美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(马克一)

根据1934年证券交易所法案第13或15(D)条发布的季度报告

截至2019年6月30日的季度

根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告

For the transition period from ______________________ to ______________________

佣金档案编号:001-38085

Ovid治疗公司

(登记人的确切姓名,如其宪章所规定)

 

特拉华州

46-5270895

(州或其他司法管辖区)

公司或组织)

(I.R.S.雇主
识别号码)

百老汇1460号套房15044

纽约,纽约

10036

(主要行政机关地址)

(邮政编码)

注册人的电话号码,包括区号:(646)·661-7661

根据该法第12(B)节登记的证券:

每一类的名称

交易

符号

每间交易所的注册名称

普通股,每股面值0.001美元

奥维德

纳斯达克股票市场有限责任公司

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)提交了1934年“证券交易法”第13或15(D)节要求提交的所有报告,以及(2)在过去90天内一直受到此类提交要求的约束。(1)在过去的12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)是否已将1934年“证券交易法”第13或15(D)节要求提交的所有报告提交。O.A.O.ZOUT.O。

用复选标记表示注册人在前12个月(或要求注册人提交此类文件的较短时间内)是否已根据S-T法规第405条(本章232.405节)以电子方式提交了所有需要提交的互动数据文件。···

用复选标记表示注册者是大型加速档案器、非加速档案器、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速提交人”、“较小报告公司”和“新兴增长公司”的定义。

大型加速文件服务器

 

  

加速的文件管理器

 

非加速报税器

 

  

较小的报告公司

 

新兴成长型公司

如果是新兴成长型公司,则用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则··

用复选标记表明注册人是否是一家空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。?-。    No  

截至2019年7月30日,注册人已发行38,693,018股普通股,每股面值0.001美元。


目录

第I部

财务信息

第1项

财务报表(未审计)

3

简明综合资产负债表

3

简明综合经营报表

4

综合损失简明综合报表

5

股东权益简明综合报表

6

简明现金流量表

7

未经审计的简明合并财务报表附注

8

项目2.

管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

18

项目3.

关于市场风险的定量和定性披露

25

项目4.

管制和程序

25

第二部分。

其他资料

第1项

法律程序

26

第1A项

危险因素

26

项目2.

股权证券的未登记销售和收益的使用

58

第6项

陈列品

59

签名

i


关于前瞻性陈述的特别说明

本季度报告的表格10-Q包含符合1933年“证券法”(修订版)·27A节和1934年“证券交易法”(修订版)·21E节含义的前瞻性陈述。在某些情况下,您可以通过“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“思考”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜在”、“寻求”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“可能”、“目标”、“打算”、“可能”等术语来识别前瞻性陈述“应该”、“目标”、“将”以及其他预测或指示未来事件和未来趋势的类似表达,或这些术语或其他类似术语的负面意义。我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测,我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的财务状况、运营结果、业务战略和财务需求。这些前瞻性陈述受到一些已知和未知的风险、不确定性和假设的影响,包括在“风险因素”一节和本报告其他部分中描述的风险,其中涉及:

我们目前和未来的临床前研究和临床试验以及我们的研究和开发计划的启动、时间、进度和结果;

我们对费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计;

我们识别其他具有重大商业潜力的新化合物的能力,以获得或获得许可;

我们以合理的条款成功获取或许可其他药物候选者的能力;

我们目前和未来候选药物获得监管部门批准的能力;

我们对潜在市场规模以及这些候选药物的市场接受率和程度的预期;

我们为周转资金需求提供资金的能力;

实施我们的商业模式和战略计划,为我们的业务和药物候选人;

与我们的知识产权或其他所有权有关的发展或争议;

我们维持和建立合作关系或获得额外资金的能力;

我们对政府和第三方付款人覆盖和报销的期望;

我们在我们服务的市场上的竞争能力;

政府法律法规的影响;

与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展;以及

可能影响我们财务业绩的因素。

你不应该依赖前瞻性陈述来预测未来的事件。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的,但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。除法律要求外,我们没有义务在本报告发表之日后更新或修订任何前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

II


第一部分-财务信息

项目1.财务报表。

Ovid治疗公司

简明综合资产负债表

六月三十日

12月31日,

2019

2018

资产

(未审计)

流动资产:

现金及现金等价物

$

47,361,966

$

36,489,618

短期投资

-

5,011,034

关联方应收账款

1,594,437

600,104

预付费用和其他流动资产

4,650,735

2,167,391

流动资产总额

53,607,138

44,268,147

长期预付费用

857,868

2,797,561

保证金

113,550

122,155

财产和设备,净额

58,775

69,867

其他资产

270,947

391,872

总资产

$

54,908,278

$

47,649,602

负债和股东权益

流动负债:

应付帐款

$

2,048,130

$

3,755,595

应计费用

7,135,687

5,088,862

流动负债总额

9,183,817

8,844,457

关联方应付-非流动

286,562

-

负债共计

9,470,379

8,844,457

股东权益:

优先股,面值0.001美元;授权10,000,000股;A系列可转换优先股2,500股,零股于2019年6月30日和2018年12月31日发行和发行。

3

-

普通股,面值0.001美元;授权股份125,000,000股;于2018年6月30日和12月分别发行和发行的38,693,018股和24,654,114股票···31,2018年12月

38,693

24,654

附加实收资本

224,951,943

191,477,598

累计其他综合损失

-

(1,829

)

累积赤字

(179,552,740

)

(152,695,278

)

股东权益总额

45,437,899

38,805,145

总负债和股东权益

$

54,908,278

$

47,649,602

见这些未经审计的简明合并财务报表的附注

3


Ovid治疗公司

简明综合经营报表

(未审计)

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的三个月,

在截至6月30日的6个月内,

在截至6月30日的6个月内,

2019

2018

2019

2018

业务费用:

研究与发展

$

9,117,495

$

8,116,385

$

18,454,804

$

16,590,942

一般和行政

4,204,771

5,093,311

8,920,999

10,048,615

业务费用共计

13,322,266

13,209,696

27,375,803

26,639,557

业务损失

(13,322,266

)

(13,209,696

)

(27,375,803

)

(26,639,557

)

利息收入

264,999

274,556

518,341

521,662

净损失

$

(13,057,267

)

$

(12,935,140

)

$

(26,857,462

)

$

(26,117,895

)

普通股股东净亏损

$

(13,057,267

)

$

(12,935,140

)

$

(26,857,462

)

$

(26,117,895

)

普通股每股净亏损,基本

并稀释

$

(0.34

)

$

(0.53

)

$

(0.78

)

$

(1.06

)

加权平均已发行普通股基本摊薄

38,693,018

24,625,966

34,534,432

24,617,555

见这些未经审计的简明合并财务报表的附注

4


Ovid治疗公司

综合损失简明综合报表

(未审计)

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的三个月,

在截至6月30日的6个月内,

在截至6月30日的6个月内,

2019

2018

2019

2018

净损失

$

(13,057,267

)

$

(12,935,140

)

$

(26,857,462

)

$

(26,117,895

)

其他综合损失:

可供出售证券未实现(亏损)收益

(1,350

)

19,892

1,829

(16,022

)

综合损失

$

(13,058,617

)

$

(12,915,248

)

$

(26,855,633

)

$

(26,133,917

)

见这些未经审计的简明合并财务报表的附注


5


Ovid治疗公司

股东权益简明综合报表

(未审计)

可转换优先股

普通股

附加

实收

累积

其他

综合

累积

股份

数量

股份

数量

资本

收入/(损失)

赤字

共计

余额,2018年12月31日

-

$

-

24,654,114

$

24,654

$

191,477,598

$

(1,829

)

$

(152,695,278

)

$

38,805,145

二月份发行的收益,扣除承销成本和佣金后的收益

2,500

3

13,993,778

13,994

30,508,031

-

-

30,522,028

股票补偿费用

-

-

-

-

1,642,540

-

-

1,642,540

发行ESPP购买的普通股

-

-

45,126

45

73,059

-

-

73,104

其他综合收益

-

-

-

-

-

3,179

-

3,179

净损失

-

-

-

-

-

-

(13,800,195

)

(13,800,195

)

余额,2019年3月31日

2,500

3

38,693,018

38,693

223,701,228

1,350

(166,495,473

)

57,245,801

二月份发行承销成本

-

-

-

-

(1,193

)

-

-

(1,193

)

股票补偿费用

-

-

-

-

1,251,908

-

1,251,908

其他综合损失

-

-

-

-

-

(1,350

)

-

(1,350

)

净损失

-

-

-

-

-

-

(13,057,267

)

(13,057,267

)

余额,6月30日,2019年

2,500

3

38,693,018

38,693

224,951,943

-

(179,552,740

)

45,437,899

可转换优先股

普通股

附加

实收

累积

其他

综合

累积

股份

数量

股份

数量

资本

收入/(损失)

赤字

共计

平衡,12月31日,2017

-

$

-

24,606,256

$

24,606

$

184,127,565

$

-

$

(100,715,668

)

$

83,436,503

股票补偿费用

-

-

-

-

1,794,967

-

-

1,794,967

通过行使股票期权发行普通股

-

-

1,751

2

12,676

-

-

12,678

发行ESPP购买的普通股

-

-

9,972

10

62,713

-

-

62,723

其他综合损失

-

-

-

-

-

(35,914

)

-

(35,914

)

净损失

-

-

-

-

-

-

(13,182,758

)

(13,182,758

)

平衡,2018年3月31日

-

-

24,617,979

24,618

185,997,921

(35,914

)

(113,898,426

)

72,088,199

股票补偿费用

-

-

-

-

1,844,205

-

-

1,844,205

通过行使股票期权发行普通股

-

-

13,993

14

98,687

-

-

98,701

其他综合收益

-

-

-

-

-

19,892

-

19,892

净损失

-

-

-

-

-

-

(12,935,140

)

(12,935,140

)

余额,2018年6月30日

-

-

24,631,972

24,632

187,940,813

(16,022

)

(126,833,566

)

61,115,857

见这些未经审计的简明合并财务报表的附注

6


Ovid治疗公司

简明现金流量表

(未审计)

截至6月30日的六个月,

截至6月30日的六个月,

2019

2018

业务活动现金流量:

净损失

$

(26,857,462

)

$

(26,117,895

)

将净亏损调整为经营活动中使用的现金:

股票补偿费用

2,894,448

3,639,173

折旧摊销费用

145,797

51,692

应计利息变动及短期投资贴现递增

12,863

(60,341

)

营业资产和负债的变化:

预付费用和其他流动资产

(2,483,344

)

(1,132,232

)

保证金

8,605

(32,965

)

关联方应收账款

(994,333

)

-

长期预付费用

1,939,693

(2,315,275

)

应付帐款

(1,707,650

)

1,349,506

应计费用

2,046,825

71,506

关联方应付

286,562

-

经营活动中使用的现金净额

(24,707,996

)

(24,546,831

)

投资活动的现金流量:

购买短期投资

-

(45,014,899

)

短期投资到期日收益

5,000,000

5,000,000

购置财产和设备

(7,700

)

(28,857

)

软件开发和其他资产

(5,895

)

(173,736

)

投资活动提供(用于)的现金净额

4,986,405

(40,217,492

)

筹资活动的现金流量:

二月份发行的收益,扣除发行费用后的收益

30,520,835

-

员工股票购买计划收益

73,104

62,724

行使选择权的收益

-

111,377

筹资活动提供的现金净额

30,593,939

174,101

现金及现金等价物净增(减)

10,872,348

(64,590,222

)

期初现金及现金等价物

36,489,618

87,125,600

期末现金及现金等价物

$

47,361,966

$

22,535,378

见这些未经审计的简明合并财务报表的附注

7


Ovid治疗公司

简明综合财务报表附注

(未审计)

注1-作业性质

Ovid治疗公司(“公司”)于2014年4月1日根据特拉华州法律注册成立,并在纽约维持其主要执行办公室。公司于2014年4月1日(成立之日)开始运营。该公司是一家生物制药公司,专门为患有罕见神经疾病的患者和家庭开发有影响的药物。

自成立以来,本公司几乎所有的努力都投入到业务开发、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金上,并通过发行可转换优先股(“优先股”)、普通股和其他股权工具为其运营提供资金。该公司受到生物技术行业早期公司共有的风险和不确定因素的影响,包括但不限于开发和监管成功、竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资本为运营提供资金的能力。

2019年2月(“2月发售”),本公司以每股2.00美元和2,000美元的公开发行价格出售了13,993,778股普通股和2,500股A系列可转换优先股,毛收入为3,300万美元,扣除承销折扣和佣金及公司应支付的其他发行费用后,净收益为3,050万美元。

公司自成立以来未产生任何收入。因此,公司产生了经常性亏损,需要大量的现金资源来执行其业务计划。截至2019年6月30日,公司累计亏损1.796亿美元,截至2019年6月30日的6个月,经营活动现金流出2470万美元。预计这些损失将持续一段较长的时间。

从历史上看,公司的主要现金来源包括其普通股和优先股以及利息收入的各种公开和非公开发行的收益。截至2019年6月30日,公司拥有约4740万美元的现金和现金等价物。管理层缓解预期资金短缺以支持未来运营的计划包括筹集额外资金。不能保证在需要时将提供额外的融资,或者管理层将能够按本公司可接受的条款获得融资,或者本公司是否会盈利并产生正的运营现金流。如果公司无法筹集足够的资金或按公司可接受的条款筹集额外资本,或找不到商业合作伙伴来支持公司候选产品的开发,我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止公司的研发计划或未来的商业化努力。公司需要经营的实际现金数额受到许多因素的影响。

上述因素使人们对该公司自10-Q提交之日起12个月内继续经营的能力产生了实质性的怀疑。随附的财务报表是在持续经营的基础上编制的,考虑了在正常业务过程中资产的变现和负债的清偿。财务报表不包括任何与资产金额的可恢复性和分类或负债分类有关的调整,如果本公司不能继续经营下去可能是必要的。

附注2-重要会计政策摘要

公司的重要会计政策在公司2019年3月7日提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的Form 10-K年度报告中的注释2“重要会计政策摘要”中进行了描述。截至2019年6月30日止期间,除以下项目外,重大会计政策并无重大变化。

(A)未经审计的中期简明财务报表

截至2019年6月30日的中期简明资产负债表、截至2019年6月30日和2018年6月30日的简明经营报表、截至2019年和2018年6月30日的三个月和六个月的综合亏损和股东权益以及截至2019年和2018年6月30日的六个月的简明现金流量表未经审计。随附的未经审计的简明财务报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)和美国证券交易委员会对中期报告的要求编制的。根据这些规则的允许,GAAP通常需要的某些脚注或其他财务信息被压缩或省略。这些简明的财务报表与公司的年度财务报表是在相同的基础上编制的

8


财务报表,并在管理层看来,反映所有调整,仅包括对其财务信息进行公平陈述所必需的正常经常性调整。截至2019年6月30日、2019年和2018年的三个月和六个月的经营业绩不一定表明2019年12月31日结束的年度或未来任何其他年度或中期的预期业绩。此处包括的截至2018年12月31日的资产负债表来自于截至该日的经审计的财务报表。这些中期简明财务报表应与公司截至2018年12月31日及截至2018年12月31日止年度的经审计财务报表一起阅读,这些财务报表包括在公司的10-K表年度报告中。

(B)提交和合并的依据

 

随附的合并财务报表是按照GAAP编制的,其中包括Ovid治疗公司的账目。以及它的全资子公司OVID治疗香港有限公司··所有公司间的交易和余额都在合并中被取消。

(C)预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设,以影响在财务报表日期报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露以及报告期间的收入和支出金额。实际结果可能与这些估计大不相同。

(D)金融工具的公允价值

财务会计准则委员会(“FASB”)指南根据对这些评估技术的输入是可观察的还是不可观察的来指定评估技术的等级。可观察的输入反映从独立来源获得的市场数据,而不可观察的输入反映市场假设。对于相同的资产或负债,层次结构对活跃市场中未调整的报价给予最高优先级(1级衡量),对不可观察的投入给予最低优先级(3级衡量)。

公允价值层次结构的三个层次如下:

1级-活跃市场中报告实体有能力在计量日期获得的相同资产或负债的未调整报价。一级主要由价值基于市场报价的金融工具组成,如交易所交易工具和上市股票。

二级-除一级内包含的可直接或间接观察到的资产或负债的报价以外的输入(例如,活跃市场中类似资产或负债的报价,或非活跃市场中相同或类似资产或负债的报价)。2级包括使用模型或其他估值方法进行估值的金融工具。

级别3-资产或负债的不可观察输入。当金融工具的公允价值是使用定价模型、贴现现金流或类似技术确定时,且至少有一个重要的模型假设或输入不可观察,则金融工具被视为3级。

资产负债表中报告的现金及现金等价物、关联方应收账款、其他流动资产、应付帐款、应计费用及当期关联方应付账款的账面价值根据这些工具的短期到期日近似其公允价值。

(E)最近的会计公告

最近采用的会计准则

2018年6月20日,FASB发布了会计准则更新(“ASU”)2018-07,“薪酬-股票薪酬(主题718):对非员工股份支付会计的改进”。这一新标准简化了授予非员工的商品和服务的基于股份的付款的会计处理。该标准取代了会计准则编码(“ASC”)505-50,并扩展了ASC 718的范围,以包括所有与从非雇员和雇员购买商品和服务有关的基于股份的支付安排。因此,除其他外,非员工奖励的衡量日期通常是授予日期,这与员工权益奖励和绩效奖励的衡量日期相同,现在要求实体使用奖励的授予日期公允价值,基于绩效条件的可能结果来确认任何成本。ASU 2018-07适用于2018年12月15日之后开始的会计年度,包括中期

9


这些财政年度内的期间。2019年1月1日通过的ASU 2018-07对公司的财务报表没有产生重大影响。

2017年3月30日,FASB发布了ASU 2017-08“应收账款-不可退还的费用和其他费用”(分主题310-20):溢价摊销和购买的可赎回债务证券。这一新标准要求可赎回债务证券的溢价,这些可赎回债券具有明确的非或有赎回特征,可在预定日期以固定价格赎回,并将摊销至最早的赎回日期。折价购入的可赎回债务证券的摊销期限不受影响。根据目前的公认会计原则,可赎回债务证券的溢价一般在证券的合约期内摊销。本指引自2019年1月1日起适用于本公司。ASU 2017-08的通过对公司的财务报表没有重大影响。

2016年2月,FASB发布了ASU 2016-02,租约(主题842)。发布这一新标准是为了增加实体之间的透明度和可比性,方法是在资产负债表上确认所有租赁的租赁资产和租赁负债,并披露有关租赁安排的关键信息。这一新标准对上市公司在2018年12月15日之后开始的财政年度以及这些财政年度内的过渡期有效。ASU 2016-02的通过对公司的财务报表没有重大影响。

尚未采用的新会计准则

2018年8月29日,FASB发布了ASU第2018-15号,“无形资产-商誉和其他-内部使用软件”(子主题350-40),其中修改了ASC 350-40,以解决客户对作为服务合同的云计算安排(“CCA”)中发生的实施成本的会计处理。ASU第2018-15号将实施CCA(一种服务安排)所产生的成本核算与开发或获取内部使用软件相关的成本资本化指导相一致。具体地,ASU修改ASC 350以将作为服务合同的CCA的实施成本包括在其范围中,并澄清客户应用ASC 350-40来确定哪些实施成本应当在被认为是服务合同的CCA中资本化。根据该标准,列报资本化执行费用的资产负债表项目应与预付与托管安排有关的费用的项目相同,实体对与资本化执行费用有关的现金流进行分类的方式应与其对与托管安排有关的费用的现金流进行分类的方式相同。ASU 2018-15对公司自2019年12月15日起的会计年度有效,包括其中的中期。允许实体采用追溯性或前瞻性的过渡方法来采用指南。选择预期过渡时,实体必须将过渡要求应用于采用后产生的任何符合条件的成本。公司正在评估这一标准对其财务报表的影响。

2018年8月28日,FASB发布了ASU第2018-13号,公允价值计量(主题820):披露框架-公允价值计量披露要求的变更。本标准改变了ASC 820的公允价值计量披露要求。新标准消除了某些披露,增加了与报告期末持有的经常性3级公允价值计量的其他全面收益中包括的未实现收益或亏损相关的新披露,以及用于制定3级公允价值计量的重大不可观察输入的范围和加权平均,并对某些披露进行了修改。ASU 2018-13对2019年12月15日之后开始的财政年度(包括其中的中期)对所有实体有效。允许提前采用。ASU要求对上述新的披露要求和与测量不确定度有关的修改后的披露应用预期的过渡方法,而ASU所作的所有其他修正必须追溯适用于所提出的所有期间。公司正在评估这一标准对其财务报表的影响。

2016年6月,FASB发布了ASU第2016-13号,“金融工具-信用损失”(主题326):金融工具信用损失的计量。这一新标准要求对以摊销成本持有的金融资产(包括贷款和贸易及其他应收账款)的预期信贷损失进行计量和确认。ASU 2016-13用预期亏损方法取代现有的已发生亏损减值模型,这将导致更及时地确认信用损失。该标准还修订了可供出售债务证券的减值模型,并要求实体确定可供出售债务证券的全部或部分未实现亏损是否为信用损失。根据新的指导方针,实体将确认可供出售债务证券的信贷损失准备作为摊销成本基础的对账,而不是像目前所要求的那样直接减少投资的摊销成本基础。ASU 2016-13对自2019年12月15日之后开始的年度报告期和这些年内的过渡期有效。由于可供出售证券的未实现亏损的非实质性水平以及贷款和应收账款的非实质性水平,本公司预计该标准不会对其财务报表产生重大影响。

10


附注3-现金等价物和短期投资

所有短期投资都归类为可供销售。下表汇总了截至2019年6月30日和2018年12月31日的现金、现金等价物和短期投资的公允价值,以及未实现的持有损益总额:

June 30, 2019

摊销

未实现总额

未实现总额

公平

成本

持有收益

持有损失

价值

现金

$

1,001,873

$

-

$

-

$

1,001,873

货币市场基金(A)

46,360,093

-

-

46,360,093

现金和现金等价物合计

$

47,361,966

$

-

$

-

$

47,361,966

(A)截至2019年6月30日,公司一级资产由货币市场基金组成,总额为4640万美元。截至2019年6月30日,公司没有2级或3级资产或负债。

2018年12月31日

摊销

未实现总额

未实现总额

公平

成本

持有收益

持有损失

价值

现金

$

927,354

$

-

$

-

$

927,354

货币市场基金(A)

35,562,264

-

-

35,562,264

现金和现金等价物合计

$

36,489,618

$

-

$

-

$

36,489,618

美国国库券

$

5,012,863

$

-

$

(1,829

)

$

5,011,034

公司债券

-

-

-

-

短期投资总额

$

5,012,863

$

-

$

(1,829

)

$

5,011,034

(A)截至2018年12月31日,公司的一级资产包括货币市场基金和美国国债,总额为4060万美元。截至2018年12月31日,公司没有2级或3级资产或负债。

截至2019年6月30日和2018年12月31日,处于未实现亏损状况不到12个月的证券的合计公允价值分别为零和500万美元。截至2019年6月30日,该公司未持有任何未实现亏损头寸的证券超过12个月。

附注4-财产和设备及无形资产

财产和设备汇总如下:

六月三十日

12月31日,

2019

2018

家具和设备

$

163,731

$

156,031

累计折旧减

(104,956

)

(86,164

)

总资产和设备,净额

$

58,775

$

69,867

截至2019年和2018年6月30日止六个月的折旧费用分别为19,000美元和15,000美元。截至2019年和2018年6月30日的三个月,折旧费用分别为9,000美元和9,000美元。

截至2019年6月30日和2018年12月31日,无形资产扣除累计摊销后分别为27.1万美元和39.2万美元,并计入其他资产。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六个月中,·摊销费用分别为12.7万美元和3.6万美元。截至2019年和2018年6月30日的三个月的摊销费用分别为60,000美元和19,000美元。

11


附注5-应计费用

应计费用包括以下内容:

六月三十日

十二月三十一号,

2019

2018

临床试验应计

$

3,729,260

$

1,352,133

关联方应付

1,062,481

-

工资和奖金应计

1,595,950

2,779,021

专业费用应计

579,198

772,785

其他

168,798

184,923

共计

$

7,135,687

$

5,088,862

 

附注6-股东权益和优先股

公司的资本结构由普通股和优先股组成。根据本公司经修订及重述的公司注册证书,本公司获授权发行最多125,000,000股普通股及10,000,000股优先股。

普通股的持有者每持有一股票就有权投一票。普通股持有人没有优先认购权或其他认购权,也没有关于该等股份的赎回或偿债基金规定。普通股在股息权和公司清算、清盘和解散时的权利方面从属于所有系列优先股。普通股持有人在优先股的所有清算偏好得到满足后,有权获得清算收益。

2019年2月,公司以每股2.00美元和2,000美元的公开发行价出售了13,993,778股普通股和2,500股A系列可转换优先股,毛收入为3,300万美元,净收益为3,050万美元,扣除承销折扣和佣金及公司应支付的其他发行费用。这些开支均不包括本公司向董事、高级人员或拥有本公司10%或以上普通股的人士或其联营公司或本公司联属公司支付的款项。每股无投票权A系列股票均可转换为1,000股普通股,前提是将禁止转换,但某些例外情况除外,如果因此,持有人及其联营公司将在持有人选择时实益持有当时已发行的普通股的9.99%或14.99%以上。

分红

普通股的股息不得宣布和支付,除非优先股的股息已经宣布和支付。截至2019年6月30日,公司尚未宣布任何股息。

附注7-以股票为基础的薪酬

2014年8月29日,公司董事会通过并批准了2014年股权激励计划(“2014计划”),授权公司以激励股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票和限制性股票单位的形式授予普通股。

公司董事会通过,公司股东批准2017年股权激励计划(“2017计划”),自2017年5月4日起生效。2017年计划普通股初始储备为3,052,059股。2017年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、股票增值权、绩效股票奖励等形式的股票奖励。此外,2017年计划还规定发放绩效现金奖励。公司的员工、高级管理人员、董事以及顾问和顾问有资格根据2017年计划获得奖励。2017年计划通过后,不能再根据2014计划授予更多奖励。根据2017年计划的条款,每年1月1日ST,计划限额应增加(X)紧接12月31日之前已发行普通股股份数量的5%,以及(Y)董事会酌情决定的较小数量。因此,在2019年1月1日和2018年1月1日,分别保留了1,232,705股和1,230,312股公司股票用于根据2017年计划发行。截至2019年6月30日,公司保留的普通股有3688116股,准备根据2017年计划发行。

公司董事会通过,公司股东批准2017年员工购股计划(“2017 ESPP”),该计划于2017年5月4日与公司首次公开发行相关的承销协议执行前立即生效。根据2017年ESPP可能发行的普通股初始储备为279,069股。2017年9月20日,公司薪酬委员会批准了2017年ESPP下的发售期限,

12


从2017年10月20日开始。ESPP允许员工在指定的购买日期以市场价15%的折扣购买公司的普通股。在截至2019年和2018年6月30日的三个月内,没有根据ESPP购买股票,本公司记录的费用分别为35,203美元和29,759美元。在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六个月内,根据ESPP购买了45,126股和9,972股票,公司记录的费用分别为64,926美元和46,628美元。根据2017年ESPP预留用于发行的普通股数量将于每年1月1日自动增加,自2018年1月1日开始,并持续至2027年1月1日,增加(I)上一个日历年12月31日本公司已发行普通股总数的1%,(Ii)550,000股或(Iii)董事会确定的较小数量的股份。2019年1月1日和2018年1月1日,分别预留了246,541股公司普通股和246,062股公司普通股用于2017年ESPP的发行。截至2019年6月30日,共有694,432股公司普通股保留用于根据2017年ESPP发行。

除个别购股权协议另有规定外,根据二零一四年计划及二零一七年计划授出的股票期权一般有十年期限及四年分级归属期。归属要求一般以承授人在归属期间继续为本公司服务为条件。一旦授予,所有奖励均可从授予之日起行使,直至其期满为止。期权授予是不可转让的。既得期权一般在期权持有人终止与本公司的服务后90天内仍可行使。如果期权持有人在受雇于本公司或为本公司提供服务期间死亡或丧失能力,则可行使期限延长至12个月。

基于业绩的期权奖励一般具有类似的条款,其归属取决于特定业绩条件的实现,并根据协议的特定条款到期。截至2019年6月30日,有659,625个基于绩效的期权未完成和未归属。这些奖项在达到某些临床里程碑时立即授予。

截至6月30日、2019年和2018年的六个月期间授予的期权的公允价值是使用Black-Scholes期权估值模型估算的。Black-Scholes期权估值模型的输入需要管理层的重要假设,并在下表中详细说明。无风险利率基于授予日美国国债的利率,到期日大致等于授予日的预期寿命。预期寿命是根据SEC员工会计公告第#号简化方法计算的。主题14D预期波动性是基于公开可获得的同行公司的历史波动性信息进行估计的。

用于计算非员工期权的授予日期公允价值的所有假设通常与授予员工的期权所使用的假设一致。在公司终止任何咨询协议的情况下,作为协议基础的未归属期权也将被取消。

由于在截至2019年和2018年6月30日的六个月内提供的服务,公司分别向非员工顾问授予了17.5万和零的股票期权。截至6月30日、2019年和2018年,分别有158,939和18,896个未归属非员工期权未完成。在截至2019年6月30日的三个月内,公司确认了与非员工股票期权相关的19,620美元的信用额度,包括与Dr.During的分离和咨询协议相关的某些期权的修改(见附注11)。截至2018年6月30日的三个月,与非员工股票期权相关的已确认费用总额为48,886美元。在截至2019年6月30日的六个月内,公司确认了与非员工股票期权相关的18,348美元的信用额度,包括与Dr During的分离和咨询协议相关的某些期权的修改(见附注11)。截至2018年6月30日的6个月,与非员工股票期权相关的已确认费用总额为92,729美元。截至2019年6月30日,与非员工股票期权相关的未确认补偿费用总额为374,483美元。在截至6月30日、2019年和2018年的六个月内,公司没有确认非员工绩效期权奖励的费用。

在截至6月30日、2019年和2018年的六个月内,公司分别向员工授予1,690,715和1,057,728股期权。截至6月30日、2019年和2018年,分别有2,855,165和2,852,494个未归属员工选择未完成。截至6月30日、2019年和2018年的三个月,与员工股票期权相关的已确认费用总额分别为120万美元和180万美元。截至2019年6月30日和2018年6月30日的6个月,与员工股票期权相关的已确认费用总额分别为280万美元和350万美元。截至2019年6月30日,与员工股票期权相关的未确认补偿费用总额为740万美元。在截至6月30日、2019年和2018年的6个月内,公司分别确认员工绩效期权奖励的支出为9,391美元和零。

13


公司的股权补偿费用在营业费用中确认如下:

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2019

2018

2019

2018

研究与发展

$

509,112

$

766,699

$

1,326,876

$

1,505,488

一般和行政

742,795

1,077,507

1,567,572

2,133,685

共计

$

1,251,907

$

1,844,206

$

2,894,448

$

3,639,173

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2019

2018

2019

2018

股票期权

$

1,216,704

$

1,814,447

$

2,829,522

$

3,592,545

员工存量采购计划

35,203

29,759

64,926

46,628

共计

$

1,251,907

$

1,844,206

$

2,894,448

$

3,639,173

在截至6月30日、2019年和2018年的六个月内授予的员工期权的公允价值是利用以下假设进行估计的:

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2019

2018

2019

2018

加权

平均值

加权

平均值

加权

平均值

加权

平均值

波动率

73.91

%

87.44

%

84.84

%

83.31

%

期望期(以年为单位)

6.02

5.91

6.07

6.07

股息率

0.00

%

0.00

%

0.00

%

0.00

%

无风险利率

2.29

%

2.76

%

2.47

%

2.54

%

授予日期权公允价值

$

1.21

$

5.79

$

1.53

$

6.41

在截至2019年6月30日和2018年6月30日的六个月内授予和重新计量的非员工期权的公允价值是利用以下假设进行估计的:

截至6月30日的三个月,

截至6月30日的六个月,

2019

2018

2019

2018

加权

平均值

加权

平均值

加权

平均值

加权

平均值

波动率

73.90

%

84.16

%

74.56

%

84.16

%

期望期(以年为单位)

5.58

3.38

5.30

3.38

股息率

0.00

%

0.00

%

0.00

%

0.00

%

无风险利率

2.36

%

2.64

%

2.37

%

2.64

%

计量日期权公允价值

$

1.13

$

5.28

$

1.07

$

5.28

下表汇总了未完成期权的数量和加权平均行使价格:

加权

加权

平均值

平均值

剩馀

集料

数量

锻炼

合同

内在性

股份

价格

生活年限

价值

选项未完成的12月31日,2018

4,714,383

$

8.10

7.89

$

153,485

授与

1,865,715

2.01

9.70

已行使

-

-

-

没收或过期

(663,154

)

6.50

-

期权未结清的6月30日,2019年

5,916,944

$

6.36

7.87

$

142,994

2019年6月30日归属并可行使

2,902,840

$

7.99

6.72

$

115,687

截至2019年6月30日,约有740万美元的未摊销股份补偿费用,预计将在2.15年的剩余平均归属期间确认。

14


附注8-所得税

该公司没有记录联邦或州所得税的拨备,因为它自成立以来就发生了净亏损。此外,由经营亏损净额产生的递延税项资产净值已全数预留,因为本公司相信不太可能实现收益。

在截至2018年6月30日的6个月内,公司记录了186,000美元的可退款抵免,用于未来纽约市的税收支出,以减少运营费用。该信贷是为位于纽约市的专注于生物技术的合格新兴技术公司提供的。

附注9-承诺和或有事项

许可协议

2015年3月26日,本公司与H.Lundbeck A/S(“Lundbeck”)就与OV101的研究、开发和商业化相关的全球永久许可权(“Lundbeck协议”)达成独家协议。2019年5月10日,双方同意修改Lundbeck许可证。

根据修改后的Lundbeck许可协议,公司同意在实现某些开发、监管和销售里程碑后支付总计1.89亿美元的里程碑付款。·经修订后,第一笔100万美元的付款应在OV101为有效成分的产品成功完成第一阶段3试验后支付。此外,协议还要求公司根据销售额中较低的两位数百分比支付初始期限的特许权使用费,两位数的百分比较低。-。伦德贝克修正案将这种版税从销售额的低两位数百分比降低到了一位数和低两位数的销售额百分比。此外,修改后的Lundbeck协议取消了公司授予Lundbeck的第一次谈判权。最后,修订后的Lundbeck协议取消了亚洲主要市场国家的区别,现在亚洲主要市场将与世界其他地区一视同仁,公司同意在亚洲主要市场增加某些监管里程碑,这些额外的监管里程碑包括在上面报告的1.89亿美元的总付款中。

于2016年12月,本公司与西北大学(“西北大学”)订立许可协议,据此,西北大学授予本公司若干发明(“西北专利权”)的独家全球专利权许可(“西北专利权”),该等发明涉及特定化合物及该化合物的相关使用方法,以及与西北大学专利中所主张的发明的实践相关的某些专有技术。

根据西北公司的协议,该公司被授予独家权利,利用西北公司的专利权进行所有用途的产品研究、开发、制造和商业化。本公司同意不会使用西北大学专利权开发任何治疗癌症的产品,但西北大学不得将该技术的权利授予他人用于癌症。本公司还拥有一项选择权,可在协议期限内行使,根据某些知识产权获得独家许可,涵盖与作为许可协议主体的主要化合物具有相同或类似作用机制的新化合物。西北大学保留了代表自身和其他非营利机构使用西北专利权并将其中声称的发明用于教育和研究目的权利,并有权发布有关西北专利权涵盖的发明的信息。

在签订西北公司协议时,公司支付了75,000美元的一次性许可证发放费用,且需要支付每年20,000美元的许可证维护费,这笔费用将用于支付根据协议首次商业销售许可产品后应支付给西北公司的任何特许权使用费。本公司负责西北专利申请、起诉和维护的所有持续费用,但也有权使用自己的专利顾问控制此类活动。作为根据西北公司协议授予本公司的权利的代价,在西北公司专利涵盖的第一个产品的某些开发和监管里程碑完成后,本公司需要向西北公司支付总计530万美元,并且在任何此类产品商业化后,将被要求向西北公司支付公司、其附属公司或分许可持有人对此类产品的净销售的分级版税,其百分比为低至中位数,但须接受标准减额和抵销。公司的特许权使用费义务以产品为单位和国家/地区为基础继续承担,直到涉及该国家/地区适用产品的许可专利中的最后到期有效权利要求过期后,以及该产品在该国家/地区首次商业销售后10年。如果公司将西北专利权再许可,它将有义务向西北公司支付公司收到的再许可收入的特定百分比,范围从高的个位数到低的十位数不等。···

西北公司的协议要求公司使用商业上合理的努力来开发和商业化至少一种西北专利权所涵盖的产品。

15


除非提前终止,否则西北协议将继续有效,直到公司根据协议承担的付款义务到期为止。公司有权根据事先书面通知或西北大学未治愈的物质违约,以任何理由终止协议。西北公司可能会因公司未治愈的物质违约或无力偿债而终止协议。

截至2019年6月30日,这些或有付款都不被认为是可能的。

偶然事件

因索赔、评估、诉讼、罚款、罚金和其他来源而产生的或有损失的负债,在可能产生负债且金额可以合理估计的情况下记录。因损失或有事项而产生的法律费用按发生情况支出。本公司目前不涉及在正常业务过程中产生的任何法律问题。

根据他们各自的雇佣协议条款,我们的某些高管有资格在无“原因”或由于“永久残疾”或“有正当理由辞职”的情况下被解雇时领取遣散费和福利,具体取决于高管向公司交付令人满意的索偿释放,并受制于高管遵守非竞争和非招揽限制性公约。

根据西北公司的协议,西北公司授予公司对某些专利权和专有技术的独家许可,包括涉及特定物质成分的专利申请(“专利申请”)。西北大学先前与Catalyst制药公司签订了许可协议。(“Catalyst”),日期为2009年8月27日,据此,西北大学授予Catalyst在涵盖不同物质组成的某些知识产权下的权利(“Catalyst License”)。此外,本公司是与Catalyst于2016年9月16日签订的保密披露协议(以下简称“CDA”)的一方。2018年6月25日,Catalyst致信Northwestern和该公司,其中指控Northwestern向公司许可专利申请违反了Catalyst许可证。·Catalyst在信中还断言,公司违反了CDA规定的义务,据称没有披露公司拥有专利申请许可证,并且如果公司使用根据CDA获得的与许可协议下授予的权利相关的信息,将会发生进一步的违反。Catalyst断言,Northwestern和本公司的联合行为导致了各种索赔,包括违约、欺诈和侵权干涉。本公司认为Catalyst的索赔是没有根据的,并以2018年6月28日的信件作出回应,信中否认对Catalyst的任何和所有责任,并进一步否认Catalyst以任何方式受损。2019年5月20日,公司与Catalyst达成和解协议,根据该协议,Catalyst解除了本公司因Catalyst与Northwestern之间的纠纷、许可协议和/或Catalyst在2018年6月25日的信函中对公司提出的索赔而产生或相关的任何和所有已知或未知的索赔。根据和解协议,公司保留先前根据西北许可协议授予公司的所有权利和特权。

注10-协作协议

武田协作

2017年1月6日,公司与武田签订了许可和合作协议,根据协议,武田授予公司在某些地区将化合物TAK-935(公司现在称为OV935)商业化的独家许可,以及与武田一起开发OV935的全球共同独家许可。根据武田合作,如果实现了某些里程碑,公司有义务支付武田未来的付款。在公司和武田在武田合作中重点关注的第一个初始适应症的第一阶段3试验中首次患者登记后,公司有义务向武田发行公司普通股的未注册股份数量,其数量等于发行日期(A)公司已发行股本(包括转换后的优先股)的8%或(B)·500万美元除以适用的股价中较小者(A)?8%的公司已发行股本(包括转换后的优先股)。剩余的潜在全球商业和监管里程碑付款约为3500万美元,可在当选时以现金或公司普通股的未注册股份支付,除非发生某些事件。如果以公司普通股股份结算的付款将导致武田拥有本公司19.99%以上的已发行股本或发生某些其他事件,则该付款必须以现金支付。以上提到的这些潜在里程碑付款中,没有一项被认为是在2019年6月30日可能发生的。

在截至2019年6月30日的六个月内,本公司确认研发费用的贷方为290万美元,即武田将向公司报销的费用。在截至2018年6月30日的六个月内,公司确认了95,408美元的研发费用,代表就本合作协议报销给Takeda的费用。在截至2019年6月30日的三个月内,公司确认了160万美元的研发费用贷记,这是武田公司可报销给公司的费用。在截至2018年6月30日的三个月内,公司确认了337,289美元的研发费用信贷,代表武田公司偿还给公司的费用。

16


Takeda合作将在公司和Takeda停止产品商业化后终止。任何一方均可因另一方未治愈的物质违约或无力偿债,出于安全原因,或在完成第一次机制临床试验后,为方便起见而终止武田合作。Takeda可以终止Takeda合作,因为公司(或公司的从属许可方)对Takeda Collaboration下许可的专利提出挑战。如果Takeda因公司的实质性违约、破产或专利挑战或公司出于方便或安全原因而终止合作,则公司对产品的权利将停止,公司将把与产品相关的所有活动转移到Takeda,公司将根据公司控制的某些专利和其他知识产权授予Takeda独家的、有版税的许可证,以便将OV935和含有OV935的产品商业化,用于治疗某些罕见的神经疾病。如果合作因武田的实质性违约或破产而被公司终止,或由于方便或安全原因而被武田终止,则武田对产品的权利将停止,武田将把与产品相关的所有活动移交给公司,并且武田将根据武田控制的某些专利和其他知识产权授予公司独家的、有版税的许可证,以便将OV935和含有OV935的产品商业化,用于治疗某些罕见的神经疾病。

附注11-关联方交易

作为公司与武田合作协议的一部分,公司确认长期负债代表长期预付费用,将偿还给武田。

2019年3月24日,本公司与Dr.During签订了离职和咨询协议,涉及Dr.During从2019年4月1日起辞去在本公司的工作。根据分离和咨询协议,Dr.During同意在他继续担任公司顾问期间签订非征集和非竞争契约,以及一般发布与之相关的索赔。During博士同意一项为期三年的咨询安排,根据该安排,除其他特定里程碑和会议相关费用外,他作为我们科学咨询委员会主席的年薪为150,000美元,其他咨询和咨询服务的年薪为150,000美元。此外,Dr.During获得了以行使价每股1.76美元(2019年4月1日的公平市值)收购100,000股普通股的期权,该期权将在特定临床里程碑完成后全数授予,前提是Dr.During在该归属日期内继续服务。如果此类期权在2020年12月31日前仍未授予,则股票期权将到期。此外,为了表彰Dr.During在科学咨询委员会的服务,Dr.During被授予期权,以相当于2019年4月1日的公平市值每股1.76美元的行使价收购75,000股普通股。

附注12-每股净亏损

每股普通股的基本净亏损和摊薄净亏损是通过将普通股股东应占净亏损除以当期已发行加权平均普通股来确定的。就所提出的所有期间而言,期权基础的普通股已被排除在计算之外,因为它们的影响将是反稀释的。因此,用于计算每股基本亏损和稀释损失的加权平均流通股是相同的。根据2019年发行的优先股的条款,优先股东不分担本公司的亏损,也没有义务为亏损提供资金或转移资产。由于存在亏损,稀释每股收益应以与基本每股收益相同的方式计算,并且由于当亏损存在时,任何稀释每股金额的计算中不应包括潜在普通股,因此应将A系列优先股排除在基本每股收益和稀释每股收益的计算之外。2018年没有发行或未发行的优先股。

下列潜在稀释性证券已被排除在稀释加权平均流通股票的计算中,因为它们将具有反稀释性:

 

截至6月30日的六个月,

2019

2018

购买普通股的股票期权

5,916,944

5,304,806

A系列可转换优先股

2,500

-

17


项目·2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包括的未经审计简明综合财务报表及其附注一起阅读,以及截至2018年12月31日的Form 10-K年度报告中包括的经审计财务信息及其附注,该年报于2019年3月7日提交给证券交易委员会(“SEC”)。除历史财务信息外,以下讨论还包含基于我们当前计划、预期和信念的前瞻性陈述,这些计划、预期和信念涉及风险、不确定性和假设。由于许多因素,我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中所描述或暗示的结果大不相同,其中包括第二部分“风险因素”一节中所述的因素,项目·1A。

概述

我们是一家生物制药公司,专门为患有罕见神经疾病的患者和家庭开发有影响的药物。我们相信这些疾病代表了药物开发的一个有吸引力的领域,因为对潜在生物学的理解在过去几年中有了有意义的增长;但仍然没有得到业界的重视。我们经验丰富的团队从一个愿景开始,即整合罕见神经疾病的生物学和症状学,采用创新的研究和临床策略开发我们的候选药物。基于最近在遗传学和大脑生物路径方面的科学进展,我们创建了疾病相关路径的专有地图,并使用它来识别和获取用于治疗罕见神经疾病的新化合物。我们正在执行我们的战略,在许可和合作与领先的生物制药公司和学术机构。我们正在开发一个强大的临床资产管道,最初的重点是神经发育障碍以及发育和癫痫脑病(“DEE”)。

2018年,我们最先进的候选者OV101完成了针对患有Angelman综合征的成年人和青少年的2期星级试验。·2期星级试验实现了其安全性和耐受性的主要终点,并显示出每天一次的·和联合的OV101剂量组在预先指定的医生评定的临床全局印象改善(“CGI-I”)探查终点上的改善,以及睡眠和运动功能等相关症状的改善。根据我们2018年11月与美国食品和药物管理局(“FDA”)第二阶段会议结束时的反馈,2019年4月与德国监管机构(BfArM)举行的科学建议会议,以及2019年5月举行的第二次FDA C类指导会议,我们启动了OV101在患有Angelman综合征(海王星)的儿科患者中的单一关键阶段3试验。海王星是一项为期12周、双臂、随机、双盲、安慰剂对照的试验,每天服用一次基于体重的OV101,大约有60名4-12岁的患者和一些2-3岁的患者参加。主要终点是OV101组和安慰剂组之间12周CGI-I总分与基线的变化。我们希望在2019年第三季度在这个试验中登记第一个患者。基于STARS试验数据,我们还发起了一项开放标签扩展研究(EARRA),该研究于2019年2月登记了其第一名患者,并且这项研究继续登记。2019年6月,欧盟委员会根据2期STAR试验的结果,批准OV101孤儿药物用于治疗Angelman综合征。

与我们的合作者武田制药有限公司(“Takeda”)一道,正如2018年12月17日宣布的那样,OV935在成人发育性和癫痫性脑病(TDEE)中的1b/2a阶段试验达到了其安全性和耐受性的主要终点,并表明OV935总体上具有良好的耐受性,并满足其次要探索终点,包括令人满意的药代动力学特征和疗效信号。探索性分析还显示了使用血浆24-羟基胆固醇(“24HC”)作为血清生物标志物的潜在适用性。

2018年7月,我们启动了我们的2期火箭临床试验,这是一项随机、双盲、平行小组试验,评估OV101治疗青春期和年轻男性脆性X综合征的疗效。这项试验目前正在登记,预计将招募多达30名年龄在13至22岁之间的男性,并被确诊为脆性X综合征。主要终点是OV101在三个不同的队列中经过12周的治疗的安全性和耐受性,即每天一次(QD)、每天两次(BID)或每天三次(TID)5 mg。次级疗效终点将使用先前用于脆性X综合征的试验中使用的活动特异性平衡信任量表(“ABC”)来评估OV101治疗12周期间的行为变化。我们预计2019年第四季度或2020年第一季度火箭试验的数据。

2018年12月,我们发起了天空火箭研究,这是一项为期12周的非药物研究,旨在评估脆性X综合征患者几种行为量表的适用性。这项研究是一项观察性研究,旨在提供关于研究中正在探索的关键端点的额外数据,以及提供有关护理标准所提供的益处的上下文数据。这项研究将招募10-30名男性,年龄在5至30岁之间,患有脆性X综合征。

Ovid和Takeda继续在三个临床试验中招收患者:针对Dravet综合征或Lennox-Gastaut综合征(Elektra)的儿科患者的2期临床试验;针对CDKL5缺陷障碍或重复15q综合征的儿科患者的2期临床试验(ARADE);以及针对参加先前OV935临床试验的DIE患者的开放标签延伸试验(Endymion)。我们期待2019年第三季度Endymion试验的中期分析。

18


正如我们在2019年6月27日举行的R&D Day期间披露的那样,我们也有早期研究计划探索OV329在婴儿痉挛/罕见癫痫中的作用,以及OV881作为治疗Angelman综合征的潜在基因疗法。

自2014年4月成立以来,我们几乎所有的努力都致力于组织和规划我们的业务,建设我们的管理和技术团队,收购运营资产和筹集资本。

我们没有产生任何收入,主要通过出售我们的股本来为我们的业务提供资金。截至2019年6月30日,我们已经通过出售普通股和可转换优先股筹集了1.728亿美元的净收益。截至2019年6月30日,我们有4740万美元的现金和现金等价物。在截至2019年和2018年6月30日的六个月里,我们分别录得2690万美元和2610万美元的净亏损。截至2019年6月30日,我们的累计赤字约为1.796亿美元。

我们预计至少在未来几年内,我们将继续招致重大开支,并增加运营亏损。我们的净亏损可能会在不同时期大幅波动,这取决于我们计划进行的临床试验的时间以及我们在其他研发和商业开发活动上的支出。我们预计随着时间的推移,我们的费用将大幅增加,因为我们:

继续我们的候选药物的正在进行的和计划的临床前和临床开发;

通过药物、候选药物或技术的收购或许可证内,建立候选药物组合;

启动临床前研究和临床试验,以寻找我们未来可能追求的任何其他候选药物;

为我们目前和未来成功完成临床试验的候选药物寻求营销批准;

建立销售、营销和分销基础设施,使我们可能获得营销批准的任何候选药物商业化;

开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合;

实施运营、财务和管理制度;以及

吸引,雇用和留住更多的行政,临床,法规和科学人员。

近期事件

2015年3月26日,我们与H.Lundbeck A/S(“Lundbeck”)就与OV101的研究、开发和商业化相关的全球永久许可权达成独家协议。2019年5月10日,双方同意修改Lundbeck许可证(“Lundbeck修正案”)。根据Lundbeck修正案,我们同意在实现某些开发、监管和销售里程碑后,将里程碑付款从1.81亿美元增加到1.89亿美元。对于OV101有效成分为有效成分的产品,在成功完成第一阶段3试用后应支付的第一个里程碑付款已从1000万美元减少到100万美元。此外,Lundbeck许可证要求我们根据销售额中较低的两位数百分比支付初始期限的版税,并规定减少伦德贝克修正案将这种版税从销售额的低两位数百分比降低到了一位数和低两位数的销售额百分比。此外,伦德贝克修正案取消了授予伦德贝克的第一次谈判权。·最终,伦德贝克修正案取消了亚洲主要市场国家的区别,修订后的亚洲主要市场将与世界其他地区一视同仁,我们同意在亚洲主要市场增加某些监管里程碑,这些额外的监管里程碑包括在上面报告的1.89亿美元的总付款中。

财务运营概述

营业收入

我们没有从商业药物销售中产生任何收入,也不期望产生任何收入,除非或直到我们获得监管部门的批准并将我们目前或未来的候选药物商业化。在未来,我们还可能寻求从研发付款、许可费和其他预付款或里程碑付款的组合中产生收入。

研发费用

研究和开发费用主要包括我们的研究活动所产生的成本,包括我们的产品发现工作和我们的候选产品的开发,其中包括:

与获得OV101和OV935权利有关的费用;

19


与员工有关的费用,包括工资、福利和股票补偿费用;

支付给顾问的费用,用于与我们的药物开发和监管工作直接相关的服务;

根据与合同研究组织以及进行临床前研究和临床试验的合同制造组织和顾问签订的协议而产生的费用;

与临床前活动和发展活动相关的费用;

与技术和知识产权许可证有关的费用;

里程碑付款和许可协议下的其他费用;以及

用于研发活动的资产折旧费用。

与研究和开发活动有关的费用按已发生的情况进行支出。某些开发活动(例如临床试验)的成本是基于使用患者登记、临床站点激活或我们供应商提供给我们的其他信息等数据对特定任务完成进度的评估来确认的。

研发活动是并将继续是我们商业模式的核心。我们预计在可预见的未来,随着我们通过临床前研究和临床试验推进目前和未来的候选药物,我们的研发费用将会增加。进行必要的临床前研究和临床试验以获得监管批准的过程是昂贵和耗时的。很难确定我们可能进行的任何临床前研究或临床试验的持续时间和成本。临床试验计划的持续时间、成本和时间以及我们目前和未来候选药物的开发将取决于各种因素,其中包括但不限于以下因素:

需要批准的临床试验数量和延长试验的任何要求;

每名患者的试验费用;

参加临床试验的患者人数;

纳入临床试验的位点数;

进行临床试验的国家;

登记符合条件的患者所需的时间;

患者接受的剂量数;

患者的辍学率或停用率;

潜在的额外安全监测或监管机构要求的其他研究;

患者随访时间;以及

候选药物的有效性和安全性。

此外,我们目前或未来的候选药物的成功概率将取决于许多因素,包括竞争、制造能力和商业生存能力。我们将根据每个候选药物的科学和临床成功,以及对每个候选药物的商业潜力的评估,确定要进行哪些项目,以及为每个项目提供多少资金。

一般和管理费用

一般和行政费用主要包括与员工相关的费用,包括工资、福利和股票补偿费用,这些费用与我们的行政、财务、业务发展和支持职能有关。其他一般和行政费用包括下文所述的与作为上市公司运营相关的成本、差旅费、会议、审计、税务和法律服务的专业费用以及与设施相关的成本。

我们预计,随着我们增加员工人数,未来的一般和行政费用将会增加,以支持我们持续的研发和潜在的产品候选者商业化。

20


利息收入

利息收入包括从我们的现金和现金等价物中赚取的利息收入,保存在货币市场基金中,以及保存在美国国库券中的短期投资。

运营结果

截至2019年6月30日和2018年6月30日的三个月的比较

下表总结了我们在指定期间的运营结果:

 

三个月

三个月

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

研究与发展

$

9,117

$

8,116

$

1,001

一般和行政

4,205

5,093

(888

)

业务费用共计

13,322

13,209

113

业务损失

(13,322

)

(13,209

)

(113

)

利息收入

265

274

(9

)

净损失

$

(13,057

)

$

(12,935

)

$

(122

)

研发费用

三个月

三个月

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

临床前和开发费用

$

5,723

$

4,848

$

875

工资单及与工资单相关的费用

2,446

2,816

(370

)

其他费用

948

452

496

研发总额

$

9,117

$

8,116

$

1,001

截至2019年6月30日的三个月,研发费用为910万美元,而截至2018年6月30日的三个月,研发费用为810万美元。增加的100万美元部分是由于OV101临床研究的临床前和开发费用的增加以及我们与OV935相关的Takeda协作费用的增加,被工资和工资相关费用的减少所抵消。在截至2019年6月30日的三个月中,研发费用总额包括570万美元的临床前和开发费用,包括160万美元的信贷,代表武田就武田合作向我们报销的费用,240万美元的工资和与工资相关的费用,其中50万美元与股票补偿有关,以及90万美元的其他费用。在截至2018年6月30日的三个月中,研究和开发费用总额包括480万美元的临床前和开发费用,其中30万美元是就武田合作应向武田报销的金额,280万美元是工资和与工资相关的费用,其中80万美元与股票补偿有关,而其他费用为50万美元。

一般和管理费用

 

三个月

三个月

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

工资单及与工资单相关的费用

$

2,262

$

2,759

$

(497

)

法律和专业费用

1,127

1,600

(473

)

一般办公室开支

817

734

83

总和一般和行政

$

4,205

$

5,093

$

(888

)

21


在截至2019年6月30日的三个月里,一般和行政开支为420万美元,而截至2018年6月30日的三个月为510万美元。减少90万美元的主要原因是薪金及与薪金有关的开支减少50万美元,法律和专业费用减少50万美元,由一般办公室开支增加10万美元抵销。

利息收入

在截至6月30日、2019年和2018年的三个月里,利息收入为30万美元。

运营结果

截至2019年6月30日和2018年6月30日的6个月的比较

下表总结了我们在指定期间的运营结果:

六个月结束

六个月结束

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

研究与发展

$

18,455

$

16,591

$

1,864

一般和行政

8,921

10,049

(1,128

)

业务费用共计

27,376

26,640

736

业务损失

(27,376

)

(26,640

)

(736

)

利息收入

518

522

(4

)

净损失

$

(26,858

)

$

(26,118

)

$

(740

)

研发费用

六个月结束

六个月结束

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

临床前和开发费用

$

10,734

$

10,238

$

496

工资单及与工资单相关的费用

5,770

5,592

178

其他费用

1,951

761

1,190

研发总额

$

18,455

$

16,591

$

1,864

截至2019年6月30日的六个月,研发费用为1850万美元,而截至2018年6月30日的六个月,研发费用为1660万美元。增加的190万美元包括临床前和开发费用以及OV101临床研究的工资和工资相关费用以及我们与OV935相关的Takeda协作费用。在截至2019年6月30日的六个月内,研究和开发费用总额包括1070万美元的临床前和开发费用,包括290万美元的信贷,代表Takeda就Takeda合作向我们报销的费用,580万美元的工资和与工资相关的费用,其中130万美元与股票补偿有关,以及200万美元的其他费用。截至2018年6月30日的六个月内,研发费用总额包括1020万美元的临床前和开发费用,其中40万美元为向武田报销的金额,30万美元为武田就武田合作向公司报销的费用,560万美元的工资及与工资相关的费用,其中150万美元与股票补偿有关,而其他费用为80万美元。

一般和管理费用

六个月结束

六个月结束

六月三十日

六月三十日

2019

2018

更改$

(千)

工资单及与工资单相关的费用

$

5,278

$

5,545

$

(267

)

法律和专业费用

2,213

3,132

(919

)

一般办公室开支

1,430

1,372

58

总和一般和行政

$

8,921

$

10,049

$

(1,128

)

22


截至2019年6月30日的六个月的一般和行政开支为890万美元,而截至2018年6月30日的六个月为1000万美元。减少110万美元的主要原因是薪金和与薪金有关的开支减少30万美元,法律和专业费用减少90万美元。

利息收入

截至2019年6月30日和2018年6月30日的六个月的利息收入为50万美元。

流动性与资本资源

概述

截至2019年6月30日,我们的现金和现金等价物总额为4740万美元,而截至2018年12月31日,我们拥有4150万美元的现金、现金等价物和短期投资。现金、现金等价物和短期投资总额增加590万美元,主要是由于2019年2月以每股2.00美元和2,000美元的公开发行价出售了13,993,778股普通股和2,500股A系列可转换优先股,毛收入为3300万美元,净收益为3050万美元,扣除了承销折扣和佣金以及我们应支付的其他发行费用。超出即时需求的现金是根据我们的投资政策进行投资的,主要目的是为了保持流动性和资本保全。目前,我们的资金以现金和货币市场银行账户持有。

与其他处于发展阶段的生物技术公司一样,我们自成立以来没有产生任何收入。自成立以来,我们已经发生了亏损,并经历了负的运营现金流,预计我们至少在未来几年将继续蒙受亏损。在截至2019年和2018年6月30日的六个月里,我们分别蒙受了约2690万美元和2610万美元的净亏损。预计这些损失将持续一段较长的时间。截至2019年6月30日,我们的累计赤字约为179.6美元,营运资金约为4,440万美元。

管理层已评估是否对我们作为持续经营企业的能力存在实质性怀疑,并确定在提交本申请之日存在实质性怀疑。这一决定基于以下因素:(I)自提交本季度报告之日起,我们的可用现金将不足以为我们未来12个月的预期运营水平提供资金;(Ii)我们可能无法确定商业合作伙伴来支持我们的候选产品的开发;以及(Iii)如果我们无法筹集足够的资金或按我们可接受的条款筹集额外资本,我们可能不得不大幅推迟、缩减或中止我们的研发计划或未来的商业化努力。在管理层看来,除其他因素外,这些因素对我们持续经营的能力提出了很大的怀疑。

我们计划通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟或许可协议或任何此类交易的组合来满足我们的现金需求。在我们通过未来的股票发行或债务融资筹集额外资本的情况下,所有权利益可能被稀释,这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股东的权利产生不利影响的优先选择。债务和股权融资(如果可用)可能涉及协议,包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约,例如招致额外债务,进行资本支出或宣布股息。不能保证这种融资将获得我们可以接受的条款,如果有的话。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的许可协议为我们目前或未来的候选药物中的一个或多个筹集额外资金,我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入流、研究项目或候选药物的宝贵权利,或者以可能不利于我们的条款授予许可证。我们未能在需要时筹集资金,将对我们的财务状况和我们执行业务战略的能力产生重大不利影响。

现金流

下表汇总了我们在指定期间的现金流:

 

六个月结束

六个月结束

六月三十日

六月三十日

2019

2018

(千)

提供的现金净额(用于):

经营活动

$

(24,708

)

$

(24,547

)

投资活动

4,986

(40,217

)

筹资活动

30,594

174

现金和现金等价物净减少

$

10,872

$

(64,590

)

 

23


经营活动中使用的净现金

截至2019年6月30日的六个月,经营活动中使用的现金净额为2470万美元,其中包括2690万美元的净亏损,被210万美元的非现金费用净额以及经营资产和负债的变化所抵消,主要与290万美元的股票补偿费用有关。截至2018年6月30日的六个月,经营活动中使用的现金净额为2450万美元,其中包括2610万美元的净亏损,由360万美元的非现金费用净额抵消。

用于投资活动的净现金

截至2019年6月30日的六个月,投资活动提供的现金净额为500万美元,而截至2018年6月30日的六个月,投资活动使用的现金净额为4020万美元。投资活动提供(用于)的现金净额变化主要是由于在截至2018年6月30日的6个月内购买了短期投资,而在截至2019年6月30日的6个月内没有购买。

融资活动提供的净现金

截至2019年6月30日止六个月,融资活动提供的现金净额为3060万美元,主要是由于2月份发行的净收益。截至2018年6月30日的6个月,融资活动提供的现金净额为20万美元,主要是由于根据2017年员工股票购买计划行使股票期权和购买股票的收益。

合同义务和承诺

截至2019年6月30日,我们没有实质性的合同义务或承诺。我们没有长期债务或资本租赁,也没有与服务提供商的实质性不可撤销的购买承诺,因为我们通常在可取消的采购订单基础上签订合同。我们排除了在我们完成临床、法规和商业事件(如适用)后的任何潜在或有付款,或根据我们与各种实体签订的许可协议要求我们支付的版税,根据这些协议,我们已将某些知识产权作为合同义务或承诺进行许可,包括与西北大学H.Lundbeck A/S公司的协议,以及我们的Takeda许可协议。根据这些许可协议,我们同意在实现某些开发、监管和销售里程碑后,支付总计2.793亿美元的里程碑付款。我们排除了这些或有付款,因为此时无法合理估计此类付款的时间和金额(如果有的话)。

表外安排

我们在提交的期间没有,目前也没有,按照美国证券交易委员会的规则和法规的规定,我们没有任何表外安排。

新兴成长型公司地位

我们是一家“新兴成长型公司”,正如2012年“Jumpstart Our Business Startups Act of 2012”或“JOBS Act”所定义的那样,我们可能会在长达五年的时间内保持新兴成长型公司的地位。只要我们仍然是一家新兴成长型公司,我们就被允许并打算依赖于某些适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的披露要求的豁免。这些豁免包括:

减少对我们高管薪酬安排的披露;

没有关于高管薪酬或黄金降落伞安排的非约束性股东咨询投票;以及

在评估我们对财务报告的内部控制时免除审计师认证要求。

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我们已经利用了本报告中减少的报告要求,并且可能会继续这样做,直到我们不再是一家新兴的成长型公司。我们将一直是一家“新兴增长公司”,直到(A)年度总收入总额达到10.7亿美元或更多的财政年度的最后一天,(B)2022年12月31日,即我们IPO完成五周年后的财政年度的最后一天,(C)我们在过去三年中发行超过10亿美元不可转换债券的日期,或(D)根据美国证券交易委员会(SEC)的规则,我们被视为大型加速申请者的日期。“就业法案”(JOBS Act)第107节规定,新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。我们已无可挽回地选择不利用这一延长的过渡期,因此,我们将在其他上市公司要求采用会计准则的相关日期采用新的或修订的会计准则。

关键会计政策和估计

我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的财务报表,这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设,这些估计和假设会影响在财务报表日期报告的资产和负债的金额和或有资产和负债的披露,以及报告期间产生的收入和支出。在持续的基础上,我们评估我们的估计和判断,包括那些与应计费用和股票为基础的补偿相关的。我们根据历史经验及我们认为在有关情况下属合理的各种其他因素作出估计,而这些因素的结果构成对其他来源并不明显的资产及负债的账面价值作出判断的基础。估计的变化反映在报告的结果中,在这段时间内,它们变得明朗起来。在不同的假设或条件下,实际结果可能与这些估计值不同。

在截至2019年6月30日的六个月内,作为我们于2019年3月7日提交给SEC的Form 10-K年度报告的一部分,在截至2018年12月31日的一年中,我们的关键会计政策没有重大变化。此外,有关截至2019年6月30日的六个月内的新会计声明或会计声明的变化,请参阅我们的简明合并财务报表的“最近会计声明”标题下的附注2。

第三项市场风险的定量和定性披露。

我们投资活动的主要目标是确保流动性和保存资本。截至2019年6月30日,我们有4740万美元的现金等价物存在一个有息货币市场账户,而投资于国库券的短期投资为零。我们面临市场风险的主要风险是利率敏感性,利率敏感性受到美国总体利率水平变化的影响。由于我们的现金等价物和短期投资的短期到期日以及我们的投资的低风险,利率的立即100个基点的变化不会对我们的现金等价物和短期投资的公平市场价值产生重大影响。为了将未来的风险降至最低,我们打算维持我们对机构市场基金的现金等价物和短期投资组合,这些基金包括美国财政部和美国财政部支持的回购协议,以及国库券和高质量的短期公司债券。

第4项.控制和程序.

管理层对我们披露控制和程序的评价

我们维持披露控制和程序,旨在确保我们根据1934年修订的“证券交易法”(“交易法”)提交或提交的报告中需要披露的信息(1)在证券交易委员会的规则和表格中规定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告,以及(2)积累并传达给我们的管理层,包括我们的首席执行官和首席财务官,以便及时就要求的披露做出决定。

截至2019年6月30日,我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下,评估了我们的信息披露控制和程序的有效性(如交易所法案下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)。我们的管理层认识到,任何控制和程序,无论设计和操作如何良好,都只能为实现其目标提供合理的保证,管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出的结论是,截至2019年6月30日,我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在我们截至2019年6月30日的最近一个财季中,我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化,从而对我们对财务报告的内部控制产生重大影响,或相当可能对我们的内部控制产生重大影响。

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第二部分-其他信息

项目1.法律程序

2016年12月15日,我们与西北大学(“西北大学”)签订了许可协议(“许可协议”),据此,西北大学授予我们对某些专利权和专有技术的独家许可,包括覆盖特定物质成分的专利申请(“专利申请”)。西北大学此前与Catalyst制药公司签订了许可协议。(“Catalyst”),日期为2009年8月27日,据此,西北大学授予Catalyst在涵盖不同物质组成的某些知识产权下的权利(“Catalyst License”)。此外,我们与Catalyst签订了日期为2016年9月16日的保密披露协议(以下简称“CDA”)。2018年6月25日,Catalyst致信Northwestern和本公司,声称Northwestern向我们许可专利申请违反了Catalyst许可证。Catalyst在信中还断言,我们违反了CDA规定的义务,据称我们没有披露我们拥有专利申请的许可,并且如果公司使用根据CDA获得的任何与其开发计划相关的信息,而这些信息是根据许可协议授予的权利而产生的,则会发生进一步的违反。Catalyst声称,Northwestern和本公司的联合行为引起了各种索赔,包括违约、欺诈和侵权干涉。2019年5月20日,我们与Catalyst达成和解协议,根据该协议,Catalyst解除了本公司因Catalyst与Northwestern之间的纠纷、许可协议和/或Catalyst在2018年6月25日的信函中对Ovid提出的索赔而产生或相关的任何和所有已知或未知的索赔。根据和解协议,我们保留先前根据西北许可协议授予我们的所有权利和特权。

第1A项风险因素。

对我们证券的投资涉及高度风险。·在决定投资我们的普通股之前,您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息,以及本季度报告Form 10-Q中其他地方出现的其他信息,包括我们未经审计的简明财务报表和相关说明。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和未来的增长前景产生重大不利影响,或导致我们的实际结果与我们在本报告中所作的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的陈述中所包含的结果大不相同。在这种情况下,我们普通股的市场价格可能会下降,您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

自成立以来,我们已经招致了重大的运营亏损,预计在可预见的未来将继续招致重大运营亏损。如果我们不能成功地筹集额外的资本,这些因素对我们继续经营下去的能力提出了很大的疑问。

自2014年4月成立以来,我们出现了巨大的运营亏损。在截至6月30日、2019年和2018年的六个月里,我们的净亏损分别为2690万美元和2610万美元。截至2019年6月30日,我们的累计赤字为1.796亿美元。在可预见的未来,我们预计将继续招致重大开支,并增加运营亏损。自成立以来,我们几乎所有的努力都投入到我们的候选药物的研究和临床前和临床开发,以及招聘员工和建设我们的基础设施。可能需要几年的时间,如果有的话,我们才会有商业化的药物。我们招致的净损失可能会在每个季度和每年之间大幅波动。我们预计,如果并随着以下情况,我们的费用将大幅增加:

继续我们的候选药物的正在进行的和计划的临床前和临床开发;

通过药物、候选药物或技术的收购或许可证内,继续建立候选药物组合;

启动临床前研究和临床试验,以寻找我们未来可能追求的任何其他候选药物;

为我们目前和未来成功完成临床试验的候选药物寻求营销批准;

建立销售、营销和分销基础设施,使我们可能获得营销批准的任何候选药物商业化;

开发、维护、扩大和保护我们的知识产权组合;

实施运营、财务和管理制度;以及

吸引,雇用和留住更多的行政,临床,法规和科学人员。

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我们认为,我们现有的现金和现金等价物可能不足以为我们目前和计划中的运营提供资金,直到10-Q表格上发布这份季度报告之日之后的12个月,这对我们继续经营下去的能力产生了很大的怀疑。对我们持续经营的能力的严重怀疑可能会对我们的普通股价格产生负面影响。如果我们不能继续经营下去,我们可能不得不清算我们的资产,并且可能获得的价值低于我们的财务报表中这些资产的价值,投资者很可能会损失他们的全部或部分投资。此外,由于对我们履行合同义务能力的担忧,认为我们可能无法继续作为一个持续经营的企业,可能会阻碍我们追求战略机会或经营我们业务的能力。此外,如果对我们继续经营的能力仍有实质性的怀疑,投资者或其他融资来源可能不愿意以商业上合理的条款向我们提供额外的资金,或者根本不愿意提供额外的资金。

此外,由于与药品和开发相关的众多风险和不确定因素,我们无法准确预测增加费用的时间或金额,或何时或是否能够实现盈利。如果我们决定或被FDA或欧洲药品管理局(“EMA”)等其他监管机构要求在目前预期的基础上进行研究或试验,或者开发或完成任何计划中的或未来的临床前研究或临床试验,或对我们目前和未来的候选药物进行临床试验,我们的费用可能会增加,盈利能力可能会进一步推迟。即使我们完成了上面描述的开发和监管过程,我们预计在推出和商业化我们目前和未来的候选药物方面也会产生巨大的成本。

即使我们确实实现了盈利能力,我们也可能无法维持或增加季度或年度的盈利能力。我们未能成为并保持盈利将降低我们公司的价值,并可能损害我们筹集资本、维持我们的研发努力、扩大我们的业务或继续我们的业务的能力。

我们的经营历史有限,从未从药品销售中获得任何收入。我们有限的经营历史可能会使我们难以评估我们的业务到目前为止的成功程度,也难以评估我们未来的生存能力。

我们是一家成立于2014年4月的临床阶段公司。自成立以来,我们的业务消耗了大量的现金,主要是由于我们公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购资产以及承担OV101和OV935的开发。我们尚未证明有能力获得营销批准,制造商业规模的药物,或进行成功商业化所需的销售和营销活动。因此,如果我们有更多开发候选药物的经验,任何关于我们未来成功或生存能力的预测可能不会像它们可能的那样准确。

我们从药物销售中产生收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与任何当前或未来的合作伙伴一起成功完成我们当前和未来候选药物的开发并获得商业化所需的监管批准的能力。我们预计未来几年不会从药品销售中获得收入,如果有的话。我们从药品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们或任何当前或未来的合作者在以下方面的成功:

及时和成功地完成我们目前和未来候选药物的临床前和临床开发;

为我们目前和未来的候选药物获得监管批准,并成功完成临床试验;

通过建立销售队伍、营销和分销基础设施或与商业化合作伙伴合作,启动和商业化我们获得监管批准的任何候选药物;

我们在美国和国际上获得监管批准的任何候选药物的政府和第三方付款人的承保资格和充分报销;

为我们当前和未来的候选药物开发、验证和维护商业上可行的、可持续的、可扩展的、可复制的和可转让的制造过程,该过程符合当前良好的制造实践(“cGMP”);

建立和维持与第三方的供应和制造关系,如果获得批准,可以提供足够数量和质量的药物和服务,以支持临床开发,以及对我们当前和未来候选药物的市场需求;

获得市场接受,如果和当批准,我们目前或任何未来的候选药物作为一个可行的治疗选择的医生,患者,第三方付款人和其他在医学界;

有效应对任何竞争性的技术和市场发展;

根据需要实施额外的内部系统和基础设施;

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在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利的条款,并根据这些安排履行我们的义务;

我们获得并保持孤儿药物专用权的能力,对于我们目前和未来的候选药物中的任何一种,我们都获得了监管部门的批准;

维护、保护和扩大我们的知识产权组合,包括专利、商业秘密和专有技术;

避免和防御第三方干涉或侵权索赔;以及

在美国、欧盟和其他国家获得适当的定价。

我们预计,由于各种因素,我们的财务状况和运营业绩将继续在季度间和年年之间波动,其中许多因素是我们无法控制的。我们最终将需要从一家专注于研究和开发的公司过渡到一家能够从事商业活动的公司。我们可能会遇到意想不到的费用、困难、复杂和延误,在这样的过渡中可能不会成功。

我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金,如果有的话,这些资金可能无法以可接受的条款提供。在需要时未能获得这一必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的某些药物开发工作或其他业务。

自成立以来,我们的业务消耗了大量的现金。我们预计与我们正在进行的和计划中的活动相关的费用会增加,特别是当我们继续开发和商业化我们的候选药物,以及与我们可能追求的任何其他候选药物的获取或许可相关的成本。如果FDA或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床和其他研究,我们的费用可能会超出预期。此外,如果我们为我们的候选药物获得营销批准,我们预计将在制造、营销、销售和分销方面产生重大费用。此外,我们预计将产生与作为上市公司运营相关的额外成本。

截至2019年6月30日,我们的现金和现金等价物为4740万美元。我们认为,我们现有的现金和现金等价物可能不足以为我们当前的运营计划提供资金,从提交本季度报告(Form 10-Q)起至少12个月。

我们将需要更多的资金来开展我们的临床前和临床活动,监管部门的批准,以及我们目前或未来的候选药物的商业化。任何额外的筹资努力都可能使我们的管理层从他们的日常活动中分心,这可能会对我们开发目前和未来的候选药物并使其商业化的能力产生不利影响。

如果我们不能筹集足够的资金,或者以我们可以接受的条件筹集额外的资本,我们可能会被阻止进行发展和商业化的努力,这将损害我们的业务,经营业绩和前景。

通过发行股票或债务证券筹集额外资本或收购或许可资产可能会对我们的股东造成稀释,而通过贷款和许可安排筹集资金可能会限制我们的运营或要求我们放弃所有权。

在我们能够从药品销售中获得大量收入之前,如果有的话,我们希望通过股权和债务融资、战略联盟以及与任何合作相关的许可和开发协议来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。在我们发行额外的股权证券的范围内,我们的股东可能会经历大量的稀释,这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。此外,我们可能会发行股权或债务证券,作为获得额外化合物权利的代价。例如,在我们与武田的安排中,在实现某个发展里程碑后,我们将有义务在某些情况下向武田发行相当于我们已发行股本的8%的额外证券,这将稀释我们的股东。此外,如果我们选择向Takeda发行普通股,作为剩余潜在的全球商业和监管里程碑付款的支付,可能会发生进一步的稀释,总金额约为35.0百万美元。

债务和股权融资(如果可用)可能涉及协议,其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约,例如赎回我们的股份、进行投资、发行额外股权、招致额外债务、进行资本支出、宣布股息或限制我们获取、出售或许可知识产权的能力,以及其他可能对我们开展业务的能力产生负面影响的运营限制。如果我们通过未来的合作、战略联盟或第三方许可安排筹集额外资本,我们可能不得不放弃宝贵的权利

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知识产权、未来收入流、研究项目或候选药物,或按可能不利于我们的条款授予许可证。

如果我们无法在需要时筹集额外资本,我们可能需要延迟、限制、减少或终止我们的药物开发或未来的商业化努力,或授予开发和营销药物候选药物的权利,否则我们将开发和营销自己。

我们可能需要支付与Lundbeck提供的OV101和Takeda提供的OV935许可证相关的大量款项。

我们根据2015年3月与H.Lundbeck A/S(“Lundbeck”)达成的许可协议(“Lundbeck协议”)获得了OV101的权利,该协议于2019年5月10日修订。根据经修订的Lundbeck协议,我们须承担重大义务,包括实现特定里程碑后的付款义务和药品销售特许权使用费,以及其他实质性义务。在完成某些开发、监管和销售里程碑事件后,我们有义务支付Lundbeck里程碑付款,总额最高为1.89亿美元。此外,我们有义务根据·OV101的净销售额支付Lundbeck分级版税。如果这些款项根据伦德贝克协议的条款到期,我们可能没有足够的资金来履行我们的义务,我们的发展努力可能会受到损害。

我们还在2017年1月根据与Takeda的许可和合作协议(“Takeda协作”)获得了OV935的权利。根据武田合作,我们有义务在完成指定里程碑后向武田支付未来款项。在我们和Takeda根据Takeda协作关注的第一个初始适应症的第一阶段3试验中首次登记患者时,我们有义务向Takeda发行我们普通股的未注册股份数量,其数量等于(I)发行日期我们已发行股本的8%或(Ii)50.0?百万美元除以适用的股票价格,除非发生某些事件,两者以较小者为准。(I)根据Takeda的合作,我们有义务向Takeda发行我们的普通股的未注册股份的数量等于(I)发行日期我们已发行股本的8%或(Ii)$50.0?百万除以适用的股票价格。剩余的潜在全球商业和监管里程碑付款约为35.0百万美元,可在我们当选时以现金或我们普通股的未注册股份支付,除非发生某些事件,Takeda可以要求我们以现金支付此类付款。如果以我们普通股的股份结算的付款将导致Takeda拥有我们已发行股本的19.99%以上或发生其他事件,则该付款必须以现金支付。如果这些付款根据武田合作的条款到期,而我们只能以现金支付这些付款,或者选择以现金支付,那么我们可能没有足够的资金来履行我们的义务,我们的发展努力可能会受到损害。

我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税收属性来抵销未来的应税收入的能力可能会受到限制。

我们的净营业亏损(“NOL”)结转可能到期未使用,由于期限有限或美国税法的限制,无法抵销未来的所得税负债。根据适用的美国税法,我们在2017年12月31日或之前结束的纳税年度产生的NOL只允许结转20年。根据H.R.1,“根据2018年财政年度预算同时决议的标题II和V规定和解的法案”,非正式名称为“减税和就业法案”(“税法”),我们在2017年12月31日后结束的税收年度产生的联邦NOL可以无限期结转,但从2017年12月31日以后的纳税年度产生的联邦NOL的扣除性是有限的。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上会遵守税法。

此外,根据经修订的1986年“国税法”(“法典”)第382条和第383条以及州法律的相应规定,如果公司发生“所有权变更”,一般定义为其股权在三年期间按价值变化超过50%,则公司利用其变更前NOL结转和其他变更前税收属性(如研究税收抵免)来抵消其变更后收入或税收的能力可能会受到限制。我们可能在过去经历过所有权变更,将来可能会由于我们的股票所有权变动(其中一些变动不在我们的控制范围内)而经历所有权变更。因此,如果我们赚取应纳税所得额净额,我们使用变更前NOL抵销此类应税收入的能力将受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们使用累积的州税属性。此外,在州一级,可能存在暂停使用NOL或以其他方式限制使用NOL的时期,这可能会加速或永久增加州应缴税款。

因此,即使我们实现盈利,我们也可能无法利用NOL结转的实质性部分和某些其他税收属性,这可能会对我们的现金流和运营结果产生重大不利影响。

全面的税制改革立法可能会对我们的商业和财务状况产生不利影响。

2017年12月22日,特朗普总统签署了“税法”,该法案对“法典”进行了重大修订。税法“除其他外,将公司税率从最高边际税率35%降至21%的统一税率,废除公司的替代最低税率,将利息支出的税收扣除限制在调整后应税收入的30%(某些小企业除外),将从2017年12月31日后开始的应纳税年度结转的NOL的扣除限制为80%

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本年度应纳税所得额,消除NOL返还,对离岸收入征收一次性税,无论他们是否被遣返,取消美国对外国收入的税收(某些重要的例外情况),允许对某些新的投资立即扣除,而不是随着时间的推移扣除折旧费用,并修改或废除许多业务扣减和信贷。尽管公司所得税税率有所降低,但税法的整体影响是不确定的,我们的业务和财务状况可能会受到不利影响。此外,还不确定各州是否以及在多大程度上遵守税法。税法对我们普通股(包括我们的A系列优先股和普通股的相关股份)持有人的影响也是不确定的,可能是不利的。我们敦促我们的股东就这项立法以及投资或持有我们的普通股的潜在税务后果与他们的法律和税务顾问进行协商。我们将继续研究税法可能对我们的业务产生的影响。

与我们的候选药物的开发和商业化相关的风险

我们未来的成功取决于我们目前和未来候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们不能获得所需的监管批准,我们将无法将我们的候选药物商业化,并且我们的创收能力将受到不利影响。

我们没有任何获得监管部门批准的药物。我们的业务取决于我们能否成功完成临床前和临床开发,获得监管部门的批准,如果获得批准,及时成功地将我们目前和未来的候选药物商业化。与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受到FDA和美国其他监管机构以及美国以外类似监管机构的全面监管。未能在美国或其他司法管辖区获得监管批准,将妨碍我们将目前和未来的候选药物商业化和营销。

即使我们获得FDA和类似外国监管机构对我们目前和未来候选药物的批准,任何批准都可能包含与特定年龄组的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制,或者可能受到繁重的批准后研究或风险管理要求的影响。如果我们无法获得监管部门的批准,或任何批准存在重大限制,我们可能无法获得足够的资金或产生足够的收入来继续开发该候选药物或任何其他候选药物,我们将来可能会在许可中,开发或收购这些候选药物。

此外,即使我们目前和未来的候选药物获得监管批准,我们仍然需要发展一个商业组织,建立一个在商业上可行的定价结构,并获得第三方和政府付款人的足够补偿的批准。如果我们不能成功地将我们目前和未来的候选药物商业化,我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。

由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果,我们的候选药物可能在计划中或未来的临床前研究或临床试验中可能没有良好的结果,或者可能没有获得监管机构的批准。

临床前试验和早期临床试验的成功并不保证后续临床试验将产生类似的结果,或以其他方式提供充分的数据来证明候选药物的有效性和安全性。通常,在早期临床试验中显示出有希望的结果的候选药物随后在以后的临床试验中遭受重大挫折。例如,我们的STAR试验是评估OV101对Angelman综合征患者疗效的第一个临床试验,而OV101尚未在治疗脆性X综合征的临床试验中进行评估。我们可能无法在未来的任何试验中证明疗效,包括任何未来治疗Angelman综合征的OV101临床试验。同样,我们对OV935的1b/2a期成人研究显示了降低癫痫发作频率的探索性信号,但我们可能无法在未来的试验中证明对DIE患者的有效性,或者Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征、CDKL5缺乏或重复15q综合征的相关适应症,FDA尚未就OV935在这些适应症中的安全性和有效性做出任何确定。OV101和OV935在动物模型中的临床前研究结果,以及OV101在Angelman综合征患者中的临床试验结果和OV101在原发性失眠患者中的临床试验结果,可能无法预测这些化合物在后期临床试验中的效果。我们针对突触外GABA的方法AOV101的受体和OV935的胆固醇24-羟化酶(CH24H)都是新的和未经证实的,因此,开发OV101和OV935所需的成本和时间很难预测,我们的努力可能不会成功。如果我们在其中一个候选药物的临床试验中没有观察到良好的结果,我们可能会决定延迟或放弃该候选药物的临床开发。任何此类延迟或放弃都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

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与候选药物的许可内或收购相关的风险可能导致我们的候选药物的临床前和临床开发的严重延迟。

在2015年3月之前,我们没有参与或控制OV101的临床前和临床研究和开发。我们依赖Lundbeck或其先前的被许可方根据适用的协议、法律、监管和科学标准进行此类研究和开发,准确报告了在我们收购OV101之前进行的所有临床试验的结果,并正确收集和解释了这些试验的数据。如果在我们收购OV101之前的研究和开发过程或开发计划的结果被证明是不可靠的,这可能会导致OV101开发成本增加和延迟,这可能会对该候选药物未来的任何收入产生不利影响。

同样,我们在2017年1月从武田获得了OV935的权利。由于我们在2017年1月之前没有参与OV935的开发,我们可能会在从Takeda及其附属公司向我们过渡某些开发活动时遇到困难,这可能会导致临床试验的延迟,以及我们开发工作中的问题,特别是如果我们没有及时从Takeda及其附属公司收到所有必要的产品、信息、报告和数据。如果其中任何一种都没有发生,预期的开发时间和成本可能会增加,这可能会对该候选药物未来的任何收入产生不利影响。

随着我们继续建立我们的管道,我们还可能获得或许可未来临床前或临床开发的其他候选药物。与获取或许可当前或未来的候选药物相关的风险可能会导致我们的临床前研究和临床试验的开始或完成延迟(如果有的话),并且我们从我们的候选药物中产生收入的能力可能会被延迟。

我们可能会在临床试验中遇到重大延误,或者我们可能无法证明安全性和有效性使适用的监管当局满意。

在获得监管机构批准销售我们的候选药物之前,我们必须进行广泛的临床试验,以证明候选药物对其预期适应症的安全性和有效性。临床试验是昂贵的,耗时的和不确定的结果。我们不能保证任何临床试验都会按计划进行或如期完成,如果有的话。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括:

延迟与监管当局就试验设计达成共识;

延迟与预期的临床研究组织(“CRO”)和临床试验地点就可接受的条款达成一致;

开业地点延误;

延迟或难以招募和登记合适的患者参加我们的临床试验;

监管当局因严重不良事件、对某一类候选药物的关注或在对我们的临床试验操作或试验地点进行检查后,施加临床搁置;

延迟让患者完全参与试验或返回治疗后随访;

与候选药物相关的严重不良事件的发生,被认为超过其潜在益处;或

需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指导的变化。

此外,我们针对的某些疾病(如Angelman综合征和脆性X综合征)的临床终点尚未建立,因此我们可能必须开发新的模式或修改现有终点来衡量疗效,这可能会增加我们开始或完成临床试验所需的时间。此外,我们认为,由于目前缺乏治疗这些疾病的药物,该领域的研究人员可能缺乏在该领域进行试验的经验,这可能导致培训研究人员和开放临床站点的时间和费用增加。

任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本,或损害我们从未来药物销售以及监管和商业化里程碑中获得收入的能力。此外,如果我们对我们的候选药物进行制造或配方更改,我们可能需要进行额外的测试,以将我们的修改后的候选药物连接到早期版本。临床试验的延迟也可能缩短我们可能拥有将我们的候选药物商业化的独家权利的任何时期,如果获得批准,或者允许我们的竞争对手在我们之前将可比药物推向市场,这

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可能会损害我们成功将候选药物商业化的能力,并可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

此外,如果我们的临床试验结果不是决定性的,或者如果存在与我们的候选药物相关的安全问题或严重不良事件,我们可能:

延迟获得营销批准(如果有的话);

获得批准的适应症或患者群体不像预期或期望的那样广泛;

获得批准的标签,包括重要的使用或分发限制或安全警告;

须遵守额外的上市后测试要求;

被要求进行额外的临床试验以支持批准或接受额外的上市后测试要求;

让监管当局撤回或暂停其对药物的批准,或以修改后的风险评估和缓解战略(“REMS”)的形式对其分销施加限制;

应附加标签声明,如警告或禁忌症;

被起诉;?或

经历对我们声誉的损害。

如果我们在测试或获得销售批准方面遇到延迟,我们的药物开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否将按计划开始,是否需要重组或按计划完成,如果有的话。

此外,如果我们、FDA或机构审查委员会(“IRB”)可能随时暂停我们的临床试验,如果我们或我们的合作者未能按照监管要求进行试验,包括FDA当前的良好临床实践(“GCP)法规,我们正在使参与者暴露于不可接受的健康风险,或者如果FDA发现我们的研究性新药(”IND“)应用程序或这些试验的进行存在缺陷。因此,我们无法确定未来临床试验开始和完成的时间表。如果我们在临床试验的开始或完成方面遇到延迟,或者如果我们在完成之前终止临床试验,我们的候选药物的商业前景可能会受到负面影响,我们从候选药物中产生收入的能力可能会被延迟。

Angelman综合征没有FDA批准的治疗方法,获得批准的临床终点也没有很好的定义。

我们打算寻求OV101治疗Angelman综合征的广泛适应症。然而,Angelman综合征的特征是各种体征和症状,如发育迟缓、智力残疾、严重言语障碍、运动和平衡问题、癫痫发作、睡眠障碍和焦虑。为了从FDA获得治疗Angelman综合征的广泛适应症,我们可能需要证明对Angelman综合征的几个关键症状的疗效。如果我们不这样做,我们的临床开发可能会延迟和/或我们的标签可能是有限的。基于FDA的反馈,我们开发了可接受的端点,并在启动3期NEMPTINE试验之前获得了FDA的同意。对于欧洲,我们将获得欧洲药品管理局(EMA)的建议,如果我们无法与EMA就如何进行3期Angelman试验达成协议,我们在欧洲的临床开发计划将被推迟。

我们可能需要开发一种新的OV101液体儿科配方,最初用于幼儿,最终用于婴幼儿,我们可能无法成功开发合适的配方。

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我们现有的OV101配方是口服胶囊。我们最近开发了强度较低的胶囊,可以打开并洒在苹果酱或类似的半固态食品上。然而,我们可能需要开发一种OV101口服液配方,用于非常年轻的儿科患者。虽然我们已经开始开发这种配方,但我们不知道我们的努力是否会成功,或者FDA是否会同意新配方与我们目前的配方相当。我们可能会遇到可能影响溶解度或稳定性的制造问题,或者我们可能会发现新配方不如口服胶囊有效。此外,我们需要进行桥接研究,以证明新配方相当于我们的口服胶囊,这可能会导致开发延迟和额外成本。

我们可能无法为我们的候选药物获得或保持孤儿药物名称或专有权,这可能会限制我们的候选药物的潜在盈利能力。

包括美国在内的一些司法管辖区的监管当局可能会将针对相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。根据1983年的“孤儿药物法”(Orphan Drug Act),FDA可以将一种药物指定为孤儿药物,如果该药物是一种用于治疗罕见疾病或疾病的药物,在美国通常定义为少于20万人的患者群体。一般而言,如果具有孤儿药物名称的药物随后收到针对其收到该名称的指示的第一次营销批准,则该药物有权获得一段营销专有期,该期限禁止适用的监管当局批准同一药物的另一营销申请,以获得排他性期限内相同指示的另一种销售申请,除非在有限的情况下。为了小分子药物的目的,FDA将“同一药物”定义为含有相同活性部分的药物,并打算用于与所讨论的药物相同的用途。被指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿称号的适应症更广泛的用途,则该药物不得获得孤儿药物专用权。

对于OV101,FDA分别于2016年9月和2017年10月授予OV101用于治疗Angelman综合征和治疗脆性X综合征的孤儿药物指定,并分别于2017年12月和2018年3月授予治疗Angelman综合征和脆性X综合征的快速通道指定。EMA于2019年6月授予OV101孤儿称号,用于治疗Angelman综合征。FDA于2017年12月授予OV935孤儿药物称号,用于治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征。我们打算在其他适应症中寻求OV101的孤儿药物命名,以及OV935和其他潜在的未来候选药物。获得孤儿药物名称对我们的业务战略很重要;然而,获得孤儿药物名称可能很困难,我们可能无法成功做到这一点。即使我们为候选药物获得孤儿药物称号,我们也可能无法获得孤儿独占权,并且这种独占性可能无法有效保护药物免受同一条件下不同药物的竞争,这可以在独占期内获得批准。此外,在孤儿药物获得批准后,如果FDA得出结论认为后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理做出重大贡献,FDA可以随后批准另一项相同药物的相同适应症的申请。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷,或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见疾病或病情的患者的需要,则美国的孤儿药物独家营销权也可能丧失。未能获得我们可能开发的任何候选药物的孤儿药物名称,无法在适用期间保持该名称,或无法获得或保持孤儿药物专有性,可能会降低我们充分销售适用候选药物以平衡开发费用的能力,这将对我们的运营业绩和财务状况产生负面影响。

如果我们不能成功地发现、开发和商业化更多的候选药物,我们扩大业务和实现战略目标的能力就会受到损害。

我们战略的一个关键要素是开发并潜在地将候选药物组合商业化,以治疗罕见的神经疾病。我们打算这样做,在许可和进入合作与领先的生物制药公司或学术机构的新药候选人。确定新的候选药物需要大量的技术、财政和人力资源,无论最终是否确定了任何候选药物。我们的商业开发方法,包括我们绘制与脑部孤独症相关的生物路径的努力,以及我们与制药行业之间的关系,可能不会导致临床开发的可行候选药物。即使我们确定最初显示前景的候选药物,我们可能无法获得许可内或收购这些资产,也可能由于多种原因未能成功开发和商业化这些候选药物,其中包括:

使用的研究方法可能不能成功识别潜在的候选药物;

竞争对手可能会开发替代方案,使我们开发的任何候选药物过时;

我们开发的任何候选药物仍可能被第三方的专利或其他专有权覆盖;

在进一步研究后,可能会显示候选药物具有有害的副作用或其他特征,表明该药物不太可能有效或不符合适用的监管标准;

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候选药物可能无法以可接受的成本进行商业批量生产,或根本无法生产;以及

候选药物可能不会被医生、患者、医学界或第三方付款人接受为安全有效。

我们的财务和管理资源有限,因此,我们可能放弃或推迟与其他候选药物或其他后来被证明具有更大市场潜力的迹象的机会的追求。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。如果我们没有准确评估特定候选药物的商业潜力或目标市场,我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃该候选药物的宝贵权利,在这种情况下,我们保留对该候选药物的唯一开发和商业化权利会更有利。

如果我们在确定和开发其他候选药物方面不成功或无法这样做,我们的关键增长战略和业务将受到损害。

对于OV935的开发和商业化,我们严重依赖于我们与武田的关系。我们与武田公司关系的任何中断都可能导致OV935开发的延迟或终止,这将对我们的业务造成实质性损害。

根据武田合作,我们正在与武田共同开发OV935,该合作也授予了我们对OV935的知识产权。OV935的开发和商业化高度依赖于我们与武田的关系,包括武田向FDA提交IND。如果由于任何原因终止武田合作,或者我们失去了OV935的知识产权,我们的业务将受到不利影响。Takeda合作将权利和义务强加于美国,包括但不限于专有权、领土权利、发展、商业化、资金、付款、勤奋、再许可、保险和知识产权保护。经过一段时间的协商后,双方均有权在给予对方6至12个月的通知后为方便而终止许可,这将导致我们无法共同开发和销售OV935。此外,如果我们违反任何实质性义务,或以未经授权的方式使用许可给我们的知识产权,我们可能需要向Takeda支付损害赔偿,Takeda可能有权终止许可。武田还可能违反协议规定的义务,或者可能没有承诺足够的资源来履行义务,这将导致OV935的开发被实质性推迟或终止。

我们可能会探索其他可能永远不会实现或可能失败的战略合作。

我们的业务战略是基于收购或许可中针对罕见神经疾病的化合物。因此,我们打算定期探索各种可能的额外战略合作,以努力获得额外的候选药物或资源。目前,我们无法预测这样的战略合作可能采取何种形式。在寻找合适的战略合作者方面,我们可能会面临巨大的竞争,而战略合作可能是复杂的,并且需要花费时间进行谈判和记录。我们可能无法在可接受的条件下谈判战略合作,或者根本无法谈判。我们无法预测何时(如果有的话)我们将进入任何额外的战略合作,因为与建立这些合作相关的众多风险和不确定性。

临床试验非常昂贵,耗时,而且很难设计和实施。

在我们准备提交新药申请(“NDA”)供监管部门批准之前,我们的候选药物将需要进行临床测试。我们不能确定我们是否或何时可能提交NDA以供我们的任何候选药物进行监管批准,或者是否任何这样的NDA将被FDA批准。人体临床试验非常昂贵,很难设计和实施,部分原因是它们受到严格的监管要求。例如,FDA可能不同意我们对候选药物的任何未来临床试验的建议终点,这可能会延迟我们临床试验的开始。此外,基于对我们正在研究的疾病的生物学途径的洞察,我们可能不会成功地开发和验证与疾病相关的临床终点。临床试验过程也很耗时。我们估计,成功完成我们的候选药物的临床试验至少需要几年时间才能完成,如果不是更长的话。此外,失败可能发生在任何阶段,我们可能会遇到导致我们放弃或重复临床试验的问题。

在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵和耗时的过程,并且可能由于我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能。

识别和合格的患者参与我们的临床试验是我们成功的关键。患有Angelman综合征、脆性X综合征和DIE的患者数量较少,且尚未精确建立,如Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和结节性硬化症复合症。如果患有这些疾病的患者的实际人数是

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比我们预期的要小,我们可能会在临床试验中招收患者时遇到困难,从而延迟或阻止我们的候选药物的开发和批准。即使一旦注册,我们也可能无法保留足够数量的患者来完成我们的任何试验。患者在临床试验中的登记和保留取决于许多因素,包括患者人口的规模、试验方案的性质、现有的安全性和有效性数据主体、针对相同适应症的竞争性治疗和正在进行的竞争疗法临床试验的数量和性质、患者与临床地点的接近程度以及试验的资格标准,任何此类登记问题都可能导致延迟或阻止我们的候选药物的开发和批准。由于我们专注于解决罕见的神经疾病,因此可以从中提取的患者池有限,以便以及时和成本效益的方式完成我们的临床试验。此外,我们与患者社区建立关系的努力可能不会成功,这可能导致延迟患者参加我们的临床试验。此外,我们可能在我们的候选药物的临床试验中报告的任何阴性结果可能会使在同一候选药物的其他临床试验中招募和留住患者变得困难或不可能。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加、计划延迟或两者兼而有之,这可能对我们开发候选药物的能力产生有害影响,或者可能使进一步开发成为不可能。此外,我们可能依赖CRO和临床试验地点来确保我们未来临床试验的适当和及时进行,虽然我们打算签订管理它们的服务的协议,但我们强制它们实际执行的能力将是有限的。

我们的候选药物可能会导致不受欢迎的副作用或具有其他特性,可能会延迟或阻止监管部门的批准,限制商业潜力,或在任何潜在的营销批准后导致重大的负面后果。

在进行临床试验期间,患者向医生报告他们的健康变化,包括疾病,受伤和不适。通常,不可能确定正在研究的候选药物是否导致这些情况。监管当局可能会得出不同的结论,或者需要额外的测试来确认这些确定,如果它们发生的话。此外,当我们在更大、更长和更广泛的临床项目中测试候选药物时,或者随着这些候选药物的使用变得更加广泛,如果他们获得监管批准,在早期试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件,以及在以前试验中未发生或未检测到的情况,可能会由受试者报告。很多时候,只有在对研究性药物进行大规模的三期试验测试后,或者在某些情况下,在获得批准后才能向患者提供商业规模的药物后,才能检测到副作用。例如,在Lundbeck进行的一项试验中,有报道称30 mg和45 mg剂量的OV101在吸毒者中出现幻觉,这比有效治疗失眠的10 mg和15 mg剂量要高。此外,在伦德贝克3期试验中使用OV101治疗的一些患者出现头痛、恶心和头晕。在STARS研究中,OV101治疗过的手臂比安慰剂手臂更严重的最常见的不良事件包括发热、皮疹、癫痫发作、遗尿、肌阵挛性癫痫、中耳炎和病毒感染。在我们正在进行的或计划中的临床试验中的患者在使用OV101治疗后可能会经历类似的或其他不良事件。在1b/2a期OV935试验中,与安慰剂组相比,OV935治疗组中更频繁发生的不良事件是构音障碍、失眠、嗜睡、癫痫丛集和上呼吸道感染。如果额外的临床经验表明,我们目前的任何候选药物,包括OV101和OV935,或任何未来的候选药物存在不良事件或导致严重或危及生命的不良事件,该候选药物的开发可能失败或延迟,或者,如果该候选药物已获得监管批准,则此类批准可能被撤销,这将损害我们的业务、前景、运营业绩和财务状况。

此外,如果我们选择或被要求延迟、暂停或终止我们的候选药物的任何临床试验,我们的候选药物的商业前景可能会受到损害,我们通过销售产生收入的能力可能会被延迟或取消。这些事件中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

此外,如果我们的任何候选药物获得营销批准,FDA可以要求我们在标签中包含黑盒警告或采用REMS,以确保益处大于其风险,其中可能包括概述药物风险的药物指南以分发给患者,以及向健康护理从业者制定沟通计划。此外,如果我们或其他人后来发现由我们的候选药物引起的不良副作用,可能会导致几个潜在的重大负面后果,包括:

监管部门可以暂停或者撤销对该类候选药物的审批;

监管当局可能要求在标签上附加警告;

我们可能需要改变候选药物的管理方式或进行额外的临床试验;

我们可能会被起诉并对给病人造成的伤害承担责任;

我们可能需要进行召回;以及

我们的名誉可能会受损。

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任何这些事件都可能妨碍我们实现或保持市场对我们的候选药物的接受,并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和运营结果。

我们可能被要求放弃对我们的候选药物的开发和商业化的重要权利和控制权给任何未来的合作者。

我们目前和未来的合作可能会使我们面临许多风险,包括:

我们可能需要承担大量的运营、财务和管理资源的支出;

我们可能被要求发行股权证券,这将稀释我们的股东的所有权百分比;

我们可能被要求承担大量的实际或有负债;

我们可能无法控制我们的战略合作者用于开发或商业化候选药物的资源的数量和时间;

战略合作者可能会推迟临床试验,提供不足的资金,终止临床试验或放弃候选药物,重复或进行新的临床试验,或要求新版候选药物进行临床试验;

战略合作者不得追求因战略协作安排而产生的产品的进一步开发和商业化,或可选择停止研究和开发计划;

战略合作者可能不会为我们的候选药物的营销和分销投入足够的资源,从而限制了我们从这些产品中获得的潜在收入;

我们依赖目前的合作者来制造药物物质和药物产品,并且对于未来的合作者可能会这样做,这可能会导致争议或延误;

我们和我们的战略合作者之间可能会出现争议,导致我们的候选药物的研究、开发或商业化的延迟或终止,或者导致昂贵的诉讼或仲裁,转移管理层的注意力并消耗资源;

战略合作者可能会遇到财务困难;

战略合作者可能无法适当维护或捍卫我们的知识产权,或可能以可能危及或使我们的专有信息无效或使我们面临潜在诉讼的方式使用我们的专有信息;

业务合并或战略合作者的业务战略的重大变化也可能对战略合作者在任何安排下完成其义务的意愿或能力产生不利影响;

战略合作者可以决定独立开发或与其他人(包括我们的竞争对手)合作开发具有竞争性的候选药物;以及

战略合作者可以终止该安排或允许其过期,这将延迟开发,并可能增加开发我们的候选药物的成本。

如果我们的候选药物的市场机会比我们认为的要小,即使假设一个候选药物获得批准,我们的业务可能会受到影响。由于我们的候选药物市场中的患者人数可能很少,我们必须能够成功地识别患者并获得重要的市场份额,以实现盈利和增长。

我们将我们的研究和药物开发集中在罕见神经疾病的治疗上。考虑到患有我们所针对的疾病的患者人数很少,我们的合格患者人数和定价估计可能与我们的候选药物可能进入的实际市场有很大差异。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选药物治疗中受益的患有这些疾病的人的子集的预测基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源,包括科学文献、患者基金会或市场研究,并且可能被证明是不正确的。此外,新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或患病率。病人的数量可能会比预期的要少。同样,我们每个候选药物的潜在可寻址患者人数可能有限,或可能无法接受我们的候选药物治疗,新患者可能变得越来越难以识别或获得,这将对我们的运营结果和我们的业务产生不利影响。

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我们面临着巨大的竞争,这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地开发或商业化药物。

新药的开发和商业化是高度竞争的。我们目前的候选药物面临竞争,我们未来可能寻求开发或商业化的任何其他候选药物都将面临竞争,来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司。目前有一些大型制药和生物技术公司正在销售和销售药物,或者正在开发候选药物,用于治疗我们正在追求的适应症。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织,它们进行研究,寻求专利保护,并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。

由于更大的规模、资源和机构经验,更成熟的公司可能比我们具有竞争优势。特别是,这些公司在确保报销、政府合同、与主要意见领袖的关系、进行测试和临床试验、获得和维护监管批准和市场产品的经销关系以及营销批准的药物方面拥有更多的经验和专业知识。这些公司也比我们有更大的研究和营销能力。如果我们不能有效地与现有的和潜在的竞争对手竞争,我们的业务和财务状况可能会受到损害。

由于这些因素,我们的竞争对手可能在我们能够之前获得他们的药物的监管批准,这可能限制我们开发或商业化我们的候选药物的能力。我们的竞争对手也可能开发出比我们更安全、更有效、更被广泛接受和更便宜的疗法,并且在制造和销售他们的药物方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使我们的候选药物过时或失去竞争力,然后我们才能收回这些候选药物的开发和商业化的费用。

制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在更少的竞争对手中。较小的和其他早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手,特别是通过与大公司和老牌公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学、管理和商业人员,建立临床试验站点和临床试验的主体注册,以及获取补充我们的计划或我们的计划所需的技术方面与我们竞争。

即使我们目前或未来的候选药物获得营销批准,它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场认可,这是商业成功所必需的。

即使我们目前或未来的候选药物获得营销批准,它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人充分的市场认可。如果他们没有达到足够的接受水平,我们可能不会产生可观的药品收入,也可能不会盈利。市场对我们目前或未来的候选药物的接受程度,如果被批准用于商业销售,将取决于许多因素,包括但不限于:

与替代疗法和疗法相比的疗效和潜在优势;

与替代疗法和疗法相比,我们的候选药物的安全性;

销售和营销工作的有效性;

我们与患者社区的关系的强度;

与替代治疗和治疗相关的治疗费用,包括任何类似的通用治疗;

我们以有竞争力的价格提供此类药品销售的能力;

与替代疗法和疗法相比,给药的便利性和简便性;

目标患者群体尝试新疗法的意愿和医生开出这些疗法的意愿;

营销和分销支持力度;

提供第三方保险和足够的报销;

任何副作用的发生率和严重程度;以及

任何限制药物与其他药物一起使用的限制。

我们教育医生、患者、第三方付款人和医学界其他人关于我们的候选药物的益处的努力可能需要大量的资源,并且可能永远不会成功。这样的工作可能需要比一般情况下更多的资源

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由于我们的候选药物的复杂性和独特性,需要。因为我们预计,如果获得批准,我们的候选药物的销售将在可预见的未来产生我们所有的药物收入,我们的药物未能获得市场接受将损害我们的业务,并可能要求我们寻求额外的融资。

即使我们目前或未来的候选药物获得监管批准,他们仍将受到持续的监管监督。

即使我们目前或未来的候选药物获得任何监管批准,此类批准仍将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存和提交安全及其他上市后信息的持续监管要求的影响。我们目前或未来的候选药物获得的任何监管批准也可能受到REMS、药物可能用于销售的批准指示用途的限制或批准条件的限制,或包含潜在昂贵的上市后测试的要求,包括第4阶段试验,以及监测药物质量、安全性和有效性的监督。

此外,药品制造商及其设施还需支付用户费用,并接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查,以确保遵守cGMP要求和遵守在NDA或国外营销申请中做出的承诺。如果我们或监管当局发现以前未知的药物问题,例如出乎意料的严重程度或频率的不良事件,或生产药物的设施存在的问题,或者如果监管当局不同意该药物的推广、营销或标签,监管当局可能会对该药物、生产设施或我们施加限制,包括要求召回或要求将该药物撤出市场或暂停生产。

如果我们在批准当前或未来的候选药物后未能遵守适用的监管要求,监管当局可能会:

发出无题信件或警告信,断言我们违反了法律;

寻求禁令或施加行政、民事或刑事处罚或罚款;

暂停或撤回监管审批;

暂停任何正在进行的临床试验;

拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的待批准的NDA或类似的国外营销申请(或其任何补充);

限制药品的销售或者生产;

扣押、扣留药品或者以其他方式要求药品退出市场的;

拒绝允许候选药物的进出口;或

拒绝允许我们签订供应合同,包括政府合同。

此外,FDA对药品可能做出的促销声明进行了严格的监管。具体地说,如产品的批准标签所反映的,未经FDA批准的用途不能推广使用。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外使用的法律和法规,被发现不正当地推广标签外使用的公司可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚。

政府对涉嫌违法行为的任何调查都可能要求我们花费大量时间和资源作出回应,并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将目前或未来的候选药物商业化的能力,并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

此外,FDA的政策以及相当的外国监管机构的政策可能会发生变化,可能会颁布额外的政府法规,可能会导致药品审查过程发生变化或延迟,或者暂停或限制对我们的候选药物的监管批准。我们无法预测未来在美国或国外立法或行政行动中可能出现的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们行动迟缓或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策,或者如果我们无法保持合规性,我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准,我们可能无法实现或维持盈利能力,这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

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如果我们无法建立销售和营销能力,或与第三方达成协议来营销和销售我们目前或未来的候选药物,我们可能无法从药物销售中获得任何收入。

为了成功地将我们的开发计划可能产生的任何候选药物商业化,我们将需要建立我们的销售和营销能力,无论是我们自己还是与他人一起。建立和发展我们自己的商业团队或建立合同销售队伍来营销我们可能开发的任何候选药物都将是昂贵和耗时的,并且可能会延迟任何药物的推出。此外,我们不能确定我们是否能够成功地开发这一能力。我们可能会寻求与其他实体进行额外的合作,以利用其已有的营销和分销能力,但我们可能无法以有利的条款签订此类协议,如果有的话。如果任何当前或未来的合作者没有投入足够的资源将我们的候选药物商业化,或者我们无法自行开发必要的能力,我们将无法产生足够的收入来维持我们的业务。我们与许多公司竞争,这些公司目前拥有广泛、经验丰富和资金充足的营销和销售业务,以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。我们在寻找第三方来协助我们当前和未来的候选药物的销售和营销工作方面也面临竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来执行营销和销售职能,我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

即使我们获得并保持FDA对我们当前或未来候选药物的批准,我们可能永远也不会在美国以外的地方获得我们当前或未来候选药物的批准,这将限制我们的市场机会,并可能损害我们的业务。

美国FDA对候选药物的批准并不保证该候选药物得到其他国家或司法管辖区的监管机构的批准,一个外国监管机构的批准也不保证其他国家的监管机构或FDA的批准。我们目前和未来的候选药物在美国境外的销售将受到国外有关临床试验和营销批准的监管要求的约束。即使FDA批准候选药物的销售,外国的类似监管机构也必须批准候选药物在这些国家的生产和销售。批准程序因司法管辖区而异,可能涉及不同于美国的要求和行政复审期,也可能比美国更繁琐,包括额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家,候选药物必须先获得批准报销,然后才能获准在该国销售。在某些情况下,我们打算对任何候选药物收取的价格,如果获得批准,也需要得到批准。根据EMA的意见,如果我们选择在那里提交营销授权申请,从欧盟委员会获得我们目前和未来的候选药物的批准,将是一个漫长而昂贵的过程。即使候选药物获得批准,FDA或欧盟委员会(视情况而定)可能会限制药物可能被销售的适应症,要求在药物标签上广泛警告,或要求昂贵和耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会导致我们的重大延误、困难和成本,并可能延误或阻止我们目前和未来的候选药物在某些国家的推出。

此外,在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外,可能会撤回对我们的候选药物的监管批准。如果我们不遵守监管要求,我们的目标市场将会减少,我们充分发挥目前和未来候选药物市场潜力的能力将受到损害,我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到损害。

如果我们寻求批准将我们目前或未来的候选药物商业化,特别是在美国以外,特别是在欧盟和以色列,与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。

如果我们寻求批准我们目前或未来在美国以外的候选药物,我们预计我们在商业化过程中将面临额外的风险,包括:

国外对药物审批的不同监管要求;

减少对知识产权的保护;

国际司法管辖区可能需要额外的临床研究;

关税、贸易壁垒和监管要求的意想不到的变化;

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经济疲软,包括通货膨胀,或特别是外国经济和市场的政治不稳定;

在国外居住或旅游的员工遵守税务、就业、移民和劳动法;

外币波动,可能导致营业费用增加和收入减少,以及与在另一国家开展业务相关的其他义务;

国外报销、定价和保险制度;

劳工骚乱比美国更普遍的国家的劳动力不确定性;

因影响国外原材料供应或制造能力的任何事件而导致的生产短缺;以及

由地缘政治行动造成的业务中断,包括战争和恐怖主义或包括地震、台风、洪水和火灾在内的自然灾害。

我们以前在这些领域没有经验。此外,欧盟、以色列和欧洲内外许多国家都施加了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求,我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现在国外销售自己的产品的过程非常具有挑战性。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任,并可能限制我们可能开发的任何候选药物的商业化。

在临床试验中,我们面临与目前和未来任何候选药物的测试相关的产品责任暴露的固有风险,如果我们将任何可能开发的候选药物商业化,则可能面临更大的风险。如果我们不能成功地针对任何这类药物候选人造成伤害的指控为自己辩护,我们可能会招致重大责任。无论价值或最终结果如何,责任索赔可能导致:

减少对我们可能开发的任何候选药物的需求;

收入损失;

给予试验参与者或患者大量的金钱奖励;

抗辩相关诉讼的重大时间和费用;

临床试验参与者退出;

无法将我们可能开发的任何候选药物商业化;以及

损害我们的声誉和重大的负面媒体关注。

虽然我们保持产品责任保险的承保范围,但此类保险可能不足以承保我们可能产生的所有责任。我们预计,每次我们开始临床试验时,如果我们成功地将任何候选药物商业化,我们将需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的成本或足以偿付可能产生的任何责任的金额来维持保险范围。

与监管合规性相关的风险

我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能会直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、健康信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的影响。如果我们不能遵守或没有完全遵守这些法律,我们可能会面临严重的处罚。

美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得营销批准的任何候选药物的推荐和处方中发挥主要作用。我们目前和未来与医疗专业人员、主要调查人员、顾问、客户和第三方付款人的安排可能会使我们遵守各种联邦和州的欺诈和滥用法律及其他医疗法律,包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法律以及通常称为医生支付阳光法案和法规的法律。这些法律将影响我们的临床研究、拟议的销售、市场营销和教育计划等。此外,我们可能会受到联邦政府和我们进行或可能开展业务的州的患者隐私法的约束。影响我们运营的法律包括但不限于:

联邦反回扣法规,除其他外,禁止个人或实体明知而故意直接或间接索要、收受、提供或支付任何报酬(包括任何回扣、贿赂或回扣),

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公开或秘密,以现金或实物,作为购买、推荐、租赁或提供可根据联邦医疗保健计划(如Medicare和Medicaid计划)报销的项目或服务的回报。这项法规被解释为一方面适用于制药制造商之间的安排,另一方面则适用于处方人、采购者和配方经理之间的安排。由卫生保健和教育和解法案(统称为“PPACA”)修订的“患者保护和合理医疗费用法案”修改了联邦反回扣法规的意图要求。个人或实体不再需要实际了解本法规或违反本法规的特定意图,即可实施违反;

联邦民事和刑事虚假索赔法律,包括但不限于“虚假索赔法”和民事货币惩罚法,这些法律禁止个人或实体明知或导致提交虚假或欺诈性的医疗保险、医疗补助或其他政府付款人的付款或批准申请,或做出虚假陈述以避免、减少或隐藏向联邦政府付款的义务。PPACA提供,以及最近政府针对药品和医疗器械制造商的案例支持,认为联邦反回扣法规违反和某些营销做法,包括标签外促销,可能会牵连“虚假索赔法案”;

1996年的“联邦健康保险便携和责任法案”(“HIPAA”),该法案制定了新的联邦刑法,禁止任何人明知和故意实施计划或作出虚假或欺诈性陈述,以欺骗任何医疗福利计划,而不管付款人是谁(例如,公共或私人);

HIPAA,经卫生信息技术促进经济和临床卫生法案(“HITECH”)及其实施条例修订,并经最终HIPAA综合规则再次修订,修改HITECH下的HIPAA隐私、安全、执行和违反通知规则和遗传信息非歧视法案;2013年1月公布的对HIPAA的其他修改,规定了与个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输有关的某些要求,这些要求由受该规则约束的实体(如健康计划、医疗保健结算所和某些医疗保健提供者,称为被覆盖实体)及其各自的业务伙伴、个人或实体(代表涉及使用或披露个人可识别的健康信息的被覆盖实体执行某些服务)的隐私、安全和传输规定;

医生支付阳光法案是PPACA的一部分,该法案要求某些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可获得支付,但有特定的例外,每年向医疗保险和医疗补助服务中心(“CMS”)报告与以下相关的信息:(I)向医生和教学医院支付款项或其他“价值转移”;以及(Ii)医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益

上述每一项联邦法律的州和外国法律等价物,要求制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付或其他价值转移相关的信息或营销支出和/或有关药品定价的信息,要求制药公司遵守由联邦政府颁布的自愿遵从性指南和相关的合规性指南,或采用州法律和法规规定的合规性计划,或以其他方式限制向医疗保健提供者付款的州法律,以及要求药品销售代表注册的州和地方法律;以及

在某些情况下管理健康信息的隐私和安全的州法和外国法律,其中许多法律彼此之间存在重大差异,而且往往不会被HIPAA抢先,从而使合规努力复杂化。

由于这些法律的广泛性,以及现有的法定例外和监管安全港的狭窄程度,我们的一些商业活动可能会受到一项或多项此类法律的挑战。

政府当局可能会得出结论,我们的商业行为可能不符合当前或未来的法规、法规或涉及适用欺诈和滥用或其他医疗法律法规的判例法。如果发现我们的运营违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规,我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、退回、个人监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外,如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束,以解决有关不遵守这些法律的指控,以及削减或重组我们的业务,则我们将受到额外的报告要求和监督。

我们被发现违反这些法律的风险增加了,因为其中许多法律没有得到监管当局或法院的充分解释,而且它们的规定可以有各种解释。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律法规的努力将涉及大量成本。任何针对我们违反这些法律的诉讼,即使我们成功地进行了辩护,也可能导致我们招致重大的法律后果

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并转移了我们管理层对我们业务运作的注意力。不断变化的法规遵从性环境以及构建和维护强大且可扩展的系统以符合具有不同法规遵从性和/或报告要求的多个司法管辖区的需要增加了医疗保健公司违反一个或多个要求的可能性。

我们目前或未来的候选药物可能无法获得覆盖范围和足够的报销,如果获得批准,这可能使我们难以盈利地销售。

市场对我们商业化的任何候选药物的接受和销售(如果获得批准)将部分取决于这些药物和相关治疗的报销将在多大程度上由第三方付款人获得,包括政府卫生行政部门、托管护理组织和其他私营医疗保险公司。第三方付款人决定他们将支付哪些治疗费用并建立报销水平。第三方付款人在设置自己的保险和报销政策时,通常依赖于医疗保险覆盖政策和支付限制。然而,关于我们开发的任何候选药物的覆盖范围和报销金额的决定将在逐个付款人的基础上做出。一个第三方付款人为药物提供保险的决心并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险和足够的报销。此外,第三方付款人为治疗提供保险的决定并不意味着将批准适当的报销率。每个第三方付款人确定它是否将为治疗提供保险,它将为治疗向制造商支付多少金额,以及它将被放置在其处方中的哪一层。第三方付款人的承保药物清单(或处方)上的位置通常决定了患者获得治疗所需的共同付款,并可能对患者和医生采用此类治疗产生强烈影响。为自己的病情开处方治疗的患者和开出此类服务的提供者通常依靠第三方付款人来报销所有或部分相关的医疗费用。患者不太可能使用我们的药物,除非提供保险,并且报销足以支付我们药物的很大一部分费用。

美国医疗保健行业和其他地方的主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。我们不能确定我们商业化的任何药物都可以获得保险和报销,如果可以报销,报销的水平将是多少。覆盖范围和报销不足可能会影响我们获得营销批准的任何药物的需求或价格。如果没有覆盖范围和足够的报销,或者只能获得有限的水平,我们可能无法成功地将我们目前和未来开发的任何候选药物商业化。

医疗立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。

在美国和一些外国司法管辖区,已经并将继续进行一些有关医疗保健系统的立法和监管变化以及拟议的变化,这些变化可能会阻止或延迟候选药物的营销审批,限制或规范审批后的活动,并影响我们有利可图地销售我们获得营销批准的任何候选药物的能力。

在美国和其他地方的政策制定者和付款人中,有极大的兴趣推动医疗系统的变革,目标是控制医疗成本,提高质量和/或扩大医疗服务。在美国,制药业一直是这些努力的重点,并受到重大立法举措的重大影响。2010年3月,PPACA获得通过,该法案极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式,并对美国制药业产生了重大影响。此外,在美国,2009年的“生物制品价格竞争和创新法”为证明与FDA批准的生物药物“生物相似或可互换”的生物药物建立了一个简短的批准途径。这一新途径可能允许竞争对手参考自批准之日起12年后已经获得批准的生物药物的数据。这可能会使我们面临成本较低的生物仿制药的潜在竞争,即使我们比竞争对手更快地将候选生物药物商业化。

PPACA的一些条款尚未完全实施,而某些条款受到司法和国会的挑战,以及特朗普政府最近试图废除或取代PPACA的某些方面的努力。自2017年1月以来,特朗普总统签署了两项行政命令和其他指令,旨在推迟实施PPACA的某些条款,或以其他方式规避PPACA授权的一些医疗保险要求。同时,国会已经考虑了将废除或废除并取代全部或部分PPACA的立法。虽然国会还没有通过全面的废除立法,但它已经颁布了修改PPACA的某些条款的法律,例如从2019年1月1日起取消惩罚,因为它没有遵守PPACA关于携带健康保险的个人授权,推迟某些PPACA规定的费用的实施,以及提高参与联邦医疗保险D部分的制药商所欠的销售点折扣。2018年12月14日,德克萨斯州联邦地区法院法官裁定PPACA完全违宪,因为尽管德克萨斯州联邦地区法院法官以及特朗普政府和CMS已经表示,该裁决将有

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在决定的上诉之前没有立即生效,尚不清楚这一决定、随后的上诉以及其他废除和取代PPACA的努力将如何影响PPACA和我们的业务。

自“PPACA”颁布以来,已提出并通过了其他立法修改。这些变化包括根据始于2013年的2011年预算控制法,每个财政年度向提供者支付的医疗保险总减少额高达2%,并且由于随后对法规的立法修订,包括BBA,除非采取额外的国会行动,否则该法案将一直有效到2027年。2012年的“美国纳税人救济法”,除其他外,进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的几个医疗保险提供者的支付,并将政府追回多支付给提供者的法定时效期限从三年增加到五年。

可能影响我们业务的其他变化包括扩展新计划,例如根据2015年“联邦医疗保险访问和芯片重新授权法”(“MACRA”)为医生支付绩效计划,该法案将于2019年全面实施。目前,尚不清楚引入医疗保险质量支付计划将如何影响整体医生报销。

此外,最近政府对药品制造商为其销售产品定价的方式进行了更严格的审查,这导致了几次国会调查,并提出并颁布了联邦和州立法,除其他外,旨在提高产品定价的透明度,审查定价与制造商患者计划之间的关系,以及改革政府计划的药品报销方法。此外,国会和特朗普政府表示,他们将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。

我们预计,这些以及未来可能采取的其他医疗改革措施,可能会导致更严格的覆盖标准,并对我们获得批准的任何药物的价格造成额外的下行压力。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人付款人支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们产生收入,获得盈利能力,或使我们的药物商业化。

与我们的知识产权相关的风险

如果我们不能为我们目前或未来的候选药物获得并保持专利保护,或者如果获得的专利保护的范围不够广泛,我们可能无法在我们的市场上有效竞争。

我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的开发计划和候选药物相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得和保持对我们目前和未来任何候选药物的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和国外提交与我们当前和未来的开发计划和候选药物相关的专利申请来保护我们的专有地位。专利起诉过程既昂贵又耗时,我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要的或可取的专利申请。

根据修改后的Lundbeck协议,我们获得了全球独家许可,开发、制造OV101并将其商业化,用于治疗人类疾病。然而,修改后的Lundbeck协议允许Lundbeck和某些其他实体制造和研究OV101,在某些情况下,还可以进行涉及OV101的额外非商业活动,所有这些都可能导致与制造或使用OV101有关的新的可申请专利的发明。虽然修改后的Lundbeck协议禁止Lundbeck提交与OV101相关的某些专利申请,并且Lundbeck有义务在授予我们的许可证中包括某些新提交的专利,但如果新专利的发布涵盖了制造或使用OV101的有价值方法,我们将被禁止采用此类方法来制造或使用OV101,除非我们获得此类专利的许可。

在获得专利保护之前,我们也有可能无法确定我们的研究和开发产出的可专利方面。我们拥有的专利申请或许可中的专利申请可能无法产生涉及我们目前或未来在美国或其他国家的任何候选药物的权利要求的已颁发的专利。不能保证已经找到与我们的专利和专利申请相关的所有潜在相关的现有技术,这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中发布。即使专利确实成功发布,即使这些专利涵盖我们目前或未来的任何候选药物,第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑,这可能导致此类专利被缩小、无效或被认定为不可执行。任何对这些专利或我们拥有或许可的任何其他专利的成功反对,都可能剥夺我们成功将我们可能开发的任何候选药物或伴随诊断商业化所必需的权利。此外,如果我们在监管审批中遇到延迟,我们可以在专利保护下销售候选药物和伴随诊断的时间可能会缩短。

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如果我们持有的或未获得许可的与我们的开发计划和候选药物有关的专利申请未能发布,如果其保护的广度或强度受到威胁,或者如果它们未能为我们当前或任何未来的候选药物提供有意义的排他性,则可能会劝阻公司与我们合作开发候选药物,并威胁我们将未来药物商业化的能力。任何这样的结果都可能对我们的业务产生负面影响。

生物技术和制药公司的专利地位通常是高度不确定的,涉及复杂的法律和事实问题,近年来一直是许多诉讼的主题。此外,外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。例如,欧洲专利法比美国法律更严格地限制了人体治疗方法的可专利性。科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现,美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才公布,或者在某些情况下根本不公布。因此,我们不能确切地知道我们是第一个在我们拥有的或许可的专利或未决的专利申请中提出权利要求的发明,或者我们是第一个申请对这些发明的专利保护的人。因此,我国专利权的发放、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的全部或部分技术或药物的专利,或者有效阻止他人将有竞争力的技术和药物商业化的专利。美国和其他国家专利法的变更或对专利法的解释可能会降低我们的专利价值或缩小我们的专利保护范围。

最近的专利改革立法可能会增加围绕我们的专利申请的起诉以及我们发布的专利的执行或辩护的不确定性和成本。2011年12月16日,《莱希-史密斯美国发明法案》(Leahy-Smith America Invents Act,简称“莱希-史密斯法案”)签署成为法律。“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款包括影响专利申请被起诉的方式的条款,也可能影响专利诉讼。美国专利局最近制定了新的法规和程序来管理《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)的管理,与《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)相关的许多专利法实质性修改,尤其是第一个提交条款的修改,直到2013年3月16日才开始生效。因此,目前尚不清楚“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而,Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及强制执行或辩护我们发布的专利的不确定性和成本,所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。

此外,我们可能会受到第三方发布前向美国专利和商标局(“USPTO”)提交的现有技术的影响,或参与反对、推导、复审、各方之间的审查、授予后审查或对我们的专利权或其他人的专利权提出挑战的干涉诉讼。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们的专利权的范围,或使我们的专利权无效,允许第三方将我们的技术或药物商业化并与我们直接竞争,而无需向我们付款,或者导致我们不能在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。此外,如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁,它可能会阻止公司与我们合作许可、开发或商业化当前或未来的候选药物。

专利的发布对于其发明权、范围、有效性或可执行性并不是决定性的,我们拥有的和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。任何此类挑战中的不利裁决可能导致专有性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或被认定为不可执行,这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同技术和药物的能力,或限制我们技术和药物的专利保护期限。此外,专利的使用寿命是有限的。在美国,专利的自然到期日通常是从非临时专利申请的最早申请日算起20年。各种扩展可能是可用的;但是,专利的生命周期及其提供的保护是有限的。如果我们目前或未来的候选药物没有专利保护,我们可能会面临来自这些药物的仿制版本的竞争。考虑到新药候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间,保护这些候选药物的专利可能在这些候选药物商业化之前或之后不久过期。因此,我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除他人将与我们相似或相同的药物商业化。

我们可能无法阻止第三方销售、制造、推广、制造或分发替代多态形式的OV101。

我们目前已经发布了针对OV101多态形式的专利。这些专利不会阻止第三方创造、制造和营销属于这些专利权利要求范围之外的替代多态形式。不能保证任何这种替代的多态形式在治疗上是等价的和/或在商业上是可行的。如果开发并批准了另一种多态形式的OV101用于我们可能寻求批准的适应症,则如果获得批准,OV101的市场性和商业成功可能会受到实质性损害。

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获得和维持我们的专利保护取决于遵守政府专利机构强加的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求,如果不遵守这些要求,我们的专利保护可能会减少或取消。

关于专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在我们拥有和许可的专利和/或应用以及我们未来可能拥有或许可的任何专利权的生命周期内支付给USPTO和美国以外的各个政府专利机构。我们依靠我们的外部法律顾问或我们的许可合作伙伴支付这些费用,这是由于美国以外的专利机构。USPTO和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守若干程序、文件、费用支付和其他类似规定。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守,并且我们还依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守这些关于我们获得许可的知识产权的要求。在许多情况下,无意间的疏忽可以通过支付滞纳费或根据适用的规则通过其他方式进行补救。但是,也存在不遵守可能导致放弃或失效专利或专利申请的情况,导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下,潜在的竞争对手可能会进入市场,这种情况可能会损害我们的业务。

专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选药物上的竞争地位。

考虑到开发、测试和监管审查新药候选药物(如OV101)所需的时间,保护这些候选药物的专利可能在这些候选药物商业化之前或之后不久过期。我们希望在美国寻求延长专利期限,如果可能的话,在我们起诉专利的其他国家寻求延长。在美国,1984年的“药品价格竞争和专利期限恢复法”允许专利期限在专利正常期满后最多延长五年,这仅限于批准的适应症(或延期期间批准的任何其他适应症)。然而,包括美国FDA和USPTO在内的适用当局,以及其他国家的任何同等监管机构,可能不会同意我们对此类延期是否可用的评估,并可能拒绝授予我们的专利延期,或可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况,我们的竞争对手可能能够通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资,并比其他情况更早地推出他们的药物。

知识产权并不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的,因为知识产权有限制,可能不能充分保护我们的业务。以下示例是说明性的:

其他人可能能够制造与我们的候选药物相似的化合物或制剂,但不包括在任何专利声明中,如果他们发布,我们拥有或控制;

我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个使我们拥有或控制的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明;

我们可能不是第一个提交专利申请覆盖我们某些发明的人;

其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术而不侵犯我们的知识产权;

我们未决的专利申请有可能不会导致已颁发的专利;

我们拥有或控制的已发布专利可能不会为我们提供任何竞争优势,或可能因法律挑战而被认定为无效或不可执行;

我们的竞争对手可能在美国和其他国家进行研究和开发活动,为某些研究和开发活动提供免受专利侵权索赔的安全港,以及在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动,然后利用从这些活动中学到的信息开发有竞争力的药物,在我们的主要商业市场销售;

我们不得开发其他可申请专利的专有技术;以及

他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。

我们开发的潜伏在大脑孤儿疾病之下的疾病相关生物路径的专有地图将不适合进行专利保护,因此,我们依赖商业秘密来保护我们业务的这一方面。

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第三方可能会提起法律诉讼,声称我们侵犯了他们的知识产权,其结果将是不确定的,并可能对我们业务的成功产生负面影响。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们的能力以及我们当前或未来的合作者开发、制造、营销和销售我们当前和未来的候选药物的能力,并在不侵犯第三方的专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛而复杂的诉讼。我们未来可能成为与我们当前和未来任何候选药物和技术有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的一方,或受到威胁,包括干扰诉讼、授予后审查和美国专利商标局(USPTO)前的各方间审查。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利对我们提出侵权索赔,而不管它们的价值如何。存在着第三方可能选择与我们进行诉讼的风险,以强制执行或以其他方式主张他们对我们的专利权。即使我们认为这样的主张是没有根据的,有管辖权的法院也可以认定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和受到侵犯的,这可能会对我们将目前和未来的候选药物商业化的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功地挑战任何这样的美国专利的有效性,我们需要克服有效性的假设。由于这一负担很高,要求我们就任何此类美国专利主张的无效性提出明确和令人信服的证据,因此不能保证有管辖权的法院会使任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可强制执行的知识产权,我们可能需要获得该第三方的许可证,才能继续开发、制造和营销我们的候选药物和技术。然而,我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可,它也可能是非排他性的,从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术,并且它可能要求我们支付大量的许可和版税费用。我们可能被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或候选药物。此外,我们可能会被发现对金钱损害负责,包括三倍损害赔偿和律师费, 如果我们被发现故意侵犯了专利权或其他知识产权。发现侵权可能会阻止我们制造当前或未来的任何候选药物并将其商业化,或迫使我们停止部分或全部业务运营,这可能会对我们的业务造成实质性损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密,可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的负面影响。有关更多信息,请参阅此处标题为“法律诉讼”的部分。

我们可能会受到声称我们的员工、顾问或顾问错误使用或披露其现任或前任雇主的所谓商业秘密的索赔,或声称拥有我们认为属于我们自己的知识产权的索赔。

我们的某些员工、顾问或顾问目前或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司,包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们试图确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术,但我们可能会受到这些个人或我们使用或披露任何此类个人当前或前任雇主的知识产权(包括商业秘密或其他专有信息)的索赔。诉讼可能是必要的,以抵御这些索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护,除了支付金钱损失外,我们可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地抗辩了这类索赔,诉讼也可能导致巨大的成本,并分散管理层的注意力。

此外,虽然我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的员工和承包商执行将此类知识产权转让给我们的协议,但我们可能无法与实际上构思或开发我们认为属于自己的知识产权的每一方签订此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的,或者转让协议可能被违反,我们可能被迫对第三方提出索赔,或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护,以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利,我们的许可人的专利或我们的其他知识产权的诉讼,这可能是昂贵的,耗时的和不成功的。

竞争对手可能侵犯或以其他方式侵犯我们的专利,我们的许可人的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用,我们可能需要提交法律索赔,这可能是昂贵和耗时的。此外,在侵权诉讼中,法院可能会裁定我们的专利或我们的许可人的专利无效或无法强制执行,或可能以我们的专利不涵盖有关技术为理由而拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被无效或狭义解释的风险,并可能使我们的专利申请面临不发布的风险。对第三方发起索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔,例如声称我们的专利无效或不可强制执行的索赔。在美国的专利诉讼中,被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。有效性质疑的理由可能是声称未能满足几项法定要求中的任何一项,包括缺乏新颖性,明显,

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未启用或缺少法定标的物。不可执行性断言的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间向USPTO隐瞒了相关的重要信息,或作出了重大误导性声明。第三方也可以在授予后的诉讼中向美国专利商标局提出类似的有效性主张,例如单方面复审,各方之间的审查,或授予后的审查,或反对或在美国境外的类似诉讼,与诉讼并行,甚至在诉讼之外。在法律上断言无效和不可执行性之后的结果是不可预测的。我们不能确定没有无效的现有技术,这是我们和专利审查员在起诉期间不知道的。对于我们许可的专利和专利申请,我们可能有限的权利或没有权利参与任何许可专利的辩护,以抵御第三方的挑战。如果被告对无效或不可强制执行的法律主张占上风,我们将失去对我们目前或未来的候选药物的任何未来专利保护的至少部分,甚至可能是全部。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。

我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止我们的知识产权被盗用,特别是在那些法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。如果在诉讼中占优势的一方不以商业上合理的条款向我们提供许可,我们的业务可能会受到损害。执行我们的知识产权的任何诉讼或其他诉讼可能会失败,即使成功,也可能导致巨额成本,并分散我们的管理层和其他员工的注意力。

此外,由于与知识产权诉讼相关的大量发现要求,在这类诉讼期间,我们的一些机密信息可能会因披露而受到损害。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的,可能会对我们普通股的价格产生不利影响。

美国专利法或其他国家或司法管辖区的专利法的变化可能会降低专利的总体价值,从而削弱我们保护现有和未来任何候选药物的能力。

美国最近制定并实施了广泛的专利改革立法。美国最高法院近年来对几起专利案件做出了裁决,要么缩小了某些情况下的专利保护范围,要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。除了在我们将来获得专利的能力方面增加不确定性之外,这种事件的组合已经在获得专利的价值方面产生了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局(USPTO)的行动,管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化,从而削弱我们获得新专利或强制执行我们已获得许可或将来可能获得的专利的能力。同样,其他国家或司法管辖区的专利法和法规的变化,或执行它们的政府机构的变化,或相关政府当局执行专利法或法规的方式的变化,可能会削弱我们获得新专利或执行我们已获得许可或将来可能获得的专利的能力。

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我们可能无法在全世界保护我们的知识产权,这可能会对我们的业务产生负面影响。

在全世界范围内申请、起诉和捍卫涵盖我们目前和未来任何候选药物的专利将是令人望而却步的昂贵。竞争对手可能会在我们尚未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术开发他们自己的药物,而且还可能将其他侵权药物出口到我们可能获得专利保护但专利执法没有美国强大的地区。这些药物可能会在我们没有任何颁发或许可专利的司法管辖区与我们的药物竞争,而任何未来的专利主张或其他知识产权可能不会有效或不足以阻止它们进行这种竞争。

对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密,这增加了竞争对手发现我们的商业秘密或我们的商业秘密被盗用或披露的可能性。

如果我们依赖第三方来制造或商业化我们当前或任何未来的候选药物,或者如果我们与其他第三方合作开发我们当前或任何未来的候选药物,我们必须有时与他们分享商业秘密。我们也可能进行联合研发项目,根据我们的研发合作伙伴关系或类似协议的条款,可能需要我们共享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议以及(如果适用)与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息(包括我们的商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款,但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了这样的风险,即这些商业秘密被我们的竞争对手知道,被无意中纳入他人的技术中,或者被披露或违反这些协议而被使用。鉴于我们的专有地位部分基于我们的专有技术和商业秘密,竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。

此外,这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业机密有关的数据的能力。尽管我们努力保护我们的商业秘密,我们的竞争对手可能会发现我们的商业秘密,或者通过违反我们与第三方的协议,独立开发或由任何第三方合作者发布信息。竞争对手发现我们的商业秘密会损害我们的业务。

与我们对第三方的依赖相关的风险

我们没有自己的制造能力,将依靠第三方生产我们目前和未来任何候选药物的临床和商业供应。

我们不拥有或运营,也不期望拥有或运营用于药品制造、储存和分销或测试的设施。我们将依赖第三方来制造我们的候选药物的临床用品。用于OV101的药物物质由Lundbeck制造。我们相信,根据Lundbeck协议从Lundbeck转移的药物物质将足以让我们完成正在进行的和未来的临床试验。我们还将继续依靠武田公司为我们计划中的OV935临床试验提供药品供应。

此外,我们还将依赖第三方制造商向我们提供足够数量的候选药物,包括OV101和OV935,如果获得批准,将用于商业化。由于需要更换第三方制造商,正在进行的临床试验的候选药物或其原料成分的供应出现任何重大延误,都可能会严重延迟我们临床试验、产品测试的完成,以及我们对候选药物的潜在监管批准。

此外,我们对第三方制造商的依赖带来了风险,如果我们自己制造候选药物,我们将不会受到这些风险的影响,包括:

不能始终如一地满足我们的药品规格和质量要求;

延迟或无法获得或扩大足够的制造能力;

与制造业规模扩大有关的问题;

扩大规模所需的新设备和设施的成本和验证;

未遵守cGMP和国外类似标准;

无法在商业上合理的条款下与第三方谈判制造协议(如果有的话);

终止或不续订与第三方的制造协议,其方式或时间对我们来说是昂贵的或有害的;

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依赖单一来源获取药物成分;

对于目前从单一或单一来源供应商处购买的组件,缺少合格的备份供应商;

我们的第三方制造商或供应商的运营可能会受到与我们的业务或运营无关的条件的干扰,包括制造商或供应商的破产;以及

运营商中断或增加的成本超出我们的控制范围。

任何这些事件都可能导致临床试验延迟,未能获得监管部门的批准,或影响我们成功将目前或未来的候选药物商业化的能力,一旦获得批准。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础,包括禁令、召回请求、扣押或全部或部分停产。

我们打算依靠第三方进行、监督和监督我们的临床前研究和临床试验,如果这些第三方的表现不令人满意,可能会损害我们的业务。

我们目前没有能力独立进行任何临床试验。我们打算依靠CRO和临床试验地点来确保适当和及时地进行我们的临床前研究和临床试验,我们预计对它们的实际表现的影响有限。我们打算依靠CRO来监控和管理我们临床项目的数据,以及未来非临床研究的执行情况。我们希望只控制我们CRO活动的某些方面。然而,我们将负责确保我们的每一项临床前研究或临床试验都是按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行的,我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。

我们和我们的CRO将被要求遵守良好的实验室操作规范(“GLP”)和良好的临床操作规范(“GCP”),这是FDA执行的法规和指南,也是欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构以国际协调会议的形式要求我们的任何处于临床前和临床开发的候选药物的指导方针。监管当局通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP。虽然我们将依赖CRO进行符合GCP的临床试验,但我们仍有责任确保我们的每项GLP临床前研究和临床试验都按照其调查计划和协议以及适用的法律和法规进行,我们对CRO的依赖并不会减轻我们的监管责任。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP,在我们的临床试验中生成的临床数据可能被认为是不可靠的,FDA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。因此,如果我们的CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的受试者,我们可能需要重复进行临床试验,这将延误监管审批过程。

虽然我们将有协议管理他们的活动,但我们的CRO不会是我们的员工,我们也不会控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们未来的临床和非临床项目中。这些CRO还可能与其他商业实体有关系,包括我们的竞争对手,他们也可能为他们进行临床试验,或其他可能损害我们业务的药物开发活动。我们面临CRO可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险,这可能会降低我们的商业秘密保护,并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务,未能达到预期的最后期限,或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因而受到影响,我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止,我们可能无法获得监管部门的批准,或无法成功将我们开发的任何候选药物商业化。因此,我们开发的任何候选药物的财务业绩和商业前景都将受到损害,我们的成本可能会增加,我们的创收能力可能会延迟。

如果我们与这些CRO的关系终止,我们可能无法与其他CRO达成安排或以商业上合理的条款进行安排。切换或添加额外的CRO涉及大量成本,需要管理时间和重点。此外,当新的CRO开始工作时,有一个自然的过渡期。因此,出现了延迟,这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生负面影响。虽然我们打算谨慎管理我们与CRO的关系,但无法保证我们未来不会遇到挑战或延误,或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。

此外,我们临床试验的主要研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问,并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下,我们可能需要向FDA报告其中一些关系。FDA可能会得出结论,我们和首席调查员之间的财务关系造成了利益冲突或影响了对试验的解释。因此,FDA可能会质疑在适用的临床试验地点生成的数据的完整性,并且临床试验本身的效用可能会受到危害。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的营销申请,并可能最终导致我们当前和未来候选药物的营销审批被拒绝。

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与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险

我们高度依赖我们的高级管理团队的服务,包括我们的董事长兼首席执行官Jeremy Levin博士,如果我们不能留住我们管理团队的这些成员或招聘并留住更多的管理、临床和科学人员,我们的业务将受到损害。

我们高度依赖于我们的高级管理团队,包括我们的董事长兼首席执行官·莱文博士。我们与这些人员签订的雇佣协议并不阻止这些人在任何时候终止与我们的雇佣关系。任何这些人的服务损失都可能阻碍我们研究、开发和商业化目标的实现。

此外,我们还依赖于我们的持续能力来吸引、留住和激励高素质的额外管理人员、临床和科学人员。如果我们不能保留我们的管理层,并且不能以可接受的条件吸引到我们业务持续发展所需的额外合格人员,我们可能无法维持我们的运营或增长。鉴于我们公司总部所在地纽约市的招聘市场竞争特别激烈,这种风险可能会进一步放大。

由于生物科技、制药和其他行业对人才的激烈竞争,未来我们可能无法吸引或留住人才。我们竞争合格人员和顾问的许多其他制药公司都比我们拥有更多的财务和其他资源,不同的风险状况,以及比我们更长的行业历史。他们还可能提供更多样化的机会和更好的职业发展机会。这些特征中的一些可能比我们所提供的更能吸引高质量的候选人和顾问。如果我们不能继续吸引、留住和激励高素质的人员和顾问来实现我们的业务目标,我们发现和开发候选药物和我们的业务的速度和成功将会受到限制,我们的发展目标可能会受到限制。

我们未来的业绩还将部分取决于我们能否成功地将新聘用的高管融入我们的管理团队,以及我们在高级管理层之间发展有效工作关系的能力。我们未能整合这些人并在他们和其他管理层成员之间建立有效的工作关系,可能会导致我们的候选药物的开发和商业化效率低下,损害未来的监管批准、我们的候选药物的销售和我们的运营结果。此外,我们目前没有为我们的高管或任何员工的生命维护“关键人物”人寿保险。

我们将需要扩大我们的组织,我们可能会在管理这种增长方面遇到困难,这可能会扰乱我们的运营。

截至2019年6月30日,我们有47名全职员工。随着我们的发展和商业化计划和战略的发展,我们预计需要额外的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将过多的注意力从我们的日常运营上转移开,并将大量时间投入到管理这些增长活动上。我们可能无法有效地管理我们的业务扩张,这可能导致我们的基础设施薄弱,运营效率低下,失去商业机会,员工流失,以及剩余员工的生产力下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出,并可能转移其他项目的财政资源,例如开发我们目前和潜在的未来候选药物。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长,我们的开支可能会比预期的增加更多,我们创造和增长收入的能力可能会降低,我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务表现、我们将候选药物商业化的能力、开发可扩展的基础设施以及有效竞争的能力,在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。

我们的员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不正当活动,包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、顾问、分销商和合作者可能从事欺诈性或非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露违反FDA和非美国监管机构的法规的未经授权的活动,包括要求向这些监管机构报告真实、完整和准确信息的法律、制造标准、医疗欺诈和滥用法律以及美国和国外的法律法规,或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是,医疗保健行业的销售、营销和商业安排,包括药品销售,都受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可以限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励

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计划和其他业务安排。识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为并不总是可能的,我们为检测和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知的或未管理的风险或损失,或保护我们不受政府调查或其他行动或由于未能遵守这些法律或法规而引起的诉讼的影响。如果对我们提起任何此类行动,而我们未能成功地捍卫自己或维护我们的权利,这些行动可能会导致施加巨额罚款或其他制裁,包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、可能被排除在医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外,如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束,以解决有关不遵守这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收入以及业务削减,则额外的报告义务和监督。无论我们是否成功地为这些行为或调查辩护,我们都可能会招致巨大的成本,包括法律费用,并转移管理层的注意力,为自己辩护这些索赔或调查中的任何一项。

我们的信息技术系统的重大中断或数据安全事件可能会对我们的财务、法律、监管、业务和声誉造成重大损害。

我们越来越依赖信息技术系统和基础设施(包括移动技术)来经营我们的业务。在我们的日常业务过程中,我们收集、存储、处理和传输大量的敏感信息,包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做,以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性,这一点至关重要。我们还将我们的运营要素(包括信息技术基础设施的要素)外包给第三方,因此,我们管理着一些可能或可能可以访问我们的计算机网络或我们的机密信息的第三方供应商。此外,这些第三方中的许多人又将其部分责任分包或外包给第三方。虽然所有信息技术运营本身都容易受到无意或有意的安全漏洞、事件、攻击和暴露的影响,但我们的信息技术系统的可访问性和分布性,以及存储在这些系统上的敏感信息,使得这些系统可能容易受到无意或恶意的内部和外部攻击,攻击我们的技术环境。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的疏忽或故意行为可能会利用潜在的漏洞。这种性质的攻击在其频率、持久性、复杂性和强度方面正在增加,并且正在由具有广泛动机(包括但不限于工业间谍活动)和专业知识的复杂和有组织的团体和个人进行,包括有组织的犯罪集团、“黑客活动家”、民族国家和其他人。除了提取敏感信息外,此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段,以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。此外,移动设备的普遍使用增加了数据安全事件的风险。

我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响和/或导致对敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权的访问、使用或披露,或阻止访问敏感信息,这可能会对我们造成财务、法律、监管、业务和声誉方面的损害。此外,信息技术系统的中断,无论是来自对我们的技术环境的攻击,还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障,都可能导致我们的发展计划和业务运营的实质性中断。例如,完成的或未来的临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致我们监管审批工作的延迟,并显著增加我们恢复或复制数据的成本。

我们无法确切地知道我们是否经历过任何未被发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信这是事实,但攻击者在隐藏系统访问权限的方式上已经变得非常老练,许多受到攻击的公司都不知道他们已经受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息(包括但不限于有关我们患者或员工的个人信息)的事件,可能会扰乱我们的业务,损害我们的声誉,迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律和外国法律等效法,使我们面临耗时、令人分心和昂贵的诉讼、监管调查和监督、强制纠正行动、要求我们验证数据库内容的正确性,或以其他方式使我们承担法律、法规和合同义务下的责任,包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务。这可能会导致我们的成本增加,并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。此外,我们或我们的供应商或业务合作伙伴未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、机密性或数据安全相关的法律或其他义务,或导致未经授权访问、发布或转移敏感信息(可能包括个人可识别信息)的任何其他安全事件或其他不当访问事件,可能导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人对我们的公开声明,并可能导致第三方,包括临床站点、监管机构或当前和潜在的合作伙伴,失去对我们的信任,或者我们可能会受到第三方的索赔,称我们违反了我们的隐私或保密相关义务,这可能会对我们的业务和前景产生重大不利影响。此外,数据安全事件和其他

51


不适当的访问可能很难检测到,识别它们的任何延迟都可能导致上述类型的危害增加。虽然我们实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的安全措施,但不能保证这些措施能够成功防止服务中断或安全事故。

我们可能会受到众多且多种多样的隐私和安全法律的约束,如果我们不遵守,可能会导致处罚和声誉损害。

我们受涉及数据隐私和个人信息(包括健康信息)保护的法律法规的约束。隐私和数据保护的立法和监管环境不断发展,人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。在美国,我们可能会受到州安全违规通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法的约束,这些法律规定了收集、使用、披露和传输个人信息的要求。这些法律中的每一个都受到法院和政府机构的不同解释,给我们带来了复杂的合规性问题。如果我们不遵守适用的法律和法规,我们可能会受到惩罚或制裁,包括刑事处罚,如果我们明知以未经HIPAA授权或允许的方式从被涵盖实体获取可单独识别的健康信息,或协助和教唆违反HIPAA。

许多其他国家已经或正在制定有关个人信息的收集、使用和传输的法律。欧盟成员国和其他司法管辖区已经通过了数据保护法律和法规,这些法律和法规规定了重大的合规义务。例如,2016年5月,欧盟正式通过了通用数据保护条例(GDPR),该法规自2018年5月25日起适用于所有欧盟成员国,并取代了以前的欧盟数据保护指令。该法规在欧盟引入了新的数据保护要求,并对违反数据保护规则的行为处以巨额罚款。欧盟成员国必须将GDPR实施到国家法律中,对收集、分析和转移个人数据(包括来自临床试验和不良事件报告的健康数据)的能力施加了严格的义务和限制。来自不同欧盟成员国的数据保护当局对隐私法的解释不同,这增加了欧盟处理个人数据的复杂性,并且经常更新或以其他方式修订关于实施和合规做法的指南。任何不遵守GDPR和欧盟成员国相关国家法律的规则都可能导致政府对我们采取执法行动和重大处罚,并对我们的经营业绩产生不利影响。GDPR将增加我们对我们处理的个人数据的责任和责任,我们可能需要建立额外的机制,确保遵守欧盟的数据保护规则。

与我们普通股所有权相关的风险

我们的普通股的市场价格可能会波动很大,这可能会给我们的普通股带来巨大的损失。

我们普通股的市场价格可能会波动。一般的股票市场,特别是生物制药或制药公司的市场经历了极端的波动,这种波动通常与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动,您可能会损失您对我们普通股的全部或部分投资,因为您可能无法以或高于您为股票支付的价格出售您的股票。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响,包括:

我们目前和未来任何候选药物的临床试验结果,或我们的竞争对手的临床试验结果;

竞争性药物或疗法的成功;

美国和其他国家的监管或法律发展;

与专利申请、已颁发的专利或其他专有权利有关的发展或争议;

关键人员的招聘或离职;

与我们目前和未来的候选药物或临床开发计划相关的费用水平;

我们努力发现、开发、获取或许可其他候选药物的结果;

关于财务结果、开发时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化;

我们无法获得或延迟为任何批准的药物获得足够的药物供应,或无法以可接受的价格获得足够的药物供应;

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与专有权利有关的纠纷或其他发展,包括专利、诉讼事项以及我们获得专利保护的能力;

重大诉讼,包括专利或股东诉讼;

我们的财务结果或那些被认为与我们相似的公司的财务结果的变化;

医疗保健支付系统结构的变化;

制药和生物技术部门的市场状况;

一般的经济、工业和市场情况;以及

本“风险因素”一节中描述的其他因素。

此外,在过去,股东曾在这些公司的股票市场价格波动一段时间后对这些公司提起集体诉讼。如果对我们提起这类诉讼,可能会导致我们招致巨额费用,并转移管理层的注意力和资源。

我们的A系列优先股没有公开市场。

我们的A系列优先股没有既定的公开交易市场,我们也不期望市场发展。此外,我们不打算申请A系列优先股在任何国家证券交易所或其他国家认可的交易系统上市。没有活跃的市场,A系列优先股的流动性将是有限的。

我们可能出售额外的股权或债务证券或达成其他安排,为我们的运营提供资金,这可能导致我们的股东稀释,并对我们的业务施加限制或限制。

在我们能够从我们的产品中产生足够的收入(如果有的话)之前,我们希望通过公共或私人股本或债券发行来满足未来的现金需求。2018年6月,我们以S-3表格(注册号为·333-225391)提交了一份货架登记声明,允许我们出售总计高达2亿美元的普通股,其中包括招股说明书补充中指定的高达500亿美元的上市发售计划。截至2019年6月30日,尚未根据市场上的销售计划进行销售。·我们还可能通过政府或其他第三方资金及其他合作、战略联盟和许可安排寻求额外资金。这些融资活动可能会对我们的股东权利以及我们的运营产生不利影响,而且这些额外的资金可能无法以合理的条款获得,如果有的话。如果我们通过发行额外的债务或股权证券筹集额外资金,可能会导致我们现有股东的稀释和/或增加固定支付义务。此外,这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利,并且可能包含限制我们的运营并潜在损害我们的竞争力的契诺,例如赎回我们的股份,进行投资,发行额外的股权,限制我们招致额外债务的能力,限制我们获取、出售或许可知识产权的能力,以及其他可能对我们开展业务能力产生不利影响的运营限制。此外,如果我们通过与合作伙伴的安排寻求资金,这些安排可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利,或以其他方式同意对我们不利的条款。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

将我们普通股的所有权集中在我们现有的高管、董事和主要股东中可能会防止新的投资者影响重大的公司决策。

根据我们截至2019年7月30日的已发行普通股股份,我们的高管、董事和持有我们已发行普通股总数超过5%的股东实益持有的股份约占我们已发行普通股的70.4%。

53


Takeda,大于5%的持有者,根据Takeda合作,在实现某些发展、商业和监管里程碑后,可能会获得额外的证券。具体地说,除非发生某些事件,否则我们将有义务向武田发行额外证券,相当于我们已发行股本的8%或50.0百万美元中较小的一个,并且在实现其他里程碑后,我们可以自行决定向武田发行额外的证券。此外,根据2017年1月与武田达成的B-1系列优先股购买协议,或武田股票购买协议,武田同意,除其他外,(I)··暂停条款,(Ii)限制其出售或以其他方式转让我们股票的能力,(Iii)根据我们普通股大多数股份的持有人就某些事项投票表决,以及(Iv)限制其可能拥有的已发行普通股的百分比。

如果我们拥有5%以上已发行普通股的高管、董事和股东共同行动,他们可能会对所有需要股东批准的事项产生重大影响,包括选举和罢免董事,以及批准我们所有或几乎所有资产的合并、合并或出售。投票权的集中、武田停顿条款、投票义务和转让限制可能会延迟或阻止以其他股东可能期望的条款收购或阻止对我们公司的收购,或导致其他股东不同意的方式对我们公司的管理。

如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告,或者如果他们发表对我们股票的负面评价,我们的股票价格可能会下跌。

我们普通股的交易市场部分依赖于行业或金融分析师发表的关于我们或我们业务的研究和报告。我们目前确实有几个行业或金融分析师提供的研究报道。如果一个或多个负责我们业务的分析师降低了他们对我们股票的评价,我们的股票价格可能会下降。如果这些分析师中的一个或多个停止为我们的股票买入,我们可能会失去我们的股票在市场上的可见度,这反过来可能导致我们的股票价格下跌。

因为我们预计在可预见的未来不会为我们的股本支付任何现金股息,资本增值,如果有的话,将是你唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付我们的股本现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益,如果有的话,为我们业务的增长和发展提供资金。此外,任何未来债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此,我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您在可预见的未来的唯一收益来源。

如果我们从事未来的收购或战略伙伴关系,这可能会增加我们的资本要求,稀释我们的股东,导致我们招致债务或承担或有负债,并使我们面临其他风险。

我们的业务计划是继续评估各种收购和战略合作伙伴关系,包括许可或收购补充药物、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略伙伴关系都可能带来许多风险,包括:

增加的运营费用和现金需求;

承担额外负债或有负债;

被收购公司的运营、知识产权和药物的同化,包括与整合新人员相关的困难;

将我们管理层的注意力从我们现有的药物项目和倡议转移到追求这样的战略合作伙伴关系,合并或收购;

关键员工的保留,关键人员的流失,以及我们保持关键业务关系能力的不确定性;

与此类交易的另一方相关的风险和不确定因素,包括该方及其现有药物或候选药物的前景和监管批准;以及

我们无法从收购的技术和/或药物中产生足够的收入,以满足我们进行收购的目标,甚至抵消相关的采购和维护成本。

此外,如果我们从事未来的收购或战略合作伙伴关系,我们可能会发行稀释证券,承担或招致债务义务,产生大量的一次性费用,并收购可能导致未来巨额摊销费用的无形资产。此外,我们可能无法找到合适的收购机会,这种无能可能会削弱我们增长或获得可能对我们业务发展重要的技术或药物的能力。

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在公开市场上出售大量的我们的普通股可能会导致我们的普通股的市场价格大幅下跌。

在公开市场上出售我们大量的普通股随时都可能发生。这些出售,或者市场上认为大量股票持有人打算出售股票的看法,可能会降低我们普通股的市场价格。我们证券的一些持有人有权在一定条件下要求我们提交涵盖他们股份的登记声明,或者将他们的股份包括在我们可以为自己或其他股东提交的登记声明中。注册这些股份将导致这些股份变得可以自由交易,而不受证券法的限制,除了我们附属公司持有的股份。这些股东出售证券可能对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。

我们是一家“新兴成长型公司”,适用于新兴成长型公司的信息披露要求降低,可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

我们是一家新兴的成长型公司(“EGC”),正如2012年“Jumpstart Our Business Startups Act of 2012”(“工作法案”)所定义的那样。我们将一直是EGC,直到:(I)·我们的年度总收入总额为10.7亿美元或以上的财政年度的最后一天;(Ii)2022年12月31日,即我们IPO完成五周年之后的财政年度的最后一天;(Iii)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债务的日期;或(Iv)根据规则我们被视为大型加速申报人的日期。只要我们仍然是EGC,我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴增长公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括:

不被要求遵守2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act of 2002)(“§404”)中的?404节的审计师认证要求;

未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制审计公司轮换的任何要求或审计师报告的补充,提供有关审计和财务报表的附加信息;

仅允许提供两年经审计的财务报表,以及任何所需的未经审计的中期财务报表,并相应减少“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的披露;

减少有关高管薪酬安排的披露义务;以及

免除对以前未批准的任何黄金降落伞付款进行非约束性咨询投票和股东批准的要求。

我们目前打算利用部分(但不是全部)降低的监管和报告要求,只要我们有资格成为EGC,我们就可以使用这些要求。例如,只要我们符合EGC资格,我们的独立注册公共会计师事务所就不需要提供关于我们对财务报告的内部控制有效性的认证报告,这可能会增加我们对财务报告的内部控制中的重大弱点或重大不足未被发现的风险。同样,只要我们有资格成为EGC,我们可能会选择不向您提供某些信息,包括某些财务信息和有关我们高管薪酬的某些信息,否则我们将被要求在向SEC提交的文件中提供这些信息,这可能会使投资者和证券分析师更难对我们的公司进行评估。我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低,因为我们可能依赖这些豁免。如果一些投资者认为我们的普通股吸引力下降,那么我们的普通股的交易市场可能会变得不那么活跃,我们的股票价格可能会更加波动,可能会下跌。

此外,“工作法案”规定,EGC可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使得EGC可以推迟采用某些会计准则,直到这些准则本来适用于私营公司。我们已不可撤销地选择不利用这一新的或修订的会计准则的豁免,因此,我们将与其他非EGC的上市公司一样受到相同的新的或修订的会计准则的约束。

55


作为上市公司运营,我们将继续招致增加的成本,我们的管理层将投入大量时间在新的合规倡议上。

作为一家上市公司,特别是在我们不再是EGC之后,我们将承担大量的法律、会计和其他费用,这是我们作为一家私人公司没有招致的。此外,2002年的“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)以及随后由美国证券交易委员会(SEC)和纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)实施的规则,对上市公司提出了各种要求,包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理做法。我们的管理层和其他人员将大量时间投入到这些和其他合规活动中。此外,这些规则和条例将继续增加我们的法律和财务合规成本,并将使一些活动更耗时和更昂贵。

我们公司特许文件和特拉华州法律中的条款可能会使我们的收购变得更加困难,这可能对我们的股东有利,并可能阻止我们的股东试图替换或撤换我们目前的管理层。

我们公司章程和公司章程中的条款可能会阻碍、延迟或阻止合并、收购或股东可能认为有利的对我们控制权的其他变更,包括您可能在其他情况下获得股票溢价的交易。这些规定还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格,从而压低我们普通股的市场价格。此外,由于我们的董事会负责任命我们的管理团队成员,这些条款可能会阻碍或阻止我们的股东试图更换或解除我们现有的管理层,从而使股东更难更换我们的董事会成员。除其他外,这些规定:

建立一个分类的董事会,这样不是所有的董事会成员都是一次选举产生的;

仅允许经董事会决议变更董事授权人数;

限制股东罢免董事的方式;

建立股东建议的提前通知要求,可以在股东会议上采取行动,并提名我们的董事会;

要求股东行动必须在正式召开的股东大会上进行,并通过书面同意禁止我们的股东采取行动;

限制谁可以召开股东大会;

授权我们的董事会在没有股东批准的情况下发行优先股,这可以用来制定一项股权计划,或所谓的“毒丸”,这将有助于稀释潜在的敌意收购者的股权,有效地防止未经我们董事会批准的收购;以及

需要获得至少66名持有者的批准 2/3我们所有股东有权投票修改或废除我们章程或章程中某些条款的投票的百分比。

此外,由于我们是在特拉华州注册成立的,我们受特拉华州普通公司法第203节的规定管辖,该条款禁止拥有超过15%我们已发行有投票权股票的人在交易之日后三年内与我们合并或合并,其中该人收购了超过15%我们已发行有投票权股票,除非合并或合并以规定的方式获得批准。

此外,Takeda股票购买协议中的Takeda停顿条款和转让限制可能会延迟或阻止合并、收购或股东可能认为有利的对我们控制权的其他变更,包括您可能在其他情况下获得股票溢价的交易。

我们可能会被证券诉讼,这是昂贵的,并可能转移管理层的注意力。

我们普通股的市场价格可能会波动。例如,2018年8月6日,我们公布了STAR临床试验的TOPLINE结果,我们的股票经历了实质性的下跌。过去,如果公司的股票市场价格出现波动,就会受到证券集体诉讼的影响。我们将来可能会成为这类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能导致巨额费用,并转移我们管理层对其他业务关注的注意力,这可能严重损害我们的业务。

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如果我们未来不能对财务报告保持有效的内部控制系统,我们可能无法准确报告我们的财务状况、运营结果或现金流,这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响,从而影响我们普通股的价值。

除其他外,“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)要求我们对财务报告和披露控制和程序保持有效的内部控制。根据第404节,我们被要求提供管理层的报告,其中包括我们对财务报告的内部控制的有效性。这项评估需要包括披露我们的管理层在财务报告的内部控制方面发现的任何重大弱点。重大弱点是指对财务报告的内部控制方面的缺陷或缺陷的组合,导致年度或中期财务报表的重大错误陈述不能及时预防或发现的可能性超过合理的可能性。第404节一般还要求我们的独立注册公共会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。然而,只要我们仍然是“工作法案”中定义的新兴成长型公司,我们打算利用豁免允许我们不遵守独立注册公共会计师事务所认证要求。

我们对第?404节的遵守将要求我们产生大量费用和花费大量的管理工作。我们目前没有内部审计小组,我们需要聘请更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员,并编制必要的系统和流程文件,以执行所需的评估,以符合§404。我们可能无法及时完成评估、测试和任何所需的补救工作。在评估和测试过程中,如果我们发现我们对财务报告的内部控制存在一个或多个重大缺陷,我们将无法断言我们对财务报告的内部控制是有效的。我们不能向您保证,我们未来对财务报告的内部控制不会存在重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告保持内部控制的行为都可能严重阻碍我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能得出我们对财务报告的内部控制是有效的结论,或者如果我们的独立注册公共会计师事务所确定我们在财务报告的内部控制方面存在重大缺陷或严重不足,一旦该事务所开始了其Section404审查,我们可能会失去投资者对我们财务报告准确性和完整性的信心,我们普通股的市场价格可能会下降,我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)、美国证券交易委员会(SEC)或其他监管机构的制裁或调查。未能纠正我们对财务报告的内部控制中的任何重大缺陷,或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制体系,也可能限制我们未来进入资本市场的机会。

我们的特许文件和特拉华州法律的一些条款可能具有反收购效果,可能会阻碍他人对我们的收购,即使收购会使我们的股东受益,并可能阻止我们的股东试图替换或撤换我们目前的管理层。

我们修订和重述的公司注册证书和修订和重述的章程中的规定,以及特拉华州法律的规定,可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本,即使这样做会使我们的股东受益,或取消我们目前的管理。这些规定包括:

授权发行“空白支票”优先股,其条款我们可以设定,并且我们可以在没有股东批准的情况下发行股份;

禁止董事选举中的累积投票,否则允许少于多数的股东选举董事候选人;

通过书面同意禁止股东行为,从而要求所有股东行为必须在我们的股东会议上采取;

取消股东召开股东特别会议的能力;

建立提名董事会选举或提出可在股东大会上采取行动的事项的预先通知要求。

这些条款可能会阻碍或阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层,从而使股东更难更换我们的董事会成员,而董事会成员负责任命我们的管理层成员。由于我们是在特拉华州注册成立的,因此我们受特拉华州普通公司法(“DGCL”)第203节的规定管辖,该条款可能会阻碍、延迟或阻止某人收购我们或与我们合并,无论这是否符合我们的股东的意愿或对我们的股东有利。根据DGCL的规定,一般情况下,公司不得与持有其股本15%或以上的任何持有人进行业务合并,除非持有人持有股份3年,或(其中一项)已获得董事会批准的交易。我们经修订和重述的公司注册证书或经修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的效力的条款均可

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限制我们的股东获得我们普通股溢价的机会,也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

项目2.股权证券的未登记销售和收益的使用.

最近出售未注册股权证券

一个也没有。

收益的使用

不适用。

发行人和关联购买者购买股权证券

一个也没有。

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项目6.展品

 

陈列品

描述

3.1

修改和恢复的公司注册证书(通过参考公司当前报告Form 8-K(文件号001-38085)的附件3.1并入本文),该报告于2017年5月10日提交给委员会。

3.2

A系列可转换优先股指定证书(参照2019年2月21日提交给委员会的公司当前报告Form 8-K(文件编号001-38085)的附件3.1并入本文)。

3.3

修订和恢复的章程(通过参考公司当前报告Form 8-K(文件号001-38085)的附件3.2并入本文),该报告于2017年5月10日提交给委员会。

4.1

公司普通股证书格式(参照2017年4月25日提交给委员会的公司S-1/A表格注册声明(第333-217245号文件)附件4.1并入本文)。

4.2

A系列优先股证书的格式(通过参考2019年2月21日提交给委员会的公司当前报告Form 8-K(文件编号001-38085)的附件4.1并入本文)。

4.3

第二次修订和恢复投资者权利协议,由公司及其某些股东于2017年1月6日签署(在此引用公司S-1表格注册声明(第333-217245号文件)的附件4.2,于2017年4月10日提交给委员会)。

10.1

H.Lundbeck A/S和公司之间的许可协议第一修正案,日期为2019年5月10日(参照2019年6月17日提交给委员会的公司当前报告Form 8-K/A(文件号001-38085)的附件11并入本文)。

31.1

根据1934年“证券交易法”第13a-14(A)和15d-14(A)条(根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第302条通过)对首席执行官进行认证。

31.2

根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第302条通过的1934年“证券交易法”下的第13a-14(A)和15d-14(A)条,对首席财务官进行认证。

32.1*

根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第906条通过的18 U.S.C.第1350节,对首席执行官和首席财务官进行认证。

101.INS

XBRL实例文档

101.SCH

XBRL分类扩展架构文档

101.CAL

XBRL分类扩展计算链接库文档

101.DEF

XBRL分类扩展定义链接库文档

101.实验室

XBRL分类扩展标签链接库文档

101.PRE

XBRL Taxonomy Extension Presentation Linkbase文档

 

*

就1934年经修订的“证券交易法”(“交易法”)第?18节而言,不应被视为“提交”,且不应被视为根据修订后的“1933年证券法”或“交易法”(无论是在表格10-Q的日期之前或之后提交)而通过引用被并入任何文件中,而不管该文件中包含的任何通用公司语言。

59


签名

根据1934年“证券交易法”的要求,登记人已正式安排以下签署人代表其签署本报告,并正式授权。

Ovid治疗公司

日期:2019年8月7日

依据:

/s/J·M·莱文(Jeremy M.Levin)

杰里米·M·莱文

首席执行官

(首席执行官)

日期:2019年8月7日

依据:

/s/Timothy Daly

蒂莫西·戴利

高级副总裁,财务和公司控制人

(首席财务及会计干事)

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