证物99.1
 
 
火花治疗报告2018年财务业绩与近期业务进展

费城，2019年2月19日(GlobalNewswire)-星火治疗公司(纳斯达克：曾经)，一家致力于挑战基因疾病不可避免性的完全整合的商业基因治疗公司，今天宣布了2018年的企业和财务业绩以及最近的商业进展。

“2018年，我们成功地在美国推出了LUXTURNA(voeriegene neparvovec-rzyl)，并展示了第一批此类商业专门知识，包括建立在确保病人获得治疗的同时提供基因治疗的能力。我们还获得了LUXTURNA在欧盟的市场授权，“SPark治疗公司的首席执行官JeffreyD.Marrazzo说。此外，我们还推进了全球血友病A系列，SPK-8011进入第三阶段，SPK-8016进入1/2期临床试验。与此同时，我们着手准备在2019年进行另外两项研究基因疗法的临床试验，包括SPK-3006治疗Pompe病。“

Marrazzo说：“在整个过程中，我们在发现、开发和交付基因药物方面建立了独特的能力，指导我们的组合策略-从我们如何发现和开发基因疗法，到我们如何选择目标和优先项目，到我们如何在全球制造和商业化这些新疗法。”“我们相信，这些能力提高了我们成功打破障碍的能力，将实验室的研究转化为患者提供的改变生命的基因治疗产品，并为我们的持续成长和成功做好准备。”

2018年和最近的商业要闻
推出LUXTURNA技术，这是美国针对遗传性视网膜疾病的第一种基因治疗和唯一的药物治疗，并获得了欧盟的市场授权
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在美国开创了创新的定价和分销模式，保证了病人和家庭的安全
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在美国运送了75瓶LUXTURNA。
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签署了一项许可证和供应协议，授予诺华制药公司在美国以外市场将LUXTURNA商业化的独家权利。

扩大血友病组合，包括多种研究基因疗法，目前有三个项目正在进行临床试验
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介绍最新的初步数据，并于2018年11月2日在美国血液学学会年会上口头介绍SPK-8011在血友病A期1/2期临床试验的前12名参与者的数据
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经过9.7年的累积随访，没有发现抑制剂，没有血栓事件，也没有持续或未解决的转氨酶升高。




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在所有三种剂量中，从病媒输注后四周开始，出血减少了94%，因子VIII的输注减少了95%。
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在2x10中接受治疗的五位参与者中12未经历免疫应答相关fviii表达下降的vg/kg队列，从载体输注后4周开始，出血减少100%，输注量减少99%以上，随访时间长达46周。
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5x10的所有五个参与者11VG/kg和1x1012spk-8011输液后随访78周的vg/kg剂量组在这项正在进行的研究中显示出持续的、稳定的第VIII因子活性水平。
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启动了SPK-8011的1/2期临床试验扩展，其中包含了标准化的预防性类固醇方案和我们的悬浮制造工艺所制造的材料。
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在临床试验中获得美国食品及药物管理局批准使用哺乳动物悬浮培养材料
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为spk-8011启动了一个为期六个月的观测阶段3。
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启动了SPK-8016的1/2期临床试验，这是一种新的、内部开发的腺相关病毒(AAV)基因治疗候选基因，旨在解决血友病A抑制剂市场的各个环节。
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完成血友病B型的spk-9001向辉瑞的转变辉瑞在2018年7月启动了第三阶段临床试验的六个月运行部分。

AAV基因治疗的研究进展
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在2018年世界肌肉学会国际会议和2019年15届世界肌肉学会会议上，介绍了一种肝靶向aAV基因疗法spk-3006的研究新药(Ind)，表明酸性α-葡萄糖苷酶基因敲除(gaa-/-)小鼠的糖原积累减少，存活率提高，心脏、呼吸和肌肉功能改善。TH年度世界研讨会™
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在非人类灵长类动物体内注射三种剂量的单次输注，证明gaa在血浆中呈剂量依赖性表达，其血浆水平与pompe病小鼠模型的治疗效果相当。
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在动物模型和体外系统中都证实了可分泌的gaa的摄取。
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在2019年15提供了ppk-1001的ind-使能数据，spk-1001是一种研究的aAV基因疗法，用于研究batten病的cln2病。TH年度世界研讨会™
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在非人类灵长类动物中证明了SPK-miHTT的概念，SPK-miHTT是一种针对亨廷顿氏病的AAV基因治疗方法，利用miRNA沉默技术，突变体HTT在mRNA和蛋白质水平被敲除了90%。在非人类灵长类动物的大脑中也获得了皮层敲除的证据。

支持我们的制造能力，研究平台和财务状况，因为我们扩展了我们的完全集成的组织。
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拥有并经营美国食品及药物管理局(Fda)和欧盟(Eu)授权的aAV商业制造工厂。




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达到2x200升上游悬浮液和400升下游生产工艺的目标规模，以支持预期的临床和商业血友病A和Pompe疾病供应需求
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扩大了我们在西费城的研发设施。
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年底资产负债表强劲，现金、现金等价物、限制性现金和有价证券价值6.013亿美元

2018年12月31日和2017年12月31日终了年度财务业绩
在2018年12月31日终了的一年中，我们的总收入为6，470万美元，其中2，700万美元为LUXTURNA的净产品销售，3，780万美元为与辉瑞和诺华签订的协议相关的合同收入。在2017年12月31日终了的一年中，我们确认合同收入为1，210万美元，所有这些都与辉瑞的协议有关。

2018年12月31日终了年度的产品销售成本为100万美元，其中包括制造、运输和其他成本以及版税。本报告所述期间售出的大量库存是在林业发展局批准之前生产的，因此在2017年作为研发费用支出。

2018年12月31日终了年度的合同收入成本为690万美元，其中包括制造成本和与我们的协议相关的其他成本。

截至2018年12月31日，我们的研发支出为1.253亿美元，而截至2017年12月31日的年度为1.352亿美元。减少990万美元的原因是，内部研究和开发费用减少了1 330万美元，外部研究和开发费用增加了340万美元，部分抵消了这一减少。内部研究和开发费用减少1 330万美元，主要原因是林业发展局批准后将2 050万美元的薪金和其他LUXTURNA费用资本化在库存中，以及与合同收入有关的费用。这些费用因薪金和其他有关福利增加750万美元而被部分抵消。外部研发费用增加340万美元，主要是因为我们的血友病A项目增加了1440万美元，临床前发展项目增加了70万美元。与LUXTURNA相关的费用减少790万美元，与SPK-FIX和SPK-CHM临床项目相关的费用减少380万美元，部分抵消了这些费用。

截至2018年12月31日，我们收购的过程中研发(IPR&D)费用为30万美元。截至2017年12月31日，我们收购的知识产权研发费用为860万美元，其中包括与我们的SELETA生物科学公司有关的额外付款。许可协议于2016年签订。

在截至2017年12月31日的一年中，我们记录了一笔与2016年3月收购的知识产权相关的非现金减值费用1，570万美元。此外，我们确认所得税优惠为1.0美元




百万美元与2017年12月31日终了年度内与知识产权相关的递延税负债的逆转有关。

2018年12月31日终了年度的销售、一般和行政费用为1.249亿美元，而截至2017年12月31日的年度为1.111亿美元。销售、一般和行政费用主要包括工资和相关费用，包括基于股票的补偿、法律和专利费用、设施费用和其他专业费用。增加1 380万美元的主要原因是薪金和相关费用增加了1 490万美元，包括基于股票的补偿，以及法律和专利费用、专业费用和其他业务费用增加了610万美元。这些增加额被减少690万美元部分抵消，原因是提前终止了我们于2017年修订的一项租约，以及LUXTURNA的启动活动减少了30万美元。

在2018年12月31日终了的一年中，我们确认了1.1亿美元的其他收入，这些收入来自于出售我们罕见的儿科疾病优先审查凭证(PRV)。

截至2018年12月31日，我们的净亏损为7，880万美元，或(2.11美元)每股基本和稀释净亏损，而2017年12月31日终了年度的净亏损为2.535亿美元，即每股基本亏损和稀释净亏损(7.63美元)。截至2018年12月31日的一年中，我们的亏损受到了我们第二季度出售PRV的有利影响。

截至2018年12月31日，我们有现金和现金等价物、限制性现金和有价证券6.013亿美元，以及3770万股流通股。

电话会议详情
火花治疗将主持一个电话会议和音频网络广播，今天，星期二，2月19日，上午8：30。ET，讨论2018年的公司和财务业绩以及最近的业务重点。您可以拨打下面的电话号码，或者访问“投资者”部分，网址是www.spapktx.com。

美国拨号号码：(855)851-4526
国际拨号号码：(720)634-2901
密码：1089969

电话的重播将在通话结束后一周内通过拨打下面的号码或在我们的网站上获得。

重放拨号号码：(855)859-2056
重播国际拨号号码：(404)537-3406
密码：1089969

火花疗法
在一家致力于发现、开发和提供基因疗法的完全整合的商业公司-星火治疗公司，我们对遗传性疾病的必然性提出了挑战，包括失明、血友病、溶酶体储存障碍和神经退行性疾病。我们已经成功地将我们的技术应用于美国和欧盟批准的首个基因治疗中，目前在临床试验中有四个项目。包括那些在血友病患者中表现出良好早期效果的候选产品。




星星之火，我们看到通往一个没有生命受到基因疾病限制的世界的道路。欲了解更多信息，请访问www.spapktx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。

关于前瞻性声明的注意事项
本新闻稿包含1995年“私人证券诉讼改革法”意义上的“前瞻性陈述”，包括关于公司产品候选人的声明，包括LUXTURNA(voeriigene neparvovec-rzyl)、SPK-7001、SPK-9001和SPK-8011。“预期”、“相信”、“预期”、“意愿”、“可能”、“计划”、“预测”、“意志”、“会”，“可以”、“应该”、“继续”和类似的表达式旨在识别前瞻性语句，尽管并非所有前瞻性语句都包含这些标识词。我们可能不会真正实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您也不应该过分依赖我们的前瞻性声明。任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性声明中提出或暗示的结果大不相同。这些风险和不确定因素包括但不限于以下风险：(一)我们针对血友病A的产品候选产品SPK-8011的初步临床结果可能无法持续；(Ii)我们对参加SPK-8011临床试验的受试者实施类固醇预防性用药可能不足以防止免疫应答；(Iii)我们可能未能为SPK-8011进行多国第三期临床试验，而试验的时间及设计可能与我们的期望不同；。(Iv)我们对非抑制剂病人的安全性的初步评估可能不成功；。(V)我们对SPK-8011的临床等效性测试，是由于我们坚持的制造过程改变为悬浮细胞培养的制造过程，可能不会产生预期的结果；。(Vi)我们可能未能达到我们的预期目标，使LUXTURNA商业化；。(Vii)我们可能无法维持或继续与付款人就提供LUXTURNA达成协议；。(8)我们将无法与医疗保险和医疗补助服务中心就LUXTURNA达成协议；(9)诺华公司可能无法在一个或多个市场上成功地将LUXTURNA商业化或销售；(X)我们可能无法从诺华、辉瑞或我们的其他合作者那里获得任何额外的里程碑或特许权使用费；(十一)我们不能在预期的情况下将我们的spk-3006计划或其他未公开的项目推进到诊所。, 或根本；和(Xii)我们的任何一个或多个产品候选人在临床前或临床开发不会成功开发和商业化。关于其他风险和不确定因素以及其他可能导致我们的实际结果与前瞻性声明中的结果不同的其他重要因素的讨论，请参阅我们关于表格10-K的年度报告中的“风险因素”一节以及关于潜在风险、不确定因素和其他重要因素的讨论，我们的季度报告表10-Q和其他我们向证券交易委员会提交的文件.本新闻稿中的所有信息均为发布日期，除法律要求外，火花治疗公司不承担更新此信息的义务。

Investor Contact:                        Media Contact:
Ryan Asay                            Monique da Silva
Ryan.asay@scapktx.com                    Monique.dasilva@sparktx.com    
(215) 239-6424                            (215) 282-7470







火花治疗公司
合并资产负债表(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)
 
十二月三十一日，
2017
 
十二月三十一日，
2018
资产
 
 
 
流动资产：
 
 
 
现金和现金等价物
$
96,748

 
$
95,247

有价证券
423,419

 
358,359

贸易和其他应收款
7,906

 
47,385

盘存
—

 
25,637

预付费用和其他流动资产
5,093

 
40,512

流动资产总额
533,166

 
567,140

限制现金
—

 
53,000

有价证券
20,035

 
94,678

财产和设备，净额
61,713

 
95,998

善意
1,254

 
1,198

其他资产
628

 
2,338

总资产
$
616,796

 
$
814,352

负债与股东权益
 
 
 
流动负债：
 
 
 
应付帐款
$
14,183

 
$
19,492

应计费用
24,697

 
34,790

长期债务的当期部分
312

 
4,822

递延租金的当期部分
969

 
1,365

递延收入的当期部分
11,969

 
—

流动其他负债
1,557

 
1,885

流动负债总额
53,687

 
62,354

长期债务
912

 
46,090

长期递延租金
8,318

 
10,885

长期递延收入
—

 
160,000

其他负债
40,255

 
38,510

负债总额
103,172

 
317,839

股东权益：
 
 
 
优先股，面值0.001美元。5，000，000股授权股票；未发行或未发行股票
—

 
—

普通股，面值0.001美元。截至2017年12月31日，已发行股票150 000 000股；已发行股票37 131 626股；流通股37 111 404股；截至2018年12月31日已发行37 764 213股和流通股37 686 301股
37

 
38

额外已付资本
1,026,590

 
1,091,873

累计其他综合损失

(5,914
)
 
(1,050
)
截至2017年12月31日，按成本计算的国库股20 222股和2018年12月31日的77 912股
(1,226
)
 
(4,661
)
累积赤字
(505,863
)
 
(589,687
)
股东权益总额
513,624

 
496,513

负债和股东权益共计
$
616,796

 
$
814,352





火花治疗公司
综合业务报表(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)

 
截至12月31日的一年，
 
2016
 
2017
 
2018
收入：
 
 
 
 
 
产品销售净额
$
—

 
$
—

 
$
26,973

合同收入
20,183

 
12,066

 
37,752

总收入
20,183

 
12,066

 
64,725

业务费用：
 
 
 
 
 
产品销售成本
—

 
—

 
1,008

合同收入成本
—

 
—

 
6,907

研发
86,380

 
135,160

 
125,254

获得过程中的研究和开发
11,132

 
8,604

 
300

获得的过程中研究和开发的损害
—

 
15,696

 
—

销售、一般和行政
48,070

 
111,124

 
124,895

业务费用共计
145,582

 
270,584

 
258,364

业务损失
(125,399
)
 
(258,518
)
 
(193,639
)
股权投资未变现亏损
—

 
—

 
(5,078
)
利息收入净额
1,746

 
4,073

 
9,994

其他收入
—

 
—

 
110,000

所得税前损失
(123,653
)
 
(254,445
)
 
(78,723
)
所得税福利(费用)
—

 
963

 
(99
)
净损失
$
(123,653
)
 
$
(253,482
)
 
$
(78,822
)
基本和稀释后普通股净亏损
$
(4.29
)
 
$
(7.63
)
 
$
(2.11
)
加权平均基本股和稀释普通股已发行
28,804,133

 
33,242,072

 
37,366,782

 
 
 
 
 
 


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