Exhibit
证物99.1
火花治疗公司2018年第二季度财报与近期业务进展
截至2018年7月13日，血友病A的SPK-8011调查初步阶段1/2数据显示：
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• | 这项研究的12名参与者的年化出血率(Abr)降低了97%，年化输注率(AIR)降低了97%。 |
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• | 有证据表明，在5x10的两组参与者中，稳定、持久的表达，而在高原FVIII水平没有下降。11被跟踪超过一年的VG/kg队列 |
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• | FVIII表达的剂量反应范围从16%到49%不等，其中5名2x10的参与者12周后平均30%。12VG/kg队列 |
公司计划服用spk-8011，剂量为2x10。12vg/kg进入第三阶段临床试验，从2018年第四季度开始进行。
费城，2018年8月7日(全球新闻通讯社)-星火治疗公司(纳斯达克：曾经)，一家完全整合的商业基因治疗公司，致力于挑战基因疾病的必然性，今天宣布2018年第二季度的企业和财务业绩以及最近的业务进展。
“我们有一个强劲的第二季度，首先是12小瓶LUXTURNA(VORISY基因neparvovec-rzyl)，以及在7月初完成向辉瑞的过渡和第三阶段开始为血友病B，即现在被称为菲达诺烯-狗仔队的SPK-9001启动的工作。此外，根据我们对血友病A的SPK-8011研究的1/2期临床试验中的全部数据，我们高兴地宣布，我们计划在2018年第四季度开始第三阶段的试验，“火花疗法公司的首席执行官Jeffrey D.Marrazzo说。“由于我们迄今取得的进展，我们的产品组合继续成熟，在美国进行了商业批准的基因疗法，与辉瑞公司合作进入了第三阶段的研究基因疗法，进入了研究基因疗法的第三阶段，对血友病A进入了研究基因疗法的第三阶段，在第1/2阶段与SPK-7001进行了脉络膜血症的研究，并在SPK-GAA对Pompe病的研究中开展了使能研究。”
调查SPK-8011进入第三阶段
截至2018年7月13日，数据截止，第1/2阶段试验的12名参与者接受了一次SPK-8011调查，包括两次剂量为5x10的SPK-8011。11载体基因组(VG)/千克体重，三个剂量为1x10122x10剂量Vg/kg和7 Vg/kg12Vg/kg在所有参与者中，在所有三种剂量中，从病媒输注后四周开始，年化出血率(Abr)降低了97%，年化输注率(AIR)降低了97%。头两名被跟踪一年以上的试验参与者自达到高峰达66周以来一直保持稳定的FVIII活动水平，后续行动仍在进行中。此外，有证据表明，三个剂量组的平均fviii活性水平呈剂量依赖性增加。
2x10的五名参加者12VG/kg组的FVIII活性水平在16%到49%之间，随访时间从12周到30周不等。这五位参与者的平均FVIII活动为30%，根据向量输注后12周后的平均FVIII水平计算。这五个参与者已经把他们的ABR降低了百分之百，空气总量减少了百分之百(根据第四周后的数据计算)。2x10的其他两个参与者12 VG/kg组有一种免疫反应，导致他们的FVIII水平下降到不到5%。临床上，这两位参与者已经从预防性治疗转向按需治疗，他们的出血和输液率都有了明显的下降。其中一名参与者对口服类固醇反应不快，他选择住院接受两次静脉(Iv)甲基强的松龙注射，而不是门诊注射。事件随后得到解决。这些输液入院符合严重不良事件(SAE)的标准。
值得注意的是，在整个研究中，12名参与者中有7人因丙氨酸转氨酶(ALT)高于患者基线、FVIII水平下降和/或IFN-g酶联免疫系统(ELISPOTS)阳性而接受了口服类固醇的逐渐减少。对于这七个参与者，类固醇导致ALT和ELISPOT的正常化。除上述两项外，其他所有项目均适用于2x1012 VG/kg组参与者口服类固醇导致目标FVIII水平稳定。
“SPK-8011的临床和安全性非常令人鼓舞，没有观察到FVIII抑制剂。在12名参与者中，只有3人出现了高于正常上限的转氨酶升高，没有持续转氨酶升高的证据。我们认为，根据观察到的免疫反应的速度和程度，预防性服用类固醇将抑制这些反应，并应导致所有参与者在2x10剂量下长期表达fviii超过12%。12Vg/kg SPK-8011。我们计划对类固醇的使用采取这种预防措施，“星火治疗公司总裁兼研发主管凯瑟琳·A·海德博士说。“这些早期数据进一步支持了因子活性水平在12%以上对患者预后的巨大影响，并使我们更接近于有一天完全消除自发性出血的目标，同时有可能使患血友病A的患者摆脱常规输血的需要。”
根据迄今的结果，星火疗法计划在2018年第四季度启动第三阶段的运行研究。在完成第三阶段的研究后，第三阶段的参与者将获得2x10。12Vg/kg SPK-8011。关于第三阶段试验设计的更多细节将在与FDA和EMA继续讨论之后确定，预计将在第四季度进行。
最后，该公司成功地将其以哺乳动物为基础的制造工艺提升到200升的容量水平，并修改了与Brammer Bio的协议，以获得一套专用的制造套件，这两套设备都将使火花治疗公司能够满足第三阶段临床开发的供应需求以及预期的商业需求。
最近的更多亮点
在美国继续大力执行LUXTURNA的发射，2018年第二季度运送了12瓶，病人现在六个治疗中心接受治疗
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• | 继续牵引星火治疗公司的创新支付者和商业支付者的分销模式，到目前为止，许多行政当局都使用火种路径(率先获得医疗保健)。 |
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• | 获得商业保险的强劲进展，约80%的商业生活由可接受的医疗保险覆盖；与两项最大的国家保健计划和三项布鲁斯计划签订了保险合同 |
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• | 推动与医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)、美国卫生和公共服务部(HHS)和其他机构正在进行的讨论，以便就分期付款选择方案和提供更多成果折扣的灵活性进行协调 |
完成了pfizer-9001，或fianacogene elparvovec向辉瑞公司的过渡，该公司已经启动了第三阶段的领先研究。
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• | 在2018年世界血友病联合会世界大会上提供了第1/2阶段的数据更新，显示13名参与者的要素活动水平从14%到77%不等(从12周开始到52周随访)，平均要素活动水平约为36%。 |
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• | 报告说，所有15个阶段1/2参与者的abr下降了98%，空气减少了99%，这两个数据点都是在载体输注后4周开始的。 |
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• | 有证据显示，一些参与者的长期耐久时间超过两年，转氨酶升高的频率和短暂性也不高。 |
加强财务状况：
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• | 截至2018年6月30日，资产负债表强劲，现金、现金等价物和有价证券价值6.568亿美元 |
2018年6月30日终了的三个月和六个月的财务业绩
三个月，截至2018年6月30日和2017年6月30日
在2018年6月30日终了的三个月里，我们确认总收入为2，520万美元，其中430万美元为LUXTURNA的净销售额，2，090万美元与我们与辉瑞的协议有关。在截至2017年6月30日的三个月中，我们确认了与辉瑞协议相关的150万美元总收入。
截至2018年6月30日的三个月内，商品销售成本为30万美元，其中包括制造、航运和其他成本，以及版税。我们目前库存的很大一部分是在FDA批准之前完成的，因此，去年作为研发费用支出。
2018年6月30日终了的三个月，合同收入的成本为420万美元，其中包括与我们的协议相关的制造成本和其他成本。
截至2018年6月30日的三个月，我们的研发费用为2，550万美元，而2017年6月30日的三个月为3，300万美元。减少750万美元的原因是，内部研究和开发费用减少620万美元，外部研究和开发费用减少130万美元，内部研究和开发费用减少620万美元，主要原因是与LUXTURNA有关的薪金和其他相关费用减少，这些费用经林业发展局核准后分配给库存。外部研究和开发费用减少130万美元，主要是因为与LUXTURNA和其他临床项目有关的费用减少390万美元，但与血友病A项目有关的费用增加了260万美元，抵消了这一减少。
在截至2018年6月30日的三个月内，我们没有承担任何收购过程中的研发费用。在截至2017年6月30日的三个月里，我们收购的过程中研发费用为310万美元，这与2017年的一项许可协议有关。
在截至2017年6月30日的三个月内，我们记录了与2016年3月获得的过程内研发(IPR&D)相关的非现金减值支出1，570万美元。此外，我们还确认，在截至2017年6月30日的三个月内，与知识产权相关的递延税负逆转相关的所得税福利为100万美元。
2018年6月30日终了的三个月的销售、一般和行政费用为2 970万美元，而截至2017年6月30日的3个月为2 670万美元。增加300万美元的主要原因是薪金和有关费用增加340万美元，包括以股票为基础的补偿，原因是主要用于支持LUXTURNA发射的人员人数增加，以及法律和专利费用、专业费用和其他业务费用增加30万美元，但因LUXTURNA发射活动减少70万美元而被抵消。
在截至2018年6月30日的三个月里，我们确认了1.1亿美元的其他收入，用于销售我们罕见的儿科疾病优先审查凭证(PRV)。
截至2018年6月30日的三个月，我们的净收益分别为8，020万美元，即每股基本收益2.15美元和稀释后每股净收益2.07美元，而2017年6月30日终了的三个月，每股净亏损为7，440万美元，即每股基本亏损和稀释净亏损(2.40美元)。第二季度的业绩受到我们的PRV以1.1亿美元出售给Jazz制药公司的有利影响。
六个月，截至2018年6月30日和2017年6月30日
在截至2018年6月30日的6个月中，我们共获得4，080万美元的总收入，其中670万美元为LUXTURNA的净销售额，3，410万美元与我们与辉瑞的协议有关。在截至2017年6月30日的六个月中，我们确认了与辉瑞(Pfizer)协议相关的280万美元总收入。
截至2018年6月30日的6个月内，商品销售成本为40万美元，其中包括制造、航运和其他成本，以及版税。我们目前库存的很大一部分是在FDA批准之前完成的，因此，去年作为研发费用支出。
2018年6月30日终了的6个月的合同收入成本为510万美元，其中包括与我们的协议相关的制造和其他成本。
截至2018年6月30日的6个月，我们的研发支出为5，560万美元，而2017年6月30日终了的6个月，这一数字为6，530万美元。减少970万美元的原因是内部研究和开发费用减少650万美元，主要原因是与LUXTURNA有关的薪金和其他费用，这些费用在林业发展局核准后分配给库存，以及外部研究和开发减少320万美元。外部研究和开发减少的主要原因是与LUXTURNA有关的费用减少500万美元，其他临床方案减少230万美元，临床前发展方案减少20万美元。这些减少被我们的血友病A项目增加的420万美元所抵消。
在截至2018年6月30日的6个月内，我们没有承担任何收购过程中的研发费用。在截至2017年6月30日的六个月里，我们收购的过程中研发费用为350万美元，这与2017年的一项许可协议有关。
在截至2017年6月30日的6个月内，我们记录了与2016年3月收购的知识产权相关的非现金减值支出1，570万美元。此外，我们还确认，在截至2017年6月30日的6个月内，与知识产权相关的递延税负逆转相关的所得税福利为100万美元。
2018年6月30日终了的6个月的销售、一般和行政费用为6 320万美元，而2017年6月30日终了的6个月为4 810万美元。销售、一般和行政费用主要包括工资和相关费用，包括基于股票的补偿、法律和专利费用、设施费用和其他专业费用。增加1 510万美元的主要原因是薪金和有关费用增加1 040万美元，包括以股票为基础的补偿，原因是主要用于支持LUXTURNA发射的人员人数增加，LUXTURNA发射活动增加40万美元，法律和专利费用、专业费用和其他业务费用增加440万美元。
在截至2018年6月30日的六个月里，我们确认了1.1亿美元的其他收入，用于出售我们罕见的儿科疾病PRV。
截至2018年6月30日的6个月，我们的净利润分别为3 380万美元，即每股基本收益0.91美元和稀释后每股净收益0.88美元，而2017年6月30日终了的6个月，每股净亏损为1.266亿美元，即每股基本亏损和稀释净亏损(4.10美元)。截至2018年6月30日的6个月里，我们的利润受到了我们的PRV以1.1亿美元出售给Jazz制药公司的有利影响。
截至2018年6月30日，我们有现金、现金等价物和有价证券6.568亿美元，其中3750万股已发行。
电话会议详情
火花治疗将主持一个电话会议和音频网络广播，今天，星期二，8月7日，上午8：30。ET，讨论截至2018年6月30日的季度的公司和财务业绩。您可以拨打以下的电话号码，也可以访问星火治疗网站的“投资者”部分，网址是www.spackktx.com。
美国拨号号码：(855)851-4526
国际拨号号码：(720)634-2901
密码：5389949
电话回放一周后，可拨打电话(855)859-2056(国内)或(404)537-3406(国际)，输入密码5389949，或访问“投资者”部分，网址是www.spapktx.com。
火花疗法
在致力于发现、开发和提供基因疗法的完全整合的公司斯派克治疗公司，我们对遗传性疾病的必然性提出了挑战，包括失明、血友病和神经退行性疾病。我们已经成功地将我们的技术应用于美国FDA批准的首个遗传病基因治疗，目前在临床试验中有三个项目，包括在血友病患者身上显示出有希望的早期结果的产品候选项目。星星之火，我们看到通往一个没有生命受到基因疾病限制的世界的道路。欲了解更多信息，请访问www.spapktx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
关于前瞻性声明的注意事项
本新闻稿载有1995年“私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性声明”，包括关于公司产品候选人的声明，包括LUXTURNA、SPK-7001和SPK-8011。“预期”、“相信”、“预期”、“意愿”、“可能”、“计划”、“预测”、“意志”、“会”、“可能”、“应该”、“虽然并非所有前瞻性语句都包含这些标识词，但“继续”和类似的表达式都是用来识别前瞻性语句的。我们可能不会真正实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或期望，您也不应该过分依赖我们的前瞻性声明。任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性声明中提出或暗示的结果大不相同。这些风险和不确定因素包括但不限于以下风险：(I)我们的产品候选产品spk-8011的早期临床结果可能无法维持；(Ii)我们对参加spk-8011临床试验的受试者实行类固醇预防性用药可能无法阻止免疫反应；(Iii)我们可能无法成功地为spk-8011启动第三阶段临床试验。这种试验的时间和设计可能与我们的预期不同；(Iv)我们对LUXTURNA的MAA可能得不到EMA的批准；(V)我们的LUXTURNA第三阶段临床试验的数据可能不支持标记除Leber先天性红斑狼疮(LCA)外的所有双等位基因RPE 65突变；(Vi)在我们的临床试验中，LUXTURNA所显示的功能视力可能不会得到改善。在较长时间内持续；(Vii)在美国以外的任何市场上不得批准新诺华公司；(Viii)如果新诺华公司获得批准，诺华公司可能无法在一个或多个市场将其商业化或销售；(9)我们可能不会从诺华公司、辉瑞公司或我们的其他合作者那里获得任何额外的里程碑或特许权使用费付款；(X)我们无法维持或继续进入该市场；(X)我们无法维持或继续进入诺华公司、辉瑞公司或我们的其他合作者；(X)我们无法维持或继续进入该市场。与付款人就提供LUXTURNA达成协议；(Xi)我们将无法与医疗保健和医疗补助服务中心就LUXTURNA达成协议；(Xii)来自我们SPK-7001期1/2临床试验的临时数据，包括从我们最近扩大的队列中生成的数据，可能无法支持该产品候选产品的进一步开发；以及(Xii)我们临床前或临床前的任何一个或多个产品候选人。临床发展不可能成功地被开发和商业化。要讨论其他风险和不确定因素，以及其他可能导致我们的实际结果与前瞻性声明中的结果不同的其他重要因素，请参阅“风险因素”一节，以及关于潜在风险、不确定因素和其他重要因素的讨论，这些因素载于我们关于表10-K的年度报告、关于10-Q表的季度报告以及我们向证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中的所有信息均为新闻稿之日，除法律要求外，火花治疗公司不承担更新此信息的义务。
Investor Contact: Media Contact:
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(215) 239-6424 (215) 282-7470
火花治疗公司
合并资产负债表
(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)
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| | | | | | | |
| 十二月三十一日，
2017 | | 六月三十日，
2018 |
资产 | | | |
流动资产： | | | |
现金和现金等价物 | $ | 96,748 |
| | $ | 201,086 |
|
有价证券 | 423,419 |
| | 446,141 |
|
贸易和其他应收款 | 7,906 |
| | 25,239 |
|
盘存 | — |
| | 12,674 |
|
预付费用和其他流动资产 | 5,093 |
| | 6,414 |
|
流动资产总额 | 533,166 |
| | 691,554 |
|
有价证券 | 20,035 |
| | 9,552 |
|
财产和设备，净额 | 61,713 |
| | 68,698 |
|
商誉 | 1,254 |
| | 1,223 |
|
其他资产 | 628 |
| | 2,492 |
|
总资产 | $ | 616,796 |
| | $ | 773,519 |
|
负债与股东权益 | | | |
流动负债： | | | |
应付帐款 | $ | 14,183 |
| | $ | 8,785 |
|
应计费用 | 24,697 |
| | 23,849 |
|
长期债务的当期部分 | 312 |
| | 317 |
|
递延租金的当期部分 | 969 |
| | 989 |
|
递延收入的当期部分 | 11,969 |
| | 1,841 |
|
流动其他负债 | 1,557 |
| | 1,656 |
|
流动负债总额 | 53,687 |
| | 37,437 |
|
长期债务 | 912 |
| | 752 |
|
长期递延租金 | 8,318 |
| | 7,914 |
|
长期递延收入 | — |
| | 105,000 |
|
其他负债 | 40,255 |
| | 38,676 |
|
负债总额 | 103,172 |
| | 189,779 |
|
股东权益： | | | |
优先股，面值0.001美元。5，000，000股授权股票；未发行或未发行股票 | — |
| | — |
|
普通股，面值0.001美元。截至2017年12月31日，已发行股票150 000 000股；已发行股票37 131 626股；流通股37 111 404股；截至2018年6月30日已发行股票37 543 411股和流通股37 476 978股
| 37 |
| | 38 |
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额外已付资本 | 1,026,590 |
| | 1,065,438 |
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累计其他综合(损失)收入 | (5,914 | ) | | (643 | ) |
截至2017年12月31日，按成本价计算的国库券股票为20 222股，截至2018年6月30日为66 433股 | (1,226 | ) | | (4,020 | ) |
累积赤字 | (505,863 | ) | | (477,073 | ) |
股东权益总额 | 513,624 |
| | 583,740 |
|
负债和股东权益共计 | $ | 616,796 |
| | $ | 773,519 |
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火花治疗公司
综合业务报表
(未经审计)
(除股票和每股数据外，以千计)
|
| | | | | | | | | | | | | | | |
| 三个月到6月30日 | | 六个月到6月30日， |
| 2017 | | 2018 | | 2017 | | 2018 |
收入： | | | | | | | |
产品销售净额 | $ | — |
| | $ | 4,314 |
| | $ | — |
| | $ | 6,733 |
|
合同收入 | 1,483 |
| | 20,871 |
| | 2,758 |
| | 34,128 |
|
总收入 | 1,483 |
| | 25,185 |
| | 2,758 |
| | 40,861 |
|
业务费用： | | | | | | | |
产品销售成本 | — |
| | 269 |
| | — |
| | 390 |
|
合同收入成本 | — |
| | 4,242 |
| | — |
| | 5,111 |
|
研发 | 32,989 |
| | 25,524 |
| | 65,338 |
| | 55,633 |
|
获得过程中的研究和开发 | 3,070 |
| | — |
| | 3,457 |
| | — |
|
获得的过程中研究和开发的损害 | 15,696 |
| | — |
| | 15,696 |
| | — |
|
销售、一般和行政 | 26,729 |
| | 29,749 |
| | 48,142 |
| | 63,238 |
|
业务费用共计 | 78,484 |
| | 59,784 |
| | 132,633 |
| | 124,372 |
|
业务损失 | (77,001 | ) | | (34,599 | ) | | (129,875 | ) | | (83,511 | ) |
股本投资未实现收益 | — |
| | 2,255 |
| | — |
| | 2,619 |
|
利息收入净额 | 532 |
| | 2,521 |
| | 1,117 |
| | 4,706 |
|
其他收入 | — |
| | 110,000 |
| | — |
| | 110,000 |
|
所得税前收入(损失) | (76,469 | ) | | 80,177 |
| | (128,758 | ) | | 33,814 |
|
所得税福利(费用) | 2,109 |
| | (12 | ) | | 2,109 |
| | (22 | ) |
净收入(损失) | $ | (74,360 | ) | | $ | 80,165 |
| | $ | (126,649 | ) | | $ | 33,792 |
|
每股基本净收益(亏损) | $ | (2.40 | ) | | $ | 2.15 |
| | $ | (4.10 | ) | | $ | 0.91 |
|
摊薄每股净收益(亏损) | $ | (2.40 | ) | | $ | 2.07 |
| | $ | (4.10 | ) | | $ | 0.88 |
|
加权平均基本普通股已发行 | 30,968,450 |
| | 37,254,003 |
| | 30,870,740 |
| | 37,150,693 |
|
加权平均摊薄普通股 | 30,968,450 |
| | 38,702,598 |
| | 30,870,740 |
| | 38,385,097 |
|
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