Exhibit
证物99.1
火花治疗公司2018年第三季度财报与近期业务进展
费城，2018年11月6日(全球新闻通讯社)-星火治疗公司(纳斯达克：曾经)，一家完全整合的商业基因治疗公司，致力于挑战基因疾病的必然性，今天宣布2018年第三季度的企业和财务业绩以及最近的业务进展。
“在第三季度，我们在销售增长和医疗政策覆盖范围扩大方面，在LUXTURNA(VOREISY NEPOVIVEC-RZYL)方面都取得了重大进展。我们还在准备年底前对血友病A进行SPK-8011研究的第三阶段方面取得了重要进展，“火花疗法公司首席执行官杰弗里·D·马拉佐(Jeffrey D.Marrazzo)说。此外，我们继续利用我们已证实的和专利的腺相关病毒(AAV)基因治疗平台，开发肝脏导向疗法。在本季度，我们更新了关于Pompe病的研究基因治疗的临床前数据，我们预计这一数据将在2019年进入临床。“
最近的商业亮点
LUXTURNA继续强有力地执行(Vorestgene Neparvovec)
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• | 2018年第三季度在美国发运24瓶LUXTURNA |
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• | 治疗前两名患者在火花路径下(先锋获得医疗保健)结果为基础的订约模式 |
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• | 大约85%的商业生活由令人满意的医疗政策覆盖，所有主要的国家支付者现在都为LUXTURNA提供保险。 |
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• | 约有50%的政府保险人员享受到满意的医疗保险，第一位政府受益人接受了治疗。 |
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• | 获得欧洲药品管理局(EMA)人类使用药品委员会推荐LUXTURNA批准的积极意见 |
血友病A的临床进展
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• | 将SPK-8011的第1/2阶段研究扩大到包括更多的参与者，并准备在年底前开始第三阶段的观察研究。 |
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• | 接受美国血液学会年会口头报告的SPK-8011的初步1/2数据 |
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• | 接受fda批准spk-8016的调查新药(Ind)申请，这是一种新的、内部开发的aAV基因治疗候选药物，旨在解决血友病A抑制剂市场。 |
完成了SPK-9001血友病B向辉瑞公司过渡期间的所有义务。
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• | 向辉瑞提供了一批spk-9001药物，用于第三阶段临床试验的初始剂量。 |
介绍了pompe病的肝脏导向aAV基因疗法spk-3006的ind-赋能研究结果。
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• | 在世界肌肉学会国际会议上宣布的新的临床前数据显示，在酸性α-葡萄糖苷酶基因敲除(gaa-/-)小鼠中使用由SPK-3006产生的可分泌的、修饰的酸性α-葡萄糖苷酶(Gaa)酶后，糖原积累减少，存活率增加，心脏、呼吸和肌肉功能得到改善。 |
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• | 在非人类灵长类动物体内注射三种剂量的单次输注，证明血浆中gaa的表达呈剂量依赖性，达到了与pompe小鼠的治疗效果相当的水平。 |
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• | 计划于2019年向监管机构提交IND申请和临床试验申请，并在成人参与者中启动1/2全球临床试验 |
加强人力资本和费城设施，以支持我们全面整合的组织
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• | 任命临床研发主管凯瑟琳·雷普为首席医官，任命全球商业主管罗恩·菲利普为首席商业官 |
截至9月31日的三个月和九个月的财务报告。2018年30
三个月到9月。30、2018和2017年
在截至9月31日的三个月内。2018年，我们确认收入总额为1，070万美元，其中890万美元为LUXTURNA的净销售额，180万美元与我们与辉瑞的协议有关。在截至9月31日的三个月内。2017年30日，我们确认辉瑞协议的总收入为190万美元。
在截至9月31日的三个月内，商品销售成本。2018年30，000美元，其中包括制造、航运和其他成本，以及版税。本报告所述期间售出的大量库存是在林业发展局批准之前生产的，因此在2017年作为研发支出。
截至9月31日的三个月里，我们的研发费用。2018年3月30日为3，280万美元，而截至9月底的3个月为3，930万美元。30、2017年。减少650万美元的原因是，内部研究和发展费用减少990万美元，但外部研究和开发费用增加340万美元，部分抵消了这一减少。减少990万美元的内部研究和开发费用
主要结果是以库存为基础的补偿减少590万美元，与LUXTURNA有关的工资和其他相关费用减少500万美元，这些费用分配给林业发展局核准后的库存。这些费用因租金和折旧拨款增加100万美元而被抵消。外部研究和开发费用增加340万美元，主要是由于与血友病A项目有关的费用增加了590万美元，但与LUXTURNA有关的费用减少了250万美元。
在截至9月31日的三个月内，我们没有承担任何收购过程中的研发(IPR&D)费用。2018年30我们收购的IPR&D费用在截至9月31日的三个月内。2017年30，000美元，与2017年的一项许可协议相关，金额为180万美元。
截至9月31日的三个月的销售、一般和行政费用。2018年3月30日为2，930万美元，而截至9月底的3个月为2，660万美元。30、2017年。增加270万美元的主要原因是薪金和相关费用增加220万美元，包括因增加人员数目而产生的基于股票的补偿，以及法律和专利费用、专业费用和其他业务费用增加130万美元，但因LUXTURNA发射活动减少80万美元而被抵消。
截至9月31日的三个月我们的净亏损。2018年10月30日，每股基本亏损和稀释净亏损为4740万美元(合1.26美元)，而截至9月31日的三个月，每股基本亏损和稀释净亏损为6500万美元，或基本亏损和稀释净亏损(1.90美元)。30、2017年。
截至9月9日止的9个月。30、2018和2017年
在截至9月9日的9个月内。2018年，我们确认总收入为5，160万美元，其中1，560万美元为LUXTURNA的净销售额，3，600万美元与我们与辉瑞的协议有关。在截至9月9日的9个月内。2017年30日，我们确认了与辉瑞(Pfizer)协议相关的470万美元总收入。
在截至9月9日的9个月内，商品销售成本。2018年的30美元是70万美元，其中包括制造、航运和其他成本，以及版税。在此期间出售的库存中有很大一部分是在FDA批准之前生产的，因此，去年作为研发费用支出。
截至9月9日的9个月合同收入成本。2018年的30美元是510万美元，其中包括与我们的协议相关的制造成本和其他成本。
截至9月9日，我们的研发费用为9个月。2018年3月30日为8850万美元，而截至9月9日的9个月为1.047亿美元。30、2017年。减少1 620万美元的原因是，内部研究和开发费用减少1 640万美元，但外部研究和开发费用增加20万美元，抵消了减少额。减少1 640万美元的内部研究和开发费用主要是由于薪金和其他LUXTURNA费用被重新分配到林业发展局之后的库存
批准，以及与合同收入相关的费用。外部研究和开发费用增加的原因是，与血友病A项目有关的费用为1 010万美元，临床前发展项目的费用为50万美元，与LUXTURNA有关的费用减少了740万美元，其他临床项目的费用减少了300万美元。
在截至9月9日的9个月内，我们没有发生任何收购的知识产权费用。2018年30我们收购的IPR&D费用为截至9月9日的9个月。2017年30，000美元，约520万美元，主要与2017年的许可证协议有关。
在截至9月31日的9个月内。2017年3月30日，我们记录了与2016年3月收购的知识产权相关的非现金减值支出1，570万美元。此外，我们还确认了100万美元的所得税福利，这与在截至9月9日的9个月内逆转与收购的知识产权相关的递延税负债有关。30、2017年。
截至9月9日止的9个月的销售、一般和行政费用。2018年3月30日为9250万美元，而截至9月9日的9个月为7480万美元。30、2017年。1770万美元的增长主要是由于工资和相关费用增加了1 260万美元，包括以股票为基础的报酬，这是由于我们的员工人数继续增加，以及法律和专利费用、专业费用和其他业务费用增加了650万美元。这些费用因设施费用减少90万美元和LUXTURNA发射活动减少50万美元而被抵消。
在截至9月9日的9个月中，我们确认了1.1亿美元的其他收入。2018年，从销售我们罕见的儿科疾病优先审查凭证(PRV)。
我们在截至9月9日的9个月内的净亏损。2018年3月30日，每股基本亏损和稀释净亏损为1，360万美元(合0.36美元)，而截至9月底的9个月，每股基本亏损和稀释净亏损为1.917亿美元，即每股基本亏损和稀释净亏损(5.89美元)。30、2017年。我们在截至9月9日的九个月中损失惨重。2018年，我们的PRV在第二季度的销售受到了良好的影响。
截至9月2018年，我们有现金和现金等价物、限制性现金和有价证券6.714亿美元，其中3760万股已发行。
电话会议详情
火花治疗将主持一个电话会议和音频网络广播，今天，星期二，11月6日，上午8：30。ET，讨论截至9月31日的季度的公司和财务业绩。2018年30您可以拨打以下的电话号码，也可以访问星火治疗网站的“投资者”部分，网址是www.spackktx.com。
美国拨号号码：(855)851-4526
国际拨号号码：(720)634-2901
密码：2370749
电话回放一周后，可拨打电话(855)859-2056(国内)或(404)537-3406(国际)，输入密码2370749，或访问“投资者”部分，网址是www.spapktx.com。
火花疗法
斯帕克治疗公司是一家致力于发现、开发和提供基因疗法的综合性商业公司，我们对遗传疾病的必然性提出了挑战，包括失明、血友病、溶酶体储存障碍和神经退行性疾病。我们已经成功地将我们的技术应用于美国首个FDA批准的基因治疗中，并且目前在临床试验中有三个项目，包括在血友病患者中显示出有希望的早期结果的产品候选。在星火公园，我们看到通往一个没有生命受到基因疾病限制的世界的道路。欲了解更多信息，请访问www.spapktx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
关于前瞻性声明的注意事项
本新闻稿载有1995年“私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性声明”，包括关于公司产品候选人的声明，包括LUXTURNA、SPK-7001、SPK-3006和SPK-8011。“预期”、“相信”、“预期”、“意愿”、“可能”、“计划”、“预测”、“意志”、“会”，“可以”、“应该”、“继续”和类似的表达式旨在识别前瞻性语句，尽管并非所有前瞻性语句都包含这些标识词。我们可能不会真正实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您也不应该过分依赖我们的前瞻性声明。任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性声明中提出或暗示的结果大不相同。这些风险和不确定因素包括但不限于以下风险：(一)我们可能不会继续扩大我们的销售并扩大我们对LUXTURNA的医疗保险范围；(二)我们对LUXTURNA的营销授权申请可能不会得到EMA的批准；(Iii)在我们的临床试验中，LUXTURNA所显示的功能视力改善可能不会在较长时间内持续；。(Iv)我们不能维持或继续与付款人就提供LUXTURNA达成协议；。(V)我们无法与医疗及医疗补助服务中心就LUXTURNA达成协议；。(Vi)我们对A型血友病的产品候选产品SPK-8011的早期初步临床结果可能无法维持；(Vii)我们可能无法成功地为SPK-8011启动第三阶段临床试验，试验的时间和设计可能与我们的预期不同；(Viii)我们的SPK-3006计划可能不会在预期时进入临床，也可能根本不会；(9)SPK-3006 IND-辅助研究的数据可能无法维持；(X)我们支持在人类身上开展SPK-3006临床研究的非人类灵长类动物的初步结果可能无法维持；和(Xi)我们的任何一个或多个产品候选人在临床前或临床发展不会成功开发和商业化。关于其他风险和不确定因素以及其他可能导致我们的实际结果与前瞻性声明中的结果不同的其他重要因素的讨论，请参阅我们关于表格10-K的年度报告中的“风险因素”一节以及关于潜在风险、不确定因素和其他重要因素的讨论，我们的季度报告表10-Q和其他我们向证券交易委员会提交的文件.本新闻稿中的所有信息均为新闻稿之日，除法律要求外，火花治疗公司不承担更新此信息的义务。
投资者联系人：媒体联系人：
瑞恩·阿赛·莫尼克·达席尔瓦
Ryan.asay@spraktx.com Monique.dasilva@spapktx.com
(215) 239-6424 (215) 282-7470
火花治疗公司
合并资产负债表
(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)
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| | | | | | | |
| 十二月三十一日，
2017 | | 九月三十日
2018 |
资产 | | | |
流动资产： | | | |
现金和现金等价物 | $ | 96,748 |
| | $ | 161,557 |
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有价证券 | 423,419 |
| | 428,919 |
|
贸易和其他应收款 | 7,906 |
| | 13,506 |
|
盘存 | — |
| | 20,738 |
|
预付费用和其他流动资产 | 5,093 |
| | 10,492 |
|
流动资产总额 | 533,166 |
| | 635,212 |
|
限制现金 | — |
| | 53,000 |
|
有价证券 | 20,035 |
| | 27,964 |
|
财产和设备，净额 | 61,713 |
| | 87,280 |
|
善意 | 1,254 |
| | 1,214 |
|
其他资产 | 628 |
| | 2,732 |
|
总资产 | $ | 616,796 |
| | $ | 807,402 |
|
负债与股东权益 | | | |
流动负债： | | | |
应付帐款 | $ | 14,183 |
| | $ | 18,048 |
|
应计费用 | 24,697 |
| | 35,092 |
|
长期债务的当期部分 | 312 |
| | 3,320 |
|
递延租金的当期部分 | 969 |
| | 1,051 |
|
递延收入的当期部分 | 11,969 |
| | — |
|
流动其他负债 | 1,557 |
| | 1,808 |
|
流动负债总额 | 53,687 |
| | 59,319 |
|
长期债务 | 912 |
| | 47,671 |
|
长期递延租金 | 8,318 |
| | 7,658 |
|
长期递延收入 | — |
| | 105,000 |
|
其他负债 | 40,255 |
| | 37,879 |
|
负债总额 | 103,172 |
| | 257,527 |
|
股东权益： | | | |
优先股，面值0.001美元。5，000，000股授权股票；未发行或未发行股票 | — |
| | — |
|
普通股，面值0.001美元。截至2017年12月31日，已发行股票150 000 000股；已发行股票37 131 626股；流通股37 111 404股；截至2018年9月30日已发行37 684 255股和流通股37 610 295股
| 37 |
| | 38 |
|
额外已付资本 | 1,026,590 |
| | 1,078,989 |
|
累计其他综合(损失)收入 | (5,914 | ) | | (225 | ) |
截至2017年12月31日，按成本计算的国库券股票为20，222股，截至2018年9月30日，为73，960股 | (1,226 | ) | | (4,498 | ) |
累积赤字 | (505,863 | ) | | (524,429 | ) |
股东权益总额 | 513,624 |
| | 549,875 |
|
负债和股东权益共计 | $ | 616,796 |
| | $ | 807,402 |
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火花治疗公司
综合业务报表
(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月到9月30日， | | 截至9月30日的9个月， |
| 2017 | | 2018 | | 2017 | | 2018 |
收入： | | | | | | | |
产品销售净额 | $ | — |
| | $ | 8,866 |
| | $ | — |
| | $ | 15,599 |
|
合同收入 | 1,900 |
| | 1,841 |
| | 4,657 |
| | 35,969 |
|
总收入 | 1,900 |
| | 10,707 |
| | 4,657 |
| | 51,568 |
|
业务费用： | | | | | | | |
产品销售成本 | — |
| | 318 |
| | — |
| | 708 |
|
合同收入成本 | — |
| | — |
| | — |
| | 5,111 |
|
研发 | 39,341 |
| | 32,829 |
| | 104,679 |
| | 88,462 |
|
获得过程中的研究和开发 | 1,750 |
| | — |
| | 5,207 |
| | — |
|
获得的过程中研究和开发的损害 | — |
| | — |
| | 15,696 |
| | — |
|
销售、一般和行政 | 26,641 |
| | 29,305 |
| | 74,783 |
| | 92,543 |
|
业务费用共计 | 67,732 |
| | 62,452 |
| | 200,365 |
| | 186,824 |
|
业务损失 | (65,832 | ) | | (51,745 | ) | | (195,708 | ) | | (135,256 | ) |
股本投资未实现收益 | — |
| | 1,672 |
| | — |
| | 4,291 |
|
利息收入净额 | 1,112 |
| | 2,714 |
| | 2,231 |
| | 7,420 |
|
其他收入 | — |
| | — |
| | — |
| | 110,000 |
|
所得税前损失 | (64,720 | ) | | (47,359 | ) | | (193,477 | ) | | (13,545 | ) |
所得税福利(费用) | (292 | ) | | 2 |
| | 1,816 |
| | (20 | ) |
净损失 | $ | (65,012 | ) | | $ | (47,357 | ) | | $ | (191,661 | ) | | $ | (13,565 | ) |
基本和稀释后普通股净亏损 | $ | (1.90 | ) | | $ | (1.26 | ) | | $ | (5.89 | ) | | $ | (0.36 | ) |
加权平均基本股和稀释普通股已发行 | 34,258,328 |
| | 37,498,616 |
| | 32,516,829 |
| | 37,267,942 |
|
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