福利(减去适用的税收预扣和扣税)：

为了获得符合条件的终止时所描述的好处，无论是否与控制权变更相关，该受影响的执行人员必须在终止之日起60天内向我们提交索赔的一般释放。

前述是对经修订及重述的聘书的重要条款的简要说明，该等经修订及重述的聘书与该等主管现有的聘书不同，并不声称是完整的，且通过参考此处所述的每封经修订及重述的聘书的全文，其整体符合资格。我们与Cory先生、Ryali先生、Patton博士和Shaffer先生中的每一个人以及我们之间的这些经修订和重述的邀请函的副本分别作为证物10.1，10.2，10.3和10.4提交于此，并通过引用并入本文。

我们的净营业亏损、结转和某些其他税收属性现在受到限制。

我们的联邦和州净营业亏损(NOL)结转将开始到期，如果不加以利用，将从2030年开始用于联邦所得税，从2028年开始用于加利福尼亚州所得税。这些NOL结转可能会到期，未使用，无法抵销未来的所得税负债。虽然税法允许无限期结转2018年和未来几年发生的联邦净经营亏损，但2018年和未来几年发生的此类联邦净经营亏损的扣除将是有限的。此外，如果一家公司经历了守则第382节或第382节所指的“所有权变更”，则该公司的NOL结转和所有权变更前产生的某些其他税收属性在所有权变更后的使用上受到限制。一般来说，如果某些股东的公司股权在连续三年内的累计变化超过50个百分点，就会发生所有权变化。类似的规则可能适用于州税法。合并导致了这样的所有权变更，因此，Celladon的NOL结转和某些其他税收属性的使用将受到进一步限制。2019年9月20日，我们评估了从我们的组建到2018年12月31日，Eiger是否发生了所有权变更(如规范的第382节所定义)。根据这一评估，公司确定2018年10月18日发生了所有权变更，公司确定大约1440万美元的税收抵免结转将到期未用。由于递延税资产的全额估值备抵，2019年的实际税率没有受到影响。未来更多的所有权变更可能会对合并后的组织的NOL结转造成额外的限制。因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用NOL结转和其他税收属性的重要部分，这可能对现金流和运营结果产生重大不利影响。我们已经为我们剩余的净营业亏损的全部金额提供了全额的估值备抵。

陈列品数		文件描述

3.1		Celladon Corporation修改并恢复的公司注册证书(通过参考Celladon Corporation于2014年2月10日提交给SEC的Celladon Corporation Form 8-K的当前报告的附件3.1并入)。

3.2		修改并恢复了Celladon Corporation的规章制度(通过引用2014年2月10日提交给SEC的Form 8-K的当前报告的附件3.2并入)。

3.3		Celladon Corporation修正和恢复的公司注册证书的修订证书(通过参考经修正的表格S-4上的注册声明的附件D并入(文件编号333-208521)，最初于2015年12月14日提交给证券交易委员会)。

3.4		Celladon Corporation修订和恢复的公司注册证书的修订证书(通过参考经修订的表格S-4上的注册声明的附件E并入(文件编号333-208521)，最初于2015年12月14日提交给证券交易委员会)。

10.1		Eiger BiopPharmticals，Inc.修订并恢复的报价函协议，日期为2019年11月1日。还有大卫·A·科里。

10.2		Eiger BiopPharmticals，Inc.修订并恢复的报价函协议，日期为2019年11月1日。还有Sriram Ryali

10.3		Eiger BiopPharmticals，Inc.修订并恢复的报价函协议，日期为2019年11月1日。还有斯蒂芬娜·E·巴顿。

10.4		Eiger BiopPharmticals，Inc.修订并恢复的报价函协议，日期为2019年11月1日。还有詹姆斯·谢弗。

10.5*		许可协议，日期为2019年5月10日，由宾夕法尼亚大学和费城儿童医院以及艾格生物制药公司的受托人签署。

31.1		规则13a-14(A)或规则15d-14(A)要求的首席执行官证明

31.2		规则13a-14(A)或规则15d-14(A)要求的首席财务干事证明

32.1+		根据规则13a-14(B)或规则15d-14(B)和美国法典第18章第63章第1350节要求的首席执行官和首席财务官的认证(18 U.S.C.§1350)

101.INS		XBRL实例文档

101.SCH		XBRL分类扩展架构文档

101.CAL		XBRL分类扩展计算链接库文档

101.DEF		XBRL分类扩展定义链接库文档

101.LAB		XBRL分类扩展标签Linkbase文档

101.PRE		XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文档

根据1934年“证券交易法”的要求，注册人已适当地促使下列正式授权的人代表其签署“表格”10-Q上的本季度报告。

特拉华州		33-0971591
(国家或其他司法管辖权成立为法团或组织)		(I.R.S.雇主识别号码)

公园大道2155号加州帕洛阿尔托		94306
(主要行政办事处地址)		(邮政编码)

每一类的名称	交易符号	每间交易所的注册名称
普通股(每股面值0.001美元)	特征	纳斯达克股票市场有限责任公司

大型^加速^^文件管理器	☐	加速^Filer
非加速报税器	☐	较小的^报告^^公司
新兴成长型公司

		页码：
第一部分财务信息
项目1.财务报表：		3
截至2019年9月30日(未审计)和2018年12月31日的简明综合资产负债表		3
截至2019年和2018年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表(未审计)		4
截至2019年和2018年9月30日的三个月和九个月的综合损失简明报表(未审计)		5
截至2019年和2018年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明综合报表(未审计)		6
截至2019年和2018年9月30日的九个月的简明综合现金流量表(未审计)		7
简明综合财务报表附注(未经审计)		8
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析		17
项目3.关于市场风险的定量和定性披露		25
项目4.控制和程序		25

第二部分其他信息
项目1.法律程序		26
项目#1A。危险因素		26
项目2.未登记的股权证券销售和收益使用		52
项目3.高级证券的违约		52
项目4.矿山安全披露		52
项目5.其他信息		52
项目6.展品		54
签名		55

	9月30日		12月31日
	2019		2018
合同研究费用	$	3,992	$	2,191
合同制造成本		1,532		—
补偿及相关福利		1,407		1,705
咨询费用		184		258
特许经营税		70		40
其他		37		—
应计负债总额	$	7,222	$	4,194

未贴现的租赁付款	2019年9月30日		2018年12月31日
2019	$	151	$	593
2020		616		610
2021		633		629
2022		647		647
2023		109		109
未贴现付款总额		2,156	$	2,588
减去：推定利息		301
未来租赁付款的现值		1,855
减去：经营租赁负债的流动部分		466
经营租赁负债	$	1,389

名字，姓名	标题		底薪		年度奖金⁽¹⁾
大卫·A·科里	总裁兼首席执行官	$	570,000		50	%
Sriram Ryali	首席财务官		335,000	⁽²⁾	35%	⁽²⁾
Stephana E.Patton	总法律顾问，公司秘书和首席合规官		335,000	⁽²⁾	35%	⁽²⁾
詹姆斯·P·谢弗(James P.Shaffer)	首席业务官		378,776		35%	⁽²⁾

	(i)	支付的金额相当于12个月的基本工资(或者，对于Cory先生来说，是18个月的基本工资)和按比例分配的目标奖金；
	(Ii)	眼镜蛇的承保期限为12个月(如果是科里先生，则为18个月)；以及
	(三)	加速于终止日期持有的行政人员未归属权益奖励的归属50%，任何受业绩为基础的归属条件约束的未完成权益的视为目标实现，以及自终止日期起12个月内执行人员权益奖励的持续可行使性。

	(i)	100%加速在决定之日持有的高管未归属股权奖励的归属，任何受基于绩效的归属条件约束的未完成权益的视为目标实现，以及高管股权奖励自终止之日起12个月的持续可行使性；
	(Ii)	支付的金额相当于18个月的基本工资(或科里先生的情况下为24个月)和按比例分配的目标奖金；以及
	(三)	眼镜蛇的承保期限为18个月(对于科里先生，则为24个月)。

	艾格生物制药公司

日期：2019年11月7日	依据：	/s/David A.Cory
		大卫·A·科里
		董事、总裁兼首席执行官
		(首席行政主任)

	艾格生物制药公司

日期：2019年11月7日	依据：	/s/Sriram Ryali
		Sriram Ryali
		首席财务官
		(首席财务官)

	9月30日			12月31日
	2019			2018
长期债务面值	$	30,000		$	25,000
退场费		3,277			1,960
与退出费、债务发行成本和贷款相关的未摊销债务折扣发起费		(3,075	)		(1,340	)
长期债务，净额	$	30,202		$	25,620

	截至9月30日的三个月，		截至9月30日的9个月，
	2019	2018	2019		2018
预期期限(年)	6.02-6.08	—	5.27-6.08		5.27-6.08
合同期限(年)	—	—		10.00		10.00
波动率	74.19%-75.70%	—	74.19%-83.19%		84.00%-84.50%
无风险利率	1.42%-1.90%	—	1.42%-2.57%		2.35%-2.68%
股息收益率	—	—	—		—