文件假的--12-31Q3201900010012332019-062019-0100另一种选择是将该协议的研究期限延长至多两个一年，另一个预付费用为每年1，000万美元。002019-08-31千真万确其中一些租约还包括公司选择续订或延长租约五至十年的选择。P5YP2Y000010012332019-01-012019-09-300001001233SGMO：KitepharmaIncMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：SanofiMenger2019-01-012019-09-300001001233SGMO：PfizerSB 525 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证券交易委员会
华盛顿特区20549
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形式10-Q
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(第一标记)
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☑ | 依据1934年证券交易所ACT第13或15(D)条提交的季度报告 |
终了季度(一九二零九年九月三十日)
或
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☐ | 依据1934年证券交易所ACT第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡时期 到
委员会档案编号000-30171
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桑格莫治疗学公司.
(其章程所指明的注册人的确切姓名)
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| | | | |
特拉华州 | | | | 68-0359556 |
(国家或其他司法管辖区) 成立为法团或组织) | | | | (I.R.S.雇主) (识别号) |
| | | | |
501运河大道 | 里士满 | 加利福尼亚 | | 94804 |
(主要行政办公室地址) | | (邮政编码) |
(510) 970-6000
(登记人的电话号码，包括区号)
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根据该法第12(B)节登记的证券： |
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每一班的职称 | | 交易符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
普通股，每股面值0.01美元 | | SGMO | | 纳斯达克全球精选市场 |
用支票标记标明登记人(1)是否已提交1934年“证券法”第13条或第15(D)节规定在过去12个月内提交的所有报告(或要求登记人提交此类报告的较短期限)；(2)在过去90天中，登记人是否一直遵守这类申报要求。是 x/.o
通过检查标记说明注册人是否以电子方式提交了条例S-T(本章第232.405节)规则第四零五条规定提交的每一份交互数据文件(或要求注册人提交此类文件的期限较短)。是 x/.o
通过检查标记表明注册人是大型加速备案者、加速备案者、非加速备案者、较小的报告公司还是新兴的增长公司。见“外汇法”第12b-2条规则中“大型加速备案者”、“加速申报人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。
|
| | | | |
大型加速箱 | ☑ | | 加速机 | o |
非加速滤波器 | o | | 小型报告公司 | ☐ |
| | | 新兴成长型公司 | ☐ |
如果一家新兴成长型公司，请用支票标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守“外汇法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。o
用复选标记表明注册人是否为空壳公司(如“交易法”第12b条第2款所界定)。☐成本x
截至2019年11月1日, 115,937,618发行人普通股的股票每股面值为0.01美元，已发行。
指数
桑格莫治疗学公司
|
| | |
第一部分财务资料 | |
| | |
第1项 | 财务报表(未经审计) | 4 |
| 压缩综合资产负债表2019年9月30日和2018年12月31日 | 4 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月的精简综合业务报表 | 5 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月综合亏损简表 | 6 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日止的三个月和九个月股东权益简表 | 7 |
| 截至2019年9月30日和2018年9月30日止的9个月现金流动汇总表 | 9 |
| 精简合并财务报表附注 | 10 |
第2项 | 管理层对财务状况及经营成果的探讨与分析 | 26 |
第3项 | 市场风险的定量和定性披露 | 33 |
第4项 | 管制和程序 | 33 |
| | |
第二部分.其他资料 | |
| | |
第1项 | 法律程序 | 35 |
项目1A | 危险因素 | 35 |
项目2. | 未登记的股本证券出售和收益的使用 | 67 |
项目3. | 高级证券违约 | 67 |
项目4. | 矿山安全披露 | 67 |
第5项 | 其他资料 | 67 |
第6项 | 展品 | 68 |
| | |
签名 | 69 |
除非另有说明或上下文另有说明，本季度报告(表10-Q)或季度报告中提及“Sangamo”、“Company”、“we”、“us”和“Our”指的是Sangamo治疗公司。和我们的子公司，包括Sangamo治疗公司法国S.A.S.(前身为TxCell S.A.)。
ZFP治疗®，工程基因治疗®，以及开拓性的遗传疗法®是Sangamo治疗公司的注册商标。本季度报告中出现的任何第三方商标、商标和服务标记均属于其各自所有者的财产。
关于前瞻性声明的特别说明
本报告中的一些陈述是对我们的业务、研究、开发和商业化活动、临床试验、运营结果和财务状况的展望。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性声明所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。前瞻性发言可能包括但不限于以下方面的声明：
| |
• | 我们和我们的合作者或战略伙伴的临床前研究和临床试验的开始、范围、进度、入学人数、预期结果和时间； |
| |
• | Sangamo和我们的合作者或战略伙伴利用我们的锌指蛋白(ZFP)技术平台促进产品候选产品开发的治疗和商业潜力，包括我们有效传递锌指核酸酶(ZFNs)和ZFP转录因子(ZFP TFs)的能力，以产生临床效益； |
| |
• | 收购Sangamo治疗公司的好处-法国S.A.S.(前称Txcell S.A.)； |
| |
• | 我们有能力从现有和潜在的新供应商和制造商那里获得足够的临床前和临床用品； |
| |
• | Sangamo和我们的合作者或战略合作伙伴能够使用我们的ZFP技术平台获得并保持对产品候选产品的监管批准； |
| |
• | 我们遵守监管要求、义务和限制对我们业务的影响的能力； |
| |
• | 我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务的能力，包括我们获得开发和使我们的产品候选产品商业化所需的基因转移技术的权利的能力； |
| |
• | 我们估计我们的现金资源是否充足，我们的开支、资本需求和额外融资的需要，以及我们获得额外资金的能力； |
| |
• | 我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。 |
在某些情况下，你可以用“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”和“意志”等词语来识别前瞻性陈述，以及类似的旨在识别前瞻性陈述的表达方式。这些声明反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，并受到风险和不确定因素的影响。考虑到这些风险和不确定性，你不应该过分依赖这些前瞻性的声明.我们在本季度报告的“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的标题下更详细地讨论了其中的许多风险。除法律规定外，我们没有义务更新或修改任何前瞻性声明，以反映新的信息或未来的事件或发展。请读者不要过分依赖前瞻性的陈述，因为这些陈述只在本季度报告的日期使用表10-Q。
第一部分财务资料
桑格莫治疗学公司
压缩合并资产负债表
(未经审计；单位：千)
|
| | | | | | | |
| 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 |
资产 | | | |
流动资产： | | | |
现金和现金等价物 | $ | 114,291 |
| | $ | 140,418 |
|
限制性现金、流动部分 | 2,000 |
| | — |
|
有价证券 | 240,561 |
| | 259,715 |
|
应收利息 | 680 |
| | 375 |
|
应收账款 | 21,953 |
| | 4,673 |
|
预付费用和其他流动资产 | 4,691 |
| | 5,340 |
|
流动资产总额 | 384,176 |
| | 410,521 |
|
非流动有价证券 | 52,789 |
| | — |
|
财产和设备，净额 | 26,516 |
| | 78,723 |
|
无形资产 | 51,741 |
| | 54,243 |
|
善意 | 38,270 |
| | 40,044 |
|
经营租赁使用权资产 | 77,505 |
| | — |
|
其他非流动资产 | 7,725 |
| | 3,364 |
|
非流动限制现金 | 1,500 |
| | 3,500 |
|
总资产 | $ | 640,222 |
| | $ | 590,395 |
|
负债和股东权益 | | | |
流动负债： | | | |
应付帐款和应计负债 | $ | 21,965 |
| | $ | 21,457 |
|
应计补偿和雇员福利 | 11,024 |
| | 9,490 |
|
递延收入 | 47,561 |
| | 47,564 |
|
流动负债总额 | 80,550 |
| | 78,511 |
|
递延收入，非流动收入 | 87,798 |
| | 108,273 |
|
租赁负债的长期部分 | 40,609 |
| | 27,689 |
|
递延所得税 | 6,395 |
| | 6,705 |
|
其他非流动负债 | 5,542 |
| | 1,960 |
|
负债总额 | 220,894 |
| | 223,138 |
|
承付款和意外开支 |
| |
|
股东权益： | | | |
普通股 | 1,158 |
| | 1,022 |
|
额外已付资本 | 1,084,372 |
| | 929,632 |
|
累积赤字 | (661,540 | ) | | (562,696 | ) |
累计其他综合损失 | (4,901 | ) | | (1,440 | ) |
Sangamo治疗公司共计股东权益 | 419,089 |
| | 366,518 |
|
非控股权 | 239 |
| | 739 |
|
股东权益总额 | 419,328 |
| | 367,257 |
|
负债和股东权益共计 | $ | 640,222 |
| | $ | 590,395 |
|
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
精简的业务合并报表
(未经审计；单位：千，但每股数额除外)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
收入 | $ | 21,958 |
| | $ | 23,562 |
| | $ | 47,577 |
| | $ | 57,615 |
|
业务费用： | | | | | | | |
研发 | 36,288 |
| | 28,810 |
| | 107,593 |
| | 81,612 |
|
一般和行政 | 14,918 |
| | 10,993 |
| | 46,633 |
| | 32,381 |
|
业务费用共计 | 51,206 |
| | 39,803 |
| | 154,226 |
| | 113,993 |
|
业务损失 | (29,248 | ) | | (16,241 | ) | | (106,649 | ) | | (56,378 | ) |
利息和其他收入净额 | 1,887 |
| | 3,398 |
| | 6,729 |
| | 6,708 |
|
净损失 | (27,361 | ) | | (12,843 | ) | | (99,920 | ) | | (49,670 | ) |
非控制权益造成的净亏损 | (54 | ) | | — |
| | (179 | ) | | — |
|
Sangamo治疗公司净亏损股东 | $ | (27,307 | ) | | $ | (12,843 | ) | | $ | (99,741 | ) | | $ | (49,670 | ) |
Sangamo公司每股基本和稀释净亏损 阿莫特治疗学公司股东 | $ | (0.24 | ) | | $ | (0.13 | ) | | $ | (0.90 | ) | | $ | (0.52 | ) |
用于计算可归属每股基本净亏损和稀释净亏损的股票 给Sangamo治疗学公司。股东 | 115,710 |
| | 101,725 |
| | 110,837 |
| | 95,165 |
|
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
综合损失合并表
(未经审计；单位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
净损失 | $ | (27,361 | ) | | $ | (12,843 | ) | | $ | (99,920 | ) | | $ | (49,670 | ) |
外币换算调整 | (4,077 | ) | | — |
| | (4,139 | ) | | — |
|
可供出售证券未变现(亏损)收益的变化 | (59 | ) | | (87 | ) | | 678 |
| | 42 |
|
综合损失 | (31,497 | ) | | (12,930 | ) | | (103,381 | ) | | (49,628 | ) |
非控股权综合亏损 | (54 | ) | | — |
| | (179 | ) | | — |
|
可归因于Sangamo治疗公司的综合损失 | $ | (31,443 | ) | | $ | (12,930 | ) | | $ | (103,202 | ) | | $ | (49,628 | ) |
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
股东权益合并简表
(未经审计；单位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2019年9月30日止的三个月 |
| 普通股 | | 额外 已付 资本 | | 累积 赤字 | | 累积 其他 综合 损失 | | 非- 控制 利息 | | 共计 股东‘ 衡平法 |
股份 | | 金额 |
2019年6月30日结余 | 115,603 |
| | $ | 1,156 |
| | $ | 1,078,976 |
| | $ | (634,233 | ) | | $ | (765 | ) | | $ | 614 |
| | $ | 445,748 |
|
在行使股票期权时发行普通股，并与限制性股票单位有关，扣除税额 | 167 |
| | 2 |
| | 702 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 704 |
|
股票补偿 | — |
| | — |
| | 4,701 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 4,701 |
|
收购法国桑加莫的更多股份 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (321 | ) | | (321 | ) |
与Sangamo法国收购有关的发行费用 | — |
| | — |
| | (7 | ) | | — |
| | — |
| | — |
| | (7 | ) |
外币换算调整 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (4,077 | ) | | — |
| | (4,077 | ) |
有价证券未变现净亏损 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (59 | ) | | — |
| | (59 | ) |
净损失 | — |
| | — |
| | — |
| | (27,307 | ) | | — |
| | (54 | ) | | (27,361 | ) |
2019年9月30日结余 | 115,770 |
| | $ | 1,158 |
| | $ | 1,084,372 |
| | $ | (661,540 | ) | | $ | (4,901 | ) | | $ | 239 |
| | $ | 419,328 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2019年9月30日止的9个月 |
| 普通股 | | 额外 已付 资本 | | 累积 赤字 | | 累积 其他 综合 损失 | | 非- 控制 利息 | | 共计 股东‘ 衡平法 |
股份 | | 金额 |
2018年12月31日结余 | 102,188 |
| | $ | 1,022 |
| | $ | 929,632 |
| | $ | (562,696 | ) | | $ | (1,440 | ) | | $ | 739 |
| | $ | 367,257 |
|
2019年1月1日ASC主题842的累积效应调整 | — |
| | — |
| | — |
| | 897 |
| | — |
| | — |
| | 897 |
|
在行使股票期权时发行普通股，并与限制性股票单位有关，扣除税额 | 800 |
| | 8 |
| | 3,355 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 3,363 |
|
根据员工股票购买计划发行普通股 | 132 |
| | 1 |
| | 1,138 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 1,139 |
|
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本 | 12,650 |
| | 127 |
| | 136,181 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 136,308 |
|
股票补偿 | — |
| | — |
| | 14,091 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 14,091 |
|
收购Txcell的更多股份 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (321 | ) | | (321 | ) |
与收购Txcell有关的发行成本 | — |
| | — |
| | (25 | ) | | — |
| | — |
| | — |
| | (25 | ) |
外币换算调整 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (4,139 | ) | | — |
| | (4,139 | ) |
有价证券未实现净收益 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 678 |
| | — |
| | 678 |
|
净损失 | — |
| | — |
| | — |
| | (99,741 | ) | | — |
| | (179 | ) | | (99,920 | ) |
2019年9月30日结余 | 115,770 |
| | $ | 1,158 |
| | $ | 1,084,372 |
| | $ | (661,540 | ) | | $ | (4,901 | ) | | $ | 239 |
| | $ | 419,328 |
|
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
股东权益合并简表(续)
(未经审计；单位：千)
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2018年9月30日止的三个月 |
| 普通股 | | 额外 已付 资本 | | 累积 赤字 | | 累积 其他 综合 损失 | | 非- 控制 利息 | | 共计 股东‘ 衡平法 |
股份 | | 金额 |
2018年6月30日结余 | 101,624 |
| | $ | 1,016 |
| | $ | 918,197 |
| | $ | (531,189 | ) | | $ | (157 | ) | | $ | — |
| | $ | 387,867 |
|
在行使股票期权时发行普通股，并与限制性股票单位有关，扣除税额 | 216 |
| | 2 |
| | 1,157 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 1,159 |
|
股票补偿 | — |
| | — |
| | 3,810 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 3,810 |
|
有价证券未变现净亏损 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | (87 | ) | | — |
| | (87 | ) |
净损失 | — |
| | — |
| | — |
| | (12,843 | ) | | — |
| | — |
| | (12,843 | ) |
2018年9月30日结余 | 101,840 |
| | $ | 1,018 |
| | $ | 923,164 |
| | $ | (544,032 | ) | | $ | (244 | ) | | $ | — |
| | $ | 379,906 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2018年9月30日止的9个月 |
| 普通股 | | 额外 已付 资本 | | 累积 赤字 | | 累积 其他 综合 损失 | | 非- 控制 利息 | | 共计 股东‘ 衡平法 |
股份 | | 金额 |
2017年12月31日结余 | 85,598 |
| | $ | 856 |
| | $ | 682,809 |
| | $ | (495,479 | ) | | $ | (286 | ) | | $ | — |
| | $ | 187,900 |
|
2018年1月1日ASC话题606的累积效应调整 | — |
| | — |
| | — |
| | 1,117 |
| | — |
| | — |
| | 1,117 |
|
在行使股票期权时发行普通股，并与限制性股票单位有关，扣除税额 | 1,922 |
| | 18 |
| | 13,678 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 13,696 |
|
根据员工股票购买计划发行普通股 | 163 |
| | 2 |
| | 688 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 690 |
|
在公开发行中发行普通股，扣除发行成本 | 14,157 |
| | 142 |
| | 215,615 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 215,757 |
|
股票补偿 | — |
| | — |
| | 10,374 |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 10,374 |
|
有价证券未实现净收益 | — |
| | — |
| | — |
| | — |
| | 42 |
| | — |
| | 42 |
|
净损失 | — |
| | — |
| | — |
| | (49,670 | ) | | — |
| | — |
| | (49,670 | ) |
2018年9月30日结余 | 101,840 |
| | $ | 1,018 |
| | $ | 923,164 |
| | $ | (544,032 | ) | | $ | (244 | ) | | $ | — |
| | $ | 379,906 |
|
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
合并现金流量表
(未经审计；单位：千)
|
| | | | | | | |
| 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 |
业务活动： | | | |
净损失 | $ | (99,920 | ) | | $ | (49,670 | ) |
调整数，将净损失与业务活动提供的现金净额(用于)进行核对： | | | |
折旧和摊销 | 2,742 |
| | 1,668 |
|
有价证券折价摊销 | (3,715 | ) | | (4,043 | ) |
免费股份收益 | (488 | ) | | — |
|
股票补偿 | 14,091 |
| | 10,374 |
|
租约终止净损失 | 218 |
| | — |
|
其他 | (29 | ) | | 715 |
|
经营资产和负债变动净额： | | | |
应收利息 | (305 | ) | | (443 | ) |
应收账款 | (17,280 | ) | | (2,225 | ) |
预付费用和其他资产 | (4,734 | ) | | (1,851 | ) |
经营租赁使用权资产 | 3,796 |
| | — |
|
应付帐款和应计负债 | (1,753 | ) | | 789 |
|
应计补偿和雇员福利 | 1,608 |
| | 1,127 |
|
递延收入 | (20,477 | ) | | 118,540 |
|
租赁负债的长期部分 | (920 | ) | | — |
|
其他非流动负债 | 3,580 |
| | 1,730 |
|
业务活动提供的现金净额(用于) | (123,586 | ) | | 76,711 |
|
投资活动： | | | |
购买有价证券 | (321,390 | ) | | (451,239 | ) |
有价证券到期日 | 292,147 |
| | 230,547 |
|
购置财产和设备 | (13,894 | ) | | (15,028 | ) |
增购法国桑加莫股份 | (262 | ) | | — |
|
其他投资 | — |
| | (5,221 | ) |
用于投资活动的现金净额 | (43,399 | ) | | (240,941 | ) |
筹资活动： | | | |
普通股公开发行所得，扣除发行成本 | 136,308 |
| | 215,757 |
|
与股权净结算有关的税款 | (388 | ) | | (83 | ) |
发行普通股的收益 | 4,890 |
| | 14,469 |
|
筹资活动提供的现金净额 | 140,810 |
| | 230,143 |
|
汇率变动的影响 | 48 |
| | — |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增(减少) | (26,127 | ) | | 65,913 |
|
现金、现金等价物和限制性现金，期初 | 143,918 |
| | 53,326 |
|
现金、现金等价物和限制性现金，期末 | $ | 117,791 |
| | $ | 119,239 |
|
补充披露非现金活动： | | | |
未付债务中包括的财产和设备 | $ | 4,257 |
| | $ | 5,813 |
|
以租赁债务换取的使用权资产 | $ | 29,647 |
| | $ | — |
|
见所附精简合并财务报表的说明。
桑格莫治疗学公司
精简合并财务报表附注
2019年9月30日
(未经审计)
附注1-重要会计政策的组织、列报依据和摘要
概述
桑格莫治疗学公司(“Sangamo”或“Company”)于1995年6月在特拉华州注册，改名为Sangamo生物科学公司。2017年1月。Sangamo致力于研究、开发和商业化新的治疗策略，以满足未满足的医疗需求。Sangamo的基因组编辑和基因调控技术平台是通过一种被称为锌指DNA结合蛋白(ZFPs)的转录因子的工程来实现的。Sangamo技术的潜在应用包括人类治疗学的发展、植物农业和提高药物蛋白质的生产。
提出依据
所附未经审计的精简合并财务报表是根据美利坚合众国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)为中期财务信息编制的，并根据证券和交易委员会(“SEC”)的规则和条例编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表所需的所有信息和脚注。管理层认为，所有被认为是公平列报所必需的调整(包括正常的经常性调整)都已包括在内。的经营结果三九结束的几个月2019年9月30日并不一定表示预期的结果。2019年12月31日。汇总综合资产负债表数据2018年12月31日是根据Sangamo关于表10-K的年度报告所载经审计的合并财务报表得出的2018年12月31日(“2018美国证券交易委员会(SEC)于2019年3月1日提交的年度报告。所附的精简合并财务报表和相关财务信息应与已审计财务报表及其附注一并阅读。2018年12月31日，包括在2018年度报告。
估计数的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表需要管理层作出影响财务报表和所附附注中所报告数额的估计和假设。管理层不断评估其评估，包括关键的会计政策或与收入确认、临床试验权责发生制、资产和负债公允价值(包括收购)和基于股票的薪酬有关的估算。估计数是根据历史经验和公司认为在当时情况下是合理的其他特定市场和其他有关假设作出的，这些假设的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断的基础。实际结果可能与这些估计不同。2019年3月，该公司记录了与辉瑞公司(Pfizer Inc.)的血友病A合作协议有关的估计变化对收入的调整。(“辉瑞”)。这一调整是2019年第一季度项目范围扩大和相应费用增加的直接结果，这导致按比例衡量业绩的措施减少。这一调整减少了收入$3.0百万，增加净损失$3.0百万美元使公司每股基本净亏损增加$0.03为九结束的几个月2019年9月30日.
外币换算
该公司的外国子公司的功能货币主要是欧元。以外币计价的资产和负债按资产负债表日的汇率折算成美元。外币折算调整记作股东权益内累积的其他综合收益(损失)(“AOCI”)的一个组成部分。本公司外国子公司的收入和费用按交易发生期间的每月平均汇率折算。外币交易损益记作利息和其他收入净额，记入公司精简的综合业务报表。
改叙
所附的精简综合财务报表中的某些前期数额已重新分类，以符合本期列报方式。这些改叙对报告的业务结果没有影响。公司重新分类$0.6百万美元从无形资产到精简综合资产负债表上的其他非流动资产2018年12月31日.
现金及现金等价物
Sangamo考虑所有高流动性的投资，其原始到期日为三个月或更短的时间在购买日期为现金等价物。现金和现金等价物包括现金、活期货币市场账户存款和商业票据。
有价证券
Sangamo将其有价证券归类为可供出售的证券，并根据报价或几乎相同资产的可观测市场投入，以估计公允价值记录其投资，并将未实现的持有损益包括在AOCI中。
公司的投资受到定期的减值审查。公司确认减值费用，如果是实质性的；当其投资的公允价值低于成本基础被认为是非临时性的。公司在决定是否确认减值费用时，考虑各种因素，包括公允价值低于公司成本基础的时间和程度、被投资方的财务状况和近期前景以及公司持有投资一段时间的意图和能力，足以使市场价值得到任何预期的恢复。可供销售证券的已实现损益包括在其他收入净额中，这些收入是用特定的识别方法确定的。
持续经营
Sangamo目前正致力于一系列涉及实验技术的长期开发项目。这些项目可能需要数年的时间和大量的支出才能完成，最终可能会失败。该公司计划用可用的现金资源、合作和战略伙伴关系基金、研究赠款和发行股票或债务证券为业务提供资金。Sangamo认为，截至目前为止，它的可用现金、现金等价物和投资2019年9月30日，以及预期从合作、战略伙伴关系和研究赠款中获得的收入，至少在财务报表发布之日起的12个月内足以为其业务提供资金。桑格莫将需要额外的财政资源，以完成其产品的开发和商业化，包括ZFP治疗产品。额外的资本可能无法按照公司可以接受的条款获得，或者根本无法获得。如果没有足够的资金，或者潜在资金来源的条款不利，公司开发其技术和ZFP治疗产品的业务和能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售都可能导致对公司股东的稀释，任何债务融资都可能包括限制公司业务的契约。
风险集中
现金、现金等价物和有价证券是由金融工具组成的，这些金融工具可能使公司面临集中的信贷风险，其范围应达到精简的综合资产负债表中记录的公允价值。该公司投资的现金，不需要立即运作的需要，主要是高流动性的工具，承担最小的风险。该公司制定了有关证券质量、多样化和到期日的指导方针，使公司能够管理其信用风险。如果持有现金、现金等价物和投资的金融机构以及投资发行者发生违约，该公司将面临信用风险，这些风险记录在精简的综合资产负债表上。
公司在运作中使用的某些材料和关键部件是通过单一供应商获得的。由于关键部件和材料的供应商必须在向美国食品药品监督管理局提交的新药品调查申请中指定，因此，如果需要新供应商的资格，可能会出现重大延误。如果公司供应商的材料因任何原因而中断，公司可能无法为临床试验提供任何产品候选品。
公允价值计量
包括现金和现金等价物、应收账款、应付帐款和应计负债在内的金融工具的账面金额由于期限短而近似公允价值。有价证券按其估计公允价值列报。自由股票资产/负债使用二项式-格点定价模型进行衡量，并根据需要审查和调整每一报告期，并预期将接近公允价值。
租赁
公司通过评估一项安排是否包含已识别的资产以及它是否有权控制已识别的资产，来确定一项安排在开始时是否是或包含一项租赁。使用权(“ROU”)资产代表公司在租赁期间使用基础资产的权利，而租赁负债则代表公司对租赁所产生的租赁付款的义务。租赁负债是根据租赁期内未来租赁付款的现值在租赁开始日期确认的。rou资产是以租赁负债的计量为基础的，还包括
在租赁开始之前或开始时支付的租金，并酌情不包括租赁奖励措施和发生的初始直接费用。
由于公司租约中的隐含利率通常不为人所知，因此，公司在确定剩余租赁付款的现值时，根据租赁开始日期的现有信息，使用其增量借款利率。递增借款利率是对公司在类似的经济环境下，在租赁期限内以抵押方式借入相当于租赁付款的贷款开始时将产生的利率的估计。公司在计算增量借款利率时，会考虑其信用风险、租赁期限、租赁总额，并根据需要调整抵押品的影响。在合理地确定公司将行使任何此类选择时，租约条款可能包括延长或终止租约的选择。本公司经营租赁的租金费用在租赁期限内以直线确认.
本公司已选择不分开租赁和非租赁组成部分的房地产和复印机租赁，因此，任何租赁和非租赁组成部分作为一个单一的租赁组成部分。公司亦选择不对任何为期12个月或以下的租契适用认可规定，亦不包括购买公司合理肯定会行使的基础资产的选择权。
收入确认
自2018年1月1日起，该公司通过了“会计准则编纂”(“ASC”)的规定-606与客户签订合同的收入(“ASC主题606”)采用修改后的追溯方法，导致其会计政策发生变化，用于确认收入。ASC主题606建立了一个统一的模型，以确定如何识别收入。
该公司的合同收入包括战略伙伴关系、合作协议、研究活动赠款和许可证。研究和许可协议通常包括预先签署或许可证费用、费用偿还、研究服务、最低分许可证费、里程碑付款和未来被许可人产品销售的版税。公司有固定的和可变的考虑。不可退还的前期费用和研发活动的资金被认为是固定的，而里程碑付款则被确定为可变的考虑因素。Sangamo的研究补助金通常是多年期协议，并按照赠款协议的条款规定，用于偿还符合条件的研究和开发费用。研究补助金协议下的收入在发生相关的合格研究费用时予以确认。递延收入是指研究或许可付款中收到和发生但未获得的部分。
在确定在履行其协议义务时应确认的适当收入数额时，公司执行以下步骤：(一)确定合同中承诺的货物或服务；(二)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括在合同中它们是否不同；(三)交易价格的计量，包括对可变考虑的限制；(四)根据估计的销售价格将交易价格分配给履约义务；(五)在(或AS)公司满足每项履约义务时确认收入。
履约义务是合同中向客户转让一种独特的货物或服务的承诺，是ASC主题606中的计算单位。本公司的业绩义务包括许可证权利、开发服务和与法规提交和批准过程相关的服务。研究服务的收入是根据战略伙伴关系协议获得的，合作通常被确认为服务的提供，而来自不可退还的预付费用的收入则在一段时间内通过使用输入方法或在假定在一段时间内平均地履行业绩义务时(或当实体有随时准备的义务时)来衡量实现相关绩效义务的进展情况来确认。 需要作出重大的管理判断，以确定一项安排所需的努力程度和公司预期在该安排下完成其履约义务的期限，其中可能包括人事费用的偿还率、外部可偿还费用、估计的执行期间和估计履行履约义务的进展情况。如果公司无法合理估计其履约义务何时完成或变得无关紧要，则将收入确认推迟到公司能够合理作出这种估计。该公司在交易价格中包括估计可变因素的不受约束的金额。交易价格中包括的数额仅限于可能不会发生确认的累积收入大幅度逆转的数额。在每个随后的报告期结束时，公司重新评估包括在交易价格和任何相关约束中的估计可变因素，并在必要时调整其对整个交易价格的估计。然后，在剩余的估计业绩期内，使用累积追赶法确认收入。每季度对业绩和项目成本(如人员和制造成本)进行评估，并根据需要对其进行调整，以反映公司目前关于交付成果时间的假设。
作为对这些安排的会计核算的一部分，公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。公司使用密钥
确定独立销售价格的假设，其中可能包括预测的收入、发展时间表、人员费用偿还率、贴现率以及技术和监管成功的可能性。这些安排下的相关费用和支出历来接近确认的收入。
为九结束的几个月2019年9月30日，与Kite制药公司有关的收入。(“风筝”)，吉列科学公司，Bioverativ公司(现为赛诺菲公司的全球业务部门)的全资子公司。(“赛诺菲”)，以及该公司与辉瑞的血友病合作协议55%, 29%和11%分别占公司总收入的比例。为三结束的几个月2019年9月30日、与Kite、赛诺菲和该公司血友病相关的收入--与辉瑞的合作协议40%, 40%和16%分别占公司总收入的比例。在九结束的几个月2018年9月30日与辉瑞、凯特和赛诺菲的合作协议46%, 29%和19%分别占公司总收入的比例。为三结束的几个月2018年9月30日与辉瑞、凯特和赛诺菲的合作协议44%, 38%和10%分别占公司总收入的比例。合作产生的应收款通常没有担保，集中在生物制药行业。因此，该公司可能面临通常与生物制药公司相关的信用风险，或特定于其合作协议的风险。到目前为止，该公司尚未遭受与这些应收账款有关的任何损失。
根据合同或赠款安排从第三方收到的资金记作收入，如果公司被视为该安排的主要参与者，因为合同或赠款下的活动是公司发展计划的一部分。收到的合同资金不予退还，并在相关的合格研究和开发费用发生时予以确认，并有合理的保证将收到这些资金。预收资金记作递延收入。
最近的会计公告
最近通过
简化披露
2018年8月，美国证交会通过了对“证券法”第33-10532号公告中某些披露要求的修正，披露更新和简化，最新情况。这些修正案消除、修改或纳入了SEC的其他要求，某些披露规则。修正案之一是要求在表10-Q的季度报告中对中期财务报表中的股东权益变化进行分析。这种分析可以作为脚注或单独的说明提出，是目前和比较季度和今年迄今的中期所需要的。该修正案适用于2018年11月5日或之后提交的所有文件。因此，该公司于2018年11月5日通过了这些SEC修正案，并在本中期财务报表中对股东权益的变化进行了分析。2019年9月30日和2018在本季度报告表10-Q。公司通过这些SEC修正案对公司财务状况、经营结果、现金流量或股东权益的报告没有重大影响。
租赁会计
2016年2月，财务会计准则委员会(“FASB”)发布了“2016年最新会计准则”(“ASU”)-2, 租赁(“ASC主题842”)。ASC主题842修正了租赁会计的若干方面，包括要求承租人将几乎所有期限超过一年的租赁确认为ROU资产和相应的负债，以租赁付款的现值衡量。在2019年1月1日，该公司采用了ASC主题842，采用了修正的回顾性方法，并进行了累积效应调整。$0.9百万美元反映为截至通过之日累计赤字期初余额的减少。的结果三九结束的几个月2019年9月30日在ASC主题842下介绍。没有根据以前的租赁指南调整和继续报告前期数额，ASC主题840租赁(“ASC主题840”)。
ASC主题842提供了一些过渡中的可选实用权宜之计。该公司选择了实际的权宜之计，不重新评估其先前根据新标准确定租约的结论，不重新评估租赁分类，也不重新评估最初的直接费用。公司没有选择实际的权宜之计，允许事后考虑，这将要求公司在生效日期之前根据所有事实和情况重新评估其租赁期限，也没有选择与土地地役权有关的实际权宜之计，因为这不适用于目前的合同组合。
截至2019年1月1日，ASC主题842的通过对所附的精简综合资产负债表的影响如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | |
| 2018年12月31日 | | 应付的调整数 收养 ASC主题842 | | (一九二零九年一月一日) |
资产： | | | | | |
财产和设备，净额 | $ | 78,723 |
| | $ | (62,500 | ) | | $ | 16,223 |
|
经营租赁使用权资产 | — |
| | 8,753 |
| | 8,753 |
|
预付租金 | — |
| | 36,025 |
| | 36,025 |
|
| | | | | |
负债： | | | | | |
经营租赁负债-流动(1) | — |
| | 1,408 |
| | 1,408 |
|
递延租金(1) | 271 |
| | (271 | ) | | — |
|
配套租赁义务(2) | 27,689 |
| | (27,689 | ) | | — |
|
经营租赁负债-长期(2) | — |
| | 7,933 |
| | 7,933 |
|
| | | | | |
累积赤字 | (562,696 | ) | | 897 |
| | (561,799 | ) |
___________________
| |
(1) | 经营租赁负债-当期和递延租金包括在精简的综合资产负债表上的应付帐款和应计负债中。 |
| |
(2) | 合编的综合资产负债表中的长期租赁负债中包括建造-适应租赁义务和运营租赁负债。 |
由于采用ASC主题842所作的调整主要与确认经营租赁ROU资产和公司租赁的经营租赁负债有关。此外，由于采用了ASC主题842，使ASC主题840下的两份租约的按需建造部分的会计核算改为根据ASC主题842项下的租赁，因此，公司取消了财产和设备中包括的建筑物外壳的估计公允价值。2018年12月31日，因为在ASC主题840下，该公司被视为拥有这些建筑物。有关构建到适合的属性的更多讨论，请参见“注7-财产和设备，净额“本公司的合并财务报表载于其截至年度的10-K表格年报内。2018年12月31日于2019年3月1日向美国证交会提交。有关租约的说明，见“附注7”。-承付款和意外开支-租赁“在这些精简的合并财务报表中。
尚未通过
协作安排
2018年11月，FASB发布ASU 2018-18，协作安排(ASC主题808)：澄清主题808与主题606之间的相互作用(“ASC主题808”)，其中明确指出，当交易对手是客户时，协作安排参与者之间的某些交易应在ASC主题606下核算。此外，ASC主题808规定，如果交易对手不是交易的客户，则该实体不得将合作安排中的交易考虑作为与客户的合同收入。本指引将于2020年1月1日起对本公司生效。该公司目前正在评估采用这一标准对其合并财务报表的影响。
商誉减值测试
2017年1月，FASB发布了2017年ASU编号。-4, 无形资产-商誉和其他(主题350)：简化商誉损害测试(“ASU 2017”)-4“)新指南通过消除步骤简化了随后的善意度量。2从商誉减值测试。ASU 2017-4要求商誉减值是指报告单位的账面金额超过公允价值的数额，不得超过其商誉的账面金额。ASU 2017-4要求提前申请，自2019年12月15日起生效。ASU 2017-4将要求公司自2020年起修改确定任何商誉减值的方法。
附注2-公允价值计量
公司按公允价值定期计量某些金融资产和负债，包括现金等价物、可供出售的有价证券和免费股票资产/负债。公允价值是根据三个层次来确定的。
在公允价值计量和披露的权威指导下，将用于计量公允价值的投入列为优先事项，其等级如下：
一级：活跃市场未经调整的报价，在计量日可用于相同、不受限制的资产或负债；
二级：非活跃市场的报价或直接或间接可在资产或负债的整个时期内可观察到的投入；以及
第三级：要求投入对公允价值计量具有重要意义且不可观测的价格或估价技术(即，得到很少或根本没有市场活动的支持)。
公司现金等价物、可供出售的有价证券和免费股票资产/负债的公允价值计量在公允价值等级范围内按以下级别确定(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 2019年9月30日
公允价值计量 |
| 共计 | | 一级 | | 2级 | | 三级 |
资产： | | | | | | | |
现金等价物： | | | | | | | |
货币市场基金 | $ | 77,213 |
| | $ | 77,213 |
| | $ | — |
| | $ | — |
|
共计 | 77,213 |
| | 77,213 |
| | — |
| | — |
|
有价证券： | | | | | | | |
商业票据证券 | 180,812 |
| | — |
| | 180,812 |
| | — |
|
公司债务证券 | 71,114 |
| | — |
| | 71,114 |
| | — |
|
美国政府支持的实体债务证券 | 41,424 |
| | — |
| | 41,424 |
| | — |
|
共计 | 293,350 |
| | — |
| | 293,350 |
| | — |
|
现金等价物和有价证券共计 | $ | 370,563 |
| | $ | 77,213 |
| | $ | 293,350 |
| | $ | — |
|
| | | | | | | |
自由股资产 | $ | 239 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 239 |
|
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 2018年12月31日
公允价值计量 |
| 共计 | | 一级 | | 2级 | | 三级 |
资产： | | | | | | | |
现金等价物： | | | | | | | |
货币市场基金 | $ | 103,291 |
| | $ | 103,291 |
| | $ | — |
| | $ | — |
|
共计 | 103,291 |
| | 103,291 |
| | — |
| | — |
|
有价证券： | | | | | | | |
商业票据证券 | 177,224 |
| | — |
| | 177,224 |
| | — |
|
公司债务证券 | 63,870 |
| | — |
| | 63,870 |
| | — |
|
美国政府支持的实体债务证券 | 18,621 |
| | — |
| | 18,621 |
| | — |
|
共计 | 259,715 |
| | — |
| | 259,715 |
| | — |
|
现金等价物和有价证券共计 | $ | 363,006 |
| | $ | 103,291 |
| | $ | 259,715 |
| | $ | — |
|
负债： | | | | | | | |
自由股份责任 | $ | 154 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 154 |
|
现金等价物和有价证券
该公司一般将其有价证券归类为二级证券。当使用在活跃程度较低的市场中交易的相同证券的可观测市场价格时，证券被归类为二级证券。当没有相同证券的可观测市场价格时，这些工具的定价采用基准曲线、同类证券的基准、部门分组、矩阵定价和估值模型。这些估值模型属于定价提供者或经纪商所有，并包含了一些投入，包括按大致优先顺序列出的投入：基准收益率、报告交易、经纪人/交易商报价、发行人利差、双边市场、基准证券、投标、报价和参考数据，包括市场研究出版物。对于某些安全类型，可能会使用额外的输入，或者某些标准输入可能不适用。
评估人员可以根据市场情况，在任何特定的一天为任何证券确定不同的输入优先顺序，而并非所有列出的投入都可用于任何一天的每次安全评估的评估过程中。
免费股票资产/负债
由于2018年7月20日达成了收购TxCell S.A.的股份协议(SPA)。(“Txcell”或“Sangamo France”)(见注10-收购Sangamo治疗公司法国S.A.S.)，公司与大约477,000Txcell的“自由股”，根据该股，公司有权向其持有人购买此类股份(看涨期权)，并有权在2021年中期(看跌期权)期间不时向本公司出售这些股份。该公司最初记录的负债$0.2百万美元在收购日期。看跌期权被划分为公允价值等级的第三级，因为公司使用了涉及一定市场条件的二项式-格点定价模型(MonteCarlo模拟模型)来估计期权的公允价值。该模拟模型中使用的假设每季度进行一次审查，并根据需要进行调整。随后，自由股公允价值的变动记录在精简的业务综合报表中，并记录在一般费用和行政费用中。在截至2019年9月30日的三个月内，该公司大约收购了111,000股份477,000现金支付的免费股票总额$0.3百万在行使看跌期权时。截至2019年9月30日366,000自由股票仍然发行，并可由本公司购买。
免费股票的负债大约是$0.2百万美元在…2018年12月31日公司确认了一项收益，这是由于自由股的公允价值增加了大约$0.5百万美元为九结束的几个月2019年9月30日，由大约$0.1百万在2019年9月购买的股票，使余额约为资产$0.2百万美元在…2019年9月30日.
|
| | | | | | | | |
自由股估值假设： |
| 九月三十日
2019 |
| 2018年12月31日 |
桑加莫股票价格(美元) |
| $ | 9.05 |
|
| $ | 11.48 |
|
股票价格(欧元) |
| € | 2.23 |
|
| € | 2.58 |
|
欧元/美元汇率 |
| 0.91 |
|
| 0.87 |
|
Sangamo与Txcell股价的相关估计 |
| 100.0% |
|
| — |
|
桑加莫股票价格(美元)波动率估计 |
| 75.0% |
|
| 79.9% |
|
Txcell股票价格(EUR)波动率估计 |
| 75.0% |
|
| 8.6% |
|
欧元/美元汇率波动估计 |
| 6.8% |
|
| 7.7% |
|
按预期行使日期计算的无风险利率和债务成本 |
| 千变万化 |
|
| 千变万化 |
|
附注3-现金和有价证券
现金、现金等价物和限制性现金
汇总综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与所附现金流量表中所报告的数额的对账情况如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 | | 九月三十日
2018 | | 十二月三十一日
2017 |
现金和现金等价物 | $ | 114,291 |
| | $ | 140,418 |
| | $ | 39,298 |
| | $ | 49,826 |
|
限制现金包括在限制现金中，当期部分 | 2,000 |
| | — |
| | — |
| | — |
|
限制现金包括在非流动限制现金中 | 1,500 |
| | 3,500 |
| | 79,941 |
| | 3,500 |
|
现金、现金等价物和限制性现金-在所附现金流量表中报告的现金等价物和限制性现金 | $ | 117,791 |
| | $ | 143,918 |
| | $ | 119,239 |
| | $ | 53,326 |
|
限制现金包括一张信用证$3.5百万美元作为布里斯班租约的押金$2.0百万于2019年10月获释。
现金等价物和可供出售的证券
下表概述了公司的现金等价物和可供出售的证券(单位：千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 摊销 成本 | | 毛额 未实现 收益 | | 毛额 未实现 (损失) | | 估计值 公允价值 |
2019年9月30日 | | | | | | | | |
资产 | | | | | | | | |
现金等价物： | | | | | | | | |
货币市场基金 | | $ | 77,213 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 77,213 |
|
共计 | | 77,213 |
| | — |
| | — |
| | 77,213 |
|
可供出售的证券： | | | | | | | | |
商业票据证券 | | 180,590 |
| | 224 |
| | (2 | ) | | 180,812 |
|
公司债务证券 | | 70,947 |
| | 167 |
| | — |
| | 71,114 |
|
美国政府支持的实体债务证券 | | 41,394 |
| | 30 |
| | — |
| | 41,424 |
|
共计 | | 292,931 |
| | 421 |
| | (2 | ) | | 293,350 |
|
现金等价物和可供出售的证券总额 | | $ | 370,144 |
| | $ | 421 |
| | $ | (2 | ) | | $ | 370,563 |
|
| | | | | | | | |
2018年12月31日 | | | | | | | | |
资产 | | | | | | | | |
现金等价物： | | | | | | | | |
货币市场基金 | | $ | 103,291 |
| | $ | — |
| | $ | — |
| | $ | 103,291 |
|
共计 | | 103,291 |
| | — |
| | — |
| | 103,291 |
|
可供出售的证券： | | | | | | | | |
商业票据证券 | | 177,353 |
| | — |
| | (129 | ) | | 177,224 |
|
公司债务证券 | | 63,981 |
| | — |
| | (111 | ) | | 63,870 |
|
美国政府支持的实体债务证券 | | 18,640 |
| | — |
| | (19 | ) | | 18,621 |
|
共计 | | 259,974 |
| | — |
| | (259 | ) | | 259,715 |
|
现金等价物和可供出售的证券总额 | | $ | 363,265 |
| | $ | — |
| | $ | (259 | ) | | $ | 363,006 |
|
按合同期限计算的可供出售的投资的公允价值如下(千)：
|
| | | | | | | | |
| | 九月三十日
2019 | | 十二月三十一日
2018 |
在一年或更短的时间内到期 | | $ | 240,561 |
| | $ | 259,715 |
|
一年至五年后到期 | | 52,789 |
| | — |
|
共计 | | $ | 293,350 |
| | $ | 259,715 |
|
公司不其可供出售的证券的实际损失三九结束的几个月2019年9月30日或2018。Sangamo有意愿和能力将其投资保持一段时间，足以使市场价值出现任何预期的复苏。不在这两种情况下，投资都不是暂时受损。2019年9月30日或2018年12月31日.
附注4-每股基本和稀释净亏损
Sangamo治疗公司每股基本净亏损股东的计算方法是将Sangamo治疗公司的净亏损除以。股东按该期间普通股的加权平均数量发行.可归因于Sangamo治疗公司的每股稀释净亏损股东按Sangamo治疗公司的净亏损除以计算。持股人按该期间普通股和潜在稀释证券的加权平均数计算。
股票期权和限制性股票单位(“RSU”)发行的股份总数和雇员股票购买计划(ESPP)股份都是反稀释的，在计算SANGAMO治疗公司的稀释净亏损时不考虑这些股份。股东。股票期权及RSU已发行股票及ESPP股份2019年9月30日和2018全数10,370,481和8,770,775分别。
附注5-主要客户、伙伴关系和战略联盟
凯特制药公司
2018年2月，该公司与Kite签订了一项全球合作和许可协议，并于2019年9月对该协议进行了修订和重申，目的是研究、开发和商业化潜在的癌症工程细胞疗法。在这一合作中，Sangamo正与Kite合作开展一项研究项目，根据该项目，公司正在设计ZFN和病毒载体，以破坏和插入某些基因到T细胞和自然杀伤细胞(“NK-细胞”)中，包括插入编码嵌合抗原受体、T细胞受体和NK-细胞受体的基因，这些基因直接指向相互商定的目标。凯特负责所有最终产品的临床开发和商业化，并宣布他们预计将在2020年启动一项临床试验，评估抗CD 19 CAR-T细胞疗法-基因异基因抗CD 19 CAR-T细胞疗法-凯特-037。风筝协议书于(2018年4月5日).
根据本协议的条款，本公司授予Kite在公司相关专利和技术的范围内独家的、具有特许权的、在全球范围内可分许可的许可证，以开发、制造和商业化用于治疗癌症的特定细胞治疗产品，这些产品可能是研究项目产生的，并且是经过工程设计的。体外利用选定的锌指核酸酶(ZFNs)和病毒载体，表达针对候选靶点的嵌合抗原受体(CARS)、T细胞受体(TCRs)或NK细胞受体(NKRs)。
在研究计划期间，除本协议另有例外情况外，本公司禁止为治疗癌症而研究、开发、制造及商业化任何细胞治疗产品。体外基因组编辑，表达一种CAR、TCR或NKR，它指向在人类癌细胞上或在癌细胞中表达的目标。在研究项目结束后，除本协议外，除某些例外情况外，本公司将被禁止为治疗癌症而开发、制造和商业化任何细胞治疗产品。体外基因组编辑，表达针对候选目标的CAR、TCR或NKR。
在2018年4月生效后，该公司收到了$150.0百万美元风筝的前期付款。此外，Kite将偿还公司开展联合研究计划的直接费用，Kite将负责所有后续的开发、生产和任何许可产品的商业化。Sangamo也有资格获得以开发和销售为基础的里程碑付款，总计可以达到$3.0110亿美元如果实现了本协议中规定的所有里程碑。在这个数额中，大约$1.2610亿美元涉及特定研究、临床开发、监管和第一次商业销售里程碑的实现，以及大约$1.7510亿美元与实现指定的销售为基础的里程碑有关，如果全球许可产品的年净销售额达到指定水平。每个基于开发和销售的里程碑付款都必须支付：(I)每个许可产品只支付一次相应的里程碑事件，而不考虑该授权产品实现相关里程碑事件的次数；和(Ii)仅对相关里程碑事件实现的前十次支付，而不管可能达到该里程碑事件的许可产品的数量。此外，该公司将有权获得不断升级的、分级的特许使用费付款，其百分比为个位数，这是基于未来可能出现的全球许可产品净销售额。这些专利使用费将因专利到期、生物相似产品进入市场以及在第三方知识产权的某些许可下支付的费用而减少。
协议中的初步研究条款是六年。凯特可选择将协议的研究期限延长至二额外一年期间，另加预付费用$10.0百万美元每年。本协议规定的所有或有付款，如已获得，将不予退还，也不可抵扣.为了在2019年9月修订和重述协议，该公司与Kite签订了一项新的研究计划，估计可偿还的服务费用约为$3.4百万。本公司根据本协议订立的交易总价为$189.3百万美元的预付许可费。$150.0百万和$39.3百万美元在估计的执行期间，确定的研究项目的可偿还服务费用估计数。此外，该公司完成了对研究期延长选项的假定行使的估计费用，所有里程碑金额都受到完全限制。作为对限制因素的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并且取决于目前不确定的未来事件。公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变因素，以及每个报告期内所有受约束的金额，以及当不确定事件得到解决或情况发生其他变化时。所有基于开发和销售的里程碑付款都没有包括在交易价格中.
风筝有权终止本协议的全部，或在每个许可的产品或每个候选目标的基础上，由于任何原因后，指定的通知期。任何一方都有权因另一方的破产或重大违约而终止本协议。
该公司已确定在风筝协议中的主要表现义务是：(1)技术许可以及随时准备提供研究服务的义务；(2)进行中的研究服务。收入
从前期许可证费用涉及获得许可证和公司的义务，随时准备执行研究服务，因为额外的目标是由风筝选择。由于这一义务，在整个合同期间进行研究服务时，如有要求，许可证费用和准备义务将在一段时间内以直线方式确认，直至2024年6月，即预计的待命义务期限。与综合服务交付有关的可偿还费用的收入在进行研究服务时确认。每季度对估计的业绩和项目成本进行审查，并根据需要对其进行调整，以反映公司目前对交付品时间的假设。截至2019年9月30日和2018年12月31日，该公司的递延收入$112.8百万美元和$131.5百万美元分别与本协议有关。
根据协议确认的收入三九结束的几个月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
与风筝协议有关的收入： | | | | | | | |
认可牌照及暂准费用 | $ | 6,296 |
| | $ | 6,296 |
| | $ | 18,682 |
| | $ | 12,249 |
|
研究服务 | 2,565 |
| | 2,732 |
| | 7,551 |
| | 4,295 |
|
共计 | $ | 8,861 |
| | $ | 9,028 |
| | $ | 26,233 |
| | $ | 16,544 |
|
辉瑞公司
某人-525全球合作与许可协议
2017年5月，该公司与辉瑞(Pfizer)签订了一项独家全球合作和许可证协议，根据该协议，该公司建立了一项合作关系，负责SB-525的研究、开发和商业化，SB-525是其血友病A基因治疗产品的候选产品，以及相关产品。
根据这项协议，该公司负责进行SB-525的1/2期临床试验和某些制造活动，而辉瑞公司则负责SB-525在世界范围内的开发、制造、销售和商业化。Sangamo还可以合作研究和开发更多的AAV基因治疗产品，以治疗血友病A。
该公司最初收到的预付费用是$70.0百万美元并有资格获得发展里程碑付款取决于实现指定的临床开发、知识产权、监管和第一次商业销售里程碑的SB-525和潜在的其他产品。此外，桑加莫有资格领取$208.5百万美元在完成指定的临床开发、知识产权和监管里程碑以及$266.5百万美元在第一次商业销售时为SB-525和潜在的其他产品支付里程碑。假定血友病A辉瑞协议中所有指定里程碑的实现，潜在的临床开发、知识产权、监管和第一次商业销售里程碑付款总额将达到$475.0百万美元，其中包括最多$300.0百万美元对某人-525岁以下的人来说$175.0百万美元对于根据协议可能开发的其他产品，由于在第三方知识产权的某些许可下所支付的费用而有所减少。此外，辉瑞同意为根据该协议开发的每一种潜在许可产品支付公司版税，这些产品在此类产品的年净销售额中所占比例不断上升，两位数，并因专利到期、生物相似产品进入市场以及在某些许可下支付第三方知识产权而减少。到目前为止，不已收到里程碑付款，不产品已获批准，因此不特许使用费是根据辉瑞公司的血友病协议赚取的。
本公司根据本协议订立的交易总价为$70.0百万，即预先收到的费用。Sangamo负责内部和外部研究费用，作为前期费用的一部分，如果满足某些条件，Sangamo有能力向辉瑞要求额外补偿。在交易价格中没有包括任何临床或监管里程碑，因为所有里程碑金额都受到完全限制。作为对限制因素的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，取决于与可变因素有关的不确定性得到解决的未来时期。公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变因素和每个报告期内所有受约束的金额，以及当不确定事件得到解决或情况发生其他变化时。
根据协议条款，辉瑞公司授予辉瑞全球独家特许经营权，并有权授予分包许可证，使用公司控制的某些技术开发、制造SB-525及相关产品并将其商业化。辉瑞公司授予该公司非排他性的、全球范围的、免费的、全额支付的许可证，并有权授予分包许可证、使用根据该协议开发的某些制造技术以及
由辉瑞公司控制，生产利用AAV输送系统的公司产品。在规定的时间内，该公司和辉瑞公司都不允许在合作之外临床开发或商业化某些AAV基因治疗产品，以治疗血友病A。
除非提前终止，否则协议的期限在每种产品和每个国家的基础上一直持续到(一)涉及一国产品的专利主张到期，(二)一国产品的监管排他性到期，以及(三)在一国首次商业销售产品后15年。辉瑞有权无故终止协议的全部或每种产品或国家的基础。本协议也可由任何一方根据另一方未治愈的重大违约或另一方的破产而终止。在因任何原因而终止时，公司授予辉瑞公司的SB-525及相关产品的开发、制造和商业化许可证将自动终止。在辉瑞因事业或辉瑞在任何一个或多个国家终止业务时，辉瑞将根据辉瑞控制的某些技术，自动授予该公司专有的、带有特许权的许可证，以便在终止的国家开发、制造和商业化SB-525。
该公司已将血友病A辉瑞协议中的业绩义务确定为技术许可和正在进行的研究服务。该公司的结论是，许可证并不是离散的，因为它没有单独的价值辉瑞，除了研究服务将由公司根据协议进行。因此，该公司确认收入的前期支付基础上的比例表现的持续服务到2020年，预计期间公司将进行研究服务。对履行其业绩义务和项目成本的进展情况进行季度审查并根据需要进行调整，以反映公司目前关于交付成果时间的假设。截至2019年9月30日和2018年12月31日，该公司的递延收入$12.4百万美元和$10.0百万美元分别与本协议有关。
根据协议确认的收入三九结束的几个月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
确认与辉瑞SB-525协议有关的预付费用 | $ | 3,440 |
| | $ | 10,421 |
| | $ | 5,035 |
| | $ | 26,262 |
|
在2019年第一季度，该公司根据这一计划更新了其估计的项目成本和相关收入。这一调整是2019年第一季度项目范围扩大和相应费用增加的直接结果，这导致按比例衡量业绩的措施减少。在九结束的几个月2019年9月30日，公司承认$5.0百万在与辉瑞Sb-525协议有关的收入中，扣除了大约$3.0百万美元在截至2019年3月31日的三个月中记录的收入减少与更新的项目估计费用有关。
C9ORF72研究合作与许可协议
在……里面2017年12月，该公司与辉瑞达成了一项单独的全球合作和许可协议，以开发和商业化使用ZFP转录因子(“TFs”)治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶变性(FTLD)的潜在基因治疗产品。9ORF72基因。根据这项协议，该公司同意与辉瑞合作开展一项研究项目，以确定、表征并在临床前开发与C变异体结合并具体减少其表达的ZFP TFs。9ORF72基因。
公司收到$12.0百万美元从辉瑞预付款项，并有资格获得最多可达$60.0百万美元在开发方面，辉瑞公司的里程碑付款取决于实现特定的临床前开发、临床开发和第一次商业销售里程碑，$90.0百万美元商业里程碑付款，如果每年全球净销售额的许可产品达到指定水平。此外，辉瑞将支付公司版税的基础上，一个不断升级的分层，中等至高个位数的百分比，每年全球净销售的许可产品。这些特许权使用费将因专利到期、生物相似产品进入市场以及在某些许可下支付第三方知识产权而减少。每一方将对其研究项目的执行费用负责。辉瑞将在业务和财务上负责随后的开发，制造和商业化的许可产品。
本公司根据本协议订立的交易总价为$12.0百万，即预付费用。无的临床或监管里程碑已包括在交易价格，因为所有里程碑金额是完全受限的。作为对限制因素的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，取决于与可变因素有关的不确定性得到解决的未来时期。公司将重新评估交易价格，包括其估计变量。
在每个报告所述期间，以及在不确定事件得到解决或情况发生其他变化的情况下，交易价格和所有受约束数额中都包括考虑因素。
根据这项协议的条款，该公司授予辉瑞公司在该公司相关专利和诀窍之下的独家、含专利、世界范围的许可证，以开发、制造和商业化基因治疗产品，这些产品使用的是符合事先商定标准的zfp ctf。在规定的时间内，公司和辉瑞公司都不得在合作之外研究、开发、制造或商业化与C9ORF 72基因特异结合的ZFP。
除非提前终止，否则协议的期限在每种特许产品和每个国家的基础上持续到(1)涉及一国被许可产品的专利要求到期，(2)一国许可产品的监管排他性到期，(3)在一个主要市场国家首次商业销售许可产品后15年。辉瑞公司还有权无故终止协议的全部或每种产品或国家的基础。本协议也可由任何一方根据另一方未治愈的重大违约或另一方的破产而终止。如果该公司无法在规定的时间内确定任何主要的发展候选方，或者辉瑞公司选择在规定的时间内不将领先候选人提前超过某一发展里程碑，则该协议也将终止。在因任何原因被终止时，公司根据协议授予辉瑞开发、制造和销售许可产品的许可证将自动终止。在公司因任何或多个国家的任何许可产品或特许产品被辉瑞公司或辉瑞公司无缘无故地终止时，公司将有权与辉瑞谈判，根据辉瑞控制的某些技术，获得非排他性的、含特许权的许可证，以便在终止的国家开发、制造和销售已获许可的产品或许可产品。
在辉瑞公司因其重大违约而终止后，辉瑞将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C绑定的ZFP。9ORF72基因有一段时间。在辉瑞因该公司的重大违约而终止后，该公司将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C相结合的ZFP9ORF72基因有一段时间。
该公司已确定在本协议内的绩效义务作为技术和正在进行的研究服务的许可。该公司的结论是，许可证并不是离散的，因为除了公司根据协议提供的服务之外，它对辉瑞没有单独的价值。因此，公司根据持续服务的比例业绩确认前期支付的收入，在预计期间内公司将提供研究服务。对履行其业绩义务和项目成本的进展情况进行季度审查并根据需要进行调整，以反映公司目前关于交付成果时间的假设。截至2019年9月30日和2018年12月31日，该公司的递延收入$8.3百万美元和$9.8百万美元分别与本协议有关。
根据协议确认的收入三九结束的几个月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
确认与辉瑞C9ORF 72协议有关的预付费用 | $ | 468 |
| | $ | 394 |
| | $ | 1,538 |
| | $ | 1,470 |
|
赛诺菲基因酶
2014年1月，该公司签订了一项全球独家合作和许可证协议，开发治疗血红蛋白病的药物，重点是β地中海贫血和镰状细胞病(“SCD”)。该协议最初是与BiogenMA公司签署的，后者随后将其转让给Bioverativ公司，后者后来被赛诺菲收购。根据协议，该公司正在联合进行二研究项目：β地中海贫血计划和SCD计划。在β地中海贫血计划中，该公司负责通过第一次人类临床试验的所有发现、研究和开发活动。在SCD计划中，双方通过提交用于治疗SCD的ZFP治疗药物的调查新药(IND)申请，负责研究和开发活动。
在这两个项目下，赛诺菲负责随后在全球范围内的临床开发、生产和根据该协议开发的许可产品的商业化。在每个项目的指定研究条款结束时，或在某些特定情况下，赛诺菲有权介入并接管公司的任何剩余活动。此外，赛诺菲公司还可以选择在美国共同推广任何经许可的治疗β地中海贫血和SCD的产品，赛诺菲将补偿该公司的此类共同促销活动。在符合协议条款的情况下，赛诺菲公司授予赛诺菲专有的、含特许权的许可证，并有权授予分包许可证，使用公司控制的某些zfp和其他技术进行研究、开发、制造。
并将根据协议开发的特许产品商业化。该公司还授予赛诺菲在全球范围内的非排他性、免费、全额支付的许可，并根据该公司根据该协议开发的某些其他知识产权的利益，授予分包许可。在协议期限内，本公司不允许在协议之外研究、开发、制造或商业化某些基因治疗产品，这些产品针对的是与许可产品相关的基因。
根据协议，该公司收到的预付许可费$20.0百万美元并有资格在达到指定的监管、临床开发和销售里程碑后获得开发和销售里程碑付款。此外，该公司还将有资格获得最多可达$115.8百万美元在达到指定的临床发展和管理里程碑，以及$160.5百万美元在完成指定销售里程碑后付款。假定协议中所有指定里程碑的实现，潜在的监管、临床开发和销售里程碑付款总额将达到$276.3百万美元。此外，该公司还将收到每种特许产品的版权费，这些产品占每种产品年净销售额的两位数百分比。赛诺菲偿还桑加莫商定的与桑加莫进行的研究和开发活动有关的费用。到目前为止$6.0然而，百万里程碑已经实现。不产品已获批准，因此不特许使用费是根据赛诺菲协议赚取的。
该协议可由(1)公司或赛诺菲公司因另一方未治愈的重大违约而终止；(2)公司或赛诺菲公司因另一方的破产或其他破产程序而终止；(3)赛诺菲180提前几天书面通知本公司和(Iv)赛诺菲，由于某些安全原因，书面通知，并在咨询后，该公司。因此，未来的实际里程碑付款可能低于上述数额。
本协议规定的所有或有付款，如已获得，将不予退还，也不可抵扣.交易价格$75.7百万美元包括预付许可费$20.0百万美元和$55.7百万美元确定的研究项目在估计执行期间的研究服务费用估计数，因为所有未达到的里程碑数额都完全受到限制。作为对限制因素的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，取决于与可变因素有关的不确定性得到解决的未来时期。公司将在每个报告期内重新评估交易价格，包括交易价格和所有受约束金额中包含的估计可变因素，并在不确定事件得到解决或情况发生其他变化时重新评估。交易价格中没有包括临床或监管里程碑。
本公司已将本安排内的业绩义务确定为技术和正在进行的研究服务活动的许可。该公司的结论是，许可证并不是离散的，因为它没有单独的价值赛诺菲，除了根据协议进行的研究服务。因此，公司根据2022年持续服务的比例业绩确认前期支付的收入，该公司将在2022年进行研究服务。每季度对履行业绩义务和项目成本的进展情况进行审查，并根据需要对其进行调整，以反映公司目前关于交付成果时间的假设。截至2019年9月30日和2018年12月31日，该公司的递延收入$2.0百万美元和$4.6百万美元分别与本协议有关。
2019年8月，该公司实现了$6.0百万里程碑与赛诺菲在给第三个主题在ST-400β地中海贫血一期临床试验。这一里程碑在截至2019年9月30日的三个月和九个月内被确认为收入。
根据协议确认的收入，不包括里程碑收入三九结束的几个月2019年9月30日和2018如下(千)：
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月结束
九月三十日 | | 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 | | 2018 | | 2019 | | 2018 |
与赛诺菲协议有关的收入： | | | | | | | |
确认预付费用 | $ | 940 |
| | $ | 1,094 |
| | $ | 2,594 |
| | $ | 3,432 |
|
研究服务 | 1,814 |
| | 1,146 |
| | 5,169 |
| | 7,707 |
|
共计 | $ | 2,754 |
| | $ | 2,240 |
| | $ | 7,763 |
| | $ | 11,139 |
|
加州再生医学研究所
2018年5月，加州再生医学研究所(CIRM)授予战略伙伴奖$8.0百万美元以桑格莫的ZFN基因组编辑技术为基础，为一种治疗β地中海贫血的潜在治疗方案的临床研究提供资金。这项拨款将持续到2022年12月31日，并提供相应的资金来支持ST-400评估，这是一种基因编辑的细胞治疗方案，适用于输血依赖型β地中海贫血患者。
截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司收到$5.2百万美元和$1.7百万美元分别在奖项之下。
根据CIRM授权条款，该公司有义务根据CIRM资助的产品候选产品或CIRM资助的技术的净销售额的一位数的低版权费支付特许权使用费和许可费。该公司有权拒绝任何和所有的金额，由CIRM和作为一种替代收入分享，公司可以选择将奖励转换为贷款。截至这些财务报表印发之日，尚未作出这种选择。如果该公司终止CIRM资助的临床试验，它将有义务偿还剩余的CIRM手头资金。因此，截至2019年9月30日和2018年12月31日，$5.5百万美元和$1.8百万美元包括利息在内，分别记作其他长期负债的贷款，列于所附的精简综合资产负债表内，因为该公司预计不会在未来12个月内偿还这些款项。
附注6-所得税
公司持有的递延税资产反映了用于财务报告目的的资产和负债的账面金额与用于所得税目的的数额之间的临时差额所产生的净税收影响。这些递延税收资产包括净营业亏损结转、研究信贷和资本性研究和开发成本。递延税资产的实现取决于未来的收益(如果有的话)，根据桑加莫的亏损历史，其时间和数额是不确定的。因此，公司的递延净资产被估价津贴完全抵消。经营损失和信贷的使用可能受到较大的年度限制，原因是1986年“国内收入法典”和类似的州规定的所有权变更条款。年度限额可能导致使用前净经营损失和贷项到期。
附注7-承付款和意外开支
租赁
桑格莫87,700根据租约在加利福尼亚州布里斯班的办公和研发实验室设施面积2029年5月。Sangamo也大约租赁37,900加州里士满至2026年8月的办公室和实验室面积。公司大约租赁7,700根据2019年12月到期的租约，位于加利福尼亚州里士满的额外研究和办公空间的平方尺。此外，公司租赁二在法国瓦尔邦的房产。第一批租约大约是14,036研究和办公室面积将到期2025年6月。第二次租赁，始于(一九二零九年四月一日)，约为6,800面积为平方尺的办公空间2028年3月.
其中某些契约还包括在公司选择续签或延长租约时的续约选项五到十年。在厘定与这些租契有关的ROU资产或租契负债时，并没有考虑这些可供选择的期间，因为公司认为不能合理肯定会行使这些选择。
关于布里斯班租约，大约是开始日期。35,080办公空间面积约为2019年1月，其余办公空间的开工日期约为2019年1月。52,620平方英尺发生在2019年6月。该公司有权对租户进行改进，包括增加实验室空间，并给予租赁奖励津贴$6.8百万美元在占用的空间的第一部分$10.2百万美元从2019年6月开始的租赁部分。
该公司对其合同进行了评估，并确定其确定的每一份租约都是经营租赁。为三九结束的几个月2019年9月30日，该公司$2.6百万美元和$5.3百万美元与这些经营租赁有关的业务费用分别包括在精简的业务综合报表中的业务费用中。可变租赁费用$0.6百万美元和$1.2百万美元为三九结束的几个月2019年9月30日分别不包括在公司经营ROU资产和租赁负债的计量中。可变费用主要包括公司在经营费用、财产税和保险中所占的比例份额，并由于公司选择不分开租赁和非租赁部分而被列为租赁费用。
业务租赁负债计量中包括的现金支付额九结束的几个月2019年9月30日曾.$2.0百万美元包括在公司现金流量表中用于经营活动的现金净额。
截至2019年9月30日，公司经营租赁负债的到期日如下(千)：
|
| | | |
| 共计 |
截至2019年12月31日止的3个月 | $ | 1,073 |
|
2020 | 6,055 |
|
2021 | 6,097 |
|
2022 | 6,165 |
|
2023 | 6,243 |
|
此后 | 31,946 |
|
租赁付款总额 | 57,579 |
|
减： | |
推定利息 | (13,976 | ) |
共计 | $ | 43,603 |
|
| |
截至2019年9月30日报告： | |
经营租赁负债-流动负债(包括在精简的综合资产负债表上的应付帐款和应计负债) | $ | 2,994 |
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经营租赁负债-长期 | 40,609 |
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共计 | $ | 43,603 |
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截至2019年9月30日，加权平均剩余租赁期为9.1用于确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为6.9%公司的经营租约。
本公司没有任何融资租赁。
意外开支
桑加莫不是任何待审法律程序或意外事件材料的当事方。公司可不时参与在正常业务过程中产生的法律诉讼。
附注8-股票补偿
下表显示以库存为基础的赔偿费用总额，这些费用包括在精简的综合业务报表中。三九结束的几个月2019年9月30日和2018(千)：
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| 三个月结束
九月三十日 |
| 九个月结束
九月三十日 |
| 2019 |
| 2018 |
| 2019 |
| 2018 |
研发 | $ | 2,268 |
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| $ | 2,093 |
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| $ | 7,329 |
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| $ | 5,972 |
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一般和行政 | 2,433 |
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| 1,717 |
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| 6,762 |
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| 4,402 |
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股票补偿费用总额 | $ | 4,701 |
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| $ | 3,810 |
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| $ | 14,091 |
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| $ | 10,374 |
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附注9-股东权益
普通股
在……里面2019年4月，Sangamo完成了其普通股的承销公开发行，在该公开发行中，该公司出售了12.7百万美元其普通股的公开发行价格为$11.50每股。在扣除承销折扣、佣金和其他估计发行费用后，此次发行股票出售给桑格莫的净收益约为$136.3百万美元.
在……里面2018年4月，Sangamo完成了其普通股的承销公开发行，在该公开发行中，该公司出售了14.2百万美元其普通股的公开发行价格为$16.25每股。在扣除承销折扣、佣金和其他估计发行费用后，此次发行股票出售给桑格莫的净收益约为$215.8百万美元.
市面发售协议
2017年5月，该公司与考恩和有限责任公司(“考恩”)签订了经修订并重申的“市场上”销售计划协议，根据该协议，该公司可不时发行和出售$75.0百万美元
公司的普通股通过考恩作为销售代理(“ATM协议”)。出售公司的普通股，如果有的话，将按市场价格，以任何被认为是“在市场上发行”的方法，如1933年“证券法”第415条所定义的，并经修正。截至2019年9月30日，公司没有根据ATM协议出售任何普通股$75.0百万美元仍可出售，但须符合协议规定的某些条件。
附注10-收购Sangamo治疗公司法国S.A.S.
2018年7月20日，桑格莫签署了多项协议，最终达成了收购的目标。100%Txcell的股本。该公司与Txcell的某些股东签订了股份购买协议(“SPA”)，并根据该协议收购了Txcell13,519,036Txcell普通股(“TxCell普通股”)是2018年10月1日结束的整笔交易(“收购日期”)的一部分。此外，该公司和Txcell签订了一项投标报价协议，根据该协议，它同意收购11,528,635通过2018年11月23日结束的现金收购要约，TxCell普通股以每股相同的价格发行。在大宗交易、现金收购要约和其他公开市场购买股票之后，该公司拥有98.2%截至2018年12月31日的TxCell普通股(或25,047,671(TxCell普通股)除了SPA和投标报价协议外，该公司还与大约477,000Txcell的“自由股”，根据该股，公司有权向其持有人购买此类股份(看涨期权)，并有权在2021年中期(看跌期权)期间不时向本公司出售这些股票(统称为“自由股票期权”)。在2019年6月，Txcell成为Sociéte PAR动作简单化e(S.A.S.)改名为“法国桑格莫治疗学”。在截至2019年9月30日的三个月内，该公司大约收购了111,000既得利益自由股，包括52,700来自Txcell的一位前执行人员，他现在是Sangamo的执行人员，根据自由股票期权的行使$0.3百万增加其对TxCell普通股的所有权98.7%截至2019年9月30日。
在收购之日，自由股票期权的公允价值估计为$0.2百万。见注2-公允价值计量-自由股票资产/负债“有关估价方法的资料。自由股票期权的公允价值将根据该期权期内公司股票价格的未来变化而变化。据估计，自由股票期权的公允价值是$0.2百万美元截至2019年9月30日.
根据ASC的主题805，对法国桑加莫的收购被算作商业合并，业务合并。Sangamo法国公司在收购日期后的经营业绩已列入公司精简的综合业务报表。
有不期间的商誉减损九结束的几个月2019年9月30日或在2018如下文所述，收购日的所有非控制权权益随后都被公司收购，因此，所有商誉基本上都分配给了公司。2019年9月30日和2018年12月31日.
下表汇总了截至购置日所获净资产(以千为单位)的转移估价和公允价值：
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| (2018年10月1日) |
考虑转移 | $ | 45,911 |
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非控股权公允价值 | 35,829 |
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Txcell公允价值 | $ | 81,740 |
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现金 | $ | 4,779 |
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流动资产 | 2,427 |
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财产和设备 | 1,857 |
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知识产权与发展 | 55,019 |
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其他资产 | 155 |
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流动负债 | (9,761 | ) |
假定债务负债 | (4,933 | ) |
递延税款负债净额 | (6,798 | ) |
获得的可识别净资产的公允价值 | 42,745 |
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善意 | 38,995 |
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所获净资产公允价值总额 | $ | 81,740 |
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非控股权
在收购日期，非控股权的公允价值是以$2.99的每股收购价格11,981,867公司在收购日的整笔交易中未购买的TxCell普通股。在收购日期之后至2018年12月31日，该公司收购了11,528,635TxCell普通股，当与13,519,036在收购之日收购的TxCell普通股，导致该公司拥有98.2%在截至2018年12月31日的所有TxCell普通股中。在三个月内结束2019年9月30日，公司大约收购了111,000已获的自由股份约为$0.3百万根据自由股票期权的行使，将其对TxCell普通股的所有权增加到98.7%截至2019年9月30日.
剩余的非控股股份的公允价值是根据非控股权益和非控股权益的流通股数量来确定的。$2.99自收购之日起每股收购价格。非控股权益作为股东权益的一个组成部分出现在公司精简的综合资产负债表上。
非控制权益2019年9月30日如下(千)：
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2018年12月31日非控股权 | $ | 739 |
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获得的额外股份的公允价值 | (321 | ) |
非控制权益造成的损失 | (179 | ) |
2019年9月30日非控股权 | $ | 239 |
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“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”载有经修正的1933年“证券法”第27A节和经修正的1934年“证券交易法”第21E节所指的趋势分析、估计数和其他前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括(但不限于)包含“相信”、“预期”、“预期”、“继续”、“打算”、“计划”、“意志”和其他具有类似含义的词语或这些术语或表达的否定词的陈述。这种前瞻性陈述受到已知和未知的风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。由于本季度报告第二部分第1A项中关于表10-Q的“风险因素”，实际结果可能与这种前瞻性陈述中所述的结果有很大不同，但不限于“风险因素”。您应阅读下列讨论和分析，以及本报告其他部分所附的财务报表和附注，以及本报告和我们的年度报告表10-K所载的本年度终了年度的财务报表和附注。2018年12月31日，或2018美国证券交易委员会(SEC)于2019年3月1日提交了年度报告。
概述
我们是一家临床阶段生物技术公司，致力于将突破性的科学转化为基因组药物，利用我们在基因治疗方面的平台技术，有可能改变患者的生活，体外基因编辑的细胞治疗，体内基因组编辑和体内基因调控
我们的战略是最大限度地利用我们的技术平台的价值和治疗作用。在某些治疗领域，我们打算将我们的专利基因治疗和基因组编辑产品的价值纳入生产、开发和商业运作。在其他治疗领域，我们打算与生物制药公司合作，开发适合的产品。决定是否与产品候选人合作，将取决于向病人提供新药的最佳方式，以及对我们自己迅速和有效地将这些产品推向商业阶段的能力的评估。对于我们的专有临床开发项目，我们的重点是三个治疗领域：遗传性代谢疾病，或IMDs，中枢神经系统疾病和炎症和自身免疫性疾病。
我们是锌指蛋白(ZFPs)研究和开发的领先者，ZFPs是人类天然存在的一类蛋白质。我们利用我们的知识和专业知识开发了一个专有的合成ZFP技术平台，在基因组编辑和基因调控方面都具有潜在的临床应用价值。ZFPs可以被设计成锌指核酸酶(ZFNs)，这种蛋白可以通过添加或敲除特定的基因，或基因组编辑，或ZFP转录因子，或ZFP-TFs(可用于增加或减少基因表达的蛋白质)或基因调节来专门修饰DNA序列。在开发这个平台的过程中，我们积累了大量的科学、制造、开发。
在基因治疗领域广泛应用的能力和诀窍，并利用这些知识来推进传统的基因治疗平台。
我们拥有丰富的知识产权地位，包括设计、选择、制造、合成和使用工程ZFP、CAR-Tregs和其他细胞疗法，以支持我们的研究和开发活动。我们继续许可和申请新的专利申请，以加强和巩固我们现有的专利组合。我们相信，我们的知识产权地位是我们研究、开发、制造和使基因疗法商业化的关键因素，体外基因编辑的细胞治疗，体内基因组编辑和体内基因调控产品和服务。
业务更新
基因治疗方案
我们正在进行第1/2期阿尔塔研究，这是一项开放标签的、上升剂量的临床试验，目的是评估SB-525基因疗法对严重血友病A的研究。Sb-525是在与辉瑞公司(Pfizer Inc.)或辉瑞公司(Pfizer)的全球合作下开发的，用于研究、开发和商业化治疗严重血友病A的基因治疗产品。根据这项协议，我们负责SB-525的1/2期临床试验和某些制造活动，而辉瑞则负责SB-525随后的全球开发、制造、营销和商业化。
在2019年7月，我们和辉瑞公布了在阿尔塔研究中接受治疗的10名患者的最新初步数据。在接受评估的四个剂量组中，患者显示第VIII因子(FVIII)水平呈剂量依赖性增加，FVIII替代疗法的使用也呈剂量依赖性减少，其中最高剂量组患者在初次使用预防因子后不需要因子替代治疗，并且在数据截止日期时没有发生出血事件。4例最高剂量组(3e13 VG/kg)的FVIII活性数据分别通过24周、19周、6周和4周随访。前两例患者在3e13 VG/kg组(7例和8例)分别在第24周和第19周达到FVIII水平，在正常范围内进行快速动力学测定。3 e13 VG/kg组(9例和10例)治疗6周和4周后，FVIII活性动力学及FVIII水平与患者7、8在相似的早期时间点相一致。SB-525一般耐受性好，一名患者(3e13 VG/kg剂量治疗)报告了一种与治疗相关的严重低血压和发热不良事件，该事件发生在载体输注后的24小时内，并在24小时内得到解决。在3e13 VG/kg队列中的第五位患者(患者11)于2019年7月接受了治疗。最新的阿尔塔研究数据将于2019年12月7日在美国血液学会(ASH)第61届年会上展示。Sb-525海报将包括对阿尔塔研究数据的最新分析，包括fviii水平的持久性、出血率、因素使用和安全性，以及所有五名接受高剂量(3e13 vg/kg)治疗的患者的数据。, 随访时间为SB-525治疗后约4个月至11个月。
根据ALTA研究的结果，美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了再生医学高级疗法(RMAT)，命名为SB-525基因疗法，用于治疗严重血友病。rmat被授予用于治疗、修改、逆转或治愈严重疾病的再生药物疗法，初步的临床证据表明，这种药物有可能解决未得到满足的医疗需求。RMAT包括快速通道和突破性治疗项目的所有好处，包括早期与FDA的互动。
我们最近取得了重大进展，推动SB-525向第三阶段注册研究，将由辉瑞，谁负责后期的临床开发，制造和商业化的SB-525。我们最近完成了对辉瑞的制造技术转让，并开始向辉瑞转让SB-525 Ind。辉瑞已在为期六个月的第三阶段领先研究中登记了第一位患者，该研究将作为第三阶段研究的基线控制，预计该研究将为监管授权提供依据。
我们也在评估我们全资拥有的ST-920基因治疗的法布里病，一种遗传性代谢性疾病。FDA于2019年2月接受了一项调查新药申请，英国于2019年10月批准了临床试验授权(CTA)。FDA还授予圣-920用于治疗法布里病的孤儿药物。一个阶段1/2临床试验的几个临床站点已经启动，我们预计将在2019年年底前将第一个主题纳入该研究。
体外基因编辑的细胞治疗方案
我们正在进行1/2期泰勒斯研究，这是一项开放标签的单臂临床试验，旨在评估ST-400在6例β地中海贫血患者中的安全性和有效性。ST-400是体外基因编辑的细胞治疗，涉及基因编辑病人自己的造血干细胞使用非病毒传递的zfn技术。ST-400正与赛诺菲基因酶(赛诺菲)合作开发，以研究、开发和商业化治疗血红蛋白病的基因编辑细胞治疗产品，包括β地中海贫血和镰状细胞病(SCD)。赛诺菲负责所有授权产品的开发、制造和商业化。合作包括一个相关的
评价BIVV 003治疗SCD的程序。BIVV 003使用与ST-400相同的技术，目前正在赛诺菲进行的1/2期临床试验中进行评估。
这项研究的招募工作正在进行中，6名患者中有5名登记。在2019年8月，第三位病人在泰勒斯研究中接受了药物治疗，在给赛诺菲注射药物之后，我们获得了赛诺菲600万美元的里程碑，并从加州再生医学研究所获得了210万美元。
泰勒斯研究数据的最新数据将在2019年12月9日的ASH第61届年会上展示。海报展示将显示第一/二阶段泰勒斯研究的前三名病人的初步结果。前3例患者均有严重β地中海贫血基因型：α0/α0，重度IVS-I-5(G>C)突变纯合子，以及包括重度IVS-II-654(C>T)突变在内的α0/+基因型。在ASH于2019年11月6日发表的Thales研究摘要中，患者1和患者2经历了迅速的造血重建。患者1的胎儿血红蛋白(HBF)分数增加，有助于稳定的总血红蛋白。经过6周的红细胞(PRBC)填充输血后，病人随后需要间歇性输血。患者2在输注90天后HBF水平升高.对这两位患者来说，在最近的随访中，循环白血球中存在目标插入和缺失(Indels)。病人3在提交摘要时刚刚完成了ST-400的制造。如前所述，患者1在ST-400输液中经历了SAE，研究者认为这与产品冷冻保护剂DMSO有关，并在输液结束时解决。没有其他与ST-400相关的SAE的报道，所有其他的AES都与骨髓消融术一致。未观察到克隆造血。需要更长的随访时间来评估这些早期结果的临床意义。
2018年2月，我们签订了一项全球合作和许可协议，并于2019年9月与Kite制药公司或吉列科学公司的全资子公司Kite进行了修订和重申，目的是研究、开发和商业化潜在的癌症工程细胞疗法。在这一合作中，我们正与Kite合作进行一项研究项目，在该项目下，我们正在设计ZFN和病毒载体，在T细胞和自然杀伤细胞(NK-cell)或NK-细胞中插入选择的基因，包括插入编码嵌合抗原受体、T细胞受体和NK-细胞受体的基因，这些基因指向相互一致的目标。凯特负责所有最终产品的临床开发和商业化，并宣布他们预计将在2020年启动一项临床试验，评估抗CD 19 CAR-T细胞疗法-基因异基因抗CD 19 CAR-T细胞疗法-凯特-037。
继2018年10月收购Txcell，S.A.之后，我们重新命名为Sangamo治疗公司法国S.A.S.或Sangamo France，我们正在评估CAR-Tregs(调节性T细胞，或称Tregs，用嵌合抗原受体(CAR)转基因)在实体器官移植中的潜力。我们还在进行临床前研究，以确定这些药物在自身免疫性疾病和炎症性疾病(如多发性硬化症和炎症性肠病)中是否具有潜在的临床应用价值。此外，我们打算利用我们的zfn基因编辑技术，开发新一代自体和同种异体car-Treg细胞疗法，用于治疗自身免疫性和炎症性疾病。我们在欧洲提交了一份用于TX-200的CTA，这是一种自体CAR-Treg细胞治疗以预防实体器官移植排斥反应，我们希望在2020年开始TX-200的临床试验。
体内基因组编辑和基因调控程序
我们有三个专利体内基因组编辑程序正在评估阶段1/2的临床试验：SB-913(粘多糖病II型，或MPS II)，SB-318(MPS I)和SB-FIX(血友病B)。在2019年4月，我们宣布我们不再用第一代ZFNS来治疗SB-913、SB-318和SB-FIX临床试验中的额外患者，因为迄今为止进行的分析还没有证明临床益处。
我们计划对SB-913进行一项新的临床试验，以治疗MPS II，以评估第二代ZFN和其他有可能提高该产品临床疗效的潜在修饰。这些修改包括有可能增强体内ZFN的交付。
我们预计将在2020年年底开始这项临床试验，并期望使用新的研究数据来评估第二代ZFN，为SB-913计划做出第三阶段的决定，并为SB-318和SB-FIX程序确定下一步的步骤。
我们也有几个临床前计划评估我们的锌指蛋白转录因子，或ZFP TF，基因调节技术。ZFP TFs作用于DNA水平，选择性地抑制或激活特定基因的表达，以达到预期的治疗效果。基因调控与其他基因组编辑方法不同，因为它的设计目的是在一次使用AAV后，能够精确、健壮和长期地抑制选定的基因，并且不会切割或修改目标DNA。
在2019年3月和4月，我们提供了新的临床前数据，描述了ZFP TFs对小鼠和非人类灵长类动物(NHP)脑内AAV的靶向效应。成年小鼠海马内ZFP TF的传递
超过80%的τ减少，静脉注射ZFP TF可使整个小鼠脑内τ水平降低50-70%。采用实时MRI引导的立体定向输注法，对成年NHP海马注射靶向τ的AAV ZFP TFs。NHP海马和内嗅皮质τ的降低与转基因表达水平有关。在研究期间，这种治疗是耐受性很好的。我们相信，这些来自小鼠和NHPs的临床前数据显示，单独使用ZFP TF治疗包括阿尔茨海默病在内的重言症的潜力。
2017年12月，我们与辉瑞(Pfizer)达成了一项研究合作和许可协议，以开发和商业化潜在的基因治疗产品，使用ZFP TFs治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，以及与C9ORF 72基因突变相关的额颞叶变性(FTLD)。根据这项协议，我们正在与辉瑞公司合作开展一项研究项目，以确定、表征和开发符合预先商定标准的zfp TFs。辉瑞公司负责授权产品的开发、制造和商业化。
根据与武田制药有限公司或武田的合作协议，我们为亨廷顿病制定了一个临床前计划，在该计划中，我们正在评估一种ZFP TF，其目的是在保持正常基因表达不变的同时，差异调节引起突变的亨廷丁(Huntingtin，简称HTT)基因。
业务结果的某些组成部分
我们的收入主要包括来自公司合作伙伴的收入、战略合作伙伴为研究服务和里程碑提供的合同付款以及研究赠款资金。我们预计收入将在不同时期继续波动，不能保证新的合作或伙伴资金将继续超过最初的期限，或我们能够实现这些协定中规定的里程碑。
自成立以来，我们遭受了净亏损，随着我们继续开展研究和开发活动，我们预计今后将遭受损失。到目前为止，我们主要通过发行股票证券、公司合作收入和研究赠款为我们的业务提供资金。
我们预计今后将继续投入大量资源用于研究和开发，如果我们在临床上成功地推进我们的基因治疗和我们的基因组编辑项目，并且如果我们能够将我们早期的产品候选产品推向临床试验，那么研究和开发费用在未来几年内将会增加。根据与Kite和赛诺菲的协议条款，与研究和开发活动有关的某些费用将偿还给我们。将从基特和赛诺菲收到的偿还资金将被确认为收入，因为所发生的费用和收取费用是合理的保证。
可比性
我们采用了会计准则编纂主题842-租赁，或ASC主题842，在2019年1月1日，导致我们的租赁会计政策的变化。我们采用了修正的回顾性方法，并认识到最初应用ASC主题842作为2019年1月1日租赁相关账户期初余额和累计赤字的调整所产生的累积效应。因此，比较资料尚未调整，并继续按照以前的会计准则报告。请参阅本季度报告第一部分第1项的注1，即表10-Q，以获得有关受ASC主题842影响的租赁相关帐户的更多信息和详细信息。
临界会计估计
所附对我们财务状况和业务结果的讨论和分析是根据我们根据美国普遍接受的会计原则编制的精简的综合财务报表和有关披露情况进行的。编制这些财务报表需要我们作出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断影响到我们精简的综合财务报表和所附附注中所报告的数额。我们的估计是基于历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他假设，这些假设的结果构成了对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。除如本季报第10-q表附注1第1项所述与辉瑞协议有关的收入逆转估计数字有所改变外，以及由于采用asc主题842而更改我们的租赁会计政策，我们的关键会计政策及估计数字并无重大改变。2018年度报告。
截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月业务业绩
收入
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| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月到9月30日， | | 截至9月30日的9个月， |
| (单位：千，百分比值除外) | | (单位：千，百分比值除外) |
| 2019 | | 2018 | | 变化 | | % | | 2019 | | 2018 | | 变化 | | % |
收入 | $ | 21,958 |
| | $ | 23,562 |
| | $ | (1,604 | ) | | (7%) | | $ | 47,577 |
| | $ | 57,615 |
| | $ | (10,038 | ) | | (17%) |
总收入包括来自合作协议和研究赠款的收入。我们预计，未来几年的收入将主要来自我们与Kite、辉瑞和赛诺菲的合作协议，因为随着时间的推移，我们将继续确认根据这些协议收到的收入、前期和里程碑付款。
截至三个月的收入减少160万美元2019年9月30日，与同时期相比2018，主要原因是，由于2019年第一季度项目范围的扩大以及相应费用的增加，与我们与辉瑞达成的协议有关的收入减少了700万美元，这是由于项目规模在2019年第一季度的增加和相应费用的增加，从而导致了比例绩效的降低，以及特许权使用费收入的减少，部分抵消了与我们与赛诺菲的协议有关的收入增加650万美元，因为我们在2019年8月第一/2阶段Thales研究中提出第三个主题时达到了600万美元的里程碑。
收入减少1 000万美元九结束的几个月2019年9月30日，与同时期相比2018，主要原因是，由于2019年第一季度项目范围扩大和相应费用减少，导致与辉瑞协议有关的收入减少了2 120万美元，与辉瑞的协议有关的估计数发生了变化，相应费用导致按比例执行的措施减少，特许权使用费收入减少140万美元，但与我们于2008年4月生效的与Kite签订的协议有关的收入增加970万美元，部分抵消了这一减少。与我们与赛诺菲达成的协议相关的260万美元收入增加，部分反映了在2019年8月第1/2期泰勒斯研究中第三项研究中取得了600万美元的里程碑式成就。
营业费用
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| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月到9月30日， | | 截至9月30日的9个月， |
| (单位：千，百分比值除外) | | (单位：千，百分比值除外) |
| 2019 | | 2018 | | 变化 | | % | | 2019 | | 2018 | | 变化 | | % |
业务费用： | | | | | | | | | | | | | | | |
研发 | $ | 36,288 |
| | $ | 28,810 |
| | $ | 7,478 |
| | 26% | | $ | 107,593 |
| | $ | 81,612 |
| | $ | 25,981 |
| | 32% |
一般和行政 | 14,918 |
| | 10,993 |
| | 3,925 |
| | 36% | | 46,633 |
| | 32,381 |
| | 14,252 |
| | 44% |
业务费用共计 | $ | 51,206 |
| | $ | 39,803 |
| | $ | 11,403 |
| | 29% | | $ | 154,226 |
| | $ | 113,993 |
| | $ | 40,233 |
| | 35% |
研发费用
研究和开发费用主要包括工资和与人员有关的费用，包括库存补偿、实验室用品、与临床前和临床研究有关的费用、制造临床用品费用、分配的设施费用、合同研究费用和技术许可证费用。我们预计今后将继续投入大量资源用于研究和开发，如果我们成功地推进我们的临床项目，如果我们能够将我们早期的产品候选产品推向临床试验，那么在今后几年里，研究和开发费用将会增加。本期的总体增长包括2018年10月1日收购的Sangamo France的活动。
在截至3月的三个月中，研发费用增加750万美元2019年9月30日，与同时期相比2018，主要是由于我们支持临床开发试验的开发和技术业务小组人数增加，补偿费用增加340万美元，以及主要与布里斯班设施有关的设施费用增加320万美元。
研究及发展开支增加2，600万元九结束的几个月2019年9月30日，与同时期相比2018主要是由于我们支持临床开发试验的开发和技术业务小组的人数增加，补偿费用增加了1 300万美元，主要与布里斯班设施有关的设施费用增加了500万美元，研究、临床前和临床费用增加了330万美元，实验室供应费用增加了320万美元。
完成我们的开发项目所需的时间长度和这些项目的开发成本可能会受到我们的产品候选人临床试验注册的范围和时间的影响，以及我们追求的决定。
其他治疗领域的开发项目，以及我们是否与合作伙伴或合作者或独立开发我们的产品候选人。例如，我们的产品候选人正在开发多个治疗领域，我们还不知道有多少这些治疗领域，我们将继续追求。此外，每个治疗领域获得监管批准所需的临床试验的范围和数目取决于适用的监管当局的投入，我们尚未为我们可能选择追求的所有潜在治疗领域寻求这种投入，即使在提供了这些投入之后，适用的监管当局在根据我们或其他公司产生的新数据或出于我们无法控制的其他原因给予监管批准之前，也可能需要进行更多的临床研究。作为任何监管批准的条件，我们也可能要遵守市场开发承诺，包括额外的临床试验要求。由于上面讨论的不确定性，我们无法确定与我们的开发项目相关的持续时间或完成成本。
在任何情况下，我们的潜在治疗产品是受一个漫长和不确定的监管过程，可能不会导致我们收到任何必要的监管批准。如果不能获得必要的监管批准，我们将无法将受影响的产品候选产品商业化。此外，我们的产品候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻止或显著拖延监管批准。关于我们研究和开发活动的风险和不确定性，包括完成产品候选产品的开发，以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响的讨论，见本季度报告第二部分第1A项关于表10-Q的“风险因素”。
一般费用和行政费用
一般费用和行政费用主要包括行政、财务和行政人员的薪金和人事费用、股票补偿费、专业费用、分配的设施费用、专利起诉费用和其他一般公司费用。随着我们继续建立我们的产品组合，并推动我们的产品候选人进入和通过诊所，我们期望我们的业务增长需要增加一般和行政开支。本期的总体增长包括2018年10月1日收购的Sangamo France的活动。
终了三个月一般费用和行政费用增加390万美元2019年9月30日，与同时期相比2018主要原因是，由于人数增加，补偿费用增加340万美元，设施费用增加100万美元，主要与我们新的布里斯班设施有关，但咨询费和专业费减少50万美元，其中包括支持收购法国桑格莫的费用，部分抵消了这些费用。
一般费用和行政费用增加1 430万美元九结束的几个月2019年9月30日，与同时期相比2018，主要原因是，由于人数增加，薪酬相关费用增加970万美元，主要与布里斯班新设施有关的设施费用增加280万美元，咨询费和专业费用增加140万美元。增加的主要原因是我们的业务增长，以支持我们的产品候选人继续推进临床试验。
利息和其他收入净额
终了三个月利息和其他收入净额减少150万美元2019年9月30日，与同时期相比2018，主要原因是外汇损失增加140万美元。
截至年底的九个月，利息及其他收入(净额)并无变动。2019年9月30日，与同时期相比2018，因为这一期间发生的外汇损失被当年法国桑加莫的其他收入所抵消。
流动性与资本资源
流动资金
自成立以来，我们遭受了巨大的净亏损，我们主要通过发行股票证券、公司合作者和战略伙伴的付款以及研究赠款为我们的业务提供资金。
截至2019年9月30日，我们有现金、现金等价物、有价证券和应收利息。408.3美元相比较400.5美元截至2018年12月31日，增加的主要原因是2019年4月完成的承销公开发行的收益，但业务支出部分抵消了这一增加额。我们最重要的资本使用涉及到我们的员工薪酬和外部研发费用，如制造、临床试验和与我们的治疗项目相关的临床前活动。我们的现金和投资余额持有各种有息工具，包括美国政府支持的实体债务证券、公司债务证券、商业票据证券和货币市场基金。超过即时要求的现金是根据我们的投资政策进行投资的，目的是为了保持资本和流动性。
在……里面2019年4月，我们完成了我们的普通股的承销公开发行，在这次发行中，我们出售了1 270万欧元我们普通股的公开发行价格为$11.50每股。在扣除承销折扣、佣金和其他估计发行费用后，出售本次发行股票的净收益约为136.3美元.
2017年5月，我们与考恩公司(Cowen and Company，LLC)或考恩公司(Cowen)签订了一份经修订和重报的销售协议，根据该协议，我们可以通过Cowen作为我们的销售代理或ATM设施，自行酌处出售普通股的股票，其总发行价最高可达7 500万美元。出售我们的普通股，如果有的话，将以市场价格进行，按照1933年“证券法”修正后的第415条的定义，这些方法被认为是“在市场上的发行”。我们没有在自动取款机下出售任何普通股。截至2019年9月30日，根据“自动取款机设施”提供的全部7 500万美元仍可出售，但须符合协定规定的某些条件。
自2017年初以来，根据以下合作安排，我们收到了大量的前期资金：2017年5月根据我们的血友病A协议从辉瑞公司收到7 000万美元，2018年1月根据我们的C9ORF 72协议从辉瑞公司收到1 200万美元，根据我们与Kite的合作协议，2018年4月收到了150.0美元。我们的合作协议规定了开发、监管和商业里程碑的支付。有关更多信息，请参见本季度报告第10-Q表中的主要客户、伙伴关系和战略联盟。
现金流量
经营活动
用于业务活动的现金净额为123.6美元为九结束的几个月2019年9月30日主要反映了我们的净亏损9，990万美元，递延收入减少2，050万美元，应收账款增加1，730万美元，部分由股票补偿额抵消1 410万美元以及其他活动。
业务活动提供的现金净额7 670万美元为九结束的几个月2018年9月30日主要原因是递延收入增加1.185亿美元，原因是风筝预付许可证150.0美元，股票补偿金为1 040万美元，部分由4 970万美元的净亏损抵消。
投资活动
投资活动所用现金净额九结束的几个月2019年9月30日和2018，曾4 340万美元和240.9美元分别。使用的现金净额减少九结束的几个月2019年9月30日，与同时期相比2018，主要原因是有价证券的购买和到期日净减少。
筹资活动
基金活动提供的现金净额九结束的几个月2019年9月30日曾.140.8美元主要反射136.3美元与我们2019年4月承销的公开募股有关490万美元与行使股票期权有关。
基金活动提供的现金净额九结束的几个月2018年9月30日曾.230.1美元主要反射215.8美元与我们2018年4月承销的公开募股有关1 450万美元与行使股票期权有关。
营运资本和资本支出要求
我们预计至少在未来几年内将继续遭受运营亏损。虽然我们预计我们的现金使用率在未来会增加，特别是支持我们的产品开发努力，但我们认为，现有的现金资源以及从公司合作者、战略伙伴和研究赠款收到的资金将使我们能够至少在财务报表发布之日起的12个月内维持我们目前计划的业务。未来的资本需求将是巨大的，如果我们的资本资源不足以满足未来的资本需求，我们将需要筹集更多资本，通过股权或债务融资为我们的业务提供资金。我们经常考虑筹集资金的机会，并可能不时根据各种因素，包括市场情况和运作计划，决定筹集资金。额外的资本可能无法以我们可以接受的条件获得，或者根本无法获得。如果没有足够的资金，或者潜在资金来源的条款是不利的，我们的业务和我们的能力推进我们的产品候选管道将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售，包括在我们的自动取款机贷款机制下的任何销售，都可能导致我们的股东被稀释，任何债务融资都可能包括限制我们业务的契约。
我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括但不限于以下方面：
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• | 启动，进展，时机和完成临床试验为我们的产品候选人和潜在的产品候选人； |
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• | (二)专利申请的备案、起诉、专利请求权的执行和抗辩所涉及的费用； |
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• | 我们在何种程度上获得或投资于企业、产品或技术，包括与此类收购和投资有关的成本；以及 |
表外安排
我们并无条例S-K第303(A)(4)(Ii)条所界定的资产负债表外安排。
合同义务和商业承诺
我们未来的最低合同承诺载于2018年度报告，以前披露的合同承付款在年度报告期间未发生任何实质性变化。九结束的几个月2019年9月30日。在2019年4月，我们与Brammer Bio MA签订了一项期权协议，该协议现在是Thermo Fisher科学公司。Brammer公司，即Brammer公司，根据该公司，Brammer允许我们选择在Brammer的工厂获得专门的制造能力。我们付了钱300万美元该选项将于2020年7月31日到期。此外，我们还会付给布拉默200万美元协助我们在加利福尼亚州布里斯班建立我们的制造能力，这可能会增加我们未来的合同承诺。
我们面临的市场风险与我们的现金、现金等价物和投资有关。我们的投资政策的目标是保持资本，满足流动性需求，并根据我们的投资政策参数和市场条件获取市场回报率。我们选择的投资，以最大限度的利息收入，尽可能在这些指导方针。为了实现我们的目标，我们维持一个现金等价物投资组合，投资于高信用质量的证券和期限不同的证券，以满足预计的现金需求。
我们的投资组合中的证券没有杠杆作用，被归类为可供出售的证券，而且由于其短期性质，受最低利率风险的影响。我们的投资目前包括美国政府支持的实体债务证券、公司债务证券、商业票据证券和货币市场基金。我们的投资政策，我们的董事会批准，限制了我们可以投资于任何一种类型的投资发行者，从而减少信用风险集中。所有的投资都有固定的利率，以市价计价，接近成本。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。我们不相信利率的改变会对我们的投资组合的价值造成重大的负面影响。我们的市场风险2019年9月30日与“公约”第7A项中讨论的内容相比，没有实质性的变化。2018年度报告。
对披露控制和程序的评估
我们维持披露管制和程序，目的是提供合理保证，确保在证券及交易委员会规则和表格规定的期限内，记录、处理、总结和报告我们的“交易法”报告中所需披露的信息，并将这些信息积累起来，并酌情传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时作出关于所需披露的决定。
在我们的首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了我们的披露控制和程序的有效性(如“外汇法”第13a-15(E)条和第15d-15(E)条所规定的)。2019年9月30日。根据这一评价，截至2019年9月30日我们的首席行政主任和主要财务主任认为，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
对控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不认为我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制将防止一切错误和所有欺诈行为。一个控制系统，无论设计和操作多么好，都只能提供合理的保证，保证控制的目的。
系统满足。控制系统的设计反映了资源的限制；控制的好处必须与其成本相比较。由于在所有控制系统中都有固有的局限性，对控制的任何评估都不能绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈事件(如果有的话)已经或将要被发现。由于这些固有的限制是众所周知的披露和财务报告程序的特点，因此有可能在程序中设计保障措施，以减少但不是消除这些风险。这些固有的限制包括这样的现实：决策中的判断可能是错误的，而故障是由于简单的错误或错误而发生的。一些人的个人行为、两人或两人以上的勾结、或管理层对控制的凌驾，也可以规避管制。任何控制系统的设计部分是基于对未来事件可能性的某些假设。虽然我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，但无法保证任何设计在所有未来条件下都能成功地实现其既定目标。随着时间的推移，由于条件的变化或遵守政策或程序的程度的恶化，管制可能变得不充分。由于成本效益控制系统固有的局限性，可能会发生错误或欺诈所导致的误报，而不会被发现。
财务报告内部控制的变化
在三个月内，我们对财务报告的内部控制没有改变。2019年9月30日这在很大程度上影响了我们对财务报告的内部控制，或者相当可能会对我们的财务报告产生重大影响。
第二部分.其他资料
我们不是等待法律程序的任何材料的当事方。我们可能会不时参与在一般业务过程中出现的法律程序。
对我们普通股的投资涉及很大的风险。本表格10-Q包含基于我们目前期望的前瞻性信息.由于我们的实际结果可能与我们或代表我们所作的任何前瞻性声明大相径庭，本节讨论了可能影响我们未来实际结果的重要因素，包括但不限于我们的收入、开支、净亏损和每股净亏损。在就我们的普通股作出投资决定之前，您应该仔细考虑以下风险因素中所描述的信息，以及本报告其他地方出现的其他信息。
与我们的产品和技术的开发、商业化和监管审批有关的风险
我们的成功在很大程度上取决于我们的领先治疗项目的临床试验结果，我们可能无法证明我们的产品候选产品的安全性和有效性。
我们没有任何已获得监管批准的产品，因此，我们在很大程度上依赖于我们的铅治疗项目的临床试验结果。我们未能登记足够的病人来进行这些临床试验、证明安全或获得积极的临床试验结果，或者我们无法满足这些临床试验的预期时间表或公布这些项目的数据，将对我们的业务运作和财务状况产生重大的不利影响，这可能会导致我们的股价大幅下跌。
我们成功地和及时地进行和完成这些方案的临床试验的能力会受到一些额外风险的影响，包括但不限于以下方面：
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• | 有能力确定和招募足够数量的可接受患者，以完成试验的登记； |
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• | 未能证明产品候选产品对其建议的指示是安全和有效的； |
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• | 与美国食品和药物管理局，或FDA，或外国监管机构，对临床前研究或临床试验结果的解释存在分歧； |
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• | 我们的产品候选产品临床试验收集的数据不足，无法支持生物制剂许可证申请或BLA或其他提交或获得监管批准的提交和备案； |
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• | 批准政策或规定的变化，使我们的临床前和临床数据不足以得到批准； |
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• | 未获得与我们签订临床和商业用品合同的第三方制造商或我们自己的制造设施的制造工艺或设施的批准； |
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• | 包括供应商、制造商和临床试验组织在内的第三方未能及时提供足够的用品和服务； |
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• | 意外的费用和开支，以及这些计划缺乏足够的资金；以及 |
我们正在进行的临床试验，评估产品的候选治疗各种情况。即使我们能够成功地完成这些项目的临床试验，我们也需要对更多的患者进行额外的临床试验，然后才能获得必要的监管批准，将任何产品商业化，这涉及到更多的资源、承诺和专门知识。我们在进行后期临床试验方面的经验也有限，可能不具备完成这些试验所需的资源和专门知识。因此，我们可能需要扩大我们的业务，并与制药公司建立合作关系，这些公司可以承担后期开发和商业化的责任。在这方面，虽然我们已达成合作协议，通过临床试验程序为某些产品候选人的开发提供资金和援助，但我们不能保证今后能够与第三方建立合作关系，为我们提供后期试验的资金和专门知识。此外，我们在临床试验中取得的任何积极成果也不能保证在后期临床试验中具有长期疗效和安全性。如果更多的病人没有表现出可接受的安全性和有效性，或者在我们的临床试验中有任何积极的结果是不合适的和/或可重复的，我们
产品可能得不到FDA或外国监管机构的批准，这可能会对我们的业务产生重大的不利影响。
此外，我们尚未与监管当局就产品候选产品的完整开发途径达成协议。此外，监管当局有能力改变关于可批准端点的决定或指导，特别是随着技术在这些领域的不断发展。因此，我们尚未确定哪些端点将支持批准我们的某些项目，而且由于某些程序的新颖性，例如SB-FIX、SB-913和SB-318，支持监管审批所需的端点可能与原先预期的不同。
即使产品候选人成功地获得FDA和类似的外国监管机构的批准，任何批准都可能包含与特定年龄组的使用限制、警告、预防措施或禁忌有关的重大限制，或者可能受到繁琐的批准后研究或风险管理要求的限制。如果我们无法在一个或多个管辖区为我们的产品候选人获得监管批准，或者任何批准都有重大限制，我们可能无法获得足够的资金来继续开发该产品或产生可归因于该产品候选人的收入。此外，任何对我们目前或未来产品候选人的监管批准，一旦获得，可能会被撤销。
临床前研究或早期临床试验的成功可能并不代表在以后的试验中取得的结果。同样，从临床试验获得的初步、初步或中期数据也应仔细和谨慎地加以考虑，因为最终数据可能与初步、初步或中期数据大不相同，特别是在获得更多病人数据的情况下。
临床前研究或先前临床试验的结果不一定能预测未来的临床试验结果，临床试验的中期结果也不一定表示最终结果。我们的产品候选人可能无法在临床开发中显示出所期望的安全性和有效性，尽管在临床前的研究中显示出了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验或临床试验的初步阶段。我们不时会公布或报告初步、初步或中期的数据。我们的临床试验和我们的合作伙伴的初步、初步或中期数据可能并不表示试验的最终结果，而且随着病人登记的继续和/或更多的病人数据的提供，一个或多个临床结果可能发生重大变化的风险。在这方面，这些数据可能显示出临床益处的初步证据，但随着病人继续被跟踪，而且有更多的病人数据可得，任何治疗效果都有可能无法在病人身上持久和(或)随着时间的推移而减少或完全停止。初步、初步或中期数据仍需接受审计和核查程序的制约，这些程序可能导致最终数据与这些初步、初始或中期数据大不相同。因此，在获得最后数据之前，应仔细和谨慎地审议初步、初步或临时数据。
我们正在进行临床试验，评估治疗血友病A(SB-525)、血友病B(SB-FIX)、MPS I(SB-318)、MPS II(SB-913)和β地中海贫血(St-400)的候选产品，而且我们不能保证在我们对这些产品的第1/2期临床试验中，我们能够取得积极的最终安全和有效的结果。不能保证我们即将进行的任何临床试验都会成功。此外，我们还有涉及ZFN技术的临床试验，在目前正在进行的临床试验中，临床效益尚未得到证实。虽然我们正在计划新的临床试验，以评估更新的ZFNs和其他可能的改进，以提高ZFNs在体内的交付，但我们不能保证我们将能够有效地交付ZFNs，从而为使用我们的产品候选产品治疗的患者带来临床利益。此外，我们的病毒传递系统和ZFN技术仍在不断发展，在我们所追求的治疗领域的人类临床试验中，这两项技术都没有得到充分的验证。如果我们的运载系统或zfn平台不符合安全标准，或者不能产生我们期望的效果，我们可能被迫中止或终止受影响的项目。[或者寻求替代技术来交付ZFN].
在临床试验中，药物、生物产品和细胞治疗的失败率很高。许多制药和生物技术行业的公司在后期临床试验中遭受了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验取得了有希望的结果之后。从临床前和临床活动中获得的数据会有不同的解释，这可能会延迟、限制或阻止监管机构的批准。此外，由于许多因素，我们可能会遇到监管方面的延误或拒绝，包括在我们的产品候选开发期间，由于监管政策的变化。任何这类延误都会对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大和不利的影响。
我们的潜在产品需要经过漫长而不确定的审批过程，在每个地区都需要申请批准。
像FDA或欧洲药品管理局(EMA)这样的监管机构必须批准任何人类治疗产品，才能在这样的管辖范围内销售。获得监管批准的过程是漫长和不确定的，潜在的产品可能经不起监管审批程序下的严格测试。
在开始人体临床试验之前，我们必须向FDA提交一份新药调查申请(IND)。美国以外的某些国家也有类似的程序，要求提交临床试验。
应用类似于IND在人类临床试验开始之前。例如，在欧洲联盟，必须向每个国家的国家卫生当局和一个独立的伦理委员会提交临床试验授权(CTA)。只有在IND生效和/或适用的CTA被接受之后，临床试验才能开始。虽然我们已表明我们打算在将来提交更多的IND和CTA申请，但这只是一份意向书，我们可能无法这样做，因为相关的产品候选人可能不符合必要的临床前要求。此外，无法保证一旦提交，IND或CTA将导致实际开始临床试验，或我们将能够满足我们的目标时间表开始临床试验。临床试验受到机构审查委员会(IRBs)和适用的监管机构的监督。除了FDA和IRB的监督外，根据美国国立卫生研究院(NIH)颁布的指导方针，基因治疗临床试验也要受到机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。IBC评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南不是强制性的，除非有关研究是在接受NIH资助的重组或合成核酸分子研究的机构进行或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH准则约束的机构自愿遵循这些准则。尽管fda决定个别基因治疗方案是否可以继续进行, 审查过程和其他审查机构的决定可能会阻碍或推迟临床试验的开始，即使FDA已经审查了试验并批准了它的启动。
临床试验：
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• | 必须按照FDA的良好临床做法，在国际协调统一人类使用药品注册技术要求准则和其他适用条例的范围内进行； |
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• | 如果相信参与这些试验的受试者正面临不可接受的健康风险，或如果FDA或适用的外国监管当局发现我们的IND或其外国同等产品存在缺陷或进行这些试验，则可能会被商业伙伴FDA、适用的外国监管当局或我们在任何时候停职。 |
如果我们不能取得必要的监管批准，使我们的产品商业化，或者这种批准被推迟或暂停，将对我们的业务运作和我们的普通股的交易价格产生重大的不利影响。
我们可能会遇到一些困难，这些困难可能会延迟、中止或缩减我们的努力，通过临床前开发、IND和国外同等的提交和临床开发来推进更多的早期研究项目。
我们打算通过临床前开发来推进早期研究项目，并在外国监管管辖区提交新的IND、CTAs和类似文件，以便开始和进行人类临床试验，评估我们正在筹备中的临床前候选项目。IND及其国外同类产品的制备和提交要求我们进行严格和耗时的临床前测试、研究和准备与我们产品候选产品的毒性、安全性、制造、化学和临床协议有关的文件。我们可能会遇到无法预见的困难，这些困难可能会延误或以其他方式阻止我们成功地执行这项战略。例如，我们在生产我们的产品时可能会遇到问题，并且在药物的配方上不能显示出一致性。我们的临床前测试可能产生阴性或不确定的结果，这可能导致我们决定，或监管机构可能要求我们，进行额外的临床前测试。如果我们不能在临床前试验中取得积极的结果，我们可能决定完全放弃这些项目。此外，我们是否能够完成和提交某些IND申请和外国同等文件取决于我们的合作伙伴的支持以及它们根据相关合作协议及时履行的义务。如果我们的伙伴不能履行这些义务，或者如果他们选择放慢或推迟进展，我们可能无法及时或根本不能够准备和提交预期的国家信息通报或其外国对应的文件。此外，提交几个独立证书及其外国同等文件涉及大量的费用和人力，我们可能没有足够的资源和人员来完成所有预定的国家和外国同等机构的申报工作。, 这可能会迫使我们减少IND的数量和它们的外国当量，或者放弃潜在的IND和我们认为是有希望的外国当量。任何拖延、暂停或减少我们推行临床前和IND战略的努力，都可能对我们的业务产生重大的不利影响，并导致我们的股价下跌。
我们可能无法成功地识别、获取、开发或商业化新的潜在产品候选人。
我们的业务战略的一部分是通过识别和验证新产品的候选产品来扩展我们的产品候选管道，我们可以开发自己，在许可证内或从其他人那里获得。例如，通过收购Sangamo France，我们获得了我们的第一个汽车-Treg产品候选产品TX-200的权利。如果我们无法成功地开发和获得TX-200或其他汽车-Treg疗法的监管批准并有效地将其商业化，或者如果我们无法实现预期的加速发展时间表，我们可能无法实现预期的Txcell收购带来的好处，从而导致可能的损害或其他费用或损失，这可能会对我们的运营和财务状况产生实质性和不利的影响。
如果我们现有的产品候选人没有得到监管机构的批准或没有成功的商业化，那么我们的业务的成功将取决于我们是否有能力继续通过许可或其他收购来扩大我们的产品管道。我们可能无法确定相关的产品候选人。如果我们确实确定了这样的产品候选人，我们可能无法与任何第三方达成可接受的条款，我们希望从中获得许可或获得他们。即使我们能够成功地识别和获得这类产品候选人，我们也可能无法成功地管理与整合已获得或在许可范围内的产品候选人或技术相关的风险，也无法成功地管理与收购或许可内交易有关的预期和非预期问题所产生的风险。此外，虽然我们寻求通过尽职调查等方式减少潜在收购和许可交易的风险和负债，但这些尽职调查努力可能没有发现、没有向我们披露、或者我们评估不足，或者我们无法有效管理这些风险和负债。此外，由于各种原因，我们可能无法实现这类交易的预期效益，包括可能获得的产品候选产品，如TX-200，在临床试验中不安全或不有效，将已获得的产品候选产品、技术或业务集成在一起会产生不可预见的困难和支出，或者预期的收益不会在预期的时间框架内实现或不会实现。
我们可能会在临床试验中遇到重大延误，或者我们可能无法证明安全和有效，使适用的管理当局满意。
在获得市场管理机构批准销售我们的产品候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明产品候选产品的安全性和有效性。临床检测昂贵，耗时，结果不确定。我们不能保证任何临床试验都会按计划进行或如期完成。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床发展的事件包括：
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• | 延迟与预期的CRO和临床试验场所就可接受的条件达成协议； |
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• | 延迟在每个临床试验场开放临床试验场所或获得要求的IRB或独立伦理委员会批准； |
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• | 因严重不良事件或在对临床试验操作或试验场所进行检查后，由管理当局强制实施临床拘留； |
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• | 我们、我们聘用的任何CRO或任何其他第三方未能遵守临床试验要求； |
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• | 未能按照FDA的良好临床做法或GCP，或欧洲联盟和其他国家适用的监管准则执行； |
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• | 在测试、验证、制造和交付我们的产品候选人到临床站点方面的延误，包括与我们签约履行某些这些职能的第三方的延误； |
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• | 选择需要长时间临床观察或对结果数据进行分析的临床终点； |
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• | 与候选产品相关的严重不良事件的发生被认为超过了其潜在利益； |
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• | 在由其他赞助者进行的同一类别代理人的试验中发生严重不良事件；或 |
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• | 需要修改或提交新的临床协议的法规要求和指南的变化。 |
任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能给我们带来额外的成本，或削弱我们从产品销售、监管和商业化里程碑和专利使用费中产生收入的能力。此外，如果我们对产品的候选产品进行制造或配方更改，我们可能需要进行更多的研究，以便将我们修改过的产品候选产品与早期版本连接起来。临床试验的延迟也可以缩短我们可能有专有权将我们的产品候选人商业化或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场的任何时期，这可能会损害我们成功地将我们的产品候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和前景。
此外，如果我们的临床试验结果不确定，或与我们的产品候选产品有关的安全问题或严重不良事件，我们可以：
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• | 延迟为我们的产品候选人获得市场许可，如果有的话； |
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• | 获得批准的适应症或病人群体，但不像预期或期望的那样广泛； |
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• | 通过标签获得批准，包括重要的使用或分销限制或安全警告； |
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• | 需要进行额外的临床试验以支持批准，或接受额外的营销后测试要求； |
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• | 要求监管当局撤销或暂停对该产品的批准，或以经修改的风险评估和缓解战略的形式对其分销施加限制； |
我们可能无法找到可以接受的病人，或者在临床试验中可能会遇到延迟登记病人的情况，这可能会推迟或阻止我们对我们的产品候选人进行临床试验。
确定和合格的病人参与我们的产品候选的临床试验是我们成功的关键。我们临床试验的时间取决于我们是否有能力招募病人参与，以及完成所需的随访期。例如，血友病试验通常需要更长的时间登记，因为现有的治疗。我们在第1/2期临床试验中输入了第一位患者，评估ST-400在2019年第一季度治疗β-地中海贫血。如果我们不能及时登记必要数量的病人，我们可能无法完成我们的临床试验。我们可能面临类似的挑战或延误，在我们的其他或潜在的临床试验。如果病人不愿意参加我们的基因治疗研究，因为与生物技术或基因治疗领域有关的不良事件的负面宣传，对类似病人群体或其他原因进行竞争性临床试验，那么招募病人、进行研究和获得对我们的产品候选人的监管批准的时间表可能会被推迟。这些延迟可能导致增加成本，推迟我们的产品候选产品，延迟测试我们产品候选产品的有效性，或者完全终止临床试验。
我们可能无法识别、招募和招募足够数量的病人，或那些具有所需或所需特征的患者，以便及时完成我们的临床试验。病人登记和试验完成受到下列因素的影响：
如果我们难以按计划登记足够数量的病人进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行的或计划中的临床试验，或扩大到更多的管辖范围，这可能给我们公司带来更多的挑战，并使我们面临风险。如果我们不按计划成功进行临床试验，将对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生不利影响。
我们的产品候选人可能会产生不良的副作用，或者具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻止他们的监管审批，限制商业潜力，或者在任何潜在的营销批准之后造成重大的负面后果。
在进行临床试验期间，病人向学习医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常，不可能确定研究产品的候选产品是否导致了这些情况，特别是因为我们正在研究的许多疾病都有复杂的并发症。如果临床经验表明，我们的产品候选产品有副作用或导致严重或危及生命的副作用，产品候选产品的开发可能失败或延迟，或者，如果产品候选人已获得监管批准，该批准可能被撤销，这将严重损害我们的业务，前景，经营业绩和财务状况。
在过去的基因治疗中有几个显著的副作用，包括在其他使用其他基因组疗法的试验中报告的白血病和死亡病例。基因治疗仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，可能会出现额外的副作用。由于遗传物质或用于携带遗传物质的其他成分的持续生物活性，在接触基因治疗产品后，也可能出现显著延迟不良事件的潜在风险。使用基因治疗产品可能产生的副作用包括用药后早期的免疫反应，这种反应虽然不一定对病人的健康不利，但可能大大限制治疗的有效性。
我们可能无法获得额外的孤儿药品名称或孤儿的药品专卖我们的某些产品。如果我们的竞争对手能够获得构成同一种药物的产品的孤儿药品专卖权，并将同样的适应症作为我们的产品候选品，我们可能在相当长的一段时间内无法获得适用的监管当局批准的竞争产品。
包括美国和欧洲联盟在内的一些司法管辖区的监管当局可将针对相对较少患者的药物指定为孤儿药物。根据1983年的“孤儿药物法”，如果FDA打算治疗一种罕见的疾病或疾病，通常定义为在美国的病人人数少于20万人，或者在美国病人人数超过20万人的情况下，FDA可以指定一种产品为孤儿药物。在美国，开发这种药物的费用将无法从在美国的销售中收回。在欧洲联盟，欧洲医学协会的孤儿药品委员会授予这一称号，以促进旨在诊断、预防或治疗危及生命或长期衰弱的产品的开发，这种疾病影响到欧盟内每10 000人中不超过5人。此外，对旨在诊断、预防或治疗危及生命、严重衰弱或严重和慢性疾病的产品给予孤儿称号，如果没有奖励措施，欧洲联盟的药品销售不可能足以证明有必要投资开发药物或生物产品。
我们的一些高级产品候选人已被FDA授予Orphan药物认证，还有一些已被EMA指定为孤儿药物产品。如果我们要求为我们的其他目前或未来的产品候选人指定，则不能保证FDA或EMA将授予我们的任何产品候选人这样的称号。此外，这种指定并不能保证任何监管机构将加快对该产品候选人的监管审查，或最终批准该产品候选人，也不限制任何监管机构在我们的产品候选人获得独家营销批准之前，向其他公司的产品候选人授予与我们的产品候选人相同的标识的能力。
一般来说，如果被指定为孤儿药物的产品候选人因其指定的指示而获得第一次营销批准，则该产品有权享受一段营销独占期，这使FDA或EMA无法批准构成同一药品在该营销专卖期内处理同一指示的产品的另一项营销申请，但在有限情况下除外。如果另一个赞助商在我们之前得到这样的批准(不管我们的孤儿药物名称如何)，我们将无法在适用的独家期内获得我们的产品的营销批准。适用期限在美国为七年，在欧洲联盟为十年。如果BLA的赞助商提交的儿科数据能够公平地回应FDA对此类数据的书面要求，那么在美国的排他期可以延长6个月。如果某一产品不再符合指定孤儿药品的标准，或者该产品利润充足，市场排他性就不再合理，那么欧盟的排他性期限可缩短为六年。如果任何监管机构确定指定请求存在重大缺陷，或者制造商无法保证足够数量的产品满足患有罕见疾病或疾病的患者的需要，则可撤销孤儿药品的排他性。
即使我们获得了一个产品的候选产品的孤儿药物排他性，这种排他性可能不能有效地保护产品候选人不受竞争，因为不同的药物可以在相同的条件下批准。在美国，即使在一种孤儿药物得到批准之后，如果FDA得出结论后认为后一种药物不是同一种药物，或者临床上优越，因为它被证明更安全、更有效或对病人的护理作出了重大贡献，FDA可能随后批准另一种药物用于同样的情况。在欧洲联盟，如果：
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• | 第二申请人可以在其申请中确定，其医药产品虽然与已批准的孤儿医药产品相似，但更安全、更有效或在临床上优于其他药物； |
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• | 原孤儿医药产品营销授权书持有人同意第二次孤儿医药产品申请； |
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• | 原孤儿药材的市场授权持有人不能提供足够数量的孤儿药品。 |
再生医学高级治疗，或RMAT，命名，可能不会导致更快的发展或监管审查或批准过程，它不会增加我们的产品将获得市场批准的可能性。
我们已获得再生医学高级治疗，或RMAT，我们的产品之一，以治疗严重血友病A。rmat是为了加快审查细胞治疗，治疗组织工程产品，人体细胞和组织产品，或任何使用这种疗法或产品的任何组合产品，旨在治疗，修改，逆转，或治疗严重或危及生命的疾病或情况，并为初步的临床证据表明，有可能解决这种疾病或疾病的医疗需求未得到满足。RMAT的指定提供了潜在的好处，包括更频繁地与FDA举行会议，讨论产品候选人的开发计划，以及滚动评审和相关BLA的优先审查的资格。授予rmat指定的产品也可能有资格根据代理或中间端点合理地预测长期临床效益，或依赖于从有意义的站点获得的数据，包括通过扩展到其他站点来加速批准。没有任何保证，我们将能够获得更多的rmat名称，我们的任何其他产品的候选人。RMAT的指定不会改变FDA的产品批准标准，也没有保证这种指定会导致快速审查或批准，或者批准的指示不会比指定所涵盖的指示范围更窄。此外，当临床数据出现时，如果不符合资格标准，RMAT的指定可能会被撤销。
我们的技术商业化将在一定程度上取决于与其他公司的战略伙伴关系。如果我们不能在未来找到合作伙伴，或者如果我们的合作伙伴不努力进行产品开发工作，我们可能无法开发我们的技术或产品候选产品，这可能会减缓我们的增长，降低我们的库存价值。
我们期望在某种程度上依赖我们的战略伙伴提供资金支持我们的研究，并进行独立的研究和临床前和临床测试。我们的技术基础广泛，目前我们不具备充分开发和商业化可能由我们的技术或资源或能力产生的潜在产品所需的资源，以完成产品可能需要的漫长的营销审批过程。因此，我们计划依靠战略伙伴关系来帮助我们开发和商业化我们的产品。我们已签订合作协议，通过临床试验过程为某些产品候选人的开发提供资金和援助。例如，我们与Kite就潜在的癌症工程细胞疗法达成了一项协议，与辉瑞公司达成了两项单独协议，一项针对SB-525治疗血友病A，另一项针对肌萎缩侧索硬化症和额颞叶变性(与突变相关)。C9ORF72基因，并与赛诺菲协议，我们的β地中海贫血和镰状细胞疾病的产品候选。
如果我们找不到更多的合作伙伴，或者合作伙伴无法或不愿意推进我们的项目，或者如果他们不努力追求产品的批准，这可能会减缓我们的进展，并对我们创造收入的能力产生不利影响。此外，我们的合作伙伴可能会转授或放弃开发计划，或者我们可能与我们的合作伙伴有分歧或争议，这将导致相关的产品开发缓慢或停止。此外，我们的合作伙伴的业务或业务可能会通过重组、收购或其他战略交易或决策发生重大变化，这可能会对他们推进我们项目的能力产生负面影响。
伙伴关系协议的丧失或无法找到未来的合作伙伴协议，可能会推迟或终止我们可能从我们的技术中获得的产品的潜在开发或商业化，但也可能推迟或终止我们测试产品候选产品的能力。如果任何合作伙伴未能成功或及时地开展合作活动，受影响的产品候选人或研究项目的临床前开发或临床开发或商业化可能被推迟或终止。
根据典型的合作协议，我们期望根据具体里程碑的实现情况，获得产品候选产品的研究和开发收入，以及按商品化产品销售百分比计算的特许权使用费。实现这些里程碑在一定程度上将取决于我们的伙伴以及我们自己的努力。如果我们或任何合作伙伴未能达到具体的里程碑，那么伙伴关系可能会被终止，这可能会减少我们的收入。有关与我们的第三方合作协议相关的风险的更多信息，请参见“与我们与合作者和战略伙伴的关系相关的风险”。
我们可能无法获得基因转移技术的许可，我们可能需要将锌指蛋白技术和潜在产品商业化。
为了调节或修饰细胞中的基因，锌指蛋白(ZFP)必须有效地传递到细胞中。我们已经在研究中为ZFP批准了某些基因转移技术，包括AAV和mRNA技术。我们正在评估这些系统和其他可能需要用于将zfp传送到信元中的技术。离体和体内申请。然而，我们可能无法许可所需的基因转移技术来开发和商业化我们的产品候选人。我们还没有开发我们自己的基因转移技术，我们依赖于我们达成许可协议的能力，从而为我们提供必要的基因转移技术的权利。我们的方法是根据需要授权适当的技术。无法与拥有这种技术的实体取得使用基因转移技术的许可证
在合理的商业条件下，如果有的话，可能会推迟或阻止临床前评估、药物开发合作、临床测试和/或我们的治疗产品候选品的商业化。
我们正在进行专利研究，以发现新的产品候选人。这些项目增加了我们产品失败的财务风险，可能会显著增加我们的研究支出，并可能与未来的合作者和战略合作伙伴发生冲突。
我们的专利研究项目是由我们单独资助的研究，或者是由赠款资助的研究，在这些研究中，我们保留了对这种研究产生的治疗产品的专有权利。这与我们的某些研究项目形成了鲜明的对比，这些项目可能是由公司合作伙伴资助的，在这些项目中，我们可以分享任何最终产品的权利。实施专有研究计划可能不会产生相应的收入，并可能与我们的合作者或战略合作伙伴就我们的专利研究活动的知识产权权利产生冲突。与我们的合作者或战略伙伴之间的任何冲突都会降低我们缔结未来合作或伙伴协议的能力，并对我们与现有合作者和合作伙伴的关系产生负面影响，这可能会减少我们的收入，推迟或终止我们的产品开发。随着我们继续将战略重点放在专利研究和治疗开发上，我们预计将面临更大的商业风险，花费更多的资金，并需要管理层和工作人员投入大量的时间。
即使我们的技术证明是有效的，它仍然可能导致商业上可行的产品。
即使我们、我们的合作者或战略伙伴成功地将我们的ZFP技术应用于药物发现、蛋白质生产、治疗开发或其他我们已获得许可的技术领域，例如植物农业，他们也可能无法将产生的产品商业化，或决定使用与这项技术相竞争的其他方法。到目前为止，没有一家公司获得市场认可，也没有开发或商业化任何基于我们的ZFP技术的治疗或农产品。如果我们的技术不能提供安全、有效、有用或商业上可行的方法来发现和开发这些产品，这将大大限制我们的业务和未来的增长，并将对我们的价值产生不利影响。
即使我们的产品开发工作是成功的，即使获得了必要的监管批准，我们的产品也可能无法获得医生、病人、医疗支付人和医学界的市场认可。
即使我们将来可能开发或获得的任何产品候选产品获得监管机构的批准，适用的产品也可能无法获得医生、医疗保健支付人、病人或医学界的市场认可。我们获得批准的任何产品候选人是否被市场接受，取决于以下几个因素：
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• | 被医师、主要癌症治疗中心和患者接受为安全有效的治疗药物； |
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• | 产品候选产品相对于替代疗法的潜在优势和感知优势； |
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• | 在更广泛的患者群体中看到的产品候选产品的安全性，包括它在批准的适应症之外的使用； |
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• | 在没有保险或第三方付款人和政府当局偿还不足的情况下，病人是否愿意自费支付保险和足够的补偿； |
如果我们的任何产品候选人获得批准，但未能获得医生、病人、医疗费用支付人或治疗中心的市场接受，我们将无法产生可观的收入，这将损害我们盈利的能力。
即使我们能够将产品的候选产品商业化，这些产品也可能得不到美国和其他国家第三方付款人的保险和足够的补偿，因为我们试图将我们的产品商业化，这可能会损害我们的业务。
我们成功地将任何产品商业化的能力，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私营医疗保险公司和其他组织对这些产品和有关治疗的承保范围和适当补偿的程度。
政府当局和第三方支付者，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并确定报销水平。医疗保健行业的一个主要趋势是控制成本。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方支付者要求制药公司向他们提供预定价格的折扣，并对医药产品的收费提出质疑。第三方支付者也可能寻求额外的临床证据，除了获得监管批准所需的数据之外，在覆盖我们为这些患者提供的产品之前，可以在特定的患者群体中证明临床的益处和价值。我们不能肯定我们商业化的任何产品都能得到覆盖范围和充分的补偿，如果可以得到补偿，补偿的数额将是多少。承保范围和补偿可能会影响我们获得监管批准的任何产品的需求或价格。如果无法获得补偿，或者只能在有限的水平上获得补偿，我们可能无法成功地将我们获得监管批准的任何产品的候选产品商业化。
在获得新批准的药物的覆盖面和报销方面可能会出现重大延误，而且覆盖面可能比FDA或类似的外国监管当局批准该药物的目的更有限。此外，获得保险和报销的资格并不意味着在所有情况下或以包括研究、开发、制造、销售和分销在内的费用的费率支付任何药物。如果适用的话，新药物的临时补偿水平也可能不足以支付我们的费用，而且可能只是暂时的。偿还率可能因药物的使用和使用的临床环境而异，可根据已为较低成本的药物确定的偿还水平，并可纳入其他服务的现有付款。药品的净价格可以通过政府保健项目或私人付款者所要求的强制性折扣或回扣，以及通过今后放松目前限制从可能以低于美国价格出售药品的国家进口药品的任何放松措施来降低。在美国，第三方支付者在制定自己的报销政策时往往依赖于医疗保险的保险政策和支付限制，但除了医疗保险的确定外，他们也有自己的方法和审批过程。我们无法迅速从政府资助和私人付款人那里获得我们开发的任何已批准产品的覆盖范围和盈利偿还率，这可能会对我们的经营结果、我们提高产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生重大的不利影响。
最近颁布的和未来的立法，包括可能不利的定价条例或其他医疗改革举措，可能会增加我们获得监管机构批准和商业化产品的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
除其他事项外，管制新药的批准、覆盖面、定价和报销的条例因国而异。在美国和一些外国司法管辖区，对医疗系统进行了一些立法和监管方面的修改和拟议的改革，这些变化可能会阻止或推迟对产品候选人的监管批准，限制或规范审批后的活动，并影响我们成功销售任何获得监管批准的产品候选人的能力。特别是，2010年3月颁布了经“卫生保健和教育和解法”修订的“病人保护和平价医疗法案”，即“平价医疗法案”，极大地改变了政府和私营保险公司资助医疗保健的方式，并对美国制药业产生了重大影响。“平价医疗法案”及其实施条例，除其他外，涉及一种新的方法，即对某些药品和生物制品，包括与我们产品候选产品类似的吸入、注入、注入、植入或注射的产品，计算制造商根据“医疗补助药品退税计划”所欠的回扣，将医疗补助药品退税计划扩大到使用医疗补助管理机构注册的个人处方，制造商对某些品牌处方药征收新的年费和税收，创建了一个新的以病人为中心的结果研究所，为增加联邦政府相对有效性研究的项目提供激励，建立了一个新的医疗保险D部分覆盖差距折扣计划, 在这种情况下，制造商现在必须同意提供70%的销售点折扣，可适用的品牌药品的谈判价格，在他们的覆盖率差距期间，作为制造商的门诊药品被纳入医疗保险D部分的一个条件，并为后续生物产品创建了一个合法的框架。
此外，鉴于处方药和生物制品的成本不断上升，政府最近对药品定价做法进行了更严格的审查。这种审查导致国会最近进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，除其他外，旨在为产品定价带来更大的透明度，审查
定价与制造商病人计划之间的关系，以及改革政府对药品的报销方法，其中一些包括在本届政府2019和2020年财政年度的预算提案中。此外，本届政府还发布了一份“蓝图”，以降低药品价格，降低药品的自掏腰包成本，其中包括增加制造商竞争、提高某些联邦医疗项目的谈判能力、鼓励制造商降低其产品的清单价格和降低消费者支付的药品外销成本的额外建议。美国卫生和公共服务部(HHS)已开始征求对其中一些措施的反馈意见，同时也在其现有权力下实施其他措施。这些措施的数目需要更多的授权才能生效。国会和行政部门都表示将继续寻求新的立法和/或行政措施，以控制药物费用。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的条例，包括价格或病人报销限制、折扣、对某些产品的获取和销售成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，其目的是鼓励从其他国家进口和批量采购。
在外国、联邦和州各级，已经并有可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，并控制或降低医疗费用。我们无法预测今后可能采取的主动行动。政府、保险公司、管理下的保健组织和其他保健服务付款人继续努力控制或降低保健费用和(或)实行价格管制，可能会对下列方面产生不利影响：
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• | 如果我们获得监管部门的批准，我们对产品候选人的需求； |
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• | 我们的能力，确定一个价格，我们认为是公平的，我们的产品； |
任何从医疗保险或其他政府项目中偿还费用的减少都可能导致私人支付者的付款减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
已提出立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和推广活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法修改，或者FDA的法规、指南或解释是否会被改变，或者这些改变对我们的产品候选产品的监管批准(如果有的话)会产生什么影响。
在美国，欧盟和其他可能对我们的产品候选市场、政府当局和第三方支付机构越来越多地试图限制或管制医疗产品和服务的价格，特别是新的和创新的产品和疗法，从而降低了平均销售价格。此外，美国更加重视有管理的医疗保健，欧洲联盟更加重视国家和区域的定价和偿还控制，这将给产品定价、补偿和使用带来更大压力，这可能对我们今后的产品销售和业务结果产生不利影响。这些压力可能来自管理下的护理团体的规则和做法、司法裁决以及与医疗保险、医疗补助和医疗保健改革、药品报销政策和一般定价有关的政府法律和条例。
我们可能会在本地和海外市场实施价格管制，这可能会对我们未来的盈利能力造成不利影响。
在美国的一些州和地区，以及在一些国家，特别是欧洲联盟成员国，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间才能收到产品的监管批准。此外，各国政府和其他利益攸关方可能对价格和补偿水平施加相当大的压力，包括作为控制费用措施的一部分。政治、经济和监管方面的发展可能会使定价谈判进一步复杂化，价格谈判可能在获得补偿后继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可以进一步降低价格。在一些国家，我们或我们的合作者可能需要进行临床试验或其他研究，将我们的产品候选产品的成本效益与其他可用疗法进行比较，以获得或维持报销或定价批准。第三方付款人或当局公布折扣可能会对出版国和其他国家的价格或偿还水平造成进一步压力。如果我们的产品无法偿还，或在范围或数量上受到限制，或者如果定价设定在不能令人满意的水平，我们的业务就会受到不利的影响。
即使我们完成了必要的临床前和临床研究，我们也无法预测何时或是否会获得监管机构的批准，以便将候选产品商业化，或者批准的范围可能比我们预期的要窄。
在适当的监管机构审查和批准产品候选之前，我们不能将产品商业化。即使我们的产品候选人在临床研究中表现出安全性和有效性，监管机构也可能无法及时完成审查过程，或者我们可能无法获得监管机构的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管咨询小组或权威机构建议不批准或限制批准，则可能导致额外的延误。此外，在产品开发、临床研究和审查过程中，我们可能会因未来立法或行政行动中的额外政府监管或监管机构政策的变化而受到延误或拒绝。监管机构也可以批准治疗候选人的数量少于或超过所要求的有限的适应症，也可以根据营销后研究的表现给予批准。此外，监管机构可能不批准标签声明，这是必要的或可取的成功商业化的我们的治疗候选人。例如，为儿童使用的某些产品的开发是我们目前商业战略的一个重要组成部分，如果我们无法获得对期望的年龄范围的监管批准，我们的业务可能会受到影响。
即使我们获得了产品候选产品的监管批准，我们的产品仍将受到监管审查。
即使我们在一个管辖范围内获得监管批准，监管当局仍可能对我们的产品候选产品的指定用途或营销施加重大限制，或对潜在代价高昂的批准后研究、市场后监视或病人或药物限制施加持续的要求。例如，fda通常建议接受基因治疗的患者在15年内对潜在的不良事件进行跟踪观察。此外，认可的BLA的持有人有义务监测和报告不良事件和任何产品不符合BLA规范的故障。获得批准的BLA的持有者还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA批准对批准的产品、产品标识或制造过程进行某些更改。广告和宣传材料必须符合FDA的规定，并接受FDA的审查，以及其他可能适用的联邦和州法律。
此外，产品还须支付年度项目使用费，并由FDA和其他管理当局进行持续审查和定期检查，以确保遵守良好的生产惯例或GMP，并遵守在BLA中作出的承诺。如果我们或监管机构发现某一产品以前未知的问题，如意外的严重程度或频率的不良事件，或该产品生产的设施出现问题，监管机构可对该产品或制造设施施加限制，包括要求召回或退出市场或暂停生产。
此外，如果我们的任何产品候选人获得批准，我们的产品标签，广告和推广将受到监管要求和持续的监管审查。FDA和外国监管机构严格管理可能对药品和生物产品的宣传要求。特别是，一个产品可能不会被推广到未经FDA批准的用途，正如该产品的批准标签所反映的那样。
如果我们在获得任何产品候选人的批准后未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
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• | 拒绝批准待定的营销申请，如BLA或对我们提交的BLA的补充； |
任何政府对涉嫌违法行为的调查，都可能需要我们花费大量的时间和资源来作出反应，并可能引起负面的宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能阻碍我们将产品候选产品商业化并产生收入的能力。
如果不能在国际管辖范围内获得监管批准，我们的产品候选人将无法在国外销售。
除了美国的规定外，为了在欧洲联盟、许多亚洲国家和其他司法管辖区销售和销售我们的产品，我们必须获得单独的监管批准，并遵守许多不同的监管要求。批准程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大的不同。美国以外的监管审批程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。一个国家接受的临床试验可能不被其他国家的管理当局接受。此外，美国以外的许多国家要求
在批准在那个国家销售之前，产品必须经过批准才能报销。已批准在某一国家销售的产品候选人不得在该国获得报销批准。如果有的话，我们可能无法及时获得美国以外的监管机构的批准。美国以外的一个监管机构的批准并不能确保得到其他国家或地区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请监管批准，也可能得不到必要的批准，使我们的产品在任何市场上商业化。如果我们无法获得FDA或欧洲联盟、亚洲或其他地区的监管机构的批准，该产品候选产品的商业前景可能会大大降低，我们的业务前景可能会下降，这可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大的不利影响。
我们目前和未来与医疗服务提供者、客户和第三方支付者的关系使我们受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不遵守联邦、州和外国的法律和法规，包括医疗保健、隐私和数据安全的法律法规，我们就可能面临严重的惩罚，我们的业务、经营结果、财务状况和前景都可能受到不利影响。
医疗服务提供者、医生和第三方付款人将在推荐和处方我们获得监管批准的任何产品候选人方面发挥主要作用。我们目前和未来与医疗提供者、第三方支付人和客户的安排可能会使我们受到广泛适用的欺诈和滥用以及其他可能限制商业或金融安排和关系的医疗法律法规的影响，通过这些安排和关系，我们可以销售、销售和销售我们的产品。作为一家生物技术公司，尽管我们不会控制医疗服务的转诊或直接向医疗保险、医疗补助或其他第三方支付费用的法案，但联邦和州有关欺诈、滥用和病人权利的法律和法规都适用于我们的业务。根据适用的联邦和州医疗保健法律和条例，可能影响我们的经营能力的限制包括：
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• | “联邦医疗保健反Kickback法”除其他外，禁止任何人故意故意直接或间接、公开或秘密地、现金或实物地索取、提供、接受或提供报酬，以诱使或奖励，或作为回报，将个人转介或购买、订购或推荐任何商品或服务，这些物品或服务可根据联邦医疗保健方案，如“医疗保险和医疗补助”支付； |
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• | 联邦民事和刑事虚假索赔法和民事罚款法，包括“联邦虚假索赔法”，可通过民事举报人或诱骗行动予以执行，除其他外，禁止个人或实体向联邦政府，包括医疗保险和医疗补助方案，提出虚假或欺诈性的付款或批准要求，或作出虚假陈述，以避免、减少或隐瞒向联邦政府支付款项的义务； |
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• | 1996年“联邦健康保险可携性和问责法”(HIPAA)对实施欺骗任何医疗福利方案的计划规定了刑事和民事责任，并制定了联邦刑法，其中除其他外，禁止在提供或支付医疗福利、项目或服务方面故意捏造、隐瞒或掩盖重大事实，或作出任何重大虚假陈述； |
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• | 经“经济和临床卫生法”或“卫生信息技术促进经济和临床健康法”(HITECH)修订的HIPAA及其实施条例规定了义务，包括强制性合同条款，以保障某些保健提供者、保健计划和保健信息交换所(称为覆盖实体)以及为其提供服务的个人和实体所持有的、涉及个人可识别健康信息的隐私、安全和传输，这些信息称为业务伙伴； |
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• | 根据“平价医疗法案”制定的“联邦医生支付阳光法”要求某些药品、设备、生物制品和医疗用品制造商每年向合作医疗委员会报告与医生和教学医院的付款和其他价值转移有关的信息，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益； |
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• | 类似的州和外国法律法规，如州反回扣法和虚假索赔法，可能适用于涉及非政府第三方付款人(包括私营保险公司)偿还的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔；一些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿遵守准则和联邦政府颁布的相关合规指南，要求制药商向其他医疗保健提供者和保健实体报告与付款和其他价值转移、营销支出或药品定价有关的信息；和/或确保销售人员的登记和遵守；以及 |
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• | 在特定情况下，国家和外国法律对健康信息的隐私和安全作出了规定，其中许多法律在重大方面存在差异，而且往往不被HIPAA所抢夺，从而使遵守工作复杂化。 |
这些法律的范围和执行情况都不确定，而且在当前的医疗改革环境中会发生迅速的变化，特别是由于缺乏适用的先例和条例。联邦和州执法机构最近加大了对医疗保健公司、医疗服务提供者和包括慈善基金会在内的其他第三方之间互动的审查力度，这导致了医疗行业的多项调查、起诉、定罪和和解。对调查作出反应可能会耗费时间和资源，并可能转移管理层对业务的注意力。任何此类调查或和解都可能增加我们的成本，或对我们的业务产生不利影响。
努力确保我们与第三方的业务安排将符合适用的医疗保健法律和条例将涉及大量费用。政府当局可能会得出结论，我们的商业惯例可能不符合现行或今后涉及适用的欺诈和滥用的法规、条例或判例法或其他医疗保健法律和条例。如果发现我们的业务违反了这些法律或可能适用于我们的任何其他政府条例，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、扣押、个人监禁、被排除在政府资助的医疗项目之外，例如医疗保险和医疗补助、附加的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决关于不遵守这些法律的指控，以及限制或重组我们的业务。如果发现任何医生或其他医疗服务提供者或实体不遵守适用的法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健项目之外。
此外，欧洲联盟也禁止向医生提供利益或好处，以诱导或鼓励医药产品的处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用。向医生提供利益或好处是由欧盟成员国的国家反贿赂法，如“英国贿赂法”规定的。违反这些法律可能导致巨额罚款和监禁。此外，向某些欧洲联盟成员国的医生支付的款项必须公开披露。与医生签订的协定往往还必须事先得到医生的雇主、其主管专业组织和(或)欧洲联盟个别成员国的管理当局的通知和批准。这些要求载于适用于欧洲联盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则。不遵守这些要求可能导致名誉风险、公众谴责、行政处罚、罚款或监禁。
收集、使用、披露、转移或以其他方式处理与欧盟个人有关的个人数据，包括个人健康数据，须遵守欧盟“一般数据保护条例”或“GDPR”，该条例于2018年5月25日生效。GDPR的范围很广，它对个人数据所涉及的个人数据的控制、向个人提供的信息、我们必须维护的文件、个人数据的安全性和保密性、数据泄露通知以及在处理个人数据时使用第三方处理器提出了几项要求。GDPR还对将个人数据从欧盟转移出去实施了严格的规定，规定了执法当局，并授权对不遵守规定的行为处以巨额罚款，包括最高可处以2000万欧元的罚款，或相当于该公司全球年收入4%的罚款，两者以数额较大者为准。GDPR要求不仅适用于第三方交易，也适用于我们与我们的子公司(如法国桑格莫)之间的信息转移，包括员工信息。与以前的欧洲联盟法律相比，GDPR增加了我们在处理个人数据方面的责任和潜在责任，特别是考虑到对法国桑加莫的收购，我们可能需要建立更多的机制，以确保遵守GDPR，这可能转移管理层的注意力，增加我们的业务成本。然而，尽管我们正在努力使我们的做法符合“全球地质雷达”，但由于我们控制范围内的各种因素或我们无法控制的其他因素，我们可能并不成功。地方数据保护当局也有可能对探地雷达有不同的解释。, 导致欧洲联盟各成员国之间潜在的不一致之处。我们没有遵守或指称没有遵守与隐私或数据安全有关的法律、条例、政策、法律或合同义务、行业标准或监管指南(包括由于我们在隐私、数据安全、营销或通信方面的政策、程序或措施的缺陷)，可能导致政府的调查和执法行动、诉讼、罚款和处罚或不利的宣传。此外，新的规例、立法行动或对有关资料私隐及保安的现行法例或规例的修订(连同适用的行业标准)，可能会增加我们的营商成本。在这方面，我们预计，美国、欧盟和其他司法管辖区，如将于2020年1月1日生效的2018年“加利福尼亚消费者隐私权法”，将继续有与隐私和数据保护有关的新的拟议法律、条例和行业标准，我们无法确定这些未来的法律、条例和标准将对我们的业务产生何种影响。
我们的员工可能从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能给我们造成重大责任，损害我们的声誉。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险，包括故意不遵守fda的规定或类似的外国监管机构的规定，向fda或fda提供准确的信息。
可比较的外国监管机构，遵守我们制定的制造标准，遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及类似的外国监管机构制定和执行的法律法规，准确地报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。员工不当行为也可能涉及不当使用临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁，严重损害我们的声誉。不一定能够查明和制止雇员的不当行为，我们为发现和防止这一活动而采取的预防措施可能无法有效地控制未知或非管理的风险或损失，或保护我们不遵守这些法律或条例而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们没有成功地捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、扣押、个人监禁、被排除在政府资助的医疗项目之外，例如医疗保险和医疗补助、附加的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决关于不遵守这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们开发的任何产品的商业化。
我们面临与人类临床试验中的产品候选产品测试相关的产品责任暴露的内在风险，如果我们商业化销售任何我们可能开发的产品，我们将面临更大的风险。我们的临床试验对象、病人、医疗服务提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地为我们的产品候选人或产品造成伤害的索赔辩护，我们可能会承担大量的责任。不论优点或最终结果如何，赔偿责任要求都可能导致：
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• | 将管理和科学资源从我们的业务活动中转移出去；以及 |
我们目前持有产品责任保险的水平，我们认为，这是一个习惯情况类似的公司，并足以为我们提供可预见的风险保险，但可能不足以支付我们可能承担的所有责任。保险费用越来越高。我们可能无法以合理的费用或足以支付任何可能产生的责任的数额来维持保险范围。我们打算扩大产品的保险范围，包括商业产品的销售，如果我们为正在开发的产品获得监管批准，但我们可能无法为任何获得监管批准的产品获得商业上合理的产品责任保险。在基于药物的集体诉讼中，已经做出了大量的判决，这些药物都有意想不到的副作用。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务产生不利影响。
我们目前依靠第三方为临床前和临床开发提供产品的部分或所有方面的制造。如果我们的第三方制造商之一未能充分履行或满足我们的需要，我们可能需要承担重大的成本，并投入大量的努力，以寻找新的供应商或制造商。
我们目前在临床规模的生产经验有限，我们的产品候选人，我们依赖第三方合同制造机构生产和供应药物产品，为我们的临床前和临床研究。按照食品和药品管理局目前的良好生产惯例(CGMP)生产药品，需要大量的专门知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和工艺控制。制药产品制造商在生产中经常遇到困难，包括生产成本和产量的困难，质量控制，包括产品候选和质量保证测试的稳定性，合格人员的短缺，以及遵守严格执行的cGMP要求、其他联邦和州的监管要求和外国法规。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或不履行他们对我们的义务或根据适用的规定，我们在临床研究中提供研究生物制剂的能力就会受到损害。在提供临床研究材料方面的任何拖延或中断都可能延误我们的临床研究的完成，增加维持我们的临床研究计划的费用，并根据延误的时间，要求我们以大量额外费用开始新的研究，或完全终止这些研究。
我们的产品候选产品的所有制造商必须遵守由FDA通过其设施检查计划强制执行的cGMP要求。这些要求包括，除其他外，质量控制、质量保证和
保存记录和文件。我们的产品候选制造商可能无法遵守这些cGMP要求和其他FDA，州和外国的监管要求。FDA或类似的外国监管机构也可以在任何时候实施新的标准，或者改变对现有的产品制造、包装或测试标准的解释和执行。我们对制造商遵守这些规定和标准的控制有限。不遵守这些要求可能导致罚款和民事处罚、暂停生产、暂停或延迟产品批准、产品扣押或召回或撤回产品批准。如果由于我们的制造商不遵守适用的法律或由于其他原因，任何产品的安全受到损害，我们可能无法获得监管批准或成功地将我们的产品商业化，因此我们可能要对任何伤害承担责任。任何这些因素都可能导致临床研究、监管提交、批准或我们的产品候选产品商业化的延迟，导致更高的成本或损害我们的声誉。
我们目前与供应商的协议没有规定所有预期的临床研究或全面商业化所必需的药物产品的全部供应。如果我们和我们的供应商不能同意他们为我们的临床和商业供应需求提供必要的药物产品的条款和条件，我们可能无法在确定合格的替代供应商之前制造该产品的候选产品，这也可能会推迟我们的候选产品的开发，并损害我们使产品候选产品商业化的能力。
拥有必要的制造和监管专门知识和设施的第三方供应商数量有限，而且成本可能很高，而且需要大量时间来安排替代供应商，这可能对我们的业务产生实质性的不利影响。任何产品候选产品的新供应商都必须符合适用的管理要求，并需要根据适用的知识产权法，对产品候选产品的制造方法拥有足够的权利。根据适用的监管要求获得必要的fda批准或其他资格，并确保不侵犯第三方知识产权可能导致供应的严重中断，并可能要求新制造商承担可能转嫁给我们的大量额外费用。
我们正在建立一个生产设施，以支持我们的产品候选产品的未来临床生产。我们没有生产制药产品的经验，也无法保证我们将能够建造一个符合要求的生产设施，或者，如果建成，我们将能够成功地制造任何我们的产品候选产品。
我们希望利用合同制造机构或CMO，以及我们自己的设备来满足我们对临床供应的预期需求。我们打算通过设计和建造一个生产设施来扩大我们的制造能力，我们计划最初使用它来支持我们的临床供应需求。为了实现这些目标，我们需要将我们的产品候选产品的制造工艺和技术转移到我们自己的工厂。转让制造过程和技术是复杂的，涉及审查和合并的文件和无文件的过程，可能已经演变了一段时间。此外，将生产转移到不同的设施可能需要利用新的或不同的工艺来满足特定设施的具体要求。还可能需要进行更多的研究，以支持某些制造工艺和工艺改进的转移。我们不能肯定所有有关的技术和数据都已充分纳入生产过程，直到完成旨在证明以前制作的材料与我们的商品管理组织产生的材料的可比性的研究(和有关的评估)为止。虽然我们的部分雇员曾在其他公司任职，在制造药剂制品方面有经验，但作为一间公司，我们在药剂制品制造方面并无经验，经营这个设施需要我们遵守复杂的规例，并继续聘用和挽留经验丰富的科学、品质控制、品质保证及制造人员。设计和建设一个制造设施已经并将继续是耗时和昂贵的，我们可能会遇到延误或成本超支。此外, 我们需要获得政府的批准才能经营一个制造设施，并且需要花费时间才能获得。作为一家制药产品的制造商，我们也将被要求证明和保持cGMP的符合性。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的维护。此外，建立制造业务将需要重新分配其他资源，特别是我们的高级管理人员的时间和注意力。即使我们能够建立我们自己的制造能力，我们也可能在按照cGMP、监管或其他适用的要求经营制造设施方面遇到挑战，造成潜在的负面后果，包括管制行动，这可能会破坏我们利用这一设施满足我们自己的制造需要的能力。任何在发展我们的制造能力方面的失败或延误都会对我们的产品候选人的发展产生不利的影响。
与临床和商业用途的制造相关的风险。在适当的规模和质量下制造生物组件是复杂和困难的。
与我们的产品候选产品生产相关的风险包括，除其他外，cGMP合规、成本超支、工艺规模扩大的技术问题、工艺重现性、稳定性问题、大量一致性、产量和原材料的及时供应。即使我们临床试验的疗效和安全性数据会支持对产品候选产品的监管批准，我们或任何第三方制造商也无法保证我们的产品能够生产出来。
候选人的规格水平，以支持或保持FDA或其他监管机构的监管批准所必需的水平。此外，我们可能无法生产足够数量的产品，以满足潜在推出的要求，或满足潜在的未来需求。如果我们或我们的第三方制造商不能及时或根本地生产足够数量的经批准的商品化产品，我们的商业化努力就会受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
我们面临与产品候选产品的制造相关的不确定性和风险。我们的产品候选产品是生物制品，它们的制造涉及复杂的过程，包括细胞株或细胞系统的发展，以产生生物，并面临巨大的变异性挑战。此外，在培养大量此类细胞方面也存在困难，难以持续和充分地隔离某些类型的细胞，并收集和净化这些细胞所产生的生物。生物制剂的制造成本一般比传统的小分子化合物要高得多，而且制造过程很难复制。不能保证我们将成功地为我们的管道产品候选人建立一个更大规模的商业制造过程或获得所需的制造能力。由于生产成本高，制造成本固有的不确定性，以及病人群体中的不确定性，我们的一些产品的候选产品可能无法在商业上可行。
我们目前没有生产、销售和销售医疗产品的基础设施或能力。
为了使我们的治疗产品直接商业化，我们需要开发或通过外包安排获得在商业范围内生产、销售和销售我们的产品的能力。目前，我们没有能力也没有财政资源来建立执行这些职能所需的基础设施和组织，包括基于我们的ZFP技术的任何产品商业化所需的这种基础设施，这可能是复杂和昂贵的。如果我们不能建立足够的制造、销售、营销和分销能力，我们将无法直接将我们的治疗产品商业化，这将限制我们未来的增长。
我们将需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长方面可能会遇到困难。
我们需要扩大我们组织的规模，以支持我们的产品候选人的持续发展和潜在的商业化。特别是，我们将需要增加大量的额外人员和其他资源，以支持我们的产品候选人的开发和潜在商业化。此外，我们可能无法吸引或留住具备适当经验和技能的雇员来实现我们的目标。随着我们的发展和商业化计划和战略的继续发展，或由于今后的任何收购，我们对更多的管理、业务、制造、销售、营销、财政和其他资源的需求将增加。我们目前的管理、人事和制度可能不足以支持这一未来的增长。今后的增长将给管理人员带来重大的额外责任，包括：
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• | 有效管理我们的内部发展努力，同时遵守我们对许可人、被许可人、承包商和其他第三方的合同义务； |
随着业务的扩大，我们还需要管理与各种战略伙伴、供应商和其他第三方的额外关系。我们未来的财务表现和我们将产品候选产品商业化和有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们是否有能力有效地管理未来的任何增长。为此目的，我们必须能够有效地管理我们的发展努力以及临床前研究和临床试验，并雇用、培训和整合更多的管理、研究和开发、制造、行政和销售及营销人员。如果我们不能完成这些任务，我们就无法成功地发展我们的公司。
与本港工业有关的风险
如果我们的竞争对手开发、获取或销售比我们更有效的技术或产品，这将减少或消除我们的商业机会。
我们或我们的合作者或战略合作伙伴使用我们的ZFP技术平台开发的任何产品都将进入竞争激烈的市场。即使我们能够生产安全和有效的产品供其预期使用，但竞争技术可能更有效或更便宜，只要这些竞争技术获得市场接受，就会限制我们的收入机会。在某些情况下，相互竞争的技术证明是有效的，而且成本较低。相互竞争的技术可能包括其他调控基因表达或修饰基因的方法。zfn和zfp tfs在生命科学产业中有着广泛的应用，并与众多的新产品竞争。
许多公司将技术和方法应用于基因研究。与我们的产品开发重点相竞争的专有技术包括但不限于：
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• | 蛋白质生产：基因扩增、CRISPR/CAS技术、TALAST技术、绝缘体技术和微型染色体； |
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• | 靶标验证：反义技术、siRNA技术、TREAR技术和CRISPR/CAS技术； |
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• | 植物农业：超重组技术、诱变技术、TREAL技术、CRISPR/CAS技术、微型染色体；以及 |
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• | 转基因动物：体细胞核移植，胚胎干细胞，TRASE，CRISPR/CAS技术和转座酶技术。 |
除了拥有相互竞争的技术外，我们的竞争对手还包括制药和生物技术公司，这些公司包括：
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• | 比我们的研发人员和设施更多的研发人员和设施；以及 |
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• | 在产品开发和获得法规批准和专利保护方面有更丰富的经验。 |
这些组织还与我们竞争：
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• | 许可学术和研究机构的专有技术与我们的技术竞争，这可能使我们无法追求类似的机会。 |
因此，我们的竞争对手可能成功地获得专利保护或使我们面前的产品商业化。此外，我们开发的任何产品都可能与市场上已有的产品或服务相竞争。
我们的产品候选基于新技术，因此很难预测开发和随后获得监管批准的时间和成本。
我们的研究和开发工作集中在基因组编辑、基因治疗、基因调控和细胞治疗上。像我们这样的新产品候选产品的监管审批程序不明确，可能比其他、更知名或研究更广泛的产品候选产品的审批过程更长、更昂贵。
其他人进行的基因治疗产品临床试验的不利进展可能导致FDA或其他监督机构改变批准我们的产品候选人的要求。
这些监管审查委员会和咨询小组以及它们颁布的任何新准则都可能延长监管审查程序，要求我们进行更多的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管地位和解释的改变，推迟或阻止我们目前或未来产品候选人的批准和商业化，或导致批准后的重大限制或限制。当我们提升我们的产品候选人，我们将被要求咨询这些监管和咨询小组，并遵守适用的指导方针。如果我们不能做到这一点，我们可能需要推迟或停止开发我们的产品候选人。这些额外的程序可能导致审查和批准过程比我们预期的要长。延迟或未能获得监管批准以使潜在产品进入市场所需的费用，可能会削弱我们产生足够产品收入的能力，而我们的业务、财务状况、经营结果及前景亦会受到损害。即使我们的产品候选人获得批准，我们也希望FDA将要求我们在任何批准后的几年内提交关于我们的临床试验对象的后续数据。如果这些后续数据显示这些患者的长期安全性或疗效不良，FDA可能会撤销其批准或更改我们产品的标签，从而对我们的业务产生不利影响。
此外，其他人进行的基因治疗或细胞治疗产品临床试验的不利进展可能导致FDA或其他监督机构改变批准我们的产品候选人的要求。FDA和EMA
在批准体内基因治疗产品。因此，很难确定我们的产品候选人需要多长时间或需要多少费用才能获得监管机构的批准。
负面舆论和加强基因治疗的监管审查可能会损害公众对我们产品候选产品安全性的认识，并对我们开展业务或为我们的产品候选人获得监管批准的能力产生不利影响。
基因治疗仍然是一项新技术，只有一项。体内基因治疗产品迄今在美国被批准用于一种遗传病，只有两种体内欧洲联盟迄今批准的遗传病基因治疗产品。公众的看法可能受到基因治疗不安全的说法的影响，基因治疗可能得不到公众或医学界的接受。特别是，我们的成功将取决于那些专门治疗我们产品候选者所针对的遗传病的医生，他们开出的治疗方法涉及使用我们的产品候选药物来取代或补充他们熟悉的现有治疗方法，而这些疗法可能有更多的临床数据。更严格的政府规管或负面的民意会对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成不利影响，并可能会延误或削弱我们的产品候选者的发展和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。例如，早期的基因治疗试验导致了一些广为人知的不良事件，包括在其他使用其他载体的试验中所见的白血病和死亡病例。在我们的临床试验中，或涉及基因治疗产品或我们竞争对手产品的其他临床试验中发生的严重不良事件，即使最终不能归因于相关的产品候选产品，以及由此产生的宣传，都可能导致政府监管的增加、公众对我们产品候选人的不良看法、对我们产品候选人的测试或批准方面可能出现的监管延误、对那些获得批准的产品候选人实施更严格的标签要求，以及减少对任何此类产品候选人的需求。
法律或公众情绪可能会限制转基因农产品的生产，而这些法律可能会削弱我们的合作伙伴销售这种产品的能力。
转基因产品目前正受到公众辩论和加强监管审查，其中任何一种都可能阻止或推迟农产品的生产。我们有权使用我们的ZFP技术修改基因组或改变植物细胞、植物或植物细胞培养物的核酸或蛋白质表达。转基因植物和植物产品的现场测试、生产和销售受联邦、州、地方和外国政府的监管。管理现有或未来条例或立法的管理机构可能不允许在技术上或商业上可行的条件下及时生产和销售我们的转基因产品。此外，管制行动或私人诉讼可能导致我们的产品开发计划或由此产生的产品商业化的费用、延误或其他障碍。
食品和药物管理局目前对通过基因工程开发的食品实行与通过传统植物育种开发的食品相同的监管标准。然而，如果转基因食品引起安全问题或被视为食品添加剂，这些产品将受到市场前的审查。为了社会或其他目的，政府当局也可以限制使用我们的基因调控技术制造的转基因产品。
即使我们的ZFP技术开发的转基因产品获得了监管批准，我们的成功也将取决于公众是否接受使用转基因产品，包括药物、植物和植物产品。声称转基因产品对消费不安全或对环境构成威胁，可能会影响公众的态度。我们的转基因产品可能得不到公众的认可。转基因生物的问题在美国，特别是在欧洲受到了负面的宣传，这种宣传引起了公众的争论。欧洲的负面宣传可能导致对转基因产品的进口实行更严格的监管和贸易限制。美国公众对基因研究及其产品的类似不良反应或情绪，可能导致更大的国内管制，并可能减少对我们的技术和产品的需求。
与我们的财务有关的风险
自成立以来，我们遭受了巨大的经营损失，并预计在可预见的将来我们将遭受持续的亏损。
自1995年开始运作以来，我们造成了运营损失。我们未来亏损的程度和盈利的时机是不确定的，我们预计在可预见的未来会遭受损失。我们从一开始就致力于发展我们的ZFP技术，这项技术已经并将继续需要大量的研究和开发开支。到目前为止，我们已经从发行股票证券、来自合作协议的收入、在我们的技术的非治疗应用方面的其他战略伙伴关系、联邦政府的研究赠款和研究基金会提供的赠款中获得了我们的资金。我们预计在未来几年内将继续遭受额外的运营亏损，因为我们将继续推进我们的产品候选产品。如果产生大量产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前预期的要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他资金来源创造流动性，我们可能被迫削减或中止业务。
我们可能无法筹集更多资金，这将损害我们开发技术和产品候选产品的能力。
自成立以来，我们遭受了巨大的经营亏损和负经营现金流，而且没有实现盈利。我们预计，随着我们扩大基础设施、研究和产品开发活动，今后几年的资本支出和运营支出将增加。虽然我们认为我们现有的现金资源，以及从公司合作者、战略伙伴和研究赠款收到的资金，将使我们能够至少在今后12个月内维持我们目前计划的业务，从财务报表发布之日起，我们将需要筹集大量额外资本，为我们的产品候选产品的开发、制造和潜在商业化提供资金。我们经常考虑筹集资金的机会，并可能不时根据各种因素，包括市场情况和运作计划，决定筹集资金。此外，当我们将精力集中在专利人体疗法上时，我们将需要寻求FDA对潜在产品的批准，这一过程的成本可能超过每种产品数亿美元。由于无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司股票市场的波动，以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能遇到困难。我们不能肯定我们是否能够以我们可以接受的条件获得资金。我们未能获得充足和及时的资金将对我们的业务和我们开发技术和产品候选人以及实现收购法国桑格莫的预期利益的能力产生重大的不利影响。此外, 任何额外股权证券的出售都可能导致我们的股东被稀释，任何债务融资都可能包括限制我们运作的商业和金融契约。
我们正处于运营的发展阶段，可能无法成功或盈利。
我们于1995年开始运作，目前正处于产品开发的早期阶段，是我们治疗学项目中最先进的候选产品，自成立以来，我们遭受了重大损失。到目前为止，我们的收入来自于合作协议、我们的技术在非治疗性应用方面的其他合作、联邦政府的研究赠款以及研究基金会提供的赠款。我们专注于更高价值的治疗产品开发和相关合作，需要我们承担与产品开发相关的大量费用。此外，任何单一产品的临床前或临床失效都可能对我们股票的实际价值或感知价值产生重大影响。我们的业务受到开发新技术所固有的所有风险的影响，其中包括需要：
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• | 吸引和留住合格的科技人员和管理人员，特别是具有专门知识的科学人员，将我们的早期技术开发成治疗产品； |
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• | 获得足够的资金支持开发我们的技术平台和开发、测试和商业化产品的费用； |
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• | 成功地从一家以研究为重点的公司转变为一家能够支持商业活动的公司。 |
全面的美国税收改革立法可能会增加我们的孤儿药物项目的税收负担，并对我们的商业和财政状况产生不利影响。
美国政府在2017年颁布了全面的税收立法，其中包括对商业实体征税的重大改变。这些变化除其他外包括：(一)永久性地将公司所得税税率从35%的最高边际税率降至21%的统一税率；(二)部分限制企业利息费用和营业净亏损结转额的扣除；(三)美国对跨国公司的征税从对全球所得税的征税转向领土制度(以及某些旨在防止美国所得税基础受到侵蚀的规则)和(四)对以现金和非流动资产持有的海外累积收益一次性征税，后者以较低的税率征税。此外，综合税收立法除其他外，将孤儿药品税收抵免从合格支出的50%降至25%。当我们变得有利可图时，这种税收抵免的减少可能会增加我们的孤儿药物项目的联邦所得税负担，因为它可能导致我们根据修订后的税法比以前的法律更早地缴纳联邦所得税，而且尽管上文所述的公司税率的降低部分抵消了联邦所得税，但也可能增加我们可归因于这些计划的联邦税收总额。
虽然公司所得税税率降低，但这项全面税务法例的整体影响，使我们的递延税项资产全面减少，而由于就原有税法的改变发出更多指引和规例，我们的业务和财务状况仍可能受到不利影响。此外，目前还不确定各州是否和在多大程度上符合这一全面的税收立法。这项全面的税法对我们普通股持有者的影响也是不确定的，可能会产生不利影响。投资者应就这项全面的税务法例，以及投资或持有我们的普通股可能带来的税务后果，谘询他们的法律及税务顾问。
与我们与合作者和战略伙伴的关系相关的风险
如果我们与我们的合作者或战略伙伴之间发生冲突，这些各方可能出于自身利益采取行动，这可能会限制我们执行战略的能力，否则会损害我们的业务和前景。
如果我们的公司或学术合作者或战略伙伴与我们之间发生冲突，另一方可能出于自身利益采取行动，这可能会限制我们执行战略的能力。我们的一些学术合作者和战略合作伙伴正在与我们合作的各个领域内开展多项产品开发工作。我们的合作者或战略合作伙伴可以单独或与其他人一起开发相关领域的产品，这些产品与这些合作所涉及的产品或潜在产品具有竞争力。竞争产品，无论是由合作者或战略合作伙伴开发的，或者是合作者或战略合作伙伴拥有权利的产品，都可能导致合作伙伴对我们的产品候选人的支持被撤回。
我们的一些合作者或战略伙伴将来也可能成为我们的竞争对手。我们的合作者或战略伙伴可以开发或投资于竞争产品，阻止我们与其竞争对手进行合作，未能及时获得监管批准，过早终止与我们的协议，或未能为适用协议所涵盖的产品候选产品的开发和商业化投入足够的资源。
此外，由于我们或我们的合作者或战略伙伴在适用的协定下的业绩发生争议，包括因涉嫌违反我们与合作者和战略伙伴的协议而引起的争端，可能会引起我们与合作者之间的冲突。例如，根据我们与他们的协议，我们对我们的合作者和战略伙伴负有一定的保密义务，而且有可能，就我们在2018年4月披露的数据安全事件而言，我们可能会被指控违反了我们的保密义务，这可能导致我们和(或)受影响的合作者或战略伙伴寻求终止其与我们的协议所应支付的损害赔偿。
任何这些发展都可能损害我们的产品开发努力，并以其他方式对我们的业务和前景产生不利影响。
我们的合作者和战略合作伙伴可能控制我们临床试验的各个方面，这可能会导致我们的产品商品化的延迟和其他障碍。
我们依靠第三方合作者和战略伙伴为我们的一些治疗项目设计和实施我们的临床试验。因此，我们可能无法按照我们目前设想的方式或时间表执行这些项目，这可能会对我们的业务运作产生负面影响。此外，如果这些合作者或战略合作伙伴中的任何一个撤回对我们项目或拟议产品的支持，或以其他方式损害他们的发展，我们的业务可能会受到负面影响。
我们在与Kite、赛诺菲和辉瑞的协议中对临床开发缺乏控制，可能会在产品候选产品的开发和商业化方面造成延误或其他困难，这可能妨碍我们及时完成预定的Ind文件，并收到协议规定的任何里程碑、版税和其他福利。此外，根据他们各自的协议，我们的第三方合作者有权提前通知我们终止协议，因此，根据这些协议我们可能收到的实际里程碑付款可能大大低于这些协议规定的全额。
我们的合作者或战略伙伴可能决定采用替代技术，或可能无法用我们的技术开发具有商业可行性的产品，这将对我们的收入和开发这些产品的战略产生不利影响。
我们的合作者或战略伙伴可能采用替代技术，这可能降低ZFP技术的市场性。此外，由于我们的许多合作者或战略伙伴可能从事不止一个开发项目，他们可以选择将他们的资源转移到他们与我们合作的项目以外的项目上。如果他们这样做，这将推迟我们测试我们的技术的能力，并将推迟或终止基于我们的ZFP技术的潜在产品的开发。此外，我们的合作者和战略伙伴可能选择不开发因我们的合作和战略伙伴关系安排而产生的产品，或将足够的资源用于这些产品的开发、制造、销售或销售。如果他们终止与我们的合作关系，我们将需要寻求其他合作伙伴或合作者的支持。我们可能没有足够的资源和专业知识来自行开发这些项目，我们可能无法找到合适的合作伙伴或谈判一项有利的合作协议，以使我们能够继续发展这些项目。如果这些事件发生，我们可能无法开发我们的技术或使我们的产品商业化。
如果我们的非治疗性许可协议下的许可产品没有成功商业化，或者我们的第三方被许可方终止我们的协议，我们根据这些许可协议创造收入的能力可能会受到限制。
我们与第三方签订了多项合作协议，授权我们的zfp技术开发非治疗领域的产品，如实验室研究试剂、蛋白质药品、转基因动物以及植物农业。
我们不能肯定我们或我们的合作伙伴将在这些非治疗性的使用领域成功地开发商业上可行的产品，而且我们或我们的合作伙伴也不能保证我们或我们的合作伙伴将实现各自许可协议中规定的里程碑。如果我们或我们的合作伙伴在产品开发和商业化方面没有成功，或者如果我们或我们的合作伙伴未能实现这些里程碑，我们在许可证协议下的收入和利益将受到限制。如果我们的第三方被许可人决定终止许可协议，我们根据这种许可协议产生收入的能力将停止。
与知识产权有关的风险
由于保护我们的专有权利是困难和昂贵的，而且第三方可能已经提出了与我们类似的专利申请，我们不能保证我们的技术和产品的专利保护。
我们的商业成功可能在一定程度上取决于为我们的技术获得和执行专利保护，以及成功地捍卫我们可能受到挑战的任何专利。取得和执行医药和生物技术专利费用昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的费用或及时的方式，提出和起诉所有必要或可取的专利申请，或维持、执行和批准可能从这些专利申请中颁发的任何专利。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发成果的可专利方面。制药和生物技术公司的专利地位可能非常不确定，可能涉及复杂的法律和事实问题。迄今为止，还没有就生物技术专利允许的索赔范围采取一致的政策。因此，我们无法预测从我们拥有或许可的任何专利申请中可能发出的索赔的范围，也无法预测是否有任何第三方专利可能与我们的产品候选或技术相关的索赔。
我们是各种许可协议的缔约方，授予我们特定专利和专利申请的权利。我们也是各种许可协议的缔约方，根据这些协议，我们根据指定的专利和专利申请授予第三方权利。我们目前的许可证包含性能义务。如果我们不履行这些义务，许可证就可能被终止。如果我们不能继续以商业上合理的条件授权这些技术，或者根本没有，我们可能被迫推迟或终止我们的产品开发和研究活动的各个方面。
关于我们现在和未来的任何分许可证，因为我们的权利来源于授予我们的子许可人的权利，我们面临的风险是，我们的次级许可人可能无法履行其根据主许可书所承担的义务，或未能告知我们原始许可人拥有的基本知识产权的有益改进或补充。
我们无法对知识产权行使与我们从第三方获得许可的程度相同的控制权，就像我们对我们内部开发的知识产权一样。我们并不控制对我们从第三方获得许可的某些专利申请的起诉；因此，专利申请可能不会按我们的意愿或及时地被起诉。
将来保护我们的所有权的程度是不确定的，我们不能确保：
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• | 我们或我们的许可人是第一个提出每项待决专利申请的发明的； |
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• | 我们或我们的许可人是第一个为这些发明提出专利申请的； |
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• | 其他人的专利不会对我们做生意的能力产生不利影响； |
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• | 其他人将不会独立开发类似的或替代的技术，或反向工程我们的任何产品，工艺或技术； |
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• | 向我们、我们的合作者或战略伙伴颁发或许可的任何专利将为商业上可行的产品提供基础，或为我们提供任何竞争优势； |
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• | 任何向我们发出或获发牌照的专利，不会受到第三者的质疑及失效；或 |
其他人已经提交了专利申请，而且将来可能会提交与我们类似的专利申请。我们意识到，有一些学术团体和其他公司试图开发基于锌指、TREAL、CRISPR/CA和其他DNA结合蛋白的技术，而这些团体和公司已经提交了专利申请。虽然我们目前还没有计划使用这些声称的发明，但有几项针对这项技术的专利已经发布。如果这些或其他专利申请以专利的形式发布，就这些申请授予的任何一项或多项专利的持有者可能会对我们、我们的合作者或战略伙伴提起侵权诉讼，要求损害赔偿，并试图禁止与受影响的产品和工艺有关的商业活动。提起诉讼的费用可能很大。
不管结果如何。此外，我们无法预测我们、我们的合作者或战略伙伴是否会在任何行动中占上风。此外，如果有关的专利主张被认为是有效和可执行的，并且我们的产品或程序被发现侵犯了一项或多项专利，我们或我们的合作者可能必须支付大量的损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费，除非我们或我们的合作者能够获得许可或能够围绕专利主张进行设计，否则我们可能无法制造、使用或销售相关的产品或工艺。我们不能保证我们或我们的合作者能以商业上合理的条件获得这样的许可，或者我们能够成功地围绕有关的专利主张进行设计。在基因组学或细胞治疗行业中，可能会有关于专利和其他知识产权的重大诉讼，这可能会使我们受到诉讼。如果我们参与诉讼，它可能消耗很大一部分管理和财政资源。
我们依靠商业秘密来保护技术，而我们认为专利保护是不适当的或不可能获得的。然而，商业秘密很难保护。虽然我们要求雇员、学术合作者和顾问签订保密协议，但我们可能无法充分保护我们的商业机密或其他专有信息，或执行这些保密协议。
我们的合作者、战略伙伴和科学顾问有权发布我们可能拥有的数据和信息。如果我们不能保持与我们的合作和战略伙伴关系有关的技术和其他机密信息的机密性，那么我们可能无法获得专利保护或保护我们的专有信息。
如果我们不能获得或保护与我们的产品候选人有关的知识产权，我们可能无法在预期的市场中有效地竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的结合来保护与我们产品候选人相关的知识产权。生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，而且可能是不确定的。我们拥有的或获得许可的专利申请可能无法导致在美国或其他国家涉及我们产品候选人的专利申请。我们不能保证，与我们的专利和专利申请有关的所有可能相关的现有技术都已被发现，这可以使一项专利无效或阻止一项专利从一项待决的专利申请中颁发。即使专利确实成功发布，即使这些专利涵盖了我们的产品候选，第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑，从而可能导致这些专利被缩小或失效。此外，即使它们没有受到质疑，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权、为我们的产品候选人提供排他性或阻止其他人围绕我们的索赔进行设计。我们的竞争对手可以通过在非侵权的方式开发类似的或替代的产品来规避我们的专利。任何这些结果都可能损害我们防止第三方竞争的能力，这可能对我们的业务产生不利影响。
如果我们就我们的项目或产品候选人持有或持有许可的专利申请未能发布，如果他们的保护范围或力量受到威胁，或者他们未能为我们的产品候选人提供有意义的排他性，这可能会阻止公司与我们合作开发产品候选产品，并威胁到我们将未来产品商业化的能力。我们最近提出了几项专利申请，涵盖了我们的产品候选人。我们不能提供任何保证，如果有的话，专利将颁发，任何这类专利的广度，或是否会发现任何已颁发的专利将被认为无效和不可执行，或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有或许可的任何其他专利的成功挑战，都可能剥夺我们成功地将我们开发的任何产品候选产品商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管审批方面遇到延误，我们可以缩短在专利保护下销售产品候选产品的时间。由于美国和其他大多数国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，有些在发布之前一直是保密的，因此我们无法确定我们是第一个提出任何与产品候选人有关的专利申请的人。此外，如果第三方提出了这种专利申请，第三方可以在美国发起干涉或派生程序，以确定谁是第一个发明我们申请专利主张所涵盖的任何标的物的人。
专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在产品候选产品上的竞争地位。
专利的寿命有限。在美国，专利的自然有效期通常是从美国最早的非临时提交日期或相应的国际申请提交之日起20年。可以提供各种扩展。然而，专利的寿命及其所提供的保护是有限的。即使包括我们的产品候选人的专利被获得，一旦一个产品的专利寿命已经过期，我们可能会面临来自非专利药物的竞争。鉴于新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和获得许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，使其他人无法将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们不能保护我们的商业机密的机密性，我们的技术的价值就会受到实质性的影响，我们的业务也会受到损害。
我们依靠商业秘密保护和保密协议来保护专利技术-这是不可专利的，或者我们选择不申请专利，专利难以实施的过程，以及我们产品候选发现和开发过程中涉及专有技术的任何其他要素-专利不包括在内的信息或技术。然而，商业秘密是难以保护的。我们寻求保护我们的专有技术和程序，在一定程度上，通过与我们的雇员，顾问，科学顾问和承包商签订保密协议。我们亦致力维护我们的数据和商业机密的完整性和保密性，方法是维持楼宇的实体安全，以及资讯科技系统的实物和电子保安。虽然我们对这些个人、组织和制度有信心，但协议或安全措施已经并可能在将来遭到违反，我们可能没有足够的补救办法来对付任何违反行为。另见题为“风险因素”的“严重干扰我们的信息技术系统或数据安全事件可能对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。他说：“此外，我们的商业机密可能会被其他竞争对手知道或独立发现。
虽然我们期望我们所有的雇员和顾问将他们的发明转让给我们，我们的所有雇员、顾问、顾问和任何第三方都能获得我们的专有技术、信息或技术来达成保密协议，但我们不能保证所有这些协议都得到了适当的执行，或者我们的商业机密和其他机密专有信息不会被披露，或者竞争对手不会获得我们的商业机密，或者独立地开发相当的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业机密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大的不利影响。此外，如果我们认为维护我们的商业秘密的措施不够充分，我们可能对第三方挪用商业秘密的行为没有足够的追索权。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，林业发展局目前正在考虑是否定期公布更多信息，包括我们可能认为是商业机密或其他专有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策今后可能会发生什么变化。
此外，一些外国的法律并没有以与美国法律相同的程度或同样的方式保护所有权。因此，无论在美国还是在国外，我们在保护和保护我们的知识产权方面都可能遇到重大问题。如果我们无法阻止向第三方披露与我们的技术有关的非专利知识产权，并且无法保证我们将有任何这样的可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生重大的不利影响。
第三方的知识产权侵权主张可能会阻碍或拖延我们的发展和商业化努力.
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和所有权。在美国境内外有大量涉及生物技术和制药业的专利和其他知识产权的诉讼，包括专利侵权诉讼、干涉、反对，除部分e复试、补助金后审查，以及党际对美国专利和商标局(美国专利商标局)和相应的外国专利局进行审查。许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待决专利申请，都存在于我们正在寻找发展候选人的领域。随着生物技术和制药业的发展和专利的发放，我们的产品候选方可能受到第三方专利权侵犯的风险越来越大。
第三方可能声称我们未经授权而使用他们的专利技术，这些当事方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。可能有第三方专利或专利申请，要求材料、配方、制造方法或与我们产品的使用或制造有关的处理方法。例如，我们知道第三方持有的某些专利与某些载体制造方法有关，这些方法目前正在我们的某些产品候选产品中使用。我们还没有完成任何产品候选产品的商业规模制造过程。如果我们的商业规模制造过程使用这些矢量制造方法，如果这些第三方专利在商业化时有效，我们可能需要使用或开发一种非侵权的制造方法，或者为这些专利寻求许可。无论如何，如果任何第三方专利是由具有管辖权的法院持有的，以涵盖我们的任何产品候选产品的制造方法、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，那么任何此类专利的持有者都可以阻止我们将该产品候选产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得许可，或者直到这些专利到期为止。同样，如果任何第三方专利被具有管辖权的法院持有，以涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，包括组合疗法，那么任何此类专利的持有者可能会阻止我们开发和商业化适用的产品候选产品的能力，除非我们获得了许可，或者直到这些专利到期为止。在任何一种情况下，这样的许可可能无法在商业上获得。
或者完全合理的条件。如果不能以合理的商业条件获得所需的许可证，可能会推迟或阻止受影响产品候选人的临床前评估、药物开发合作、临床测试和/或商业化。此外，由于专利申请可能需要数年时间才可发出，所以现时可能会有一些待决的专利申请，日后可能会导致我们的产品候选者可能会侵犯已批出的专利。此外，第三方可能在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。
对我们提出索赔的各方可以获得禁令或其他公平的救济，这会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们的一个或多个产品候选人的能力。对这些索赔的辩护，不论其优点如何，都将涉及大量的诉讼费用，并将使雇员的资源大量从我们的业务中转移出去。如果我们成功地向我们提出侵权索赔，我们可能需要支付大量的损害赔偿，包括三倍的赔偿金和律师费，支付版权费，重新设计侵权产品，或者从第三方获得一个或多个许可证，这可能是不可能的，也可能需要大量的时间和金钱支出。此外，由于知识产权诉讼或行政诉讼需要大量的披露，我们的一些机密信息有可能因披露而受到损害。此外，任何诉讼的提起和继续所造成的任何不确定因素，都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、业务结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
我们可能无法成功地获得或维护基因或细胞治疗产品组件和过程的必要权利，以便通过收购和许可证进行开发。
目前，我们相信我们拥有知识产权，通过来自第三方的许可和我们拥有的专利，开发我们的基因和细胞治疗产品的候选产品。由于我们的项目可能涉及更多的产品候选产品，如TX-200和潜在的未来汽车-Treg疗法，这些疗法可能需要使用第三方拥有的专有权利，因此，我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得、授权或使用这些专有权利的能力。此外，我们的产品候选人可能需要具体的配方，以有效和高效地工作，这些权利可能由其他人持有。如果有的话，我们可能无法从第三方那里获得或许可我们以商业上合理的条款确认的任何成分、使用方法、过程或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个具有竞争力的领域，一些比较成熟的公司也在寻求许可或收购第三方知识产权的战略，我们可能认为这些战略具有吸引力。这些老牌公司可能比我们有竞争优势，因为他们的规模，现金资源和更大的临床开发和商业化能力。
例如，我们有时与美国和外国的学术机构合作，根据与这些机构的书面协议，加快我们的临床前研究或开发。通常，这些机构为我们提供了一种选择，通过谈判获得该机构因合作而享有的任何技术权利的许可。不论知识产权的第一次谈判权如何，我们可能无法在规定的时限内或在我们可以接受的条件下谈判许可证。如果我们不能这样做，该机构可能会向其他方面提供知识产权，可能会阻碍我们执行我们的计划的能力。
此外，认为我们是竞争对手的公司可能不愿意转让或许可我们的权利。我们也可能无法许可或获得第三方知识产权的条款，使我们能够作出适当的回报，我们的投资。如果我们无法成功地获得所需的第三方知识产权，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
如果我们不履行我们在协议中的义务，即我们从第三方获得知识产权许可，或者我们与许可人的商业关系遭到破坏，我们就可能失去对我们的业务很重要的许可权。
我们是一些知识产权许可协议的缔约方，这些协议对我们的业务很重要，并期望在未来达成更多的许可协议。我们现有的许可协议对我们施加了各种努力、里程碑、版税和其他义务，我们也期待着未来的许可协议会强加给我们。如果我们不履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，许可人可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可证所涵盖的产品。
我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们的研究，或允许我们的产品候选产品商业化，我们不时这样做。如果有的话，我们可能无法以合理的成本或合理的条件获得这些许可证中的任何一个。在这种情况下，我们可能需要花费大量的时间和资源来开发或许可替换技术。如果我们不能这样做，我们可能无法开发或商业化受影响的产品候选人，这可能会严重损害我们的业务。我们不能提供任何保证，第三方专利不存在，可能会对我们目前的产品候选人或未来的产品强制执行，导致一项禁令禁止我们的销售，或，就我们的销售，我们有义务支付特许权使用费和/或其他形式的赔偿第三方。
在许多情况下，对我们在许可的技术的专利起诉完全由许可人控制.如果我们的许可人未能为我们向其许可的专有知识产权获得和维持专利或其他保护，我们可能失去对知识产权的权利或对这些权利的排他性，我们的竞争对手可以利用知识产权销售竞争性产品。在某些情况下，我们控制对许可技术所产生的专利的起诉。如果我们违反了有关检控的任何义务，我们可能会对我们的发牌伙伴承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，而且由于我们这一行业科学发现的迅速步伐而变得复杂。在须遵守许可协议的知识产权方面可能出现争议，包括：
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• | 我们的技术和程序在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可人的知识产权； |
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• | 在我们的合作开发关系下，专利和其他权利的再许可； |
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• | 我们在许可协议下的勤勉义务，以及哪些活动符合这些勤勉义务； |
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• | 由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和诀窍的所有权；以及 |
如果我们就知识产权而发生的纠纷妨碍或削弱了我们以可接受的条件维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功地开发受影响的产品并将其商业化。
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议是复杂的，这些协议中的某些条款可能会有多种解释。解决可能出现的任何合同解释分歧可能缩小我们对有关知识产权或技术的权利范围，或增加我们认为是我们根据有关协议所承担的财政或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。如果我们就知识产权而发生的纠纷妨碍或削弱了我们以可接受的条件维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功地开发受影响的产品候选人并将其商业化，这可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。例如，Sangamo法国专门从不列颠哥伦比亚省大学(UniversityofBritishColumbia，简称UBC)获得了在TX-200上使用汽车的权利。如果UBC终止这一许可协议，我们可能必须开发或购买适当的汽车，这将延长我们预期的开发时间表并增加费用，并可能导致我们未能实现收购Sangamo France的预期利益。
我们可能卷入诉讼或类似的诉讼，以保护或执行我们的专利或许可人的专利，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能侵犯我们的专利或我们的许可人的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可裁定我们或我们的许可人的专利无效，不能全部或部分强制执行，或可能以我们的专利不包括有关技术为由，拒绝另一方使用有关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临无效、不可执行或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请处于不颁发的风险之中。此外，如果我们或我们的许可伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涉及我们的产品候选人之一的专利，被告可以反诉我们产品候选方的专利无效和/或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉是司空见惯的。对有效性提出质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显性或不允许性。不可执行性断言的依据可以是一种指控，即与该专利的起诉有关的人在起诉期间隐瞒了美国PTO的相关信息，或作了误导性陈述。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，甚至在诉讼范围之外也是如此。这些机制包括重新审查，后补助审查，党际外国法域的复审和同等程序(例如，反对程序)。这种程序可能导致撤销或修改我们的专利，使其不再涵盖我们的产品候选人。例如，Sangamo法国公司专门从Yeda研究和开发公司(Yeda Research and Development Company，简称YEDA)获得了与Treg细胞重定向相关的技术许可。欧洲于2016年7月批准了与Yeda的独家许可协议中包含的一项专利。在这项授予之后，该专利于2017年5月遭到多个缔约方的反对，并于2018年11月被撤销。关于无效和不可执行的法律主张之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们无法确定是否存在使我们和专利审查人员在起诉期间不知道的现有技术无效。如果被告以无效和(或)不可强制执行的法律主张为依据，我们将至少失去对我们产品候选人的部分或全部专利保护。这种专利保护的丧失可能对我们的业务产生重大的不利影响。
由第三方挑起或由我们提出或由美国PTO宣布的干涉或衍生程序可能是必要的，以确定发明或其他发明权事项相对于我们的专利或专利申请的优先权或我们许可人的优先权。一个不利的结果可能要求我们停止使用相关的技术，或试图许可它的权利，从主导的一方。如果盛行方不以商业上合理的条件或根本不向我们提供许可，或者提供非独家许可，而我们的竞争对手获得同样的技术，我们的业务就会受到损害。我们对诉讼、干涉、派生或其他程序的辩护可能失败，即使成功，也可能导致大量成本，分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与许可人一起防止我们的知识产权被盗用，特别是在那些法律可能不像在美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，我们的一些机密信息有可能在这类诉讼中被披露而受到损害。还可以公开宣布听讯、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大的不利影响。
我们可能会被指我们的雇员、顾问或独立承办商错误地使用或披露第三者的机密资料，或我们的雇员错误地使用或披露其前雇主的指称商业秘密。
我们雇用以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的人，包括我们的竞争对手或潜在的竞争者。虽然我们尽量确保我们的雇员、顾问及独立承建商不会在他们的工作中使用其他人的专有资料或知识，但我们可能会被指我们或我们的雇员、顾问或独立承办商无意或以其他方式使用或披露我们雇员的任何前雇主或其他第三者的知识产权，包括商业机密或其他专有资料。为了对这些索赔进行辩护，可能需要进行诉讼。如果我们不能为任何这类索赔辩护，除了支付金钱损害外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地为这类索赔辩护，诉讼也可能导致大量费用，并分散管理层和其他雇员的注意力。
我们可能会受到对我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的质疑。
我们还可能被要求前雇员、合作者或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权。诉讼可能是必要的，以捍卫这些和其他权利，挑战发明权或所有权。如果我们不能为任何这类索赔辩护，除了支付金钱损害外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如有价值的知识产权的专属所有权或使用权。这样的结果可能对我们的业务产生重大的不利影响。即使我们成功地为这类索赔辩护，诉讼也可能导致大量费用，并分散管理层和其他雇员的注意力。
获得和维持我们的专利保护取决于遵守各种程序、文件提交、费用支付和政府专利机构提出的其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可以减少或消除。
对专利和/或申请的定期维持费、续期费、年金费和其他各种政府费用将在专利和/或申请期内分几个阶段支付给美国专利和/或申请机构和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依靠我们的外部顾问支付这些费用，因为这些费用是由非美国专利代理机构支付的。美国专利贸易组织和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守若干程序、文件、费用支付和其他类似规定。我们雇用专业人员来帮助我们遵守规定，而且在许多情况下，疏忽的过失可以通过支付迟交的费用或按照适用的规则通过其他方法加以纠正。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请的放弃或失效，导致相关管辖范围内专利权的部分或完全丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能能够进入市场，这种情况将对我们的业务产生重大的不利影响。
专利法的改变可能会削弱专利的一般价值，从而损害我们保护产品的能力。
与其他生物科技公司一样，我们的成功在很大程度上取决于知识产权，特别是专利。在生物技术产业中获得和执行专利涉及到技术和法律的复杂性，因此成本高昂、耗时和固有的不确定性。在美国或我们寻求专利保护的其他法域修改专利法或解释专利法，都可能增加起诉专利申请以及执行或辩护已颁发专利的不确定性和成本。美国颁布了“莱希-史密斯美国发明法”，或“美国发明法”，其中包括一些影响到
专利申请的方式将受到起诉，也可能影响专利诉讼。这包括允许第三方在专利起诉期间向美国PTO提交现有技术，并允许美国PTO管理的授予后程序(包括授予后审查)对专利的有效性进行攻击，党际审查和推导程序。由于美国PTO诉讼中的证据标准低于美国联邦法院判定专利申请无效所必需的证据标准，第三方可能在美国PTO诉讼程序中提供足以使美国PTO裁定无效的证据，即使同样的证据不足以使第一次在地区法院诉讼中提出的索赔无效。此外，被质疑的专利不像在联邦地区法院那样被赋予有效的推定。因此，第三方可能试图使用美国PTO程序使我们的专利主张无效，如果第一次被第三方作为地区法院诉讼中的被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，“美国发明法”及其实施可能会增加围绕起诉我们拥有或持有许可的专利申请以及执行或辩护我们拥有或持有许可的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。此外，美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下的专利保护范围，削弱了专利所有者在某些情况下的权利。除了我们今后获得专利的能力方面日益增加的不确定性之外，这些事件的结合也给一旦获得专利的价值造成了不确定性。取决于美国国会、联邦法院、美国PTO和其他司法管辖区的类似立法、司法和监管机构的决定, 有关专利的法律和条例可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们今后可能获得的现有专利和专利的能力。
我们可能无法在全世界保护我们的知识产权。
全世界所有国家对产品候选人提出申请、起诉和为其辩护的费用都会高得令人望而却步，而且在美国以外的一些国家，我们的知识产权可能不如美国那么广泛。此外，一些外国的法律并没有像美国的联邦和州法律那样保护知识产权。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他法域销售或进口利用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能不有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在保护和捍卫外国法域的知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的知识产权保护，这可能使我们很难制止侵犯专利或销售竞争产品的行为，普遍侵犯我们的专有权利。在外国司法管辖区执行我们的专利权利的程序，可能会导致大量费用，转移我们的努力和注意力，使我们的专利有可能被推翻或被狭义地解释，而我们的专利申请亦有可能不发出专利，并可能促使第三者向我们提出申索。我们可能不会在我们提起的任何诉讼中占上风，如果有的话，所判的损害赔偿或其他补救办法可能没有商业意义。因此，我们在世界各地实施知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得重大的商业优势。我们可能无法单独或与许可人一起防止我们的知识产权被盗用，特别是在那些法律可能不像在美国那样充分保护这些权利的国家。
与我们的业务有关的风险
严重干扰我们的信息技术系统或数据安全事件可能对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术，来经营我们的业务。在正常的业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量的敏感信息，包括知识产权、专有商业信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以保持这种敏感资料的机密性、完整性和可得性。我们还将我们的业务要素(包括我们的信息技术基础设施的要素)外包给第三方，因此，我们管理着一些第三方供应商，他们可能或可能访问我们的计算机网络或我们的机密信息。此外，其中许多第三方将其部分责任分包或外包给第三方。因此，我们的信息技术系统，包括涉及或能够使用这些系统的第三方的功能，是非常庞大和复杂的。虽然所有信息技术操作本身都容易受到无意或故意的安全漏洞、事件、攻击和暴露的影响，但我们的信息技术系统的规模、复杂性、可访问性和分布式，以及存储在这些系统上的大量敏感信息，使这些系统可能容易受到无意或恶意、内部和外部对我们的攻击。
技术环境。潜在的漏洞可以从我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的无意或故意行为中被利用。这种性质的攻击在频率、持久力、复杂程度和强度方面都在增加，而且是由各种动机(包括但不限于工业间谍活动)和专门知识的复杂和有组织的团体和个人进行的，其中包括有组织犯罪集团、“黑客分子”、民族国家和其他国家。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害的恶意软件、赎金、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务的可靠性，并威胁信息的机密性、完整性和可用性。此外，移动设备的普遍使用增加了发生数据安全事件的风险。
严重干扰我们、第三方供应商和/或商业伙伴的信息技术系统或其他类似的数据安全事件，可能会对我们的业务运作和/或造成丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露或防止获取敏感信息造成不利影响，这可能会对我们造成财务、法律、监管、商业和声誉方面的损害。例如，2018年4月，我们宣布了一起数据安全事件，涉及一名当时高管的公司电子邮件账户的妥协。2018年3月28日获悉这一事件后，外部网络安全专家迅速参与，事件反应小组努力调查这一事件。我们还迅速通知联邦执法部门这一事件。调查得出的结论是，这起事件仅限于当时高管的公司电子邮件账户的妥协，时间约为11周。调查没有发现任何证据表明，我们的网络或其他信息技术系统在与这一事件有关的其他方面受到损害，或者该事件导致病人或其他个人的个人信息被披露或获取，而该个人信息是受影响的公司电子邮件账户的持有人。然而，我们和其他实体的专有、机密和其他敏感信息被查阅，并可能因这一事件而受到损害。与这一事件有关的意外事态发展可能会发生，这可能对我们产生进一步的不利影响。我们不提供网络责任保险，因此不会为这起数据安全事故造成的任何损失提供保险。任何由此事件引起的诉讼或监管审查，都可能对我们造成重大的法律风险。此外, 信息技术系统的中断，无论是由于对我们的技术环境的攻击，还是由于计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争和电信以及电力故障，都可能对我们的发展方案和商业运作造成实质性的破坏。例如，从已完成的或未来的临床试验中丢失临床试验数据可能导致我们的监管审批工作出现延误，并大大增加我们收回或复制数据的成本。
虽然我们知道上述公司电子邮件事件，但我们无法肯定地知道我们是否经历过任何其他未被发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信这是事实，但攻击者在隐藏对系统的访问方面已经变得非常复杂，许多被攻击的公司都不知道他们受到了攻击。任何导致未经授权获取、使用或披露个人信息，包括但不限于有关患者或雇员的个人信息的事件，包括上述公司电子邮件事件，都可能扰乱我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违约通知法和外国法律同等条款，要求我们进行耗时、分散注意力和昂贵的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正行动，要求我们核实数据库内容的正确性，或以其他方式使我们承担法律、法规和合同义务所规定的责任，包括保护个人信息的隐私和安全。这可能增加我们的成本，并造成重大的法律和财政风险和(或)名誉损害。此外，如果我们或我们的供应商或商业伙伴不遵守我们对第三方的隐私、保密或与数据安全有关的法律义务或其他义务，或任何进一步的安全事件或其他不适当的访问事件，导致未经授权获取、发布或转移敏感信息，其中可能包括个人可识别的信息，则可能导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或宣传团体或其他人对我们的公开声明，并可能导致第三方对我们进行调查、执法行动、罚款、诉讼或公开声明。, 包括临床网站、监管机构或现有和潜在的合作伙伴，对我们失去信任，或者我们可能会受到第三方的指控，称我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景造成重大和不利的影响。此外，未能维持与安全漏洞和一般网络安全有关的有效内部会计控制，可能会影响我们及时、准确地编制财务报表并对我们进行监管审查的能力。此外，数据安全事件和其他不适当的访问可能很难被发现，在识别它们方面的任何拖延都可能导致上述类型的伤害增加。虽然我们实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的安全措施，但不能保证这些措施将成功地防止服务中断或进一步的安全事故。
我们可能无法实现收购Sangamo France的预期效益，也无法成功整合收购的Sangamo法国业务。
继续整合法国桑加莫涉及许多不确定因素和风险，并需要并将继续需要作出重大努力和支出，包括在将已收购的法国桑格莫业务与我们的业务整合方面。我们可能无法顺利或成功地完成这一集成过程。合并某些被收购的桑加莫法国业务将需要额外的时间，并需要
重要的管理资源，这可能会暂时分散我们管理层对合并公司日常业务的注意力。无论如何，在我们的过渡活动和整合努力中，我们可能会遇到意想不到的困难，或招致意想不到的代价，其中包括：
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• | 我们相对缺乏开发汽车-Treg的历史经验以及开发免疫疾病产品和技术的风险，将使我们无法在我们预期的时间框架内，或根本不可能推进包括TX-200在内的CAR-Treg疗法的发展； |
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• | 对我们现有的运作、技术、财政和行政基础设施的压力和需要继续扩大； |
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• | 在有效管理过渡和一体化活动方面的困难，因为我们的总部与美国的管理团队和Sangamo法国驻法国办事处之间的距离； |
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• | 未能留住关键管理人员和其他人员，包括被收购的Sangamo法国公司的雇员，他们可能对他们在我们公司的未来角色感到不确定； |
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• | 在控制与收购法国桑加莫有关的额外费用和费用方面面临的挑战； |
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• | 将我们管理层的注意力转移到业务、公司和行政基础设施的整合上；以及 |
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• | 对Sangamo France或其业务、技术或产品候选者的活动或与之有关的意外负债。 |
如果这些因素中的任何一个影响到我们成功集成的能力，我们可能需要花费时间或金钱在集成活动上，否则，这些活动将用于我们业务的发展和扩展。此外，由于收购的结构，我们并不拥有法国桑加莫100%的股权。在我们获得桑加莫法国100%的股权之前，我们需要考虑法国法律规定的桑加莫小股东的权利和义务，在作出可能影响桑格莫法国、其业务或业务的未来决定时，这可能会对我们的业务和我们实现收购预期利益的能力产生不利影响。
我们计划继续在法国经营收购的Sangamo法国业务，这可能会给我们带来意外的成本或事件。
Sangamo法国的历史业务一直以法国为基地，我们计划继续在法国经营收购的Sangamo法国业务。我们在法国收购的Sangamo法国业务涉及重大风险，包括：
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• | 由于对这种有限资源的激烈竞争，难以雇用和留住适当的人员； |
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• | 中断与我们雇员的关系，包括传统的Sangamo法国雇员；以及 |
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• | 遵守法规要求，包括法国当地的雇佣条例和法国的有组织劳工。 |
此外，由于我们在法国的业务，我们更容易受到欧元和美元汇率波动的影响。鉴于货币汇率的波动，我们无法保证能够有效管理货币交易和/或兑换风险。到目前为止，我们还没有订立衍生工具来抵消外汇波动的影响，这种波动可能对我们的财务状况和经营结果产生重大的不利影响。无论如何，与我们预期在法国的业务有关的这些和其他风险造成的困难可能使我们面临增加的开支，损害我们的发展努力，对我们的财务状况和业务结果产生不利影响，并损害我们的竞争地位。
我们还面临着与我们在美国以外地区的业务有关的一般风险，这可能对我们的业务产生不利影响。
除了收购法国桑格莫的法国业务外，我们还在美国以外的其他国家开展业务和开展业务，并拥有一家英国子公司。我们可能计划今后将这些活动扩大到更多的国家。因此，除了与法国桑加莫有关的具体风险之外，我们现在和将来都会受到在外国开展业务所固有的风险的影响，这些风险包括：
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• | 管理国际业务的复杂性和成本增加，包括在地理位置不同的地点； |
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• | 在我们所在或做生意的一个或多个国家，不同的监管、金融和法律要求，以及对这些要求的任何未来变化； |
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• | 不同的付款人偿还制度、政府付款人或病人自付制度和价格控制； |
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• | 适用的贸易法、关税、出口配额、关税或者其他贸易限制，以及对其的任何修改； |
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• | 经济疲软，包括通货膨胀，或政治或经济不稳定，特别是外国经济和市场； |
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• | 对在国外生活或旅行的雇员遵守税收、就业、移民和劳动法； |
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• | 外币波动，可能导致业务费用增加或收入减少，以及与在另一国家经营或经营有关的其他义务； |
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• | 对我们的国际业务活动或与我们的国际业务有关的活动的责任； |
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• | 有效管理不同地域的雇员所固有的挑战，包括需要使系统、政策、福利和合规方案适应不同的劳动和其他法规； |
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• | 在劳工动乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；以及 |
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• | 关于数据安全和未经授权使用或获取商业和个人信息的法律和条例。 |
联合王国可能退出欧洲联盟，通常被称为“英国退欧”，这可能会对我们在欧洲联盟获得产品候选人的监管批准的能力产生不利影响，并可能要求我们支付额外费用，以便在欧洲联盟开发、制造和商业化我们的产品候选人。
2016年6月，英国选民批准了退出欧盟的公投，通常被称为“英国退欧”。根据“欧洲联盟条约”第50条，联合王国将在退出协定生效之日(需要联合王国议会批准)停止成为欧洲联盟成员国，否则在联合王国通知其退出欧洲联盟的意向后两年即不再是欧洲联盟成员国，除非延长。鉴于尚未达成正式的撤出协定，而且已多次延长，联合王国尚未正式离开欧洲联盟，而且不确定何时会出现这种情况，如果有的话。
英国退欧可能对欧洲或全世界的政治、监管、经济或市场状况产生不利影响，并可能导致全球政治机构、监管机构和金融市场的不稳定。如果出现任何这些结果，我们可能被迫限制或推迟在英国或欧洲联盟为我们的产品候选人寻求监管批准的努力，或为经营我们的业务支付大量额外费用，这可能会极大地损害或拖延我们创造收入或实现业务盈利的能力。由于联合王国适用于我们的企业和产品候选人的监管框架的很大一部分来自欧洲联盟的指令和条例，英国退欧可能对我们在联合王国或欧洲联盟产品候选人的开发、制造、进口、核准和商业化方面的监管制度产生重大影响。在短期内，由于英国和欧洲联盟海关机构缺乏行政处理能力，进出口流程有中断的风险，这可能会延误对时间敏感的货运，并可能对我们的产品供应链产生不利影响。由于英国退欧或其他原因，国际贸易、关税和进出口条例的任何进一步变化都可能给我们带来意想不到的关税成本或其他非关税壁垒。英国退欧也可能对我们吸引和留住员工的能力产生负面影响，尤其是那些来自欧盟的员工。
如果我们以造成伤害或违反法律的方式使用生物和危险材料，我们可能要承担损害赔偿的责任。
我们的研究和开发活动包括控制使用潜在有害的生物材料以及危险材料、化学品和各种放射性化合物，这些化合物通常用于研究分子和细胞生物学。我们经常使用细胞培养和基因传递载体，我们在微量实验中使用少量的放射性同位素。虽然我们保持最新的许可证和培训计划，但我们不能完全消除这些材料的使用、储存、处理或处置过程中发生意外污染或伤害的风险。如果发生污染或伤害，我们将对由此造成的损害承担责任，任何责任都可能超出我们的资源。我们目前为这些材料的使用所引起的某些索赔提供保险。但是，如果我们不能以合理的费用和足够的保险来维持我们的保险范围，我们的保险可能不包括任何可能产生的责任。我们受联邦、州和地方法律法规的约束，这些法律和法规涉及这些材料和特定废物的使用、储存、处理和处置。
我们所依赖的第三方-我们可能受到自然灾害的不利影响-以及我们的业务连续性和灾后恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾害的影响。
自然灾害可能严重扰乱我们的业务，并对我们的业务、财务状况、业务结果和前景产生重大不利影响。如果发生了自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用我们总部的全部或大部分，破坏了关键的基础设施，或以其他方式扰乱了业务，我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。我们目前制定的灾后恢复和业务连续性计划是有限的，如果情况严重，可能证明是不够的。
灾难或类似事件。由于灾后恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会招致大量费用，这可能对我们的业务、财务状况、业务结果和前景产生重大不利影响。
与我们的普通股和公司组织有关的风险
我们的股票价格一直不稳定，而且可能继续波动，这可能会给投资者带来巨大的损失。
我们的股价一直不稳定，而且可能继续波动，这可能导致股东蒙受重大损失。我们的普通股可能无法维持活跃的公开市场，我们的普通股的市场价格可能继续高度波动。我们的普通股的市场价格因各种因素而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，其中包括但不限于下列因素：
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• | 由我们或合作者发布公告，提供产品候选产品的最新进展或开发状况； |
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• | 总体市场和经济条件，包括新兴生物技术公司的股票市场； |
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• | 我们或我们的竞争对手宣布新的或改进的产品、技术或服务或重大合同、收购、战略关系、合资企业或资本承诺； |
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• | 宣布我们的合作者和合作伙伴在业务和业务上的变化，或我们现有的合作协议的变化； |
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• | 由我们的一个或多个证券分析师对我们股票的建议、评级或覆盖范围进行更改； |
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• | 我们、管理层或董事将来出售我们的普通股或其他证券，清算我们持有的大量股票的机构基金，以及减少我们的现金余额。 |
我们的员工，包括我们的执行官员，根据预先安排的股票交易计划，实际或潜在地出售我们的普通股，可能导致我们的股票价格下跌，或由于多种原因阻止其上涨，而其他投资者则可能对这些人的实际或潜在销售持负面看法。
根据经修订的1934年“证券交易法”第10b5-1条规定的准则和我们的股票交易政策，我们的一些雇员，包括执行官员和董事会成员，已经并可能继续采用股票交易计划，根据这些计划，他们已安排今后不时出售我们普通股的股份。一般来说，根据这些计划，我们的执行官员和董事的销售需要公开备案。这些人实际或潜在地出售我们的普通股，可能导致我们的普通股价格下跌，或由于多种原因阻止其上涨。
今后出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会进一步稀释我们股东的所有权百分比，并可能导致我们的股价下跌。
为了继续我们计划中的业务，今后还需要更多的资金。在我们通过发行股票证券筹集额外资本的范围内，我们的股东可能会经历大量稀释。我们可以以我们不时确定的价格和方式，在一次或多次交易中出售普通股、可转换证券或其他股票证券。如果我们在多个交易中出售普通股、可转换证券或其他股票证券，投资者可能会因随后的出售而被大幅稀释。这些出售也可能导致对我们现有股东的物质稀释，新投资者可以获得比我们现有股东更好的权利。
我们的股价也受到公众对基因治疗的看法和政府对潜在产品的监管的影响。
关于在法国对X连锁严重联合免疫缺陷(X连锁SCID)婴儿进行逆转录病毒基因转移试验(X连锁SCID)的严重不良事件的报告，以及随后FDA在美国暂停相关试验的行动，对参与基因治疗的某些公司的公众看法和股价产生了严重的负面影响。这些公司的股价下跌了，不管具体的公司是否参与了逆转录病毒基因转移来治疗患有X连接的SCID的婴儿，或者具体公司的临床试验是否因为这些事件而被搁置。基因治疗领域的其他潜在不良事件可能会在未来发生，这些事件可能导致政府对我们的潜在产品进行更严格的监管，并导致与我们的潜在产品的测试或批准有关的潜在监管延迟。
这些外部事件可能会对公众对我们业务的看法产生负面影响，这可能导致我们的股价下跌。
如果证券或行业分析师不对我们的业务发表研究报告或发表不准确或不利的研究，我们的股票价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场将在一定程度上取决于证券或行业分析师公布的有关我们或我们业务的研究和报告。如果证券或行业分析师对我们的股票进行评级下调，或发表对我们业务的不准确或不利的研究，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道或不定期发布我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能导致我们的股价和交易量下降。
我们不打算对我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们从来没有宣布或支付任何现金红利，我们的普通股。我们目前预计，我们将保留未来的收益，以发展，经营和扩大我们的业务，并预计不会宣布或支付任何现金红利在可预见的未来。因此，给股东的任何回报将仅限于其股票的增值。
反收购条款在我们的注册证书，特拉华州的法律和我们的章程可能会使我们的公司的收购更加困难，并可以防止我们的股东试图撤换或取代目前的管理层。
特拉华州法律的反收购条款和我们的公司注册证书以及我们的章程可能会阻止、延迟或阻止对我们公司控制权的改变，即使控制权的改变会对我们的股东有利。此外，这些规定可能会使我们的股东更难以更换董事会成员，从而挫败或阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。特别是，根据我们的注册证书，我们的董事会可以发行最多5，000，000股优先股，这些优先股的权利和特权可能高于我们的普通股，而无需得到普通股持有人的同意。此外，如果股东不作进一步表决或采取任何行动，董事会将有权决定优先股的价格、权利、优惠、特权和限制。这种优先股，如果曾经发行，可能优先于普通股持有人，并损害其权利。虽然发行这种优先股将使我们在可能的收购和其他公司目的方面具有灵活性，但这一发行可能使第三方更难以获得我们已发行的多数已发行的有表决权股票。
同样，我们的授权但未发行的普通股在未经股东批准的情况下可供今后发行。我们的注册证书进一步规定，股东不得以书面同意采取行动。
此外，我们经修订和重申的附例：
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• | 就董事会选举提名或提出可在股东会议上采取行动的事项制定事先通知要求；以及 |
我们还受特拉华州“普通公司法”第203条的约束，该条规定，除某些例外情况外，如果某人获得我们15%的有表决权股票，该人是“有利害关系的股东”，从该人获得15%或以上或我们的有表决权股票之日起三年内不得与我们进行“企业合并”。在某些情况下，适用第203条可能会阻止或阻止我们公司控制权的改变，即使这种改变可能对我们的股东有利。
我们修订和重申的附例规定，位于特拉华州内的州或联邦法院将是裁决某些争端的唯一论坛，这可能限制我们的股东获得一个有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、官员或雇员之间的争端的能力。
我们修订和重申的附例规定，位于特拉华州内的州或联邦法院是唯一和专属的论坛：
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• | 任何声称Sangamo的董事、高级人员或其他雇员或股东对我们或我们的股东违反信托责任的行为； |
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• | 根据“特拉华州普通公司法”、“本章程”或“章程”的任何规定提出索赔的任何诉讼，而“特拉华州普通公司法”将管辖权授予特拉华州法院；以及 |
该条文进一步规定，任何人士或实体如取得本公司股本股份的任何权益，将被视为已获通知，并同意该条文的规定。
虽然这一规定不适用于为执行经修正的“交易法”或1933年“证券法”规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于联邦法院对其拥有专属管辖权的任何索赔，但这一规定可能限制股东在司法论坛提出索赔的能力，因为它认为这有利于与我们或我们的董事、高级官员或其他雇员发生纠纷，从而可能阻止对我们和我们的董事、官员和其他雇员提起诉讼。如果法院认为这项规定在诉讼中不适用或无法执行，我们可能会在其他司法管辖区支付解决争端的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。
没有。
不适用。
不适用。
没有。
(A)展品：
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3.1 |
| | | 经修订的Sangamo治疗学公司第七次经修正和重新登记的公司注册证书的综合副本(参照2017年8月9日提交证交会的注册官第10-Q号季度报告(档案编号：000-30171)的附录3.1)。 |
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3.2 |
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| | Sangamo治疗学公司第三次修订和恢复章程。(请参考2018年6月15日向证交会提交的8-K表格(档案号：000-30171)的表3.1)。 |
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10.1 |
| †
| | 修订和恢复公司与风筝制药公司之间的合作和许可协议，日期为2019年9月11日。
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| | | |
31.1 |
| | | 第13a-14(A)条特等行政主任的证书 |
| | | |
31.2 |
| | | 细则13a-14(A)特等财务干事证书 |
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32.1 |
| * | | 依据“美国法典”第18章第1350条提出的认证。 |
| | | |
101.INS | | | XBRL实例文档-实例文档没有出现在InteractiveDataFile中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
| | | |
101.SCH | | | 内联XBRL分类法扩展模式文档 |
| | | |
101.CAL | | | 内联XBRL分类法扩展计算链接库文档 |
| | | |
101.DEF | | | 内联XBRL分类法扩展定义链接库文档 |
| | | |
101.LAB | | | 内联XBRL分类法扩展标签链接库文档 |
| | | |
101.PRE | | | 内联XBRL分类法扩展表示链接库文档 |
| | | |
104 | | | 在截至2019年9月30日的三个月内，桑加莫的10-q表格季度报告的封面采用内联XBRL格式，载于表101。 |
_____________________________
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* | 作为表32.1所附的证书附于根据2002年“萨班斯-奥克斯利法”第906节通过的18 U.S.C.第1350节关于表格10-Q的本季度报告中，对于1934年“证券交易法”第18节的修订，注册人不应将其视为“存档”。 |
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† | 本展览的某些部分(由“[*]“)被省略，因为它们都是(I)不重要的，(Ii)如果公开披露会对竞争有害。 |
签名
根据1934年“证券和交易法”的要求，登记人已正式安排由下列签名人代表其签署本报告，并正式授权。
日期：2019年11月6日
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| 桑格莫治疗学公司 |
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| S/Alexander D.Macrae |
| 亚历山大·麦克雷 |
| 总裁兼首席执行官 |
| (妥为授权的人员及特等行政主任) |
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| /S/PRATHYUSHA DURAIBABU |
| 普拉苏莎·杜莱巴布 |
| 财务副总裁 |
| (首席会计主任) |