党卫军
美国
证券交易委员会
哥伦比亚特区华盛顿20549
形式
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根据1934年证券交易法第13或15(D)条的季度报告 |
截至季度末的季度期间
或
|
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
在过渡期内 致 .
佣金档案号：
(其章程所指明的注册人的确切姓名)
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不适用 |
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(州或其他司法管辖区) 公司或组织) |
(I.R.S.雇主 识别号码) |
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不适用 |
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(主要行政机关地址) |
(邮政编码) |
+
(登记人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每一类的名称 |
贸易符号 |
每间交易所的注册名称 |
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通过复选标记表明注册人(1)^是否在之前12个月内提交了1934年“证券交易法”(Securities Exchange Act Of 1934)第13或15(D)节要求提交的所有报告(或在注册人被要求提交此类报告的较短时间内)，以及(2)^在过去90天内一直受此类提交要求的约束。^是，^^☒^不^☐
通过复选标记表明注册人在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)是否已根据S-T规则(本章232.405节)以电子方式提交了需要提交的每个交互式数据文件。☒^不^☐
用复选标记表明注册人是大型加速申请者，加速申请者，非加速申请者，较小的报告公司，还是新兴增长公司。见“交换法”第12b-2条中“大型加速备案公司”、“加速备案公司”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。
|
大型^加速^^文件管理器 |
☒ |
加速填报器 |
☐ |
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非加速^filer |
☐ |
较小的^报告^^公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，请用复选标记表明注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交换法”第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
通过复选标记表明注册人是否是空壳公司(如《交换法》规则12b-2中所定义)。
截至2019年10月24日，有
在整个10-Q表格的季度报告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治疗公司”、“我们”、“我们”和“我们的”，除上下文另有要求外，均指CRISPR治疗公司及其合并的子公司。
前瞻性陈述
本Form 10-Q季度报告包含“前瞻性陈述”，涉及重大风险和不确定因素。^除历史事实陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述均为前瞻性陈述。这些陈述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表达或变化来识别，尽管并非所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本季度报告中的前瞻性陈述(Form 10-Q)包括但不限于有关以下内容的陈述：
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• |
包括CTX001®和CTX110在内的各种临床方案的安全性、有效性和临床进展TM; |
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• |
与我们及其合作者开发中的产品候选产品相关的临床试验状况、开发时间表和与监管当局的讨论； |
|
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• |
涉及Casebia治疗公司的拟议交易； |
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• |
我们的知识产权覆盖范围和地位，包括我们的许可人和第三方的覆盖范围和地位，以及涉及任何此类知识产权的诉讼的现状和潜在结果； |
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|
• |
我们的现金资源是否充足；以及 |
|
|
• |
CRISPR/Cas9基因编辑技术和疗法的治疗价值、发展和商业潜力。 |
本季度报告Form 10-Q中的任何前瞻性陈述 反映我们对未来事件或我们未来财务表现的当前观点，涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，可能导致我们的实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述中表达或暗示的未来结果大不相同。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于此处确定的那些因素，以及本季度报告的第二部分第1A项“风险因素”中讨论的那些因素，如有的话，以及其他证券交易委员会(“SEC”)文件中所述的因素。？您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。-。这些前瞻性陈述仅限于本报告发布之日。我们的前瞻性陈述没有反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合资企业或投资的潜在影响。
您应该完整地阅读Form 10-Q上的本季度报告和我们作为证物提交的本季度报告中的文件，并理解我们未来的实际结果、表现或成就可能与我们的预期有很大的不同。除法律规定外，我们不承担更新任何前瞻性陈述以反映这些陈述日期之后的事件或情况的义务。
投资者和其他人应注意，我们使用我们的投资者关系网站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播)向投资者宣布重要信息。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众就我们的公司、我们的业务、我们的产品候选和其他事项进行沟通。我们在社交媒体上发布的信息可能被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人审查我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。
指数
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页 数 |
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第一部分：财务信息 |
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项目1.简明综合财务报表(未审计) |
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截至2019年9月30日和2018年12月31日的精简综合资产负债表 |
2 |
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截至9月份的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面收益(亏损)，截至2019年和2018年的30个月 |
3 |
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截至9月30日、2019年和2018年的三个月和九个月的股东权益简明综合报表 |
4 |
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截至9月30日、2019年和2018年的九个月的简明综合现金流量表 |
5 |
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简明综合财务报表附注 |
6 |
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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
19 |
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项目3.关于市场风险的定量和定性披露 |
26 |
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项目4.控制和程序 |
26 |
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第二部分：其他信息 |
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项目1.法律程序 |
27 |
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项目6.展品 |
28 |
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签名 |
29 |
第I部分-财务信息
项目1.财务报表
CRISPR治疗公司
简明综合资产负债表
(未审核，以千为单位，共享和每股数据除外)
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自.起 |
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9月30日 |
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十二月三十一号， |
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2019 |
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2018 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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应收账款，包括关联方金额$ 分别于2019年9月30日和2018年12月31日 |
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预付费用和其他流动资产，包括关联方金额$ $ |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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无形资产，净额 |
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限制性现金 |
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经营租赁资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用，包括关联方金额$ 分别于2019年9月30日和2018年12月31日 |
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当期递延收入，包括关联方金额$ 分别于2019年9月30日和2018年12月31日 |
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应计税款负债 |
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递延租金 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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递延收入非流动，包括关联方金额$ 分别于2019年9月30日和2018年12月31日 |
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递延租金非流动 |
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— |
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经营租赁负债，扣除流动部分 |
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— |
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其他非流动负债 |
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负债共计 |
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承诺和或有事项，见附注4 |
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股东权益： |
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普通股，瑞士法郎 分别为2019年9月30日和2018年12月31日。 ？分别于2019年9月30日和2018年12月31日发布， 分别于2018年12月31日。 |
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国库股，按成本计算， 分别为#、#88年 |
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额外实收资本 |
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累积赤字 |
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( |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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所附附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
2
CRISPR治疗公司
简明综合经营报表和全面收益(亏损)
(未审核，以千为单位，共享和每股数据除外)
|
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三个月 |
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九个月结束 |
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9月30日 |
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9月30日 |
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2019 |
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2018 |
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2019 |
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2018 |
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协作收入(1) |
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业务费用： |
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研究与发展(2) |
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一般和行政 |
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业务费用共计 |
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经营收入(亏损) |
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其他收入(费用)： |
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权益法投资亏损 |
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其他收入(费用)，净额 |
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其他收入(费用)总额，净额 |
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) |
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( |
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) |
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所得税前净收益(亏损) |
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所得税准备金 |
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净收益(损失) |
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外币换算调整 |
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综合收益(亏损) |
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) |
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净收益(亏损)对净收益(亏损)的调节 归因于普通股股东： |
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净收益(损失) |
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普通股股东的每股净收益(亏损)- ^^基本^ |
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( |
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) |
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用于净收入的加权平均已发行普通股 可归因于普通股股东的每股··(亏损)-基本 |
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普通股股东的每股净收益(亏损)- 稀释 |
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( |
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) |
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用于净收入的加权平均已发行普通股 应归因于普通股股东的每股···(亏损)--稀释后 |
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(1) |
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(2) |
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所附附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
3
CRISPR治疗公司
合并股东权益表
(以千为单位，共享和每份数据除外)
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普通股 |
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库务股 |
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累积 |
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股份 |
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CHF？ 面值 |
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股份 |
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金额， 按成本价 |
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附加 实收 资本 |
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累积 赤字 |
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其他 综合 收入(损失) |
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股东总数 权益 |
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2017年12月31日的余额 |
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ASC 606采用的累积效应 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2018年3月31日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2018年6月30日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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回购库存股 |
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向ViaCyte发行库务股 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2018年9月30日的余额 |
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2018年12月31日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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股票补偿费用 |
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2019年3月31日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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股票补偿费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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2019年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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— |
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限制股份的归属 |
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既得选择权的行使 |
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— |
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|
股票补偿费用 |
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— |
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其他综合损失 |
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( |
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( |
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净损失 |
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— |
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— |
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2019年9月30日的余额 |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
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|
所附附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
CRISPR治疗公司
简明现金流量表
(未经审计，以千为单位)
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
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2019 |
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2018 |
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运营活动： |
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净收益(损失) |
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$ |
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净收益(亏损)与经营活动中使用的净现金的对账： |
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折旧摊销 |
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股权薪酬 |
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权益法投资亏损 |
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与ViaCyte交易相关的费用 |
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其他收入，非现金 |
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更改： |
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应收帐款 |
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预付费用和其他资产 |
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应付帐款和应计费用 |
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递延收入 |
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递延租金 |
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经营租赁资产和负债 |
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其他负债，净额 |
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) |
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经营活动提供的现金净额 |
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投资活动： |
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购买财产和设备 |
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投资活动所用现金净额 |
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融资活动： |
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发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
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行使期权所得收益 |
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回购库存股 |
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筹资活动提供的现金净额 |
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汇率变动对现金的影响 |
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) |
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增加现金 |
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现金，现金等价物和限制现金，期初 |
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现金，现金等价物和限制现金，期末 |
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补充披露非现金投融资活动 |
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应付帐款和应计费用中的财产和设备采购 |
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$ |
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应付账款和应计费用中的股权发行成本 |
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$ |
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$ |
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截至9月30日 |
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对精简综合资产负债表内金额的调节 |
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2019 |
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2018 |
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现金及现金等价物 |
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限制性现金 |
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现金、现金等价物和期末限制现金 |
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所附附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
CRISPR治疗公司
简明综合财务报表附注
(未审计)
1.列报依据和重大会计政策
演示基础
随附的简明综合财务报表未经审计，并由公司根据美国普遍接受的会计原则(“GAAP”)编制。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资附属公司的账目。所有公司间余额和交易都已在合并中消除。该公司在一个运营部门中查看其运营和管理其业务，该部门是发现、开发和商业化源自或并入基因组编辑技术的疗法的业务。本公司年度财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已被浓缩或省略。管理层认为，此等中期财务报表反映公平列报截至二零一九年九月三十日及二零一八年九月三十日止三个月及九个月中期的财务状况及经营业绩所需的所有正常经常性调整。
过渡期的经营成果并不一定表明全年的预期经营成果。这些中期财务报表应与截至2018年12月31日的年度审计财务报表一起阅读，这些财务报表包含在2019年2月25日提交给证券交易委员会(“SEC”)的2018年Form 10-K年度报告中。
前一年简明合并财务报表中的某些项目已被重新分类，以符合当前的列报方式。因此，前一年简明合并财务报表中的小计没有受到影响。
预算的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出影响财务报表及其附注中报告的金额的估计和假设。在这些综合财务报表中，已经就收入、研究和开发费用以及基于股权的补偿费用的计算作出了重大估计。公司的估计基于历史经验和各种其他假设，包括在某些情况下管理层认为合理的未来预测。实际结果可能与这些估计不同。估计的变化反映在报告的结果中，在它们被知晓的时期内。
重大会计政策
在编制这些截至2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合财务报表时使用的重要会计政策与公司于2019年2月25日提交给证券交易委员会的2018年年度报告Form 10-K的综合财务报表附注2中讨论的政策一致，但以下“最近通过的会计准则”部分中提到的公司租赁会计政策除外。
最近采用的会计准则
公司采用ASC 842，租约(“ASC 842”)，使用所需的修改后的追溯方法，从2019年1月1日起生效。公司选择在采用期内适用过渡条款。本公司在新标准下选择了在过渡指导下允许的一系列实际权宜之计，其中包括允许本公司延续历史租赁分类。此外，本公司选择实际权宜之计不将租赁标准中的确认规定应用于短期租赁(于生效日期租赁期为12个月或更短且不包含其合理肯定会行使的购买选择权的租赁)，以及允许承租人作出会计政策选择(按相关资产类别)以将合同的每个独立租赁组成部分及其相关非租赁组成部分作为单一租赁组成部分进行核算的实际权宜之计。采用新标准导致记录租赁资产净额和租赁负债#美元。
6
采用ASC 842对财务报表的影响
|
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2019年1月1日 在采用ASC 842之前 |
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|
ASC 842调整 |
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2019年1月1日 已调整 |
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合并资产负债表数据(以千为单位)： |
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预付费用和其他流动资产(1) |
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$ |
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经营租赁资产(2) |
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$ |
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$ |
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递延租金(3)(4) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
— |
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递延租金非流动(3) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
— |
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经营租赁负债(5) |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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非流动经营租赁负债(5) |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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(1)表示将预付租金重新分类为经营租赁资产。 |
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|
(2)表示经营租赁资产的资本化和设备许可证从预付费用重新分类为经营租赁资产，通过将递延租金重新分类为经营租赁资产进行抵销。 |
|
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(3)代表将递延租金和租户奖励重新分类为经营租赁资产。 |
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(4)截至2018年12月31日，递延租金余额为$ |
|
|||||||||||
|
(5)表示确认经营租赁负债。 |
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2.财产和设备，净额
财产和设备净额由以下内容组成(以千为单位)：
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自.起 |
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9月30日 |
|
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十二月三十一号， |
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2019 |
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2018 |
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计算机设备 |
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$ |
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$ |
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家具、固定装置及其他 |
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实验室设备 |
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租赁改良 |
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在建工程 |
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财产和设备总额，毛额 |
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累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
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总财产和设备，净额 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2019年9月30日的三个月和九个月的折旧费用为$
3.应计开支
应计费用包括以下内容(以千为单位)：^
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
9月30日 |
|
|
12月31日 |
|
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2019 |
|
|
2018 |
|
||
|
工资和员工相关成本 |
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$ |
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$ |
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研究成本 |
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许可费 |
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专业费用 |
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知识产权成本 |
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应计财产和设备 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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7
4.承诺和或有事项
诉讼
在日常业务过程中，本公司不时涉及与知识产权、商业安排、雇佣和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果无法确切预测，但本公司并未参与任何可能对其财务状况产生重大影响的法律或仲裁诉讼。本公司并无参与任何重大法律程序，而在该法律程序中，本公司的任何董事、执行管理人员或联属公司是对其或其附属公司不利的一方，或对其或其附属公司有不利的重大利益。
如其于2019年6月26日提交给SEC的Form 8-K的当前报告中所披露的，公司于2019年6月25日收到通知，美国专利商标局在专利审判和上诉委员会(“PTAB”)启动了一项干预程序，涉及由加利福尼亚大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier博士共同拥有的某些未决美国专利申请(统称为“CVC集团”)与目前由Broad Institute和麻萨诸塞州拥有的某些专利和专利申请之间的干涉程序“Broad”)，所有这些都与真核细胞中CRISPR/Cas9基因组编辑技术的单一引导格式有关。该公司拥有人类疗法领域的全球独家许可证，授权Charpentier博士作为CVC集团投资组合的共同所有者。Specifically，the PTAB has declared Patent Interference No.106，115 between the CVC Group’s pending U.S.Patent Application Nos.15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；and 16/136，175，and the Broad’s U.S.Patent Nos.8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；9，840，713，and U.S.Patent Application No.14/704，551.
信用证
截至2019年9月30日，公司限制现金$
研究协议
该公司已经聘请了几家研究机构和公司来确定其基因编辑技术的新交付战略和应用。该公司还签署了一些研究许可协议，这些协议需要大量的预付款、未来的使用费和可能的里程碑付款，以及知识产权协议，这些协议需要不时地进行维护和里程碑付款。与这些协议相关联，公司承诺支付$
该公司也是一系列制造协议的一方，这些协议要求为未来的服务表现预付款项。？就这些协议而言，公司支付了$
5.契约
2015年6月，公司签订了研究设施空间租赁协议，开工日期为
8
2016年5月，公司就其位于马萨诸塞州剑桥的主要办公室和研究设施签订了转租协议，开始日期为
2019年5月，本公司签订办公设施空间租赁协议，生效日期为
此外，本公司根据所选的实际权宜之计，短期租用瑞士ZUG的某些办公空间，但未记录使用权资产和负债。
公司在某些研究和许可协议中嵌入了租约，公司记录了这些协议的使用权、资产和负债。与本公司的经营租赁资产和负债总额相比，这些安排并不重要。此外，本公司根据所选择的实际权宜之计，确定了若干嵌入在其制造合同中而未记录在本公司资产负债表上的短期租赁。
在确认使用权资产和相应的负债时，公司确认并评估了以下估计：
|
|
• |
预期租期：2019年1月1日之前开始的那些租赁的预期租期没有随着ASC 842的采用而改变。ASC 842采用后开始的租赁的预期租赁期包括不可取消的租赁期，以及(如果适用)如果公司合理地确定行使该选择权，延长租约的选择权所涵盖的期限，以及如果公司合理确定不行使该选择权，终止租赁的选择权所涵盖的期限。 |
|
|
• |
增量借款利率：由于公司租赁中的贴现率不是隐含的，本公司根据公司在类似期限内在抵押基础上借入类似金额所需支付的利率来估计递增的借款利率。 |
下表汇总了截至2019年9月30日的租赁资产和负债(以千为单位)：
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截至2019年9月30日 |
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资产 |
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经营租赁资产 |
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$ |
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租赁资产总额 |
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负债 |
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电流 |
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经营租赁负债 |
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非电流 |
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经营租赁负债，扣除流动部分 |
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租赁负债总额 |
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$ |
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下表总结了截至2019年9月30日的三个月和九个月的运营租赁成本，包括在研究和开发以及一般和行政费用中，以及转租收入(以千为单位)：
|
|
|
截至2019年9月30日的三个月 |
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截至2019年9月30日的九个月 |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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短期租赁成本 |
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可变租赁成本 |
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转租收入 |
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— |
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( |
) |
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净租赁成本 |
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$ |
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|
$ |
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9
下表汇总了租赁负债项下到期的未贴现付款到期日以及截至2019年9月30日的这些负债的现值(以千为单位)：
|
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总计 |
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2019 |
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$ |
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2020 |
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2021 |
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2022 |
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2023 |
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此后 |
|
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总计 |
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$ |
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现值调整 |
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( |
) |
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租赁负债现值 |
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$ |
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下表总结了截至2019年9月30日的租赁期限和折扣率：
|
|
|
截至2019年9月30日 |
|
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加权平均剩余租期(年) |
|
|
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经营租赁 |
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6.8 |
|
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加权平均贴现率 |
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经营租赁 |
|
|
|
% |
下表汇总了截至2019年9月30日的9个月的租赁负债计量中包括的金额所支付的现金(以千为单位)：
|
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|
截至9月30日的9个月， |
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|
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2019 |
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|
为包括在租赁负债计量中的金额支付的现金 |
|
$ |
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经营租赁的经营现金流 |
|
$ |
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6.重大合同
与Vertex制药公司及其某些子公司的协议
发明内容
2015年10月26日，公司与Vertex制药股份有限公司及其某些子公司(“Vertex”)签订了战略合作、期权和许可协议(“2015合作协议”)。2015年合作协议侧重于使用该公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术，以发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。
2017年12月12日，本公司与Vertex签订2015年合作协议第1号修正案(“第1号修正案”)和联合开发协议(“联合开发协议”)。第1号修正案除其他外，修改了2015年合作协定的某些定义和规定，使其与联合声明一致，并澄清了与2015年合作协定规定的某些目标有关的行使(或认为行使)了多少选项。第1号修正案还修订了2015年合作协议的其他条款，包括到期条款。
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关于2015年的合作协议，Vertex支付了不可退还的预付款$
2019年6月，公司与Vertex签订了一系列协议，协议于2019年7月23日结束，包括一份战略合作和许可协议(“2019年合作协议”)，用于开发和商业化治疗Duchenne肌营养不良症(“DMD”)和1型强直性肌营养不良症(“DM1”)的产品。根据2019年合作协议的条款，公司收到了一笔预付款，不可退还
就执行2019年合作协议而言，本公司与Vertex签订了2015年合作协议的第二次修订(“第2号修正案”)。除其他外，第2号修正案修改了2015年合作协议的某些定义和规定，使其与2019年合作协议一致，并规定了2015年合作协议下合作目标的数量和身份。公司和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使了2015年合作协议授予它的独家许可选择权
顶点协议的会计处理
2015年合作协议、第1号修正案、第2号修正案、JDA和2019年合作协议统称为“顶点协议”。2015年合作协议、第1号修正案和JDA统称为“2015协议”，2019年合作协议和第2号修正案统称为“2019年协议”。
顶点协议包括在ASC 606下定义的客户-供应商关系的组件，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)，ASC 808下定义的协作安排，协作安排(“ASC 808”)和在ASC 730下定义的研究和开发成本，研究与发展(“ASC 730”)。
ASC 606下的会计分析
合同标识
2019年协议代表对2015年协议的合同修改。因此，2019年协议和2015年协议出于会计目的被合并，并被视为单一安排。
11
履行义务的确定
该公司得出以下实质性承诺，在Vertex协议范围内既能够是独特的，也是独特的，并代表了单独的履行义务：(I)DMD基因编辑产品全球权利的独家许可(“DMD许可”)；(Ii)DM1基因编辑产品全球权利的独家许可(“DM1许可”)；(Iii)为DM1进行指定的GUIDE RNA研究(“DM1研发服务”)；(Iv)代表获得共同独家开发和商业化许可的选项的物质权利。(V)三项重大权利，代表最多三项独家许可的选项，以开发和商业化合作目标(“协作目标选项”)，以及(Vi)这个放弃Vertex的物质权利，该权利与Vertex对第四个独家许可的选择有关，与公司重新获得指定目标的独家权利有关。
交易价格的确定
整体成交价格是根据2015年协议的剩余成交价格以及2019年协议的成交价格确定的。交易价格包括使用最可能的金额方法估计的可变代价。因此，本公司确定的成交价总计为#美元。
公司确定，截至2019年9月30日，由于上述里程碑和特许权使用费而产生的所有其他可能的可变代价都受到完全限制。公司将在每个报告期内重新评估交易价格。
交易价格对履约义务的分配
每项履约责任的销售价格均根据本公司估计的独立销售价格(“ESSP”)确定。本公司为Vertex协议中包括的所有履行义务制定了ESSP，目的是确定其在独立基础上定期销售此类项目的价格。然后，本公司以相对独立的销售价格为基础，将交易价格分配给每个履约义务。
DMD许可证和DM1许可证的ESSP确定为$
已确定指定目标选项材料权限的ESSP为$
三个Collaboration Target Option Material权限中的每一个的ESSP被确定为$
上述ESSP反映了相关研究领域相关性质中固有的风险水平和预期成功概率。
放弃Vertex与2015年协议下第四个独家许可选项相关的物质权的ESSP被确定为$
DM1研发服务的ESSP确定为$
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收入确认
公司确定DMD许可证和DM1许可证代表功能性知识产权，因为知识产权为Vertex提供了以研发形式执行功能或任务的能力。因此，与许可证相关的收入在2019年第三季度交付时确认。
公司的结论是，指定的Target选项和Collaboration Target选项被视为Vertex协议下的重要权利。因此，与这些重要权利相关的收入将在Vertex或到期前行使期权后的某个时间点确认。
分配给Vertex放弃与其第四个独家许可相关的物质权利的收入与公司重新获得指定目标的专有权有关在放弃选择权的时间点被确认，在2019年协议生效之日。
随着服务的提供，公司将随着时间的推移确认与DM1研发服务相关的收入，预计从2019年协议生效之日起超过18个月。巴塞罗那
公司确认$
顶点协议下的里程碑
公司已经评估了可能收到的与Vertex协议有关的里程碑。在协作目标选项方面，公司有资格获得最多$
在JDA方面，公司在与初始产品候选产品一起进行临床试验时，在第二名患者的剂量上收到了一次性低七位数的里程碑付款。2019年第三季度确认了这个里程碑的收入，在这个时间点上，里程碑是可能的和实现的。
该公司有资格获得最高$的潜在未来付款
除了第一个研究里程碑$
如上所述，在2019年10月，Vertex行使了其
13
ASC 808下的会计分析
公司没有发现任何额外的协作元素2019年协议。因此，ASC 808项下的以下协作要素仍然存在：(I)共享产品的开发和商业化服务；(Ii)后续产品的研发服务；以及(Iii)委员会的参与。与研究和开发相关的成本分担的相关影响包括在研究和开发费用中。与公司提供的服务有关的费用被归类为研究和开发费用。从Vertex收到的部分费用报销款项记录为研究和开发费用的减少。
公司确认$
ASC 730下的会计分析
关于2019年Vertex协议，公司和Vertex同意
就此，本公司确定，为了使本公司获得在指定目标上开展研发活动的权利，本公司放弃了从Vertex获得1000万美元期权行使付款的权利，该款项作为非现金代价计入上述交易价格中。随后，该公司通过免除Vertex所欠的$$，重新获得了对指定目标的权利。
与拜耳医疗有限责任公司成立合资企业
在……上面
2016年，公司记录了股权方法投资$
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其余的履行义务包括研究和开发服务，根据ASC 606记录为收入，与Casebia的与共享研究和技术许可有关的成本分担活动作为ASC 808下的成本/利润共享安排入账，成本分担的相关影响列入研究和开发费用。在截至2019年9月30日的三个月和九个月中，公司确认了$
7.股本
公司有
市场上的产品
2018年8月，公司签订了公开市场销售协议SM(“2018 ATM”)与Jefferies LLC(“Jefferies”)合作，根据该ATM，Jefferies能够不时提供和出售总收益最高可达$的普通股
2019年8月，在2018年ATM按其条款终止后，该公司签订了新的公开市场销售协议SM与Jefferies(“2019ATM”)合作，根据该协议，公司可以不时发行和出售总收益最高可达$的普通股
8.股票补偿
在截至2019年9月30日和2018年9月30日的三个月和九个月中，公司确认了以下基于股票的薪酬支出(以千为单位)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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研究与发展 |
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一般和行政 |
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权益法投资亏损 |
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股票期权活动
下表总结了截至2019年9月30日的九个月的股票期权活动(以千为单位的内在价值)：
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股票 选项 |
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加权- 平均值 锻炼价格 |
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加权- 平均值 剩馀 合同 期限(年) |
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集料 内在价值 |
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未结于2018年12月31日 |
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授与 |
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已行使 |
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未完成于2019年9月30日 |
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可在2019年9月30日行使 |
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7.1 |
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已归属并预计在2019年9月30日归属 |
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8.0 |
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公司根据以下假设，使用Black-Scholes期权定价模型估计每个股票期权奖励的公允价值：
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截至9月30日的9个月， |
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假设 |
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加权平均预期波动率 |
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预期期限(年) |
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无风险利率 |
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预期股息收益率 |
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截至2019年9月30日，与股票期权有关的未确认薪酬费用总额为$
2018年5月，本公司修改了离职员工持有的某些期权的条款。修改导致$
限制性股票活动
下表总结了截至2019年9月30日的9个月的限制性股票交易情况。
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受限 股票 |
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加权- 平均值 GRANT^DATE 公允价值 |
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截至2018年12月31日的未归属余额 |
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授与 |
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既得 |
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取消或没收 |
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截至2019年9月30日的未归属余额 |
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截至2019年9月30日，与未归属限制性普通股有关的未确认补偿费用总额为$
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9. 普通股股东每股净收益(亏损)
每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东应占净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数。摊薄每股净收益的计算方法是将普通股股东应占净收入除以本期已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库藏股方法的未发行股票期权和认股权证的任何摊薄效应。
下表列出了截止期间每股基本净收益(亏损)和稀释后每股净收益(亏损)的计算方法(以千为单位，每股金额除外)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2019 |
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每普通股基本净收入(亏损)计算： |
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普通股股东应占净收益(亏损) |
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属于普通股股东的净收入(亏损)- ^^基本^ |
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基本加权平均已发行普通股 |
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每普通股基本净收入(亏损) |
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每普通股稀释后净收益(亏损)计算： |
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普通股股东应占净收益(亏损) |
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属于普通股股东的净收入(亏损)- 稀释 |
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用于计算基本净额的加权平均份额 每普通股收益(亏损) |
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潜在稀释证券的影响： |
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未完成的期权 |
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未归属的限制性普通股 |
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用于计算稀释净额的加权平均份额 每普通股收益(亏损) |
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每普通股稀释后净收益(亏损) |
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公司在计算每股净收益(亏损)时没有包括下表中的证券，因为其影响在每个期间都是反摊薄的:
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2019 |
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2019 |
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未完成的期权 |
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未归属的限制性普通股 |
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总计 |
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10.所得税
在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司记录了所得税准备金$
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11.关联方交易
2018年第四季度，在成为记录超过
该公司是与Emmanuelle Charpentier博士签订知识产权许可协议的一方。在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司向Charpentier博士支付了大约$
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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
对我们的财务状况和经营结果的以下讨论和分析应与(I)我们未经审计的简明综合财务报表和本季度报告(Form 10-Q)中其他地方出现的相关附注一起阅读，(Ii)我们的经审计的综合财务报表和相关附注，以及管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析，这些财务状况和经营业绩包括在我们于2019年2月25日提交给证券交易委员会(SEC)的截至2018年12月31日的年度报告(Form 10-K)中。本讨论和分析中包含的一些信息，或本季度报告Form 10-Q中其他地方列出的信息，包括有关我们的业务计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们截至2018年12月31日的年度报告Form 10-K的“风险因素”部分中列出的那些因素，我们的实际结果或某些事件的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果或时间大不相同。
概述
我们是一家领先的基因编辑公司，专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR/Cas9用于基因编辑的应用是由我们的科学创始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同发明的，Emmanuelle Charpentier博士与她的合作者一起发表了一项工作，阐明了CRISPR/Cas9(一种在细菌中发现的自然存在的病毒防御机制)如何能够适应用于基因编辑。我们正在应用这项技术，通过扰乱、纠正或调节与这些疾病相关的基因，潜在地治疗一系列罕见和常见的疾病。我们相信，我们的科学专业知识，加上我们的方法，可能会为目前生物制药方法取得有限成功的患者提供一种全新的高度活跃且具有潜在疗效的治疗方法。
自2013年10月成立以来，我们将几乎所有的资源都投入到我们的研究和开发工作中，确定潜在的产品候选，开展药物发现和临床前开发活动，建设和保护我们的知识产权，组织和配置我们的公司，业务规划，筹集资本，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私下配售我们的优先股、普通股发行、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来为我们的运营提供资金。
我们在广泛的疾病领域建立了一系列治疗方案，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。我们正在美国、欧洲和加拿大进行CTX001的临床试验，CTX001是一种用于治疗输血依赖型β地中海贫血(“TDT”)和严重镰状细胞病(“SCD”)的研究性、自体、基因编辑的造血干细胞疗法。此外，我们正在基于我们的基因编辑技术开发我们自己的CAR-T细胞候选产品组合，并已经开始在1/2期试验中治疗患者，以评估CTX110的安全性和有效性，CTX110是我们全资拥有的针对CD19+恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞治疗方法。这项多中心、开放标签的试验旨在招收多达95名患者，并研究CTX110的几种剂量水平。该试验目前正在美国和澳大利亚的临床试验地点进行登记。此外，该公司获得加拿大卫生部批准其临床试验申请。
到目前为止，我们的所有收入都是协作收入。自公司成立以来，我们每年都发生显著的净运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现净运营亏损。截至2019年9月30日，我们拥有6.297亿美元的现金和现金等价物，累计赤字为2.553亿美元。我们预计未来几年将继续招致巨额费用和不断增加的运营亏损。我们的净亏损可能在不同的季度和每年都会有很大的波动。我们预计，随着我们继续目前的研究项目和开发活动，我们的开支将大幅增加；寻求确定更多的研究项目和更多的候选产品；进行初始药物申请以支持临床前研究，并为我们的候选产品启动临床试验；为我们确定和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；雇用更多的研究、临床和科学人员；以及招致与上市公司运营相关的额外成本。
通力合作
2015年10月、2017年12月和2019年6月，我们与Vertex制药公司及其某些子公司(“Vertex”)签订了一系列战略研究协议。根据与Vertex的2015和2017年协议，我们专注于开发基于CRISPR/Cas9的疗法，包括用于TDT和严重SCD的CTX001的开发和商业化。
19
作为我们与Vertex合作的一部分，我们目前正在研究CTX001的1/2期开放式标签临床试验，旨在评估其安全性和有效性在18至35岁的TDT非β零/β零亚型患者中使用单剂CTX001，并在第二期1/2开放标签临床试验中评估单剂CTX001在18至35岁重度SC患者中的安全性和有效性D.每个试验中的前两个患者将被顺序治疗，并且，在每个试验中的最初两个患者的数据待定的情况下，每个试验将分别为更广泛的同时登记开放。
美国、加拿大和欧洲的临床试验地点正在进行CTX001在TDT患者中的1/2阶段试验，以及美国、加拿大和欧洲的临床试验地点，用于严重SCD患者的试验。此外，CTX001已被美国食品和药物管理局授予用于治疗TDT和严重SCD的快速通道指定，最近，欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)对CTX001用于治疗TDT的孤儿药物指定(ODD)发表了积极的意见。此外，我们正在扩大CTX001的TDT患者群体，以包括Beta Zero/Beta Zero亚型。
2019年6月，我们与Vertex签订了战略开发和合作协议，即2019年合作协议，用于Duchenne肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症(“DM1”)治疗的产品开发和商业化。2019年协作协议直到2019年7月进行监管审查后才生效。根据2019年合作协议的条款，我们收到了一笔1.75亿美元的预付款项，不可退还。·此外，根据2019年合作协议的条款，我们有权在指定的行使期间共同开发和共同商业化用于治疗DM1的产品。
2019年10月，Vertex行使了它在2015年与我们建立的合作下授予的选择权，为使用基于CRISPR的基因编辑开发基于基因的治疗的另外三个目标获得了许可。这些目标包括囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)基因和两个未披露的目标。根据协议条款，我们将收到与期权行使有关的3000万美元的预付款，并有可能获得高达4.1亿美元的开发、监管和商业里程碑，以及三个目标中每个目标的产品净销售额的特许权，Vertex将获得在全球范围内开发和商业化与这些目标相关的产品的专有权。我们与Vertex合作的2015年研究期限现已到期，Vertex不再拥有根据该协议获得许可的其他目标的权利。
我们还于2015年12月与拜耳医疗保健有限责任公司(“拜耳”)签订了一项协议(“合资协议”)，以创建一家合资企业Casebia Treateutics LLP(“Casebia”或“JV”)，以发现、开发和商业化CRISPR/Cas9基因编辑疗法，以治疗出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、听力损失和心脏病的遗传原因。我们和拜耳在合资企业中各有50%的股份。根据合资协议，拜耳正在提供其蛋白质工程专业知识和相关的疾病知识，我们正在贡献我们的专有CRISPR/Cas9基因编辑技术和知识产权。拜耳还将在头五年向合资企业提供高达3.0亿美元的研究和开发投资，但须符合特定条件。2019年10月，我们和拜耳宣布了Casebia将在我们的直接管理下运营的拟议计划。交易完成后，Casebia将专注于开发其血友病、眼科和自身免疫性疾病方面的牵头项目，拜耳在提交的Investigational New Drug(“IND”)中拥有两种产品的选择权。我们和拜耳正在谈判最终协议，待最终协议敲定并满足成交条件后，预计将于2019年第四季度完成交易。
有关我们与Vertex和Bayer的安排的关键条款的描述，请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表附注6。
财务概述
营业收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中产生任何收入，也不期望在不久的将来会这样做。在截至2019年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了与Vertex和Casebia的协作安排相关的2.119亿美元和2.126亿美元的收入。在截至2018年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了与Vertex和Casebia的协作协议相关的收入60万美元和300万美元。截至2019年9月30日，我们收到了一笔1.75亿美元的预付款，记录了2500万美元的合同资产，并根据Vertex协作协议收到了一次性较低的一位数里程碑付款。有关我们的收入确认政策的更多信息，请参见我们于2019年2月25日提交给证券交易委员会的截至2018年12月31日的Form 10-K年度报告中的附注2“重要会计政策摘要”，以及本Form 10-Q季度报告中包括的未经审计的简明综合财务报表附注6。
20
研发费用
研究和开发费用主要由我们的研究活动产生的成本组成，包括我们的产品发现工作和我们的候选产品的开发，其中包括：
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与员工有关的费用，包括工资、福利和股权补偿费用； |
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代表我们进行研究和开发以及临床前活动的第三方提供的服务成本； |
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用于临床前活动和临床前研究材料制造的实验室用品和非资本设备的采购成本； |
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顾问费； |
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设施成本，包括租金、折旧和维修费用；以及 |
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• |
与根据我们的第三方许可协议获取和维护许可证有关的费用和其他付款。 |
R研究和开发成本按发生的方式支出。对于未来将收到的研究和开发商品或服务的不可退还的预付款将被递延并资本化。资本化的金额随着相关货物的交付或服务的执行而支出。目前，我们无法合理估计或了解完成我们可能识别和开发的任何候选产品所需的努力的性质、时间或估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下不确定性：
|
|
• |
成功完成临床前研究和IND-Enabling研究； |
|
|
• |
成功登记并完成临床试验； |
|
|
• |
收到适用监管机构的营销批准； |
|
|
• |
建立商业制造能力或与第三方制造商安排； |
|
|
• |
取得并维护专利和商业秘密的保护和非专利专有权； |
|
|
• |
如果获得批准，则单独或与他人合作开展产品的商业销售； |
|
|
• |
如果得到患者、医疗界和第三方付款人的批准，产品的验收； |
|
|
• |
有效地与其他疗法和治疗选择竞争； |
|
|
• |
批准后持续可接受的安全概况； |
|
|
• |
执行和维护知识产权和专有权利和权利要求；以及 |
|
|
• |
达到预期适应症所需的药用性能。 |
对于任何候选产品的开发或我们可能成功开发的任何候选产品的后续商业化而言，这些变量的任何结果的变化都可能显著改变与该候选产品的开发相关的成本、时间和可行性。
除了我们与Vertex和Casebia合作开展的活动外，我们不会逐个项目地跟踪研究和开发成本。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，随着我们目前的开发计划的进展和新计划的加入，在可预见的未来，研究和开发成本将显着增加。
一般及行政费用
一般和行政费用主要包括与员工有关的费用，包括行政、财务、会计、业务发展和人力资源职能人员的工资、福利和基于股权的薪酬。其他重大成本包括研究和开发费用中未包括的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计，我们的一般和行政费用将在未来增加，以支持持续的研究和开发活动，我们的产品候选产品的潜在商业化，以及作为上市公司运营成本的增加。我们预计
21
与报销第三方专利相关费用有关的增加的费用我们的某些许可内知识产权。
运营结果
截至2018年9月30日、2019年和2018年9月30日的三个月比较(单位：千)：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
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|
期间？至？期间 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
变化 |
|
|||
|
协作收入 |
|
$ |
211,928 |
|
|
$ |
563 |
|
|
$ |
211,365 |
|
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
|
57,246 |
|
|
$ |
39,820 |
|
|
|
17,426 |
|
|
一般和行政 |
|
|
15,519 |
|
|
$ |
10,175 |
|
|
|
5,344 |
|
|
业务费用共计 |
|
|
72,765 |
|
|
|
49,995 |
|
|
|
22,770 |
|
|
经营收入(亏损) |
|
|
139,163 |
|
|
|
(49,432 |
) |
|
|
188,595 |
|
|
其他费用，净额 |
|
|
(466 |
) |
|
$ |
(1,142 |
) |
|
|
676 |
|
|
所得税前净收益(亏损) |
|
|
138,697 |
|
|
|
(50,574 |
) |
|
|
189,271 |
|
|
所得税准备金 |
|
|
(274 |
) |
|
$ |
(137 |
) |
|
|
(137 |
) |
|
净收益(损失) |
|
$ |
138,423 |
|
|
$ |
(50,711 |
) |
|
$ |
189,134 |
|
协作收入
截至2019年9月30日的三个月的协作收入为2.119亿美元，而截至2018年9月30日的三个月的协作收入为60万美元。大约2.114亿美元的增长主要归因于我们与Vertex的合作确认的收入。有关进一步信息，请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表附注6。
研发费用
截至2019年9月30日的三个月，研发支出为5720万美元，而截至2018年9月30日的三个月，研发支出为3980万美元。增加约1740万美元的主要原因是：
|
|
• |
增加的员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出780万美元，其中230万美元是增加的基于股票的薪酬支出，主要原因是为了支持整体增长而增加了员工人数； |
|
|
• |
增加的900万美元可变研究和开发费用； |
|
|
• |
增加的设施相关费用350万美元；由 |
|
|
• |
减少的许可费为360万美元，主要归因于与ViaCyte公司相关的1500万美元的非现金对价。2018年第三季度的协作，而2019年第三季度与Vertex协作相关的非现金成本为1000万美元。 |
一般及行政费用
截至2019年9月30日的三个月，一般和行政开支为1550万美元，而截至2018年9月30日的三个月为1020万美元。增加约530万美元的主要原因是增加了240万美元的员工薪酬、福利和其他与员工有关的开支，其中100万美元是以股票为基础的薪酬开支，主要是由于为支持整体增长而增加了员工人数。
其他费用，净额
截至2019年9月30日的三个月的其他支出为50万美元，而截至2018年9月30日的三个月的支出为110万美元。这一变化主要是由于权益法投资的亏损，由截至2019年9月30日的三个月的现金和现金等价物的利息收入抵销。
22
比较截至9月30日、2019年和2018年的九个月(千):
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
期间？至？期间 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
变化 |
|
|||
|
协作收入 |
|
$ |
212,574 |
|
|
$ |
3,009 |
|
|
$ |
209,565 |
|
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
|
130,601 |
|
|
$ |
84,972 |
|
|
|
45,629 |
|
|
一般和行政 |
|
|
46,216 |
|
|
$ |
31,752 |
|
|
|
14,464 |
|
|
业务费用共计 |
|
|
176,817 |
|
|
|
116,724 |
|
|
|
60,093 |
|
|
经营收入(亏损) |
|
|
35,757 |
|
|
|
(113,715 |
) |
|
|
149,472 |
|
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
1,003 |
|
|
|
(3,357 |
) |
|
|
4,360 |
|
|
所得税前净收益(亏损) |
|
|
36,760 |
|
|
|
(117,072 |
) |
|
|
153,832 |
|
|
所得税准备金 |
|
|
(444 |
) |
|
|
(319 |
) |
|
|
(125 |
) |
|
净收益(损失) |
|
$ |
36,316 |
|
|
$ |
(117,391 |
) |
|
$ |
153,707 |
|
协作收入
截至2019年9月30日的九个月，协作收入为2.126亿美元，而截至2018年9月30日的九个月，协作收入为3.0万美元。增长约2.096亿美元，主要归因于我们与Vertex的合作确认的收入。有关进一步信息，请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表附注6。
研发费用
截至2019年9月30日的九个月，研发支出为1.306亿美元，而截至2018年9月30日的九个月，研发支出为85.0亿美元。增加约4560万美元的主要原因是：
|
|
• |
增加的员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出1790万美元，其中510万美元是增加的基于股票的薪酬支出，主要是由于员工人数增加以支持整体增长； |
|
|
• |
增加的可变研究和开发费用1820万美元； |
|
|
• |
增加的专业和咨询费250万美元； |
|
|
• |
增加的设施相关费用840万美元；由 |
|
|
• |
减少的许可费270万美元，主要归因于与Viacyte公司相关的1500万美元的非现金对价。2018年第三季度的协作，而2019年第三季度与Vertex协作相关的非现金成本为1000万美元。 |
一般及行政费用
截至2019年9月30日的9个月，一般和行政开支为4，620万美元，而截至2018年9月30日的9个月，一般和行政开支为3，180，000，000美元。增加约1450万美元，主要是由于以下原因：
|
|
• |
增加了800万美元的员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出，其中520万美元是基于股票的薪酬支出，主要原因是为了支持整体增长而增加了员工人数； |
|
|
• |
增加的法律、专业和咨询费220万美元 |
|
|
• |
增加的知识产权成本170万美元；以及， |
|
|
• |
增加的设施相关费用100万美元。 |
其他收入(费用)，净额
在截至2019年9月30日的9个月里，其他收入为100万美元，而截至2018年9月30日的9个月的支出为340万美元。这一变化主要是由于在截至2019年9月30日的9个月中，现金和现金等价物赚取的利息收入，部分被股权方法投资的损失所抵消。
23
流动性与资本资源
截至2019年9月30日，我们拥有约6.297亿美元的现金和现金等价物，其中约6.228亿美元在美国境外持有。2018年8月，我们签订了公开市场销售协议SM(“2018年ATM”)与Jefferies LLC(“Jefferies”)达成协议，根据该协议，Jefferies能够不时出售总收益高达1.25亿美元的普通股。在2019年第一季度，我们开始根据此销售协议发行和销售证券。在截至2019年9月30日的三个月和九个月中，我们分别出售了1，452，880股和2，816，568股普通股，净现金收入分别为6940万美元和1.219亿美元，分别扣除了150万美元和310万美元的佣金。此外，我们在截至2019年9月30日的三个月和九个月期间分别支付了约50万美元和70万美元的印花税，并累计了截至2019年9月30日与2018年ATM下销售的证券有关的额外70万美元印花税。2019年8月，在2018年ATM条款终止后，我们签订了新的公开市场销售协议SM与Jefferies(“2019ATM”)合作，根据该协议，我们可以不时发售和出售总收益高达200.0百万美元的普通股。我们尚未根据2019年自动柜员机发行或出售任何证券。巴塞罗那
资金需求
我们的资本主要用途是，而且我们预计将继续是研究和开发活动、补偿和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利起诉申请和我们的许可知识产权的维护费用以及一般管理费用。我们预计，与我们正在进行的活动相比，我们的支出将比以前增加，特别是在我们继续研发和临床前活动并启动临床前研究以支持初始药物申请的情况下。此外，我们预计将招致与作为上市公司运营相关的额外成本。
由于我们的研究项目仍处于开发的早期阶段，这些努力的结果尚不确定，我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发和商业化所需的实际数量，如果获得批准，或者我们是否或何时可以实现盈利。在我们能够产生可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股权、债务融资和与我们的合作协议有关的付款的组合来为我们的现金需求提供资金。我们有权在与Vertex的合作下获得研究费用。此外，根据目前与拜耳就Casebia和我们与Vertex的合作达成的合资协议，我们有资格在每种情况下按产品获得付款。除了这些资金来源，我们没有任何承诺的外部流动性来源。当市场条件对我们有利时，我们打算考虑通过出售股权或债务证券筹集额外资金的机会。就我们通过未来出售股权或债务证券筹集额外资本而言，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的偏好。如果我们未来通过协作安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或产品候选的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要延迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们希望自己开发和营销的产品候选者的权利。
展望
基于我们的研究和开发计划以及与我们项目进度相关的时间预期，我们预计我们现有的现金将使我们能够至少在未来24个月内为我们的运营支出和资本支出提供资金，而不会使我们在与Vertex和拜耳的合作以及我们可能完成的任何其他融资交易中获得的任何额外收益生效。我们基于可能被证明是错误的假设来进行这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。考虑到我们需要额外的融资来支持我们项目的长期临床发展，我们打算在市场条件对我们有利时考虑额外的融资机会。
我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和基因编辑技术平台；选择合适的产品候选产品进行开发；完成选定产品候选产品的研究和临床前和临床开发；获得我们完成临床试验的候选产品的监管批准和营销授权；为候选产品开发可持续和可扩展的制造流程；推出和商业化我们直接或与合作者或分销商获得监管批准和营销授权的候选产品；获得市场对我们候选产品的接受，如果就我们可能参与的任何合作、许可或其他安排中的有利条款进行谈判；与我们的合作者和许可人保持良好的关系；维护、保护和扩大我们的知识产权财产，包括专利、商业秘密和专门技术；以及吸引、雇用和留住合格的人员。
24
现金流
下表提供了以下每个期间的现金流量信息(以千为单位)：
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
期间？至？期间 |
|
||||||
|
|
|
2019 |
|
|
2018 |
|
|
变化 |
|
|||
|
经营活动提供的现金净额 |
|
$ |
53,301 |
|
|
$ |
(67,867 |
) |
|
$ |
121,168 |
|
|
投资活动所用现金净额 |
|
|
(5,732 |
) |
|
|
(1,773 |
) |
|
|
(3,959 |
) |
|
筹资活动提供的现金净额 |
|
|
126,265 |
|
|
|
317,203 |
|
|
|
(190,938 |
) |
|
汇率变动对现金的影响 |
|
|
(14 |
) |
|
|
(15 |
) |
|
|
1 |
|
|
现金净增加(减少) |
|
$ |
173,820 |
|
|
$ |
247,548 |
|
|
$ |
(73,728 |
) |
经营活动提供的净现金(用于)
截至2019年9月30日的九个月，运营活动提供的净现金为5330万美元，而截至2018年9月30日的九个月使用的现金为6790万美元。运营活动提供的1.211亿美元的现金增长是由于我们与Vertex的合作在此期间增加了1.537亿美元的净收入。这一增长被预付和其他流动资产的增加所抵消，因为截至2019年9月30日，我们与Vertex的合作记录了2500万美元的合同资产。巴塞罗那
投资活动使用的净现金
截至2019年9月30日的九个月用于投资活动的净现金为570万美元，而截至2018年9月30日的九个月为180万美元。用于投资活动的净现金的增加主要包括购买财产和设备。
融资活动提供的净现金
截至2019年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金为126.3美元，而截至2018年9月30日的9个月，融资活动提供的现金净额为3.172亿美元。截至2019年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金包括发行与2018年ATM相关的普通股的收益，这导致1.219亿美元的净现金收益，扣除310万美元的佣金和70万美元的印花税，以及股票期权的行使。截至2018年9月30日止九个月，融资活动所提供的现金净额包括2018年1月发售普通股所得收入净额为122.6，000，000美元，2018年9月发售普通股所得收入净额为187.6，000，000美元，以及行使股票期权。此外，1月和9月发行股票所得的310万美元印花税被记录下来，作为对额外支付的资本的抵销。
合同义务
我们的合同义务和承诺的披露在我们于2019年2月25日提交给证券交易委员会的截至2018年12月31日的年度报告中(Form Form 10-K)进行了报告。先前在我们的Form 10-K年度报告中披露的合同承诺和义务没有重大变化，除了本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计的简明综合财务报表附注5和附注6中描述的变化。
表外安排
截至2019年9月30日，我们没有根据适用的SEC规则定义的任何表外安排。
25
关键的会计政策和重要的判断和估计
对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们根据美国公认会计原则编制的财务报表。我们相信，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们将这些政策称为关键政策，因为这些具体领域通常要求我们对我们在作出估计时不确定的事项做出判断和估计，并且可以使用不同的估计--这也是合理的--可以使用不同的估计。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括下面更详细描述的那些。我们的估计基于历史经验和其他市场特定或其他相关假设，我们认为这些假设在当时情况下是合理的，其结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬有关的政策，我们在截至2018年12月31日的10-K表格年度报告中讨论的会计政策没有任何变化，该报告于2019年2月25日提交给证券交易委员会。
近期会计公告
有关最近的会计声明的讨论，请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表附注1。
项目3.关于市场风险的定性和定量披露
外汇市场风险
由于我们的海外业务，我们面临外币汇率变动的风险敞口，主要是瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动。目前的风险主要来自现金、应付帐款以及公司间应收款和应付款。外汇汇率的变化影响我们的综合经营报表，并扭曲不同时期之间的比较。迄今为止，外币交易损益对我们的财务报表并不重要，我们也没有从事任何外币对冲交易。
项目4.控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们保持披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息(1)在SEC规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、总结和报告，(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就要求的披露做出决定。
截至2019年9月30日，我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性(根据1934年“证券交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)条的定义)。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么好，只能提供实现其目标的合理保证，并且管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。我们的首席执行官和首席财务官基于上述评估得出结论，截至2019年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2019年9月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有任何变化，因为根据1934年“证券交易法”颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)对此术语进行了定义，这些规则已经对我们对财务报告的内部控制产生了重大影响，或相当可能会对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
26
第二部分-其他资料
项目1.法律程序。
在日常业务过程中，我们不时涉及与知识产权、商业安排、雇佣和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、诉讼和诉讼威胁。虽然这些程序和索赔的结果无法确切预测，但我们并不参与任何可能对我们的财务状况产生重大影响的法律或仲裁程序。吾等并非任何重大法律程序的一方，而在该法律程序中，任何董事、执行管理层成员或吾等之附属公司是对吾等或吾等之附属公司不利的一方，或对吾等或吾等之附属公司有不利之重大利益。
正如我们在2019年6月26日提交给SEC的Form 8-K的当前报告中所披露的，我们于2019年6月25日收到通知，美国专利商标局在专利审判和上诉委员会(“PTAB”)启动了一项干预程序，涉及加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier博士共同拥有的某些未决美国专利申请(统称为“CVC集团”)与目前由Broad Institute和Massachusetts拥有的某些专利和专利申请之间的干涉程序“Broad”)，所有这些都与真核细胞中CRISPR/Cas9基因组编辑技术的单一引导格式有关。我们拥有人类疗法领域的全球独家许可证，授权Charpentier博士作为CVC集团投资组合的共同所有者。Specifically，the PTAB has declared Patent Interference No.106，115 between the CVC Group’s pending U.S.Patent Application Nos.15/947，680；15/947，700；15/947，718；15/981，807；15/981，808；15/981，809；16/136，159；16/136，165；16/136，168；and 16/136，175，and the Broad’s U.S.Patent Nos.8，697，359；8，771，945；8，795，965；8，865，406；8，871，445；8，889，356；8，895，308；8，906，616；8，932，814；8，945，839；8，993，233；8，999，641；9，840，713，and U.S.Patent Application No.14/704，551.
项目5.其他信息
2019年10月，我们和拜耳宣布了Casebia将在我们的直接管理下运营的拟议计划。交易完成后，Casebia将专注于开发其血友病、眼科和自身免疫性疾病方面的牵头项目，拜耳在IND提交时拥有两种产品的选择权。交易需经过最终协议的谈判和执行，以及某些习惯条件。我们和拜耳正在谈判最终协议，待最终协议敲定并满足成交条件后，我们预计将于2019年第四季度完成交易。
2019年10月，Vertex行使了它在2015年与我们建立的合作下授予的选择权，为使用基于CRISPR的基因编辑开发基于基因的治疗的另外三个目标获得了许可。这些目标包括囊性纤维化跨膜传导调节基因(CFTR)基因和两个未披露的目标。根据协议条款，我们将收到与期权行使有关的3000万美元的预付款，并有可能获得高达4.1亿美元的开发、监管和商业里程碑，以及三个目标中每个目标的产品净销售额的特许权，Vertex将获得在全球范围内开发和商业化与这些目标相关的产品的专有权。我们与Vertex合作的2015年研究期限现已到期，Vertex不再拥有根据该协议获得许可的其他目标的权利。
27
项目6.eXhibit
作为本季度报告表格10-Q的一部分提交的展品在下面的展品索引中列出。
|
陈列品 数 |
|
文件描述 |
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31.1* |
|
根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第302节对首席执行官的认证 |
|
|
|
|
|
31.2* |
|
根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)第302节对首席财务官的认证 |
|
|
|
|
|
32.1+ |
|
认证依据18U.S.C.？第1350节，根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906节通过 |
|
|
|
|
|
101.INS* |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
|
|
|
|
101.SCH* |
|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
|
|
|
|
|
101.CAL* |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库 |
|
|
|
|
|
101.DEF* |
|
内联XBRL分类扩展定义链接库 |
|
|
|
|
|
101.LAB* |
|
内联XBRL分类扩展标签链接库 |
|
|
|
|
|
101.PRE* |
|
内联XBRL分类扩展演示链接库 |
|
|
|
|
|
104* |
|
封面交互式数据文件-封面交互式数据文件不会出现在交互式数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
|
* |
随此提交。 |
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本季度报告在Form 10-Q上随附的作为附件32.1的证明不被视为向证券交易委员会提交，也不会通过引用被纳入CRISPR治疗公司根据1933年“证券法”(经修订)或“1934年证券交易法”(经修订)提交的任何文件中，无论是在本表格10-Q的日期之前或之后做出的，无论该文件中包含的任何通用注册语言。 |
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签名
根据1934年“证券交易法”的要求，注册人已正式促使本报告由以下正式授权的签署人代表其签署。
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CRISPR治疗公司 |
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日期：2019年10月28日 |
依据： |
/s/Samarth Kulkarni |
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萨马斯库尔卡尼(Samarth Kulkarni) |
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首席执行官 |
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(首席行政主任)
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日期：2019年10月28日 |
依据： |
/s/Michael Tomsicek |
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迈克尔托姆西塞克 |
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首席财务官 |
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(首席财务官) |
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